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出境医 / 临床实验 / 多系统萎缩的GDNF基因治疗
多系统萎缩的GDNF基因治疗
研究描述
简要摘要：
这项随机，双盲，安慰剂对照的第一阶段研究的目的是评估aav2-GDNF的安全性和潜在临床作用，该AAV2-GDNF在对受试者中传递给了甲状腺肿，并可能诊断出多个系统萎缩。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 多系统萎缩 | 生物学：AAV2-GDNF基因治疗程序：假（安慰剂）手术 | 阶段1 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 9名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 最多有9名符合资格标准的研究参与者将以2：1的方式随机分组，以在此1阶段试验中接受研究性药物或假手术。 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，结果评估员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 在多系统萎缩中，神经胶质细胞系衍生的神经营养因子基因转移（AAV2-GDNF）的随机，双盲，安慰剂控制的安全研究 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年4月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年4月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年4月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：主动治疗 | 生物学：AAV2-GDNF基因疗法 双边图像引导AAV2-GDNF注入鬼盘单剂量 |
| 假比较器：安慰剂手术 | 程序：假（安慰剂）手术 双侧部分毛刺/扭孔没有硬膜渗透 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 通过物理和神经学检查评估的治疗急性不良事件（TEAE）和严重不良事件（SAE）的发生率[时间范围：3年]TEAE和SAE的报道后进行了处理。
次要结果度量 ：
- 由统一多重系统萎缩评分量表（UMSARS）评估的MSA症状/体征[时间范围：12个月]在统一多系统萎缩量表（UMSARS）中与基线的变化，并将其与安慰剂进行比较。 UMSARS总分从0-104点范围内，得分较高，表明损害的严重程度更高。
- 通过[123-i] ioflupane [时间范围：12个月]测量的纹状体多巴胺转运蛋白转运蛋白结合的变化123i FP-CIT与DAT的非特异性结合的百分比和绝对变化的百分比变化，并通过单光子发射计算机断层扫描（SPECT）多巴胺转运蛋白（DAT）成像与安慰剂进行比较
- 通过多个系统萎缩质量（MSA-QOL）衡量的生活质量的变化[时间范围：12个月]从基线变化，并将其与多个系统萎缩生活质量（MSA-QOL）量表中的安慰剂相比。 MSA-QOL是一项自我报告的问卷，可在日常活动中衡量MSA影响。比例由40个项目组成，具有五个响应选项格式（0-对于4个极端问题没有问题）和“不适用”响应选项。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 35年至75岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：Massimo Fiandaca，医学博士 | info@brainneubio.com | ||
| 联系人：医学博士Amber Van Laar |
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 加利福尼亚大学欧文 | |
| 加利福尼亚州欧文，美国，92697 | |
| 联系人：Jennifer Scott gdnfmsa@hs.uci.edu | |
| 首席研究员：医学博士Nicolas Phielipp | |
| 子注视器：Sanaz Attaripour-Fisfahani，医学博士 | |
| 加州大学圣地亚哥分校 | |
| 加利福尼亚州拉霍亚，美国，92037 | |
| 联系人：ileana rubio irubio@health.ucd.edu | |
| 首席研究员：医学博士Irene Litvan | |
| 子注册者：医学博士David Barba | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 俄亥俄州立大学医学中心 | |
| 俄亥俄州哥伦布，美国，43210 | |
| 联系人：研究协调员osugenetherapyresearch@osumc.edu | |
| 首席研究员：Aristide Merola，医学博士，博士 | |
| 首席研究员：J。BradleyElder，医学博士 | |
| 俄亥俄州健康 | |
| 俄亥俄州哥伦布，美国，43214 | |
| 联系人：Taylor Rogers Taylor.rogers@ohiohealth.com | |
| 首席调查员：大卫·欣克尔（David A Hinkle），医学博士 | |
赞助商和合作者
脑神经疗法生物公司
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年12月15日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年12月22日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月15日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年4月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 通过物理和神经学检查评估的治疗急性不良事件（TEAE）和严重不良事件（SAE）的发生率[时间范围：3年] TEAE和SAE的报道后进行了处理。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 多系统萎缩的GDNF基因治疗 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 在多系统萎缩中，神经胶质细胞系衍生的神经营养因子基因转移（AAV2-GDNF）的随机，双盲，安慰剂控制的安全研究 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项随机，双盲，安慰剂对照的第一阶段研究的目的是评估aav2-GDNF的安全性和潜在临床作用，该AAV2-GDNF在对受试者中传递给了甲状腺肿，并可能诊断出多个系统萎缩。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 最多有9名符合资格标准的研究参与者将以2：1的方式随机分组，以在此1阶段试验中接受研究性药物或假手术。 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 多系统萎缩 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 9 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年4月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 35年至75岁（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04680065 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | MSA-101 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 脑神经疗法生物公司 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 脑神经疗法生物公司 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 脑神经疗法生物公司 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这项随机，双盲，安慰剂对照的第一阶段研究的目的是评估aav2-GDNF的安全性和潜在临床作用，该AAV2-GDNF在对受试者中传递给了甲状腺肿' target='_blank'>甲状腺肿，并可能诊断出多个系统萎缩。