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出境医 / 临床实验 / 研究含有纯合家族性高胆固醇血症青少年的含有疗效和安全性的研究（Orion-13）
研究含有纯合家族性高胆固醇血症青少年的含有疗效和安全性的研究（Orion-13）
研究描述
简要摘要：
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 纯合高胆固醇血症' target='_blank'>家族性高胆固醇血症 | 药物：封建药物：安慰剂 | 阶段3 |
详细说明：
这是一项由两部分组成的（1年双盲含有安慰剂 / 1年的开放标签含义）多中心研究，该研究旨在评估含硅烷在具有纯合家族性高胆固醇（HOFH）和较低低密度Lipoprotion的青少年中的安全性，耐受性和功效稳定的护理标准背景脂质疗法的胆固醇（LDL-C）。与安慰剂相比，与安慰剂相比，在第330天减少LDL-C（变化百分比）方面，评估含硅烷的效果。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 15名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 平行（1年）至单组（2年级） |
| 掩蔽： | 双重（参与者，调查员） |
| 掩盖说明： | 蒙面（1年）不掩盖（2年级） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 两部分（双盲含硅烷与安慰剂[1年]，其次是开放标签的含硅烷[2年级]）随机多中心研究，以评估青少年的安全性，耐受性和疗效（12至18年）（12至18年）高胆固醇血症和升高的LDL-胆固醇（Orion-13） |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年2月16日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年9月5日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年9月28日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Inclisiran 1年级 - 含硅藻钠300毫克皮下注射（在第1、90和270天给予），仅360天 - 安慰剂皮下注射2年 - 含糖钠300毫克皮下注射（在第450天和630天给予） | 药物：含糖 1.5 mL溶液中的含糖钠300毫克（相当于284毫克含糖）用于皮下注射 其他名称：KJX839 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 1年 - 安慰剂皮下注射（在第1、90和270天给予）2年-Clisisiran钠300 mg皮下注射（在第360、450和630天给予） | 药物：安慰剂 皮下注射的无菌正常盐水（注射水中0.9％氯化钠） 其他名称：盐解决方案 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 从基线到第330天的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的百分比（％）变化[时间范围：基线和第330天]与安慰剂相比，在第330天（第1年）中评估含含硅烷的效果
次要结果度量 ：
- LDL-C的时间调整百分比从第90天和第330天（时间范围：基线，第90天到第330天）的变化百分比变化。与安慰剂对减少LDL-C [时间调整百分比变化]相比，评估含硅烷的效果。
- LDL-C从基线到第720天的变化和绝对变化％[时间范围：基线，最新第720天]与安慰剂（第1年）和长期（直到第720天）相比，评估含硅烷的效果，随着时间的推移降低LDL-C
- 从基线到第720天的其他脂蛋白和脂质参数的变化和绝对变化％[时间范围：巴塞尔恩，直到第720天]与安慰剂（直到第330天）和长期（直到第720天）相比，评估含硅烷的效果，对降低载脂蛋白B（Apo B），脂蛋白（A）[LP（a）]，非高密度脂蛋白胆固醇（非HDL-C），总胆固醇，甘油三酸酯，高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C），非常低的密度脂蛋白胆固醇（VLDL-C），载脂蛋白A1（APO A1）
- 从基线到第720天（时间范围：基线，最新的第720天），普罗蛋白转化酶枯草蛋白/KEXIN类型9（PCSK9）的变化和绝对变化的％变化和绝对变化。与安慰剂（直到第330天）和长期（直到第720天）相比，评估含硅烷的效果，随着时间的推移降低PCSK9
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 12年至17岁（儿童） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 通过遗传确认诊断的纯合高胆固醇血症' target='_blank'>家族性高胆固醇血症（HOFH）
- 筛选时禁食LDL-C> 130 mg/dl（3.4 mmol/L）
- 有或没有其他降脂疗法的他汀类药物的最大耐受剂量（研究者的判断）；筛查前稳定≥30天
- 筛选时估计的肾小球滤过率（EGFR）> 30 mL/min/1.73 m2
排除标准：
- 两个LDLR等位基因中的无效突变的证据
- 杂合高胆固醇血症' target='_blank'>家族性高胆固醇血症（HEFH）
- 活性肝病
- 继发性高胆固醇血症，例如甲状腺功能减退症或肾病综合征
- 随机分组前1个月内的重大不良心血管事件
- 先前用针对PCSK9的单克隆抗体治疗（在筛查后的90天内）
- 用Mipomersen或Lomitapide治疗（在筛查后的5个月内）
- 最近和/或计划使用其他研究性药品或设备
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
联系人和位置
联系人
| 联系人：诺华药品 | 1-888-669-6682 | novartis.email@novartis.com | |
| 联系人：诺华药品 | +41613241111 |
位置
| 美国，佛罗里达州 | |
| 诺华调查地点 | 招募 |
| 美国佛罗里达州的博卡拉顿，美国33434 | |
| 法国 | |
| 诺华调查地点 | 招募 |
| 布朗塞德克斯，法国，69677 | |
| 斯洛文尼亚 | |
| 诺华调查地点 | 招募 |
| 卢布尔雅那，斯洛文尼亚，1000 | |
| 瑞士 | |
| 诺华调查地点 | 招募 |
| 瑞士吉夫14，1211 | |
赞助商和合作者
诺华药品
调查人员
