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出境医 / 临床实验 / 用Voncento®治疗（OPALE）的von Willebrand疾病患者的注册表

用Voncento®治疗（OPALE）的von Willebrand疾病患者的注册表

研究描述
简要摘要：
描述von Willebrand疾病患者的长期演变，并在预防和治疗非手术性出血事件和预防患者后2年后，用Voncento®和止血疗效治疗。

病情或疾病 干预/治疗
冯·威勒氏病生物学：Voncento®

详细说明：
遗传性的冯·威勒（Von Willebrand）疾病（VWD）被认为是最常见的出血疾病。普通人群的患病率约为1％，但有症状的患者稀有（0.01％）。它是由部分或总定量缺陷（1型和3型）或Von Willebrand因子（VWF）的定性缺陷（2型）引起的，该因子是一种大型多聚体蛋白，是血小板粘附所必需的，并用作VIII因子VIII（因子VIII）（ FVIII）载体。 2型VWD进一步分为四个亚组（2a，2b，2m和2n），这些亚组根据VWF缺陷的性质进行区分。大多数1型VWD患者可以用合成加压素类似物脱氨加压素（DDAVP； 2-Desamino-8-D-精氨酸加压素）治疗，而3型VWD和大多数2型VWD患者患者需要含有VWF。最初用于治疗血友病的血浆衍生的FVIII浓缩物含有大量的VWF，并用于DDAVP治疗的患者中，认为DDAVP治疗无效或禁忌。 Voncento®（CSL Behring）是自2015年以来在法国注册的血浆衍生的FVIII/VWF浓缩物，用于治疗和预防遗传VWD患者的出血事件。 Opale是一项观察性研究，描述了人类凝血FVIII/VWF浓缩液（Voncento®）在现实生活环境中的法国遗传性冯·威勒布兰氏病的法国人群中治疗和防止出血发作。 Opale研究的目的是描述Voncento®在预防和治疗出血或手术出血方面的功效和安全性。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：观察
估计入学人数 ： 120名参与者
观察模型：队列
时间观点：预期
官方标题：用Voncento®治疗的von Willebrand疾病患者的观察注册表
实际学习开始日期 ： 2015年11月23日
估计初级完成日期 ： 2023年12月
估计 学习完成日期 ： 2023年12月
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标 ：
  1. Voncento®在非手术性出血发作管理中的止血疗效的患者和研究者的全球评估[时间范围：长达24个月]
  2. 每年非手术性出血发作的数量[时间范围：长达24个月]
  3. Voncento®的管理数量需要治疗非手术性出血情节和长期预防[时间范围：最多24个月]
  4. Voncento®的总剂量（在VWF的IU/kg中）需要治疗非手术性出血发作，并进行长期预防[时间范围：长达24个月]

次要结果度量 ：
  1. 研究人员对治疗期间Voncento®止血疗效的研究和手术性静脉出血的预防和手术后的预防[时间范围：最多24个月]
  2. Voncento®的管理数量需要预防或治疗外科出血情节[时间范围：最多24个月]
  3. voncento®的总剂量（以VWF为IU/kg）需要预防或治疗手术出血发作[时间范围：最多24个月]
  4. 不良事件的性质和影响，特别是严重的不良事件，与Voncento®有关的不利事件[时间范围：最多24个月]
  5. 可用生物学数据的收集（例如：FVIII，VWF：RCO，VWF：AG）[时间范围：基线和最多24个月]

