• 第2阶段部分：等离子体中ASP0367的药代动力学（PK）：Auctau [时间范围：第14天]
  AUCTAU：AUC从剂量到下一次给药间隔的开始，在多种剂量条件下。 Auctau将从收集的PK等离子体样品中记录。
• 第2阶段部分：等离子体中ASP0367的PK：CMAX [时间范围：第14天]
  CMAX：最大浓度。 CMAX将从收集的PK等离子体样品中记录。
• 第2阶段部分：基线过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）DELTA靶基因表达水平的变化百分比[时间范围：基线和第14天]
  将收集全血细胞样品以衡量靶基因表达的变化百分比。
• 第2阶段和第3阶段部分：通过性质，治疗频率和严重性的安全性和耐受性（TEAES）[时间范围：通过第52周]
  治疗新兴事件将使用医学词典进行监管活动（MEDDRA）进行编码。 TEAE定义为在开始进行研究产品（IP）后至上次剂量IP或移至OLE后28天后观察到的不良事件（AE），以先到者为准。 AE是参与者中任何不良的医疗事件，与IP的使用时间相关，无论是否与IP相关。因此，AE可以是任何不利和意外的迹象（包括异常的实验室发现），症状或与使用IP的使用时间相关的症状或疾病（新的或恶化）。这包括与比较器有关的事件以及与研究程序有关的事件。
• 第2阶段和第3阶段部分：体重变化异常和/或AE的参与者数量[时间范围：通过第52周]
  具有潜在临床意义体重变化的参与者数量。
• 第2阶段和第3阶段部分：具有12铅心电图（ECG）异常和/或AES的参与者数量[时间范围：通过第52周]
  具有潜在临床意义的12铅ECG值的参与者数量。
• 第2阶段和第3阶段部分：实验室价值异常和/或AE的参与者数量[时间范围：通过第52周]
  具有潜在临床意义的实验室值的参与者数量。
• 第2阶段和第3阶段部分：生命体征异常和/或AE的参与者数量[时间范围：通过第52周]
  具有潜在临床重要生命体征值的参与者数量。
• 第2阶段和第3阶段部分：自杀念头和/或行为的参与者数量，如评估的哥伦比亚裔哥伦比亚 - 自由化严重程度评级量表（C-SSRS）[时间范围：通过第52周]
  哥伦比亚自杀严重程度评级量表（C-SSRS）是一种临床医生管理的评估工具，可评估自杀意念和行为。对自杀念头的5个项目提供了肯定反应的参与者（1.希望死，2。非特异性主动自杀思想，3。主动自杀念头，没有任何方法（不计划），而无意采取行动，4。主动自杀念头，有些意图在没有特定计划的情况下采取行动5.具有特定计划和意图的主动自杀念头）和/或对自杀行为的6项（1。实际尝试，2。2.中断尝试，3。中止尝试，中止尝试，中止， 4.准备行为或行为，5。自杀行为6.完成自杀）。
• 第三阶段部分：从基线在6分钟内步行的基线变化，以米的评估[时间范围：基线和第52周]
  6分钟的步行测试（6MWT）是对耐力的测量，可在6分钟内评估步行距离。

