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BT200在遗传性出血疾病中
BT200是一种与人类von Willebrand因子（VWF）的A1结构结合的卵巢化适体。在低剂量下，BT200阻止了循环中VWF抗原（VWF AG）的清除，并导致VWF AG和VIIII（FVIII）的浓度增加，但对两者的活性都有可忽略的影响。在较高剂量下，BT200阻止了VWF的清除率并抑制其活性，但仍未抑制FVIII活性。因此，低剂量BT200可能用于纠正遗传性出血疾病患者的VWF和/或FVIII的缺乏。这项研究被设计为一项“篮子设计”试验研究，以确定此类患者中BT200的相关剂量和药理活性。
在这项开放式篮子研究中，最多将包括25例患有以下先天性血液封闭疾病的患者：血友病A，血友病A的杂合携带者，FVIII水平下降； Von Willebrand综合征（VWD）1型，“ Vicenza Type”和VWD 2B型患者。
参与者将在第一周，第4天和第7天，第7天，然后每周一次，总计五周，最初以3毫克的剂量获得BT200，然后在第3周中分别在响应后单独使用3剂至9毫克。
随后，每周一次采集一次血液样本，持续三周（洗净阶段）。
患者可能会参加其他药代动力学子研究。为此，在给药BT200后48小时内采集了三个血液样本，以确定BT200的血浆水平。
这项研究的主要目的是获得一种或多种遗传性出血疾病中BT200机制的临床证明。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 冯·威尔布兰德疾病血友病A | 药物：BT200 | 阶段2 |
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 25名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 开放标签，单个剂量滴定到响应，篮子试验 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | BT200对遗传性出血疾病患者的安全性，耐受性和药理活性的2A期多剂量篮研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年12月14日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年12月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：治疗 皮下（SC）注射： BT200剂量在第4天，第4天以及第7天的BT200剂量在第14、21和28天的3至9毫克之间再次滴定。预计将以2 mg步骤进行剂量调整。如果在第21天未观察到药效学和安全参数的相关变化，则只有在特殊情况下第28天才能在第28天进行9毫克剂量。 | 药物：BT200 BT200是一种pegymat的合成RNA寡核苷酸 |
- 血友病A [给药后4周的基线至基线]FVIII活动的增加
- VWD类型1 [时间范围：剂量后4周基线]FVIII活动的增加
- VWD 2B型[时间范围：剂量后4周的基线]血小板计数和/或FVIII活性增加
- 药代动力学（PK）测量的BT200浓度（和衍生PK参数）[时间范围：剂量后4周基线]BT200的测量浓度
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]PFA-100
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]多型电极血小板聚合计（ristocetin诱导）
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]VWF抗原
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]vwf：ristocetin的共同因素分析
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]VWF活动
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]VWF胶原蛋白结合测定
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]ELISA无界VWF-A1域
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]VWF丙肽
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]纤维蛋白D-二聚体
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]凝血酶原碎片（F1.2）
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]旋转血小板测量法
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]凝块强度测定
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]校准的血栓图测定
- BT200的总体安全性和耐受性[时间范围：剂量后4周的基线]严重的，与药物有关的不良事件（AES）
- BT200的总体安全性和耐受性[时间范围：剂量后4周的基线]严重或无严重的，与药物有关的AE和/或临床相关的实验室异常，生命体征或物理发现的模式，暗示了一个或多个特定的目标器官BT200的毒性
- BT200的总体安全性和耐受性[时间范围：剂量后4周的基线]使用国际血栓形成和止血（ISTH）出血评分评估临床明显的出血。
| 符合研究资格的年龄： | 18年至70年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：要符合本研究的资格，患者必须符合以下所有纳入标准：
遗传性出血障碍：
- 男性或女性，筛查时≥18-70岁
- 如果雌性必须在绝经后或手术灭菌
- 能够理解并给予知情同意
- 能够与研究者合作，遵守研究的要求，并完成与协议相关的完整顺序 -
