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出境医 / 临床实验 / 一项研究，评估了crovalimab的疗效，安全性，药代动力学和药效学对阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的参与者（PNH），以前未接受补体抑制（Commodore 3）（Commodore 3）

一项研究，评估了crovalimab的疗效，安全性，药代动力学和药效学对阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的参与者（PNH），以前未接受补体抑制（Commodore 3）（Commodore 3）

研究描述
简要摘要：
这项研究将招募12岁以上的参与者，体重> = 40 kg被诊断为诊断为PNH的参与者以前尚未接受补体抑制剂疗法治疗。大约50名参与者将用crovalimab治疗至少24周。

病情或疾病 干预/治疗阶段
阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿药物：crovalimab阶段3

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 50名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题：第三阶段，多中心，单臂研究评估克罗瓦氏症的疗效，安全性，药代动力学和药效学对阵发性夜间夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿（PNH）患者的疗效，药物动力学和药效学
实际学习开始日期 ： 2021年3月17日
估计初级完成日期 ： 2022年12月26日
估计 学习完成日期 ： 2022年12月26日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：crovalimab
参与者将在第1天接受一系列由静脉注射（IV）剂量组成的crovalimab，然后每周在第1周第2周第2周，然后在第2、3和4周进行每周crovalimab subipateas（SC）剂量4周。剂量将从第5周开始，此后每4周（每4周）继续进行24周的研究治疗。经过24周的携带治疗后，从药物中获得受益的参与者可能会继续接受crovalimab。
药物：crovalimab
crovalimab将以1000 mg IV的剂量（对于体重在40至100kg之间的参与者）或1500 mg IV（对于体重> = 100 kg）的1天1天1日。 2、3和4，它将以340 mg SC的剂量给药。此后第5周和Q4W，它将以680 mg SC的剂量（对于体重在40至100kg之间的参与者）或1020 mg SC（对于体重> = 100kg）。给药时间表将如上所述。

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 溶血控制的参与者的平均百分比[时间范围：第5周至第25周]
    通过LDH = <1.5 x ULN测量（如在中央实验室测量）。

  2. 从基线到第25周的变化百分比，避免输血的参与者（TA）[时间范围：基线，第25周]
    TA被定义为无填充红细胞（PRBC）输血的参与者，并且不需要根据方案指定的指南输血。


次要结果度量 ：
  1. 突破性溶血（BTH）的参与者百分比[时间范围：基线至第25周]
    BTH被定义为至少一种新的或恶化的症状或血管内溶血的迹象（疲劳，蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿，腹痛，呼吸急促[呼吸困难]，贫血[血红蛋白<10 g/dl]，一种主要的不良血管事件[包括Mave;包括Mave;包括Mave;包括；血栓形成]，吞咽困难或勃起功能障碍），在治疗后LDH降低至= <1.5 x ULN后，LDH> = 2 x ULN存在。

  2. 血红蛋白稳定的参与者的平均百分比[时间范围：基线至第25周]
    稳定的血红蛋白被定义为避免在没有输血的情况下，基线的血红蛋白水平降低A> = 2 g/dl。

  3. 疲劳的平均变化[时间范围：基线到第25周]
    由Facit-Fatigue问卷进行评估（成人年龄> = 18岁）。

  4. 有不良事件的参与者（AES）的比例[时间范围：最多2年]
    根据国家癌症研究所（NCI）的不良事件术语标准确定，版本5。

  5. 注射部位反应，输注相关反应，超敏反应和感染（包括脑膜炎球菌脑膜炎）的参与者百分比[时间范围：最多2年]
  6. 有不良事件（AE）的参与者的百分比导致研究药物停用[时间范围：最多2年]
  7. 随着时间的推移[时间范围：最多2年]，克罗瓦氏症的槽血清浓度
  8. 在指定的时间点[时间范围：最多2年]，crovalimab的血清浓度
  9. 抗犬种抗体的参与者百分比[时间范围：最多2年]
  10. PD生物标志物（包括补体活动：时间范围：最多2年）随着时间的流逝而变化
    通过脂质体免疫测定法（LIA）评估

