• 与产品相关和无关的不良事件（AES）和严重的不良事件（SAE）的发生率[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  AE是临床调查参与者的任何不良医学事件。 SAE是一个AE，具有迹象，症状或结局的任何不良临床表现，导致死亡，需要住院住院或延长住院，导致持久或严重的残疾/无能为力，导致先天性异常/出生缺陷，重要的医疗事件，重要的医疗事件，重要的医疗事件，重要的医疗事件，重要的医疗事件，重要的医疗事件，重要的医疗事件，重要的医疗缺陷，与过敏反应相关的支气管痉挛，对人免疫缺陷病毒（HIV），丙型肝炎A病毒（HAV），丙型肝炎病毒（HBV），丙型肝炎病毒（HCV），肝炎病毒（HCV），E乙型肝炎病毒（HEV），HEV），或Parvovirus B19（B19（B19）（B19（B19）（B19（HCV），），对过敏反应相关的支气管痉挛，对人类免疫缺陷病毒（HIV）的血清转化和确认性血清转化。 ）。与产品相关的AE是在使用研究产品或药物或任何恶化的现有事件开始治疗时或在治疗开始时出现或表现出来的任何事件。
• 发生不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者人数[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  AE是临床调查参与者的任何不良医疗事件，该参与者施用了药品，并且不一定与该IP或药物产品有因果关系。 SAE是具有任何不愉快的体征，症状或结局的临床表现的AE，导致死亡，需要住院住院或延长住院，导致持久或严重的残疾/无能为力，导致先天性异常/出生缺陷，重要的医疗事件，重要，与过敏反应相关的支气管痉挛，对HIV，HAV，HBV，HCV，HEV或B19V进行了审查和确认的血清转化。生命体征，临床化学参数和血液学参数将记录为AE。

• 急性血小板减少性紫癜' target='_blank'>血栓性血小板减少性紫癜（TTP）事件[时间范围：在整个研究期间大约6年]
  将评估具有严重CTTP的急性TTP事件的数量，该事件将评估接受预防性治疗的TAK-755（RADAMTS-13）。
• 急性TTP事件的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年]
  将评估患有严重CTTP的急性TTP事件的参与者接受预防治疗（RADAMTS-13）。
• 用TAK-755解决急性TTP事件的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年]
  将评估接受TAK-755治疗后在研究同时解决急性TTP事件的参与者的数量。
• 在最终剂量和给药方案上有急性TTP事件的参与者人数[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  将评估在最终剂量和剂量方案上进行TTP事件的参与者的数量。
• 分辨临床症状学的时间[时间范围：在整个研究期间约6年]
  消除临床症状学的时间，如果存在，以及实验室参数的归一化血小板计数大于或等于（> =）150,000/微层（MCL）；乳酸脱氢酶（LDH）小于或等于（<=）1.5*正常（ULN）的上限（ULN）在具有TAK-755的急性TTP发作开始治疗后。
• 急性事件治疗期间给药的TAK-755总数[时间范围：在整个研究期间约6年]
  将评估急性事件治疗期间给药的TAK-755的总数。急性事件通常需要3-4天的加强治疗。
• 血小板减少症的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年]
  血小板减少症定义为血小板计数的下降> =基线的25％（％）或小于（<）150,000/mcl的血小板计数。将评估预防队列中血小板减少症的参与者人数。
• 微型血管病性溶血性贫血的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年]
  微血管病性溶血性贫血定义为LDH的升高大于（>）1.5*ULN。将评估预防性队列中微血管病性溶血性贫血的参与者的数量。
• 具有神经系统症状的参与者人数[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  神经系统症状包括（例如，头痛，混乱，吞咽困难，颤音，局灶性运动或一般运动症状，包括癫痫发作）。预防性队列中有神经系统症状的参与者的数量将评估。
• 肾功能障碍的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年]
  肾功能障碍定义为筛查时血清肌酐> 1.5*的增加。预防性队列中肾功能障碍的参与者数量将被评估。
• 腹部疼痛的参与者人数[时间范围：在整个研究期间大约6年]
  将评估预防队列中腹痛的参与者人数。
• 需要补充剂量的参与者数量[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  将评估由预防群体中亚急性表现引起的补充剂量的参与者的数量。
• 需要修改剂量的参与者数量[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  将评估未在预防队列中急性事件引起的剂量修改的参与者数量。
• 在器官损伤的生物标志物中从基线转变的参与者数量[时间范围：在整个研究期间大约6年]
  在器官损伤的生物标志物中从基线转移的参与者数量包括心脏肌钙蛋白T（CTNT）和肌钙蛋白I（CTNI），肌酸激酶心肌条带（CK-MB），分数（心脏）（心脏），神经元特异性烯醇酶（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）将评估大脑），S100B（脑）和血清肌酐（肾脏），在预防性和点播队列中。
• 先天性血栓性血小板减少紫癜（CTTP）表现的参与者数量接受TAK-755作为预防治疗[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  CTTP表现形式定义为血小板减少症，微血管病性溶血性贫血，肾功能障碍，神经系统症状和症状以及接受TAK-755作为预防性治疗的参与者的腹痛。
• 接受CTTP表现的参与者的数量在接受最终预防治疗方案的同时使用TAK-755 [时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  CTTP表现形式定义为血小板减少症，微血管病性溶血性贫血，肾功能障碍，神经系统症状和症状以及参与者的腹痛，同时接受TAK-755的最终预性治疗方案。
• CTTP表现形式的参与者人数将需要急性管理方案[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  CTTP表现形式定义为血小板减少症，微血管病性溶血性贫血，肾功能障碍，神经系统症状和症状以及需要急性管理方案的参与者的腹痛。
• 具有TAK-755相关和无关的不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者人数[时间范围：在整个研究期间大约6年]
  AE是临床调查参与者的任何不良医疗事件，该参与者施用了药品，并且不一定与该IP或药物产品有因果关系。 SAE是具有任何不愉快的体征，症状或结局的临床表现的AE，导致死亡，需要住院住院或延长住院，导致持久或严重的残疾/无能为力，导致先天性异常/出生缺陷，重要的医疗事件，重要，与过敏反应相关的支气管痉挛，对HIV，HAV，HBV，HCV，HEV或B19V进行了审查和确认的血清转化。
• 与ADAMTS-13结合的抗体参与者的百分比[时间范围：在整个研究期间约6年]
  将评估具有抗ADAMTS-13结合抗体的参与者的百分比和ADAMTS-13给药后中和抗体的百分比。
• 在家庭环境中具有TAK-755相关的AES和SAE的参与者人数[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  AE被定义为在参与者管理的IP中，不一定与治疗有因果关系的任何不良医疗事件。 SAE是具有任何不愉快的体征，症状或结局的临床表现的AE，导致死亡，需要住院住院或延长住院，导致持久或严重的残疾/无能为力，导致先天性异常/出生缺陷，重要的医疗事件，重要，与过敏反应相关的支气管痉挛，对HIV，HAV，HBV，HCV，HEV或B19V进行了审查和确认的血清转化。与产品相关的AE是在使用研究产品或药物或任何恶化的现有事件开始治疗时或在治疗开始时出现或表现出来的任何事件。
• 在家庭环境中收到TAK-755之后的AES和SAE的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年]
  AE被定义为在参与者管理的IP中，不一定与治疗有因果关系的任何不良医疗事件。 SAE是具有任何不愉快的体征，症状或结局的临床表现的AE，导致死亡，需要住院住院或延长住院，导致持久或严重的残疾/无能为力，导致先天性异常/出生缺陷，重要的医疗事件，重要，与过敏反应相关的支气管痉挛，对HIV，HAV，HBV，HCV，HEV或B19V进行了审查和确认的血清转化。与产品相关的AE是在使用研究产品或药物或任何恶化的现有事件开始治疗时或在治疗开始时出现或表现出来的任何事件。
• 急性TTP事件的参与者数量在家庭环境中以预防性接受TAK-755的参与者[时间范围：在整个研究期间大约6年]
  将评估在家庭环境中以预防TAK-755进行急性TTP事件的参与者的数量。
• 与健康相关的生活质量（HRQOL）：CTTP特异性患者报告的结局（PROS）[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  CTTP特定患者报告的结果（PRO）仪器由26个问题组成，旨在评估前24小时的疲劳，关节，肌肉，肌肉，腹部和胸痛的经验，神经系统表现，瘀伤，抑郁和情绪改变的感觉，抑郁和情绪改变的感觉，和活动限制在过去的7天中，参与者的态度，经历了副作用，工作/学校缺席以及与TTP在过去2周内接受的治疗相关的旅行影响。 CTTP PRO评估的重点是测量疾病的症状和影响。分数从0到152。较高的分数表明生活质量更好。
• HRQOL：36个项目的短表健康调查（SF-36）[时间范围：在整个研究期间约6年]
  SF-36是一种通用的生活质量工具，已被广泛用于评估参与者的HRQOL。一般人群中使用通用仪器来评估适用于各种健康状况，状况和疾病的广泛领域。 SF-36由36个项目组成，这些项目汇总为8个多项目量表（身体功能，角色 - 身体疼痛，身体疼痛，一般健康，活力，社会功能，角色渗透和心理健康），分数范围为0到100。较高的分数表示更好的HRQOL。
• HRQOL：缩写的9项药物治疗满意度调查表（TSQM-9）[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  TSQM是一种全球满意度量表，用于评估参与者对药物的满意度或不满意的整体水平。 TSQM-9是一种9个项目，经过验证，自我管理的仪器，用于评估参与者对药物的满意度。评估的三个领域是有效性，便利性和全球满意度。这3个域中的每个域的分数基于算法，​​以创建0到100的分数。较高的分数表示该域中的满意度更高。
• HRQOL：EUROQOL 5维度问卷3级（EQ-5D-3L）[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  EQ-5D-3L健康调查表是参与者回答的问卷，得分为5个维度 - 移动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适和焦虑/抑郁症。 EQ-5D总分从0（最差的健康状态）到1（完美的健康状态），1反映了最佳结果。
• HRQOL：EQ-5D-Youth（EQ-5D-Y）[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  EQ-5D-Y健康调查表是参与者回答的问卷，得分为5个维度 - 移动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适和焦虑/抑郁。 EQ-5D总分从0（最差的健康状态）到1（完美的健康状态），1反映了最佳结果。
• HRQOL：儿科生活质量清单（PED QL）[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  PEDS QL是专门为儿科人群设计的通用健康质量工具，并捕获以下领域：身体功能，情感功能，社交功能，学校功能，社会心理摘要，身体健康和总分。 PEDS-QL总分由所有域的所有23个项目组成。该模块化仪器使用5分制：从0（从不）到4（几乎总是）。将项目反向评分，并线性地转换为0-100比例：0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0。较高的分数表明生活质量更高。
• HRQOL：输液经验满意度评估问卷[时间范围：在整个研究期间大约6年]
  输液体验满意度评估问卷将评估参与者对输液体验各个方面的满意度（例如，便利性，对日常生活的影响，治疗环境中的舒适性，用于接受输液的时间，对处理潜在并发症的担忧，与医疗保健的互动的担忧团队和其他参与者）。每个项目的评分从1（非常差）到5（非常好），总分范围从93到465。较高的分数表明满意度更高。
• 资源利用：急性TTP发作的住院时间[时间范围：在整个研究期间大约6年]
  将评估参与者在医院急性TTP发作的天数。
• 资源利用：住院数量[时间范围：在整个研究期间约6年]
  将评估急性TTP发作的住院数量。
• 资源利用：预防期间有医疗保健资源利用的参与者的数量[时间范围：在整个研究期间大约6年]
  将评估预防过程中医疗资源利用的参与者人数。
• 资源利用：由于与TTP相关的疾病而导致的学校或工作缺席的参与者人数[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  将评估因学校缺席或因TTP相关疾病而导致的工作的参与者人数。
• ADAMTS-13的槽水平[时间范围：在60分钟内注入前和一次间隔研究后65分钟访问每12周（最多6年）]
  将评估急性和亚急性事件期间预防性和点播队列中参与者的ADAMTS-13活性和抗原水平的低谷水平。
• 评估von Willebrand因素：抗原（VWF：AG）[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）]
  VWF：AG是总VWF蛋白的量度，将使用夹心酶连接的免疫吸附测定法（ELISA）评估，该测定法（ELISA）采用多克隆抗抗雄性VWF抗体进行评估。对VWF：基线时AG的评估以及在预防性和点播队列和急性事件期间对TAK-755治疗输注后的评估。
• 评估von Willebrand因子：ristocetin cofactor活性（VWF：RCO）[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）]
  VWF：RCO将提供VWF结合血小板糖蛋白IB的能力的度量。在VWF和抗生素ristocetin的存在下，稳定的血小板被凝集。对VWF：基线时RCO的评估以及在预防和点播队列和急性事件期间初步PK评估期间对TAK-755治疗后的评估。
• VWF的变化：与ADAMTS-13活性水平相关的AG [时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）]
  VWF：AG是总VWF蛋白的量度，将使用采用多克隆抗抗人类VWF抗体的三明治ELISA进行评估。将报道ADAMTS-13活性水平与VWF：基线时AG的变化以及在初始PK评估期间输注TAK-755治疗后的纵向关系。
• VWF的变化：与ADAMTS-13活性水平相关的RCO [时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问一次每12周访问（最多6年）]
  VWF：RCO将提供VWF结合血小板糖蛋白IB的能力的度量。在VWF和抗生素ristocetin的存在下，稳定的血小板被凝集。将报道ADAMTS-13活性水平与VWF：基线时RCO的变化以及在初始PK评估期间输注TAK-755治疗后的纵向关系。
• 与ADAMTS-13活性水平相关的血小板变化[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）]
  将报道ADAMTS-13活性水平与血小板变化的纵向关系。
• 与ADAMTS-13活性水平相关的乳酸脱氢酶（LDH）的变化[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）]
  将报道ADAMTS-13活性水平与LDH变化的纵向关系。
• 与ADAMTS-13活性水平有关的急性和亚急性事件的参与者人数[时间范围：在60分钟内注入前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）]
  将报告ADAMTS-13活性水平的纵向关系和急性和亚急性事件的参与者。

