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出境医 / 临床实验 / 多系统萎缩的GDNF基因治疗

多系统萎缩的GDNF基因治疗

研究描述
简要摘要:
这项随机,双盲,安慰剂对照的第一阶段研究的目的是评估aav2-GDNF的安全性和潜在临床作用,该AAV2-GDNF在对受试者中传递给了甲状腺肿,并可能诊断出多个系统萎缩。

病情或疾病 干预/治疗阶段
多系统萎缩生物学:AAV2-GDNF基因治疗程序:​​假(安慰剂)手术阶段1

学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 9名参与者
分配:随机
干预模型:并行分配
干预模型描述:最多有9名符合资格标准的研究参与者将以2:1的方式随机分组,以在此1阶段试验中接受研究性药物或假手术。
掩蔽:四人(参与者,护理提供者,调查员,结果评估员)
主要意图:治疗
官方标题:多系统萎缩中,神经胶质细胞系衍生的神经营养因子基因转移(AAV2-GDNF)的随机,双盲,安慰剂控制的安全研究
估计研究开始日期 2021年4月
估计初级完成日期 2022年4月
估计 学习完成日期 2024年4月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:主动治疗生物学:AAV2-GDNF基因疗法
双边图像引导AAV2-GDNF注入鬼盘单剂量

假比较器:安慰剂手术程序:假(安慰剂)手术
双侧部分毛刺/扭孔没有硬膜渗透

结果措施
主要结果指标
  1. 通过物理和神经学检查评估的治疗急性不良事件(TEAE)和严重不良事件(SAE)的发生率[时间范围:3年]
    TEAE和SAE的报道后进行了处理。


次要结果度量
  1. 由统一多重系统萎缩评分量表(UMSARS)评估的MSA症状/体征[时间范围:12个月]
    在统一多系统萎缩量表(UMSARS)中与基线的变化,并将其与安慰剂进行比较。 UMSARS总分从0-104点范围内,得分较高,表明损害的严重程度更高。

  2. 通过[123-i] ioflupane [时间范围:12个月]测量的纹状体多巴胺转运蛋白转运蛋白结合的变化
    123i FP-CIT与DAT的非特异性结合的百分比和绝对变化的百分比变化,并通过单光子发射计算机断层扫描(SPECT)多巴胺转运蛋白(DAT)成像与安慰剂进行比较

  3. 通过多个系统萎缩质量(MSA-QOL)衡量的生活质量的变化[时间范围:12个月]
    从基线变化,并将其与多个系统萎缩生活质量(MSA-QOL)量表中的安慰剂相比。 MSA-QOL是一项自我报告的问卷,可在日常活动中衡量MSA影响。比例由40个项目组成,具有五个响应选项格式(0-对于4个极端问题没有问题)和“不适用”响应选项。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄: 35年至75岁(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  • 男性和女性成年人35-75岁(包括)
  • 被诊断为零星,成人发言(> 30岁)的MSA患有帕金森氏症症状的主要症状
  • 从MSA临床诊断后不到4年,预期生存率> 3年
  • 稳定的药物治疗方案
  • 有或没有辅助设备的能力

排除标准:

  • 特发性帕金森氏病或其他神经系统疾病的存在
  • 心肌交感神经去神经与MSA诊断不一致
  • 痴呆,精神病,药物滥用或控制抑郁症的存在
  • 先前的脑手术(即深脑刺激剂)或其他脑成像异常
  • 接受调查药
  • 癌症的病史或控制不良的医疗状况,这会增加手术风险
  • 无法忍受在MRI或过敏中平坦的对gadolinium的平坦

注意:其他协议定义的包含/排除标准可能适用。

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Massimo Fiandaca,医学博士info@brainneubio.com
联系人:医学博士Amber Van Laar

