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出境医 / 临床实验 / 评估间充质干细胞对ALS患者免疫系统的影响（ALSTEM）
评估间充质干细胞对ALS患者免疫系统的影响（ALSTEM）
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是评估沃顿果冻间充质干细胞（WJMSC）鞘内给药的安全性，并对肌萎缩性侧面硬化症患者免疫系统的影响。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 肌萎缩性侧硬化症 | 药物：从沃顿果冻分离的间充质干细胞 | 第1阶段2 |
详细说明：
临床阶段：I/II
人口：肌萎缩性侧索硬化症患者。
项目设计：一只无盲，开放标签研究
计划样本量：20例患者
研究性药用产品：活跃的IMP-从沃顿果冻分离的间充质干细胞
筛选：
现场三次访问以检查资格标准（在第一次IMP管理前约90、60和30天）
治疗（IMP给药）：
每个患者将接受三次IMP：基线（第0天），基线后30和60天（+/- 7天）。
管理路线：鞘内
跟进：
持续时间：第一次IMP管理后的18个月，四次现场访问（第3、6、9、12个月，在第一次IMP管理后）和七次电话访问（4、5、7、8、10、11和18个月之后， ）
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 评估沃顿果冻间充质干细胞（WJMSC）对肌萎缩性侧索硬化症患者免疫系统（ALS）的影响 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年12月2日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年10月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年2月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：治疗臂 据计划，将为每位入学的患者进行三次IMP给药。只有在患者没有任何禁忌症的禁忌症时，才能进行IMP给药。 | 药物：从沃顿果冻分离的间充质干细胞 鞘内给药间充质干细胞 |
结果措施
主要结果指标 ：
- （S）AESI [（严重）特殊兴趣的不利事件] [时间范围：3个月FU（随访）]
次要结果度量 ：
- 疾病进展[时间范围：筛查，磨合期（-60天和-30天），基线和1、2、2、3、4、5、6、7、8、8、9、9、10、11、12和18个月FU]
以ALSFRS-R量表评估的疾病进展（修订后的肌萎缩性侧向硬化功能评级量表）。更高的分数意味着更好的结果。
最低：最多0分：48分
- 肺功能下降[时间范围：筛查，磨合期（-60天和-30天），基线和1、2、3、6、9和12个月FU。这是给予的肺功能下降评估了肺活量测定法（强迫生命能力）
- 肌肉力量下降[时间范围：筛查，磨合期（-60天和-30天），基线和1、2、3、6、9和12个月FU]在体格检查中评估的肌肉力量下降
- 上运动神经元功能[时间范围：筛查，磨合期（-60天和-30天），基线和1、2、3、6、9和12个月FU]上运动神经元功能以UMNS量表评估（上运动神经元量表）。最佳结果16分，最差的结果：0分和最小48分：最大0分：48分
- 认知功能[时间范围：筛查和12个月FU]
在ECAS（爱丁堡认知和行为ALS屏幕）中评估的认知功能。更高的分数意味着更好的结果。
最低：最多0分：136分
- 生活质量变化[时间范围：筛查，磨合期（-60天和-30天），基线和1、2、3、4、5、6、7、8、8、9、10、11， 12和18个月FU]生活质量变化，由EQ -5D问卷评估 - 测量通用健康状况的标准化工具。更高的分数意味着更好的结果。
- CSF（脑脊液）[时间范围：基线时（-60天），在1、2和2和2和2时6个月FU（12个月FU可选）]在CSF的样品中评估了定义的细胞因子，趋化因子，生长因子，胱抑素C和PNFH水平的变化
- 血液中定义的细胞因子，趋化因子和胱抑素C水平的变化[时间范围：筛查访问，磨合期（-60天和-30天），基线和1、2、3、6、9和12个月fu。这是给予的在血清样品中评估了定义的细胞因子，趋化因子和胱抑素C水平的变化
- 尿液中肌酐和p75ecd级别的变化[时间范围：筛查访问，磨合期（-60天和-30天），基线和1、2、3、6、6、9和12个月FU。这是给予的肌酐和p75ecd级别的变化
- 肌肉功能变化[时间范围：基线和1、2、6和12个月FU]肌肉功能变化，根据EMG检查评估（肌肉的电生理检查-Munix-运动单位数估计）
- 大脑可视化的变化[时间范围：磨合访问（-60天），6个月和12个月FU]MRI中大脑可视化的变化（T1，T2和DTI）
- SAE（严重的不良事件）/AE（不良事件）和（S）AESI [时间范围：18个月FU]SAE/AE和（S）AESI的数量 - 定义为结果1
- 疾病进展的生存期[时间范围：18个月FU]
从患者随机分组到患者参与试验或以下一项的天数：
- PAV（永久辅助通风）
- 气管切开术
- 死亡
- 死亡率[时间范围：18个月FU]整个研究人群的死亡百分比。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 成人患者（至少18岁）
- 最小患者的体重不少于40公斤
- El Escorial World神经病学标准定义的零星ALS诊断，明确或可能
- ALS症状的病史与该疾病的第一个症状相比不到2年
- 诊断疾病诊断超过6个月