• 急性血小板减少性紫癜' target='_blank'>血栓性血小板减少性紫癜（TTP）事件[时间范围：在整个研究期间大约6年]
  将评估具有严重CTTP的急性TTP事件的数量，该事件将评估接受预防性治疗的TAK-755（RADAMTS-13）。
• 患有急性血栓性血小板减少紫癜（TTP）事件的参与者人数[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  将评估患有严重CTTP的急性TTP事件的参与者接受预防治疗（RADAMTS-13）。
• 用TAK-755解决的急性血栓性血小板减少紫癜（TTP）事件的数量[时间范围：在整个研究期间大约6年]
  将评估用TAK-755治疗后解决的急性TTP事件的数量。
• 急性血小板减少性紫癜' target='_blank'>血栓性血小板减少性紫癜（TTP）事件的参与者比例与TAK-755 [时间范围：在整个研究期间为6年]
  将评估接受TAK-755治疗后解决的急性TTP事件的参与者的比例。
• 急性血小板减少性紫癜' target='_blank'>血栓性血小板减少性紫癜（TTP）事件的参与者的最终剂量和给药方案[TTP）事件[时间范围：在整个研究期间大约6年]
  将评估在最终剂量和剂量方案上进行TTP事件的参与者的数量。
• 分辨临床症状学的时间[时间范围：在整个研究期间约6年]
  消除临床症状学的时间，如果存在，以及实验室参数的归一化血小板计数大于或等于（> =）150,000/微层（MCL）；乳酸脱氢酶（LDH）小于或等于（<=）1.5×1.5倍正常（ULN）的急性TTP发作后，正常（ULN）的上限。
• 急性事件治疗期间给药的TAK-755总数[时间范围：在整个研究期间约6年]
  将评估急性事件治疗期间给药的TAK-755的总数。急性事件通常需要3-4天的加强治疗。
• 血小板减少症的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年]
  血小板减少症定义为血小板计数下降> =基线的25％（％）或小血小板计数小于（<）150,000/mcGl。将评估预防队列中血小板减少症的参与者人数。
• 微型血管病性溶血性贫血的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年]
  微血管病性溶血性贫血定义为LDH的升高大于（>）1.5×ULN。将评估预防性队列中微血管病性溶血性贫血的参与者的数量。
• 具有神经系统症状的参与者人数[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  神经系统症状包括（例如，混乱，吞咽困难，颤音，局灶性运动或通用运动症状，包括癫痫发作）。预防性队列中有神经系统症状的参与者的数量将评估。
• 肾功能障碍的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年]
  肾功能障碍定义为筛查时血清肌酐> 1.5×基线的增加。预防性队列中肾功能障碍的参与者数量将被评估。
• 腹部疼痛的参与者人数[时间范围：在整个研究期间大约6年]
  将评估预防队列中腹痛的参与者人数。
• 需要补充剂量的参与者数量[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  将评估由预防群体中亚急性表现引起的补充剂量的参与者的数量。
• 需要修改剂量的参与者数量[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  将评估未在预防队列中急性事件引起的剂量修改的参与者数量。
• 器官损伤生物标志物的基线变化[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  从器官损伤的生物标志物中的基线变化，包括心脏肌钙蛋白T（CTNT）和肌钙蛋白I（CTNI），肌酸激酶心肌条带（CK-MB），分数（心脏），神经元特异性烯醇酶（NSE）（NSE）（NSE）（脑），S100B，S100B，S100B （大脑）和血清肌酐（肾脏）将评估预防和点播队列中。
• 接受TAK-755作为预防治疗的参与者中的亚急性表现次数[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  亚急性表现的数量被定义为血小板减少症，微血管病性溶血性贫血，肾功能障碍，神经系统症状和症状以及接受TAK-755作为预防性治疗的参与者的腹部疼痛。
• 参与者中的亚急性表现次数，同时接受了TAK-755的最终预防治疗方案[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  亚急性表现的数量被定义为血小板减少症，微血管病性溶血性贫血，肾功能障碍，神经系统症状和症状以及参与者的腹痛，同时接受TAK-755的最终预性治疗方案。
• 需要急性管理方案的参与者中的亚急性表现[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  亚急性表现的数量被定义为血小板减少症，微血管病性溶血性贫血，肾功能障碍，神经系统症状和症状以及需要急性管理方案的参与者的腹痛
• 与ADAMTS-13结合的抗体参与者的比例[时间范围：在整个研究期间约6年]
  将评估具有抗ADAMTS-13结合抗体的参与者比例和ADAMTS-13给药后中和抗体的比例。
• 在家庭环境中[时间范围：在整个研究期间，有相关的不良事件（AES）和严重的不良事件（SAE）的参与者数量
  AE被定义为在参与者管理的IP中，不一定与治疗有因果关系的任何不良医疗事件。严重的不良事件（SAE）是AE，具有任何不愉快的体征，症状或结局的临床表现，导致死亡，需要住院住院或延长住院，导致持久或明显的残疾/无能缺陷，重要的医疗事件，与过敏反应相关的支气管痉挛，对人免疫缺陷病毒（HIV）（HIV），乙型肝炎病毒（HAV），乙型肝炎病毒（HBV），乙型肝炎病毒（HCV），HCV病毒（HCV），E乙肝（HEPATIS E VIRUS（HEV）（HEV）（HEV）（HEV）（HEV）审查和确认的血清转化，或细小病毒B19（B19V）。与产品相关的AE是在使用研究产品或药物或任何恶化的现有事件开始治疗时或在治疗开始时出现或表现出来的任何事件。
• 家庭环境中有不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者的数量[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  AE被定义为在参与者管理的IP中，不一定与治疗有因果关系的任何不良医疗事件。严重的不良事件（SAE）是AE，具有任何不愉快的体征，症状或结局的临床表现，导致死亡，需要住院住院或延长住院，导致持久或明显的残疾/无能缺陷，重要的医疗事件，与过敏反应相关的支气管痉挛，对人免疫缺陷病毒（HIV）（HIV），乙型肝炎病毒（HAV），乙型肝炎病毒（HBV），乙型肝炎病毒（HCV），HCV病毒（HCV），E乙肝（HEPATIS E VIRUS（HEV）（HEV）（HEV）（HEV）（HEV）审查和确认的血清转化，或细小病毒B19（B19V）。与产品相关的AE是在使用研究产品或药物或任何恶化的现有事件开始治疗时或在治疗开始时出现或表现出来的任何事件。
• 参与者中急性血栓性血小板减少紫癜（TTP）事件在家庭环境中以预防性接收TAK-755的事件[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  将评估参与者在家庭环境中预防TAK-755的急性TTP事件的数量。
• 与健康相关的生活质量（HRQOL）：CTTP特异性患者报告的结局（PROS）[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  先天性血栓性血小板减少紫癜（CTTP）特异性患者报告的结果（Pro）仪器由26个问题组成，旨在评估前24小时的疲劳，关节，肌肉，肌肉，肌肉，腹部和胸痛的经验，神经学表现，瘀伤，瘀伤，瘀伤，，瘀伤，肿瘤，，肿瘤，，肌肉和胸痛过去7天的抑郁和情绪改变以及活动限制以及参与者的态度，副作用，工作/学校缺勤以及与TTP在过去两周内获得的治疗相关的旅行影响。 CTTP PRO评估的重点是测量疾病的症状和影响。分数从0到152。较高的分数表明生活质量更好。
• 与健康相关的生活质量（HRQOL）：36个项目的简短表格健康调查（SF-36）[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  SF-36是一种通用的生活质量工具，已被广泛用于评估与健康相关的生活质量（HRQOL）的参与者。一般人群中使用通用仪器来评估适用于各种健康状况，状况和疾病的广泛领域。 SF-36由36个项目组成，这些项目汇总为8个多项目量表（身体功能，角色 - 身体疼痛，身体疼痛，一般健康，活力，社会功能，角色渗透和心理健康），分数范围为0到100。较高的分数表示更好的HRQOL。
• 与健康相关的生活质量（HRQOL）：缩写的9项药物治疗满意度调查表（TSQM-9）[时间范围：在整个研究期间大约6年]
  TSQM是一种全球满意度量表，用于评估参与者对药物的满意度或不满意的整体水平。 TSQM-9是一种9个项目，经过验证，自我管理的仪器，用于评估参与者对药物的满意度。评估的三个领域是有效性，便利性和全球满意度。这3个域中的每个域的分数基于算法，​​以创建0到100的分数。较高的分数表示该域中的满意度更高。
• 与健康相关的生活质量（HRQOL）：Euroqol 5维度问卷3级（EQ-5D-3L）[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
  EQ-5D-3L健康调查表是参与者回答的问卷，得分为5个维度 - 移动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适和焦虑/抑郁症。 EQ-5D总分从0（最差的健康状态）到1（完美的健康状态），1反映了最佳结果。
• 与健康相关的生活质量（HRQOL）：EQ-5D-Youth（EQ-5D-Y）[时间范围：在整个研究期间大约6年]
  EQ-5D-Y健康调查表是参与者回答的问卷，得分为5个维度 - 移动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适和焦虑/抑郁。 EQ-5D总分从0（最差的健康状态）到1（完美的健康状态），1反映了最佳结果。
• 与健康相关的生活质量（HRQOL）：儿科生活质量清单（PED QL）[时间范围：在整个研究期间大约6年]
  PEDS QL是专门为儿科人群设计的通用健康质量工具，并捕获以下领域：身体功能，情感功能，社交功能，学校功能，社会心理摘要，身体健康和总分。 PEDS-QL总分由所有域的所有23个项目组成。该模块化仪器使用5分制：从0（从不）到4（几乎总是）。将项目反向评分，并线性地转换为0-100比例：0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0。较高的分数表明生活质量更高。
• 与健康相关的生活质量（HRQOL）：输液经验满意度评估问卷[时间范围：在整个研究期间大约6年]
  输液体验满意度评估问卷将评估参与者对输液体验各个方面的满意度（例如，便利性，对日常生活的影响，治疗环境中的舒适性，用于接受输液的时间，对处理潜在并发症的担忧，与医疗保健的互动的担忧团队和其他参与者）。每个项目的评分从1（非常差）到5（非常好），总分范围从93到465。较高的分数表明满意度更高。
• 资源利用：急性TTP发作的住院时间[时间范围：在整个研究期间大约6年]
  将评估参与者在医院留下急性TTP发作的天数。
• 资源利用：住院数量[时间范围：在整个研究期间约6年]
  将评估急性TTP发作的住院数量。
• 资源利用：预防期间使用的参与者数量[时间范围：在整个研究期间大约6年]
  将评估预防过程中使用的参与者数量。
• 资源利用：由于与TTP相关疾病而导致的学校或工作中错过的天数[时间范围：在整个研究期间约6年]
  将评估学校或因TTP相关疾病而导致的工作的天数。
• ADAMTS-13活性水平[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问一次（最多6年）]
  ADAMTS-13活性将通过荧光共振能量转移（FRETS）-VWF73测定在60分钟内的荧光共振转移（FRETS）和每12周的一次间隔研究访问后60±5分钟来测量。
• 急性事件时的ADAMTS-13活性水平[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周（最多6年）]
  ADAMTS-13活性将通过荧光共振能量转移（FRETS）-VWF73测定在60分钟内的荧光共振转移（FRET）和急性事件表示时输注后60±5分钟进行测量。
• ADAMTS-13的槽水平[时间范围：在60分钟内注入前和一次间隔研究后65分钟访问每12周（最多6年）]
  将评估预防性和点播队列中ADAMTS-13活性和抗原水平的低谷水平。
• 评估von Willebrand因素：抗原（VWF：AG）[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）]
  VWF：AG是总VWF蛋白的量度，将使用采用多克隆抗抗人类VWF抗体的三明治ELISA进行评估。 VWF：基线时AG的评估以及在初始PK评估期间输注TAK-755治疗后的评估。
• 评估von Willebrand因子：ristocetin cofactor活性（VWF：RCO）[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）]
  VWF：RCO将提供VWF结合血小板糖蛋白IB的能力的度量。在VWF和抗生素ristocetin的存在下，稳定的血小板被凝集。 VWF：基线时RCO的评估以及在初始PK评估期间输注TAK-755治疗后的评估。
• 评估von Willebrand因子（VWF）多聚体[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）]
  VWF多聚机图案（小，中间，大和超大）将使用低分辨率十二烷基硫酸钠（SDS） - 琼脂糖凝胶电泳进行评估。将报告在基线时对VWF多聚机的评估，并在初步PK评估期间输注TAK-755治疗后进行评估。
• von Willebrand因子的变化：与ADAMTS-13活性水平相关的抗原（VWF：AG）[时间范围：在60分钟内输注前和每隔12周的访问后65分钟（最多6年）输入后65分钟（最多6年）]
  VWF：AG是总VWF蛋白的量度，将使用采用多克隆抗抗人类VWF抗体的三明治ELISA进行评估。将报道ADAMTS-13活性水平与VWF：基线时AG的变化以及在初始PK评估期间输注TAK-755治疗后的纵向关系。
• von Willebrand因子的变化：与ADAMTS-13活性水平相关的ristocetin cofactor活性（VWF：RCO）[时间范围：在60分钟内输注前和每12周的间隔研究访问后65分钟（最多6年） ）]
  VWF：RCO将提供VWF结合血小板糖蛋白IB的能力的度量。在VWF和抗生素ristocetin的存在下，稳定的血小板被凝集。将报道ADAMTS-13活性水平与VWF：基线时RCO的变化以及在初始PK评估期间输注TAK-755治疗后的纵向关系。
• 与ADAMTS-13活性水平相关的von Willebrand因子（VWF）多聚体的变化[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）]
  VWF多聚机图案（小，中间，大和超大）将使用低分辨率十二烷基硫酸钠（SDS） - 琼脂糖凝胶电泳进行评估。将报道ADAMTS-13活性水平与基线时VWF多聚体发生变化的纵向关系以及在初始PK评估期间输注TAK-755治疗后的纵向关系。
• 与ADAMTS-13活性水平相关的血小板变化[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）]
  将报道ADAMTS-13活性水平与血小板变化的纵向关系。
• 与ADAMTS-13活性水平相关的乳酸脱氢酶（LDH）的变化[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）]
  将报道ADAMTS-13活性水平与LDH变化的纵向关系。
• 与ADAMTS-13活性水平有关的急性和亚急性事件的发生变化[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）]
  ADAMTS-13活性水平与急性和亚急性事件发生变化的纵向关系。