位置
位置表的布局表
美国,加利福尼亚
加利福尼亚大学欧文
加利福尼亚州欧文,美国,92697
联系人:Jennifer Scott gdnfmsa@hs.uci.edu
首席研究员:医学博士Nicolas Phielipp
子注视器:Sanaz Attaripour-Fisfahani,医学博士
加州大学圣地亚哥分校
加利福尼亚州拉霍亚,美国,92037
联系人:ileana rubio irubio@health.ucd.edu
首席研究员:医学博士Irene Litvan
子注册者:医学博士David Barba
美国,俄亥俄州
俄亥俄州立大学医学中心
俄亥俄州哥伦布,美国,43210
联系人:研究协调员osugenetherapyresearch@osumc.edu
首席研究员:Aristide Merola,医学博士,博士
首席研究员:J。BradleyElder,医学博士
俄亥俄州健康
俄亥俄州哥伦布,美国,43214
联系人:Taylor Rogers Taylor.rogers@ohiohealth.com
首席调查员:大卫·欣克尔(David A Hinkle),医学博士
赞助商和合作者
脑神经疗法生物公司
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年12月15日
第一个发布日期ICMJE 2020年12月22日
最后更新发布日期2021年4月15日
估计研究开始日期ICMJE 2021年4月
估计初级完成日期2022年4月(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2020年12月20日)
通过物理和神经学检查评估的治疗急性不良事件(TEAE)和严重不良事件(SAE)的发生率[时间范围:3年]
TEAE和SAE的报道后进行了处理。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2020年12月20日)
  • 由统一多重系统萎缩评分量表(UMSARS)评估的MSA症状/体征[时间范围:12个月]
    在统一多系统萎缩量表(UMSARS)中与基线的变化,并将其与安慰剂进行比较。 UMSARS总分从0-104点范围内,得分较高,表明损害的严重程度更高。
  • 通过[123-i] ioflupane [时间范围:12个月]测量的纹状体多巴胺转运蛋白转运蛋白结合的变化
    123i FP-CIT与DAT的非特异性结合的百分比和绝对变化的百分比变化,并通过单光子发射计算机断层扫描(SPECT)多巴胺转运蛋白(DAT)成像与安慰剂进行比较
  • 通过多个系统萎缩质量(MSA-QOL)衡量的生活质量的变化[时间范围:12个月]
    从基线变化,并将其与多个系统萎缩生活质量(MSA-QOL)量表中的安慰剂相比。 MSA-QOL是一项自我报告的问卷,可在日常活动中衡量MSA影响。比例由40个项目组成,具有五个响应选项格式(0-对于4个极端问题没有问题)和“不适用”响应选项。
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE多系统萎缩的GDNF基因治疗
官方标题ICMJE多系统萎缩中,神经胶质细胞系衍生的神经营养因子基因转移(AAV2-GDNF)的随机,双盲,安慰剂控制的安全研究
简要摘要这项随机,双盲,安慰剂对照的第一阶段研究的目的是评估aav2-GDNF的安全性和潜在临床作用,该AAV2-GDNF在对受试者中传递给了甲状腺肿,并可能诊断出多个系统萎缩。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段1
研究设计ICMJE分配:随机
干预模型:平行分配
干预模型描述:
最多有9名符合资格标准的研究参与者将以2:1的方式随机分组,以在此1阶段试验中接受研究性药物或假手术。
蒙版:四核(参与者,护理提供者,研究人员,成果评估者)
主要目的:治疗
条件ICMJE多系统萎缩
干预ICMJE
  • 生物学:AAV2-GDNF基因疗法
    双边图像引导AAV2-GDNF注入鬼盘单剂量
  • 程序:假(安慰剂)手术
    双侧部分毛刺/扭孔没有硬膜渗透
研究臂ICMJE
  • 实验:主动治疗
    干预:生物学:AAV2-GDNF基因疗法
  • 假比较器:安慰剂手术
    干预:程序:假(安慰剂)手术
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
(提交:2020年12月20日)
9
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2024年4月
估计初级完成日期2022年4月(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 男性和女性成年人35-75岁(包括)
  • 被诊断为零星,成人发言(> 30岁)的MSA患有帕金森氏症症状的主要症状
  • 从MSA临床诊断后不到4年,预期生存率> 3年
  • 稳定的药物治疗方案
  • 有或没有辅助设备的能力

排除标准:

  • 特发性帕金森氏病或其他神经系统疾病的存在
  • 心肌交感神经去神经与MSA诊断不一致
  • 痴呆,精神病,药物滥用或控制抑郁症的存在
  • 先前的脑手术(即深脑刺激剂)或其他脑成像异常
  • 接受调查药
  • 癌症的病史或控制不良的医疗状况,这会增加手术风险
  • 无法忍受在MRI或过敏中平坦的对gadolinium的平坦

注意:其他协议定义的包含/排除标准可能适用。

性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 35年至75岁(成人,老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:Massimo Fiandaca,医学博士 info@brainneubio.com
联系人:医学博士Amber Van Laar
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04680065
其他研究ID编号ICMJE MSA-101
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:
责任方脑神经疗法生物公司
研究赞助商ICMJE脑神经疗法生物公司
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户脑神经疗法生物公司
验证日期2021年4月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要:
这项随机,双盲,安慰剂对照的第一阶段研究的目的是评估aav2-GDNF的安全性和潜在临床作用,该AAV2-GDNF在对受试者中传递给了甲状腺肿' target='_blank'>甲状腺肿,并可能诊断出多个系统萎缩。

