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CPX-351是一种新的AML和MDS患者的新方法

研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是评估较低剂量的CPX-351如何在患有复发/难治性急性髓样白血病（AML）的老年参与者中，这些白血病（AML）在高甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基疾病后没有资格接受强化化疗以及患有脊髓增生性综合征（MDS）的参与者（HMA）失败。

病情或疾病 干预/治疗阶段
难治性急性髓细胞性白血病复发急性脊髓细胞性白血病骨髓增生综合征药物：CPX-351阶段2

详细说明：

目前，AML和高风险MD的老年患者没有资格接受诱导化疗和HMA +/-组合失败，其预后较差，并且在某些靶向疗法之外没有FDA批准的疗法，仅适用于A少数患者人数。 CPX-351是一种研究（实验）药物，通过结合两种抗癌药细胞蛋白蛋白和daunorubicin来起作用。 CPX-351是实验性的，因为仅FDA批准使用两种AML的成年人：新诊断为与骨髓增生相关的变化的新诊断为与治疗相关的AML或AML。

这是一项针对复发/原发性难治性的老年AML和MDS患者的开放标记临床试验，该试验有资格接受强化化疗。第一臂是针对具有初级耐火/复发AML的Primenpant，第二臂是HMA衰竭后的较高风险MDS参与者。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 20名参与者
分配：非随机化
干预模型：并行分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题：较低剂量的CPX-351是治疗老年患者患有复发或难治性急性髓样白血病和骨髓增生综合征的新方法
实际学习开始日期 ： 2021年1月14日
估计初级完成日期 ： 2023年12月
估计 学习完成日期 ： 2025年12月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：初级耐火/复发AML
初级难治/复发AML的参与者中剂量CPX-351。参与者将获得CPX-351的归纳和维护阶段
药物：CPX-351

诱导阶段：在第1天的CPX-351 15 mg/m^2和每个28天周期的第3天，在没有不可接受的毒性的情况下，总计6个周期

维护阶段：第1天的CPX-351 7.5 mg/m^2，一个周期为15 mg/m^2的两个循环。在没有不可接受的毒性的情况下，参与者可能会收到多达12个循环的维持阶段。


实验：HMA衰竭后MD
HMA衰竭后MDS参与者的较低剂量CPX-351。参与者将获得CPX-351的归纳和维护阶段
药物：CPX-351

诱导阶段：在第1天的CPX-351 15 mg/m^2和每个28天周期的第3天，在没有不可接受的毒性的情况下，总计6个周期

维护阶段：第1天的CPX-351 7.5 mg/m^2，一个周期为15 mg/m^2的两个循环。在没有不可接受的毒性的情况下，参与者可能会收到多达12个循环的维持阶段。


结果措施
主要结果指标 ：
  1. 每2003年国际工作组（IWG）标准[时间范围：6个月]的总回应率（ORR）
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准

  2. 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：1年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准

  3. 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：1。5年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准

  4. 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：2年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准

  5. 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：2。5年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准

  6. 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：3年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准

  7. 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：3。5年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准

  8. 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：4年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准

  9. 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：4。5年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准

  10. 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：5年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准


次要结果度量 ：
  1. 响应时间（TTR）[时间范围：6个月]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  2. 响应时间（TTR）[时间范围：1年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  3. 响应时间（TTR）[时间范围：1。5年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  4. 响应时间（TTR）[时间范围：2年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  5. 响应时间（TTR）[时间范围：2。5年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  6. 响应时间（TTR）[时间范围：3年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  7. 响应时间（TTR）[时间范围：3。5年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  8. 响应时间（TTR）[时间范围：4年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  9. 响应时间（TTR）[时间范围：4。5年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  10. 响应时间（TTR）[时间范围：5年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  11. 响应持续时间（DOR）[时间范围：6个月]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  12. 响应持续时间（DOR）[时间范围：1年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  13. 响应持续时间（DOR）[时间范围：1。5年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  14. 响应持续时间（DOR）[时间范围：2年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  15. 响应持续时间（DOR）[时间范围：2。5年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  16. 响应持续时间（DOR）[时间范围：3年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  17. 响应持续时间（DOR）[时间范围：3。5年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  18. 响应持续时间（DOR）[时间范围：4年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  19. 响应持续时间（DOR）[时间范围：4。5年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  20. 响应持续时间（DOR）[时间范围：5年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  21. 无事件生存（EFS）[时间范围：6个月]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量