排除标准：符合以下任何标准的患者将被排除在研究之外：
- 临床上重要的病史或正在进行的慢性疾病会危害患者的安全或损害他/她参与本研究的数据质量
- 自发的病史（不是FVIII或FEIBA相关的）静脉或动脉血栓栓塞事件
- 明显的药物过敏或过敏反应的病史
- 药物滥用，精神疾病或任何使患者能够完全遵守研究程序的判断的原因
- 在研究开始之前的2周内使用药物，在研究者的判断中可能会对患者的福利产生不利影响或研究结果的完整性
- 与其他实验药物的同时治疗或参与其他研究药物在30天或5次消除治疗开始之前（以较长为准）的其他临床试验开始 -
| 联系人：医学博士Ulla Derhaschnig | +43-1-40400 EXT 29810 | ulla.derhaschnig@meduniwien.ac.at |
| 奥地利 | |
| 维也纳医科大学 | 招募 |
| 奥地利维也纳，A-1090 | |
| 首席研究员：医学博士Ulla Derhaschnig | |
| 首席研究员： | 医学博士Ulla Derhaschnig | MU VIENNA，临床药理学系 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年12月3日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年12月21日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2020年12月21日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年12月14日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年9月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
| ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | BT200在遗传性出血疾病中 | ||||
| 官方标题ICMJE | BT200对遗传性出血疾病患者的安全性，耐受性和药理活性的2A期多剂量篮研究 | ||||
| 简要摘要 | BT200是一种与人类von Willebrand因子（VWF）的A1结构结合的卵巢化适体。在低剂量下，BT200阻止了循环中VWF抗原（VWF AG）的清除，并导致VWF AG和VIIII（FVIII）的浓度增加，但对两者的活性都有可忽略的影响。在较高剂量下，BT200阻止了VWF的清除率并抑制其活性，但仍未抑制FVIII活性。因此，低剂量BT200可能用于纠正遗传性出血疾病患者的VWF和/或FVIII的缺乏。这项研究被设计为一项“篮子设计”试验研究，以确定此类患者中BT200的相关剂量和药理活性。 在这项开放式篮子研究中，最多将包括25例患有以下先天性血液封闭疾病的患者：血友病A，血友病A的杂合携带者，FVIII水平下降； Von Willebrand综合征（VWD）1型，“ Vicenza Type”和VWD 2B型患者。 参与者将在第一周，第4天和第7天，第7天，然后每周一次，总计五周，最初以3毫克的剂量获得BT200，然后在第3周中分别在响应后单独使用3剂至9毫克。 随后，每周一次采集一次血液样本，持续三周（洗净阶段）。 患者可能会参加其他药代动力学子研究。为此，在给药BT200后48小时内采集了三个血液样本，以确定BT200的血浆水平。 这项研究的主要目的是获得一种或多种遗传性出血疾病中BT200机制的临床证明。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 干预模型描述： 开放标签，单个剂量滴定到响应，篮子试验 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE |
| ||||
| 干预ICMJE | 药物：BT200 BT200是一种pegymat的合成RNA寡核苷酸 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：治疗 皮下（SC）注射： BT200剂量在第4天，第4天以及第7天的BT200剂量在第14、21和28天的3至9毫克之间再次滴定。预计将以2 mg步骤进行剂量调整。如果在第21天未观察到药效学和安全参数的相关变化，则只有在特殊情况下第28天才能在第28天进行9毫克剂量。 干预：药物：BT200 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 25 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年12月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年9月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：要符合本研究的资格，患者必须符合以下所有纳入标准：
排除标准：符合以下任何标准的患者将被排除在研究之外：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18年至70年（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 奥地利 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04677803 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | BT200-02 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | 维也纳医科大学的Ulla Derhaschnig，医学博士 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 维也纳医科大学 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | 维也纳医科大学 | ||||