该研究的主要目的是检查TAK-755的副作用。参与者每周将接受TAK-755，或每隔一周都会收到以防止出血（预防臂），或者他们将接受TAK-755来治疗急性出血（按需臂）。

预防臂的参与者将在诊所或家里接受治疗3年。他们将至少每12周一次去诊所。

按需手臂的参与者将接受急性出血的治疗，直到流血停止为止。他们将在4周后在诊所进行后续访问。

• 实验：预防队列：TAK-755
  TAK-755的参与者将接受预防治疗，每千公斤40剂量的TAK-755静脉输注（IV）输注一次，每公斤40剂（IU/kg）每1周（Q1W）或一次（Q1W） 2周（Q2W）大约3年，或者从扩展的访问计划中注册的参与者将继续使用相同的tak-755，但不超过40 IU/kg Q1W，不少于40 IU/kg Q2W或参与研究的参与者2811022 （NCT03393975）并对护理标准治疗产生过敏反应，将以40 IU/kg Q2W的起始剂量接受TAK-755。 TAK-755天真的参与者将获得40 IU/kg的初始预防PK剂量，然后再接受预防治疗Q1W或Q1W或Q2W大约3年，或者直到该国的商业可用性（IP），或者不推出不推出的研究产品（IP）在该国首先发生的国家。
  干预：生物学：TAK-755
• 实验：按需队列：TAK-755
  所有参与者将在第1天获得40 IU/kg TAK-755的初始剂量，随后在第2天进行20 IU/kg的逐渐减小剂量，然后在第3天开始每天15 IU/kg TAK-755的额外剂量。直到急性事件发生后2天，以大约一个月的治疗时间解决。急性事件解决后，参与者可能会选择移至研究的预防群体或完全拒绝研究。
  干预：生物学：TAK-755

纳入标准：

完成了TAK-755第3阶段关键研究的参与者281102（NCT03393975）（包括预防群体），符合以下所有标准的参与者符合本研究的资格：

• 参与者或合法授权的代表已提供签署的知情同意书> = 18岁和/或同意表格<18岁。
• 参与者在281102（NCT03393975）筛查时0至70岁。
• 参与者被诊断出患有严重的先天性ADAMTS-13缺乏症。
• 参与者没有显示出任何严重的血栓性血小板减少紫癜（TTP）符号（血小板计数<100,000/微氧杆菌（MCL）和乳酸脱氢酶（LDH）的升高大于筛查时（仅预防术组）的乳酸脱氢酶（LDH）（LDH）。
• 参与者> = 16岁的参与者必须具有Karnofsky评分> = 70％，并且参与者<16岁的年龄必须具有兰斯基评分> = 80％。
• 如果育种潜力的女性呈现出阴性血清或尿液妊娠测试，则证实在第一次IP给药前不超过7天，并同意在研究期间采取足够的节育措施，并进行季度妊娠试验。
• 性活跃的男性必须在治疗期间使用公认的有效避孕方法，直到最后一次剂量服用后至少16天。
• 参与者愿意并且能够遵守协议的要求。

tak-755幼稚的参与者和不可用的按需队列参与者：

TAK-755只有在成年参与者参加TAK-755阶段3期Pivotal研究281102（NCT0393975）的预防性部门后，才能在这种延续中加入TAK-755。 TAK-755幼稚的小儿参与者可以在各个年龄队列入学后入学3阶段研究281102（NCT0393975）。符合以下所有标准的第3阶段关键研究281102（NCT03393975）符合本研究的条件：

• 参与者幼稚到TAK-755，或者被纳入TAK-755第3期关键研究281102（NCT0393975）的按需队列，以治疗急性事件，但未接受预防治疗。
• 参与者或合法授权的代表已提供已签署的知情同意书（> = 18岁）和/或同意表格（<18岁）。
• 筛查时的参与者为0至70岁。

• 参与者被诊断出患有严重的先天性ADAMTS-13缺乏症，定义为：

  • 通过分子基因检测确认，在参与者历史或筛查中记录，以及
  • ADAMTS-13活性<10％，通过荧光共振能量转移（FRET）-VWF73测定法测量
    研究描述

    简要摘要：

    该研究的主要目的是检查TAK-755的副作用。参与者每周将接受TAK-755，或每隔一周都会收到以防止出血（预防臂），或者他们将接受TAK-755来治疗急性出血（按需臂）。

    预防臂的参与者将在诊所或家里接受治疗3年。他们将至少每12周一次去诊所。

    按需手臂的参与者将接受急性出血的治疗，直到流血停止为止。他们将在4周后在诊所进行后续访问。

    
    

    病情或疾病	干预/治疗	阶段
    先天性血栓性血小板减少紫菜	生物学：TAK-755	阶段3

    
    

    详细说明：

    这是对第三阶段关键研究（281102 [NCT03393975]）的后续研究，将包括两个治疗群体（预防和按需），由TAK-755幼稚和非持续时间组成，总持续时间为6个。年。这项研究总共将注册77名参与者（最多57名已完成研究的参与者281102 [NCT03393975]研究[非参与者]和至少20名TAK-755-没有参与者（Naish to tak-7555555555555555555555555555555550名参与者）。此外，来自研究281102（NCT0393975）的扩大访问计划或参与者对预防治疗标准的过敏反应的参与者也将有资格参加这项延续研究。参与者对预防治疗方案将能够选择。护理人员或自我输入的家庭环境中的治疗。

    学习规划

    研究信息的布局表

    研究类型 ：	介入（临床试验）
    估计入学人数 ：	77名参与者
    分配：	非随机化
    干预模型：	并行分配
    掩蔽：	无（开放标签）
    主要意图：	治疗
    官方标题：	3B，前瞻性，开放标签，多中心，单个治疗组，对TAK-755的安全性和有效性（RADAMTS-13，也称为BAX 930/SHP655）的安全性和有效性，对受试者的预防和实用治疗患有严重的先天性血栓性血小板减少紫癜（CTTP； Upshaw-Schulman综合征或遗传性血栓性血小板细胞减少紫菜）
    实际学习开始日期 ：	2021年4月14日
    估计初级完成日期 ：	2026年8月27日
    估计 学习完成日期 ：	2026年8月27日

    武器和干预措施

    手臂	干预/治疗
    实验：预防队列：TAK-755 TAK-755的参与者将接受预防治疗，每千公斤40剂量的TAK-755静脉输注（IV）输注一次，每公斤40剂（IU/kg）每1周（Q1W）或一次（Q1W） 2周（Q2W）大约3年，或者从扩展的访问计划中注册的参与者将继续使用相同的tak-755，但不超过40 IU/kg Q1W，不少于40 IU/kg Q2W或参与研究的参与者2811022 （NCT03393975）并对护理标准治疗产生过敏反应，将以40 IU/kg Q2W的起始剂量接受TAK-755。 TAK-755天真的参与者将获得40 IU/kg的初始预防PK剂量，然后再接受预防治疗Q1W或Q1W或Q2W大约3年，或者直到该国的商业可用性（IP），或者不推出不推出的研究产品（IP）在该国首先发生的国家。	生物学：TAK-755 预防队列的参与者将在Q1W或Q2W期间收到40 IU/kg TAK-755的IV输注，最多3年。按需队列的参与者将在第2天和第2天和15 IU/kg的初始IV输注40 IU/kg，直到急性事件解决后2天（大约一个月）。 其他名称：radamts13; SHP-655;重组ADAMTS13; BAX 930
    实验：按需队列：TAK-755 所有参与者将在第1天获得40 IU/kg TAK-755的初始剂量，随后在第2天进行20 IU/kg的逐渐减小剂量，然后在第3天开始每天15 IU/kg TAK-755的额外剂量。直到急性事件发生后2天，以大约一个月的治疗时间解决。急性事件解决后，参与者可能会选择移至研究的预防群体或完全拒绝研究。	生物学：TAK-755 预防队列的参与者将在Q1W或Q2W期间收到40 IU/kg TAK-755的IV输注，最多3年。按需队列的参与者将在第2天和第2天和15 IU/kg的初始IV输注40 IU/kg，直到急性事件解决后2天（大约一个月）。 其他名称：radamts13; SHP-655;重组ADAMTS13; BAX 930

    结果措施

    主要结果指标 ：

    1. 相关治疗急性不良事件（TEAE）和相关严重不良事件（SAE）的发病率[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
       TEAE：在使用研究产品（IP）或药物产品开始治疗或在暴露于IP或药物产品后强度或频率恶化的任何现有事件时，任何事件都出现或表现出来。 SAE：导致死亡的体征，症状或结局，需要住院住院或延长住院，导致持续或严重的残疾/无能为力，导致先天性异常/先天性缺陷，重要的医疗事件，支气管痉挛，审查和确认人类的血清转化免疫缺陷病毒（HIV），丙型肝炎病毒（HAV），丙型肝炎病毒（HBV），丙型肝炎病毒（HCV），丙型肝炎病毒病毒（HEV）或细小病毒B19（B19V）。与产品相关的AE：在使用IP或药物产品或任何现有事件恶化的情况下或之后出现或表现的事件。生命体征，临床化学参数和血液学参数将记录为AE。
       
       

    
    

    次要结果度量 ：

    1. 急性血小板减少性紫癜' target='_blank'>血栓性血小板减少性紫癜（TTP）事件[时间范围：在整个研究期间大约6年]
       将评估具有严重CTTP的急性TTP事件的数量，该事件将评估接受预防性治疗的TAK-755（RADAMTS-13）。
       
       
    2. 急性TTP事件的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年]
       将评估患有严重CTTP的急性TTP事件的参与者接受预防治疗（RADAMTS-13）。
       
       
    3. 用TAK-755解决急性TTP事件的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年]
       将评估接受TAK-755治疗后在研究同时解决急性TTP事件的参与者的数量。
       
