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出境医 / 临床实验 / 复杂的血管异常和其他易感病变（NOVA）的局部雷帕霉素/西罗莫司（NOVA）
复杂的血管异常和其他易感病变（NOVA）的局部雷帕霉素/西罗莫司（NOVA）
研究描述
简要摘要：
拟议的研究：用于使用复杂血管异常和其他易感性病变的局部雷帕霉素/西洛霉素的治疗方案
- 目的是该治疗研究的目的是评估针对儿科患者皮肤血管异常的局部源自源的好处和耐受性。主要终点将根据基线的病变临床特征的改善来单独确定
- 局部用西罗里木斯在VA中使用的基本原理是使用局部sirolimus的理由是最大程度地减少这些潜在的副作用和风险。目前使用局部源自用于血管异常的数据仅是轶事和病例报告。因此，该前瞻性方案旨在确定局部西罗里木斯对具有皮肤成分的血管异常患者的有效性和耐受性。
实验设计这是一项开放标记的功效试验，目的是确定局部源自复杂血管异常的皮肤成分是否可以安全有效。符合资格标准的患者将通过研究性局部西罗里木斯（Sirolimus）提供具有皮肤成分的血管异常（VA）（VA）的患者。患者将总共接受局部六个月的局部治疗，并将在研究地点定期监测以进行临床反应。反应将基于预定的临床标准。如果在开始治疗后三个月没有反应，将从研究中删除患者。
临床反应将定义为在开始治疗时定义的可测量参数的改善。这些包括
- 病变尺寸，以两个平行最长的直径测量
- 病变的变平
- 囊泡数
- 超级感染或出血的发作
- 疼痛的改善
- 药物信息局部的西罗莫司配方将以1％的Sirolimus软膏浓度制成。散装的西罗莫司粉将在GMP级制药公司的脂质体碱基中复合。该碱将增强药物渗透到皮肤中。它确保对应用区域的足够粘附和较低程度的全身吸收。由于吸收有限，只有轻度的副作用。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 血管异常 | 药物：局部西罗里木斯（Sirolimus） | 阶段1 |
详细说明：
血管异常患者（VA）患有多种疾病，可以将其广泛分为血管肿瘤和畸形。复杂的血管异常会导致毁容，慢性疼痛和器官功能障碍，并具有明显的发病率和死亡率。尽管潜在的并发症严重程度，但我们缺乏统一的指南，无法治疗和对患有这些疾病的儿童和年轻人的治疗。临床和临床数据支持PI3K/AKT/MTOR途径在血管生长和组织中的基本调节功能，并为复杂血管异常患者提出了治疗靶标。 Nemours儿童医院（NCH）和其他组已成功使用MTOR抑制剂Siroli-Mus在选定的VA患者中。 NCH专门使用Sirolimus的全身口服配方。系统性西洛里木斯的潜在毒性有充分的文献记载，许多患者不忍受全身的西洛洛木斯。我们假设这项研究将通过提供局部西罗里木斯（Sirolimus）来提高血管异常的治疗选择。这项前瞻性开放标记的研究将使我们能够确定局部西罗里木斯在治疗复杂血管异常方面的功效和耐受性。这将有可能生成用于使用局部sirolimus的数据，以替代具有皮肤成分的复杂VA患者的系统性Sirolimus。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 30名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 用于使用局部雷帕霉素/西罗莫司用于复杂血管异常和其他易感病变的治疗方案 |
| 估计研究开始日期 ： | 2019年12月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2020年12月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年1月31日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：打开标签，局部sirolimus臂 单臂开放标签研究的1％Sirolimus软膏每天两次应用于受影响的区域，在前四个星期，随后每天一次持续5个月。 | 药物：局部西罗里木斯（Sirolimus） 开放标签，局部蛋白乳果（1％）乳膏将用于每天两次，每天两次，每天一次，在研究期间，每天两次，每天两次。 其他名称：雷帕霉素 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 减轻疼痛或局部刺激[时间范围：24周]应答将通过身体检查评估，并在治疗24周后记录。
- 囊肿形成[时间范围：24周]应答将通过身体检查评估，并在治疗24周后记录。
- 减少出院[时间范围：24周]应答将通过身体检查评估，并在治疗24周后记录。
- 减少囊肿形成[时间范围：24周]应答将通过身体检查评估，并在治疗24周后记录。
次要结果度量 ：
- Sirolimus级别[时间范围：24周]Ng/ml中的Sirolimus水平。
- 胆红素水平[时间范围：24周]Mg/dl中的胆红素总
- 中性粒细胞水平[时间范围：24周]MM3中的中性粒细胞计数
- alt级别[时间范围：24周]单位/升的Alt级别
- 血清白蛋白[时间范围：32周]血清白蛋白水平为g/升
- 禁食LDL [时间范围：24周]mg/dl的禁食LDL水平
- 血红蛋白水平[时间范围：24周]G/DL中的血红蛋白水平
- 血小板计数[时间范围：24周]微晶中的血小板计数
- 尿液蛋白/肌酐[时间范围：24周]ML/min的尿液蛋白/肌酐水平
其他结果措施：
- 生命体征的变化[时间范围：24周]生命体征评估（脉冲）脉冲，呼吸和血压。
- 温度[时间范围：24周]C/F的温度
- 呼吸[时间范围：24周]生命体征评估（呼吸）
- 血压[时间范围：24周]生命体征评估（血压）
- 重量变化[时间范围：24周]重量将以千克收集。
- 高度变化[时间范围：24周]高度将以米为单位收集
- 日常局部软膏应用的变化[时间范围：24周]Sirolimus局部软膏应用程序文档的药物日记（QOL）
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 36个月至21岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 患者将超过36个月，年龄少于21岁。
- 新诊断为血管异常（VA）或具有全身性西洛里木马斯或其他系统性或外科疗法的VA治疗失败。
- 接受手术切除或疾病控制的介入放射学程序的患者有资格开始局部sirolimus
- 至少有2周以来进行了任何重大手术。
- 一定要在开始西罗莫司的4周内接受骨髓抑制化疗。
- 至少7天以来，用GF完成治疗以来，该GF支持血小板，红色或白色细胞数或功能。
- 至少14天以来生物学剂治疗以来。
- 患有癌性下血管内皮瘤的患者失败或不宽容全身西罗里木司疗法。
- 在4周或5个半衰期内，以较长者为准，在开始西罗里木斯和西罗莫司治疗期间，患者不得在4周或5个半衰期内接受任何非FDA批准的药物。
- XRT：>或= 6个月的涉及场辐射到血管肿瘤。
- 患者目前可能未接受CYP3A4的强抑制剂，并且在开始Sirolimus的1周内可能未接受药物。
