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出境医 / 临床实验 / 一项评估rozanolixizumab在具有广义性肌无力的研究参与者中的研究

一项评估rozanolixizumab在具有广义性肌无力的研究参与者中的研究

研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是评估与rozanolixizumab的额外6周治疗周期的安全性，耐受性和有效性，该研究参与者具有广义性肌无力重症（GMG）。

病情或疾病 干预/治疗阶段
广泛的肌无力重症药物：rozanolixizumab阶段3

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 230名参与者
分配：随机
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题：一项开放标签的扩展研究，用于评估rozanolixizumab的研究参与者，肌无力' target='_blank'>重症肌无力
实际学习开始日期 ： 2021年2月3日
估计初级完成日期 ： 2023年3月
估计 学习完成日期 ： 2023年3月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：rozanolixizumab剂量方案1
在初始周期中，随机分配/分配给剂量方案1的研究参与者将接收分配的rozanolixizumab剂量。根据研究人员的判断，可以在每个随后的治疗周期开始之前切换剂量方案。
药物：rozanolixizumab
rozanolixizumab将通过剂量1或2中的皮下输注来给药。
其他名称：UCB7665

实验：rozanolixizumab剂量方案2
研究参与者随机/分配给剂量方案2将在初始周期中接受分配的rozanolixizumab剂量。根据研究人员的判断，可以在每个随后的治疗周期开始之前切换剂量方案。
药物：rozanolixizumab
rozanolixizumab将通过剂量1或2中的皮下输注来给药。
其他名称：UCB7665

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 患有治疗伴随不良事件的参与者百分比（TEAES）[时间范围：从基线（第1天）到研究结束（平均20个月）]
    不良事件（AE）是患者或临床研究受试者的任何不良医疗事件。因此，AE可能是与使用药用（研究）产品相关的任何不利且意外的迹象，症状或疾病，无论是否与药用（研究）产品有关。

  2. 带有茶水的参与者的百分比导致撤出研究药物（IMP）[时间范围：从基线（第1天）到研究结束（平均20个月）]
    不良事件（AE）是患者或临床研究受试者的任何不良医疗事件。 AES导致永久戒断研究药物。


次要结果度量 ：
  1. 在一个治疗周期内（时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周），从基线（第1天）到第43天（MG-ADL）得分（最多6周）]的变化。

    结果度量适用于前三个治疗周期。通过将对每个单独的项目的响应求和得出的总MG-ADL分数（8个项目； 0、1、2、3）。分数范围从0到24，得分较高，表明残疾人更多。

    积极的变化表明恶化，负面变化表示改善。


  2. 从基线（第1天）到第43天的变化在一个治疗周期内（时间范围：基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周））的定量肌无力（QMG）评分（最多6周）]
    结果度量适用于前三个治疗周期。总QMG得分是通过求和对每个单独项目的响应（响应：无= 0，温和= 1，中度= 2，严重= 3）获得的。评分范围从0到39，得分较低，表明疾病活动较低。

  3. 从基线（第1天）到第43天，在一个治疗周期内（时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周），在肌无力复合肌肉中的第43天（MG-C）得分（最多6周）]
    结果度量适用于前三个治疗周期。总MG-C分数是通过求和对每个单独项目的响应（10个项目；等级：0-9）获得的。评分范围从0到50，得分较低，表明疾病活动较低。

  4. 从基线（第1天）到第43天的变化重症疗程（MG）症状患者报告结果（PRO）“肌肉无力疲劳性”在一个治疗周期内[时间范围：从基线：基线（第1天）到治疗周期结束（上升）到6周）]]

    结果度量适用于前三个治疗周期。 MG症状Pro仪器由5个尺度上的42个项目组成：眼症状（项目1-5）；鳞茎症状（项目6-15）；呼吸道症状（第16-18款）；身体疲劳（第19-33项）和肌肉无力疲劳性（项目34-42）。

    研究参与者将被要求选择最能使用4点李克特量表（“无”到“严重”）以及他们经历的频率的响应选项，该选项最能描述过去7天的眼部，鳞茎和呼吸道症状的严重性在过去的7天中，身体疲劳和肌肉无力疲劳使用了5点李克特量表（分别“无时间”到“所有时间”）。


  5. 从基线（第1天）变为Mg症状的第43天Pro“身体疲劳”在一个治疗周期内的评分[时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周）]