  22. 无事件生存（EFS）[时间范围：1年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量

  23. 无事件生存（EFS）[时间范围：1。5年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量

  24. 无事件生存（EFS）[时间范围：2年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量

  25. 无事件生存（EFS）[时间范围：2。5年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量

  26. 无事件生存（EFS）[时间范围：3年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量

  27. 无事件生存（EFS）[时间范围：3。5年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量

  28. 无事件生存（EFS）[时间范围：4年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量

  29. 无事件生存（EFS）[时间范围：4。5年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量

  30. 无事件生存（EFS）[时间范围：5年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量

  31. 总生存期（OS）[时间范围：6个月]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算

  32. 总生存（OS）[时间范围：1年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算

  33. 总生存（OS）[时间范围：1。5年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算

  34. 总生存（OS）[时间范围：2年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算

  35. 总生存（OS）[时间范围：2。5年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算

  36. 总生存（OS）[时间范围：3年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算

  37. 总生存（OS）[时间范围：3。5年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算

  38. 总生存（OS）[时间范围：4年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算

  39. 总生存（OS）[时间范围：4。5年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算

  40. 总生存（OS）[时间范围：5年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 60岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 初级难治或复发AML（由2016年世界卫生组织[谁]标准）患者定义，这些患者不适合或不愿接受治疗医生评估的强化化学疗法。原发性难治性疾病定义为：

    • 在接受1或2个循环后，未能实现CR，CRI或MLF（定义为<5％的骨髓（BM）爆炸）。
    • 未能获得CR，CRI或MLF（定义为<5％BM爆炸）后，接受了4个非密集型化学疗法或在治疗期间的任何时间点的疾病进展。
  • MDS的参与者（根据2016年的标准）未对偶氮替丁，解甲滨或HMA与其他药物的组合做出反应或对HMA初始治疗的反应。
  • 东部合作肿瘤学小组（ECOG）绩效状态<= 2
  • 足够的肝（血清总胆红素<1.5 X ULN，血清谷氨酸丙酮酸转氨酶（SGPT）和/或/或血清谷氨酸草酸乙酸酯酯转氨酸酶（SGOT）<2.5 X ULN）和肾功能（肌酐<1.5mg/dl）。
  • 在开始治疗之前，参与者必须愿意并且能够审查，理解和提供书面同意。

排除标准：

  • 中枢神经系统（CNS）受恶性肿瘤（不需要腰椎[LP]）的主动体征或症状。
  • MDS或AML的先前7+3缓解诱导化疗
  • 超过2行的先前非密集型疗法。
  • 纽约心脏协会（NYHA）III类或IV心脏病，活动性缺血或任何其他不受控制的心脏病，例如心绞痛，心律控制策略或起搏器上的临床意义心律失常，无节制的高血压舒张期对降压药的反应）
  • 急性心肌梗塞在过去的12周内（从治疗开始）。
  • 鉴于治疗医师的看法，任何严重的医疗状况，实验室异常或精神病，如果他或她参加研究或阻止该人获得知情同意，则将使参与者处于不可接受的风险。
  • 在开始研究药物的过去6个月内诊断出的任何积极的恶性肿瘤（无关，非血液恶性肿瘤）（宫颈或非甲状腺瘤皮肤癌的经验治疗以外，除了经过治疗的治疗癌外）。
  • 过敏反应的史归因于与CPX-351相似的化学或生物学成分的化合物。
  • 患有不受控制的间发性疾病的受试者包括但不限于持续或活跃的感染，有症状的心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭，不稳定的心绞痛，心律失常不受控制或精神病/社交状况，这些疾病会限制遵守研究要求。
  • 艾滋病毒或活性丙型肝炎或C的已知史。
  • 在研究入学前2周内，没有进行重大手术。
  • 怀孕或母乳喂养
  • 不同意使用有效的屏障方法（即节制）的男性和女性参与者，以避免接受学习治疗时避免怀孕，并在最后剂量的研究治疗后30天。非儿童的绝经后或手术灭菌的定义为> 1年。
  • 急性临时细胞白血病（APL）
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Sudipto Mukherjee，医学博士，博士1-866-223-8100 taussigresearch@ccf.org