  11. 随时间变化总共和自由C5浓度[时间范围：最多2年]
  12. 在网状细胞计数（计数/mL）中观察到的值[时间范围：最多2年]
  13. 观察到的自由血红蛋白和Haptoglobin（mg/dl）[时间范围：最多2年]
  14. 变更网状细胞计数（计数/mL）[时间范围：基线到第25周]
  15. 更改自由血红蛋白和触觉球蛋白（mg/dl）[时间范围：基线至25周]

资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 12岁以上（儿童，成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 体重> =筛查时40公斤。
  • 遵守所有学习访问和程序的意愿和能力。
  • 通过高灵敏度流式细胞术证实，已记录了PNH的诊断。
  • 乳酸脱氢酶水平> = 2x筛查时正常（ULN）的上限。
  • 在筛查前12个月内至少有四次输血的参与者（记录在病历中）。
  • 在筛查后的3个月内，存在以下PNH相关的符号或症状中的一个或多个症状。
  • 在开始研究治疗之前或第一次药物治疗后的7天内，针对脑膜炎奈瑟氏菌的疫苗接种<3年。
  • 根据国家疫苗接种建议，针对B型流感嗜血杆菌和肺炎链球菌的疫苗接种。
  • 对于接受其他疗法的参与者（例如免疫抑制剂，皮质类固醇）：稳定剂量在筛查前> = 28天，直至第一次药物给药。
  • 足够的肝功能和肾功能。
  • 生育潜力的妇女：在治疗期间和最终剂量的crovalimab后6个月内避免戒酒（避免异性交往）或使用避孕。

排除标准：

  • 当前或以前的补体抑制剂治疗。
  • 同种异体骨髓移植的史。
  • 筛查前6个月内和初次药物管理的奈瑟氏菌感染史。
  • 已知或怀疑的免疫或遗传补体缺乏。
  • 在筛查前24周内，CD4计数<200细胞/µL已知HIV感染。
  • 需要在筛查前的28天内进行静脉注射（IV）抗生素治疗的感染或治疗，直至第一次药物管理，或在筛查前14天内和首次药物给药。
  • 在初次药物给药之前的14天内，主动系统性细菌，病毒或真菌感染。
  • 在第一次药物给药之前的7天内，发烧（> = 38°C）的存在。
  • 筛查前脾切除术<6个月。
  • 在筛查前5年和第一个药物管理局的5年内，恶性肿瘤的病史。
  • 孕妇或母乳喂养，或打算在研究期间或最终剂量研究治疗后6个月内怀孕。
  • 参与另一项介入剂或在筛查后的28天内或该研究产品的5个半衰期之内的其他实验疗法（以更大者为准）的另一项介入治疗研究。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：参考研究ID编号：YO42311 http://www.roche.com/about_roche/roche_worldwide.htm 888-662-6728（美国和加拿大） Global-Roche-genentech-trials@gene.com