    结果度量适用于前三个治疗周期。 MG症状Pro仪器由5个尺度上的42个项目组成：眼症状（项目1-5）；鳞茎症状（项目6-15）；呼吸道症状（第16-18款）；身体疲劳（第19-33项）和肌肉无力疲劳性（项目34-42）。

    研究参与者将被要求选择最能使用4点李克特量表（“无”到“严重”）以及他们经历的频率的响应选项，该选项最能描述过去7天的眼部，鳞茎和呼吸道症状的严重性在过去的7天中，身体疲劳和肌肉无力疲劳使用了5点李克特量表（分别“无时间”到“所有时间”）。


  6. 从基线（第1天）到第43天，在一个治疗周期内（时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周），在mg症状中的第43天变化（最多6周）]

    结果度量适用于前三个治疗周期。 MG症状Pro仪器由5个尺度上的42个项目组成：眼症状（项目1-5）；鳞茎症状（项目6-15）；呼吸道症状（第16-18款）；身体疲劳（第19-33项）和肌肉无力疲劳性（项目34-42）。

    研究参与者将被要求选择最能使用4点李克特量表（“无”到“严重”）以及他们经历的频率的响应选项，该选项最能描述过去7天的眼部，鳞茎和呼吸道症状的严重性在过去的7天中，身体疲劳和肌肉无力疲劳使用了5点李克特量表（分别“无时间”到“所有时间”）。


  7. MG-ADL响应者（≥2.0点从基线[第1天]提高到第43天结束）在一个治疗周期内[时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周）]
    结果度量适用于前三个治疗周期。 MG-ADL响应者定义为从基线的MG-ADL得分至少提高了2.0分。

  8. 在一个治疗周期内（时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周），MG-ADL响应的时间（≥2.0点[第1天]）在一个治疗周期内提高了时间（最多6周）]
    结果度量适用于前三个治疗周期。是时候实现MG-ADL响应，定义为至少比基线提高2.0分。

  9. 连续治疗周期之间的时间[时间范围：从6周的治疗周期结束（第43天）到下一个6周的治疗周期（第1天），评估长达2.5岁]
    连续治疗周期之间的时间：研究参与者将在重复循环之前评估MG恶化。如果症状恶化（例如，在评估之间增加2.0点的MG-ADL或QMG量表的3.0点），导致需要进行额外治疗，研究参与者将再接受6周的治疗周期，然后再进行观察期，基于研究者的酌处权。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 研究参与者必须符合以下一个：

    1. 完成的MG0003 [NCT03971422]或MGC003，
    2. 在MG0003或
    3. 在MG0004中至少完成了6次访问[NCT04124965]
  • 基线时体重≥35千克（第1天）
  • 研究参与者可以是男性或女性

排除标准：

  • 研究参与者对研究药物的任何组成部分具有已知的超敏反应
  • 病史和检查记录的活性或潜在结核病（TB）的证据，如果适用，则是胸部X射线（后前和侧面），以及通过阳性（不确定）Quantiferon®-TB Gold Plus进行的TB测试
  • 研究参与者符合MG0003，MGC003或MG0004中的任何强制性戒断或强制性研究药物停用标准，或在任何一项研究中永久停产的研究药物
  • 研究参与者打算在研究过程中或在最终剂量后的8周内进行实时疫苗接种
  • 研究参与者（在日常生活中被定义为3年级的3级（MG-ADL）量表）弱点会影响口咽或呼吸系统肌肉，或者患有疗法危机或即将发生的危机的研究参与者
联系人和位置

