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Marfan综合征中等运动飞行员
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 马凡综合症 | 其他：运动干预组其他：当前护理小组 | 不适用 |
Marfan综合征（MFS）会影响多个器官系统，包括心脏，骨骼，韧带和眼睛，并且与主动脉夹层的显着风险有关。鉴于主动脉夹层的轶事报道，体外研究的有限证据以及理论问题，大多数MF患者受到某些体育活动的限制，最常见的是等距运动和接触运动。已发布的指南还提出了限制高度动态的竞争运动。虽然临床医生可能意味着只限制患者竞争性运动，但通常儿童和家庭将这种谨慎解释为适用于几乎所有运动，导致大量Marfan综合征患者久坐不动。缺乏运动和脱节可能对增加无力和关节疼痛和减少耐力会产生不利影响。在Marfan综合征中，抑郁症状也不少见，并且可能会因诊断时急性停止参加运动的指导而受到触发或加剧。
迄今为止，就研究人员所知，还没有关于动态运动对人类受试者的影响的发表的对照研究。 2017年，Mas-Stachurska等人发表了一项研究，该研究表明，一种中等水平的动态运动减轻了在啮齿动物样本中Marfan综合征中通常看到的心脏结构的进行性降解。这项研究表明，围绕人类中等运动的恐惧可能是没有根据的。此外，这项研究表明，除了持续运动所带来的其他众多身体和情感益处外，适度运动可能实际上可以保护主动脉和心肌。总体目标是评估一个中等动态运动计划对青少年和年轻人患有MARFAN综合征的心血管，肌肉和心理健康度量的影响。研究人员计划进行一项随机试验研究，以计算效应估计值以进行更大的多中心研究。目的是1）将20名Marfan综合征年龄的患者随机为12-21岁，即当前状态（对照）与中等动态运动干预，然后2）允许对照组患者接受运动干预。然后，研究人员将比较干预组和对照组之间以及基线和干预后状态之间的结果。具体的结果指标将包括心血管评估：最大氧气吸收（最大VO2），节段和中央主动脉僵硬，心室质量和体积以及内皮功能，肌肉/身体评估：手动肌肉测试（MMT），功能平衡和疼痛评估，评估，评估，评估，，肌肉测试，，肌肉测试，，肌肉测试，，肌肉测试，肌肉测试，，肌肉测试，肌肉测试，肌肉测试。生活质量/心理健康评估：与健康相关的生活质量，抑郁和焦虑筛查量表。假设是，有执照的物理治疗师引入的适度运动计划的干预将改善心血管状态，肌肉健康和心理健康，而不会对主动脉壁造成不利影响。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 跨界分配 |
| 干预模型描述： | 随机对照的跨跨阶段试验试验2组（运动干预组和当前护理小组）研究的第一阶段将维持当前护理小组作为对照。在第一阶段结束时，当前的护理组将交叉并接受运动干预作为试验的第二阶段。 |
| 掩蔽： | 双重（参与者，结果评估者） |
| 掩盖说明： | 主要研究人员将不知道将患者分配到哪些组，PI也不会提供结果测试，但是患者可能需要心血管监督，在这种情况下，PI必须意识到小组分配。 Co-Pi（物理治疗师）将知道哪些组参与者是随机的，但不知道心血管结局指标。参与者将部分视为小组分配，因为所有人都将获得相同的测试措施。心血管结果评估师将完全失明。 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 评估体育锻炼对青少年和年轻人Marfan综合征的健康和福祉的影响 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年11月9日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年6月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年6月30日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：运动干预组 除运动干预教育，示范和跟进以确保合规性和安全性外，还将接受10名随机患者组的小组接受所有初步结果测试（心血管，肌肉骨骼和心理筛查）。 | 其他：运动干预小组 将通过评估呼吸率和感知的劳累来了解患者的自我评估劳累和心血管努力的方法。接下来，将为患者提供心血管活动的选择，并以中等水平的活动完成至少每周150分钟。患者将在物理治疗师的监督下进行锻炼的组合，直到达到MOD强度水平并持续为止。将教导患者使用活动跟踪器记录其心率，活动和PES。患者将每2周打电话评估状态，回答问题并提供有关锻炼强度或持续时间的指导。在4个月结束时，所有两组的患者均可重新评估。 |
| 当前护理小组 10名随机患者组将接受所有初步的结局测试（心血管，肌肉骨骼和心理筛查），但是直到第二阶段的第二阶段才能接受运动干预。 CCG将作为第一阶段的控制。 | 其他：当前护理小组 CCG将充当第一阶段的控制，然后在试验的第二阶段提供运动干预 |
- 最大VO2 [时间范围：4个月]ML/kg/分钟中的最大VO2将通过运动应力测试收集。范围30-85，更高。