| 研究主任： | 诺华药品 | 诺华药品 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年12月2日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年12月9日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月30日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年2月16日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年9月5日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 从基线到第330天的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的百分比（％）变化[时间范围：基线和第330天] 与安慰剂相比，在第330天（第1年）中评估含含硅烷的效果 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 研究含有纯合高胆固醇血症' target='_blank'>家族性高胆固醇血症青少年的含有疗效和安全性的研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 两部分（双盲含硅烷与安慰剂[1年]，其次是开放标签的含硅烷[2年级]）随机多中心研究，以评估青少年的安全性，耐受性和疗效（12至18年）（12至18年）高胆固醇血症和升高的LDL-胆固醇（Orion-13） | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项关键性III期研究，旨在评估含有纯合性高胆固醇血症' target='_blank'>家族性高胆固醇血症（HOFH）和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的青少年的安全性，耐受性和功效。 | ||||||||
| 详细说明 | 这是一项由两部分组成的（1年双盲含有安慰剂 / 1年的开放标签含义）多中心研究，该研究旨在评估含硅烷在具有纯合家族性高胆固醇（HOFH）和较低低密度Lipoprotion的青少年中的安全性，耐受性和功效稳定的护理标准背景脂质疗法的胆固醇（LDL-C）。与安慰剂相比，与安慰剂相比，在第330天减少LDL-C（变化百分比）方面，评估含硅烷的效果。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 平行（1年）至单组（2年级） 掩盖：双重（参与者，调查员）掩盖说明： 蒙面（1年）不掩盖（2年级） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 纯合高胆固醇血症' target='_blank'>家族性高胆固醇血症 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 15 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 12 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年9月28日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年9月5日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
其他协议定义的包含/排除标准可能适用 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 12年至17岁（儿童） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 法国，斯洛文尼亚，瑞士，美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04659863 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CKJX839C12302 2020-002755-38（Eudract编号） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 诺华（诺华制药） | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 诺华药品 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | 诺华 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 纯合高胆固醇血症' target='_blank'>家族性高胆固醇血症 | 药物：封建药物：安慰剂 | 阶段3 |
详细说明：
这是一项由两部分组成的（1年双盲含有安慰剂 / 1年的开放标签含义）多中心研究，该研究旨在评估含硅烷在具有纯合家族性高胆固醇（HOFH）和较低低密度Lipoprotion的青少年中的安全性，耐受性和功效稳定的护理标准背景脂质疗法的胆固醇（LDL-C）。与安慰剂相比，与安慰剂相比，在第330天减少LDL-C（变化百分比）方面，评估含硅烷的效果。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 15名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 平行（1年）至单组（2年级） |
| 掩蔽： | 双重（参与者，调查员） |
| 掩盖说明： | 蒙面（1年）不掩盖（2年级） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 两部分（双盲含硅烷与安慰剂[1年]，其次是开放标签的含硅烷[2年级]）随机多中心研究，以评估青少年的安全性，耐受性和疗效（12至18年）（12至18年）高胆固醇血症和升高的LDL-胆固醇（Orion-13） |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年2月16日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年9月5日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年9月28日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Inclisiran 1年级 - 含硅藻钠300毫克皮下注射（在第1、90和270天给予），仅360天 - 安慰剂皮下注射2年 - 含糖钠300毫克皮下注射（在第450天和630天给予） | 药物：含糖 1.5 mL溶液中的含糖钠300毫克（相当于284毫克含糖）用于皮下注射 其他名称：KJX839 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 1年 - 安慰剂皮下注射（在第1、90和270天给予）2年-Clisisiran钠300 mg皮下注射（在第360、450和630天给予） | 药物：安慰剂 皮下注射的无菌正常盐水（注射水中0.9％氯化钠） 其他名称：盐解决方案 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 从基线到第330天的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的百分比（％）变化[时间范围：基线和第330天]与安慰剂相比，在第330天（第1年）中评估含含硅烷的效果
次要结果度量 ：
- LDL-C的时间调整百分比从第90天和第330天（时间范围：基线，第90天到第330天）的变化百分比变化。与安慰剂对减少LDL-C [时间调整百分比变化]相比，评估含硅烷的效果。
- LDL-C从基线到第720天的变化和绝对变化％[时间范围：基线，最新第720天]与安慰剂（第1年）和长期（直到第720天）相比，评估含硅烷的效果，随着时间的推移降低LDL-C
