• 在第12周（时间范围：第12周）达到完全血液学率的患者比例
  通过国际工作组（IWG）工作标准衡量鲁唑替尼在提高血液学缓解率方面的疗效：血小板计数≤400x 109/l，WBC计数<10 x 109/l，缺乏白细胞增多症。 45％和WBC计数<10 x 109/l
• 在24周时达到完全血液学率的患者比例[时间范围：第24周]
  通过国际工作组（IWG）工作标准衡量鲁唑替尼在提高血液学缓解率方面的疗效：血小板计数≤400x 109/l，WBC计数<10 x 109/l，缺乏白细胞增多症。 45％和WBC计数<10 x 109/l
• 最佳MPN-SAF TSS得分[时间范围：12周]
  骨髓增生性肿瘤症状评估总症状评分（MPN-SAF TSS）用于主要临床试验，并在所有临床实践中所有患者中用作症状评估。建模已经建立了基线MPN-SAF TSS截止分数（总MPN-SAF TSS> 20或单个成分得分> 5），其中有症状的治疗将显着有益。标准标题包括缺乏症状（0）和每个问题的可想象症状（10），最低分数为0，最高分数为100。较高的分数表明结果较差。
• 最佳MPN-SAF TSS得分[时间范围：24周]
  骨髓增生性肿瘤症状评估总症状评分（MPN-SAF TSS）用于主要临床试验，并在所有临床实践中所有患者中用作症状评估。建模已经建立了基线MPN-SAF TSS截止分数（总MPN-SAF TSS> 20或单个成分得分> 5），其中有症状的治疗将显着有益。 。标准标题包括缺乏症状（0）和每个问题的可想象症状（10），最低分数为0，最高分数为100。较高的分数表明结果较差。
• 脾脏量变化百分比[时间范围：基线至12周]
  脾量减少将被衡量，因为脾脏量的变化比基线在12周（通过CT测量）或CT医学禁忌症患者的MRI变化。摘要统计数据将用于描述脾脏体积的变化。体积将通过基于Sorenson等人的计算机辅助外围方法计算。脾脏和肝脏的体积将通过概述器官的圆周和使用最小二乘的验证技术确定体积来获得
• CTCAE V 5.0评估的患有治疗相关的不良事件的参与者人数[时间范围：所有使用研究药物治疗的患者长达60个月]
  在修订的NCI NCI公共术语标准（CTCAE）5.0版中发现的描述和分级量表将用于AE报告

这项研究正在进行，以查看药物ruxolitinib是否有效减少由低风险的基本血小板血小板（ET）和多性敏感性Vera（PV）引起的症状。

- 这项研究涉及该研究药物鲁辛替尼。

这是一项多中心，非随机的两阶段II期临床试验，评估了低风险但有症状的必需血小板血小板（ET）和多余症Vera（PV）患者的违反违他尼。这项研究正在进行中，以查看ruxolitinib是否有效地减少了基本血小板血症（ET）和多性疾病Vera（PV）的症状。 ruxolitinib是一种阻止特定蛋白质的药物，可能导致症状，患有基本血小板血症（ET）和多性敏感性Vera（PV正在经历）。

研究研究程序包括筛选资格和研究治疗，包括评估和后续访问。

- 参与者将获得大约6个月的鲁唑替尼，如果从中受益，只要没有不可接受的副作用或疾病进展，就可以继续接受鲁唑替尼。

预计大约有60人将参加这项研究。

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准了鲁唑替尼用于多余的Vera（PV），但不适合患有基本血小板血症（ET）和Poly Cycythemia vera（PV）的人。