- 平均收缩压[时间范围：4个月]MMHG，范围70-200，低和高都不异常，目标是年龄，性别和基于高度，目标10-50％
- 平均舒张压[时间范围：4个月]MMHG，范围20-150，低和高都不异常，目标是年龄，性别和基于性别，目标10-50％
- 平均脉搏压力[时间范围：4个月]MMHG，收缩压减去舒张压，范围30-70 mmHg，目标是年龄和性别的正常范围
- 重量[时间范围：4个月]kg，范围50-300公斤，较低，不包括体重不足患者
- BMI [时间范围：4个月]kg/m2，较低通常更好，不包括年龄BMI <5％的PT
- 心脏MRI的左心菌株[时间范围：4个月]从后处理MRI得出的连续度量
- 心脏MRI的右心室应变[时间范围：4个月]从后处理MRI得出的连续度量
- 主动脉根应变[时间范围：4个月]连续度量％，更高的刚性较小，范围0-40
- 主动脉根的扩张性[时间范围：4个月]×10-3 mm HG-1，连续度量，范围0.1-10
- 主动脉根β-敏捷指数[时间范围：4个月]没有单位，范围为0.1-90
- 最大主动脉根维[时间范围：4个月]以CM的范围测量1-8厘米
- 主动脉根z评分[时间范围：4个月]没有单位，基于身体表面积发布的参考文献，范围-3至25
- MRI的主动脉脉冲波速度[时间范围：4个月]仪表/秒，范围0-30
- 源自施用的脉冲速度[时间范围：4个月]仪表/秒，范围0-30
- 增强指数[时间范围：4个月]％，范围1-90
- 手动肌肉测试评分[时间范围：4个月]0-5级，更高
- 反应性充血指数[时间范围：4个月]没有单位，0-4范围，更高
- 疼痛的视觉模拟评估[时间范围：4个月]没有单位，比例从0-6，6更糟
- 单腿立场测试[时间范围：4个月]秒，更高的更好
- 单肢下蹲测试评分[时间范围：4个月]秒，更高的更好
- Star Reversion Balance测试[时间范围：4个月]％，范围0-100，更高
- 6M定时赛测试[时间范围：4个月]毫秒，范围1到无穷大，较低
- 儿童焦虑相关的情绪障碍的比例（恐惧）（12-18岁）[时间范围：4个月]41个项目量表，每个量表，每个尺度3点，比例尺，范围为0-123，更高的范围更糟
- 生活质量量表（QOLS）（19-21岁）[时间范围：4个月]16个项目，每个项目有7点李克特，更高较差
- 儿科质量量表（PEDSQL）量表得分[时间范围：4个月]在3个域报道，每个域报告李克特量表，缩放到0-100，较低的比例更糟
- 儿童抑郁量表（CDI）2（12-18岁）[时间范围：4个月]28个项目评估，得分总分，2个比例分数和4个子量表得分。对于每个项目，向受访者提供了3个选择，这些选择对应于3个症状：0（缺乏症状），1个（轻度或可能的症状）或2个（确定的症状）。较低更好
- 抑郁，焦虑和压力量表（DASS）（19-21岁）[时间范围：4个月]一组3个自我报告量表。每个量表包含14个项目，每个项目的严重性/频率尺度为4分，更高
| 符合研究资格的年龄： | 12年至21岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 联系人：Shaine A Morris，医学博士，MPH | 832-826-5692 | shainem@bcm.edu | |
| 联系人：Jennifer Bogardus，PT，MPT，博士 | 713-794-2070 | jbogardus@twu.edu |
| 美国德克萨斯州 | |
| 德克萨斯儿童医院 | 招募 |
| 休斯顿，德克萨斯州，美国，77030 | |
| 联系人：Shaine A Morris，MD MPH 832-826-5682 shainem@bcm.edu | |
| 联系人：Jennifer Bogardus，PT，MPT，博士713-794-2070 jbogardus@twu.edu | |
| 首席研究员： | Shaine A Morris，MD MPH | 贝勒医学院 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年4月23日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年11月23日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2020年12月8日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年11月9日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年6月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 最大VO2 [时间范围：4个月] ML/kg/分钟中的最大VO2将通过运动应力测试收集。范围30-85，更高。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | Marfan综合征中等运动飞行员 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 评估体育锻炼对青少年和年轻人Marfan综合征的健康和福祉的影响 | ||||||||