• 第三阶段部分：从基线变化5次坐下来站立（5XST）测试[时间范围：基线和第52周]
  从基线上花费在5XST测试上的时间变化。该测试要求参与者坐在胸部，向后靠在椅子上，站起来，连续坐下5次，尽快坐下5次。
• 第三阶段部分：神经系统疾病的生活质量（神经 - QOL）短形式疲劳得分[时间范围：基线和基线和第52周]
  Neuro-Qol短形式疲劳评分是一份8项自我评估问卷，评估了疲劳感及其对日常生活活动的影响。参与者为每个项目有五个响应选项：1 =永不，2 =很少，3 =有时，4 =经常，5 =始终。通过将回答添加到每个项目中来评估问卷。较高的分数表明疲劳水平更高。
• 第三阶段部分：从基线变化，以改良的疲劳冲击量表（MFIS）[时间范围：基线和第52周]
  MFIS是疲劳冲击量表问卷的一种修改形式，特定于测量疲劳如何影响受疲劳样症状影响的人的生活。量表中的21个项目测量了疲劳的三个领域，包括身体，认知和社会心理功能。参与者为每个项目有五个响应选项：0 =永不，1 =很少，2 =有时，3 =经常，4 =几乎总是。通过将响应添加到每个项目中来得分。较高的分数表明疲劳水平更高。
• 第三阶段部分：从基线中的神经QOL短形式下肢功能（移动性）得分[时间范围：基线和第52周]
  Neuro-Qol短形式下肢功能（流动性）得分是一份8项自我评估问卷，评估了一个人进行涉及躯干区域的各种活动的能力，并增加了身体运动，移动，平衡或耐力的程度。参与者为每个项目有五个响应选项：1 =无法做到，2 =有很多困难，3 =有些困难，4 =稍加困难，5 =毫无困难。通过将回答添加到每个项目中来评估问卷。较高的分数表明下肢功能更高（迁移率）。
• 第三阶段部分：对患者全球变化印象（PGIC）的得分[时间范围：第52周]
  患者全球变化的印象评估了参与者健康的各个方面，并评估临床状况是否有改善或下降。评分范围从（1）大大提高到（7）的范围非常差。
• 第三阶段部分：从患者全球严重程度（PGI）的基线变化[时间范围：基线和第52周]
  患者全球严重性问卷的印象评估了患者对疾病严重程度的印象。 PGIS项目要求参与者最好地描述参与者的预定义症状/整体状态，现在是从（1）无效到（4）严重的评分。

本研究的第2阶段部分的目的是通过药代动力学（PK）和药效学（PD）评估选择生物活性的ASP0367剂量水平。这项研究的第二阶段部分还将评估ASP0367的安全性和耐受性。

本研究的第三阶段部分的目的是评估ASP0367相对于安慰剂的功能改进的影响，还将评估ASP0367相对于安慰剂的安全性和耐受性。这项研究的第三阶段部分还将评估ASP0367对安慰剂的功能改善和疲劳的影响，并将评估ASP0367相对于安慰剂的整体参与者的影响。

功效（即功能改进）将通过功能运动测试，6分钟步行测试（6MWT）评估。该研究包括以下部分：筛查（4周）； 2阶段选择部分，2剂ASP0367与匹配安慰剂（2周）；与安慰剂相比（最多52周）的选择单剂量治疗的第3阶段部分；开放标签扩展（OLE）（24周）；和随访（4周）。

在研究的第二阶段部分中，参与者将随机放入3个臂中的1个（低剂量ASP0367，高剂量ASP0367或安慰剂）。基于PK和PD数据，将为研究的第三阶段部分选择相关剂量水平。除非有新兴的安全性，耐受性和/或PK数据需要修改剂量，否则参与者将保持其原始剂量水平，并且直到确定3期剂量之前，都不会招募新的参与者。

选择3阶段剂量后，除安慰剂组外，所有参与者将在研究的其余部分中切换为ASP0367的选定剂量水平（最高为52周，包括2期部分）。最初被分配到安慰剂的参与者将在安慰剂上长达52周。其余参与者的入学率将以1：1的比例随机分配给ASP0367或匹配的安慰剂。

所有完成了研究的第三阶段并符合条件有资格的参与者将有机会额外服用ASP0367 24周。

• 药物：ASP0367
  口服
  其他名称：MA-0211
• 药物：安慰剂
  口服

• 实验：阶段2：低剂量ASP0367
  参与者将每天早上每天收到ASP0367，持续2周。
  干预：药物：ASP0367
• 实验：阶段2：高剂量ASP0367
  参与者将每天早上每天收到ASP0367，持续2周。
  干预：药物：ASP0367
• 安慰剂比较器：第2阶段：安慰剂
  参与者将每天早上每天接受安慰剂2周。
  干预：药物：安慰剂
• 实验：阶段3：ASP0367
  参与者将每天早上每天收到一次ASP0367，持续52周。
  干预：药物：ASP0367
• 安慰剂比较器：第3阶段：安慰剂
  参与者将每天早上每天接受安慰剂，持续52周。
  干预：药物：安慰剂
• 实验：开放标签扩展名：ASP0367
  参与者将每天早上每天收到ASP0367 24周。
  干预：药物：ASP0367