位置
展示显示45个研究地点
赞助商和合作者
UCB Biopharma SRL
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任： UCB在乎001 844 599 22733（UCB）
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年11月5日
第一个发布日期ICMJE 2020年12月3日
最后更新发布日期2021年6月4日
实际学习开始日期ICMJE 2021年2月3日
估计初级完成日期2023年3月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年11月24日）
  • 患有治疗伴随不良事件的参与者百分比（TEAES）[时间范围：从基线（第1天）到研究结束（平均20个月）]
    不良事件（AE）是患者或临床研究受试者的任何不良医疗事件。因此，AE可能是与使用药用（研究）产品相关的任何不利且意外的迹象，症状或疾病，无论是否与药用（研究）产品有关。
  • 带有茶水的参与者的百分比导致撤出研究药物（IMP）[时间范围：从基线（第1天）到研究结束（平均20个月）]
    不良事件（AE）是患者或临床研究受试者的任何不良医疗事件。 AES导致永久戒断研究药物。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年11月24日）
  • 在一个治疗周期内（时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周），从基线（第1天）到第43天（MG-ADL）得分（最多6周）]的变化。
    结果度量适用于前三个治疗周期。通过将对每个单独的项目的响应求和得出的总MG-ADL分数（8个项目； 0、1、2、3）。分数范围从0到24，得分较高，表明残疾人更多。积极的变化表明恶化，负面变化表示改善。
  • 从基线（第1天）到第43天的变化在一个治疗周期内（时间范围：基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周））的定量肌无力（QMG）评分（最多6周）]
    结果度量适用于前三个治疗周期。总QMG得分是通过求和对每个单独项目的响应（响应：无= 0，温和= 1，中度= 2，严重= 3）获得的。评分范围从0到39，得分较低，表明疾病活动较低。
  • 从基线（第1天）到第43天，在一个治疗周期内（时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周），在肌无力复合肌肉中的第43天（MG-C）得分（最多6周）]
    结果度量适用于前三个治疗周期。总MG-C分数是通过求和对每个单独项目的响应（10个项目；等级：0-9）获得的。评分范围从0到50，得分较低，表明疾病活动较低。
  • 从基线（第1天）到第43天的变化重症疗程（MG）症状患者报告结果（PRO）“肌肉无力疲劳性”在一个治疗周期内[时间范围：从基线：基线（第1天）到治疗周期结束（上升）到6周）]]
    结果度量适用于前三个治疗周期。 MG症状Pro仪器由5个尺度上的42个项目组成：眼症状（项目1-5）；鳞茎症状（项目6-15）；呼吸道症状（第16-18款）；身体疲劳（第19-33项）和肌肉无力疲劳性（项目34-42）。研究参与者将被要求选择最能使用4点李克特量表（“无”到“严重”）以及他们经历的频率的响应选项，该选项最能描述过去7天的眼部，鳞茎和呼吸道症状的严重性在过去的7天中，身体疲劳和肌肉无力疲劳使用了5点李克特量表（分别“无时间”到“所有时间”）。
  • 从基线（第1天）变为Mg症状的第43天Pro“身体疲劳”在一个治疗周期内的评分[时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周）]
    结果度量适用于前三个治疗周期。 MG症状Pro仪器由5个尺度上的42个项目组成：眼症状（项目1-5）；鳞茎症状（项目6-15）；呼吸道症状（第16-18款）；身体疲劳（第19-33项）和肌肉无力疲劳性（项目34-42）。研究参与者将被要求选择最能使用4点李克特量表（“无”到“严重”）以及他们经历的频率的响应选项，该选项最能描述过去7天的眼部，鳞茎和呼吸道症状的严重性在过去的7天中，身体疲劳和肌肉无力疲劳使用了5点李克特量表（分别“无时间”到“所有时间”）。
  • 从基线（第1天）到第43天，在一个治疗周期内（时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周），在mg症状中的第43天变化（最多6周）]
    结果度量适用于前三个治疗周期。 MG症状Pro仪器由5个尺度上的42个项目组成：眼症状（项目1-5）；鳞茎症状（项目6-15）；呼吸道症状（第16-18款）；身体疲劳（第19-33项）和肌肉无力疲劳性（项目34-42）。研究参与者将被要求选择最能使用4点李克特量表（“无”到“严重”）以及他们经历的频率的响应选项，该选项最能描述过去7天的眼部，鳞茎和呼吸道症状的严重性在过去的7天中，身体疲劳和肌肉无力疲劳使用了5点李克特量表（分别“无时间”到“所有时间”）。
  • MG-ADL响应者（≥2.0点从基线[第1天]提高到第43天结束）在一个治疗周期内[时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周）]
    结果度量适用于前三个治疗周期。 MG-ADL响应者定义为从基线的MG-ADL得分至少提高了2.0分。
  • 在一个治疗周期内（时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周），MG-ADL响应的时间（≥2.0点[第1天]）在一个治疗周期内提高了时间（最多6周）]
    结果度量适用于前三个治疗周期。是时候实现MG-ADL响应，定义为至少比基线提高2.0分。
  • 连续治疗周期之间的时间[时间范围：从6周的治疗周期结束（第43天）到下一个6周的治疗周期（第1天），评估长达2.5岁]
    连续治疗周期之间的时间：研究参与者将在重复循环之前评估MG恶化。如果症状恶化（例如，在评估之间增加2.0点的MG-ADL或QMG量表的3.0点），导致需要进行额外治疗，研究参与者将再接受6周的治疗周期，然后再进行观察期，基于研究者的酌处权。
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE一项评估rozanolixizumab在具有广义性肌无力的研究参与者中的研究
官方标题ICMJE一项开放标签的扩展研究，用于评估rozanolixizumab的研究参与者，肌无力' target='_blank'>重症肌无力
简要摘要这项研究的目的是评估与rozanolixizumab的额外6周治疗周期的安全性，耐受性和有效性，该研究参与者具有广义性肌无力重症（GMG）。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE广泛的肌无力重症
干预ICMJE药物：rozanolixizumab
rozanolixizumab将通过剂量1或2中的皮下输注来给药。
其他名称：UCB7665
研究臂ICMJE
  • 实验：rozanolixizumab剂量方案1
    在初始周期中，随机分配/分配给剂量方案1的研究参与者将接收分配的rozanolixizumab剂量。根据研究人员的判断，可以在每个随后的治疗周期开始之前切换剂量方案。
    干预：药物：rozanolixizumab
  • 实验：rozanolixizumab剂量方案2
    研究参与者随机/分配给剂量方案2将在初始周期中接受分配的rozanolixizumab剂量。根据研究人员的判断，可以在每个随后的治疗周期开始之前切换剂量方案。
    干预：药物：rozanolixizumab
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE通过邀请注册
估计注册ICMJE
（提交：2020年11月24日）		 230
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2023年3月
估计初级完成日期2023年3月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 研究参与者必须符合以下一个：