- 在此期间，过去6个月至少3点的疾病进展
- 筛选预约时至少30个ALSFRS-R量表
- 强迫生命容量>年龄，性别和身高的预期价值的70％
- 基线访问前用稳定剂量的riluzole治疗（至少1个月）
- 能够提供书面知情同意书
- 能够遵守研究要求，并愿意遵循所有研究程序和后续访问
- 在整个审判过程中，拥有育儿年龄的妇女和具有育儿潜力伴侣的男性必须同意使用两种避孕疗法
- 育儿的妇女必须接受怀孕测试
- 精通波兰语言的波兰语母语者或患者
排除标准：
- 怀孕或母乳喂养
- 气管切开术
- 呼吸机依赖性
- 肌酐> 2mg/dl的肾脏疾病
- 肝病，ALT，AST或GGTP比正常上限高2倍
- 使用NAT法的HBV，HCV，HIV的阳性测试
- 梅毒的阳性测试
- 实验室评估的任何其他临床上显着异常
- 任何会损害腰椎穿刺能力的疾病
- 活跃的全身性疾病
- 自身免疫性疾病（允许控制的桥本疾病）
- 不受控制的糖尿病
- 肺部疾病可能影响肺活量法解释
- 神经伴随疾病
- 不稳定的精神病伴随疾病
- 自杀的高风险
- 过去一年内滥用药物的历史
- 恶性病史，在过去的5年内，包括黑色素瘤，除局部皮肤癌外
- 研究人员认为，任何其他临床上重要的医疗状况都可能损害患者的安全
- 过去6个月中使用免疫调节药物（例如免疫球蛋白，皮质类固醇或其他免疫抑制剂）治疗
- 参加过去6个月的另一项临床试验
- 任何类型的细胞疗法
- 对细胞培养中使用的任何成分的超敏反应
- 颈部刚性和脑膜炎的其他迹象
- 慢性抗凝治疗的患者（肝素/华法蛋白/阿科莫尔/（N）OAC）
联系人和位置
联系人
| 联系人：纳塔利亚Mijewska | 0048-22-436-40-50 | natalia.zmijewska@pbkm.pl |
位置
| 波兰 | |
| JST SP。动物园 | 招募 |
| Częstochowa，波兰，42-202 | |
| 联系人：Beataświątkowska-Flis，MD，PhD Beatasflis@gmail.com | |
赞助商和合作者
Polski Bank Komorek Macierzystych JSC（PBKM）
波兰国家研发中心
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年9月30日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年12月3日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2020年12月3日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年12月2日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | （S）AESI [（严重）特殊兴趣的不利事件] [时间范围：3个月FU（随访）] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 评估间充质干细胞对ALS患者免疫系统的影响 | ||||
| 官方标题ICMJE | 评估沃顿果冻间充质干细胞（WJMSC）对肌萎缩性侧索硬化症患者免疫系统（ALS）的影响 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是评估沃顿果冻间充质干细胞（WJMSC）鞘内给药的安全性，并对肌萎缩性侧面硬化症患者免疫系统的影响。 | ||||
| 详细说明 | 临床阶段：I/II 人口：肌萎缩性侧索硬化症患者。 项目设计：一只无盲，开放标签研究 计划样本量：20例患者 研究性药用产品：活跃的IMP-从沃顿果冻分离的间充质干细胞 筛选： 现场三次访问以检查资格标准（在第一次IMP管理前约90、60和30天） 治疗（IMP给药）： 每个患者将接受三次IMP：基线（第0天），基线后30和60天（+/- 7天）。 管理路线：鞘内 跟进： 持续时间：第一次IMP管理后的18个月，四次现场访问（第3、6、9、12个月，在第一次IMP管理后）和七次电话访问（4、5、7、8、10、11和18个月之后， ） | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 肌萎缩性侧硬化症 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：从沃顿果冻分离的间充质干细胞 鞘内给药间充质干细胞 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：治疗臂 据计划，将为每位入学的患者进行三次IMP给药。只有在患者没有任何禁忌症的禁忌症时，才能进行IMP给药。 干预：药物：从沃顿果冻分离的间充质干细胞 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年2月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 波兰 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04651855 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 系统 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | Polski Bank Komorek Macierzystych JSC（PBKM） | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Polski Bank Komorek Macierzystych JSC（PBKM） | ||||