| 验证日期 | 2020年12月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
BT200是一种与人类von Willebrand因子（VWF）的A1结构结合的卵巢化适体。在低剂量下，BT200阻止了循环中VWF抗原（VWF AG）的清除，并导致VWF AG和VIIII（FVIII）的浓度增加，但对两者的活性都有可忽略的影响。在较高剂量下，BT200阻止了VWF的清除率并抑制其活性，但仍未抑制FVIII活性。因此，低剂量BT200可能用于纠正遗传性出血疾病患者的VWF和/或FVIII的缺乏。这项研究被设计为一项“篮子设计”试验研究，以确定此类患者中BT200的相关剂量和药理活性。
在这项开放式篮子研究中，最多将包括25例患有以下先天性血液封闭疾病的患者：血友病A，血友病A的杂合携带者，FVIII水平下降； Von Willebrand综合征（VWD）1型，“ Vicenza Type”和VWD 2B型患者。
参与者将在第一周，第4天和第7天，第7天，然后每周一次，总计五周，最初以3毫克的剂量获得BT200，然后在第3周中分别在响应后单独使用3剂至9毫克。
随后，每周一次采集一次血液样本，持续三周（洗净阶段）。
患者可能会参加其他药代动力学子研究。为此，在给药BT200后48小时内采集了三个血液样本，以确定BT200的血浆水平。
这项研究的主要目的是获得一种或多种遗传性出血疾病中BT200机制的临床证明。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 冯·威尔布兰德疾病血友病A | 药物：BT200 | 阶段2 |
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 25名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 开放标签，单个剂量滴定到响应，篮子试验 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | BT200对遗传性出血疾病患者的安全性，耐受性和药理活性的2A期多剂量篮研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年12月14日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年12月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：治疗 皮下（SC）注射： BT200剂量在第4天，第4天以及第7天的BT200剂量在第14、21和28天的3至9毫克之间再次滴定。预计将以2 mg步骤进行剂量调整。如果在第21天未观察到药效学和安全参数的相关变化，则只有在特殊情况下第28天才能在第28天进行9毫克剂量。 | 药物：BT200 BT200是一种pegymat的合成RNA寡核苷酸 |
- 血友病A [给药后4周的基线至基线]FVIII活动的增加
- VWD类型1 [时间范围：剂量后4周基线]FVIII活动的增加
- VWD 2B型[时间范围：剂量后4周的基线]血小板计数和/或FVIII活性增加
- 药代动力学（PK）测量的BT200浓度（和衍生PK参数）[时间范围：剂量后4周基线]BT200的测量浓度
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]PFA-100
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]多型电极血小板聚合计（ristocetin诱导）
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]VWF抗原
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]vwf：ristocetin的共同因素分析
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]VWF活动
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]VWF胶原蛋白结合测定
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]ELISA无界VWF-A1域
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]VWF丙肽
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]纤维蛋白D-二聚体
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]凝血酶原碎片（F1.2）
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]旋转血小板测量法
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]凝块强度测定
- 药效学[时间范围：剂量后4周的基线]校准的血栓图测定
- BT200的总体安全性和耐受性[时间范围：剂量后4周的基线]严重的，与药物有关的不良事件（AES）
- BT200的总体安全性和耐受性[时间范围：剂量后4周的基线]严重或无严重的，与药物有关的AE和/或临床相关的实验室异常，生命体征或物理发现的模式，暗示了一个或多个特定的目标器官BT200的毒性
- BT200的总体安全性和耐受性[时间范围：剂量后4周的基线]
| 符合研究资格的年龄： | 18年至70年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：要符合本研究的资格，患者必须符合以下所有纳入标准：
遗传性出血障碍：
- 男性或女性，筛查时≥18-70岁
- 如果雌性必须在绝经后或手术灭菌
- 能够理解并给予知情同意
- 能够与研究者合作，遵守研究的要求，并完成与协议相关的完整顺序 -
排除标准：符合以下任何标准的患者将被排除在研究之外：
- 临床上重要的病史或正在进行的慢性疾病会危害患者的安全或损害他/她参与本研究的数据质量