位置
位置表的布局表
美国，俄亥俄州
克利夫兰诊所，病例综合癌症中心招募
俄亥俄州克利夫兰，美国，44106-5065
联系人：Sudipto Mukherjee，医学博士，博士866-223-8100 Taussigresearch@ccf.org
首席研究员：Sudipto Mukherjee
赞助商和合作者
案例综合癌症中心
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员： Sudipto Mukherjee，医学博士，博士克利夫兰诊所，病例综合癌症中心
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年12月9日
第一个发布日期ICMJE 2020年12月16日
最后更新发布日期2021年1月22日
实际学习开始日期ICMJE 2021年1月14日
估计初级完成日期2023年12月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年12月14日）
  • 每2003年国际工作组（IWG）标准[时间范围：6个月]的总回应率（ORR）
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准
  • 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：1年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准
  • 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：1。5年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准
  • 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：2年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准
  • 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：2。5年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准
  • 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：3年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准
  • 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：3。5年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准
  • 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：4年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准
  • 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：4。5年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准
  • 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：5年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年12月14日）
  • 响应时间（TTR）[时间范围：6个月]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应时间（TTR）[时间范围：1年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应时间（TTR）[时间范围：1。5年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应时间（TTR）[时间范围：2年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应时间（TTR）[时间范围：2。5年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应时间（TTR）[时间范围：3年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应时间（TTR）[时间范围：3。5年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应时间（TTR）[时间范围：4年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应时间（TTR）[时间范围：4。5年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应时间（TTR）[时间范围：5年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应持续时间（DOR）[时间范围：6个月]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应持续时间（DOR）[时间范围：1年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应持续时间（DOR）[时间范围：1。5年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应持续时间（DOR）[时间范围：2年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应持续时间（DOR）[时间范围：2。5年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应持续时间（DOR）[时间范围：3年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应持续时间（DOR）[时间范围：3。5年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应持续时间（DOR）[时间范围：4年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应持续时间（DOR）[时间范围：4。5年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应持续时间（DOR）[时间范围：5年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 无事件生存（EFS）[时间范围：6个月]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量
  • 无事件生存（EFS）[时间范围：1年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量
  • 无事件生存（EFS）[时间范围：1。5年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量
  • 无事件生存（EFS）[时间范围：2年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量
  • 无事件生存（EFS）[时间范围：2。5年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量
  • 无事件生存（EFS）[时间范围：3年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量
  • 无事件生存（EFS）[时间范围：3。5年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量
  • 无事件生存（EFS）[时间范围：4年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量
  • 无事件生存（EFS）[时间范围：4。5年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量
  • 无事件生存（EFS）[时间范围：5年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量
  • 总生存期（OS）[时间范围：6个月]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算
  • 总生存（OS）[时间范围：1年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算
  • 总生存（OS）[时间范围：1。5年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算
  • 总生存（OS）[时间范围：2年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算
  • 总生存（OS）[时间范围：2。5年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算
  • 总生存（OS）[时间范围：3年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算
  • 总生存（OS）[时间范围：3。5年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算
  • 总生存（OS）[时间范围：4年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算
  • 总生存（OS）[时间范围：4。5年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算
  • 总生存（OS）[时间范围：5年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE CPX-351是一种新的AML和MDS患者的新方法
官方标题ICMJE较低剂量的CPX-351是治疗老年患者患有复发或难治性急性髓样白血病和骨髓增生综合征的新方法
简要摘要这项研究的目的是评估较低剂量的CPX-351如何在患有复发/难治性急性髓样白血病（AML）的老年参与者中，这些白血病（AML）在高甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基疾病后没有资格接受强化化疗以及患有脊髓增生性综合征（MDS）的参与者（HMA）失败。
详细说明

目前，AML和高风险MD的老年患者没有资格接受诱导化疗和HMA +/-组合失败，其预后较差，并且在某些靶向疗法之外没有FDA批准的疗法，仅适用于A少数患者人数。 CPX-351是一种研究（实验）药物，通过结合两种抗癌药细胞蛋白蛋白和daunorubicin来起作用。 CPX-351是实验性的，因为仅FDA批准使用两种AML的成年人：新诊断为与骨髓增生相关的变化的新诊断为与治疗相关的AML或AML。

这是一项针对复发/原发性难治性的老年AML和MDS患者的开放标记临床试验，该试验有资格接受强化化疗。第一臂是针对具有初级耐火/复发AML的Primenpant，第二臂是HMA衰竭后的较高风险MDS参与者。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：非随机化
干预模型：平行分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE
干预ICMJE药物：CPX-351

诱导阶段：在第1天的CPX-351 15 mg/m^2和每个28天周期的第3天，在没有不可接受的毒性的情况下，总计6个周期

维护阶段：第1天的CPX-351 7.5 mg/m^2，一个周期为15 mg/m^2的两个循环。在没有不可接受的毒性的情况下，参与者可能会收到多达12个循环的维持阶段。

