• Elizaria®维持治疗期间血红蛋白水平的变化（访问6到13次访问）[时间范围：52-56周]
  配对的t检验将用于评估使用Elizaria®维持治疗期间血红蛋白水平的变化（访问6和13之间，包括）。有关血红蛋白水平及其在每次访问时其变化的数据将使用描述性统计方法提供。
• 血液±5 g / L和±10 g / L的血红蛋白水平变化的患者数量 /比例。在使用Elizaria®维护治疗期间（访问6到13次访问）[时间范围：52-56周]
  在使用Elizaria®进行维持治疗期间，将给出血液血红蛋白水平±5 g / L和±10 g / L的患者的比例（在访问6和13之间）。
• 在用Elizaria®治疗期间患有各种血栓形成并发症的患者的数量 /比例。 [时间范围：52-56周]
  对于频率指标（各种血栓并发症患者的比例），将给出N / N格式的绝对数量，并给出患者的比例，并计算该比例的95％置信区间（CI）。
• 在用Elizaria®治疗期间，需要输血的捐赠血液成分的患者数量 /比例。 [时间范围：52-56周]
  对于频率指标（捐赠血液的红细胞成分需要输血的患者比例）将给出N / N格式的绝对数量，并将给出患者比例的比例，并计算95％置信区间（CI）的比例。
• 在治疗过程中先前减少后，突破性溶血的患者的数量/比例在观察LDH的同时观察到LDH的数量/比例。 [时间范围：52-56周]
  对于频率指标（突破性溶血的患者比例），将给出N / N格式的绝对数量，并给出患者的比例。并计算了该比例的95％置信区间（CI）。
• 相对于筛选时的初始值，在访问6和13时，粒细胞和红细胞的PNH-clone的大小变化。 [时间范围：52-56周]
  为了评估相对于初始水平的定量指标（粒细胞和红细胞，实验室和生命指标的PNH-CLONE）的动力学，在与正常分布的显着偏差的情况下，将使用配对的t检验或Wilcoxon检验。正态分布将使用Shapiro-Wilk检验进行测试。
• 不利事件的频率和严重程度（AES），严重的不良事件（SAE），包括与使用Elizaria®相关的事件，根据投诉，体格检查，生命体征评估，实验室和工具研究，日记。 [时间范围：52-56周]
  自患者签署知情同意书以来开发的不良事件（AES）将在数据库组阶段的最新版本中使用Meddra Medical Dictionary进行编码，直到关闭为止。研究过程中AE / SAE发病率的数据将由器官系统（SOC）和首选术语（PT）介绍，该术语（PT）就发生这种不良事件的患者的数量和比例。每个器官系统将介绍AES严重程度及其与治疗关系的摘要。
• 生命体征的变化，体格检查结果，ECG和实验室价值从筛查的基线访问13。 [时间范围：52-56周]
  根据投诉，身体检查，生命体征，实验室和工具研究以及患者日记的异常患者的数量和比例。
• 抗体抗体患者的数量和比例；抗体抗体及其中和活性的滴度。 [时间范围：52-56周]
  对于频率指标（抗毒抗体的患者比例），将给出N / N格式的绝对数量，并给出患者的比例，并计算该比例的95％置信区间（CI）。

阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症（PNH）是一种超稀有的，获得的，威胁生命的，进行性的克隆血液疾病，是由于一种或多个具有体细胞猪A基因突变的造血干细胞的克隆而形成的。 PNH发育的主要致病机制是补体系统的失调，其中没有补体抑制剂CD55和CD59在血细胞表面上受GPI锚定的界定，或者存在它们的缺乏。

eculizumab是PNH致病疗法的第一种药物，PNH是一种针对补体C5成分的重组人性化的单克隆抗体。与C5的高亲和力结合，eculizumab防止C5裂解C5A和C5B，从而抑制促炎性细胞因子（通过C5A）和膜攻击复合物（MAC）（通过C5B）的形成。

在PNH患者中使用eculizumab会导致溶血，血栓形成的发生率和患者生活质量的提高显着降低。它通过长期使用eculizumab来增加预期寿命。

由JSC“ Generium”开发的药物Eculizumab，俄罗斯是原始药物Soliris®的生物模拟（生物仿制药）。

该研究的人群是对PNH既有诊断的患者，这些患者对病原治疗有适应症并接受Elizaria®。

先前治疗的患者的研究持续时间至少为54周，而先前未经治疗的患者（包括筛查期和观察期）为58周。

该研究将包括筛查期和观察期：

• 筛查期-2周（第1-14天）；
• 先前治疗的患者的随访时间为52周，先前未经治疗的患者为56周。

可以延长筛查期，直到获得实验室和工具研究结果，但不超过14天。

在观察期间，出于常规检查的目的，计划进行多次中间访问，大约每8周（可接受的间隔为6-10周）在筛查访问（访问1）和研究最终访问之间（访问13）按照患者的药房观察计划。研究医生的决定可以进行其他访问和检查。