- 自发的病史（不是FVIII或FEIBA相关的）静脉或动脉血栓栓塞事件
- 明显的药物过敏或过敏反应的病史
- 药物滥用，精神疾病或任何使患者能够完全遵守研究程序的判断的原因
- 在研究开始之前的2周内使用药物，在研究者的判断中可能会对患者的福利产生不利影响或研究结果的完整性
- 与其他实验药物的同时治疗或参与其他研究药物在30天或5次消除治疗开始之前（以较长为准）的其他临床试验开始 -
| 联系人：医学博士Ulla Derhaschnig | +43-1-40400 EXT 29810 | ulla.derhaschnig@meduniwien.ac.at |
| 奥地利 | |
| 维也纳医科大学 | 招募 |
| 奥地利维也纳，A-1090 | |
| 首席研究员：医学博士Ulla Derhaschnig | |
| 首席研究员： | 医学博士Ulla Derhaschnig | MU VIENNA，临床药理学系 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年12月3日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年12月21日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2020年12月21日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年12月14日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年9月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
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| 其他其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | BT200在遗传性出血疾病中 | ||||
| 官方标题ICMJE | BT200对遗传性出血疾病患者的安全性，耐受性和药理活性的2A期多剂量篮研究 | ||||
| 简要摘要 | BT200是一种与人类von Willebrand因子（VWF）的A1结构结合的卵巢化适体。在低剂量下，BT200阻止了循环中VWF抗原（VWF AG）的清除，并导致VWF AG和VIIII（FVIII）的浓度增加，但对两者的活性都有可忽略的影响。在较高剂量下，BT200阻止了VWF的清除率并抑制其活性，但仍未抑制FVIII活性。因此，低剂量BT200可能用于纠正遗传性出血疾病患者的VWF和/或FVIII的缺乏。这项研究被设计为一项“篮子设计”试验研究，以确定此类患者中BT200的相关剂量和药理活性。 在这项开放式篮子研究中，最多将包括25例患有以下先天性血液封闭疾病的患者：血友病A，血友病A的杂合携带者，FVIII水平下降； Von Willebrand综合征（VWD）1型，“ Vicenza Type”和VWD 2B型患者。 参与者将在第一周，第4天和第7天，第7天，然后每周一次，总计五周，最初以3毫克的剂量获得BT200，然后在第3周中分别在响应后单独使用3剂至9毫克。 随后，每周一次采集一次血液样本，持续三周（洗净阶段）。 患者可能会参加其他药代动力学子研究。为此，在给药BT200后48小时内采集了三个血液样本，以确定BT200的血浆水平。 这项研究的主要目的是获得一种或多种遗传性出血疾病中BT200机制的临床证明。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 干预模型描述： 开放标签，单个剂量滴定到响应，篮子试验 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 药物：BT200 BT200是一种pegymat的合成RNA寡核苷酸 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：治疗 皮下（SC）注射： BT200剂量在第4天，第4天以及第7天的BT200剂量在第14、21和28天的3至9毫克之间再次滴定。预计将以2 mg步骤进行剂量调整。如果在第21天未观察到药效学和安全参数的相关变化，则只有在特殊情况下第28天才能在第28天进行9毫克剂量。 干预：药物：BT200 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 25 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年12月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年9月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：要符合本研究的资格，患者必须符合以下所有纳入标准：
排除标准：符合以下任何标准的患者将被排除在研究之外：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至70年（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 奥地利 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04677803 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | BT200-02 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 维也纳医科大学的Ulla Derhaschnig，医学博士 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 维也纳医科大学 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 维也纳医科大学 | ||||
| 验证日期 | 2020年12月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