研究臂ICMJE
  • 实验：初级耐火/复发AML
    初级难治/复发AML的参与者中剂量CPX-351。参与者将获得CPX-351的归纳和维护阶段
    干预：药物：CPX-351
  • 实验：HMA衰竭后MD
    HMA衰竭后MDS参与者的较低剂量CPX-351。参与者将获得CPX-351的归纳和维护阶段
    干预：药物：CPX-351
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年12月14日）		 20
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2025年12月
估计初级完成日期2023年12月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 初级难治或复发AML（由2016年世界卫生组织[谁]标准）患者定义，这些患者不适合或不愿接受治疗医生评估的强化化学疗法。原发性难治性疾病定义为：

    • 在接受1或2个循环后，未能实现CR，CRI或MLF（定义为<5％的骨髓（BM）爆炸）。
    • 未能获得CR，CRI或MLF（定义为<5％BM爆炸）后，接受了4个非密集型化学疗法或在治疗期间的任何时间点的疾病进展。
  • MDS的参与者（根据2016年的标准）未对偶氮替丁，解甲滨或HMA与其他药物的组合做出反应或对HMA初始治疗的反应。
  • 东部合作肿瘤学小组（ECOG）绩效状态<= 2
  • 足够的肝（血清总胆红素<1.5 X ULN，血清谷氨酸丙酮酸转氨酶（SGPT）和/或/或血清谷氨酸草酸乙酸酯酯转氨酸酶（SGOT）<2.5 X ULN）和肾功能（肌酐<1.5mg/dl）。
  • 在开始治疗之前，参与者必须愿意并且能够审查，理解和提供书面同意。

排除标准：

  • 中枢神经系统（CNS）受恶性肿瘤（不需要腰椎[LP]）的主动体征或症状。
  • MDS或AML的先前7+3缓解诱导化疗
  • 超过2行的先前非密集型疗法。
  • 纽约心脏协会（NYHA）III类或IV心脏病，活动性缺血或任何其他不受控制的心脏病，例如心绞痛，心律控制策略或起搏器上的临床意义心律失常，无节制的高血压舒张期对降压药的反应）
  • 急性心肌梗塞在过去的12周内（从治疗开始）。
  • 鉴于治疗医师的看法，任何严重的医疗状况，实验室异常或精神病，如果他或她参加研究或阻止该人获得知情同意，则将使参与者处于不可接受的风险。
  • 在开始研究药物的过去6个月内诊断出的任何积极的恶性肿瘤（无关，非血液恶性肿瘤）（宫颈或非甲状腺瘤皮肤癌的经验治疗以外，除了经过治疗的治疗癌外）。
  • 过敏反应的史归因于与CPX-351相似的化学或生物学成分的化合物。
  • 患有不受控制的间发性疾病的受试者包括但不限于持续或活跃的感染，有症状的心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭，不稳定的心绞痛，心律失常不受控制或精神病/社交状况，这些疾病会限制遵守研究要求。
  • 艾滋病毒或活性丙型肝炎或C的已知史。
  • 在研究入学前2周内，没有进行重大手术。
  • 怀孕或母乳喂养
  • 不同意使用有效的屏障方法（即节制）的男性和女性参与者，以避免接受学习治疗时避免怀孕，并在最后剂量的研究治疗后30天。非儿童的绝经后或手术灭菌的定义为> 1年。
  • 急性临时细胞白血病（APL）
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 60岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Sudipto Mukherjee，医学博士，博士1-866-223-8100 taussigresearch@ccf.org
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04668885
其他研究ID编号ICMJE案例1920年
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
计划说明：没有计划共享个别患者数据以保护参加这项研究的参与者的机密性
责任方案例综合癌症中心
研究赞助商ICMJE案例综合癌症中心
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
首席研究员： Sudipto Mukherjee，医学博士，博士克利夫兰诊所，病例综合癌症中心
PRS帐户案例综合癌症中心
验证日期2021年1月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是评估较低剂量的CPX-351如何在患有复发/难治性急性髓样白血病（AML）的老年参与者中，这些白血病（AML）在高甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基疾病后没有资格接受强化化疗以及患有脊髓增生性综合征（MDS）的参与者（HMA）失败。

