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出境医 / 临床实验 / 一项评估骨髓纤维化参与者口服GB2064的安全性，耐受性，药代动力学和药效学的研究

一项评估骨髓纤维化参与者口服GB2064的安全性，耐受性，药代动力学和药效学的研究

研究描述
简要摘要：
这项研究是骨髓纤维化受试者的开放标签IIA期试验

病情或疾病 干预/治疗阶段
骨髓纤维化药物：GB2064阶段2

详细说明：
这项研究旨在评估9个月内口服GB2064 A LOXL-2抑制剂的安全性，耐受性，药代动力学和药效学。受试者将接受剂量的GB2064，每天给初级或继发性骨髓纤维化的参与者两次
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 21名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
干预模型描述：所有符合研究资格的受试者将获得GB2064 1000mg，每天两次
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题：对骨髓纤维化参与者（MF）的口服GB2064（LOXL2抑制剂）的安全性，耐受性，药代动力学和药效学的开放标签研究（MF）
估计研究开始日期 ： 2021年3月15日
估计初级完成日期 ： 2022年4月30日
估计 学习完成日期 ： 2022年10月30日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：GB2064
GB2064每天两次口服为4 x 250 mg片剂。
药物：GB2064
GB2064（以前是PAT-1251）是一种高亲和力，基于机制的LOXL2的小分子抑制剂，每天给药两次

结果措施
主要结果指标 ：
  1. GB2064的安全性和耐受性：AE [时间范围：9个月]
    调查人员报告的不良事件的发病率和严重程度


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

参与者必须在筛选访问中满足以下所有标准：

  1. 成年男性或女性参与者在入学时≥18岁：

    1. 女性参与者可能具有非童子症的潜在潜力，被定义为永久无菌或绝经后，或者被认为具有生育潜力的女参与者，他们同意使用高效的避孕方法，直到随访后90天。女性参与者应从入学日期（第1天）到后续访问后90天，应避免OVA捐赠。
    2. 男性参与者将同意在整个研究中使用避孕药，直到随访后的90天。男性参与者必须同意从入学日期（第1天）到后续访问后90天，避免精子捐赠。
  2. 根据动态国际预后评分系统（DIPSS）或低风险疾病的诊断中间-2或高风险疾病的PMF或SMF诊断，或者患有低风险疾病，则具有症状性脾肿大，按照超声评估的定义为脾脏长度> 12 cm或> 12 cm或通过体格检查为≥5厘米以下左肋骨边缘。
  3. 因此，根据适当的指南（包括当地的指南），目前尚未服用Janus激酶（JAK）抑制剂（例如ruxolitinib或fedratinib），不耐受性，不宽容或不符合JAK抑制剂的资格。
  4. 东部合作肿瘤学集团（ECOG）绩效状态0-2。

  5. 所需的基线实验室状态：

    1. 绝对血小板计数（APC）≥50x 109/l
    2. 绝对中性粒细胞计数（ANC）≥1.5x 109/L（1500/mm3）
    3. 血清直接胆红素≤2.0x ULN（正常上限）
    4. AST（SGOT）或ALT（SGPT）[如果两者都测量，则适用于两个测量结果]≤2.5x ULN，除了肝脏参与者必须具有水平≤5x ULN的肝脏参与者除外
    5. 估计的肾小球滤过率（EGFR）或肌酐清除率（CRCL）（由Cockroft和Gault方法计算的CRCL）≥30mL/min/min/1.73 m2。
    6. 外周血爆炸<10％
  6. 先前疗法的治疗相关毒性必须已解决不良事件（CTCAE）级≤1的共同术语标准。
  7. 参与者必须在前12周至第1天有记录的输血记录历史（如果有任何此类输血）。

排除标准：

  1. 当前用JAK抑制剂（例如ruxolitinib或fedratinib）或在入学后两周内用JAK抑制剂治疗的史。
  2. 甲型肝炎阳性和/或HIV阳性检测。
  3. 在研究中，任何并发的严重和/或不受控制的医疗状况可能会增加参与者的毒性风险，或者可能混淆疾病和研究治疗相关的毒性之间的歧视。在研究期间的任何计划进行的大手术