位置
位置表的布局表
中国
北京大学人民医院尚未招募
中国北京，100044
吉林大学的第一家医院尚未招募
中国长春市，130021年
四川大学西中国医院招募
中国成都，610041
广东综合医院尚未招募
中国广州，510080
血液学和血液疾病医院研究所尚未招募
中国天津市，300020
天津医科大学综合医院招募
中国天津，300052
联合医院汤吉医学院瓦兹洪科学技术大学招募
中国武汉市，430023
赞助商和合作者
霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任：临床试验霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年11月30日
第一个发布日期ICMJE 2020年12月4日
最后更新发布日期2021年5月25日
实际学习开始日期ICMJE 2021年3月17日
估计初级完成日期2022年12月26日（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年11月30日）
  • 溶血控制的参与者的平均百分比[时间范围：第5周至第25周]
    通过LDH = <1.5 x ULN测量（如在中央实验室测量）。
  • 从基线到第25周的变化百分比，避免输血的参与者（TA）[时间范围：基线，第25周]
    TA被定义为无填充红细胞（PRBC）输血的参与者，并且不需要根据方案指定的指南输血。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年11月30日）
  • 突破性溶血（BTH）的参与者百分比[时间范围：基线至第25周]
    BTH被定义为至少一种新的或恶化的症状或血管内溶血的迹象（疲劳，蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿，腹痛，呼吸急促[呼吸困难]，贫血[血红蛋白<10 g/dl]，一种主要的不良血管事件[包括Mave;包括Mave;包括Mave;包括；血栓形成]，吞咽困难或勃起功能障碍），在治疗后LDH降低至= <1.5 x ULN后，LDH> = 2 x ULN存在。
  • 血红蛋白稳定的参与者的平均百分比[时间范围：基线至第25周]
    稳定的血红蛋白被定义为避免在没有输血的情况下，基线的血红蛋白水平降低A> = 2 g/dl。
  • 疲劳的平均变化[时间范围：基线到第25周]
    由Facit-Fatigue问卷进行评估（成人年龄> = 18岁）。
  • 有不良事件的参与者（AES）的比例[时间范围：最多2年]
    根据国家癌症研究所（NCI）的不良事件术语标准确定，版本5。
  • 注射部位反应，输注相关反应，超敏反应和感染（包括脑膜炎球菌脑膜炎）的参与者百分比[时间范围：最多2年]
  • 有不良事件（AE）的参与者的百分比导致研究药物停用[时间范围：最多2年]
  • 随着时间的推移[时间范围：最多2年]，克罗瓦氏症的槽血清浓度
  • 在指定的时间点[时间范围：最多2年]，crovalimab的血清浓度
  • 抗犬种抗体的参与者百分比[时间范围：最多2年]
  • PD生物标志物（包括补体活动：时间范围：最多2年）随着时间的流逝而变化
    通过脂质体免疫测定法（LIA）评估
  • 随时间变化总共和自由C5浓度[时间范围：最多2年]
  • 在网状细胞计数（计数/mL）中观察到的值[时间范围：最多2年]
  • 观察到的自由血红蛋白和Haptoglobin（mg/dl）[时间范围：最多2年]
  • 变更网状细胞计数（计数/mL）[时间范围：基线到第25周]
  • 更改自由血红蛋白和触觉球蛋白（mg/dl）[时间范围：基线至25周]
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE一项研究，评估了crovalimab的疗效，安全性，药代动力学和药效学对阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿（PNH）的参与者的研究
官方标题ICMJE第三阶段，多中心，单臂研究评估克罗瓦氏症的疗效，安全性，药代动力学和药效学对阵发性夜间夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿（PNH）患者的疗效，药物动力学和药效学
简要摘要这项研究将招募12岁以上的参与者，体重> = 40 kg被诊断为诊断为PNH的参与者以前尚未接受补体抑制剂疗法治疗。大约50名参与者将用crovalimab治疗至少24周。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿
干预ICMJE药物：crovalimab
crovalimab将以1000 mg IV的剂量（对于体重在40至100kg之间的参与者）或1500 mg IV（对于体重> = 100 kg）的1天1天1日。 2、3和4，它将以340 mg SC的剂量给药。此后第5周和Q4W，它将以680 mg SC的剂量（对于体重在40至100kg之间的参与者）或1020 mg SC（对于体重> = 100kg）。给药时间表将如上所述。
研究臂ICMJE实验：crovalimab
参与者将在第1天接受一系列由静脉注射（IV）剂量组成的crovalimab，然后每周在第1周第2周第2周，然后在第2、3和4周进行每周crovalimab subipateas（SC）剂量4周。剂量将从第5周开始，此后每4周（每4周）继续进行24周的研究治疗。经过24周的携带治疗后，从药物中获得受益的参与者可能会继续接受crovalimab。
干预：药物：crovalimab
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年11月30日）		 50
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年12月26日
估计初级完成日期2022年12月26日（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 体重> =筛查时40公斤。
  • 遵守所有学习访问和程序的意愿和能力。
  • 通过高灵敏度流式细胞术证实，已记录了PNH的诊断。
  • 乳酸脱氢酶水平> = 2x筛查时正常（ULN）的上限。
  • 在筛查前12个月内至少有四次输血的参与者（记录在病历中）。
  • 在筛查后的3个月内，存在以下PNH相关的符号或症状中的一个或多个症状。
  • 在开始研究治疗之前或第一次药物治疗后的7天内，针对脑膜炎奈瑟氏菌的疫苗接种<3年。
  • 根据国家疫苗接种建议，针对B型流感嗜血杆菌和肺炎链球菌的疫苗接种。
  • 对于接受其他疗法的参与者（例如免疫抑制剂，皮质类固醇）：稳定剂量在筛查前> = 28天，直至第一次药物给药。
  • 足够的肝功能和肾功能。
  • 生育潜力的妇女：在治疗期间和最终剂量的crovalimab后6个月内避免戒酒（避免异性交往）或使用避孕。