       
    4. 在最终剂量和给药方案上有急性TTP事件的参与者人数[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
       将评估在最终剂量和剂量方案上进行TTP事件的参与者的数量。
       
       
    5. 分辨临床症状学的时间[时间范围：在整个研究期间约6年]
       消除临床症状学的时间，如果存在，以及实验室参数的归一化血小板计数大于或等于（> =）150,000/微层（MCL）；乳酸脱氢酶（LDH）小于或等于（<=）1.5*正常（ULN）的上限（ULN）在具有TAK-755的急性TTP发作开始治疗后。
       
       
    6. 急性事件治疗期间给药的TAK-755总数[时间范围：在整个研究期间约6年]
       将评估急性事件治疗期间给药的TAK-755的总数。急性事件通常需要3-4天的加强治疗。
       
       
    7. 血小板减少症的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年]
       血小板减少症定义为血小板计数的下降> =基线的25％（％）或小于（<）150,000/mcl的血小板计数。将评估预防队列中血小板减少症的参与者人数。
       
       
    8. 微型血管病性溶血性贫血的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年]
       微血管病性溶血性贫血定义为LDH的升高大于（>）1.5*ULN。将评估预防性队列中微血管病性溶血性贫血的参与者的数量。
       
       
    9. 具有神经系统症状的参与者人数[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
       神经系统症状包括（例如，头痛，混乱，吞咽困难，颤音，局灶性运动或一般运动症状，包括癫痫发作）。预防性队列中有神经系统症状的参与者的数量将评估。
       
       
    10. 肾功能障碍的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年]
        肾功能障碍定义为筛查时血清肌酐> 1.5*的增加。预防性队列中肾功能障碍的参与者数量将被评估。
        
        
    11. 腹部疼痛的参与者人数[时间范围：在整个研究期间大约6年]
        将评估预防队列中腹痛的参与者人数。
        
        
    12. 需要补充剂量的参与者数量[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
        将评估由预防群体中亚急性表现引起的补充剂量的参与者的数量。
        
        
    13. 需要修改剂量的参与者数量[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
        将评估未在预防队列中急性事件引起的剂量修改的参与者数量。
        
        
    14. 在器官损伤的生物标志物中从基线转变的参与者数量[时间范围：在整个研究期间大约6年]
        在器官损伤的生物标志物中从基线转移的参与者数量包括心脏肌钙蛋白T（CTNT）和肌钙蛋白I（CTNI），肌酸激酶心肌条带（CK-MB），分数（心脏）（心脏），神经元特异性烯醇酶（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）将评估大脑），S100B（脑）和血清肌酐（肾脏），在预防性和点播队列中。
        
        
    15. 先天性血栓性血小板减少紫癜（CTTP）表现的参与者数量接受TAK-755作为预防治疗[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
        CTTP表现形式定义为血小板减少症，微血管病性溶血性贫血，肾功能障碍，神经系统症状和症状以及接受TAK-755作为预防性治疗的参与者的腹痛。
        
        
    16. 接受CTTP表现的参与者的数量在接受最终预防治疗方案的同时使用TAK-755 [时间范围：在整个研究期间，大约6年]
        CTTP表现形式定义为血小板减少症，微血管病性溶血性贫血，肾功能障碍，神经系统症状和症状以及参与者的腹痛，同时接受TAK-755的最终预性治疗方案。
        
        
    17. CTTP表现形式的参与者人数将需要急性管理方案[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
        CTTP表现形式定义为血小板减少症，微血管病性溶血性贫血，肾功能障碍，神经系统症状和症状以及需要急性管理方案的参与者的腹痛。
        
        
    18. 具有TAK-755相关和无关的不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者人数[时间范围：在整个研究期间大约6年]
        AE是临床调查参与者的任何不良医疗事件，该参与者施用了药品，并且不一定与该IP或药物产品有因果关系。 SAE是具有任何不愉快的体征，症状或结局的临床表现的AE，导致死亡，需要住院住院或延长住院，导致持久或严重的残疾/无能为力，导致先天性异常/出生缺陷，重要的医疗事件，重要，与过敏反应相关的支气管痉挛，对HIV，HAV，HBV，HCV，HEV或B19V进行了审查和确认的血清转化。
        
        
    19. 与ADAMTS-13结合的抗体参与者的百分比[时间范围：在整个研究期间约6年]
        将评估具有抗ADAMTS-13结合抗体的参与者的百分比和ADAMTS-13给药后中和抗体的百分比。
        
        
    20. 在家庭环境中具有TAK-755相关的AES和SAE的参与者人数[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
        AE被定义为在参与者管理的IP中，不一定与治疗有因果关系的任何不良医疗事件。 SAE是具有任何不愉快的体征，症状或结局的临床表现的AE，导致死亡，需要住院住院或延长住院，导致持久或严重的残疾/无能为力，导致先天性异常/出生缺陷，重要的医疗事件，重要，与过敏反应相关的支气管痉挛，对HIV，HAV，HBV，HCV，HEV或B19V进行了审查和确认的血清转化。与产品相关的AE是在使用研究产品或药物或任何恶化的现有事件开始治疗时或在治疗开始时出现或表现出来的任何事件。
        
        
    21. 在家庭环境中收到TAK-755之后的AES和SAE的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年]
        AE被定义为在参与者管理的IP中，不一定与治疗有因果关系的任何不良医疗事件。 SAE是具有任何不愉快的体征，症状或结局的临床表现的AE，导致死亡，需要住院住院或延长住院，导致持久或严重的残疾/无能为力，导致先天性异常/出生缺陷，重要的医疗事件，重要，与过敏反应相关的支气管痉挛，对HIV，HAV，HBV，HCV，HEV或B19V进行了审查和确认的血清转化。与产品相关的AE是在使用研究产品或药物或任何恶化的现有事件开始治疗时或在治疗开始时出现或表现出来的任何事件。
        
        
    22. 急性TTP事件的参与者数量在家庭环境中以预防性接受TAK-755的参与者[时间范围：在整个研究期间大约6年]
        将评估在家庭环境中以预防TAK-755进行急性TTP事件的参与者的数量。
        
        
    23. 与健康相关的生活质量（HRQOL）：CTTP特异性患者报告的结局（PROS）[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
        CTTP特定患者报告的结果（PRO）仪器由26个问题组成，旨在评估前24小时的疲劳，关节，肌肉，肌肉，腹部和胸痛的经验，神经系统表现，瘀伤，抑郁和情绪改变的感觉，抑郁和情绪改变的感觉，和活动限制在过去的7天中，参与者的态度，经历了副作用，工作/学校缺席以及与TTP在过去2周内接受的治疗相关的旅行影响。 CTTP PRO评估的重点是测量疾病的症状和影响。分数从0到152。较高的分数表明生活质量更好。
        
        
    24. HRQOL：36个项目的短表健康调查（SF-36）[时间范围：在整个研究期间约6年]
        SF-36是一种通用的生活质量工具，已被广泛用于评估参与者的HRQOL。一般人群中使用通用仪器来评估适用于各种健康状况，状况和疾病的广泛领域。 SF-36由36个项目组成，这些项目汇总为8个多项目量表（身体功能，角色 - 身体疼痛，身体疼痛，一般健康，活力，社会功能，角色渗透和心理健康），分数范围为0到100。较高的分数表示更好的HRQOL。
        
        
    25. HRQOL：缩写的9项药物治疗满意度调查表（TSQM-9）[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
        TSQM是一种全球满意度量表，用于评估参与者对药物的满意度或不满意的整体水平。 TSQM-9是一种9个项目，经过验证，自我管理的仪器，用于评估参与者对药物的满意度。评估的三个领域是有效性，便利性和全球满意度。这3个域中的每个域的分数基于算法，​​以创建0到100的分数。较高的分数表示该域中的满意度更高。
        
        
    26. HRQOL：EUROQOL 5维度问卷3级（EQ-5D-3L）[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
        EQ-5D-3L健康调查表是参与者回答的问卷，得分为5个维度 - 移动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适和焦虑/抑郁症。 EQ-5D总分从0（最差的健康状态）到1（完美的健康状态），1反映了最佳结果。
        
        
    27. HRQOL：EQ-5D-Youth（EQ-5D-Y）[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
        EQ-5D-Y健康调查表是参与者回答的问卷，得分为5个维度 - 移动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适和焦虑/抑郁。 EQ-5D总分从0（最差的健康状态）到1（完美的健康状态），1反映了最佳结果。
        
        
    28. HRQOL：儿科生活质量清单（PED QL）[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
        PEDS QL是专门为儿科人群设计的通用健康质量工具，并捕获以下领域：身体功能，情感功能，社交功能，学校功能，社会心理摘要，身体健康和总分。 PEDS-QL总分由所有域的所有23个项目组成。该模块化仪器使用5分制：从0（从不）到4（几乎总是）。将项目反向评分，并线性地转换为0-100比例：0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0。较高的分数表明生活质量更高。
        
        
    29. HRQOL：输液经验满意度评估问卷[时间范围：在整个研究期间大约6年]
        输液体验满意度评估问卷将评估参与者对输液体验各个方面的满意度（例如，便利性，对日常生活的影响，治疗环境中的舒适性，用于接受输液的时间，对处理潜在并发症的担忧，与医疗保健的互动的担忧团队和其他参与者）。每个项目的评分从1（非常差）到5（非常好），总分范围从93到465。较高的分数表明满意度更高。
        
        
    30. 资源利用：急性TTP发作的住院时间[时间范围：在整个研究期间大约6年]
        将评估参与者在医院急性TTP发作的天数。
        
        
    31. 资源利用：住院数量[时间范围：在整个研究期间约6年]
        将评估急性TTP发作的住院数量。
        
        
    32. 资源利用：预防期间有医疗保健资源利用的参与者的数量[时间范围：在整个研究期间大约6年]
        将评估预防过程中医疗资源利用的参与者人数。
        
        
    33. 资源利用：由于与TTP相关的疾病而导致的学校或工作缺席的参与者人数[时间范围：在整个研究期间，大约6年]
        将评估因学校缺席或因TTP相关疾病而导致的工作的参与者人数。
        
        
    34. ADAMTS-13的槽水平[时间范围：在60分钟内注入前和一次间隔研究后65分钟访问每12周（最多6年）]
        将评估急性和亚急性事件期间预防性和点播队列中参与者的ADAMTS-13活性和抗原水平的低谷水平。
        
        
    35. 评估von Willebrand因素：抗原（VWF：AG）[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）]
        VWF：AG是总VWF蛋白的量度，将使用夹心酶连接的免疫吸附测定法（ELISA）评估，该测定法（ELISA）采用多克隆抗抗雄性VWF抗体进行评估。对VWF：基线时AG的评估以及在预防性和点播队列和急性事件期间对TAK-755治疗输注后的评估。
        
        
    36. 评估von Willebrand因子：ristocetin cofactor活性（VWF：RCO）[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）]
        VWF：RCO将提供VWF结合血小板糖蛋白IB的能力的度量。在VWF和抗生素ristocetin的存在下，稳定的血小板被凝集。对VWF：基线时RCO的评估以及在预防和点播队列和急性事件期间初步PK评估期间对TAK-755治疗后的评估。
        
        
    37. VWF的变化：与ADAMTS-13活性水平相关的AG [时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）]
        VWF：AG是总VWF蛋白的量度，将使用采用多克隆抗抗人类VWF抗体的三明治ELISA进行评估。将报道ADAMTS-13活性水平与VWF：基线时AG的变化以及在初始PK评估期间输注TAK-755治疗后的纵向关系。
        
        
    38. VWF的变化：与ADAMTS-13活性水平相关的RCO [时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问一次每12周访问（最多6年）]
        VWF：RCO将提供VWF结合血小板糖蛋白IB的能力的度量。在VWF和抗生素ristocetin的存在下，稳定的血小板被凝集。将报道ADAMTS-13活性水平与VWF：基线时RCO的变化以及在初始PK评估期间输注TAK-755治疗后的纵向关系。
        
        
    39. 与ADAMTS-13活性水平相关的血小板变化[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）]
        将报道ADAMTS-13活性水平与血小板变化的纵向关系。
        
        
    40. 与ADAMTS-13活性水平相关的乳酸脱氢酶（LDH）的变化[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）]
        将报道ADAMTS-13活性水平与LDH变化的纵向关系。
        
        
    41. 与ADAMTS-13活性水平有关的急性和亚急性事件的参与者人数[时间范围：在60分钟内注入前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）]
        将报告ADAMTS-13活性水平的纵向关系和急性和亚急性事件的参与者。
        
        

    
    