| 简要摘要 | Marfan综合征（MFS）会影响多个器官系统，包括心脏，骨骼，韧带和眼睛，并且与主动脉夹层的显着风险有关。鉴于体外研究和理论问题的有限证据，大多数MF患者受到某些体育活动的限制。缺乏运动和解剖会产生有害的影响，包括增加无力，关节疼痛，减轻耐力和抑郁症状。鉴于目前存在对MFS运动影响的数据的严重缺乏，以及在啮齿动物模型中的最新乐观发现，该试验试验的建立是为了评估适度的动态运动对青少年和MFS年轻人的影响。 | ||||||||
| 详细说明 | Marfan综合征（MFS）会影响多个器官系统，包括心脏，骨骼，韧带和眼睛，并且与主动脉夹层的显着风险有关。鉴于主动脉夹层的轶事报道，体外研究的有限证据以及理论问题，大多数MF患者受到某些体育活动的限制，最常见的是等距运动和接触运动。已发布的指南还提出了限制高度动态的竞争运动。虽然临床医生可能意味着只限制患者竞争性运动，但通常儿童和家庭将这种谨慎解释为适用于几乎所有运动，导致大量Marfan综合征患者久坐不动。缺乏运动和脱节可能对增加无力和关节疼痛和减少耐力会产生不利影响。在Marfan综合征中，抑郁症状也不少见，并且可能会因诊断时急性停止参加运动的指导而受到触发或加剧。 迄今为止，就研究人员所知，还没有关于动态运动对人类受试者的影响的发表的对照研究。 2017年，Mas-Stachurska等人发表了一项研究，该研究表明，一种中等水平的动态运动减轻了在啮齿动物样本中Marfan综合征中通常看到的心脏结构的进行性降解。这项研究表明，围绕人类中等运动的恐惧可能是没有根据的。此外，这项研究表明，除了持续运动所带来的其他众多身体和情感益处外，适度运动可能实际上可以保护主动脉和心肌。总体目标是评估一个中等动态运动计划对青少年和年轻人患有MARFAN综合征的心血管，肌肉和心理健康度量的影响。研究人员计划进行一项随机试验研究，以计算效应估计值以进行更大的多中心研究。目的是1）将20名Marfan综合征年龄的患者随机为12-21岁，即当前状态（对照）与中等动态运动干预，然后2）允许对照组患者接受运动干预。然后，研究人员将比较干预组和对照组之间以及基线和干预后状态之间的结果。具体的结果指标将包括心血管评估：最大氧气吸收（最大VO2），节段和中央主动脉僵硬，心室质量和体积以及内皮功能，肌肉/身体评估：手动肌肉测试（MMT），功能平衡和疼痛评估，评估，评估，评估，，肌肉测试，，肌肉测试，，肌肉测试，，肌肉测试，肌肉测试，，肌肉测试，肌肉测试，肌肉测试。生活质量/心理健康评估：与健康相关的生活质量，抑郁和焦虑筛查量表。假设是，有执照的物理治疗师引入的适度运动计划的干预将改善心血管状态，肌肉健康和心理健康，而不会对主动脉壁造成不利影响。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：交叉分配 干预模型描述： 随机对照的跨跨阶段试验试验2组（运动干预组和当前护理小组）研究的第一阶段将维持当前护理小组作为对照。在第一阶段结束时，当前的护理组将交叉并接受运动干预作为试验的第二阶段。 掩盖：双重（参与者，结果评估者）掩盖说明： 主要研究人员将不知道将患者分配到哪些组，PI也不会提供结果测试，但是患者可能需要心血管监督，在这种情况下，PI必须意识到小组分配。 Co-Pi（物理治疗师）将知道哪些组参与者是随机的，但不知道心血管结局指标。参与者将部分视为小组分配，因为所有人都将获得相同的测试措施。心血管结果评估师将完全失明。 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 马凡综合症 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年6月30日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年6月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 12年至21岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04641325 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | H-45475 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | Shaine Morris，贝勒医学院 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 贝勒医学院 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 马凡基金会 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | 贝勒医学院 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年12月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 马凡综合症 | 其他：运动干预组其他：当前护理小组 | 不适用 |