排除标准：

  • 当前或以前的补体抑制剂治疗。
  • 同种异体骨髓移植的史。
  • 筛查前6个月内和初次药物管理的奈瑟氏菌感染史。
  • 已知或怀疑的免疫或遗传补体缺乏。
  • 在筛查前24周内，CD4计数<200细胞/µL已知HIV感染。
  • 需要在筛查前的28天内进行静脉注射（IV）抗生素治疗的感染或治疗，直至第一次药物管理，或在筛查前14天内和首次药物给药。
  • 在初次药物给药之前的14天内，主动系统性细菌，病毒或真菌感染。
  • 在第一次药物给药之前的7天内，发烧（> = 38°C）的存在。
  • 筛查前脾切除术<6个月。
  • 在筛查前5年和第一个药物管理局的5年内，恶性肿瘤的病史。
  • 孕妇或母乳喂养，或打算在研究期间或最终剂量研究治疗后6个月内怀孕。
  • 参与另一项介入剂或在筛查后的28天内或该研究产品的5个半衰期之内的其他实验疗法（以更大者为准）的另一项介入治疗研究。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 12岁以上（儿童，成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：参考研究ID编号：YO42311 http://www.roche.com/about_roche/roche_worldwide.htm 888-662-6728（美国和加拿大） Global-Roche-genentech-trials@gene.com
列出的位置国家ICMJE中国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04654468
其他研究ID编号ICMJE YO42311
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划说明：合格的研究人员可以通过临床研究数据请求平台（www.vivli.org）要求访问各个患者级别的数据。有关罗氏合格研究标准的更多详细信息，请参见此处（https://vivli.org/ourmember/roche/）。 For further details on Roche's Global Policy on the Sharing of Clinical Information and how to request access to related clinical study documents, see here (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
责任方霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
研究赞助商ICMJE霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任：临床试验霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
PRS帐户霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
验证日期2021年5月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
这项研究将招募12岁以上的参与者，体重> = 40 kg被诊断为诊断为PNH的参与者以前尚未接受补体抑制剂疗法治疗。大约50名参与者将用crovalimab治疗至少24周。

病情或疾病 干预/治疗阶段
阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿药物：crovalimab阶段3

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 50名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题：第三阶段，多中心，单臂研究评估克罗瓦氏症的疗效，安全性，药代动力学和药效学对阵发性夜间夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿（PNH）患者的疗效，药物动力学和药效学
实际学习开始日期 ： 2021年3月17日
估计初级完成日期 ： 2022年12月26日
估计 学习完成日期 ： 2022年12月26日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：crovalimab
参与者将在第1天接受一系列由静脉注射（IV）剂量组成的crovalimab，然后每周在第1周第2周第2周，然后在第2、3和4周进行每周crovalimab subipateas（SC）剂量4周。剂量将从第5周开始，此后每4周（每4周）继续进行24周的研究治疗。经过24周的携带治疗后，从药物中获得受益的参与者可能会继续接受crovalimab。
药物：crovalimab
crovalimab将以1000 mg IV的剂量（对于体重在40至100kg之间的参与者）或1500 mg IV（对于体重> = 100 kg）的1天1天1日。 2、3和4，它将以340 mg SC的剂量给药。此后第5周和Q4W，它将以680 mg SC的剂量（对于体重在40至100kg之间的参与者）或1020 mg SC（对于体重> = 100kg）。给药时间表将如上所述。

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 溶血控制的参与者的平均百分比[时间范围：第5周至第25周]
    通过LDH = <1.5 x ULN测量（如在中央实验室测量）。

  2. 从基线到第25周的变化百分比，避免输血的参与者（TA）[时间范围：基线，第25周]
    TA被定义为无填充红细胞（PRBC）输血的参与者，并且不需要根据方案指定的指南输血。