纳入标准：

• 参与者同意，并能够遵守研究长度的研究要求，包括执行6MWT，以及使用数字应用程序和录像带的使用。

• 被诊断为主要线粒体肌病（PMM），包括以下内容：

  • 分子遗传异常（即核或线粒体）已知与导致线粒体功能障碍有关（例如，但不限于线粒体DNA（mtDNA）单一，可变的，可变的可变缺失，慢性渐进的外部外科眼镜外毛皮（CPEO）和kearremesyns-sayrome syndrome（CPEO）（CPEO）（CPEO）（CPEO）（ KSS）; MTDNA M.3243 A> G公共突变在乳酸性酸中毒和中风样发作（Melas）的线粒体脑瘤病中；致病性核或线粒体基因组变体，被证明可引起原发性线粒体疾病），以及原发性线粒体疾病），以及
  • 参与者报告了肌病的症状（即肌肉无力，疲劳和运动不耐受）或体格检查结果，这些发现是参与者线粒体疾病的主要症状。
• 参与者一直处于辅酶Q10（COQ10），肉碱，肌酸或其他以线粒体疾病为中心的维生素或补充疗法的稳定剂量方案，然后在随机分组之前进行3个月服用任何上述药物或补充剂）。
• 参与者在随机分组前的4周内一直处于稳定的运动方案，并打算在学习期间保持稳定的方案（对于参加常规运动方案的参与者）。

• 女性参与者没有怀孕，至少适用以下条件之一：

  • 不是生育潜力的女人（WOCBP）。
  • WOCBP同意从知情同意期到最终研究治疗管理后至少30天，遵循避孕指南。
• 女性参与者必须同意不要从筛查开始，整个研究期间和最终研究治疗管理后30天。
• 女性参与者不得从IP的首次剂量开始，在整个研究期间以及最终研究治疗管理后的30天内捐赠OVA。
• 男性与育肥潜力（包括母乳喂养伴侣）的女性伴侣的参与者必须同意在整个治疗期间以及最终研究治疗管理后30天使用避孕。
• 男性参与者不得在治疗期间和最终研究治疗管理后30天内捐赠精子。
• 与怀孕伴侣的男性参与者必须同意在整个研究期间以及最终研究治疗管理后30天内避免戒酒或使用避孕套。
• 参与者同意在参加本研究时不参加另一项介入研究。

开放标签扩展连续标准：

• 参与者必须在第52周的研究期间符合以下所有OLE标准，以便有资格获得OLE：

  • 参与者必须继续能够并愿意遵守研究要求。
  • 有资格继续Ole的参与者。

排除标准：

• 参与者由于非细胞病变过程而有其他迹象和/或症状（例如，小脑功能障碍，运动障碍，周围神经病，中风或其他）或步态问题，而不是造成肌病的肌病，这些问题会干扰/可能是肌无力的影响。参与者在6MWT期间的表现或5次站立（5XST）。
• 参与者在28天或5个半衰期内接受了任何研究疗法，以筛查前更长。
• 参与者有任何条件，这使参与者不适合学习参与。
• 筛查时，参与者的心脏肌钙蛋白I（CTNI）高于正常（ULN）的上限（ULN）（或心脏肌钙蛋白T [CTNT]）。
• 参与者估计通过筛查时肾脏疾病方程<60 mL/min/1.73 m^2的饮食修饰计算得出的肾小球滤过率（EGFR）。
• 参与者在筛查中具有：总胆红素（TBL）> ULN或转氨酶（S）（天冬氨酸氨基转移酶[AST]或丙氨酸氨基转移酶[ALT]）> ULN> ULN> ULN在肌酸激酶（CK）中没有升高的情况下。
• 参与者患有精神疾病，例如精神分裂症，躁郁症或主要抑郁症，在筛查前三个月内尚未控制。
• 参与者有自杀企图，自杀行为的历史，或者在筛查前的1年内具有任何自杀念头，通过使用哥伦比亚自杀的严重性评级量表（C-SSR）或有重大风险的人，以4或5的水平符合标准。自杀。
• 参与者存在严重的行为或认知问题，无法参与研究。
• 参与者在随机分组前的30天内进行了住院住院治疗，无法参与研究。
• 参与者在研究期间有计划的住院或手术程序，这可能会影响研究评估。
• 参与者患有临床意义且不稳定的呼吸道疾病和/或心脏病（病史或当前临床发现）或先前的介入心脏手术（例如，心脏导管，血管成形术/经皮冠状动脉介入，气球瓣膜成形术等），在3个月内随机化。
• 参与者使用Fridericia校正（QTCF）> 450毫秒的男性参与者具有校正后的QT间隔，而女性参与者则在筛查或随机分组时进行> 480毫秒。如果QTCF超过这些限制，则可以在同一天重复一式三份的心电图，以确定参与者的资格。