    1. 完成的MG0003 [NCT03971422]或MGC003，
    2. 在MG0003或
    3. 在MG0004中至少完成了6次访问[NCT04124965]
  • 基线时体重≥35千克（第1天）
  • 研究参与者可以是男性或女性

排除标准：

  • 研究参与者对研究药物的任何组成部分具有已知的超敏反应
  • 病史和检查记录的活性或潜在结核病（TB）的证据，如果适用，则是胸部X射线（后前和侧面），以及通过阳性（不确定）Quantiferon®-TB Gold Plus进行的TB测试
  • 研究参与者符合MG0003，MGC003或MG0004中的任何强制性戒断或强制性研究药物停用标准，或在任何一项研究中永久停产的研究药物
  • 研究参与者打算在研究过程中或在最终剂量后的8周内进行实时疫苗接种
  • 研究参与者（在日常生活中被定义为3年级的3级（MG-ADL）量表）弱点会影响口咽或呼吸系统肌肉，或者患有疗法危机或即将发生的危机的研究参与者
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE捷克，丹麦，法国，佐治亚州，德国，意大利，日本，波兰，俄罗斯联邦，西班牙，台湾，美国，美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04650854
其他研究ID编号ICMJE MG0007
2020-003230-20（Eudract编号）
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：是的
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划说明：在美国和/或欧洲的产品批准后六个月，可能会要求该试验的数据，或者全球开发中停产，以及在审判完成后的18个月。调查人员可以要求访问匿名的个人患者级数据和编辑的试验文件，其中可能包括：准备就绪的数据集，研究协议，注释案例报告表，统计分析计划，数据集规范和临床研究报告。在使用数据之前，需要由www.vivli.org的独立审核小组批准提案，并且需要执行签名的数据共享协议。所有文档仅以英语提供，通常在密码保护门户网站上预先指定的时间（通常为12个月）。如果在审判完成后确定重新识别试验参与者的风险过高，则该计划可能会改变；在这种情况下，为了保护参与者，将无法提供个别的患者级数据。
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
支持材料：临床研究报告（CSR）
大体时间：在美国和/或欧洲或全球开发的产品批准后六个月以及在审判完成后的18个月后，合格的研究人员可能会要求来自这项研究的数据。
访问标准：合格的研究人员可以要求访问匿名IPD和编辑的研究文件，其中可能包括：RAW数据集，可分析的数据集，研究协议，空白案例报告表格，注释案例报告表，统计分析计划，数据集规范和临床研究报告。在使用数据之前，需要由www.vivli.org的独立审核小组批准提案，并且需要执行签名的数据共享协议。仅在预先指定的时间内以英语提供所有文档，通常在密码保护的门户网站上12个月。
URL： http://www.vivli.org
责任方UCB Pharma（UCB Biopharma SRL）
研究赞助商ICMJE UCB Biopharma SRL
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任： UCB在乎001 844 599 22733（UCB）
PRS帐户UCB制药
验证日期2021年6月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是评估与rozanolixizumab的额外6周治疗周期的安全性，耐受性和有效性，该研究参与者具有广义性肌无力重症（GMG）。