病情或疾病 干预/治疗阶段
多系统萎缩生物学:AAV2-GDNF基因治疗程序:​​假(安慰剂)手术阶段1

学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 9名参与者
分配:随机
干预模型:并行分配
干预模型描述:最多有9名符合资格标准的研究参与者将以2:1的方式随机分组,以在此1阶段试验中接受研究性药物或假手术。
掩蔽:四人(参与者,护理提供者,调查员,结果评估员)
主要意图:治疗
官方标题:多系统萎缩中,神经胶质细胞系衍生的神经营养因子基因转移(AAV2-GDNF)的随机,双盲,安慰剂控制的安全研究
估计研究开始日期 2021年4月
估计初级完成日期 2022年4月
估计 学习完成日期 2024年4月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:主动治疗生物学:AAV2-GDNF基因疗法
双边图像引导AAV2-GDNF注入鬼盘单剂量

假比较器:安慰剂手术程序:假(安慰剂)手术
双侧部分毛刺/扭孔没有硬膜渗透

结果措施
主要结果指标
  1. 通过物理和神经学检查评估的治疗急性不良事件(TEAE)和严重不良事件(SAE)的发生率[时间范围:3年]
    TEAE和SAE的报道后进行了处理。


次要结果度量
  1. 由统一多重系统萎缩评分量表(UMSARS)评估的MSA症状/体征[时间范围:12个月]
    在统一多系统萎缩量表(UMSARS)中与基线的变化,并将其与安慰剂进行比较。 UMSARS总分从0-104点范围内,得分较高,表明损害的严重程度更高。

  2. 通过[123-i] ioflupane [时间范围:12个月]测量的纹状体多巴胺转运蛋白转运蛋白结合的变化
    123i FP-CIT与DAT的非特异性结合的百分比和绝对变化的百分比变化,并通过单光子发射计算机断层扫描(SPECT)多巴胺转运蛋白(DAT)成像与安慰剂进行比较

  3. 通过多个系统萎缩质量(MSA-QOL)衡量的生活质量的变化[时间范围:12个月]
    从基线变化,并将其与多个系统萎缩生活质量(MSA-QOL)量表中的安慰剂相比。 MSA-QOL是一项自我报告的问卷,可在日常活动中衡量MSA影响。比例由40个项目组成,具有五个响应选项格式(0-对于4个极端问题没有问题)和“不适用”响应选项。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄: 35年至75岁(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  • 男性和女性成年人35-75岁(包括)
  • 被诊断为零星,成人发言(> 30岁)的MSA患有帕金森氏症症状的主要症状
  • 从MSA临床诊断后不到4年,预期生存率> 3年
  • 稳定的药物治疗方案
  • 有或没有辅助设备的能力

排除标准:

  • 特发性帕金森氏病或其他神经系统疾病的存在
  • 心肌交感神经去神经与MSA诊断不一致
  • 痴呆,精神病,药物滥用或控制抑郁症的存在
  • 先前的脑手术(即深脑刺激剂)或其他脑成像异常
  • 接受调查药
  • 癌症的病史或控制不良的医疗状况,这会增加手术风险
  • 无法忍受在MRI或过敏中平坦的对gadolinium的平坦

注意:其他协议定义的包含/排除标准可能适用。

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Massimo Fiandaca,医学博士info@brainneubio.com
联系人:医学博士Amber Van Laar

