• ≥5岁的患者（时间范围：基线到12个月）的六分钟步行测试（6MWT）的基线变化
  该测试测量了患者可以在6分钟内快速行走的距离。
• 从基线（以百分比为单位）的变化被预测为≥5岁的患者[时间范围：基线至12个月]处于直立位置的强制性生命能力（％FVC）
  根据美国胸腔学会（ATS）和欧洲呼吸社会（ERS）指南，包括FVC，MEP和MIP在内的肺功能和呼吸强度的测量使用验尸或肺活量计测量。
• AES不良事件数量的参与者数量[时间范围：从签署ICF到研究药物的最后一次剂量后的第30天]
  不良事件（AE）是患者或临床调查患者的任何不良医疗事件。

• 对于≥5岁的患者[时间范围：第52周]
  根据美国胸腔学会（ATS）和欧洲呼吸社会（ERS）指南，包括FVC，MEP和MIP在内的肺功能和呼吸强度的测量使用验尸或肺活量计测量。
• 对于≥5岁的患者[时间范围：52]
  根据美国胸腔学会（ATS）和欧洲呼吸社会（ERS）指南，包括FVC，MEP和MIP在内的肺功能和呼吸强度的测量使用验尸或肺活量计测量。
• 三角肌，股股四头肌，iliopsoas，Iliopsoas，颈部拉伸屈肌的手动肌肉测试（MMT）的基线变化≥5岁的患者[时间范围：第52周]
  MMT最常被报道为双侧测试的近端，远端和轴向肌肉组的总数，或近端分数，该评分总计上下肢和下肢的许多近端肌肉群。
• ≥5岁的患者的快速运动功能测试评分的基线[时间范围：第52周]
  快速运动功能测试是评估庞贝氏病患者运动功能的可靠且有效的测试。
• ≥5岁的患者的快速运动功能测试评分的基线[时间范围：第52周]
  开发了12个项目的简短健康调查（SF-12），用于对患有慢性疾病的患者的医疗结果评估。

主要目标：

为了评估一年藻糖苷酶AlfA治疗对运动功能的影响[六分钟步行试验（6MWT）和肺功能预测的强迫生命力（FVC）]在5岁以上的中国晚期庞贝病患者中。

为了评估肌酶20mg/kg的安全性，在3岁以上的中国LOPD患者中iv静脉注射。

次要目标：

评估一年治疗的藻糖苷酶ALFA对改善手动肌肉测试（MMT），最大灵感和呼气压力（MIP和MEP）的影响（MIP和MEP）]，快速运动功能测试评分以及与健康相关的生活质量（SF- 12）在5岁以上的LOPD患者中。

纳入标准：

• 患者（或患者的法定监护人）必须在与学习相关的程序之前提供书面知情同意书

• 入学时患者必须年龄≥3岁。

  1. 对于患者≥3岁和<5岁的患者：必须能够独立行走10米或独立爬4步。
  2. 适用于5岁的患者

  一世。必须能够在6分钟内行动40米，而无需帮助II。必须能够成功执行重复的强制生命能力（VC）测量，直立位置≥30％预测，预测≤85％。

• 该患者已经确认庞贝氏病在以下至少2个疾病中，

  1. 任何组织来源的GAA酶缺乏。
  2. 2确认的GAA基因突变。
  3. 肌肉病理符合庞贝疾病的诊断。
• 患者（以及患者的法律监护人，如果患者在法律上按本地法规定义）必须具有符合临床方案的能力。
• 该患者，如果女性和生育潜力，则必须在基线时进行阴性妊娠试验（β-Human绒毛膜促性腺激素）。

排除标准：

• 使用侵入性通气支撑（侵入性通气定义为使用气管气管管的任何形式的通气支撑。）
• 醒着和直立的位置时使用非侵入性通气支撑。 （非侵入性通风定义为不使用气管管的任何形式的通气支撑。）
• 先前用酶替代处理治疗。
• 具有育儿潜力的女性患者，妊娠试验阳性。
• 轮椅依赖。
• 该患者患有主要的先天性异常。
• 研究人员认为，该患者患有医疗状况，严重的发生疾病或其他缓解情况，可能会严重干扰研究依从性，包括所有规定的评估和后续活动。
• ≥5岁的患者无法在没有援助的情况下行动40米，或者无法成功执行> 30％且<85％的重复FVC预测（直立）。