  4. 心脏功能受损或临床意义的心脏病，包括以下任何一项：

    1. 心室心律失常的病史或存在。
    2. 存在不稳定的房颤（心室反应> 100 bpm）；稳定房颤的参与者有资格，只要他们不符合其他心脏排除标准。
    3. 临床上显着的静息胸膜（<50 bpm），并使用心脏起搏器或植入式心脏扭曲器除颤器。
    4. 开始研究药物前90天，心绞痛或急性心肌梗塞≤90天。
    5. 其他具有临床意义的心脏病（例如，有症状的心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭；心律不齐或高血压；不稳定的高血压病史或对降压治疗方案的依从性不佳）。
  5. 目前正在接受慢性（> 14天）治疗皮质类固醇治疗的参与者，每天剂量> 10 mg泼尼松（或其糖皮质激素同等）或任何其他在开始研究药物之前无法停药的慢性免疫抑制治疗。
  6. 胃肠道功能或GI疾病受损的参与者可能会根据医生的意见显着改变GB2064的吸收。
  7. 在筛查程序前的最后一个月接受放疗的参与者，或者在过去三个月内接受脾切除术或安排在接下来的三个月内进行该手术的患者。
  8. 在过去三年中患有恶性肿瘤病史的参与者，除了治疗的早期鳞状，基底细胞癌或治疗的局部前列腺癌。
  9. 需要治疗的临床有意义的活性细菌，真菌，寄生虫或病毒感染。
  10. 进行性多灶性白细胞脑病（PML）的先前历史。
  11. 怀孕或母乳喂养（泌乳）妇女，在受孕后妊娠定义为女性的状态，直到妊娠终止为止，通过β-HCG阳性实验室测试证实。
  12. 具有育儿潜力的妇女被定义为所有在生理上能够怀孕的妇女，除非她们在给药期间使用高效的避孕方法，并在研究治疗后90天使用。必须使用高效的避孕方法。
  13. 性活跃的男性在服用药物时必须在性交期间使用避孕套，并在停止学习药物后的90天，并且在此期间不应父亲。血管切除的男性也需要使用避孕套，以防止通过精液液输送药物。
  14. 对GB2064和/或其赋形剂的过敏性。
  15. 参与者无法或不愿意遵守协议要求。
  16. 与PI/现场人员有关的参与者。
  17. 造血干细胞移植的参与者。
  18. 符合条件，有捐助者并且愿意接受造血干细胞移植的参与者。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：医学博士Bertil Lindmark +4570705210 clinicaltrials@galecto.com

赞助商和合作者
Galecto Biotech AB
OPIS SRL
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员： Srdan Verstovsek，医学博士，博士德克萨斯大学医学博士安德森癌症中心，德克萨斯州休斯敦
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年12月17日
第一个发布日期ICMJE 2020年12月22日
最后更新发布日期2021年2月10日
估计研究开始日期ICMJE 2021年3月15日
估计初级完成日期2022年4月30日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年12月21日）		 GB2064的安全性和耐受性：AE [时间范围：9个月]
调查人员报告的不良事件的发病率和严重程度
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE不提供
原始次要结果措施ICMJE不提供
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE一项评估骨髓纤维化参与者口服GB2064的安全性，耐受性，药代动力学和药效学的研究
官方标题ICMJE对骨髓纤维化参与者（MF）的口服GB2064（LOXL2抑制剂）的安全性，耐受性，药代动力学和药效学的开放标签研究（MF）
简要摘要这项研究是骨髓纤维化受试者的开放标签IIA期试验
详细说明这项研究旨在评估9个月内口服GB2064 A LOXL-2抑制剂的安全性，耐受性，药代动力学和药效学。受试者将接受剂量的GB2064，每天给初级或继发性骨髓纤维化的参与者两次
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
干预模型描述：
所有符合研究资格的受试者将获得GB2064 1000mg，每天两次
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE骨髓纤维化
干预ICMJE药物：GB2064
GB2064（以前是PAT-1251）是一种高亲和力，基于机制的LOXL2的小分子抑制剂，每天给药两次
研究臂ICMJE实验：GB2064
GB2064每天两次口服为4 x 250 mg片剂。
干预：药物：GB2064
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年12月21日）		 21
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年10月30日
估计初级完成日期2022年4月30日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