- 患者可能不会服用酶诱导的抗惊厥药，并且可能在开始局部西罗里木斯（Sirolimus）的1周内未接受这些药物，因为这些患者可能会遇到不同的药物处置。
- 足够的器官功能
- 年龄的总胆红素≤1.5x ULN
- SGPT（ALT）<5 x ULN年龄
- 血清白蛋白>或= 2 g/dl。
- 禁食的LDL胆固醇小于160 mg/dl
- 足够的骨髓功能
- 血红蛋白>或= 8.0 gm/dl（可能会接受RBC输血）
- 血小板计数>或= 50,000/microl（输血独立于在使用西罗莫司前的7天内未接受血小板输血）
- 足够的肾功能
- 基于年龄的血清肌酐
- 尿液蛋白与肌酐比（UPC）<0.3 g/L
- Karnofsky>或= 50（>/ = 16岁）和Lansky>/ = 50患者<16岁
排除标准：
- 并发严重和/或不受控制的医学疾病，可能会损害对西洛里姆斯的安全监测要求（例如，不受控制的糖尿病，不受控制的高血压，严重感染，严重的营养不良，慢性肝或肾脏疾病，主动胃肠道溃疡））。
- 用全身类固醇或另一种免疫抑制剂进行慢性治疗。
- 需要抑制/诱导CYP3A4酶活性的药物以控制并发医疗状况。
- HIV血清阳性或已知免疫缺陷的已知史。
- 怀孕或母乳喂养的妇女。
- 生殖潜力的雄性或女性应同意在接收局部西罗里木斯（Sirolimus）并在此后3个月内使用有效的避孕方法。
- 不愿或无法遵守西罗莫司的安全监控要求。
- 目前患有不受控制的感染的患者被定义为接受静脉注射抗生素。
- 血管瘤患者
- 有症状的复杂血管异常患者，患有严重的全身症状，需要全身治疗。
联系人和位置
联系人
| 联系人：MBA MBA Omar Oquendo | 407-650-7880 | omar.oquendoflores@nemours.org | |
| 联系人：Kristin K McCrary，MS | 407-650-7175 | kristin.mccrary@nemours.org |
赞助商和合作者
Nemours儿童诊所
调查人员
| 首席研究员： | Ramamoorthy Nagasubramanian，医学博士 | Nemours |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年11月8日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年11月21日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2019年11月21日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2019年12月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2020年12月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
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| 原始其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 复杂的血管异常和其他易感性病变的局部雷帕霉素/西洛霉素 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 用于使用局部雷帕霉素/西罗莫司用于复杂血管异常和其他易感病变的治疗方案 | ||||||||
| 简要摘要 | 拟议的研究：用于使用复杂血管异常和其他易感性病变的局部雷帕霉素/西洛霉素的治疗方案
| ||||||||
| 详细说明 | 血管异常患者（VA）患有多种疾病，可以将其广泛分为血管肿瘤和畸形。复杂的血管异常会导致毁容，慢性疼痛和器官功能障碍，并具有明显的发病率和死亡率。尽管潜在的并发症严重程度，但我们缺乏统一的指南，无法治疗和对患有这些疾病的儿童和年轻人的治疗。临床和临床数据支持PI3K/AKT/MTOR途径在血管生长和组织中的基本调节功能，并为复杂血管异常患者提出了治疗靶标。 Nemours儿童医院（NCH）和其他组已成功使用MTOR抑制剂Siroli-Mus在选定的VA患者中。 NCH专门使用Sirolimus的全身口服配方。系统性西洛里木斯的潜在毒性有充分的文献记载，许多患者不忍受全身的西洛洛木斯。我们假设这项研究将通过提供局部西罗里木斯（Sirolimus）来提高血管异常的治疗选择。这项前瞻性开放标记的研究将使我们能够确定局部西罗里木斯在治疗复杂血管异常方面的功效和耐受性。这将有可能生成用于使用局部sirolimus的数据，以替代具有皮肤成分的复杂VA患者的系统性Sirolimus。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 血管异常 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：局部西罗里木斯（Sirolimus） 开放标签，局部蛋白乳果（1％）乳膏将用于每天两次，每天两次，每天一次，在研究期间，每天两次，每天两次。 其他名称：雷帕霉素 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：打开标签，局部sirolimus臂 单臂开放标签研究的1％Sirolimus软膏每天两次应用于受影响的区域，在前四个星期，随后每天一次持续5个月。 干预：药物：局部西罗里木斯 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 30 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年1月31日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2020年12月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 36个月至21岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04172922 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | Nova0118 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Nemours儿童诊所的Ramamoorthy Nagasubramanian | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Nemours儿童诊所 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Nemours儿童诊所 | ||||||||
| 验证日期 | 2019年11月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