位置
位置表的布局表
美国,加利福尼亚
加利福尼亚大学欧文
加利福尼亚州欧文,美国,92697
联系人:Jennifer Scott gdnfmsa@hs.uci.edu
首席研究员:医学博士Nicolas Phielipp
子注视器:Sanaz Attaripour-Fisfahani,医学博士
加州大学圣地亚哥分校
加利福尼亚州拉霍亚,美国,92037
联系人:ileana rubio irubio@health.ucd.edu
首席研究员:医学博士Irene Litvan
子注册者:医学博士David Barba
美国,俄亥俄州
俄亥俄州立大学医学中心
俄亥俄州哥伦布,美国,43210
联系人:研究协调员osugenetherapyresearch@osumc.edu
首席研究员:Aristide Merola,医学博士,博士
首席研究员:J。BradleyElder,医学博士
俄亥俄州健康
俄亥俄州哥伦布,美国,43214
联系人:Taylor Rogers Taylor.rogers@ohiohealth.com
首席调查员:大卫·欣克尔(David A Hinkle),医学博士
赞助商和合作者
脑神经疗法生物公司
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年12月15日
第一个发布日期ICMJE 2020年12月22日
最后更新发布日期2021年4月15日
估计研究开始日期ICMJE 2021年4月
估计初级完成日期2022年4月(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2020年12月20日)
通过物理和神经学检查评估的治疗急性不良事件(TEAE)和严重不良事件(SAE)的发生率[时间范围:3年]
TEAE和SAE的报道后进行了处理。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2020年12月20日)
  • 由统一多重系统萎缩评分量表(UMSARS)评估的MSA症状/体征[时间范围:12个月]
    在统一多系统萎缩量表(UMSARS)中与基线的变化,并将其与安慰剂进行比较。 UMSARS总分从0-104点范围内,得分较高,表明损害的严重程度更高。
  • 通过[123-i] ioflupane [时间范围:12个月]测量的纹状体多巴胺转运蛋白转运蛋白结合的变化
    123i FP-CIT与DAT的非特异性结合的百分比和绝对变化的百分比变化,并通过单光子发射计算机断层扫描(SPECT)多巴胺转运蛋白(DAT)成像与安慰剂进行比较
  • 通过多个系统萎缩质量(MSA-QOL)衡量的生活质量的变化[时间范围:12个月]
    从基线变化,并将其与多个系统萎缩生活质量(MSA-QOL)量表中的安慰剂相比。 MSA-QOL是一项自我报告的问卷,可在日常活动中衡量MSA影响。比例由40个项目组成,具有五个响应选项格式(0-对于4个极端问题没有问题)和“不适用”响应选项。
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE多系统萎缩的GDNF基因治疗
官方标题ICMJE多系统萎缩中,神经胶质细胞系衍生的神经营养因子基因转移(AAV2-GDNF)的随机,双盲,安慰剂控制的安全研究
简要摘要这项随机,双盲,安慰剂对照的第一阶段研究的目的是评估aav2-GDNF的安全性和潜在临床作用,该AAV2-GDNF在对受试者中传递给了甲状腺肿' target='_blank'>甲状腺肿,并可能诊断出多个系统萎缩。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段1
研究设计ICMJE分配:随机
干预模型:平行分配
干预模型描述:
最多有9名符合资格标准的研究参与者将以2:1的方式随机分组,以在此1阶段试验中接受研究性药物或假手术。
蒙版:四核(参与者,护理提供者,研究人员,成果评估者)
主要目的:治疗
条件ICMJE多系统萎缩
干预ICMJE
  • 生物学:AAV2-GDNF基因疗法
    双边图像引导AAV2-GDNF注入鬼盘单剂量
  • 程序:假(安慰剂)手术
    双侧部分毛刺/扭孔没有硬膜渗透
研究臂ICMJE
  • 实验:主动治疗
    干预:生物学:AAV2-GDNF基因疗法
  • 假比较器:安慰剂手术
    干预:程序:假(安慰剂)手术
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
(提交:2020年12月20日)
9
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2024年4月
估计初级完成日期2022年4月(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 男性和女性成年人35-75岁(包括)
  • 被诊断为零星,成人发言(> 30岁)的MSA患有帕金森氏症症状的主要症状
  • 从MSA临床诊断后不到4年,预期生存率> 3年
  • 稳定的药物治疗方案
  • 有或没有辅助设备的能力

排除标准:

  • 特发性帕金森氏病或其他神经系统疾病的存在
  • 心肌交感神经去神经与MSA诊断不一致
  • 痴呆,精神病,药物滥用或控制抑郁症的存在
  • 先前的脑手术(即深脑刺激剂)或其他脑成像异常
  • 接受调查药
  • 癌症的病史或控制不良的医疗状况,这会增加手术风险
  • 无法忍受在MRI或过敏中平坦的对gadolinium的平坦

注意:其他协议定义的包含/排除标准可能适用。

性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 35年至75岁(成人,老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:Massimo Fiandaca,医学博士 info@brainneubio.com
联系人:医学博士Amber Van Laar
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04680065
其他研究ID编号ICMJE MSA-101
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:
责任方脑神经疗法生物公司
研究赞助商ICMJE脑神经疗法生物公司
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户脑神经疗法生物公司
验证日期2021年4月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素