| 合作者ICMJE | 波兰国家研发中心 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Polski Bank Komorek Macierzystych JSC（PBKM） | ||||
| 验证日期 | 2020年11月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是评估沃顿果冻间充质干细胞（WJMSC）鞘内给药的安全性，并对肌萎缩性侧面硬化症患者免疫系统的影响。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 肌萎缩性侧硬化症 | 药物：从沃顿果冻分离的间充质干细胞 | 第1阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 评估沃顿果冻间充质干细胞（WJMSC）对肌萎缩性侧索硬化症患者免疫系统（ALS）的影响 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年12月2日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年10月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年2月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：治疗臂 据计划，将为每位入学的患者进行三次IMP给药。只有在患者没有任何禁忌症的禁忌症时，才能进行IMP给药。 | 药物：从沃顿果冻分离的间充质干细胞 鞘内给药间充质干细胞 |
结果措施
主要结果指标 ：
- （S）AESI [（严重）特殊兴趣的不利事件] [时间范围：3个月FU（随访）]
次要结果度量 ：
- 疾病进展[时间范围：筛查，磨合期（-60天和-30天），基线和1、2、2、3、4、5、6、7、8、8、9、9、10、11、12和18个月FU]
以ALSFRS-R量表评估的疾病进展（修订后的肌萎缩性侧向硬化功能评级量表）。更高的分数意味着更好的结果。
最低：最多0分：48分
- 肺功能下降[时间范围：筛查，磨合期（-60天和-30天），基线和1、2、3、6、9和12个月FU。这是给予的肺功能下降评估了肺活量测定法（强迫生命能力）
- 肌肉力量下降[时间范围：筛查，磨合期（-60天和-30天），基线和1、2、3、6、9和12个月FU]在体格检查中评估的肌肉力量下降
- 上运动神经元功能[时间范围：筛查，磨合期（-60天和-30天），基线和1、2、3、6、9和12个月FU]
- 认知功能[时间范围：筛查和12个月FU]
在ECAS（爱丁堡认知和行为ALS屏幕）中评估的认知功能。更高的分数意味着更好的结果。
最低：最多0分：136分
- 生活质量变化[时间范围：筛查，磨合期（-60天和-30天），基线和1、2、3、4、5、6、7、8、8、9、10、11， 12和18个月FU]生活质量变化，由EQ -5D问卷评估 - 测量通用健康状况的标准化工具。更高的分数意味着更好的结果。
- CSF（脑脊液）[时间范围：基线时（-60天），在1、2和2和2和2时6个月FU（12个月FU可选）]在CSF的样品中评估了定义的细胞因子，趋化因子，生长因子，胱抑素C和PNFH水平的变化
- 血液中定义的细胞因子，趋化因子和胱抑素C水平的变化[时间范围：筛查访问，磨合期（-60天和-30天），基线和1、2、3、6、9和12个月fu。这是给予的在血清样品中评估了定义的细胞因子，趋化因子和胱抑素C水平的变化
- 尿液中肌酐和p75ecd级别的变化[时间范围：筛查访问，磨合期（-60天和-30天），基线和1、2、3、6、6、9和12个月FU。这是给予的肌酐和p75ecd级别的变化
- 肌肉功能变化[时间范围：基线和1、2、6和12个月FU]肌肉功能变化，根据EMG检查评估（肌肉的电生理检查-Munix-运动单位数估计）
- 大脑可视化的变化[时间范围：磨合访问（-60天），6个月和12个月FU]MRI中大脑可视化的变化（T1，T2和DTI）
- SAE（严重的不良事件）/AE（不良事件）和（S）AESI [时间范围：18个月FU]SAE/AE和（S）AESI的数量 - 定义为结果1
- 疾病进展的生存期[时间范围：18个月FU]
从患者随机分组到患者参与试验或以下一项的天数：
- PAV（永久辅助通风）
- 气管切开术
- 死亡
- 死亡率[时间范围：18个月FU]整个研究人群的死亡百分比。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 成人患者（至少18岁）
- 最小患者的体重不少于40公斤
- El Escorial World神经病学标准定义的零星ALS诊断，明确或可能
- ALS症状的病史与该疾病的第一个症状相比不到2年
- 诊断疾病诊断超过6个月
- 在此期间，过去6个月至少3点的疾病进展
- 筛选预约时至少30个ALSFRS-R量表
- 强迫生命容量>年龄，性别和身高的预期价值的70％
- 基线访问前用稳定剂量的riluzole治疗（至少1个月）
- 能够提供书面知情同意书
- 能够遵守研究要求，并愿意遵循所有研究程序和后续访问
- 在整个审判过程中，拥有育儿年龄的妇女和具有育儿潜力伴侣的男性必须同意使用两种避孕疗法
- 育儿的妇女必须接受怀孕测试
- 精通波兰语言的波兰语母语者或患者
排除标准：
- 怀孕或母乳喂养
- 气管切开术
- 呼吸机依赖性