次要结果度量 ：
  1. 突破性溶血（BTH）的参与者百分比[时间范围：基线至第25周]
    BTH被定义为至少一种新的或恶化的症状或血管内溶血的迹象（疲劳，蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿，腹痛，呼吸急促[呼吸困难]，贫血[血红蛋白<10 g/dl]，一种主要的不良血管事件[包括Mave;包括Mave;包括Mave;包括；血栓形成' target='_blank'>血栓形成]，吞咽困难或勃起功能障碍），在治疗后LDH降低至= <1.5 x ULN后，LDH> = 2 x ULN存在。

  2. 血红蛋白稳定的参与者的平均百分比[时间范围：基线至第25周]
    稳定的血红蛋白被定义为避免在没有输血的情况下，基线的血红蛋白水平降低A> = 2 g/dl。

  3. 疲劳的平均变化[时间范围：基线到第25周]
    由Facit-Fatigue问卷进行评估（成人年龄> = 18岁）。

  4. 有不良事件的参与者（AES）的比例[时间范围：最多2年]
    根据国家癌症研究所（NCI）的不良事件术语标准确定，版本5。

  5. 注射部位反应，输注相关反应，超敏反应和感染（包括脑膜炎球菌脑膜炎）的参与者百分比[时间范围：最多2年]
  6. 有不良事件（AE）的参与者的百分比导致研究药物停用[时间范围：最多2年]
  7. 随着时间的推移[时间范围：最多2年]，克罗瓦氏症的槽血清浓度
  8. 在指定的时间点[时间范围：最多2年]，crovalimab的血清浓度
  9. 抗犬种抗体的参与者百分比[时间范围：最多2年]
  10. PD生物标志物（包括补体活动：时间范围：最多2年）随着时间的流逝而变化
    通过脂质体免疫测定法（LIA）评估

  11. 随时间变化总共和自由C5浓度[时间范围：最多2年]
  12. 在网状细胞计数（计数/mL）中观察到的值[时间范围：最多2年]
  13. 观察到的自由血红蛋白和Haptoglobin（mg/dl）[时间范围：最多2年]
  14. 变更网状细胞计数（计数/mL）[时间范围：基线到第25周]
  15. 更改自由血红蛋白和触觉球蛋白（mg/dl）[时间范围：基线至25周]

资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 12岁以上（儿童，成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 体重> =筛查时40公斤。
  • 遵守所有学习访问和程序的意愿和能力。
  • 通过高灵敏度流式细胞术证实，已记录了PNH的诊断。
  • 乳酸脱氢酶水平> = 2x筛查时正常（ULN）的上限。
  • 在筛查前12个月内至少有四次输血的参与者（记录在病历中）。
  • 在筛查后的3个月内，存在以下PNH相关的符号或症状中的一个或多个症状。
  • 在开始研究治疗之前或第一次药物治疗后的7天内，针对脑膜炎奈瑟氏菌的疫苗接种<3年。
  • 根据国家疫苗接种建议，针对B型流感嗜血杆菌和肺炎链球菌的疫苗接种。
  • 对于接受其他疗法的参与者（例如免疫抑制剂，皮质类固醇）：稳定剂量在筛查前> = 28天，直至第一次药物给药。
  • 足够的肝功能和肾功能。
  • 生育潜力的妇女：在治疗期间和最终剂量的crovalimab后6个月内避免戒酒（避免异性交往）或使用避孕。

排除标准：

  • 当前或以前的补体抑制剂治疗。
  • 同种异体骨髓移植的史。
  • 筛查前6个月内和初次药物管理的奈瑟氏菌感染史。
  • 已知或怀疑的免疫或遗传补体缺乏。
  • 在筛查前24周内，CD4计数<200细胞/µL已知HIV感染。
  • 需要在筛查前的28天内进行静脉注射（IV）抗生素治疗的感染或治疗，直至第一次药物管理，或在筛查前14天内和首次药物给药。
  • 在初次药物给药之前的14天内，主动系统性细菌，病毒或真菌感染。
  • 在第一次药物给药之前的7天内，发烧（> = 38°C）的存在。
  • 筛查前脾切除术<6个月。
  • 在筛查前5年和第一个药物管理局的5年内，恶性肿瘤的病史。
  • 孕妇或母乳喂养，或打算在研究期间或最终剂量研究治疗后6个月内怀孕。
  • 参与另一项介入剂或在筛查后的28天内或该研究产品的5个半衰期之内的其他实验疗法（以更大者为准）的另一项介入治疗研究。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：参考研究ID编号：YO42311 http://www.roche.com/about_roche/roche_worldwide.htm 888-662-6728（美国和加拿大） Global-Roche-genentech-trials@gene.com