    资格标准

    有资格信息的布局表

    符合研究资格的年龄：	最多70年（儿童，成人，老年人）
    有资格学习的男女：	全部
    接受健康的志愿者：	不

    标准

    纳入标准：

    完成了TAK-755第3阶段关键研究的参与者281102（NCT03393975）（包括预防群体），符合以下所有标准的参与者符合本研究的资格：

    • 参与者或合法授权的代表已提供签署的知情同意书> = 18岁和/或同意表格<18岁。
    • 参与者在281102（NCT03393975）筛查时0至70岁。
    • 参与者被诊断出患有严重的先天性ADAMTS-13缺乏症。
    • 参与者没有显示出任何严重的血栓性血小板减少紫癜（TTP）符号（血小板计数<100,000/微氧杆菌（MCL）和乳酸脱氢酶（LDH）的升高大于筛查时（仅预防术组）的乳酸脱氢酶（LDH）（LDH）。
    • 参与者> = 16岁的参与者必须具有Karnofsky评分> = 70％，并且参与者<16岁的年龄必须具有兰斯基评分> = 80％。
    • 如果育种潜力的女性呈现出阴性血清或尿液妊娠测试，则证实在第一次IP给药前不超过7天，并同意在研究期间采取足够的节育措施，并进行季度妊娠试验。
    • 性活跃的男性必须在治疗期间使用公认的有效避孕方法，直到最后一次剂量服用后至少16天。
    • 参与者愿意并且能够遵守协议的要求。

    tak-755幼稚的参与者和不可用的按需队列参与者：

    TAK-755只有在成年参与者参加TAK-755阶段3期Pivotal研究281102（NCT0393975）的预防性部门后，才能在这种延续中加入TAK-755。 TAK-755幼稚的小儿参与者可以在各个年龄队列入学后入学3阶段研究281102（NCT0393975）。符合以下所有标准的第3阶段关键研究281102（NCT03393975）符合本研究的条件：

    • 参与者幼稚到TAK-755，或者被纳入TAK-755第3期关键研究281102（NCT0393975）的按需队列，以治疗急性事件，但未接受预防治疗。
    • 参与者或合法授权的代表已提供已签署的知情同意书（> = 18岁）和/或同意表格（<18岁）。
    • 筛查时的参与者为0至70岁。

    • 参与者被诊断出患有严重的先天性ADAMTS-13缺乏症，定义为：

      • 通过分子基因检测确认，在参与者历史或筛查中记录，以及
      • ADAMTS-13活性<10％，通过荧光共振能量转移（FRET）-VWF73测定，在参与者历史记录或筛选中记录。目前接受预防标准的预防治疗标准的参与者在筛查时可能超过10％ADAMTS-13活性。
    • 目前接受预防性疗法的参与者将在通常的预防输注之前立即进行筛查。
    • 参与者在筛选时不显示任何严重的TTP标志（血小板计数<100,000/微晶（MCL）和LDH> 2*ULN的升高）（仅预防同类群）。
    • 参与者> = 16岁的参与者必须具有Karnofsky评分> = 70％，并且参与者<16岁的年龄必须具有兰斯基评分> = 80％。
    • 参与者是抗体或聚合酶链反应测试或HCV阳性（HCV+）证实的丙型肝炎病毒阴性（HCV-），如果其疾病慢性但稳定。
    • 如果育种潜力的女性呈现出阴性血清或尿液妊娠测试，则证实在第一次IP给药前不超过7天，并同意在研究期间采取足够的节育措施，并进行季度妊娠试验。
    • 性活跃的雄性必须在治疗期间使用公认的有效避孕方法，直到最后一次剂量服用后至少16天。
    • 参与者愿意并且能够遵守协议的要求。

    来自扩大的访问计划或研究281102（NCT0393975）的参与者对护理标准预防治疗有过敏反应。

    来自扩大的访问计划的参与者以及参加研究281102（NCT0393975）的参与者，他们对预防标准预防性治疗有过敏反应，如果符合以下所有标准，则有资格参加继续研究。

    • 参与者或合法授权的代表已提供已签署的知情同意书（> = 18岁）和/或同意（<18岁）。
    • 筛查时的参与者为0至70岁。

    • 参与者被诊断出患有严重的先天性ADAMTS-13缺乏症，定义为：

      • 通过分子基因检测确认，在参与者历史或筛查中记录，以及
      • ADAMTS-13活性<10％通过荧光共振能量转移（FRET）测量 - VWF 73分析，在参与者历史记录或筛选中记录。目前接受预防标准治疗标准的参与者在筛查时可能会超过10％ADAMTS 13活动。
    • 参与者在筛查（仅预防群体）时不显示任何严重的TTP标志（血小板计数<100,000/mcl和LDH> 2*ULN的升高）。
    • 参与者> = 16岁的参与者必须具有Karnofsky评分> = 70％，并且参与者<16岁的年龄必须具有兰斯基评分> = 80％。
    • 如果育儿潜力的女性在第一次施用IP施用前的7天内，参与者的血清或尿液妊娠检查确认不超过7天，并同意在研究期间采取高效的避孕措施，并进行季度妊娠试验。
    • 性活跃的雄性必须在治疗期间使用公认的有效避孕方法，直到最后一次剂量服用后至少16天。
    • 参与者愿意并且能够遵守协议的要求。

    排除标准：

    已经完成了TAK-755第三阶段关键研究（281102）（NCT03393975）和TAK 755的参与者和来自扩展的研究访问计划或参与者的参与者（NCT03393975）（NCT03393975）的参与者和参与者，以及参与者的未接受的参与者（NCT03393975）（NCT03393975）对预防标准预防治疗的反应：

    • 参与者已被诊断出患有任何其他TTP样疾病（微血管病性溶血性贫血），包括免疫介导的TTP。
    • 对母体分子ADAMTS-13，仓鼠蛋白或TAK-755的其他成分，已知的威胁生命的超敏反应，包括过敏反应。
    • 参与者在筛查时具有功能性ADAMTS-13抑制剂。
    • 参与者有遗传或获得性免疫缺乏症的病史，会干扰产品免疫原性的评估，其中包括人类免疫缺陷病毒阳性的参与者，具有分化4（CD4）计数<200/立方毫米的绝对簇（MM^ mm^） 3）或正在接受慢性免疫抑制药物。
    • 参与者有重大神经事件的历史，例如大中风，表明复发可能会带来严重的后果，如研究者所判断。
    • 参与者被诊断出患有严重的心血管疾病（纽约心脏协会3至4类）。
    • 患有终端肾脏疾病的参与者需要慢性透析。

    • 参与者已被诊断出患有肝功能障碍，如以下任何一个：但不限于以下任何内容：

      • 血清丙氨酸氨基转移酶> = 2*ULN
      • 严重的低藻蛋白血症<24克每升（g/L）
      • 门静脉高血压（例如，其他无法解释的脾肿大，食管静脉曲张的史）。
    • 研究人员认为，参与者有另一种临床上重要的伴随疾病，可能会对参与者造成额外的风险。
    • Participant has been treated with an immunomodulatory drug, excluding topical treatment (eg, ointments, nasal sprays), within 30 days prior to enrollment. Use of corticosteroids in conjunction with administration of fresh frozen plasma to prevent allergic manifestations is permitted.
    • Participant has an acute illness (eg, influenza, flu-like syndrome, allergic rhinitis/conjunctivitis, bronchial asthma) at the time of screening (prophylactic cohort only).
    • Participant is receiving or anticipates receiving another investigational drug and/or interventional drug within 30 days before enrollment.
    • Participant has a history of drug and/or alcohol abuse within the last 2 years.
    • Participant has a progressive fatal disease and/or life expectancy of <= 3 months.
    • Participant is identified by the investigator as being unable or unwilling to cooperate with study procedures.
    • Participant suffers from a mental condition rendering him/her unable to understand the nature, scope, and possible consequences of the study and/or evidence of an uncooperative attitude.
    • Participant is a family member or employee of the sponsor or investigator.
    • If female, participant is pregnant or lactating at the time of enrollment.

    联系人和位置

    
    

    联系人

    位置联系人的布局表

    Contact: Takeda Contact	+1-877-825-3327	medinfoUS@takeda.com

    
    

    位置

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    位置表的布局表

    美国，佐治亚州
    Childrens Healthcare of Atlanta	尚未招募
    Atlanta, Georgia, United States, 30322
    Contact: Site Contact 404-727-1608 ana.antun@emoryhealthcare.org
    Principal Investigator: Ana Antun
    United States, North Carolina
    Duke University Medical Center	尚未招募
    Durham, North Carolina, United States, 27705
    Contact: Site Contact 919-660-7050 ara.metjian@duke.edu
    Principal Investigator: Thomas Ortel
    United States, Ohio
    Mid Ohio Heart Clinic Inc	尚未招募
    Dublin, Ohio, United States, 43017
    Contact: Site Contact 614-293-2887 spero.cataland@osumc.edu
    Principal Investigator: Spero Cataland
    美国，俄克拉荷马州
    University of Oklahoma	尚未招募
    Oklahoma City, Oklahoma, United States, 73104
    Contact: Site Contact 405-271-8299 sami-ibrahami@ouhsc.edu
    Principal Investigator: Sami Ibrahimi
    Austria
    AKH - Medizinische Universität Wien	尚未招募
    Vienna, Austria, 1090
    Contact: Site Contact +4314040044100 paul.knoebl@meduniwien.ac.at
    Principal Investigator: Paul Knoebl
    法国
    CHU Saint Etienne - Hôpital Nord	尚未招募
    Saint-Priest-en-Jarez cedex, Loire, France, 42270
    Contact: Site Contact +33477828038 claire.berger@chu-st-etienne.fr
    Principal Investigator: Claire Berger
    Hôpital Necker - Enfants Malades	尚未招募
    Paris cedex 15, Paris, France, 75015
    Contact: Site Contact +33144497210 nathalie.biebuyck@aphp.fr
    Principal Investigator: Nathalie Biebuyck
    Hopital Claude Huriez - CHU Lille	尚未招募
    Lille, France, 59037
    Contact: Site Contact +33320444371 francois.provot@chru-lille.fr
    Principal Investigator: Francois Provot
    Hôpital Saint-Antoine	尚未招募
    Paris, France, 75012
    Contact: Site Contact +33149282162 paul.coppo@aphp.fr
    Principal Investigator: Paul Coppo
    Hôpital Robert Debré- Paris	尚未招募
    Paris, France, 75935
    Contact: Site Contact +33140032467 georges.deschenes@rdb.aphp.fr
    Principal Investigator: Claire Dossier
    德国
    Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf	尚未招募
    Hamburg, Germany, 20246
    Contact: Site Contact +4940741053796 hassenpflug@uke.de
    Principal Investigator: Wolf-Achim Hassenpflug
    Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuerKinder-und Jugendmedizin	尚未招募
    Jena, Germany, 07747
    Contact: Site Contact +493641938426 karim.kentouche@med.uni-jena.de
    Principal Investigator: Karim Kentouche
    意大利
    Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	尚未招募
    Roma, Italy, 168
    Contact: Site Contact +39630156329
    Principal Investigator: Raimondo De Cristofaro
    日本
    Kyushu University Hospital	尚未招募
    Fukuoka-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 812-8582
    Contact: Site Contact +81926411151 ischii@pediatr.med.kyushu-u.ac.jp
    Principal Investigator: Masataka Ishimura
    Hyogo College of Medicine Hospital	尚未招募
    Nishinomiya, Hyogo, Japan, 663-8501
    Contact: Site Contact +81798456111 parasol@mua.biglobe.ne.jp
    Principal Investigator: Satoshi Higasa
    Medical Hospital,Tokyo Medical and Dental University	尚未招募
    Bunkyo City, Tokyo, Japan, 113-8519
    Contact: Site Contact +81358035646 mkajiwara.bldt@tmd.ac.jp
    Principal Investigator: Michiko Kajiwara
    波兰
    Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny	尚未招募
    Warszawa, Poland, 02-091
    Contact: Site Contact +48223179614 Anna.klukowska@litewska.edu.pl
    Principal Investigator: Anna Klukowska
    Instytut Hematologii i Transfuzjologii	尚未招募
    Warszawa, Poland, 02-776
    Contact: Site Contact +482234961581 jwindyga@ihit.waw.pl
    Principal Investigator: Jerzy Windyga
    西班牙
    Hospital de Cruces	尚未招募
    Barakaldo, Vizcaya, Spain, 48903
    Contact: Site Contact +34946006089 delorbebarreto2@osakidetza.eus
    Principal Investigator: Rafael Andres Del Ombre Barreto
    瑞士
    Inselspital -Universitaetsspital Bern	尚未招募
    Bern, Switzerland, 3010

