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出境医 / 临床实验 / ASC618血友病A患者的基因治疗
ASC618血友病A患者的基因治疗
研究描述
简要摘要：
目前，血友病A患者接受预防性或按需替代疗法的患者，并通过重组FVIII或替代治疗疗法进行治疗。当前治疗方案的主要挑战，例如血友病疗法的短期生活，需要经常注射IV，这鼓励了当前的基因转移疗法的努力。
这项研究将评估ASC618的安全性和初步疗效，ASC 618是一个编码B域删除的密码子优化的人为因素VIII的AAV矢量
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 血友病a | 生物学：ASC618 | 第1阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 12名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 评估ASC618在严重和中度严重的血友病患者中的安全性和初步疗效 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年7月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年7月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年7月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：ASC618 实验臂 | 生物学：ASC618 ASC618将作为单个IV输注给出 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 不良事件的数量和严重的AE [输入后12个月]
次要结果度量 ：
- 基线的FVIII活性水平的变化[时间范围：输入后12个月]
- 年度FVIII消费[时间范围：输入后12个月]
- 年化出血率（ABR）[时间范围：灌注后12个月]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 基于性别的资格： | 是的 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 男性≥18岁
- 严重或中度严重的血友病A（FVIII活性≤2IU/DL）
- 病史
- 接受FVIII预防或点播替代疗法≥150累积
- 天（曝光日）
- ≥12个出血发作，如果在过去的12个月内接受按需治疗
- BMI≤30
- 同意使用双屏障避孕药，直到ASC-618输液后至少3个连续3个精液样品为阴性
排除标准：
联系人和位置
联系人
| 联系人：博士临床试验经理 | （408）495-3891 | gil.gonen@astherapeutics.com |
赞助商和合作者
ASC治疗学
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年12月15日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年12月19日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月13日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年7月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年7月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 不良事件的数量和严重的AE [输入后12个月] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | ASC618血友病A患者的基因治疗 | ||||
| 官方标题ICMJE | 评估ASC618在严重和中度严重的血友病患者中的安全性和初步疗效 | ||||
| 简要摘要 | 目前，血友病A患者接受预防性或按需替代疗法的患者，并通过重组FVIII或替代治疗疗法进行治疗。当前治疗方案的主要挑战，例如血友病疗法的短期生活，需要经常注射IV，这鼓励了当前的基因转移疗法的努力。 这项研究将评估ASC618的安全性和初步疗效，ASC 618是一个编码B域删除的密码子优化的人为因素VIII的AAV矢量 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 血友病a | ||||
| 干预ICMJE | 生物学：ASC618 ASC618将作为单个IV输注给出 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：ASC618 实验臂 干预：生物学：ASC618 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 12 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年7月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年7月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04676048 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | ASC-HA-001 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | ASC治疗学 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | ASC治疗学 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | ASC治疗学 | ||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
目前，血友病A患者接受预防性或按需替代疗法的患者，并通过重组FVIII或替代治疗疗法进行治疗。当前治疗方案的主要挑战，例如血友病疗法的短期生活，需要经常注射IV，这鼓励了当前的基因转移疗法的努力。
这项研究将评估ASC618的安全性和初步疗效，ASC 618是一个编码B域删除的密码子优化的人为因素VIII的AAV矢量
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 血友病a | 生物学：ASC618 | 第1阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 12名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 评估ASC618在严重和中度严重的血友病患者中的安全性和初步疗效 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年7月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年7月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年7月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：ASC618 实验臂 | 生物学：ASC618 ASC618将作为单个IV输注给出 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 不良事件的数量和严重的AE [输入后12个月]
次要结果度量 ：
- 基线的FVIII活性水平的变化[时间范围：输入后12个月]
- 年度FVIII消费[时间范围：输入后12个月]
- 年化出血率（ABR）[时间范围：灌注后12个月]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 基于性别的资格： | 是的 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 男性≥18岁
- 严重或中度严重的血友病A（FVIII活性≤2IU/DL）
- 病史
- 接受FVIII预防或点播替代疗法≥150累积
- 天（曝光日）
- ≥12个出血发作，如果在过去的12个月内接受按需治疗
- BMI≤30
- 同意使用双屏障避孕药，直到ASC-618输液后至少3个连续3个精液样品为阴性
排除标准：
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年12月15日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年12月19日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月13日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年7月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年7月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 不良事件的数量和严重的AE [输入后12个月] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | ASC618血友病A患者的基因治疗 | ||||
| 官方标题ICMJE | 评估ASC618在严重和中度严重的血友病患者中的安全性和初步疗效 | ||||
| 简要摘要 | 目前，血友病A患者接受预防性或按需替代疗法的患者，并通过重组FVIII或替代治疗疗法进行治疗。当前治疗方案的主要挑战，例如血友病疗法的短期生活，需要经常注射IV，这鼓励了当前的基因转移疗法的努力。 这项研究将评估ASC618的安全性和初步疗效，ASC 618是一个编码B域删除的密码子优化的人为因素VIII的AAV矢量 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 血友病a | ||||
| 干预ICMJE | 生物学：ASC618 ASC618将作为单个IV输注给出 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：ASC618 实验臂 干预：生物学：ASC618 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 12 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年7月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年7月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04676048 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | ASC-HA-001 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | ASC治疗学 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | ASC治疗学 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | ASC治疗学 | ||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
