病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
---|---|---|
多系统萎缩 | 生物学:AAV2-GDNF基因治疗程序:假(安慰剂)手术 | 阶段1 |
研究类型 : | 介入(临床试验) |
估计入学人数 : | 9名参与者 |
分配: | 随机 |
干预模型: | 并行分配 |
干预模型描述: | 最多有9名符合资格标准的研究参与者将以2:1的方式随机分组,以在此1阶段试验中接受研究性药物或假手术。 |
掩蔽: | 四人(参与者,护理提供者,调查员,结果评估员) |
主要意图: | 治疗 |
官方标题: | 在多系统萎缩中,神经胶质细胞系衍生的神经营养因子基因转移(AAV2-GDNF)的随机,双盲,安慰剂控制的安全研究 |
估计研究开始日期 : | 2021年4月 |
估计初级完成日期 : | 2022年4月 |
估计 学习完成日期 : | 2024年4月 |
手臂 | 干预/治疗 |
---|---|
实验:主动治疗 | 生物学:AAV2-GDNF基因疗法 双边图像引导AAV2-GDNF注入鬼盘单剂量 |
假比较器:安慰剂手术 | 程序:假(安慰剂)手术 双侧部分毛刺/扭孔没有硬膜渗透 |
符合研究资格的年龄: | 35年至75岁(成人,老年人) |
有资格学习的男女: | 全部 |
接受健康的志愿者: | 不 |
联系人:Massimo Fiandaca,医学博士 | info@brainneubio.com | ||
联系人:医学博士Amber Van Laar |
美国,加利福尼亚 | |
加利福尼亚大学欧文 | |
加利福尼亚州欧文,美国,92697 | |
联系人:Jennifer Scott gdnfmsa@hs.uci.edu | |
首席研究员:医学博士Nicolas Phielipp | |
子注视器:Sanaz Attaripour-Fisfahani,医学博士 | |
加州大学圣地亚哥分校 | |
加利福尼亚州拉霍亚,美国,92037 | |
联系人:ileana rubio irubio@health.ucd.edu | |
首席研究员:医学博士Irene Litvan | |
子注册者:医学博士David Barba | |
美国,俄亥俄州 | |
俄亥俄州立大学医学中心 | |
俄亥俄州哥伦布,美国,43210 | |
联系人:研究协调员osugenetherapyresearch@osumc.edu | |
首席研究员:Aristide Merola,医学博士,博士 | |
首席研究员:J。BradleyElder,医学博士 | |
俄亥俄州健康 | |
俄亥俄州哥伦布,美国,43214 | |
联系人:Taylor Rogers Taylor.rogers@ohiohealth.com | |
首席调查员:大卫·欣克尔(David A Hinkle),医学博士 |
追踪信息 | |||||||||
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首先提交的日期ICMJE | 2020年12月15日 | ||||||||
第一个发布日期ICMJE | 2020年12月22日 | ||||||||
最后更新发布日期 | 2021年4月15日 | ||||||||
估计研究开始日期ICMJE | 2021年4月 | ||||||||
估计初级完成日期 | 2022年4月(主要结果度量的最终数据收集日期) | ||||||||
当前的主要结果度量ICMJE | 通过物理和神经学检查评估的治疗急性不良事件(TEAE)和严重不良事件(SAE)的发生率[时间范围:3年] TEAE和SAE的报道后进行了处理。 | ||||||||
原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
改变历史 | |||||||||
当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
描述性信息 | |||||||||
简短的标题ICMJE | 多系统萎缩的GDNF基因治疗 | ||||||||
官方标题ICMJE | 在多系统萎缩中,神经胶质细胞系衍生的神经营养因子基因转移(AAV2-GDNF)的随机,双盲,安慰剂控制的安全研究 | ||||||||
简要摘要 | 这项随机,双盲,安慰剂对照的第一阶段研究的目的是评估aav2-GDNF的安全性和潜在临床作用,该AAV2-GDNF在对受试者中传递给了甲状腺肿,并可能诊断出多个系统萎缩。 | ||||||||
详细说明 | 不提供 | ||||||||
研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||||
研究设计ICMJE | 分配:随机 干预模型:平行分配 干预模型描述: 最多有9名符合资格标准的研究参与者将以2:1的方式随机分组,以在此1阶段试验中接受研究性药物或假手术。 蒙版:四核(参与者,护理提供者,研究人员,成果评估者)主要目的:治疗 | ||||||||
条件ICMJE | 多系统萎缩 | ||||||||
干预ICMJE |
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研究臂ICMJE |
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出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。 | |||||||||
招聘信息 | |||||||||
招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
估计注册ICMJE | 9 | ||||||||
原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
估计的研究完成日期ICMJE | 2024年4月 | ||||||||
估计初级完成日期 | 2022年4月(主要结果度量的最终数据收集日期) | ||||||||
资格标准ICMJE | 纳入标准:
排除标准:
注意:其他协议定义的包含/排除标准可能适用。 | ||||||||
性别/性别ICMJE |
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年龄ICMJE | 35年至75岁(成人,老年人) | ||||||||
接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
联系ICMJE |
| ||||||||
列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
删除了位置国家 | |||||||||
管理信息 | |||||||||
NCT编号ICMJE | NCT04680065 | ||||||||
其他研究ID编号ICMJE | MSA-101 | ||||||||
有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
美国FDA调节的产品 |
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IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
责任方 | 脑神经疗法生物公司 | ||||||||
研究赞助商ICMJE | 脑神经疗法生物公司 | ||||||||
合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
PRS帐户 | 脑神经疗法生物公司 | ||||||||
验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 |
病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
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多系统萎缩 | 生物学:AAV2-GDNF基因治疗程序:假(安慰剂)手术 | 阶段1 |