Marfan综合征（MFS）会影响多个器官系统，包括心脏，骨骼，韧带和眼睛，并且与主动脉夹层的显着风险有关。鉴于主动脉夹层的轶事报道，体外研究的有限证据以及理论问题，大多数MF患者受到某些体育活动的限制，最常见的是等距运动和接触运动。已发布的指南还提出了限制高度动态的竞争运动。虽然临床医生可能意味着只限制患者竞争性运动，但通常儿童和家庭将这种谨慎解释为适用于几乎所有运动，导致大量Marfan综合征患者久坐不动。缺乏运动和脱节可能对增加无力和关节疼痛和减少耐力会产生不利影响。在Marfan综合征中，抑郁症状也不少见，并且可能会因诊断时急性停止参加运动的指导而受到触发或加剧。
迄今为止，就研究人员所知，还没有关于动态运动对人类受试者的影响的发表的对照研究。 2017年，Mas-Stachurska等人发表了一项研究，该研究表明，一种中等水平的动态运动减轻了在啮齿动物样本中Marfan综合征中通常看到的心脏结构的进行性降解。这项研究表明，围绕人类中等运动的恐惧可能是没有根据的。此外，这项研究表明，除了持续运动所带来的其他众多身体和情感益处外，适度运动可能实际上可以保护主动脉和心肌。总体目标是评估一个中等动态运动计划对青少年和年轻人患有MARFAN综合征的心血管，肌肉和心理健康度量的影响。研究人员计划进行一项随机试验研究，以计算效应估计值以进行更大的多中心研究。目的是1）将20名Marfan综合征年龄的患者随机为12-21岁，即当前状态（对照）与中等动态运动干预，然后2）允许对照组患者接受运动干预。然后，研究人员将比较干预组和对照组之间以及基线和干预后状态之间的结果。具体的结果指标将包括心血管评估：最大氧气吸收（最大VO2），节段和中央主动脉僵硬，心室质量和体积以及内皮功能，肌肉/身体评估：手动肌肉测试（MMT），功能平衡和疼痛评估，评估，评估，评估，，肌肉测试，，肌肉测试，，肌肉测试，，肌肉测试，肌肉测试，，肌肉测试，肌肉测试，肌肉测试。生活质量/心理健康评估：与健康相关的生活质量，抑郁和焦虑筛查量表。假设是，有执照的物理治疗师引入的适度运动计划的干预将改善心血管状态，肌肉健康和心理健康，而不会对主动脉壁造成不利影响。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 跨界分配 |
| 干预模型描述： | 随机对照的跨跨阶段试验试验2组（运动干预组和当前护理小组）研究的第一阶段将维持当前护理小组作为对照。在第一阶段结束时，当前的护理组将交叉并接受运动干预作为试验的第二阶段。 |
| 掩蔽： | 双重（参与者，结果评估者） |
| 掩盖说明： | 主要研究人员将不知道将患者分配到哪些组，PI也不会提供结果测试，但是患者可能需要心血管监督，在这种情况下，PI必须意识到小组分配。 Co-Pi（物理治疗师）将知道哪些组参与者是随机的，但不知道心血管结局指标。参与者将部分视为小组分配，因为所有人都将获得相同的测试措施。心血管结果评估师将完全失明。 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 评估体育锻炼对青少年和年轻人Marfan综合征的健康和福祉的影响 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年11月9日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年6月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年6月30日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：运动干预组 除运动干预教育，示范和跟进以确保合规性和安全性外，还将接受10名随机患者组的小组接受所有初步结果测试（心血管，肌肉骨骼和心理筛查）。 | 其他：运动干预小组 将通过评估呼吸率和感知的劳累来了解患者的自我评估劳累和心血管努力的方法。接下来，将为患者提供心血管活动的选择，并以中等水平的活动完成至少每周150分钟。患者将在物理治疗师的监督下进行锻炼的组合，直到达到MOD强度水平并持续为止。将教导患者使用活动跟踪器记录其心率，活动和PES。患者将每2周打电话评估状态，回答问题并提供有关锻炼强度或持续时间的指导。在4个月结束时，所有两组的患者均可重新评估。 |
| 当前护理小组 10名随机患者组将接受所有初步的结局测试（心血管，肌肉骨骼和心理筛查），但是直到第二阶段的第二阶段才能接受运动干预。 CCG将作为第一阶段的控制。 | 其他：当前护理小组 CCG将充当第一阶段的控制，然后在试验的第二阶段提供运动干预 |
- 最大VO2 [时间范围：4个月]ML/kg/分钟中的最大VO2将通过运动应力测试收集。范围30-85，更高。
- 平均收缩压[时间范围：4个月]MMHG，范围70-200，低和高都不异常，目标是年龄，性别和基于高度，目标10-50％