病情或疾病 干预/治疗阶段
广泛的肌无力重症药物：rozanolixizumab阶段3

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 230名参与者
分配：随机
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题：一项开放标签的扩展研究，用于评估rozanolixizumab的研究参与者，肌无力' target='_blank'>重症肌无力
实际学习开始日期 ： 2021年2月3日
估计初级完成日期 ： 2023年3月
估计 学习完成日期 ： 2023年3月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：rozanolixizumab剂量方案1
在初始周期中，随机分配/分配给剂量方案1的研究参与者将接收分配的rozanolixizumab剂量。根据研究人员的判断，可以在每个随后的治疗周期开始之前切换剂量方案。
药物：rozanolixizumab
rozanolixizumab将通过剂量1或2中的皮下输注来给药。
其他名称：UCB7665

实验：rozanolixizumab剂量方案2
研究参与者随机/分配给剂量方案2将在初始周期中接受分配的rozanolixizumab剂量。根据研究人员的判断，可以在每个随后的治疗周期开始之前切换剂量方案。
药物：rozanolixizumab
rozanolixizumab将通过剂量1或2中的皮下输注来给药。
其他名称：UCB7665

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 患有治疗伴随不良事件的参与者百分比（TEAES）[时间范围：从基线（第1天）到研究结束（平均20个月）]
    不良事件（AE）是患者或临床研究受试者的任何不良医疗事件。因此，AE可能是与使用药用（研究）产品相关的任何不利且意外的迹象，症状或疾病，无论是否与药用（研究）产品有关。

  2. 带有茶水的参与者的百分比导致撤出研究药物（IMP）[时间范围：从基线（第1天）到研究结束（平均20个月）]
    不良事件（AE）是患者或临床研究受试者的任何不良医疗事件。 AES导致永久戒断研究药物。


次要结果度量 ：
  1. 在一个治疗周期内（时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周），从基线（第1天）到第43天（MG-ADL）得分（最多6周）]的变化。

    结果度量适用于前三个治疗周期。通过将对每个单独的项目的响应求和得出的总MG-ADL分数（8个项目； 0、1、2、3）。分数范围从0到24，得分较高，表明残疾人更多。

    积极的变化表明恶化，负面变化表示改善。


  2. 从基线（第1天）到第43天的变化在一个治疗周期内（时间范围：基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周））的定量肌无力（QMG）评分（最多6周）]
    结果度量适用于前三个治疗周期。总QMG得分是通过求和对每个单独项目的响应（响应：无= 0，温和= 1，中度= 2，严重= 3）获得的。评分范围从0到39，得分较低，表明疾病活动较低。

  3. 从基线（第1天）到第43天，在一个治疗周期内（时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周），在肌无力复合肌肉中的第43天（MG-C）得分（最多6周）]
    结果度量适用于前三个治疗周期。总MG-C分数是通过求和对每个单独项目的响应（10个项目；等级：0-9）获得的。评分范围从0到50，得分较低，表明疾病活动较低。

  4. 从基线（第1天）到第43天的变化重症疗程（MG）症状患者报告结果（PRO）“肌肉无力疲劳性”在一个治疗周期内[时间范围：从基线：基线（第1天）到治疗周期结束（上升）到6周）]]

    结果度量适用于前三个治疗周期。 MG症状Pro仪器由5个尺度上的42个项目组成：眼症状（项目1-5）；鳞茎症状（项目6-15）；呼吸道症状（第16-18款）；身体疲劳（第19-33项）和肌肉无力疲劳性（项目34-42）。

    研究参与者将被要求选择最能使用4点李克特量表（“无”到“严重”）以及他们经历的频率的响应选项，该选项最能描述过去7天的眼部，鳞茎和呼吸道症状的严重性在过去的7天中，身体疲劳和肌肉无力疲劳使用了5点李克特量表（分别“无时间”到“所有时间”）。


  5. 从基线（第1天）变为Mg症状的第43天Pro“身体疲劳”在一个治疗周期内的评分[时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周）]

    结果度量适用于前三个治疗周期。 MG症状Pro仪器由5个尺度上的42个项目组成：眼症状（项目1-5）；鳞茎症状（项目6-15）；呼吸道症状（第16-18款）；身体疲劳（第19-33项）和肌肉无力疲劳性（项目34-42）。