- 从基线到第720天的其他脂蛋白和脂质参数的变化和绝对变化％[时间范围：巴塞尔恩，直到第720天]与安慰剂（直到第330天）和长期（直到第720天）相比，评估含硅烷的效果，对降低脂蛋白' target='_blank'>载脂蛋白B（Apo B），脂蛋白（A）[LP（a）]，非高密度脂蛋白胆固醇（非HDL-C），总胆固醇，甘油三酸酯，高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C），非常低的密度脂蛋白胆固醇（VLDL-C），脂蛋白' target='_blank'>载脂蛋白A1（APO A1）
- 从基线到第720天（时间范围：基线，最新的第720天），普罗蛋白转化酶枯草蛋白/KEXIN类型9（PCSK9）的变化和绝对变化的％变化和绝对变化。与安慰剂（直到第330天）和长期（直到第720天）相比，评估含硅烷的效果，随着时间的推移降低PCSK9
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 12年至17岁（儿童） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 通过遗传确认诊断的纯合高胆固醇血症' target='_blank'>家族性高胆固醇血症（HOFH）
- 筛选时禁食LDL-C> 130 mg/dl（3.4 mmol/L）
- 有或没有其他降脂疗法的他汀类药物的最大耐受剂量（研究者的判断）；筛查前稳定≥30天
- 筛选时估计的肾小球滤过率（EGFR）> 30 mL/min/1.73 m2
排除标准：
- 两个LDLR等位基因中的无效突变的证据
- 杂合高胆固醇血症' target='_blank'>家族性高胆固醇血症（HEFH）
- 活性肝病
- 继发性高胆固醇血症，例如甲状腺功能减退' target='_blank'>甲状腺功能减退症或肾病综合征
- 随机分组前1个月内的重大不良心血管事件
- 先前用针对PCSK9的单克隆抗体治疗（在筛查后的90天内）
- 用Mipomersen或Lomitapide治疗（在筛查后的5个月内）
- 最近和/或计划使用其他研究性药品或设备
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
联系人和位置
联系人
| 联系人：诺华药品 | 1-888-669-6682 | novartis.email@novartis.com | |
| 联系人：诺华药品 | +41613241111 |
位置
| 美国，佛罗里达州 | |
| 诺华调查地点 | 招募 |
| 美国佛罗里达州的博卡拉顿，美国33434 | |
| 法国 | |
| 诺华调查地点 | 招募 |
| 布朗塞德克斯，法国，69677 | |
| 斯洛文尼亚 | |
| 诺华调查地点 | 招募 |
| 卢布尔雅那，斯洛文尼亚，1000 | |
| 瑞士 | |
| 诺华调查地点 | 招募 |
| 瑞士吉夫14，1211 | |
赞助商和合作者
诺华药品
调查人员
| 研究主任： | 诺华药品 | 诺华药品 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年12月2日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年12月9日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月30日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年2月16日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年9月5日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 从基线到第330天的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的百分比（％）变化[时间范围：基线和第330天] 与安慰剂相比，在第330天（第1年）中评估含含硅烷的效果 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 研究含有纯合高胆固醇血症' target='_blank'>家族性高胆固醇血症青少年的含有疗效和安全性的研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 两部分（双盲含硅烷与安慰剂[1年]，其次是开放标签的含硅烷[2年级]）随机多中心研究，以评估青少年的安全性，耐受性和疗效（12至18年）（12至18年）高胆固醇血症和升高的LDL-胆固醇（Orion-13） | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项关键性III期研究，旨在评估含有纯合性高胆固醇血症' target='_blank'>家族性高胆固醇血症（HOFH）和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的青少年的安全性，耐受性和功效。 | ||||||||
| 详细说明 | 这是一项由两部分组成的（1年双盲含有安慰剂 / 1年的开放标签含义）多中心研究，该研究旨在评估含硅烷在具有纯合家族性高胆固醇（HOFH）和较低低密度Lipoprotion的青少年中的安全性，耐受性和功效稳定的护理标准背景脂质疗法的胆固醇（LDL-C）。与安慰剂相比，与安慰剂相比，在第330天减少LDL-C（变化百分比）方面，评估含硅烷的效果。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 平行（1年）至单组（2年级） 掩盖：双重（参与者，调查员）掩盖说明： 蒙面（1年）不掩盖（2年级） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 纯合高胆固醇血症' target='_blank'>家族性高胆固醇血症 | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 15 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 12 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年9月28日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年9月5日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
其他协议定义的包含/排除标准可能适用 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 12年至17岁（儿童） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 法国，斯洛文尼亚，瑞士，美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04659863 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CKJX839C12302 2020-002755-38（Eudract编号） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 诺华（诺华制药） | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 诺华药品 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 诺华 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