• ECG的急性缺血，房颤或主动传导系统异常的证据，除了以下任何一项外：

  • 第一级房室（AV） - 玻璃
  • 二级AV-Block类型1（Mobitz类型1/Wenckebach类型）
  • 右捆分支块
  • 左筋膜块
  • 双眼块
• 参与者需要24/7呼吸机的支撑（那些需要夜间通风支持的人会导致持续的正气道压力[CPAP]或二聚体阳性气道压力[BIPAP]，这是由于胸部肌肉无力或睡眠呼吸暂停' target='_blank'>阻塞性睡眠呼吸暂停的夜间缺氧而导致的）。
• 参与者的视力障碍可能会干扰他们完成所有研究要求的能力。
• 参与者患有棘手的癫痫发作障碍，可能会干扰他们完成所有研究要求的能力。
• 活跃的恶性肿瘤或参与者无病的任何其他癌症除外，除了治疗治疗的局部非黑色素瘤皮肤癌（例如基底细胞或鳞状细胞癌）外。
• 参与者具有固体器官移植和/或目前正在接受免疫抑制治疗的治疗。
• 参与者患有严重的脊柱侧弯或脑玻璃镜，严重损害了呼吸能力和肺功能测试或由于疼痛引起的限制定位，这些疼痛可能会在研究随机分组后的一年内需要骨科手术干预。
• 参与者在筛查时具有人类免疫缺陷病毒（HIV），乙型肝炎或丙型肝炎感染的阳性。
• 参与者以前已收到ASP0367。
• 参与者在随机分组前的1年内有活跃的药物滥用病史。
• 参与者在随机分组前的4周内使用了任何过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）配体，例如纤维化和噻唑烷二酮。
• 参与者在研究随机分组前的3个月内启动了COQ10，肉碱，肌酸或其他以疾病为中心的补充剂的使用。
• 参与者对ASP0367或所使用的配方的任何组成部分具有已知或怀疑的过敏性。

• 第2阶段部分：等离子体中ASP0367的药代动力学（PK）：Auctau [时间范围：第14天]
  AUCTAU：AUC从剂量到下一次给药间隔的开始，在多种剂量条件下。 Auctau将从收集的PK等离子体样品中记录。
• 第2阶段部分：等离子体中ASP0367的PK：CMAX [时间范围：第14天]
  CMAX：最大浓度。 CMAX将从收集的PK等离子体样品中记录。
• 第2阶段部分：基线过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）DELTA靶基因表达水平的变化百分比[时间范围：基线和第14天]
  将收集全血细胞样品以衡量靶基因表达的变化百分比。
• 第2阶段和第3阶段部分：通过性质，治疗频率和严重性的安全性和耐受性（TEAES）[时间范围：通过第52周]
  治疗新兴事件将使用医学词典进行监管活动（MEDDRA）进行编码。 TEAE定义为在开始进行研究产品（IP）后至上次剂量IP或移至OLE后28天后观察到的不良事件（AE），以先到者为准。 AE是参与者中任何不良的医疗事件，与IP的使用时间相关，无论是否与IP相关。因此，AE可以是任何不利和意外的迹象（包括异常的实验室发现），症状或与使用IP的使用时间相关的症状或疾病（新的或恶化）。这包括与比较器有关的事件以及与研究程序有关的事件。
• 第2阶段和第3阶段部分：体重变化异常和/或AE的参与者数量[时间范围：通过第52周]
  具有潜在临床意义体重变化的参与者数量。
• 第2阶段和第3阶段部分：具有12铅心电图（ECG）异常和/或AES的参与者数量[时间范围：通过第52周]
  具有潜在临床意义的12铅ECG值的参与者数量。
• 第2阶段和第3阶段部分：实验室价值异常和/或AE的参与者数量[时间范围：通过第52周]
  具有潜在临床意义的实验室值的参与者数量。
• 第2阶段和第3阶段部分：生命体征异常和/或AE的参与者数量[时间范围：通过第52周]
  具有潜在临床重要生命体征值的参与者数量。
• 第2阶段和第3阶段部分：自杀念头和/或行为的参与者数量，如评估的哥伦比亚裔哥伦比亚 - 自由化严重程度评级量表（C-SSRS）[时间范围：通过第52周]
  哥伦比亚自杀严重程度评级量表（C-SSRS）是一种临床医生管理的评估工具，可评估自杀意念和行为。对自杀念头的5个项目提供了肯定反应的参与者（1.希望死，2。非特异性主动自杀思想，3。主动自杀念头，没有任何方法（不计划），而无意采取行动，4。主动自杀念头，有些意图在没有特定计划的情况下采取行动5.具有特定计划和意图的主动自杀念头）和/或对自杀行为的6项（1。实际尝试，2。2.中断尝试，3。中止尝试，中止尝试，中止， 4.准备行为或行为，5。自杀行为6.完成自杀）。
• 第三阶段部分：从基线在6分钟内步行的基线变化，以米的评估[时间范围：基线和第52周]
  6分钟的步行测试（6MWT）是对耐力的测量，可在6分钟内评估步行距离。