    研究参与者将被要求选择最能使用4点李克特量表（“无”到“严重”）以及他们经历的频率的响应选项，该选项最能描述过去7天的眼部，鳞茎和呼吸道症状的严重性在过去的7天中，身体疲劳和肌肉无力疲劳使用了5点李克特量表（分别“无时间”到“所有时间”）。


  6. 从基线（第1天）到第43天，在一个治疗周期内（时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周），在mg症状中的第43天变化（最多6周）]

    结果度量适用于前三个治疗周期。 MG症状Pro仪器由5个尺度上的42个项目组成：眼症状（项目1-5）；鳞茎症状（项目6-15）；呼吸道症状（第16-18款）；身体疲劳（第19-33项）和肌肉无力疲劳性（项目34-42）。

    研究参与者将被要求选择最能使用4点李克特量表（“无”到“严重”）以及他们经历的频率的响应选项，该选项最能描述过去7天的眼部，鳞茎和呼吸道症状的严重性在过去的7天中，身体疲劳和肌肉无力疲劳使用了5点李克特量表（分别“无时间”到“所有时间”）。


  7. MG-ADL响应者（≥2.0点从基线[第1天]提高到第43天结束）在一个治疗周期内[时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周）]
    结果度量适用于前三个治疗周期。 MG-ADL响应者定义为从基线的MG-ADL得分至少提高了2.0分。

  8. 在一个治疗周期内（时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周），MG-ADL响应的时间（≥2.0点[第1天]）在一个治疗周期内提高了时间（最多6周）]
    结果度量适用于前三个治疗周期。是时候实现MG-ADL响应，定义为至少比基线提高2.0分。

  9. 连续治疗周期之间的时间[时间范围：从6周的治疗周期结束（第43天）到下一个6周的治疗周期（第1天），评估长达2.5岁]
    连续治疗周期之间的时间：研究参与者将在重复循环之前评估MG恶化。如果症状恶化（例如，在评估之间增加2.0点的MG-ADL或QMG量表的3.0点），导致需要进行额外治疗，研究参与者将再接受6周的治疗周期，然后再进行观察期，基于研究者的酌处权。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 研究参与者必须符合以下一个：

    1. 完成的MG0003 [NCT03971422]或MGC003，
    2. 在MG0003或
    3. 在MG0004中至少完成了6次访问[NCT04124965]
  • 基线时体重≥35千克（第1天）
  • 研究参与者可以是男性或女性

排除标准：

  • 研究参与者对研究药物的任何组成部分具有已知的超敏反应
  • 病史和检查记录的活性或潜在结核病（TB）的证据，如果适用，则是胸部X射线（后前和侧面），以及通过阳性（不确定）Quantiferon®-TB Gold Plus进行的TB测试
  • 研究参与者符合MG0003，MGC003或MG0004中的任何强制性戒断或强制性研究药物停用标准，或在任何一项研究中永久停产的研究药物
  • 研究参与者打算在研究过程中或在最终剂量后的8周内进行实时疫苗接种
  • 研究参与者（在日常生活中被定义为3年级的3级（MG-ADL）量表）弱点会影响口咽或呼吸系统肌肉，或者患有疗法危机或即将发生的危机的研究参与者
联系人和位置