资格标准
联系人和位置
追踪信息
首先提交日期2020年12月1日
第一个发布日期2020年12月8日
最后更新发布日期2021年4月8日
实际学习开始日期2015年11月23日
估计初级完成日期2023年12月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果指标
（提交：2020年12月7日）
  • Voncento®在非手术性出血发作管理中的止血疗效的患者和研究者的全球评估[时间范围：长达24个月]
  • 每年非手术性出血发作的数量[时间范围：长达24个月]
  • Voncento®的管理数量需要治疗非手术性出血情节和长期预防[时间范围：最多24个月]
  • Voncento®的总剂量（在VWF的IU/kg中）需要治疗非手术性出血发作，并进行长期预防[时间范围：长达24个月]
原始主要结果指标与电流相同
改变历史
当前的次要结果指标
（提交：2020年12月7日）
  • 研究人员对治疗期间Voncento®止血疗效的研究和手术性静脉出血的预防和手术后的预防[时间范围：最多24个月]
  • Voncento®的管理数量需要预防或治疗外科出血情节[时间范围：最多24个月]
  • voncento®的总剂量（以VWF为IU/kg）需要预防或治疗手术出血发作[时间范围：最多24个月]
  • 不良事件的性质和影响，特别是严重的不良事件，与Voncento®有关的不利事件[时间范围：最多24个月]
  • 可用生物学数据的收集（例如：FVIII，VWF：RCO，VWF：AG）[时间范围：基线和最多24个月]
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题用Voncento®治疗的von Willebrand疾病患者的注册表
官方头衔用Voncento®治疗的von Willebrand疾病患者的观察注册表
简要摘要描述von Willebrand疾病患者的长期演变，并在预防和治疗非手术性出血事件和预防患者后2年后，用Voncento®和止血疗效治疗。
详细说明遗传性的冯·威勒（Von Willebrand）疾病（VWD）被认为是最常见的出血疾病。普通人群的患病率约为1％，但有症状的患者稀有（0.01％）。它是由部分或总定量缺陷（1型和3型）或Von Willebrand因子（VWF）的定性缺陷（2型）引起的，该因子是一种大型多聚体蛋白，是血小板粘附所必需的，并用作VIII因子VIII（因子VIII）（ FVIII）载体。 2型VWD进一步分为四个亚组（2a，2b，2m和2n），这些亚组根据VWF缺陷的性质进行区分。大多数1型VWD患者可以用合成加压素类似物脱氨加压素（DDAVP； 2-Desamino-8-D-精氨酸加压素）治疗，而3型VWD和大多数2型VWD患者患者需要含有VWF。最初用于治疗血友病的血浆衍生的FVIII浓缩物含有大量的VWF，并用于DDAVP治疗的患者中，认为DDAVP治疗无效或禁忌。 Voncento®（CSL Behring）是自2015年以来在法国注册的血浆衍生的FVIII/VWF浓缩物，用于治疗和预防遗传VWD患者的出血事件。 Opale是一项观察性研究，描述了人类凝血FVIII/VWF浓缩液（Voncento®）在现实生活环境中的法国遗传性冯·威勒布兰氏病的法国人群中治疗和防止出血发作。 Opale研究的目的是描述Voncento®在预防和治疗出血或手术出血方面的功效和安全性。
研究类型观察
学习规划观察模型：队列
时间观点：前瞻性
目标随访时间不提供
生物测量不提供
采样方法概率样本
研究人群法国遗传性冯·威勒布兰氏病疾病的法国人群接受了voncento治疗。
健康）状况冯·威勒氏病
干涉生物学：Voncento®
注射溶液
其他名称：Biostate
研究组/队列不提供
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
（提交：2020年12月7日）		 120
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2023年12月
估计初级完成日期2023年12月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准

纳入标准：

  • 患有宪法性von Willebrand疾病的患者被认为是无效或禁忌的患者
  • 患有von Willebrand疾病的患者并接受了Voncento®治疗或接受过手术和非手术性出血的治疗，手术和非手术性出血的预防性
  • 没有病史或怀疑抑制剂的患者（根据先前的功效进行判断）

排除标准：

  • 拒绝患者或患者的法定代表参加研究；
  • 存在使用Voncento®治疗的禁忌症
性别/性别
有资格学习的男女：全部
年龄儿童，成人，老年人
接受健康的志愿者不
联系人
联系人：试用注册协调员610-878-4000 clinicaltrials@cslbehring.com
列出的位置国家法国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04657887
其他研究ID编号Opale研究
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享声明不提供
责任方CSL Behring
研究赞助商CSL Behring
合作者不提供
调查人员
研究主任：学习主任CSL Behring SA
PRS帐户CSL Behring
验证日期2021年4月
研究描述
简要摘要：
描述von Willebrand疾病患者的长期演变，并在预防和治疗非手术性出血事件和预防患者后2年后，用Voncento®和止血疗效治疗。