• 第三阶段部分：从基线变化5次坐下来站立（5XST）测试[时间范围：基线和第52周]
  从基线上花费在5XST测试上的时间变化。该测试要求参与者坐在胸部，向后靠在椅子上，站起来，连续坐下5次，尽快坐下5次。
• 第三阶段部分：神经系统疾病的生活质量（神经 - QOL）短形式疲劳得分[时间范围：基线和基线和第52周]
  Neuro-Qol短形式疲劳评分是一份8项自我评估问卷，评估了疲劳感及其对日常生活活动的影响。参与者为每个项目有五个响应选项：1 =永不，2 =很少，3 =有时，4 =经常，5 =始终。通过将回答添加到每个项目中来评估问卷。较高的分数表明疲劳水平更高。
• 第三阶段部分：从基线变化，以改良的疲劳冲击量表（MFIS）[时间范围：基线和第52周]
  MFIS是疲劳冲击量表问卷的一种修改形式，特定于测量疲劳如何影响受疲劳样症状影响的人的生活。量表中的21个项目测量了疲劳的三个领域，包括身体，认知和社会心理功能。参与者为每个项目有五个响应选项：0 =永不，1 =很少，2 =有时，3 =经常，4 =几乎总是。通过将响应添加到每个项目中来得分。较高的分数表明疲劳水平更高。
• 第三阶段部分：从基线中的神经QOL短形式下肢功能（移动性）得分[时间范围：基线和第52周]
  Neuro-Qol短形式下肢功能（流动性）得分是一份8项自我评估问卷，评估了一个人进行涉及躯干区域的各种活动的能力，并增加了身体运动，移动，平衡或耐力的程度。参与者为每个项目有五个响应选项：1 =无法做到，2 =有很多困难，3 =有些困难，4 =稍加困难，5 =毫无困难。通过将回答添加到每个项目中来评估问卷。较高的分数表明下肢功能更高（迁移率）。
• 第三阶段部分：对患者全球变化印象（PGIC）的得分[时间范围：第52周]
  患者全球变化的印象评估了参与者健康的各个方面，并评估临床状况是否有改善或下降。评分范围从（1）大大提高到（7）的范围非常差。
• 第三阶段部分：从患者全球严重程度（PGI）的基线变化[时间范围：基线和第52周]
  患者全球严重性问卷的印象评估了患者对疾病严重程度的印象。 PGIS项目要求参与者最好地描述参与者的预定义症状/整体状态，现在是从（1）无效到（4）严重的评分。

本研究的第2阶段部分的目的是通过药代动力学（PK）和药效学（PD）评估选择生物活性的ASP0367剂量水平。这项研究的第二阶段部分还将评估ASP0367的安全性和耐受性。

本研究的第三阶段部分的目的是评估ASP0367相对于安慰剂的功能改进的影响，还将评估ASP0367相对于安慰剂的安全性和耐受性。这项研究的第三阶段部分还将评估ASP0367对安慰剂的功能改善和疲劳的影响，并将评估ASP0367相对于安慰剂的整体参与者的影响。

功效（即功能改进）将通过功能运动测试，6分钟步行测试（6MWT）评估。该研究包括以下部分：筛查（4周）； 2阶段选择部分，2剂ASP0367与匹配安慰剂（2周）；与安慰剂相比（最多52周）的选择单剂量治疗的第3阶段部分；开放标签扩展（OLE）（24周）；和随访（4周）。