    追踪信息
    首先提交的日期ICMJE	2020年12月10日
    第一个发布日期ICMJE	2020年12月24日
    最后更新发布日期	2021年8月2日
    实际学习开始日期ICMJE	2021年4月14日
    估计初级完成日期	2026年8月27日（主要结果度量的最终数据收集日期）
    当前的主要结果度量ICMJE （提交：2021年5月6日）	相关治疗急性不良事件（TEAE）和相关严重不良事件（SAE）的发病率[时间范围：在整个研究期间，大约6年] TEAE：在使用研究产品（IP）或药物产品开始治疗或在暴露于IP或药物产品后强度或频率恶化的任何现有事件时，任何事件都出现或表现出来。 SAE：导致死亡的体征，症状或结局，需要住院住院或延长住院，导致持续或严重的残疾/无能为力，导致先天性异常/先天性缺陷，重要的医疗事件，支气管痉挛，审查和确认人类的血清转化免疫缺陷病毒（HIV），丙型肝炎病毒（HAV），丙型肝炎病毒（HBV），丙型肝炎病毒（HCV），丙型肝炎病毒病毒（HEV）或细小病毒B19（B19V）。与产品相关的AE：在使用IP或药物产品或任何现有事件恶化的情况下或之后出现或表现的事件。生命体征，临床化学参数和血液学参数将记录为AE。
    原始主要结果措施ICMJE （提交：2020年12月23日）	与产品相关和无关的不良事件（AES）和严重的不良事件（SAE）的发生率[时间范围：在整个研究期间，大约6年] AE是临床调查参与者的任何不良医学事件。 SAE是一个AE，具有迹象，症状或结局的任何不良临床表现，导致死亡，需要住院住院或延长住院，导致持久或严重的残疾/无能为力，导致先天性异常/出生缺陷，重要的医疗事件，重要的医疗事件，重要的医疗事件，重要的医疗事件，重要的医疗事件，重要的医疗事件，重要的医疗事件，重要的医疗缺陷，与过敏反应相关的支气管痉挛，对人免疫缺陷病毒（HIV），丙型肝炎A病毒（HAV），丙型肝炎病毒（HBV），丙型肝炎病毒（HCV），肝炎病毒（HCV），E乙型肝炎病毒（HEV），HEV），或Parvovirus B19（B19（B19）（B19（B19）（B19（HCV），），对过敏反应相关的支气管痉挛，对人类免疫缺陷病毒（HIV）的血清转化和确认性血清转化。 ）。与产品相关的AE是在使用研究产品或药物或任何恶化的现有事件开始治疗时或在治疗开始时出现或表现出来的任何事件。 发生不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者人数[时间范围：在整个研究期间，大约6年] AE是临床调查参与者的任何不良医疗事件，该参与者施用了药品，并且不一定与该IP或药物产品有因果关系。 SAE是具有任何不愉快的体征，症状或结局的临床表现的AE，导致死亡，需要住院住院或延长住院，导致持久或严重的残疾/无能为力，导致先天性异常/出生缺陷，重要的医疗事件，重要，与过敏反应相关的支气管痉挛，对HIV，HAV，HBV，HCV，HEV或B19V进行了审查和确认的血清转化。生命体征，临床化学参数和血液学参数将记录为AE。
    改变历史
    当前的次要结果度量ICMJE （提交：2021年5月6日）	急性血小板减少性紫癜' target='_blank'>血栓性血小板减少性紫癜（TTP）事件[时间范围：在整个研究期间大约6年] 将评估具有严重CTTP的急性TTP事件的数量，该事件将评估接受预防性治疗的TAK-755（RADAMTS-13）。 急性TTP事件的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年] 将评估患有严重CTTP的急性TTP事件的参与者接受预防治疗（RADAMTS-13）。 用TAK-755解决急性TTP事件的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年] 将评估接受TAK-755治疗后在研究同时解决急性TTP事件的参与者的数量。 在最终剂量和给药方案上有急性TTP事件的参与者人数[时间范围：在整个研究期间，大约6年] 将评估在最终剂量和剂量方案上进行TTP事件的参与者的数量。 分辨临床症状学的时间[时间范围：在整个研究期间约6年] 消除临床症状学的时间，如果存在，以及实验室参数的归一化血小板计数大于或等于（> =）150,000/微层（MCL）；乳酸脱氢酶（LDH）小于或等于（<=）1.5*正常（ULN）的上限（ULN）在具有TAK-755的急性TTP发作开始治疗后。 急性事件治疗期间给药的TAK-755总数[时间范围：在整个研究期间约6年] 将评估急性事件治疗期间给药的TAK-755的总数。急性事件通常需要3-4天的加强治疗。 血小板减少症的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年] 血小板减少症定义为血小板计数的下降> =基线的25％（％）或小于（<）150,000/mcl的血小板计数。将评估预防队列中血小板减少症的参与者人数。 微型血管病性溶血性贫血的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年] 微血管病性溶血性贫血定义为LDH的升高大于（>）1.5*ULN。将评估预防性队列中微血管病性溶血性贫血的参与者的数量。 具有神经系统症状的参与者人数[时间范围：在整个研究期间，大约6年] 神经系统症状包括（例如，头痛，混乱，吞咽困难，颤音，局灶性运动或一般运动症状，包括癫痫发作）。预防性队列中有神经系统症状的参与者的数量将评估。 肾功能障碍的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年] 肾功能障碍定义为筛查时血清肌酐> 1.5*的增加。预防性队列中肾功能障碍的参与者数量将被评估。 腹部疼痛的参与者人数[时间范围：在整个研究期间大约6年] 将评估预防队列中腹痛的参与者人数。 需要补充剂量的参与者数量[时间范围：在整个研究期间，大约6年] 将评估由预防群体中亚急性表现引起的补充剂量的参与者的数量。 需要修改剂量的参与者数量[时间范围：在整个研究期间，大约6年] 将评估未在预防队列中急性事件引起的剂量修改的参与者数量。 在器官损伤的生物标志物中从基线转变的参与者数量[时间范围：在整个研究期间大约6年] 在器官损伤的生物标志物中从基线转移的参与者数量包括心脏肌钙蛋白T（CTNT）和肌钙蛋白I（CTNI），肌酸激酶心肌条带（CK-MB），分数（心脏）（心脏），神经元特异性烯醇酶（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）（NSE）将评估大脑），S100B（脑）和血清肌酐（肾脏），在预防性和点播队列中。 先天性血栓性血小板减少紫癜（CTTP）表现的参与者数量接受TAK-755作为预防治疗[时间范围：在整个研究期间，大约6年] CTTP表现形式定义为血小板减少症，微血管病性溶血性贫血，肾功能障碍，神经系统症状和症状以及接受TAK-755作为预防性治疗的参与者的腹痛。 接受CTTP表现的参与者的数量在接受最终预防治疗方案的同时使用TAK-755 [时间范围：在整个研究期间，大约6年] CTTP表现形式定义为血小板减少症，微血管病性溶血性贫血，肾功能障碍，神经系统症状和症状以及参与者的腹痛，同时接受TAK-755的最终预性治疗方案。 CTTP表现形式的参与者人数将需要急性管理方案[时间范围：在整个研究期间，大约6年] CTTP表现形式定义为血小板减少症，微血管病性溶血性贫血，肾功能障碍，神经系统症状和症状以及需要急性管理方案的参与者的腹痛。 具有TAK-755相关和无关的不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者人数[时间范围：在整个研究期间大约6年] AE是临床调查参与者的任何不良医疗事件，该参与者施用了药品，并且不一定与该IP或药物产品有因果关系。 SAE是具有任何不愉快的体征，症状或结局的临床表现的AE，导致死亡，需要住院住院或延长住院，导致持久或严重的残疾/无能为力，导致先天性异常/出生缺陷，重要的医疗事件，重要，与过敏反应相关的支气管痉挛，对HIV，HAV，HBV，HCV，HEV或B19V进行了审查和确认的血清转化。 与ADAMTS-13结合的抗体参与者的百分比[时间范围：在整个研究期间约6年] 将评估具有抗ADAMTS-13结合抗体的参与者的百分比和ADAMTS-13给药后中和抗体的百分比。 在家庭环境中具有TAK-755相关的AES和SAE的参与者人数[时间范围：在整个研究期间，大约6年] AE被定义为在参与者管理的IP中，不一定与治疗有因果关系的任何不良医疗事件。 SAE是具有任何不愉快的体征，症状或结局的临床表现的AE，导致死亡，需要住院住院或延长住院，导致持久或严重的残疾/无能为力，导致先天性异常/出生缺陷，重要的医疗事件，重要，与过敏反应相关的支气管痉挛，对HIV，HAV，HBV，HCV，HEV或B19V进行了审查和确认的血清转化。与产品相关的AE是在使用研究产品或药物或任何恶化的现有事件开始治疗时或在治疗开始时出现或表现出来的任何事件。 在家庭环境中收到TAK-755之后的AES和SAE的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年] AE被定义为在参与者管理的IP中，不一定与治疗有因果关系的任何不良医疗事件。 SAE是具有任何不愉快的体征，症状或结局的临床表现的AE，导致死亡，需要住院住院或延长住院，导致持久或严重的残疾/无能为力，导致先天性异常/出生缺陷，重要的医疗事件，重要，与过敏反应相关的支气管痉挛，对HIV，HAV，HBV，HCV，HEV或B19V进行了审查和确认的血清转化。与产品相关的AE是在使用研究产品或药物或任何恶化的现有事件开始治疗时或在治疗开始时出现或表现出来的任何事件。 急性TTP事件的参与者数量在家庭环境中以预防性接受TAK-755的参与者[时间范围：在整个研究期间大约6年] 将评估在家庭环境中以预防TAK-755进行急性TTP事件的参与者的数量。 与健康相关的生活质量（HRQOL）：CTTP特异性患者报告的结局（PROS）[时间范围：在整个研究期间，大约6年] CTTP特定患者报告的结果（PRO）仪器由26个问题组成，旨在评估前24小时的疲劳，关节，肌肉，肌肉，腹部和胸痛的经验，神经系统表现，瘀伤，抑郁和情绪改变的感觉，抑郁和情绪改变的感觉，和活动限制在过去的7天中，参与者的态度，经历了副作用，工作/学校缺席以及与TTP在过去2周内接受的治疗相关的旅行影响。 CTTP PRO评估的重点是测量疾病的症状和影响。分数从0到152。较高的分数表明生活质量更好。 HRQOL：36个项目的短表健康调查（SF-36）[时间范围：在整个研究期间约6年] SF-36是一种通用的生活质量工具，已被广泛用于评估参与者的HRQOL。一般人群中使用通用仪器来评估适用于各种健康状况，状况和疾病的广泛领域。 SF-36由36个项目组成，这些项目汇总为8个多项目量表（身体功能，角色 - 身体疼痛，身体疼痛，一般健康，活力，社会功能，角色渗透和心理健康），分数范围为0到100。较高的分数表示更好的HRQOL。 HRQOL：缩写的9项药物治疗满意度调查表（TSQM-9）[时间范围：在整个研究期间，大约6年] TSQM是一种全球满意度量表，用于评估参与者对药物的满意度或不满意的整体水平。 TSQM-9是一种9个项目，经过验证，自我管理的仪器，用于评估参与者对药物的满意度。评估的三个领域是有效性，便利性和全球满意度。这3个域中的每个域的分数基于算法，​​以创建0到100的分数。较高的分数表示该域中的满意度更高。 HRQOL：EUROQOL 5维度问卷3级（EQ-5D-3L）[时间范围：在整个研究期间，大约6年] EQ-5D-3L健康调查表是参与者回答的问卷，得分为5个维度 - 移动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适和焦虑/抑郁症。 EQ-5D总分从0（最差的健康状态）到1（完美的健康状态），1反映了最佳结果。 HRQOL：EQ-5D-Youth（EQ-5D-Y）[时间范围：在整个研究期间，大约6年] EQ-5D-Y健康调查表是参与者回答的问卷，得分为5个维度 - 移动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适和焦虑/抑郁。 EQ-5D总分从0（最差的健康状态）到1（完美的健康状态），1反映了最佳结果。 HRQOL：儿科生活质量清单（PED QL）[时间范围：在整个研究期间，大约6年] PEDS QL是专门为儿科人群设计的通用健康质量工具，并捕获以下领域：身体功能，情感功能，社交功能，学校功能，社会心理摘要，身体健康和总分。 PEDS-QL总分由所有域的所有23个项目组成。该模块化仪器使用5分制：从0（从不）到4（几乎总是）。将项目反向评分，并线性地转换为0-100比例：0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0。较高的分数表明生活质量更高。 HRQOL：输液经验满意度评估问卷[时间范围：在整个研究期间大约6年] 输液体验满意度评估问卷将评估参与者对输液体验各个方面的满意度（例如，便利性，对日常生活的影响，治疗环境中的舒适性，用于接受输液的时间，对处理潜在并发症的担忧，与医疗保健的互动的担忧团队和其他参与者）。