参与者必须在筛选访问中满足以下所有标准：

  1. 成年男性或女性参与者在入学时≥18岁：

    1. 女性参与者可能具有非童子症的潜在潜力，被定义为永久无菌或绝经后，或者被认为具有生育潜力的女参与者，他们同意使用高效的避孕方法，直到随访后90天。女性参与者应从入学日期（第1天）到后续访问后90天，应避免OVA捐赠。
    2. 男性参与者将同意在整个研究中使用避孕药，直到随访后的90天。男性参与者必须同意从入学日期（第1天）到后续访问后90天，避免精子捐赠。
  2. 根据动态国际预后评分系统（DIPSS）或低风险疾病的诊断中间-2或高风险疾病的PMF或SMF诊断，或者患有低风险疾病，则具有症状性脾肿大，按照超声评估的定义为脾脏长度> 12 cm或> 12 cm或通过体格检查为≥5厘米以下左肋骨边缘。
  3. 因此，根据适当的指南（包括当地的指南），目前尚未服用Janus激酶（JAK）抑制剂（例如ruxolitinib或fedratinib），不耐受性，不宽容或不符合JAK抑制剂的资格。
  4. 东部合作肿瘤学集团（ECOG）绩效状态0-2。

  5. 所需的基线实验室状态：

    1. 绝对血小板计数（APC）≥50x 109/l
    2. 绝对中性粒细胞计数（ANC）≥1.5x 109/L（1500/mm3）
    3. 血清直接胆红素≤2.0x ULN（正常上限）
    4. AST（SGOT）或ALT（SGPT）[如果两者都测量，则适用于两个测量结果]≤2.5x ULN，除了肝脏参与者必须具有水平≤5x ULN的肝脏参与者除外
    5. 估计的肾小球滤过率（EGFR）或肌酐清除率（CRCL）（由Cockroft和Gault方法计算的CRCL）≥30mL/min/min/1.73 m2。
    6. 外周血爆炸<10％
  6. 先前疗法的治疗相关毒性必须已解决不良事件（CTCAE）级≤1的共同术语标准。
  7. 参与者必须在前12周至第1天有记录的输血记录历史（如果有任何此类输血）。

排除标准：

  1. 当前用JAK抑制剂（例如ruxolitinib或fedratinib）或在入学后两周内用JAK抑制剂治疗的史。
  2. 甲型肝炎阳性和/或HIV阳性检测。
  3. 在研究中，任何并发的严重和/或不受控制的医疗状况可能会增加参与者的毒性风险，或者可能混淆疾病和研究治疗相关的毒性之间的歧视。在研究期间的任何计划进行的大手术