以上信息并非旨在包含与患者潜在参与临床试验有关的所有注意事项。

• ≥5岁的患者（时间范围：基线到12个月）的六分钟步行测试（6MWT）的基线变化
  该测试测量了患者可以在6分钟内快速行走的距离。
• 从基线（以百分比为单位）的变化被预测为≥5岁的患者[时间范围：基线至12个月]处于直立位置的强制性生命能力（％FVC）
  根据美国胸腔学会（ATS）和欧洲呼吸社会（ERS）指南，包括FVC，MEP和MIP在内的肺功能和呼吸强度的测量使用验尸或肺活量计测量。
• AES不良事件数量的参与者数量[时间范围：从签署ICF到研究药物的最后一次剂量后的第30天]
  不良事件（AE）是患者或临床调查患者的任何不良医疗事件。

• 对于≥5岁的患者[时间范围：第52周]
  根据美国胸腔学会（ATS）和欧洲呼吸社会（ERS）指南，包括FVC，MEP和MIP在内的肺功能和呼吸强度的测量使用验尸或肺活量计测量。
• 对于≥5岁的患者[时间范围：52]
  根据美国胸腔学会（ATS）和欧洲呼吸社会（ERS）指南，包括FVC，MEP和MIP在内的肺功能和呼吸强度的测量使用验尸或肺活量计测量。
• 三角肌，股股四头肌，iliopsoas，Iliopsoas，颈部拉伸屈肌的手动肌肉测试（MMT）的基线变化≥5岁的患者[时间范围：第52周]
  MMT最常被报道为双侧测试的近端，远端和轴向肌肉组的总数，或近端分数，该评分总计上下肢和下肢的许多近端肌肉群。
• ≥5岁的患者的快速运动功能测试评分的基线[时间范围：第52周]
  快速运动功能测试是评估庞贝氏病患者运动功能的可靠且有效的测试。
• ≥5岁的患者的快速运动功能测试评分的基线[时间范围：第52周]
  开发了12个项目的简短健康调查（SF-12），用于对患有慢性疾病的患者的医疗结果评估。

主要目标：

为了评估一年藻糖苷酶AlfA治疗对运动功能的影响[六分钟步行试验（6MWT）和肺功能预测的强迫生命力（FVC）]在5岁以上的中国晚期庞贝病患者中。

为了评估肌酶20mg/kg的安全性，在3岁以上的中国LOPD患者中iv静脉注射。

次要目标：

评估一年治疗的藻糖苷酶ALFA对改善手动肌肉测试（MMT），最大灵感和呼气压力（MIP和MEP）的影响（MIP和MEP）]，快速运动功能测试评分以及与健康相关的生活质量（SF- 12）在5岁以上的LOPD患者中。

纳入标准：

• 患者（或患者的法定监护人）必须在与学习相关的程序之前提供书面知情同意书

• 入学时患者必须年龄≥3岁。

  1. 对于患者≥3岁和<5岁的患者：必须能够独立行走10米或独立爬4步。
  2. 适用于5岁的患者

  一世。必须能够在6分钟内行动40米，而无需帮助II。必须能够成功执行重复的强制生命能力（VC）测量，直立位置≥30％预测，预测≤85％。

• 该患者已经确认庞贝氏病在以下至少2个疾病中，

  1. 任何组织来源的GAA酶缺乏。
  2. 2确认的GAA基因突变。
  3. 肌肉病理符合庞贝疾病的诊断。
• 患者（以及患者的法律监护人，如果患者在法律上按本地法规定义）必须具有符合临床方案的能力。
• 该患者，如果女性和生育潜力，则必须在基线时进行阴性妊娠试验（β-Human绒毛膜促性腺激素）。

排除标准：

• 使用侵入性通气支撑（侵入性通气定义为使用气管气管管的任何形式的通气支撑。）
• 醒着和直立的位置时使用非侵入性通气支撑。 （非侵入性通风定义为不使用气管管的任何形式的通气支撑。）
• 先前用酶替代处理治疗。
• 具有育儿潜力的女性患者，妊娠试验阳性。
• 轮椅依赖。
• 该患者患有主要的先天性异常。
• 研究人员认为，该患者患有医疗状况，严重的发生疾病或其他缓解情况，可能会严重干扰研究依从性，包括所有规定的评估和后续活动。
• ≥5岁的患者无法在没有援助的情况下行动40米，或者无法成功执行> 30％且<85％的重复FVC预测（直立）。

以上信息并非旨在包含与患者潜在参与临床试验有关的所有注意事项。