每个项目的评分从1（非常差）到5（非常好），总分范围从93到465。较高的分数表明满意度更高。 资源利用：急性TTP发作的住院时间[时间范围：在整个研究期间大约6年] 将评估参与者在医院急性TTP发作的天数。 资源利用：住院数量[时间范围：在整个研究期间约6年] 将评估急性TTP发作的住院数量。 资源利用：预防期间有医疗保健资源利用的参与者的数量[时间范围：在整个研究期间大约6年] 将评估预防过程中医疗资源利用的参与者人数。 资源利用：由于与TTP相关的疾病而导致的学校或工作缺席的参与者人数[时间范围：在整个研究期间，大约6年] 将评估因学校缺席或因TTP相关疾病而导致的工作的参与者人数。 ADAMTS-13的槽水平[时间范围：在60分钟内注入前和一次间隔研究后65分钟访问每12周（最多6年）] 将评估急性和亚急性事件期间预防性和点播队列中参与者的ADAMTS-13活性和抗原水平的低谷水平。 评估von Willebrand因素：抗原（VWF：AG）[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）] VWF：AG是总VWF蛋白的量度，将使用夹心酶连接的免疫吸附测定法（ELISA）评估，该测定法（ELISA）采用多克隆抗抗雄性VWF抗体进行评估。对VWF：基线时AG的评估以及在预防性和点播队列和急性事件期间对TAK-755治疗输注后的评估。 评估von Willebrand因子：ristocetin cofactor活性（VWF：RCO）[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）] VWF：RCO将提供VWF结合血小板糖蛋白IB的能力的度量。在VWF和抗生素ristocetin的存在下，稳定的血小板被凝集。对VWF：基线时RCO的评估以及在预防和点播队列和急性事件期间初步PK评估期间对TAK-755治疗后的评估。 VWF的变化：与ADAMTS-13活性水平相关的AG [时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）] VWF：AG是总VWF蛋白的量度，将使用采用多克隆抗抗人类VWF抗体的三明治ELISA进行评估。将报道ADAMTS-13活性水平与VWF：基线时AG的变化以及在初始PK评估期间输注TAK-755治疗后的纵向关系。 VWF的变化：与ADAMTS-13活性水平相关的RCO [时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问一次每12周访问（最多6年）] VWF：RCO将提供VWF结合血小板糖蛋白IB的能力的度量。在VWF和抗生素ristocetin的存在下，稳定的血小板被凝集。将报道ADAMTS-13活性水平与VWF：基线时RCO的变化以及在初始PK评估期间输注TAK-755治疗后的纵向关系。 与ADAMTS-13活性水平相关的血小板变化[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）] 将报道ADAMTS-13活性水平与血小板变化的纵向关系。 与ADAMTS-13活性水平相关的乳酸脱氢酶（LDH）的变化[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）] 将报道ADAMTS-13活性水平与LDH变化的纵向关系。 与ADAMTS-13活性水平有关的急性和亚急性事件的参与者人数[时间范围：在60分钟内注入前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）] 将报告ADAMTS-13活性水平的纵向关系和急性和亚急性事件的参与者。
    原始次要结果措施ICMJE （提交：2020年12月23日）	急性血小板减少性紫癜' target='_blank'>血栓性血小板减少性紫癜（TTP）事件[时间范围：在整个研究期间大约6年] 将评估具有严重CTTP的急性TTP事件的数量，该事件将评估接受预防性治疗的TAK-755（RADAMTS-13）。 患有急性血栓性血小板减少紫癜（TTP）事件的参与者人数[时间范围：在整个研究期间，大约6年] 将评估患有严重CTTP的急性TTP事件的参与者接受预防治疗（RADAMTS-13）。 用TAK-755解决的急性血栓性血小板减少紫癜（TTP）事件的数量[时间范围：在整个研究期间大约6年] 将评估用TAK-755治疗后解决的急性TTP事件的数量。 急性血小板减少性紫癜' target='_blank'>血栓性血小板减少性紫癜（TTP）事件的参与者比例与TAK-755 [时间范围：在整个研究期间为6年] 将评估接受TAK-755治疗后解决的急性TTP事件的参与者的比例。 急性血小板减少性紫癜' target='_blank'>血栓性血小板减少性紫癜（TTP）事件的参与者的最终剂量和给药方案[TTP）事件[时间范围：在整个研究期间大约6年] 将评估在最终剂量和剂量方案上进行TTP事件的参与者的数量。 分辨临床症状学的时间[时间范围：在整个研究期间约6年] 消除临床症状学的时间，如果存在，以及实验室参数的归一化血小板计数大于或等于（> =）150,000/微层（MCL）；乳酸脱氢酶（LDH）小于或等于（<=）1.5×1.5倍正常（ULN）的急性TTP发作后，正常（ULN）的上限。 急性事件治疗期间给药的TAK-755总数[时间范围：在整个研究期间约6年] 将评估急性事件治疗期间给药的TAK-755的总数。急性事件通常需要3-4天的加强治疗。 血小板减少症的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年] 血小板减少症定义为血小板计数下降> =基线的25％（％）或小血小板计数小于（<）150,000/mcGl。将评估预防队列中血小板减少症的参与者人数。 微型血管病性溶血性贫血的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年] 微血管病性溶血性贫血定义为LDH的升高大于（>）1.5×ULN。将评估预防性队列中微血管病性溶血性贫血的参与者的数量。 具有神经系统症状的参与者人数[时间范围：在整个研究期间，大约6年] 神经系统症状包括（例如，混乱，吞咽困难，颤音，局灶性运动或通用运动症状，包括癫痫发作）。预防性队列中有神经系统症状的参与者的数量将评估。 肾功能障碍的参与者人数[时间范围：在整个研究期间约6年] 肾功能障碍定义为筛查时血清肌酐> 1.5×基线的增加。预防性队列中肾功能障碍的参与者数量将被评估。 腹部疼痛的参与者人数[时间范围：在整个研究期间大约6年] 将评估预防队列中腹痛的参与者人数。 需要补充剂量的参与者数量[时间范围：在整个研究期间，大约6年] 将评估由预防群体中亚急性表现引起的补充剂量的参与者的数量。 需要修改剂量的参与者数量[时间范围：在整个研究期间，大约6年] 将评估未在预防队列中急性事件引起的剂量修改的参与者数量。 器官损伤生物标志物的基线变化[时间范围：在整个研究期间，大约6年] 从器官损伤的生物标志物中的基线变化，包括心脏肌钙蛋白T（CTNT）和肌钙蛋白I（CTNI），肌酸激酶心肌条带（CK-MB），分数（心脏），神经元特异性烯醇酶（NSE）（NSE）（NSE）（脑），S100B，S100B，S100B （大脑）和血清肌酐（肾脏）将评估预防和点播队列中。 接受TAK-755作为预防治疗的参与者中的亚急性表现次数[时间范围：在整个研究期间，大约6年] 亚急性表现的数量被定义为血小板减少症，微血管病性溶血性贫血，肾功能障碍，神经系统症状和症状以及接受TAK-755作为预防性治疗的参与者的腹部疼痛。 参与者中的亚急性表现次数，同时接受了TAK-755的最终预防治疗方案[时间范围：在整个研究期间，大约6年] 亚急性表现的数量被定义为血小板减少症，微血管病性溶血性贫血，肾功能障碍，神经系统症状和症状以及参与者的腹痛，同时接受TAK-755的最终预性治疗方案。 需要急性管理方案的参与者中的亚急性表现[时间范围：在整个研究期间，大约6年] 亚急性表现的数量被定义为血小板减少症，微血管病性溶血性贫血，肾功能障碍，神经系统症状和症状以及需要急性管理方案的参与者的腹痛 与ADAMTS-13结合的抗体参与者的比例[时间范围：在整个研究期间约6年] 将评估具有抗ADAMTS-13结合抗体的参与者比例和ADAMTS-13给药后中和抗体的比例。 在家庭环境中[时间范围：在整个研究期间，有相关的不良事件（AES）和严重的不良事件（SAE）的参与者数量 AE被定义为在参与者管理的IP中，不一定与治疗有因果关系的任何不良医疗事件。严重的不良事件（SAE）是AE，具有任何不愉快的体征，症状或结局的临床表现，导致死亡，需要住院住院或延长住院，导致持久或明显的残疾/无能缺陷，重要的医疗事件，与过敏反应相关的支气管痉挛，对人免疫缺陷病毒（HIV）（HIV），乙型肝炎病毒（HAV），乙型肝炎病毒（HBV），乙型肝炎病毒（HCV），HCV病毒（HCV），E乙肝（HEPATIS E VIRUS（HEV）（HEV）（HEV）（HEV）（HEV）审查和确认的血清转化，或细小病毒B19（B19V）。与产品相关的AE是在使用研究产品或药物或任何恶化的现有事件开始治疗时或在治疗开始时出现或表现出来的任何事件。 家庭环境中有不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者的数量[时间范围：在整个研究期间，大约6年] AE被定义为在参与者管理的IP中，不一定与治疗有因果关系的任何不良医疗事件。严重的不良事件（SAE）是AE，具有任何不愉快的体征，症状或结局的临床表现，导致死亡，需要住院住院或延长住院，导致持久或明显的残疾/无能缺陷，重要的医疗事件，与过敏反应相关的支气管痉挛，对人免疫缺陷病毒（HIV）（HIV），乙型肝炎病毒（HAV），乙型肝炎病毒（HBV），乙型肝炎病毒（HCV），HCV病毒（HCV），E乙肝（HEPATIS E VIRUS（HEV）（HEV）（HEV）（HEV）（HEV）审查和确认的血清转化，或细小病毒B19（B19V）。与产品相关的AE是在使用研究产品或药物或任何恶化的现有事件开始治疗时或在治疗开始时出现或表现出来的任何事件。 参与者中急性血栓性血小板减少紫癜（TTP）事件在家庭环境中以预防性接收TAK-755的事件[时间范围：在整个研究期间，大约6年] 将评估参与者在家庭环境中预防TAK-755的急性TTP事件的数量。 与健康相关的生活质量（HRQOL）：CTTP特异性患者报告的结局（PROS）[时间范围：在整个研究期间，大约6年] 先天性血栓性血小板减少紫癜（CTTP）特异性患者报告的结果（Pro）仪器由26个问题组成，旨在评估前24小时的疲劳，关节，肌肉，肌肉，肌肉，腹部和胸痛的经验，神经学表现，瘀伤，瘀伤，瘀伤，，瘀伤，肿瘤，，肿瘤，，肌肉和胸痛过去7天的抑郁和情绪改变以及活动限制以及参与者的态度，副作用，工作/学校缺勤以及与TTP在过去两周内获得的治疗相关的旅行影响。 CTTP PRO评估的重点是测量疾病的症状和影响。分数从0到152。较高的分数表明生活质量更好。 与健康相关的生活质量（HRQOL）：36个项目的简短表格健康调查（SF-36）[时间范围：在整个研究期间，大约6年] SF-36是一种通用的生活质量工具，已被广泛用于评估与健康相关的生活质量（HRQOL）的参与者。一般人群中使用通用仪器来评估适用于各种健康状况，状况和疾病的广泛领域。 SF-36由36个项目组成，这些项目汇总为8个多项目量表（身体功能，角色 - 身体疼痛，身体疼痛，一般健康，活力，社会功能，角色渗透和心理健康），分数范围为0到100。较高的分数表示更好的HRQOL。 与健康相关的生活质量（HRQOL）：缩写的9项药物治疗满意度调查表（TSQM-9）[时间范围：在整个研究期间大约6年] TSQM是一种全球满意度量表，用于评估参与者对药物的满意度或不满意的整体水平。 TSQM-9是一种9个项目，经过验证，自我管理的仪器，用于评估参与者对药物的满意度。评估的三个领域是有效性，便利性和全球满意度。这3个域中的每个域的分数基于算法，​​以创建0到100的分数。较高的分数表示该域中的满意度更高。 与健康相关的生活质量（HRQOL）：Euroqol 5维度问卷3级（EQ-5D-3L）[时间范围：在整个研究期间，大约6年] EQ-5D-3L健康调查表是参与者回答的问卷，得分为5个维度 - 移动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适和焦虑/抑郁症。 EQ-5D总分从0（最差的健康状态）到1（完美的健康状态），1反映了最佳结果。 与健康相关的生活质量（HRQOL）：EQ-5D-Youth（EQ-5D-Y）[时间范围：在整个研究期间大约6年] EQ-5D-Y健康调查表是参与者回答的问卷，得分为5个维度 - 移动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适和焦虑/抑郁。 EQ-5D总分从0（最差的健康状态）到1（完美的健康状态），1反映了最佳结果。 与健康相关的生活质量（HRQOL）：儿科生活质量清单（PED QL）[时间范围：在整个研究期间大约6年] PEDS QL是专门为儿科人群设计的通用健康质量工具，并捕获以下领域：身体功能，情感功能，社交功能，学校功能，社会心理摘要，身体健康和总分。 PEDS-QL总分由所有域的所有23个项目组成。该模块化仪器使用5分制：从0（从不）到4（几乎总是）。