病情或疾病 干预/治疗阶段
难治性急性髓细胞性白血病复发急性脊髓细胞性白血病骨髓增生综合征药物：CPX-351阶段2

详细说明：

目前，AML和高风险MD的老年患者没有资格接受诱导化疗和HMA +/-组合失败，其预后较差，并且在某些靶向疗法之外没有FDA批准的疗法，仅适用于A少数患者人数。 CPX-351是一种研究（实验）药物，通过结合两种抗癌药细胞蛋白蛋白和daunorubicin来起作用。 CPX-351是实验性的，因为仅FDA批准使用两种AML的成年人：新诊断为与骨髓增生相关的变化的新诊断为与治疗相关的AML或AML。

这是一项针对复发/原发性难治性的老年AML和MDS患者的开放标记临床试验，该试验有资格接受强化化疗。第一臂是针对具有初级耐火/复发AML的Primenpant，第二臂是HMA衰竭后的较高风险MDS参与者。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 20名参与者
分配：非随机化
干预模型：并行分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题：较低剂量的CPX-351是治疗老年患者患有复发或难治性急性髓样白血病和骨髓增生综合征的新方法
实际学习开始日期 ： 2021年1月14日
估计初级完成日期 ： 2023年12月
估计 学习完成日期 ： 2025年12月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：初级耐火/复发AML
初级难治/复发AML的参与者中剂量CPX-351。参与者将获得CPX-351的归纳和维护阶段
药物：CPX-351

诱导阶段：在第1天的CPX-351 15 mg/m^2和每个28天周期的第3天，在没有不可接受的毒性的情况下，总计6个周期

维护阶段：第1天的CPX-351 7.5 mg/m^2，一个周期为15 mg/m^2的两个循环。在没有不可接受的毒性的情况下，参与者可能会收到多达12个循环的维持阶段。


实验：HMA衰竭后MD
HMA衰竭后MDS参与者的较低剂量CPX-351。参与者将获得CPX-351的归纳和维护阶段
药物：CPX-351

诱导阶段：在第1天的CPX-351 15 mg/m^2和每个28天周期的第3天，在没有不可接受的毒性的情况下，总计6个周期

维护阶段：第1天的CPX-351 7.5 mg/m^2，一个周期为15 mg/m^2的两个循环。在没有不可接受的毒性的情况下，参与者可能会收到多达12个循环的维持阶段。


结果措施
主要结果指标 ：
  1. 每2003年国际工作组（IWG）标准[时间范围：6个月]的总回应率（ORR）
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准

  2. 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：1年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准

  3. 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：1。5年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准

  4. 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：2年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准

  5. 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：2。5年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准

  6. 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：3年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准

  7. 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：3。5年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准

  8. 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：4年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准

  9. 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：4。5年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准

  10. 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：5年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准


次要结果度量 ：
  1. 响应时间（TTR）[时间范围：6个月]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  2. 响应时间（TTR）[时间范围：1年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  3. 响应时间（TTR）[时间范围：1。5年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  4. 响应时间（TTR）[时间范围：2年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  5. 响应时间（TTR）[时间范围：2。5年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  6. 响应时间（TTR）[时间范围：3年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  7. 响应时间（TTR）[时间范围：3。5年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  8. 响应时间（TTR）[时间范围：4年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  9. 响应时间（TTR）[时间范围：4。5年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  10. 响应时间（TTR）[时间范围：5年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  11. 响应持续时间（DOR）[时间范围：6个月]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  12. 响应持续时间（DOR）[时间范围：1年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  13. 响应持续时间（DOR）[时间范围：1。5年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  14. 响应持续时间（DOR）[时间范围：2年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  15. 响应持续时间（DOR）[时间范围：2。5年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  16. 响应持续时间（DOR）[时间范围：3年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  17. 响应持续时间（DOR）[时间范围：3。5年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  18. 响应持续时间（DOR）[时间范围：4年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  19. 响应持续时间（DOR）[时间范围：4。5年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  20. 响应持续时间（DOR）[时间范围：5年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。