- 平均舒张压[时间范围：4个月]MMHG，范围20-150，低和高都不异常，目标是年龄，性别和基于性别，目标10-50％
- 平均脉搏压力[时间范围：4个月]MMHG，收缩压减去舒张压，范围30-70 mmHg，目标是年龄和性别的正常范围
- 重量[时间范围：4个月]kg，范围50-300公斤，较低，不包括体重不足患者
- BMI [时间范围：4个月]kg/m2，较低通常更好，不包括年龄BMI <5％的PT
- 心脏MRI的左心菌株[时间范围：4个月]从后处理MRI得出的连续度量
- 心脏MRI的右心室应变[时间范围：4个月]从后处理MRI得出的连续度量
- 主动脉根应变[时间范围：4个月]连续度量％，更高的刚性较小，范围0-40
- 主动脉根的扩张性[时间范围：4个月]×10-3 mm HG-1，连续度量，范围0.1-10
- 主动脉根β-敏捷指数[时间范围：4个月]没有单位，范围为0.1-90
- 最大主动脉根维[时间范围：4个月]以CM的范围测量1-8厘米
- 主动脉根z评分[时间范围：4个月]没有单位，基于身体表面积发布的参考文献，范围-3至25
- MRI的主动脉脉冲波速度[时间范围：4个月]仪表/秒，范围0-30
- 源自施用的脉冲速度[时间范围：4个月]仪表/秒，范围0-30
- 增强指数[时间范围：4个月]％，范围1-90
- 手动肌肉测试评分[时间范围：4个月]0-5级，更高
- 反应性充血指数[时间范围：4个月]没有单位，0-4范围，更高
- 疼痛的视觉模拟评估[时间范围：4个月]没有单位，比例从0-6，6更糟
- 单腿立场测试[时间范围：4个月]秒，更高的更好
- 单肢下蹲测试评分[时间范围：4个月]秒，更高的更好
- Star Reversion Balance测试[时间范围：4个月]％，范围0-100，更高
- 6M定时赛测试[时间范围：4个月]毫秒，范围1到无穷大，较低
- 儿童焦虑相关的情绪障碍的比例（恐惧）（12-18岁）[时间范围：4个月]41个项目量表，每个量表，每个尺度3点，比例尺，范围为0-123，更高的范围更糟
- 生活质量量表（QOLS）（19-21岁）[时间范围：4个月]16个项目，每个项目有7点李克特，更高较差
- 儿科质量量表（PEDSQL）量表得分[时间范围：4个月]在3个域报道，每个域报告李克特量表，缩放到0-100，较低的比例更糟
- 儿童抑郁量表（CDI）2（12-18岁）[时间范围：4个月]28个项目评估，得分总分，2个比例分数和4个子量表得分。对于每个项目，向受访者提供了3个选择，这些选择对应于3个症状：0（缺乏症状），1个（轻度或可能的症状）或2个（确定的症状）。较低更好
- 抑郁，焦虑和压力量表（DASS）（19-21岁）[时间范围：4个月]一组3个自我报告量表。每个量表包含14个项目，每个项目的严重性/频率尺度为4分，更高
| 符合研究资格的年龄： | 12年至21岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 联系人：Shaine A Morris，医学博士，MPH | 832-826-5692 | shainem@bcm.edu | |
| 联系人：Jennifer Bogardus，PT，MPT，博士 | 713-794-2070 | jbogardus@twu.edu |
| 美国德克萨斯州 | |
| 德克萨斯儿童医院 | 招募 |
| 休斯顿，德克萨斯州，美国，77030 | |
| 联系人：Shaine A Morris，MD MPH 832-826-5682 shainem@bcm.edu | |
| 联系人：Jennifer Bogardus，PT，MPT，博士713-794-2070 jbogardus@twu.edu | |
| 首席研究员： | Shaine A Morris，MD MPH | 贝勒医学院 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年4月23日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年11月23日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2020年12月8日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年11月9日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年6月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 最大VO2 [时间范围：4个月] ML/kg/分钟中的最大VO2将通过运动应力测试收集。范围30-85，更高。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | Marfan综合征中等运动飞行员 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 评估体育锻炼对青少年和年轻人Marfan综合征的健康和福祉的影响 | ||||||||