- 肌酐> 2mg/dl的肾脏疾病
- 肝病，ALT，AST或GGTP比正常上限高2倍
- 使用NAT法的HBV，HCV，HIV的阳性测试
- 梅毒的阳性测试
- 实验室评估的任何其他临床上显着异常
- 任何会损害腰椎穿刺能力的疾病
- 活跃的全身性疾病
- 自身免疫性疾病（允许控制的桥本疾病）
- 不受控制的糖尿病
- 肺部疾病可能影响肺活量法解释
- 神经伴随疾病
- 不稳定的精神病伴随疾病
- 自杀的高风险
- 过去一年内滥用药物的历史
- 恶性病史，在过去的5年内，包括黑色素瘤，除局部皮肤癌外
- 研究人员认为，任何其他临床上重要的医疗状况都可能损害患者的安全
- 过去6个月中使用免疫调节药物（例如免疫球蛋白，皮质类固醇或其他免疫抑制剂）治疗
- 参加过去6个月的另一项临床试验
- 任何类型的细胞疗法
- 对细胞培养中使用的任何成分的超敏反应
- 颈部刚性和脑膜炎的其他迹象
- 慢性抗凝治疗的患者（肝素/华法蛋白/阿科莫尔/（N）OAC）
联系人和位置
联系人
| 联系人：纳塔利亚Mijewska | 0048-22-436-40-50 | natalia.zmijewska@pbkm.pl |
位置
| 波兰 | |
| JST SP。动物园 | 招募 |
| Częstochowa，波兰，42-202 | |
| 联系人：Beataświątkowska-Flis，MD，PhD Beatasflis@gmail.com | |
赞助商和合作者
Polski Bank Komorek Macierzystych JSC（PBKM）
波兰国家研发中心
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年9月30日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年12月3日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2020年12月3日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年12月2日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | （S）AESI [（严重）特殊兴趣的不利事件] [时间范围：3个月FU（随访）] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 评估间充质干细胞对ALS患者免疫系统的影响 | ||||
| 官方标题ICMJE | 评估沃顿果冻间充质干细胞（WJMSC）对肌萎缩性侧索硬化症患者免疫系统（ALS）的影响 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是评估沃顿果冻间充质干细胞（WJMSC）鞘内给药的安全性，并对肌萎缩性侧面硬化症患者免疫系统的影响。 | ||||
| 详细说明 | 临床阶段：I/II 人口：肌萎缩性侧索硬化症患者。 项目设计：一只无盲，开放标签研究 计划样本量：20例患者 研究性药用产品：活跃的IMP-从沃顿果冻分离的间充质干细胞 筛选： 现场三次访问以检查资格标准（在第一次IMP管理前约90、60和30天） 治疗（IMP给药）： 每个患者将接受三次IMP：基线（第0天），基线后30和60天（+/- 7天）。 管理路线：鞘内 跟进： 持续时间：第一次IMP管理后的18个月，四次现场访问（第3、6、9、12个月，在第一次IMP管理后）和七次电话访问（4、5、7、8、10、11和18个月之后， ） | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 肌萎缩性侧硬化症 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：从沃顿果冻分离的间充质干细胞 鞘内给药间充质干细胞 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：治疗臂 据计划，将为每位入学的患者进行三次IMP给药。只有在患者没有任何禁忌症的禁忌症时，才能进行IMP给药。 干预：药物：从沃顿果冻分离的间充质干细胞 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年2月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 波兰 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04651855 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 系统 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Polski Bank Komorek Macierzystych JSC（PBKM） | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Polski Bank Komorek Macierzystych JSC（PBKM） | ||||
| 合作者ICMJE | 波兰国家研发中心 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Polski Bank Komorek Macierzystych JSC（PBKM） | ||||
| 验证日期 | 2020年11月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