在研究的第二阶段部分中，参与者将随机放入3个臂中的1个（低剂量ASP0367，高剂量ASP0367或安慰剂）。基于PK和PD数据，将为研究的第三阶段部分选择相关剂量水平。除非有新兴的安全性，耐受性和/或PK数据需要修改剂量，否则参与者将保持其原始剂量水平，并且直到确定3期剂量之前，都不会招募新的参与者。

选择3阶段剂量后，除安慰剂组外，所有参与者将在研究的其余部分中切换为ASP0367的选定剂量水平（最高为52周，包括2期部分）。最初被分配到安慰剂的参与者将在安慰剂上长达52周。其余参与者的入学率将以1：1的比例随机分配给ASP0367或匹配的安慰剂。

所有完成了研究的第三阶段并符合条件有资格的参与者将有机会额外服用ASP0367 24周。

• 药物：ASP0367
  口服
  其他名称：MA-0211
• 药物：安慰剂
  口服

• 实验：阶段2：低剂量ASP0367
  参与者将每天早上每天收到ASP0367，持续2周。
  干预：药物：ASP0367
• 实验：阶段2：高剂量ASP0367
  参与者将每天早上每天收到ASP0367，持续2周。
  干预：药物：ASP0367
• 安慰剂比较器：第2阶段：安慰剂
  参与者将每天早上每天接受安慰剂2周。
  干预：药物：安慰剂
• 实验：阶段3：ASP0367
  参与者将每天早上每天收到一次ASP0367，持续52周。
  干预：药物：ASP0367
• 安慰剂比较器：第3阶段：安慰剂
  参与者将每天早上每天接受安慰剂，持续52周。
  干预：药物：安慰剂
• 实验：开放标签扩展名：ASP0367
  参与者将每天早上每天收到ASP0367 24周。
  干预：药物：ASP0367

纳入标准：

• 参与者同意，并能够遵守研究长度的研究要求，包括执行6MWT，以及使用数字应用程序和录像带的使用。

• 被诊断为主要线粒体肌病（PMM），包括以下内容：

  • 分子遗传异常（即核或线粒体）已知与导致线粒体功能障碍有关（例如，但不限于线粒体DNA（mtDNA）单一，可变的，可变的可变缺失，慢性渐进的外部外科眼镜外毛皮（CPEO）和kearremesyns-sayrome syndrome（CPEO）（CPEO）（CPEO）（CPEO）（ KSS）; MTDNA M.3243 A> G公共突变在乳酸性酸中毒和中风样发作（Melas）的线粒体脑瘤病中；致病性核或线粒体基因组变体，被证明可引起原发性线粒体疾病），以及原发性线粒体疾病），以及
  • 参与者报告了肌病的症状（即肌肉无力，疲劳和运动不耐受）或体格检查结果，这些发现是参与者线粒体疾病的主要症状。
• 参与者一直处于辅酶Q10（COQ10），肉碱，肌酸或其他以线粒体疾病为中心的维生素或补充疗法的稳定剂量方案，然后在随机分组之前进行3个月服用任何上述药物或补充剂）。
• 参与者在随机分组前的4周内一直处于稳定的运动方案，并打算在学习期间保持稳定的方案（对于参加常规运动方案的参与者）。

• 女性参与者没有怀孕，至少适用以下条件之一：

  • 不是生育潜力的女人（WOCBP）。
  • WOCBP同意从知情同意期到最终研究治疗管理后至少30天，遵循避孕指南。
• 女性参与者必须同意不要从筛查开始，整个研究期间和最终研究治疗管理后30天。
• 女性参与者不得从IP的首次剂量开始，在整个研究期间以及最终研究治疗管理后的30天内捐赠OVA。
• 男性与育肥潜力（包括母乳喂养伴侣）的女性伴侣的参与者必须同意在整个治疗期间以及最终研究治疗管理后30天使用避孕。
• 男性参与者不得在治疗期间和最终研究治疗管理后30天内捐赠精子。
• 与怀孕伴侣的男性参与者必须同意在整个研究期间以及最终研究治疗管理后30天内避免戒酒或使用避孕套。
• 参与者同意在参加本研究时不参加另一项介入研究。