生物制药公司Incyte通过为研究提供资金（包括研究药物）来支持这项研究。

• 必需的血小板血症
• 多余的Vera

• 实验：ruxolitinib阶段1

  在第1阶段，参与者将分为两个队列：

  • 非常低，低和中等风险的ETPATENT，具有明显的症状负担和低风险的PV患者，具有明显的症状负担

  • 研究周期为28天，两个队列的参与者都将收到：

    • 鲁唑替尼每天2倍，用于6个研究周期。
  干预：药物：鲁唑替尼
• 实验：ruxolitinib阶段2

  第2阶段将基于第1阶段的3个或更多参与者开始，该参与者显示对鲁辛尼的预定阳性反应。

  在第2阶段，参与者将分为两个队列：

  • 非常低，低和中等风险的ET患者，具有明显的症状负担和低风险的PV患者

  • 研究周期为28天，两个队列的参与者都将收到：

    • 鲁唑替尼每天2倍，用于6个研究周期。
  干预：药物：鲁唑替尼

纳入标准：

• 世界卫生组织诊断性血小板诊断（队列1）或多余细胞增多症的患者2016年世界卫生组织诊断标准
• 具有必不可少的血小板血症的患者必须非常低（没有血栓形成病史，年龄≤60岁，没有JAK2突变），低（没有血栓形成病史，年龄≤60，存在JAK2突变）或中间风险（没有血栓形成病史，没有血栓形成病史，年龄> 60，无JAK2突变）按IPSET标准。1多余的Vera患者必须是低风险（无血栓形成病史，年龄<60），NCCN指南
• MPN-SAF TSS得分≥10，至少有一个单独的特征≥5的患者在研究注册前的3个月内进行了单独的访问记录，如临床记录或临床医生所获得的。如果以前没有在电子病历中记录过，则必须将参与者视为MPN SAF TSS评分以确定资格确定的目的。在伦替尼开始之前，为期一周的基线评估的任何单个特征≥5，平均每日MPN-SAF TSS得分必须保持≥10。
• 如果使用治疗用于症状控制，则先前接受或接受过细胞保减疗法（即羟基脲，阿纳格雷德，干扰素）的患者有资格进行研究违反伦替尼开始的治疗。在手术前暂时需要细胞减少治疗的患者对血液计数进行术前控制。
• 年龄≥18岁。
• ECOG性能状态≤2（Karnofsky≥60％

• 参与者必须具有适当的器官和骨髓功能，如下所示：

  • 白细胞≥3,000/mcl
  • 绝对中性粒细胞计数≥1,500/mcl
  • 血小板≥100,000/mcl
  • 总胆红素≤正常的机构上限（ULN）
  • AST（SGOT）/ALT（SGPT）≤3×机构ULN
  • 肌酐≤机构ULN或肾小球过滤率（GFR）≥60mL/min/1.73 m2，除非存在支持在较低肾脏功能值下的安全使用，否则不得低于30 ml/min/min/min/1.73 m2
• 患有先前或同时发生的恶性肿瘤的参与者未接受治疗的癌症诊断和/或在5年内进行的同时发生的恶性肿瘤，除了基础细胞癌或皮肤的鳞状细胞癌外
• 对于患有慢性丙型肝炎病毒（HBV）感染证据的参与者，如果指示，HBV病毒载量必须在抑制治疗中不可检测。
• 对于患有慢性人免疫缺陷病毒（HIV）感染证据的参与者，如果指示，则必须对HBV DNA，HCV RNA或丙型肝炎表面抗原（BSAG）为阴性。
• 患有已知病史或心脏疾病症状的参与者，或使用纽约心脏协会功能分类对心脏功能进行临床风险评估。为了符合此试验的资格，参与者应为2B类或更高。
• 理解能力和愿意签署书面知情同意文件的意愿。

排除标准：

• 根据IPSET-R标准高风险的基本血小板血症患者（年龄> 60岁，具有JAK2 V617F突变和/或血栓形成病史）。1通过NCCN指南高风险的多性疾病Vera Vera患者（血栓形成> 60岁和/或血栓病史） 。
• 基线骨髓检查或其他任何时间在外周血上爆炸> 5％的患者
• 接受任何其他调查人员的参与者。
• 过敏反应的史归因于与李x脂尼相似的化学或生物学成分或鲁唑替尼赋形剂的化合物。
• 需要3A4同工酶的抑制剂或诱导剂的任何药物或物质的参与者都是不合格的。由于这些代理商的列表正在不断变化，因此定期咨询经常更新的医学参考很重要。作为入学/知情同意程序的一部分，将向参与者提供有关与其他代理商互动的风险的咨询，以及如果需要开处方新药物，或者如果参与者正在考虑一种新的非处方药或草药产品。
• 参与者患有不受控制的间发性疾病。
• 筛查时肝脏或肾功能不足的参与者未达到标准的实验值证明
• 患有精神病/社交状况的参与者将限制遵守研究要求。
• 孕妇被排除在这项研究之外，因为鲁辛替尼是一种C级药物，具有致畸或流拟药作用的潜力。因为在母亲接受鲁辛替尼治疗的疗法婴儿中存在未知但潜在的风险，因此，如果母亲接受鲁uxolitinib治疗，则应停止母乳喂养。
• 鲁唑替尼对发育中的人胎儿的影响尚不清楚。孕妇和不愿采取适当预防措施避免怀孕或育儿的育儿潜力的受试者是不合格的。具有育儿潜力和男性的妇女必须同意使用足够的避孕（荷尔蒙或障碍方法，节育方法；禁欲），并在研究参与期间。如果妇女在参加这项研究时怀孕或怀疑自己在她或她的伴侣参加这项研究时怀孕，她应该立即通知她的医生。接受或招募该方案的男性还必须同意在研究之前，在研究期间以及鲁索利替尼完成后4个月之前使用足够的避孕方法。