位置
位置表的布局表
中国
北京大学人民医院尚未招募
中国北京，100044
吉林大学的第一家医院尚未招募
中国长春市，130021年
四川大学西中国医院招募
中国成都，610041
广东综合医院尚未招募
中国广州，510080
血液学和血液疾病医院研究所尚未招募
中国天津市，300020
天津医科大学综合医院招募
中国天津，300052
联合医院汤吉医学院瓦兹洪科学技术大学招募
中国武汉市，430023
赞助商和合作者
霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任：临床试验霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年11月30日
第一个发布日期ICMJE 2020年12月4日
最后更新发布日期2021年5月25日
实际学习开始日期ICMJE 2021年3月17日
估计初级完成日期2022年12月26日（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年11月30日）
  • 溶血控制的参与者的平均百分比[时间范围：第5周至第25周]
    通过LDH = <1.5 x ULN测量（如在中央实验室测量）。
  • 从基线到第25周的变化百分比，避免输血的参与者（TA）[时间范围：基线，第25周]
    TA被定义为无填充红细胞（PRBC）输血的参与者，并且不需要根据方案指定的指南输血。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年11月30日）
  • 突破性溶血（BTH）的参与者百分比[时间范围：基线至第25周]
    BTH被定义为至少一种新的或恶化的症状或血管内溶血的迹象（疲劳，蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿，腹痛，呼吸急促[呼吸困难]，贫血[血红蛋白<10 g/dl]，一种主要的不良血管事件[包括Mave;包括Mave;包括Mave;包括；血栓形成' target='_blank'>血栓形成]，吞咽困难或勃起功能障碍），在治疗后LDH降低至= <1.5 x ULN后，LDH> = 2 x ULN存在。
  • 血红蛋白稳定的参与者的平均百分比[时间范围：基线至第25周]
    稳定的血红蛋白被定义为避免在没有输血的情况下，基线的血红蛋白水平降低A> = 2 g/dl。
  • 疲劳的平均变化[时间范围：基线到第25周]
    由Facit-Fatigue问卷进行评估（成人年龄> = 18岁）。
  • 有不良事件的参与者（AES）的比例[时间范围：最多2年]
    根据国家癌症研究所（NCI）的不良事件术语标准确定，版本5。
  • 注射部位反应，输注相关反应，超敏反应和感染（包括脑膜炎球菌脑膜炎）的参与者百分比[时间范围：最多2年]
  • 有不良事件（AE）的参与者的百分比导致研究药物停用[时间范围：最多2年]
  • 随着时间的推移[时间范围：最多2年]，克罗瓦氏症的槽血清浓度
  • 在指定的时间点[时间范围：最多2年]，crovalimab的血清浓度
  • 抗犬种抗体的参与者百分比[时间范围：最多2年]
  • PD生物标志物（包括补体活动：时间范围：最多2年）随着时间的流逝而变化
    通过脂质体免疫测定法（LIA）评估
  • 随时间变化总共和自由C5浓度[时间范围：最多2年]
  • 在网状细胞计数（计数/mL）中观察到的值[时间范围：最多2年]
  • 观察到的自由血红蛋白和Haptoglobin（mg/dl）[时间范围：最多2年]
  • 变更网状细胞计数（计数/mL）[时间范围：基线到第25周]
  • 更改自由血红蛋白和触觉球蛋白（mg/dl）[时间范围：基线至25周]
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE一项研究，评估了crovalimab的疗效，安全性，药代动力学和药效学对阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿（PNH）的参与者的研究
官方标题ICMJE第三阶段，多中心，单臂研究评估克罗瓦氏症的疗效，安全性，药代动力学和药效学对阵发性夜间夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿（PNH）患者的疗效，药物动力学和药效学
简要摘要这项研究将招募12岁以上的参与者，体重> = 40 kg被诊断为诊断为PNH的参与者以前尚未接受补体抑制剂疗法治疗。大约50名参与者将用crovalimab治疗至少24周。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿
干预ICMJE药物：crovalimab
crovalimab将以1000 mg IV的剂量（对于体重在40至100kg之间的参与者）或1500 mg IV（对于体重> = 100 kg）的1天1天1日。 2、3和4，它将以340 mg SC的剂量给药。此后第5周和Q4W，它将以680 mg SC的剂量（对于体重在40至100kg之间的参与者）或1020 mg SC（对于体重> = 100kg）。给药时间表将如上所述。
研究臂ICMJE实验：crovalimab
参与者将在第1天接受一系列由静脉注射（IV）剂量组成的crovalimab，然后每周在第1周第2周第2周，然后在第2、3和4周进行每周crovalimab subipateas（SC）剂量4周。剂量将从第5周开始，此后每4周（每4周）继续进行24周的研究治疗。经过24周的携带治疗后，从药物中获得受益的参与者可能会继续接受crovalimab。
干预：药物：crovalimab
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年11月30日）		 50
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年12月26日
估计初级完成日期2022年12月26日（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 体重> =筛查时40公斤。
  • 遵守所有学习访问和程序的意愿和能力。
  • 通过高灵敏度流式细胞术证实，已记录了PNH的诊断。
  • 乳酸脱氢酶水平> = 2x筛查时正常（ULN）的上限。
  • 在筛查前12个月内至少有四次输血的参与者（记录在病历中）。
  • 在筛查后的3个月内，存在以下PNH相关的符号或症状中的一个或多个症状。
  • 在开始研究治疗之前或第一次药物治疗后的7天内，针对脑膜炎奈瑟氏菌的疫苗接种<3年。
  • 根据国家疫苗接种建议，针对B型流感嗜血杆菌和肺炎链球菌的疫苗接种。
  • 对于接受其他疗法的参与者（例如免疫抑制剂，皮质类固醇）：稳定剂量在筛查前> = 28天，直至第一次药物给药。
  • 足够的肝功能和肾功能。
  • 生育潜力的妇女：在治疗期间和最终剂量的crovalimab后6个月内避免戒酒（避免异性交往）或使用避孕。