将项目反向评分，并线性地转换为0-100比例：0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0。较高的分数表明生活质量更高。 与健康相关的生活质量（HRQOL）：输液经验满意度评估问卷[时间范围：在整个研究期间大约6年] 输液体验满意度评估问卷将评估参与者对输液体验各个方面的满意度（例如，便利性，对日常生活的影响，治疗环境中的舒适性，用于接受输液的时间，对处理潜在并发症的担忧，与医疗保健的互动的担忧团队和其他参与者）。每个项目的评分从1（非常差）到5（非常好），总分范围从93到465。较高的分数表明满意度更高。 资源利用：急性TTP发作的住院时间[时间范围：在整个研究期间大约6年] 将评估参与者在医院留下急性TTP发作的天数。 资源利用：住院数量[时间范围：在整个研究期间约6年] 将评估急性TTP发作的住院数量。 资源利用：预防期间使用的参与者数量[时间范围：在整个研究期间大约6年] 将评估预防过程中使用的参与者数量。 资源利用：由于与TTP相关疾病而导致的学校或工作中错过的天数[时间范围：在整个研究期间约6年] 将评估学校或因TTP相关疾病而导致的工作的天数。 ADAMTS-13活性水平[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问一次（最多6年）] ADAMTS-13活性将通过荧光共振能量转移（FRETS）-VWF73测定在60分钟内的荧光共振转移（FRETS）和每12周的一次间隔研究访问后60±5分钟来测量。 急性事件时的ADAMTS-13活性水平[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周（最多6年）] ADAMTS-13活性将通过荧光共振能量转移（FRETS）-VWF73测定在60分钟内的荧光共振转移（FRET）和急性事件表示时输注后60±5分钟进行测量。 ADAMTS-13的槽水平[时间范围：在60分钟内注入前和一次间隔研究后65分钟访问每12周（最多6年）] 将评估预防性和点播队列中ADAMTS-13活性和抗原水平的低谷水平。 评估von Willebrand因素：抗原（VWF：AG）[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）] VWF：AG是总VWF蛋白的量度，将使用采用多克隆抗抗人类VWF抗体的三明治ELISA进行评估。 VWF：基线时AG的评估以及在初始PK评估期间输注TAK-755治疗后的评估。 评估von Willebrand因子：ristocetin cofactor活性（VWF：RCO）[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）] VWF：RCO将提供VWF结合血小板糖蛋白IB的能力的度量。在VWF和抗生素ristocetin的存在下，稳定的血小板被凝集。 VWF：基线时RCO的评估以及在初始PK评估期间输注TAK-755治疗后的评估。 评估von Willebrand因子（VWF）多聚体[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）] VWF多聚机图案（小，中间，大和超大）将使用低分辨率十二烷基硫酸钠（SDS） - 琼脂糖凝胶电泳进行评估。将报告在基线时对VWF多聚机的评估，并在初步PK评估期间输注TAK-755治疗后进行评估。 von Willebrand因子的变化：与ADAMTS-13活性水平相关的抗原（VWF：AG）[时间范围：在60分钟内输注前和每隔12周的访问后65分钟（最多6年）输入后65分钟（最多6年）] VWF：AG是总VWF蛋白的量度，将使用采用多克隆抗抗人类VWF抗体的三明治ELISA进行评估。将报道ADAMTS-13活性水平与VWF：基线时AG的变化以及在初始PK评估期间输注TAK-755治疗后的纵向关系。 von Willebrand因子的变化：与ADAMTS-13活性水平相关的ristocetin cofactor活性（VWF：RCO）[时间范围：在60分钟内输注前和每12周的间隔研究访问后65分钟（最多6年） ）] VWF：RCO将提供VWF结合血小板糖蛋白IB的能力的度量。在VWF和抗生素ristocetin的存在下，稳定的血小板被凝集。将报道ADAMTS-13活性水平与VWF：基线时RCO的变化以及在初始PK评估期间输注TAK-755治疗后的纵向关系。 与ADAMTS-13活性水平相关的von Willebrand因子（VWF）多聚体的变化[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）] VWF多聚机图案（小，中间，大和超大）将使用低分辨率十二烷基硫酸钠（SDS） - 琼脂糖凝胶电泳进行评估。将报道ADAMTS-13活性水平与基线时VWF多聚体发生变化的纵向关系以及在初始PK评估期间输注TAK-755治疗后的纵向关系。 与ADAMTS-13活性水平相关的血小板变化[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）] 将报道ADAMTS-13活性水平与血小板变化的纵向关系。 与ADAMTS-13活性水平相关的乳酸脱氢酶（LDH）的变化[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）] 将报道ADAMTS-13活性水平与LDH变化的纵向关系。 与ADAMTS-13活性水平有关的急性和亚急性事件的发生变化[时间范围：在60分钟内输注前和一次间隔研究后65分钟访问每12周访问（最多6年）] ADAMTS-13活性水平与急性和亚急性事件发生变化的纵向关系。
    当前其他预先指定的结果指标	不提供
    其他其他预先指定的结果指标	不提供
    描述性信息
    简短的标题ICMJE	对先天性血栓性血小板减少紫红色的参与者的TAK-755研究
    官方标题ICMJE	3B，前瞻性，开放标签，多中心，单个治疗组，对TAK-755的安全性和有效性（RADAMTS-13，也称为BAX 930/SHP655）的安全性和有效性，对受试者的预防和实用治疗患有严重的先天性血栓性血小板减少紫癜（CTTP； Upshaw-Schulman综合征或遗传性血栓性血小板细胞减少紫菜）
    简要摘要	该研究的主要目的是检查TAK-755的副作用。参与者每周将接受TAK-755，或每隔一周都会收到以防止出血（预防臂），或者他们将接受TAK-755来治疗急性出血（按需臂）。 预防臂的参与者将在诊所或家里接受治疗3年。他们将至少每12周一次去诊所。 按需手臂的参与者将接受急性出血的治疗，直到流血停止为止。他们将在4周后在诊所进行后续访问。
    详细说明	这是对第三阶段关键研究（281102 [NCT03393975]）的后续研究，将包括两个治疗群体（预防和按需），由TAK-755幼稚和非持续时间组成，总持续时间为6个。年。这项研究总共将注册77名参与者（最多57名已完成研究的参与者281102 [NCT03393975]研究[非参与者]和至少20名TAK-755-没有参与者（Naish to tak-7555555555555555555555555555555550名参与者）。此外，来自研究281102（NCT0393975）的扩大访问计划或参与者对预防治疗标准的过敏反应的参与者也将有资格参加这项延续研究。参与者对预防治疗方案将能够选择。护理人员或自我输入的家庭环境中的治疗。
    研究类型ICMJE	介入
    研究阶段ICMJE	阶段3
    研究设计ICMJE	分配：非随机化 干预模型：平行分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗
    条件ICMJE	先天性血栓性血小板减少紫菜
    干预ICMJE	生物学：TAK-755 预防队列的参与者将在Q1W或Q2W期间收到40 IU/kg TAK-755的IV输注，最多3年。按需队列的参与者将在第2天和第2天和15 IU/kg的初始IV输注40 IU/kg，直到急性事件解决后2天（大约一个月）。 其他名称：radamts13; SHP-655;重组ADAMTS13; BAX 930
    研究臂ICMJE	实验：预防队列：TAK-755 TAK-755的参与者将接受预防治疗，每千公斤40剂量的TAK-755静脉输注（IV）输注一次，每公斤40剂（IU/kg）每1周（Q1W）或一次（Q1W） 2周（Q2W）大约3年，或者从扩展的访问计划中注册的参与者将继续使用相同的tak-755，但不超过40 IU/kg Q1W，不少于40 IU/kg Q2W或参与研究的参与者2811022 （NCT03393975）并对护理标准治疗产生过敏反应，将以40 IU/kg Q2W的起始剂量接受TAK-755。 TAK-755天真的参与者将获得40 IU/kg的初始预防PK剂量，然后再接受预防治疗Q1W或Q1W或Q2W大约3年，或者直到该国的商业可用性（IP），或者不推出不推出的研究产品（IP）在该国首先发生的国家。 干预：生物学：TAK-755 实验：按需队列：TAK-755 所有参与者将在第1天获得40 IU/kg TAK-755的初始剂量，随后在第2天进行20 IU/kg的逐渐减小剂量，然后在第3天开始每天15 IU/kg TAK-755的额外剂量。直到急性事件发生后2天，以大约一个月的治疗时间解决。急性事件解决后，参与者可能会选择移至研究的预防群体或完全拒绝研究。 干预：生物学：TAK-755
    出版物 *	不提供
    *包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
    招聘信息
    招聘状态ICMJE	招募
    估计注册ICMJE （提交：2021年5月6日）	77
    原始估计注册ICMJE （提交：2020年12月23日）	88
    估计的研究完成日期ICMJE	2026年8月27日
    估计初级完成日期	2026年8月27日（主要结果度量的最终数据收集日期）
    资格标准ICMJE	纳入标准： 完成了TAK-755第3阶段关键研究的参与者281102（NCT03393975）（包括预防群体），符合以下所有标准的参与者符合本研究的资格： 参与者或合法授权的代表已提供签署的知情同意书> = 18岁和/或同意表格<18岁。 参与者在281102（NCT03393975）筛查时0至70岁。 参与者被诊断出患有严重的先天性ADAMTS-13缺乏症。 参与者没有显示出任何严重的血栓性血小板减少紫癜（TTP）符号（血小板计数<100,000/微氧杆菌（MCL）和乳酸脱氢酶（LDH）的升高大于筛查时（仅预防术组）的乳酸脱氢酶（LDH）（LDH）。 参与者> = 16岁的参与者必须具有Karnofsky评分> = 70％，并且参与者<16岁的年龄必须具有兰斯基评分> = 80％。 如果育种潜力的女性呈现出阴性血清或尿液妊娠测试，则证实在第一次IP给药前不超过7天，并同意在研究期间采取足够的节育措施，并进行季度妊娠试验。 性活跃的男性必须在治疗期间使用公认的有效避孕方法，直到最后一次剂量服用后至少16天。 参与者愿意并且能够遵守协议的要求。 tak-755幼稚的参与者和不可用的按需队列参与者： TAK-755只有在成年参与者参加TAK-755阶段3期Pivotal研究281102（NCT0393975）的预防性部门后，才能在这种延续中加入TAK-755。 TAK-755幼稚的小儿参与者可以在各个年龄队列入学后入学3阶段研究281102（NCT0393975）。符合以下所有标准的第3阶段关键研究281102（NCT03393975）符合本研究的条件： 参与者幼稚到TAK-755，或者被纳入TAK-755第3期关键研究281102（NCT0393975）的按需队列，以治疗急性事件，但未接受预防治疗。 参与者或合法授权的代表已提供已签署的知情同意书（> = 18岁）和/或同意表格（<18岁）。 筛查时的参与者为0至70岁。 参与者被诊断出患有严重的先天性ADAMTS-13缺乏症，定义为： 通过分子基因检测确认，在参与者历史或筛查中记录，以及 ADAMTS-13活性<10％，通过荧光共振能量转移（FRET）-VWF73测定法测量 相关推荐 美国治疗医生 美国治疗药品 日本治疗药品 治疗医院 梅奥诊所 美国最佳医院荣誉榜第1名 克利夫兰诊所 美国最佳医院荣誉榜第2名 约翰霍普金斯医院 美国最佳医院荣誉榜第3名 麻省总医院 美国最佳医院荣誉榜第4名 密歇根大学医院 美国最佳医院荣誉榜第5名 倉敷中央医院 日本综合排名第1名 順天堂医院 日本综合排名第2名 藤田医科大学医院（原藤田保健大学医院) 日本综合排名第3名 北里大学医院 日本综合排名第4名 東京医科大学医院 日本综合排名第5名 新药特效药 羟基脲 富西列夫 哈普佐里 孕酮 地塞米松强化剂 DexPak 10天Taperpak De-Sone LA（注射） 西妥昔单抗 聚乙二醇干扰素α-2b 德罗西亚 前沿医讯 药物滥用和癌症：您应该知道的 遗传在小儿白血病中起什么作用？ 拥有25年以上的脑肿瘤治疗经验并仍在努力 如何减少结直肠癌的风险？ 什么是癌症的单克隆抗体疗法？ 什么是肾细胞癌，如何治疗？ 按摩能传播淋巴瘤吗？ 流感：癌症患者需要了解的内容 胃灼热是癌症的征兆吗？ 干细胞移植有哪些副作用？