  4. 心脏功能受损或临床意义的心脏病，包括以下任何一项：

    1. 心室心律失常的病史或存在。
    2. 存在不稳定的房颤（心室反应> 100 bpm）；稳定房颤的参与者有资格，只要他们不符合其他心脏排除标准。
    3. 临床上显着的静息胸膜（<50 bpm），并使用心脏起搏器或植入式心脏扭曲器除颤器。
    4. 开始研究药物前90天，心绞痛或急性心肌梗塞≤90天。
    5. 其他具有临床意义的心脏病（例如，有症状的心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭；心律不齐或高血压；不稳定的高血压病史或对降压治疗方案的依从性不佳）。
  5. 目前正在接受慢性（> 14天）治疗皮质类固醇治疗的参与者，每天剂量> 10 mg泼尼松（或其糖皮质激素同等）或任何其他在开始研究药物之前无法停药的慢性免疫抑制治疗。
  6. 胃肠道功能或GI疾病受损的参与者可能会根据医生的意见显着改变GB2064的吸收。
  7. 在筛查程序前的最后一个月接受放疗的参与者，或者在过去三个月内接受脾切除术或安排在接下来的三个月内进行该手术的患者。
  8. 在过去三年中患有恶性肿瘤病史的参与者，除了治疗的早期鳞状，基底细胞癌或治疗的局部前列腺癌。
  9. 需要治疗的临床有意义的活性细菌，真菌，寄生虫或病毒感染。
  10. 进行性多灶性白细胞脑病（PML）的先前历史。
  11. 怀孕或母乳喂养（泌乳）妇女，在受孕后妊娠定义为女性的状态，直到妊娠终止为止，通过β-HCG阳性实验室测试证实。
  12. 具有育儿潜力的妇女被定义为所有在生理上能够怀孕的妇女，除非她们在给药期间使用高效的避孕方法，并在研究治疗后90天使用。必须使用高效的避孕方法。
  13. 性活跃的男性在服用药物时必须在性交期间使用避孕套，并在停止学习药物后的90天，并且在此期间不应父亲。血管切除的男性也需要使用避孕套，以防止通过精液液输送药物。
  14. 对GB2064和/或其赋形剂的过敏性。
  15. 参与者无法或不愿意遵守协议要求。
  16. 与PI/现场人员有关的参与者。
  17. 造血干细胞移植的参与者。
  18. 符合条件，有捐助者并且愿意接受造血干细胞移植的参与者。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：医学博士Bertil Lindmark +4570705210 clinicaltrials@galecto.com
列出的位置国家ICMJE不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04679870
其他研究ID编号ICMJE mylox-1
2020-003087-45（Eudract编号）
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方Galecto Biotech AB
研究赞助商ICMJE Galecto Biotech AB
合作者ICMJE OPIS SRL
研究人员ICMJE
首席研究员： Srdan Verstovsek，医学博士，博士德克萨斯大学医学博士安德森癌症中心，德克萨斯州休斯敦
PRS帐户Galecto Biotech AB
验证日期2020年11月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
这项研究是骨髓纤维化受试者的开放标签IIA期试验

病情或疾病 干预/治疗阶段
骨髓纤维化药物：GB2064阶段2

详细说明：
这项研究旨在评估9个月内口服GB2064 A LOXL-2抑制剂的安全性，耐受性，药代动力学和药效学。受试者将接受剂量的GB2064，每天给初级或继发性骨髓纤维化的参与者两次
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 21名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
干预模型描述：所有符合研究资格的受试者将获得GB2064 1000mg，每天两次
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题：对骨髓纤维化参与者（MF）的口服GB2064（LOXL2抑制剂）的安全性，耐受性，药代动力学和药效学的开放标签研究（MF）
估计研究开始日期 ： 2021年3月15日
估计初级完成日期 ： 2022年4月30日
估计 学习完成日期 ： 2022年10月30日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：GB2064
GB2064每天两次口服为4 x 250 mg片剂。
药物：GB2064
GB2064（以前是PAT-1251）是一种高亲和力，基于机制的LOXL2的小分子抑制剂，每天给药两次