病情或疾病 干预/治疗
冯·威勒氏病生物学：Voncento®

详细说明：
遗传性的冯·威勒（Von Willebrand）疾病（VWD）被认为是最常见的出血疾病。普通人群的患病率约为1％，但有症状的患者稀有（0.01％）。它是由部分或总定量缺陷（1型和3型）或Von Willebrand因子（VWF）的定性缺陷（2型）引起的，该因子是一种大型多聚体蛋白，是血小板粘附所必需的，并用作VIII因子VIII（因子VIII）（ FVIII）载体。 2型VWD进一步分为四个亚组（2a，2b，2m和2n），这些亚组根据VWF缺陷的性质进行区分。大多数1型VWD患者可以用合成加压素类似物脱氨加压素（DDAVP； 2-Desamino-8-D-精氨酸加压素）治疗，而3型VWD和大多数2型VWD患者患者需要含有VWF。最初用于治疗血友病的血浆衍生的FVIII浓缩物含有大量的VWF，并用于DDAVP治疗的患者中，认为DDAVP治疗无效或禁忌。 Voncento®（CSL Behring）是自2015年以来在法国注册的血浆衍生的FVIII/VWF浓缩物，用于治疗和预防遗传VWD患者的出血事件。 Opale是一项观察性研究，描述了人类凝血FVIII/VWF浓缩液（Voncento®）在现实生活环境中的法国遗传性冯·威勒布兰氏病的法国人群中治疗和防止出血发作。 Opale研究的目的是描述Voncento®在预防和治疗出血或手术出血方面的功效和安全性。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：观察
估计入学人数 ： 120名参与者
观察模型：队列
时间观点：预期
官方标题：用Voncento®治疗的von Willebrand疾病患者的观察注册表
实际学习开始日期 ： 2015年11月23日
估计初级完成日期 ： 2023年12月
估计 学习完成日期 ： 2023年12月
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标 ：
  1. Voncento®在非手术性出血发作管理中的止血疗效的患者和研究者的全球评估[时间范围：长达24个月]
  2. 每年非手术性出血发作的数量[时间范围：长达24个月]
  3. Voncento®的管理数量需要治疗非手术性出血情节和长期预防[时间范围：最多24个月]
  4. Voncento®的总剂量（在VWF的IU/kg中）需要治疗非手术性出血发作，并进行长期预防[时间范围：长达24个月]

次要结果度量 ：
  1. 研究人员对治疗期间Voncento®止血疗效的研究和手术性静脉出血的预防和手术后的预防[时间范围：最多24个月]
  2. Voncento®的管理数量需要预防或治疗外科出血情节[时间范围：最多24个月]
  3. voncento®的总剂量（以VWF为IU/kg）需要预防或治疗手术出血发作[时间范围：最多24个月]
  4. 不良事件的性质和影响，特别是严重的不良事件，与Voncento®有关的不利事件[时间范围：最多24个月]
  5. 可用生物学数据的收集（例如：FVIII，VWF：RCO，VWF：AG）[时间范围：基线和最多24个月]