研究类型 : | 介入(临床试验) |
估计入学人数 : | 9名参与者 |
分配: | 随机 |
干预模型: | 并行分配 |
干预模型描述: | 最多有9名符合资格标准的研究参与者将以2:1的方式随机分组,以在此1阶段试验中接受研究性药物或假手术。 |
掩蔽: | 四人(参与者,护理提供者,调查员,结果评估员) |
主要意图: | 治疗 |
官方标题: | 在多系统萎缩中,神经胶质细胞系衍生的神经营养因子基因转移(AAV2-GDNF)的随机,双盲,安慰剂控制的安全研究 |
估计研究开始日期 : | 2021年4月 |
估计初级完成日期 : | 2022年4月 |
估计 学习完成日期 : | 2024年4月 |
手臂 | 干预/治疗 |
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实验:主动治疗 | 生物学:AAV2-GDNF基因疗法 双边图像引导AAV2-GDNF注入鬼盘单剂量 |
假比较器:安慰剂手术 | 程序:假(安慰剂)手术 双侧部分毛刺/扭孔没有硬膜渗透 |
符合研究资格的年龄: | 35年至75岁(成人,老年人) |
有资格学习的男女: | 全部 |
接受健康的志愿者: | 不 |
联系人:Massimo Fiandaca,医学博士 | info@brainneubio.com | ||
联系人:医学博士Amber Van Laar |
美国,加利福尼亚 | |
加利福尼亚大学欧文 | |
加利福尼亚州欧文,美国,92697 | |
联系人:Jennifer Scott gdnfmsa@hs.uci.edu | |
首席研究员:医学博士Nicolas Phielipp | |
子注视器:Sanaz Attaripour-Fisfahani,医学博士 | |
加州大学圣地亚哥分校 | |
加利福尼亚州拉霍亚,美国,92037 | |
联系人:ileana rubio irubio@health.ucd.edu | |
首席研究员:医学博士Irene Litvan | |
子注册者:医学博士David Barba | |
美国,俄亥俄州 | |
俄亥俄州立大学医学中心 | |
俄亥俄州哥伦布,美国,43210 | |
联系人:研究协调员osugenetherapyresearch@osumc.edu | |
首席研究员:Aristide Merola,医学博士,博士 | |
首席研究员:J。BradleyElder,医学博士 | |
俄亥俄州健康 | |
俄亥俄州哥伦布,美国,43214 | |
联系人:Taylor Rogers Taylor.rogers@ohiohealth.com | |
首席调查员:大卫·欣克尔(David A Hinkle),医学博士 |
追踪信息 | |||||||||
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首先提交的日期ICMJE | 2020年12月15日 | ||||||||
第一个发布日期ICMJE | 2020年12月22日 | ||||||||
最后更新发布日期 | 2021年4月15日 | ||||||||
估计研究开始日期ICMJE | 2021年4月 | ||||||||
估计初级完成日期 | 2022年4月(主要结果度量的最终数据收集日期) | ||||||||
当前的主要结果度量ICMJE | 通过物理和神经学检查评估的治疗急性不良事件(TEAE)和严重不良事件(SAE)的发生率[时间范围:3年] TEAE和SAE的报道后进行了处理。 | ||||||||
原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
改变历史 | |||||||||
当前的次要结果度量ICMJE |
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原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
描述性信息 | |||||||||
简短的标题ICMJE | 多系统萎缩的GDNF基因治疗 | ||||||||
官方标题ICMJE | 在多系统萎缩中,神经胶质细胞系衍生的神经营养因子基因转移(AAV2-GDNF)的随机,双盲,安慰剂控制的安全研究 | ||||||||
简要摘要 | 这项随机,双盲,安慰剂对照的第一阶段研究的目的是评估aav2-GDNF的安全性和潜在临床作用,该AAV2-GDNF在对受试者中传递给了甲状腺肿' target='_blank'>甲状腺肿,并可能诊断出多个系统萎缩。 | ||||||||
详细说明 | 不提供 | ||||||||
研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||||
研究设计ICMJE | 分配:随机 干预模型:平行分配 干预模型描述: 最多有9名符合资格标准的研究参与者将以2:1的方式随机分组,以在此1阶段试验中接受研究性药物或假手术。 蒙版:四核(参与者,护理提供者,研究人员,成果评估者)主要目的:治疗 | ||||||||
条件ICMJE | 多系统萎缩 | ||||||||
干预ICMJE |
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研究臂ICMJE |
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出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。 | |||||||||
招聘信息 | |||||||||
招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
估计注册ICMJE | 9 | ||||||||
原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
估计的研究完成日期ICMJE | 2024年4月 | ||||||||
估计初级完成日期 | 2022年4月(主要结果度量的最终数据收集日期) | ||||||||
资格标准ICMJE | 纳入标准:
排除标准:
注意:其他协议定义的包含/排除标准可能适用。 | ||||||||
性别/性别ICMJE |
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年龄ICMJE | 35年至75岁(成人,老年人) | ||||||||
接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
联系ICMJE |
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列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
删除了位置国家 | |||||||||
管理信息 | |||||||||
NCT编号ICMJE | NCT04680065 | ||||||||
其他研究ID编号ICMJE | MSA-101 | ||||||||
有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
美国FDA调节的产品 |
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IPD共享语句ICMJE |
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责任方 | 脑神经疗法生物公司 | ||||||||
研究赞助商ICMJE | 脑神经疗法生物公司 | ||||||||
合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
PRS帐户 | 脑神经疗法生物公司 | ||||||||
验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 |