  21. 无事件生存（EFS）[时间范围：6个月]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量

  22. 无事件生存（EFS）[时间范围：1年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量

  23. 无事件生存（EFS）[时间范围：1。5年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量

  24. 无事件生存（EFS）[时间范围：2年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量

  25. 无事件生存（EFS）[时间范围：2。5年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量

  26. 无事件生存（EFS）[时间范围：3年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量

  27. 无事件生存（EFS）[时间范围：3。5年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量

  28. 无事件生存（EFS）[时间范围：4年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量

  29. 无事件生存（EFS）[时间范围：4。5年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量

  30. 无事件生存（EFS）[时间范围：5年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量

  31. 总生存期（OS）[时间范围：6个月]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算

  32. 总生存（OS）[时间范围：1年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算

  33. 总生存（OS）[时间范围：1。5年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算

  34. 总生存（OS）[时间范围：2年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算

  35. 总生存（OS）[时间范围：2。5年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算

  36. 总生存（OS）[时间范围：3年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算

  37. 总生存（OS）[时间范围：3。5年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算

  38. 总生存（OS）[时间范围：4年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算

  39. 总生存（OS）[时间范围：4。5年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算

  40. 总生存（OS）[时间范围：5年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 60岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 初级难治或复发AML（由2016年世界卫生组织[谁]标准）患者定义，这些患者不适合或不愿接受治疗医生评估的强化化学疗法。原发性难治性疾病定义为：

    • 在接受1或2个循环后，未能实现CR，CRI或MLF（定义为<5％的骨髓（BM）爆炸）。
    • 未能获得CR，CRI或MLF（定义为<5％BM爆炸）后，接受了4个非密集型化学疗法或在治疗期间的任何时间点的疾病进展。
  • MDS的参与者（根据2016年的标准）未对偶氮替丁，解甲滨或HMA与其他药物的组合做出反应或对HMA初始治疗的反应。
  • 东部合作肿瘤学小组（ECOG）绩效状态<= 2
  • 足够的肝（血清总胆红素<1.5 X ULN，血清谷氨酸丙酮酸转氨酶（SGPT）和/或/或血清谷氨酸草酸乙酸酯酯转氨酸酶（SGOT）<2.5 X ULN）和肾功能（肌酐<1.5mg/dl）。
  • 在开始治疗之前，参与者必须愿意并且能够审查，理解和提供书面同意。

排除标准：

  • 中枢神经系统（CNS）受恶性肿瘤（不需要腰椎[LP]）的主动体征或症状。
  • MDS或AML的先前7+3缓解诱导化疗
  • 超过2行的先前非密集型疗法。
  • 纽约心脏协会（NYHA）III类或IV心脏病，活动性缺血或任何其他不受控制的心脏病，例如心绞痛，心律控制策略或起搏器上的临床意义心律失常，无节制的高血压舒张期对降压药的反应）
  • 急性心肌梗塞在过去的12周内（从治疗开始）。
  • 鉴于治疗医师的看法，任何严重的医疗状况，实验室异常或精神病，如果他或她参加研究或阻止该人获得知情同意，则将使参与者处于不可接受的风险。
  • 在开始研究药物的过去6个月内诊断出的任何积极的恶性肿瘤（无关，非血液恶性肿瘤）（宫颈或非甲状腺瘤皮肤癌的经验治疗以外，除了经过治疗的治疗癌外）。
  • 过敏反应的史归因于与CPX-351相似的化学或生物学成分的化合物。
  • 患有不受控制的间发性疾病的受试者包括但不限于持续或活跃的感染，有症状的心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭，不稳定的心绞痛，心律失常不受控制或精神病/社交状况，这些疾病会限制遵守研究要求。
  • 艾滋病毒或活性丙型肝炎或C的已知史。
  • 在研究入学前2周内，没有进行重大手术。
  • 怀孕或母乳喂养
  • 不同意使用有效的屏障方法（即节制）的男性和女性参与者，以避免接受学习治疗时避免怀孕，并在最后剂量的研究治疗后30天。非儿童的绝经后或手术灭菌的定义为> 1年。
  • 急性临时细胞白血病（APL）
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Sudipto Mukherjee，医学博士，博士1-866-223-8100 taussigresearch@ccf.org