结果措施
主要结果指标 ：
  1. GB2064的安全性和耐受性：AE [时间范围：9个月]
    调查人员报告的不良事件的发病率和严重程度


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

参与者必须在筛选访问中满足以下所有标准：

  1. 成年男性或女性参与者在入学时≥18岁：

    1. 女性参与者可能具有非童子症的潜在潜力，被定义为永久无菌或绝经后，或者被认为具有生育潜力的女参与者，他们同意使用高效的避孕方法，直到随访后90天。女性参与者应从入学日期（第1天）到后续访问后90天，应避免OVA捐赠。
    2. 男性参与者将同意在整个研究中使用避孕药，直到随访后的90天。男性参与者必须同意从入学日期（第1天）到后续访问后90天，避免精子捐赠。
  2. 根据动态国际预后评分系统（DIPSS）或低风险疾病的诊断中间-2或高风险疾病的PMF或SMF诊断，或者患有低风险疾病，则具有症状性脾肿大，按照超声评估的定义为脾脏长度> 12 cm或> 12 cm或通过体格检查为≥5厘米以下左肋骨边缘。
  3. 因此，根据适当的指南（包括当地的指南），目前尚未服用Janus激酶（JAK）抑制剂（例如ruxolitinib或fedratinib），不耐受性，不宽容或不符合JAK抑制剂的资格。
  4. 东部合作肿瘤学集团（ECOG）绩效状态0-2。

  5. 所需的基线实验室状态：

    1. 绝对血小板计数（APC）≥50x 109/l
    2. 绝对中性粒细胞计数（ANC）≥1.5x 109/L（1500/mm3）
    3. 血清直接胆红素≤2.0x ULN（正常上限）
    4. AST（SGOT）或ALT（SGPT）[如果两者都测量，则适用于两个测量结果]≤2.5x ULN，除了肝脏参与者必须具有水平≤5x ULN的肝脏参与者除外
    5. 估计的肾小球滤过率（EGFR）或肌酐清除率（CRCL）（由Cockroft和Gault方法计算的CRCL）≥30mL/min/min/1.73 m2。
    6. 外周血爆炸<10％
  6. 先前疗法的治疗相关毒性必须已解决不良事件（CTCAE）级≤1的共同术语标准。
  7. 参与者必须在前12周至第1天有记录的输血记录历史（如果有任何此类输血）。

排除标准：

  1. 当前用JAK抑制剂（例如ruxolitinib或fedratinib）或在入学后两周内用JAK抑制剂治疗的史。
  2. 甲型肝炎阳性和/或HIV阳性检测。
  3. 在研究中，任何并发的严重和/或不受控制的医疗状况可能会增加参与者的毒性风险，或者可能混淆疾病和研究治疗相关的毒性之间的歧视。在研究期间的任何计划进行的大手术

  4. 心脏功能受损或临床意义的心脏病，包括以下任何一项：

    1. 心室心律失常的病史或存在。
    2. 存在不稳定的房颤（心室反应> 100 bpm）；稳定房颤的参与者有资格，只要他们不符合其他心脏排除标准。
    3. 临床上显着的静息胸膜（<50 bpm），并使用心脏起搏器或植入式心脏扭曲器除颤器。
    4. 开始研究药物前90天，心绞痛或急性心肌梗塞≤90天。
    5. 其他具有临床意义的心脏病（例如，有症状的心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭；心律不齐或高血压；不稳定的高血压病史或对降压治疗方案的依从性不佳）。
  5. 目前正在接受慢性（> 14天）治疗皮质类固醇治疗的参与者，每天剂量> 10 mg泼尼松（或其糖皮质激素同等）或任何其他在开始研究药物之前无法停药的慢性免疫抑制治疗。
  6. 胃肠道功能或GI疾病受损的参与者可能会根据医生的意见显着改变GB2064的吸收。
  7. 在筛查程序前的最后一个月接受放疗的参与者，或者在过去三个月内接受脾切除术或安排在接下来的三个月内进行该手术的患者。
  8. 在过去三年中患有恶性肿瘤病史的参与者，除了治疗的早期鳞状，基底细胞癌或治疗的局部前列腺癌。
  9. 需要治疗的临床有意义的活性细菌，真菌，寄生虫或病毒感染。
  10. 进行性多灶性白细胞脑病（PML）的先前历史。
  11. 怀孕或母乳喂养（泌乳）妇女，在受孕后妊娠定义为女性的状态，直到妊娠终止为止，通过β-HCG阳性实验室测试证实。
  12. 具有育儿潜力的妇女被定义为所有在生理上能够怀孕的妇女，除非她们在给药期间使用高效的避孕方法，并在研究治疗后90天使用。必须使用高效的避孕方法。
  13. 性活跃的男性在服用药物时必须在性交期间使用避孕套，并在停止学习药物后的90天，并且在此期间不应父亲。血管切除的男性也需要使用避孕套，以防止通过精液液输送药物。
  14. 对GB2064和/或其赋形剂的过敏性。
  15. 参与者无法或不愿意遵守协议要求。
  16. 与PI/现场人员有关的参与者。
  17. 造血干细胞移植的参与者。
  18. 符合条件，有捐助者并且愿意接受造血干细胞移植的参与者。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：医学博士Bertil Lindmark +4570705210 clinicaltrials@galecto.com