位置
展示显示45个研究地点
赞助商和合作者
UCB Biopharma SRL
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任： UCB在乎001 844 599 22733（UCB）
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年11月5日
第一个发布日期ICMJE 2020年12月3日
最后更新发布日期2021年6月4日
实际学习开始日期ICMJE 2021年2月3日
估计初级完成日期2023年3月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年11月24日）
  • 患有治疗伴随不良事件的参与者百分比（TEAES）[时间范围：从基线（第1天）到研究结束（平均20个月）]
    不良事件（AE）是患者或临床研究受试者的任何不良医疗事件。因此，AE可能是与使用药用（研究）产品相关的任何不利且意外的迹象，症状或疾病，无论是否与药用（研究）产品有关。
  • 带有茶水的参与者的百分比导致撤出研究药物（IMP）[时间范围：从基线（第1天）到研究结束（平均20个月）]
    不良事件（AE）是患者或临床研究受试者的任何不良医疗事件。 AES导致永久戒断研究药物。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年11月24日）
  • 在一个治疗周期内（时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周），从基线（第1天）到第43天（MG-ADL）得分（最多6周）]的变化。
    结果度量适用于前三个治疗周期。通过将对每个单独的项目的响应求和得出的总MG-ADL分数（8个项目； 0、1、2、3）。分数范围从0到24，得分较高，表明残疾人更多。积极的变化表明恶化，负面变化表示改善。
  • 从基线（第1天）到第43天的变化在一个治疗周期内（时间范围：基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周））的定量肌无力（QMG）评分（最多6周）]
    结果度量适用于前三个治疗周期。总QMG得分是通过求和对每个单独项目的响应（响应：无= 0，温和= 1，中度= 2，严重= 3）获得的。评分范围从0到39，得分较低，表明疾病活动较低。
  • 从基线（第1天）到第43天，在一个治疗周期内（时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周），在肌无力复合肌肉中的第43天（MG-C）得分（最多6周）]
    结果度量适用于前三个治疗周期。总MG-C分数是通过求和对每个单独项目的响应（10个项目；等级：0-9）获得的。评分范围从0到50，得分较低，表明疾病活动较低。
  • 从基线（第1天）到第43天的变化重症疗程（MG）症状患者报告结果（PRO）“肌肉无力疲劳性”在一个治疗周期内[时间范围：从基线：基线（第1天）到治疗周期结束（上升）到6周）]]
    结果度量适用于前三个治疗周期。 MG症状Pro仪器由5个尺度上的42个项目组成：眼症状（项目1-5）；鳞茎症状（项目6-15）；呼吸道症状（第16-18款）；身体疲劳（第19-33项）和肌肉无力疲劳性（项目34-42）。研究参与者将被要求选择最能使用4点李克特量表（“无”到“严重”）以及他们经历的频率的响应选项，该选项最能描述过去7天的眼部，鳞茎和呼吸道症状的严重性在过去的7天中，身体疲劳和肌肉无力疲劳使用了5点李克特量表（分别“无时间”到“所有时间”）。
  • 从基线（第1天）变为Mg症状的第43天Pro“身体疲劳”在一个治疗周期内的评分[时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周）]
    结果度量适用于前三个治疗周期。 MG症状Pro仪器由5个尺度上的42个项目组成：眼症状（项目1-5）；鳞茎症状（项目6-15）；呼吸道症状（第16-18款）；身体疲劳（第19-33项）和肌肉无力疲劳性（项目34-42）。研究参与者将被要求选择最能使用4点李克特量表（“无”到“严重”）以及他们经历的频率的响应选项，该选项最能描述过去7天的眼部，鳞茎和呼吸道症状的严重性在过去的7天中，身体疲劳和肌肉无力疲劳使用了5点李克特量表（分别“无时间”到“所有时间”）。
  • 从基线（第1天）到第43天，在一个治疗周期内（时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周），在mg症状中的第43天变化（最多6周）]
    结果度量适用于前三个治疗周期。 MG症状Pro仪器由5个尺度上的42个项目组成：眼症状（项目1-5）；鳞茎症状（项目6-15）；呼吸道症状（第16-18款）；身体疲劳（第19-33项）和肌肉无力疲劳性（项目34-42）。研究参与者将被要求选择最能使用4点李克特量表（“无”到“严重”）以及他们经历的频率的响应选项，该选项最能描述过去7天的眼部，鳞茎和呼吸道症状的严重性在过去的7天中，身体疲劳和肌肉无力疲劳使用了5点李克特量表（分别“无时间”到“所有时间”）。
  • MG-ADL响应者（≥2.0点从基线[第1天]提高到第43天结束）在一个治疗周期内[时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周）]
    结果度量适用于前三个治疗周期。 MG-ADL响应者定义为从基线的MG-ADL得分至少提高了2.0分。
  • 在一个治疗周期内（时间范围：从基线（第1天）到治疗周期结束（最多6周），MG-ADL响应的时间（≥2.0点[第1天]）在一个治疗周期内提高了时间（最多6周）]
    结果度量适用于前三个治疗周期。是时候实现MG-ADL响应，定义为至少比基线提高2.0分。
  • 连续治疗周期之间的时间[时间范围：从6周的治疗周期结束（第43天）到下一个6周的治疗周期（第1天），评估长达2.5岁]
    连续治疗周期之间的时间：研究参与者将在重复循环之前评估MG恶化。如果症状恶化（例如，在评估之间增加2.0点的MG-ADL或QMG量表的3.0点），导致需要进行额外治疗，研究参与者将再接受6周的治疗周期，然后再进行观察期，基于研究者的酌处权。
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE一项评估rozanolixizumab在具有广义性肌无力的研究参与者中的研究
官方标题ICMJE一项开放标签的扩展研究，用于评估rozanolixizumab的研究参与者，肌无力' target='_blank'>重症肌无力
简要摘要这项研究的目的是评估与rozanolixizumab的额外6周治疗周期的安全性，耐受性和有效性，该研究参与者具有广义性肌无力重症（GMG）。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE广泛的肌无力重症
干预ICMJE药物：rozanolixizumab
rozanolixizumab将通过剂量1或2中的皮下输注来给药。
其他名称：UCB7665
研究臂ICMJE
  • 实验：rozanolixizumab剂量方案1
    在初始周期中，随机分配/分配给剂量方案1的研究参与者将接收分配的rozanolixizumab剂量。根据研究人员的判断，可以在每个随后的治疗周期开始之前切换剂量方案。
    干预：药物：rozanolixizumab
  • 实验：rozanolixizumab剂量方案2
    研究参与者随机/分配给剂量方案2将在初始周期中接受分配的rozanolixizumab剂量。根据研究人员的判断，可以在每个随后的治疗周期开始之前切换剂量方案。
    干预：药物：rozanolixizumab
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE通过邀请注册
估计注册ICMJE
（提交：2020年11月24日）		 230
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2023年3月
估计初级完成日期2023年3月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 研究参与者必须符合以下一个：