| 简要摘要 | Marfan综合征（MFS）会影响多个器官系统，包括心脏，骨骼，韧带和眼睛，并且与主动脉夹层的显着风险有关。鉴于体外研究和理论问题的有限证据，大多数MF患者受到某些体育活动的限制。缺乏运动和解剖会产生有害的影响，包括增加无力，关节疼痛，减轻耐力和抑郁症状。鉴于目前存在对MFS运动影响的数据的严重缺乏，以及在啮齿动物模型中的最新乐观发现，该试验试验的建立是为了评估适度的动态运动对青少年和MFS年轻人的影响。 | ||||||||
| 详细说明 | Marfan综合征（MFS）会影响多个器官系统，包括心脏，骨骼，韧带和眼睛，并且与主动脉夹层的显着风险有关。鉴于主动脉夹层的轶事报道，体外研究的有限证据以及理论问题，大多数MF患者受到某些体育活动的限制，最常见的是等距运动和接触运动。已发布的指南还提出了限制高度动态的竞争运动。虽然临床医生可能意味着只限制患者竞争性运动，但通常儿童和家庭将这种谨慎解释为适用于几乎所有运动，导致大量Marfan综合征患者久坐不动。缺乏运动和脱节可能对增加无力和关节疼痛和减少耐力会产生不利影响。在Marfan综合征中，抑郁症状也不少见，并且可能会因诊断时急性停止参加运动的指导而受到触发或加剧。 迄今为止，就研究人员所知，还没有关于动态运动对人类受试者的影响的发表的对照研究。 2017年，Mas-Stachurska等人发表了一项研究，该研究表明，一种中等水平的动态运动减轻了在啮齿动物样本中Marfan综合征中通常看到的心脏结构的进行性降解。这项研究表明，围绕人类中等运动的恐惧可能是没有根据的。此外，这项研究表明，除了持续运动所带来的其他众多身体和情感益处外，适度运动可能实际上可以保护主动脉和心肌。总体目标是评估一个中等动态运动计划对青少年和年轻人患有MARFAN综合征的心血管，肌肉和心理健康度量的影响。研究人员计划进行一项随机试验研究，以计算效应估计值以进行更大的多中心研究。目的是1）将20名Marfan综合征年龄的患者随机为12-21岁，即当前状态（对照）与中等动态运动干预，然后2）允许对照组患者接受运动干预。然后，研究人员将比较干预组和对照组之间以及基线和干预后状态之间的结果。具体的结果指标将包括心血管评估：最大氧气吸收（最大VO2），节段和中央主动脉僵硬，心室质量和体积以及内皮功能，肌肉/身体评估：手动肌肉测试（MMT），功能平衡和疼痛评估，评估，评估，评估，，肌肉测试，，肌肉测试，，肌肉测试，，肌肉测试，肌肉测试，，肌肉测试，肌肉测试，肌肉测试。生活质量/心理健康评估：与健康相关的生活质量，抑郁和焦虑筛查量表。假设是，有执照的物理治疗师引入的适度运动计划的干预将改善心血管状态，肌肉健康和心理健康，而不会对主动脉壁造成不利影响。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：交叉分配 干预模型描述： 随机对照的跨跨阶段试验试验2组（运动干预组和当前护理小组）研究的第一阶段将维持当前护理小组作为对照。在第一阶段结束时，当前的护理组将交叉并接受运动干预作为试验的第二阶段。 掩盖：双重（参与者，结果评估者）掩盖说明： 主要研究人员将不知道将患者分配到哪些组，PI也不会提供结果测试，但是患者可能需要心血管监督，在这种情况下，PI必须意识到小组分配。 Co-Pi（物理治疗师）将知道哪些组参与者是随机的，但不知道心血管结局指标。参与者将部分视为小组分配，因为所有人都将获得相同的测试措施。心血管结果评估师将完全失明。 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 马凡综合症 | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年6月30日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年6月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 12年至21岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04641325 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | H-45475 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Shaine Morris，贝勒医学院 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 贝勒医学院 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 马凡基金会 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 贝勒医学院 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年12月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