赞助商和合作者
Galecto Biotech AB
OPIS SRL
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员： Srdan Verstovsek，医学博士，博士德克萨斯大学医学博士安德森癌症中心，德克萨斯州休斯敦
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年12月17日
第一个发布日期ICMJE 2020年12月22日
最后更新发布日期2021年2月10日
估计研究开始日期ICMJE 2021年3月15日
估计初级完成日期2022年4月30日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年12月21日）		 GB2064的安全性和耐受性：AE [时间范围：9个月]
调查人员报告的不良事件的发病率和严重程度
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE不提供
原始次要结果措施ICMJE不提供
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE一项评估骨髓纤维化参与者口服GB2064的安全性，耐受性，药代动力学和药效学的研究
官方标题ICMJE对骨髓纤维化参与者（MF）的口服GB2064（LOXL2抑制剂）的安全性，耐受性，药代动力学和药效学的开放标签研究（MF）
简要摘要这项研究是骨髓纤维化受试者的开放标签IIA期试验
详细说明这项研究旨在评估9个月内口服GB2064 A LOXL-2抑制剂的安全性，耐受性，药代动力学和药效学。受试者将接受剂量的GB2064，每天给初级或继发性骨髓纤维化的参与者两次
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
干预模型描述：
所有符合研究资格的受试者将获得GB2064 1000mg，每天两次
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE骨髓纤维化
干预ICMJE药物：GB2064
GB2064（以前是PAT-1251）是一种高亲和力，基于机制的LOXL2的小分子抑制剂，每天给药两次
研究臂ICMJE实验：GB2064
GB2064每天两次口服为4 x 250 mg片剂。
干预：药物：GB2064
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年12月21日）		 21
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年10月30日
估计初级完成日期2022年4月30日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

参与者必须在筛选访问中满足以下所有标准：

  1. 成年男性或女性参与者在入学时≥18岁：

    1. 女性参与者可能具有非童子症的潜在潜力，被定义为永久无菌或绝经后，或者被认为具有生育潜力的女参与者，他们同意使用高效的避孕方法，直到随访后90天。女性参与者应从入学日期（第1天）到后续访问后90天，应避免OVA捐赠。
    2. 男性参与者将同意在整个研究中使用避孕药，直到随访后的90天。男性参与者必须同意从入学日期（第1天）到后续访问后90天，避免精子捐赠。
  2. 根据动态国际预后评分系统（DIPSS）或低风险疾病的诊断中间-2或高风险疾病的PMF或SMF诊断，或者患有低风险疾病，则具有症状性脾肿大，按照超声评估的定义为脾脏长度> 12 cm或> 12 cm或通过体格检查为≥5厘米以下左肋骨边缘。
  3. 因此，根据适当的指南（包括当地的指南），目前尚未服用Janus激酶（JAK）抑制剂（例如ruxolitinib或fedratinib），不耐受性，不宽容或不符合JAK抑制剂的资格。
  4. 东部合作肿瘤学集团（ECOG）绩效状态0-2。