资格标准
联系人和位置
追踪信息
首先提交日期2020年12月1日
第一个发布日期2020年12月8日
最后更新发布日期2021年4月8日
实际学习开始日期2015年11月23日
估计初级完成日期2023年12月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果指标
（提交：2020年12月7日）
  • Voncento®在非手术性出血发作管理中的止血疗效的患者和研究者的全球评估[时间范围：长达24个月]
  • 每年非手术性出血发作的数量[时间范围：长达24个月]
  • Voncento®的管理数量需要治疗非手术性出血情节和长期预防[时间范围：最多24个月]
  • Voncento®的总剂量（在VWF的IU/kg中）需要治疗非手术性出血发作，并进行长期预防[时间范围：长达24个月]
原始主要结果指标与电流相同
改变历史
当前的次要结果指标
（提交：2020年12月7日）
  • 研究人员对治疗期间Voncento®止血疗效的研究和手术性静脉出血的预防和手术后的预防[时间范围：最多24个月]
  • Voncento®的管理数量需要预防或治疗外科出血情节[时间范围：最多24个月]
  • voncento®的总剂量（以VWF为IU/kg）需要预防或治疗手术出血发作[时间范围：最多24个月]
  • 不良事件的性质和影响，特别是严重的不良事件，与Voncento®有关的不利事件[时间范围：最多24个月]
  • 可用生物学数据的收集（例如：FVIII，VWF：RCO，VWF：AG）[时间范围：基线和最多24个月]
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题用Voncento®治疗的von Willebrand疾病患者的注册表
官方头衔用Voncento®治疗的von Willebrand疾病患者的观察注册表
简要摘要描述von Willebrand疾病患者的长期演变，并在预防和治疗非手术性出血事件和预防患者后2年后，用Voncento®和止血疗效治疗。
详细说明遗传性的冯·威勒（Von Willebrand）疾病（VWD）被认为是最常见的出血疾病。普通人群的患病率约为1％，但有症状的患者稀有（0.01％）。它是由部分或总定量缺陷（1型和3型）或Von Willebrand因子（VWF）的定性缺陷（2型）引起的，该因子是一种大型多聚体蛋白，是血小板粘附所必需的，并用作VIII因子VIII（因子VIII）（ FVIII）载体。 2型VWD进一步分为四个亚组（2a，2b，2m和2n），这些亚组根据VWF缺陷的性质进行区分。大多数1型VWD患者可以用合成加压素类似物脱氨加压素（DDAVP； 2-Desamino-8-D-精氨酸加压素）治疗，而3型VWD和大多数2型VWD患者患者需要含有VWF。最初用于治疗血友病的血浆衍生的FVIII浓缩物含有大量的VWF，并用于DDAVP治疗的患者中，认为DDAVP治疗无效或禁忌。 Voncento®（CSL Behring）是自2015年以来在法国注册的血浆衍生的FVIII/VWF浓缩物，用于治疗和预防遗传VWD患者的出血事件。 Opale是一项观察性研究，描述了人类凝血FVIII/VWF浓缩液（Voncento®）在现实生活环境中的法国遗传性冯·威勒布兰氏病的法国人群中治疗和防止出血发作。 Opale研究的目的是描述Voncento®在预防和治疗出血或手术出血方面的功效和安全性。
研究类型观察
学习规划观察模型：队列
时间观点：前瞻性
目标随访时间不提供
生物测量不提供
采样方法概率样本
研究人群法国遗传性冯·威勒布兰氏病疾病的法国人群接受了voncento治疗。
健康）状况冯·威勒氏病
干涉生物学：Voncento®
注射溶液
其他名称：Biostate
研究组/队列不提供
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
（提交：2020年12月7日）		 120
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2023年12月
估计初级完成日期2023年12月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准

纳入标准：

  • 患有宪法性von Willebrand疾病的患者被认为是无效或禁忌的患者
  • 患有von Willebrand疾病的患者并接受了Voncento®治疗或接受过手术和非手术性出血的治疗，手术和非手术性出血的预防性
  • 没有病史或怀疑抑制剂的患者（根据先前的功效进行判断）

排除标准：

  • 拒绝患者或患者的法定代表参加研究；
  • 存在使用Voncento®治疗的禁忌症
性别/性别
有资格学习的男女：全部
年龄儿童，成人，老年人
接受健康的志愿者不
联系人
联系人：试用注册协调员610-878-4000 clinicaltrials@cslbehring.com
列出的位置国家法国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04657887
其他研究ID编号Opale研究
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享声明不提供
责任方CSL Behring
研究赞助商CSL Behring
合作者不提供
调查人员
研究主任：学习主任CSL Behring SA
PRS帐户CSL Behring
验证日期2021年4月

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