• 在第12周（时间范围：第12周）达到完全血液学率的患者比例
  通过国际工作组（IWG）工作标准衡量鲁唑替尼在提高血液学缓解率方面的疗效：血小板计数≤400x 109/l，WBC计数<10 x 109/l，缺乏白细胞增多症。 45％和WBC计数<10 x 109/l
• 在24周时达到完全血液学率的患者比例[时间范围：第24周]
  通过国际工作组（IWG）工作标准衡量鲁唑替尼在提高血液学缓解率方面的疗效：血小板计数≤400x 109/l，WBC计数<10 x 109/l，缺乏白细胞增多症。 45％和WBC计数<10 x 109/l
• 最佳MPN-SAF TSS得分[时间范围：12周]
  骨髓增生性肿瘤症状评估总症状评分（MPN-SAF TSS）用于主要临床试验，并在所有临床实践中所有患者中用作症状评估。建模已经建立了基线MPN-SAF TSS截止分数（总MPN-SAF TSS> 20或单个成分得分> 5），其中有症状的治疗将显着有益。标准标题包括缺乏症状（0）和每个问题的可想象症状（10），最低分数为0，最高分数为100。较高的分数表明结果较差。
• 最佳MPN-SAF TSS得分[时间范围：24周]
  骨髓增生性肿瘤症状评估总症状评分（MPN-SAF TSS）用于主要临床试验，并在所有临床实践中所有患者中用作症状评估。建模已经建立了基线MPN-SAF TSS截止分数（总MPN-SAF TSS> 20或单个成分得分> 5），其中有症状的治疗将显着有益。 。标准标题包括缺乏症状（0）和每个问题的可想象症状（10），最低分数为0，最高分数为100。较高的分数表明结果较差。
• 脾脏量变化百分比[时间范围：基线至12周]
  脾量减少将被衡量，因为脾脏量的变化比基线在12周（通过CT测量）或CT医学禁忌症患者的MRI变化。摘要统计数据将用于描述脾脏体积的变化。体积将通过基于Sorenson等人的计算机辅助外围方法计算。脾脏和肝脏的体积将通过概述器官的圆周和使用最小二乘的验证技术确定体积来获得
• CTCAE V 5.0评估的患有治疗相关的不良事件的参与者人数[时间范围：所有使用研究药物治疗的患者长达60个月]
  在修订的NCI NCI公共术语标准（CTCAE）5.0版中发现的描述和分级量表将用于AE报告

这项研究正在进行，以查看药物ruxolitinib是否有效减少由低风险的基本血小板血小板（ET）和多性敏感性Vera（PV）引起的症状。

- 这项研究涉及该研究药物鲁辛替尼。

这是一项多中心，非随机的两阶段II期临床试验，评估了低风险但有症状的必需血小板血小板（ET）和多余症Vera（PV）患者的违反违他尼。这项研究正在进行中，以查看ruxolitinib是否有效地减少了基本血小板血症（ET）和多性疾病Vera（PV）的症状。 ruxolitinib是一种阻止特定蛋白质的药物，可能导致症状，患有基本血小板血症（ET）和多性敏感性Vera（PV正在经历）。

研究研究程序包括筛选资格和研究治疗，包括评估和后续访问。

- 参与者将获得大约6个月的鲁唑替尼，如果从中受益，只要没有不可接受的副作用或疾病进展，就可以继续接受鲁唑替尼。

预计大约有60人将参加这项研究。

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准了鲁唑替尼用于多余的Vera（PV），但不适合患有基本血小板血症（ET）和Poly Cycythemia vera（PV）的人。