位置
位置表的布局表
美国，俄亥俄州
克利夫兰诊所，病例综合癌症中心招募
俄亥俄州克利夫兰，美国，44106-5065
联系人：Sudipto Mukherjee，医学博士，博士866-223-8100 Taussigresearch@ccf.org
首席研究员：Sudipto Mukherjee
赞助商和合作者
案例综合癌症中心
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员： Sudipto Mukherjee，医学博士，博士克利夫兰诊所，病例综合癌症中心
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年12月9日
第一个发布日期ICMJE 2020年12月16日
最后更新发布日期2021年1月22日
实际学习开始日期ICMJE 2021年1月14日
估计初级完成日期2023年12月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年12月14日）
  • 每2003年国际工作组（IWG）标准[时间范围：6个月]的总回应率（ORR）
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准
  • 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：1年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准
  • 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：1。5年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准
  • 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：2年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准
  • 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：2。5年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准
  • 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：3年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准
  • 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：3。5年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准
  • 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：4年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准
  • 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：4。5年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准
  • 每2003年IWG标准的总回应率（ORR）[时间范围：5年]
    ORR =完全反应（CR） + CR，具有不完整的血细胞计数恢复（CRI） +部分缓解（PR），如2003 IWG标准针对AML患者而定义，ORR = Cr + PR + PR +血液学改善（HI）和2006年定义MDS患者的IWG标准
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年12月14日）
  • 响应时间（TTR）[时间范围：6个月]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应时间（TTR）[时间范围：1年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应时间（TTR）[时间范围：1。5年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应时间（TTR）[时间范围：2年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应时间（TTR）[时间范围：2。5年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应时间（TTR）[时间范围：3年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应时间（TTR）[时间范围：3。5年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应时间（TTR）[时间范围：4年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应时间（TTR）[时间范围：4。5年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应时间（TTR）[时间范围：5年]
    从治疗开始到达到反应的日期，TTR是测量的。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应持续时间（DOR）[时间范围：6个月]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应持续时间（DOR）[时间范围：1年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应持续时间（DOR）[时间范围：1。5年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应持续时间（DOR）[时间范围：2年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应持续时间（DOR）[时间范围：2。5年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应持续时间（DOR）[时间范围：3年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应持续时间（DOR）[时间范围：3。5年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应持续时间（DOR）[时间范围：4年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应持续时间（DOR）[时间范围：4。5年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 响应持续时间（DOR）[时间范围：5年]
    DOR从达到对疾病进展时间的反应的时间。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量。
  • 无事件生存（EFS）[时间范围：6个月]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量
  • 无事件生存（EFS）[时间范围：1年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量
  • 无事件生存（EFS）[时间范围：1。5年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量
  • 无事件生存（EFS）[时间范围：2年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量
  • 无事件生存（EFS）[时间范围：2。5年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量
  • 无事件生存（EFS）[时间范围：3年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量
  • 无事件生存（EFS）[时间范围：3。5年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量
  • 无事件生存（EFS）[时间范围：4年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量
  • 无事件生存（EFS）[时间范围：4。5年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量
  • 无事件生存（EFS）[时间范围：5年]
    EFS从初次剂量的日期到治疗失败，复发或任何原因死亡的日期进行测量。 Wilcoxon等级测试将用于比较连续变量
  • 总生存期（OS）[时间范围：6个月]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算
  • 总生存（OS）[时间范围：1年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算
  • 总生存（OS）[时间范围：1。5年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算
  • 总生存（OS）[时间范围：2年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算
  • 总生存（OS）[时间范围：2。5年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算
  • 总生存（OS）[时间范围：3年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算
  • 总生存（OS）[时间范围：3。5年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算
  • 总生存（OS）[时间范围：4年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算
  • 总生存（OS）[时间范围：4。5年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算
  • 总生存（OS）[时间范围：5年]
    从治疗开始到死亡或最后一次随访的操作系统。 OS功能将使用Kaplan-Meier方法估算
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE CPX-351是一种新的AML和MDS患者的新方法
官方标题ICMJE较低剂量的CPX-351是治疗老年患者患有复发或难治性急性髓样白血病和骨髓增生综合征的新方法
简要摘要这项研究的目的是评估较低剂量的CPX-351如何在患有复发/难治性急性髓样白血病（AML）的老年参与者中，这些白血病（AML）在高甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基甲基疾病后没有资格接受强化化疗以及患有脊髓增生性综合征（MDS）的参与者（HMA）失败。
详细说明

目前，AML和高风险MD的老年患者没有资格接受诱导化疗和HMA +/-组合失败，其预后较差，并且在某些靶向疗法之外没有FDA批准的疗法，仅适用于A少数患者人数。 CPX-351是一种研究（实验）药物，通过结合两种抗癌药细胞蛋白蛋白和daunorubicin来起作用。 CPX-351是实验性的，因为仅FDA批准使用两种AML的成年人：新诊断为与骨髓增生相关的变化的新诊断为与治疗相关的AML或AML。

这是一项针对复发/原发性难治性的老年AML和MDS患者的开放标记临床试验，该试验有资格接受强化化疗。第一臂是针对具有初级耐火/复发AML的Primenpant，第二臂是HMA衰竭后的较高风险MDS参与者。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：非随机化
干预模型：平行分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE
干预ICMJE药物：CPX-351