开放标签扩展连续标准：

• 参与者必须在第52周的研究期间符合以下所有OLE标准，以便有资格获得OLE：

  • 参与者必须继续能够并愿意遵守研究要求。
  • 有资格继续Ole的参与者。

排除标准：

• 参与者由于非细胞病变过程而有其他迹象和/或症状（例如，小脑功能障碍，运动障碍' target='_blank'>运动障碍，周围神经病，中风或其他）或步态问题，而不是造成肌病的肌病，这些问题会干扰/可能是肌无力的影响。参与者在6MWT期间的表现或5次站立（5XST）。
• 参与者在28天或5个半衰期内接受了任何研究疗法，以筛查前更长。
• 参与者有任何条件，这使参与者不适合学习参与。
• 筛查时，参与者的心脏肌钙蛋白I（CTNI）高于正常（ULN）的上限（ULN）（或心脏肌钙蛋白T [CTNT]）。
• 参与者估计通过筛查时肾脏疾病方程<60 mL/min/1.73 m^2的饮食修饰计算得出的肾小球滤过率（EGFR）。
• 参与者在筛查中具有：总胆红素（TBL）> ULN或转氨酶（S）（天冬氨酸氨基转移酶[AST]或丙氨酸氨基转移酶[ALT]）> ULN> ULN> ULN在肌酸激酶（CK）中没有升高的情况下。
• 参与者患有精神疾病，例如精神分裂症，躁郁症或主要抑郁症，在筛查前三个月内尚未控制。
• 参与者有自杀企图，自杀行为的历史，或者在筛查前的1年内具有任何自杀念头，通过使用哥伦比亚自杀的严重性评级量表（C-SSR）或有重大风险的人，以4或5的水平符合标准。自杀。
• 参与者存在严重的行为或认知问题，无法参与研究。
• 参与者在随机分组前的30天内进行了住院住院治疗，无法参与研究。
• 参与者在研究期间有计划的住院或手术程序，这可能会影响研究评估。
• 参与者患有临床意义且不稳定的呼吸道疾病和/或心脏病（病史或当前临床发现）或先前的介入心脏手术（例如，心脏导管，血管成形术/经皮冠状动脉介入，气球瓣膜成形术等），在3个月内随机化。
• 参与者使用Fridericia校正（QTCF）> 450毫秒的男性参与者具有校正后的QT间隔，而女性参与者则在筛查或随机分组时进行> 480毫秒。如果QTCF超过这些限制，则可以在同一天重复一式三份的心电图，以确定参与者的资格。

• ECG的急性缺血，房颤或主动传导系统异常的证据，除了以下任何一项外：

  • 第一级房室（AV） - 玻璃
  • 二级AV-Block类型1（Mobitz类型1/Wenckebach类型）
  • 右捆分支块
  • 左筋膜块
  • 双眼块
• 参与者需要24/7呼吸机的支撑（那些需要夜间通风支持的人会导致持续的正气道压力[CPAP]或二聚体阳性气道压力[BIPAP]，这是由于胸部肌肉无力或睡眠呼吸暂停' target='_blank'>阻塞性睡眠呼吸暂停的夜间缺氧而导致的）。
• 参与者的视力障碍可能会干扰他们完成所有研究要求的能力。
• 参与者患有棘手的癫痫发作障碍，可能会干扰他们完成所有研究要求的能力。
• 活跃的恶性肿瘤或参与者无病的任何其他癌症除外，除了治疗治疗的局部非黑色素瘤皮肤癌（例如基底细胞或鳞状细胞癌）外。
• 参与者具有固体器官移植和/或目前正在接受免疫抑制治疗的治疗。
• 参与者患有严重的脊柱侧弯或脑玻璃镜，严重损害了呼吸能力和肺功能测试或由于疼痛引起的限制定位，这些疼痛可能会在研究随机分组后的一年内需要骨科手术干预。
• 参与者在筛查时具有人类免疫缺陷病毒（HIV），乙型肝炎或丙型肝炎感染的阳性。
• 参与者以前已收到ASP0367。
• 参与者在随机分组前的1年内有活跃的药物滥用病史。
• 参与者在随机分组前的4周内使用了任何过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）配体，例如纤维化和噻唑烷二酮。
• 参与者在研究随机分组前的3个月内启动了COQ10，肉碱，肌酸或其他以疾病为中心的补充剂的使用。
• 参与者对ASP0367或所使用的配方的任何组成部分具有已知或怀疑的过敏性。