    1. 完成的MG0003 [NCT03971422]或MGC003，
    2. 在MG0003或
    3. 在MG0004中至少完成了6次访问[NCT04124965]
  • 基线时体重≥35千克（第1天）
  • 研究参与者可以是男性或女性

排除标准：

  • 研究参与者对研究药物的任何组成部分具有已知的超敏反应
  • 病史和检查记录的活性或潜在结核病（TB）的证据，如果适用，则是胸部X射线（后前和侧面），以及通过阳性（不确定）Quantiferon®-TB Gold Plus进行的TB测试
  • 研究参与者符合MG0003，MGC003或MG0004中的任何强制性戒断或强制性研究药物停用标准，或在任何一项研究中永久停产的研究药物
  • 研究参与者打算在研究过程中或在最终剂量后的8周内进行实时疫苗接种
  • 研究参与者（在日常生活中被定义为3年级的3级（MG-ADL）量表）弱点会影响口咽或呼吸系统肌肉，或者患有疗法危机或即将发生的危机的研究参与者
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE捷克，丹麦，法国，佐治亚州，德国，意大利，日本，波兰，俄罗斯联邦，西班牙，台湾，美国，美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04650854
其他研究ID编号ICMJE MG0007
2020-003230-20（Eudract编号）
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：是的
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划说明：在美国和/或欧洲的产品批准后六个月，可能会要求该试验的数据，或者全球开发中停产，以及在审判完成后的18个月。调查人员可以要求访问匿名的个人患者级数据和编辑的试验文件，其中可能包括：准备就绪的数据集，研究协议，注释案例报告表，统计分析计划，数据集规范和临床研究报告。在使用数据之前，需要由www.vivli.org的独立审核小组批准提案，并且需要执行签名的数据共享协议。所有文档仅以英语提供，通常在密码保护门户网站上预先指定的时间（通常为12个月）。如果在审判完成后确定重新识别试验参与者的风险过高，则该计划可能会改变；在这种情况下，为了保护参与者，将无法提供个别的患者级数据。
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
支持材料：临床研究报告（CSR）
大体时间：在美国和/或欧洲或全球开发的产品批准后六个月以及在审判完成后的18个月后，合格的研究人员可能会要求来自这项研究的数据。
访问标准：合格的研究人员可以要求访问匿名IPD和编辑的研究文件，其中可能包括：RAW数据集，可分析的数据集，研究协议，空白案例报告表格，注释案例报告表，统计分析计划，数据集规范和临床研究报告。在使用数据之前，需要由www.vivli.org的独立审核小组批准提案，并且需要执行签名的数据共享协议。仅在预先指定的时间内以英语提供所有文档，通常在密码保护的门户网站上12个月。
URL： http://www.vivli.org
责任方UCB Pharma（UCB Biopharma SRL）
研究赞助商ICMJE UCB Biopharma SRL
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任： UCB在乎001 844 599 22733（UCB）
PRS帐户UCB制药
验证日期2021年6月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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