生物制药公司Incyte通过为研究提供资金（包括研究药物）来支持这项研究。

• 必需的血小板血症
• 多余的Vera

• 实验：ruxolitinib阶段1

  在第1阶段，参与者将分为两个队列：

  • 非常低，低和中等风险的ETPATENT，具有明显的症状负担和低风险的PV患者，具有明显的症状负担

  • 研究周期为28天，两个队列的参与者都将收到：

    • 鲁唑替尼每天2倍，用于6个研究周期。
  干预：药物：鲁唑替尼
• 实验：ruxolitinib阶段2

  第2阶段将基于第1阶段的3个或更多参与者开始，该参与者显示对鲁辛尼的预定阳性反应。

  在第2阶段，参与者将分为两个队列：

  • 非常低，低和中等风险的ET患者，具有明显的症状负担和低风险的PV患者

  • 研究周期为28天，两个队列的参与者都将收到：

    • 鲁唑替尼每天2倍，用于6个研究周期。
  干预：药物：鲁唑替尼

纳入标准：

• 世界卫生组织诊断性血小板诊断（队列1）或多余细胞增多症的患者2016年世界卫生组织诊断标准
• 具有必不可少的血小板血症的患者必须非常低（没有血栓形成' target='_blank'>血栓形成病史，年龄≤60岁，没有JAK2突变），低（没有血栓形成' target='_blank'>血栓形成病史，年龄≤60，存在JAK2突变）或中间风险（没有血栓形成' target='_blank'>血栓形成病史，没有血栓形成' target='_blank'>血栓形成病史，年龄> 60，无JAK2突变）按IPSET标准。1多余的Vera患者必须是低风险（无血栓形成' target='_blank'>血栓形成病史，年龄<60），NCCN指南
• MPN-SAF TSS得分≥10，至少有一个单独的特征≥5的患者在研究注册前的3个月内进行了单独的访问记录，如临床记录或临床医生所获得的。如果以前没有在电子病历中记录过，则必须将参与者视为MPN SAF TSS评分以确定资格确定的目的。在伦替尼开始之前，为期一周的基线评估的任何单个特征≥5，平均每日MPN-SAF TSS得分必须保持≥10。
• 如果使用治疗用于症状控制，则先前接受或接受过细胞保减疗法（即羟基脲，阿纳格雷德，干扰素）的患者有资格进行研究违反伦替尼开始的治疗。在手术前暂时需要细胞减少治疗的患者对血液计数进行术前控制。
• 年龄≥18岁。
• ECOG性能状态≤2（Karnofsky≥60％

• 参与者必须具有适当的器官和骨髓功能，如下所示：

  • 白细胞≥3,000/mcl
  • 绝对中性粒细胞计数≥1,500/mcl
  • 血小板≥100,000/mcl
  • 总胆红素≤正常的机构上限（ULN）
  • AST（SGOT）/ALT（SGPT）≤3×机构ULN
  • 肌酐≤机构ULN或肾小球过滤率（GFR）≥60mL/min/1.73 m2，除非存在支持在较低肾脏功能值下的安全使用，否则不得低于30 ml/min/min/min/1.73 m2
• 患有先前或同时发生的恶性肿瘤的参与者未接受治疗的癌症诊断和/或在5年内进行的同时发生的恶性肿瘤，除了基础细胞癌或皮肤的鳞状细胞癌外
• 对于患有慢性丙型肝炎病毒（HBV）感染证据的参与者，如果指示，HBV病毒载量必须在抑制治疗中不可检测。
• 对于患有慢性人免疫缺陷病毒（HIV）感染证据的参与者，如果指示，则必须对HBV DNA，HCV RNA或丙型肝炎表面抗原（BSAG）为阴性。
• 患有已知病史或心脏疾病症状的参与者，或使用纽约心脏协会功能分类对心脏功能进行临床风险评估。为了符合此试验的资格，参与者应为2B类或更高。
• 理解能力和愿意签署书面知情同意文件的意愿。

排除标准：

• 根据IPSET-R标准高风险的基本血小板血症患者（年龄> 60岁，具有JAK2 V617F突变和/或血栓形成' target='_blank'>血栓形成病史）。1通过NCCN指南高风险的多性疾病Vera Vera患者（血栓形成' target='_blank'>血栓形成> 60岁和/或血栓病史） 。
• 基线骨髓检查或其他任何时间在外周血上爆炸> 5％的患者
• 接受任何其他调查人员的参与者。
• 过敏反应的史归因于与李x脂尼相似的化学或生物学成分或鲁唑替尼赋形剂的化合物。
• 需要3A4同工酶的抑制剂或诱导剂的任何药物或物质的参与者都是不合格的。由于这些代理商的列表正在不断变化，因此定期咨询经常更新的医学参考很重要。作为入学/知情同意程序的一部分，将向参与者提供有关与其他代理商互动的风险的咨询，以及如果需要开处方新药物，或者如果参与者正在考虑一种新的非处方药或草药产品。
• 参与者患有不受控制的间发性疾病。
• 筛查时肝脏或肾功能不足的参与者未达到标准的实验值证明
• 患有精神病/社交状况的参与者将限制遵守研究要求。
• 孕妇被排除在这项研究之外，因为鲁辛替尼是一种C级药物，具有致畸或流拟药作用的潜力。因为在母亲接受鲁辛替尼治疗的疗法婴儿中存在未知但潜在的风险，因此，如果母亲接受鲁uxolitinib治疗，则应停止母乳喂养。
• 鲁唑替尼对发育中的人胎儿的影响尚不清楚。孕妇和不愿采取适当预防措施避免怀孕或育儿的育儿潜力的受试者是不合格的。具有育儿潜力和男性的妇女必须同意使用足够的避孕（荷尔蒙或障碍方法，节育方法；禁欲），并在研究参与期间。如果妇女在参加这项研究时怀孕或怀疑自己在她或她的伴侣参加这项研究时怀孕，她应该立即通知她的医生。接受或招募该方案的男性还必须同意在研究之前，在研究期间以及鲁索利替尼完成后4个月之前使用足够的避孕方法。