排除标准：

  • 当前或以前的补体抑制剂治疗。
  • 同种异体骨髓移植的史。
  • 筛查前6个月内和初次药物管理的奈瑟氏菌感染史。
  • 已知或怀疑的免疫或遗传补体缺乏。
  • 在筛查前24周内，CD4计数<200细胞/µL已知HIV感染。
  • 需要在筛查前的28天内进行静脉注射（IV）抗生素治疗的感染或治疗，直至第一次药物管理，或在筛查前14天内和首次药物给药。
  • 在初次药物给药之前的14天内，主动系统性细菌，病毒或真菌感染。
  • 在第一次药物给药之前的7天内，发烧（> = 38°C）的存在。
  • 筛查前脾切除术<6个月。
  • 在筛查前5年和第一个药物管理局的5年内，恶性肿瘤的病史。
  • 孕妇或母乳喂养，或打算在研究期间或最终剂量研究治疗后6个月内怀孕。
  • 参与另一项介入剂或在筛查后的28天内或该研究产品的5个半衰期之内的其他实验疗法（以更大者为准）的另一项介入治疗研究。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 12岁以上（儿童，成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：参考研究ID编号：YO42311 http://www.roche.com/about_roche/roche_worldwide.htm 888-662-6728（美国和加拿大） Global-Roche-genentech-trials@gene.com
列出的位置国家ICMJE中国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04654468
其他研究ID编号ICMJE YO42311
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划说明：合格的研究人员可以通过临床研究数据请求平台（www.vivli.org）要求访问各个患者级别的数据。有关罗氏合格研究标准的更多详细信息，请参见此处（https://vivli.org/ourmember/roche/）。 For further details on Roche's Global Policy on the Sharing of Clinical Information and how to request access to related clinical study documents, see here (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
责任方霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
研究赞助商ICMJE霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任：临床试验霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
PRS帐户霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
验证日期2021年5月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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