如果患者以前未经治疗，则患者每周以600毫克的剂量接受诱导治疗，持续4周，并从第5周，然后每2周从5周的剂量进一步过渡到维持疗法。

纳入标准：

1. 2岁的男性和女性患者已确定为PNH；
2. 开处方Elizaria®作为致病疗法；
3. 患者签署知情同意书以参加研究。

排除标准：

1.不耐受性eculizumab或药物的其他成分。

• Elizaria®维持治疗期间血红蛋白水平的变化（访问6到13次访问）[时间范围：52-56周]
  配对的t检验将用于评估使用Elizaria®维持治疗期间血红蛋白水平的变化（访问6和13之间，包括）。有关血红蛋白水平及其在每次访问时其变化的数据将使用描述性统计方法提供。
• 血液±5 g / L和±10 g / L的血红蛋白水平变化的患者数量 /比例。在使用Elizaria®维护治疗期间（访问6到13次访问）[时间范围：52-56周]
  在使用Elizaria®进行维持治疗期间，将给出血液血红蛋白水平±5 g / L和±10 g / L的患者的比例（在访问6和13之间）。
• 在用Elizaria®治疗期间患有各种血栓形成' target='_blank'>血栓形成并发症的患者的数量 /比例。 [时间范围：52-56周]
  对于频率指标（各种血栓并发症患者的比例），将给出N / N格式的绝对数量，并给出患者的比例，并计算该比例的95％置信区间（CI）。
• 在用Elizaria®治疗期间，需要输血的捐赠血液成分的患者数量 /比例。 [时间范围：52-56周]
  对于频率指标（捐赠血液的红细胞成分需要输血的患者比例）将给出N / N格式的绝对数量，并将给出患者比例的比例，并计算95％置信区间（CI）的比例。
• 在治疗过程中先前减少后，突破性溶血的患者的数量/比例在观察LDH的同时观察到LDH的数量/比例。 [时间范围：52-56周]
  对于频率指标（突破性溶血的患者比例），将给出N / N格式的绝对数量，并给出患者的比例。并计算了该比例的95％置信区间（CI）。
• 相对于筛选时的初始值，在访问6和13时，粒细胞和红细胞的PNH-clone的大小变化。 [时间范围：52-56周]
  为了评估相对于初始水平的定量指标（粒细胞和红细胞，实验室和生命指标的PNH-CLONE）的动力学，在与正常分布的显着偏差的情况下，将使用配对的t检验或Wilcoxon检验。正态分布将使用Shapiro-Wilk检验进行测试。
• 不利事件的频率和严重程度（AES），严重的不良事件（SAE），包括与使用Elizaria®相关的事件，根据投诉，体格检查，生命体征评估，实验室和工具研究，日记。 [时间范围：52-56周]
  自患者签署知情同意书以来开发的不良事件（AES）将在数据库组阶段的最新版本中使用Meddra Medical Dictionary进行编码，直到关闭为止。研究过程中AE / SAE发病率的数据将由器官系统（SOC）和首选术语（PT）介绍，该术语（PT）就发生这种不良事件的患者的数量和比例。每个器官系统将介绍AES严重程度及其与治疗关系的摘要。
• 生命体征的变化，体格检查结果，ECG和实验室价值从筛查的基线访问13。 [时间范围：52-56周]
  根据投诉，身体检查，生命体征，实验室和工具研究以及患者日记的异常患者的数量和比例。
• 抗体抗体患者的数量和比例；抗体抗体及其中和活性的滴度。 [时间范围：52-56周]
  对于频率指标（抗毒抗体的患者比例），将给出N / N格式的绝对数量，并给出患者的比例，并计算该比例的95％置信区间（CI）。

阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症（PNH）是一种超稀有的，获得的，威胁生命的，进行性的克隆血液疾病，是由于一种或多个具有体细胞猪A基因突变的造血干细胞的克隆而形成的。 PNH发育的主要致病机制是补体系统的失调，其中没有补体抑制剂CD55和CD59在血细胞表面上受GPI锚定的界定，或者存在它们的缺乏。

eculizumab是PNH致病疗法的第一种药物，PNH是一种针对补体C5成分的重组人性化的单克隆抗体。与C5的高亲和力结合，eculizumab防止C5裂解C5A和C5B，从而抑制促炎性细胞因子（通过C5A）和膜攻击复合物（MAC）（通过C5B）的形成。

在PNH患者中使用eculizumab会导致溶血，血栓形成' target='_blank'>血栓形成的发生率和患者生活质量的提高显着降低。它通过长期使用eculizumab来增加预期寿命。

由JSC“ Generium”开发的药物Eculizumab，俄罗斯是原始药物Soliris®的生物模拟（生物仿制药）。

该研究的人群是对PNH既有诊断的患者，这些患者对病原治疗有适应症并接受Elizaria®。

先前治疗的患者的研究持续时间至少为54周，而先前未经治疗的患者（包括筛查期和观察期）为58周。

该研究将包括筛查期和观察期：

• 筛查期-2周（第1-14天）；
• 先前治疗的患者的随访时间为52周，先前未经治疗的患者为56周。

可以延长筛查期，直到获得实验室和工具研究结果，但不超过14天。

在观察期间，出于常规检查的目的，计划进行多次中间访问，大约每8周（可接受的间隔为6-10周）在筛查访问（访问1）和研究最终访问之间（访问13）按照患者的药房观察计划。研究医生的决定可以进行其他访问和检查。

如果患者以前未经治疗，则患者每周以600毫克的剂量接受诱导治疗，持续4周，并从第5周，然后每2周从5周的剂量进一步过渡到维持疗法。

纳入标准：

1. 2岁的男性和女性患者已确定为PNH；
2. 开处方Elizaria®作为致病疗法；
3. 患者签署知情同意书以参加研究。

排除标准：

1.不耐受性eculizumab或药物的其他成分。