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 多系统萎缩 | 生物学：AAV2-GDNF基因治疗程序：假（安慰剂）手术 | 阶段1 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 9名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 最多有9名符合资格标准的研究参与者将以2：1的方式随机分组，以在此1阶段试验中接受研究性药物或假手术。 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，结果评估员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 在多系统萎缩中，神经胶质细胞系衍生的神经营养因子基因转移（AAV2-GDNF）的随机，双盲，安慰剂控制的安全研究 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年4月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年4月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年4月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：主动治疗 | 生物学：AAV2-GDNF基因疗法 双边图像引导AAV2-GDNF注入鬼盘单剂量 |
| 假比较器：安慰剂手术 | 程序：假（安慰剂）手术 双侧部分毛刺/扭孔没有硬膜渗透 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 通过物理和神经学检查评估的治疗急性不良事件（TEAE）和严重不良事件（SAE）的发生率[时间范围：3年]TEAE和SAE的报道后进行了处理。
次要结果度量 ：
- 由统一多重系统萎缩评分量表（UMSARS）评估的MSA症状/体征[时间范围：12个月]在统一多系统萎缩量表（UMSARS）中与基线的变化，并将其与安慰剂进行比较。 UMSARS总分从0-104点范围内，得分较高，表明损害的严重程度更高。
- 通过[123-i] ioflupane [时间范围：12个月]测量的纹状体多巴胺转运蛋白转运蛋白结合的变化123i FP-CIT与DAT的非特异性结合的百分比和绝对变化的百分比变化，并通过单光子发射计算机断层扫描（SPECT）多巴胺转运蛋白（DAT）成像与安慰剂进行比较
- 通过多个系统萎缩质量（MSA-QOL）衡量的生活质量的变化[时间范围：12个月]从基线变化，并将其与多个系统萎缩生活质量（MSA-QOL）量表中的安慰剂相比。 MSA-QOL是一项自我报告的问卷，可在日常活动中衡量MSA影响。比例由40个项目组成，具有五个响应选项格式（0-对于4个极端问题没有问题）和“不适用”响应选项。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 35年至75岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：Massimo Fiandaca，医学博士 | info@brainneubio.com | ||
| 联系人：医学博士Amber Van Laar |
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 加利福尼亚大学欧文 | |
| 加利福尼亚州欧文，美国，92697 | |
| 联系人：Jennifer Scott gdnfmsa@hs.uci.edu | |
| 首席研究员：医学博士Nicolas Phielipp | |
| 子注视器：Sanaz Attaripour-Fisfahani，医学博士 | |
| 加州大学圣地亚哥分校 | |
| 加利福尼亚州拉霍亚，美国，92037 | |
| 联系人：ileana rubio irubio@health.ucd.edu | |
| 首席研究员：医学博士Irene Litvan | |
| 子注册者：医学博士David Barba | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 俄亥俄州立大学医学中心 | |
| 俄亥俄州哥伦布，美国，43210 | |
| 联系人：研究协调员osugenetherapyresearch@osumc.edu | |
| 首席研究员：Aristide Merola，医学博士，博士 | |
| 首席研究员：J。BradleyElder，医学博士 | |
| 俄亥俄州健康 | |
| 俄亥俄州哥伦布，美国，43214 | |
| 联系人：Taylor Rogers Taylor.rogers@ohiohealth.com | |
| 首席调查员：大卫·欣克尔（David A Hinkle），医学博士 | |
赞助商和合作者
脑神经疗法生物公司
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年12月15日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年12月22日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月15日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年4月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 通过物理和神经学检查评估的治疗急性不良事件（TEAE）和严重不良事件（SAE）的发生率[时间范围：3年] TEAE和SAE的报道后进行了处理。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 多系统萎缩的GDNF基因治疗 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 在多系统萎缩中，神经胶质细胞系衍生的神经营养因子基因转移（AAV2-GDNF）的随机，双盲，安慰剂控制的安全研究 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项随机，双盲，安慰剂对照的第一阶段研究的目的是评估aav2-GDNF的安全性和潜在临床作用，该AAV2-GDNF在对受试者中传递给了甲状腺肿' target='_blank'>甲状腺肿，并可能诊断出多个系统萎缩。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 最多有9名符合资格标准的研究参与者将以2：1的方式随机分组，以在此1阶段试验中接受研究性药物或假手术。 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 多系统萎缩 | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 9 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年4月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 35年至75岁（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04680065 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | MSA-101 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 脑神经疗法生物公司 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 脑神经疗法生物公司 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 脑神经疗法生物公司 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