诱导阶段：在第1天的CPX-351 15 mg/m^2和每个28天周期的第3天，在没有不可接受的毒性的情况下，总计6个周期

维护阶段：第1天的CPX-351 7.5 mg/m^2，一个周期为15 mg/m^2的两个循环。在没有不可接受的毒性的情况下，参与者可能会收到多达12个循环的维持阶段。

研究臂ICMJE
  • 实验：初级耐火/复发AML
    初级难治/复发AML的参与者中剂量CPX-351。参与者将获得CPX-351的归纳和维护阶段
    干预：药物：CPX-351
  • 实验：HMA衰竭后MD
    HMA衰竭后MDS参与者的较低剂量CPX-351。参与者将获得CPX-351的归纳和维护阶段
    干预：药物：CPX-351
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年12月14日）		 20
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2025年12月
估计初级完成日期2023年12月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 初级难治或复发AML（由2016年世界卫生组织[谁]标准）患者定义，这些患者不适合或不愿接受治疗医生评估的强化化学疗法。原发性难治性疾病定义为：

    • 在接受1或2个循环后，未能实现CR，CRI或MLF（定义为<5％的骨髓（BM）爆炸）。
    • 未能获得CR，CRI或MLF（定义为<5％BM爆炸）后，接受了4个非密集型化学疗法或在治疗期间的任何时间点的疾病进展。
  • MDS的参与者（根据2016年的标准）未对偶氮替丁，解甲滨或HMA与其他药物的组合做出反应或对HMA初始治疗的反应。
  • 东部合作肿瘤学小组（ECOG）绩效状态<= 2
  • 足够的肝（血清总胆红素<1.5 X ULN，血清谷氨酸丙酮酸转氨酶（SGPT）和/或/或血清谷氨酸草酸乙酸酯酯转氨酸酶（SGOT）<2.5 X ULN）和肾功能（肌酐<1.5mg/dl）。
  • 在开始治疗之前，参与者必须愿意并且能够审查，理解和提供书面同意。

排除标准：

  • 中枢神经系统（CNS）受恶性肿瘤（不需要腰椎[LP]）的主动体征或症状。
  • MDS或AML的先前7+3缓解诱导化疗
  • 超过2行的先前非密集型疗法。
  • 纽约心脏协会（NYHA）III类或IV心脏病，活动性缺血或任何其他不受控制的心脏病，例如心绞痛，心律控制策略或起搏器上的临床意义心律失常，无节制的高血压舒张期对降压药的反应）
  • 急性心肌梗塞在过去的12周内（从治疗开始）。
  • 鉴于治疗医师的看法，任何严重的医疗状况，实验室异常或精神病，如果他或她参加研究或阻止该人获得知情同意，则将使参与者处于不可接受的风险。
  • 在开始研究药物的过去6个月内诊断出的任何积极的恶性肿瘤（无关，非血液恶性肿瘤）（宫颈或非甲状腺瘤皮肤癌的经验治疗以外，除了经过治疗的治疗癌外）。
  • 过敏反应的史归因于与CPX-351相似的化学或生物学成分的化合物。
  • 患有不受控制的间发性疾病的受试者包括但不限于持续或活跃的感染，有症状的心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭，不稳定的心绞痛，心律失常不受控制或精神病/社交状况，这些疾病会限制遵守研究要求。
  • 艾滋病毒或活性丙型肝炎或C的已知史。
  • 在研究入学前2周内，没有进行重大手术。
  • 怀孕或母乳喂养
  • 不同意使用有效的屏障方法（即节制）的男性和女性参与者，以避免接受学习治疗时避免怀孕，并在最后剂量的研究治疗后30天。非儿童的绝经后或手术灭菌的定义为> 1年。
  • 急性临时细胞白血病（APL）
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 60岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Sudipto Mukherjee，医学博士，博士1-866-223-8100 taussigresearch@ccf.org
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04668885
其他研究ID编号ICMJE案例1920年
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
计划说明：没有计划共享个别患者数据以保护参加这项研究的参与者的机密性
责任方案例综合癌症中心
研究赞助商ICMJE案例综合癌症中心
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
首席研究员： Sudipto Mukherjee，医学博士，博士克利夫兰诊所，病例综合癌症中心
PRS帐户案例综合癌症中心
验证日期2021年1月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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