  5. 所需的基线实验室状态：

    1. 绝对血小板计数（APC）≥50x 109/l
    2. 绝对中性粒细胞计数（ANC）≥1.5x 109/L（1500/mm3）
    3. 血清直接胆红素≤2.0x ULN（正常上限）
    4. AST（SGOT）或ALT（SGPT）[如果两者都测量，则适用于两个测量结果]≤2.5x ULN，除了肝脏参与者必须具有水平≤5x ULN的肝脏参与者除外
    5. 估计的肾小球滤过率（EGFR）或肌酐清除率（CRCL）（由Cockroft和Gault方法计算的CRCL）≥30mL/min/min/1.73 m2。
    6. 外周血爆炸<10％
  6. 先前疗法的治疗相关毒性必须已解决不良事件（CTCAE）级≤1的共同术语标准。
  7. 参与者必须在前12周至第1天有记录的输血记录历史（如果有任何此类输血）。

排除标准：

  1. 当前用JAK抑制剂（例如ruxolitinib或fedratinib）或在入学后两周内用JAK抑制剂治疗的史。
  2. 甲型肝炎阳性和/或HIV阳性检测。
  3. 在研究中，任何并发的严重和/或不受控制的医疗状况可能会增加参与者的毒性风险，或者可能混淆疾病和研究治疗相关的毒性之间的歧视。在研究期间的任何计划进行的大手术

  4. 心脏功能受损或临床意义的心脏病，包括以下任何一项：

    1. 心室心律失常的病史或存在。
    2. 存在不稳定的房颤（心室反应> 100 bpm）；稳定房颤的参与者有资格，只要他们不符合其他心脏排除标准。
    3. 临床上显着的静息胸膜（<50 bpm），并使用心脏起搏器或植入式心脏扭曲器除颤器。
    4. 开始研究药物前90天，心绞痛或急性心肌梗塞≤90天。
    5. 其他具有临床意义的心脏病（例如，有症状的心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭；心律不齐或高血压；不稳定的高血压病史或对降压治疗方案的依从性不佳）。
  5. 目前正在接受慢性（> 14天）治疗皮质类固醇治疗的参与者，每天剂量> 10 mg泼尼松（或其糖皮质激素同等）或任何其他在开始研究药物之前无法停药的慢性免疫抑制治疗。
  6. 胃肠道功能或GI疾病受损的参与者可能会根据医生的意见显着改变GB2064的吸收。
  7. 在筛查程序前的最后一个月接受放疗的参与者，或者在过去三个月内接受脾切除术或安排在接下来的三个月内进行该手术的患者。
  8. 在过去三年中患有恶性肿瘤病史的参与者，除了治疗的早期鳞状，基底细胞癌或治疗的局部前列腺癌。
  9. 需要治疗的临床有意义的活性细菌，真菌，寄生虫或病毒感染。
  10. 进行性多灶性白细胞脑病（PML）的先前历史。
  11. 怀孕或母乳喂养（泌乳）妇女，在受孕后妊娠定义为女性的状态，直到妊娠终止为止，通过β-HCG阳性实验室测试证实。
  12. 具有育儿潜力的妇女被定义为所有在生理上能够怀孕的妇女，除非她们在给药期间使用高效的避孕方法，并在研究治疗后90天使用。必须使用高效的避孕方法。
  13. 性活跃的男性在服用药物时必须在性交期间使用避孕套，并在停止学习药物后的90天，并且在此期间不应父亲。血管切除的男性也需要使用避孕套，以防止通过精液液输送药物。
  14. 对GB2064和/或其赋形剂的过敏性。
  15. 参与者无法或不愿意遵守协议要求。
  16. 与PI/现场人员有关的参与者。
  17. 造血干细胞移植的参与者。
  18. 符合条件，有捐助者并且愿意接受造血干细胞移植的参与者。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：医学博士Bertil Lindmark +4570705210 clinicaltrials@galecto.com
列出的位置国家ICMJE不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04679870
其他研究ID编号ICMJE mylox-1
2020-003087-45（Eudract编号）
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方Galecto Biotech AB
研究赞助商ICMJE Galecto Biotech AB
合作者ICMJE OPIS SRL
研究人员ICMJE
首席研究员： Srdan Verstovsek，医学博士，博士德克萨斯大学医学博士安德森癌症中心，德克萨斯州休斯敦
PRS帐户Galecto Biotech AB
验证日期2020年11月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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