• PLX-200在CLN3中的功效与自然历史数据相比，统一板条疾病评级量表（UBDRS）临床评级量表的物理领域子级的平均率增加了。 [时间范围：149周]
  UBDRS临床评级量表的物理结构域子评分的增加率将计算为从基线到最后一个评估的变化，除以随访时间（治疗期）。 PLX-200和历史群体将提供增长率的描述性统计数据。量表从0（正常身体评估）到104（严重的身体损害）。
• 通过CTCAE V5.0，异常实验室结果以及异常心血管和/或腹部发现，患有与治疗相关的不良事件的患者数量。 [时间范围：149周]
  在整个研究中，将将临床化学，血液学，尿液分析，心电图读数，心电图读数，腹部超声检查结果以及不良事件的数量和严重性的列表与整个研究中的基线值进行比较在患有CLN3疾病的儿童中。

• PLX-200在CLN3中的功效[时间范围：149周]
  将统一板条疾病评级量表（UBDRS）临床评级量表的物理领域子评分的平均增加率与自然历史数据的平均得分进行比较。 UBDRS临床评级量表的物理结构域子评分的增加率将计算为从基线到最后一个评估的变化，除以随访时间（治疗期）。 PLX-200和历史群体将提供增长率的描述性统计数据。量表从0（正常身体评估）到104（严重的身体损害）。
• 通过CTCAE V5.0，异常实验室结果以及异常心血管和/或腹部发现，患有与治疗相关的不良事件的患者数量。 [时间范围：149周]
  在整个研究中，将将临床化学，血液学，尿液分析，心电图读数，心电图读数，腹部超声检查结果以及不良事件的数量和严重性的列表与整个研究中的基线值进行比较在患有CLN3疾病的儿童中。

• PLX在统一板条疾病评级量表（UBDRS）的每个领域的功效，包括癫痫发作，行为和功能能力。 [时间范围：149周]
  在整个研究期间，使用统一板条疾病评级量表的单个领域评分评估PLX-200的疗效：癫痫发作，行为和功能能力与Rochester大学（BDR-AUR）（BDR-ur）相比。癫痫发作结构域是一系列最大总分54的项目（得分越高，疾病越严重）。该行为领域是一系列最大总分56的项目（得分越高，疾病越严重）。功能域是一系列的项目，最大总得分为28（得分越高，疾病越严重）。
• 评估症状的临床全球印象（CGI）量表[时间范围：149周]
  在整个研究过程中，评估症状严重程度的临床全球印象（CGI）量表和基线的变化。该量表来自统一板条疾病评级量表，每个领域（癫痫发作，行为，行为，情绪，运动和整体）排名0（正常功能）至5（严重损害），最小分数为0，最大得分为0 30。
• 使用生活质量（QOL）评估，即PEDSQL通用核心尺度和PEDSQL家族影响模块，评估PLX-200的功效，其中较高的分数反映了更好的结果。 [时间范围：149周]
  使用PEDSQL™通用核心尺度版本4.0和PEDSQL™Family Impact Impact 2.0版本2.0的儿科人群中，使用生活质量评估评估PLX-200的功效。这些量表由23个项目组成，适用于具有急性和慢性健康状况的儿科人群，包括身体功能（8个项目），情感功能（5个项目），社交功能（5个项目）和学校功能（如果适用，则为5个项目）。 PEDSQL家族影响模块类似地构建了涉及孩子和父母的模块。项目是反向评分的，并线性转换为0至100比例（0 = 100、1 = 75、2 = 50,3 = 25和4 = 0），因此较高的分数表明更好的HRQOL。比例尺分数计算为项目的总和除以所回答的项目数（这说明数据丢失）。总而言之，每个单个项目的分数更高，总分反映了一个更健康的孩子。
• 在试验期间，将通过定期抽血评估PLX-200药代动力学（PK）。 PLX-200水平将确定在曲线下估计面积，最大浓度，最大浓度的时间，半衰期和给药间隔。 [时间范围：12周]
  在滴定和维持期间，参与者收集的血液中PLX-200的血浆浓度，即PK分析，即CMAX（最大PLX-200浓度）和TMAX（CMAX的时间），消除半衰期（T1/2），区域（T1/2），区域在血浆浓度时曲线（AUC）和给药间隔下。

• PLX在UBDR的每个域中的功效[时间范围：149周]
  在整个研究期间，使用UBDRS的单个领域评分来评估PLX-200的疗效：癫痫发作，行为和功能能力，与罗切斯特大学（BDR-ur）（BDR-ur）（在整个研究期间）相比。
• 评估症状的临床全球印象（CGI）量表[时间范围：149周]
  在整个研究过程中，评估症状严重程度的临床全球印象（CGI）量表和基线的变化。该量表来自统一板条疾病评级量表，每个领域（癫痫发作，行为，行为，情绪，运动和整体）排名0（正常功能）至5（严重损害），最小分数为0，最大得分为0 30。
• 使用生活质量（QOL）评估评估PLX-200的功效[时间范围：149周]
  使用PEDSQL™通用核心尺度版本4.0和PEDSQL™Family Impact Impact 2.0版本2.0的儿科人群中，使用生活质量评估评估PLX-200的功效。这些量表由23个项目组成，适用于具有急性和慢性健康状况的儿科人群，包括身体功能（8个项目），情感功能（5个项目），社交功能（5个项目）和学校功能（如果适用，则为5个项目）。 PEDSQL家族影响模块类似地构建了涉及孩子和父母的模块。通常，每个单个项目和总分的分数都更高，反映了一个更健康的孩子。
• CLN3儿童的PLX-200药代动力学（PK）[时间范围：12周]
  在滴定和维持期间，用于评估参与者收集的血液中PLX-200的血浆浓度，以进行PK分析。

纳入标准：

1. 5至18岁的男性和女性参与者。在进行研究之前，必须由医疗监护仪和赞助商批准与该年龄段的任何偏差。
2. 诊断为症状发作年龄（即4至7年）确定的“经典” CLN3疾病，以及在研究入口时CLN3（Battenin）跨膜基因缺陷的遗传分析。如果没有基因型信息，将在基线访问中收集血液进行CLN3基因分析。
3. 参与者必须患有UBDRS记录的轻度至中度CLN3疾病。参与者的基线UBDRS≤15进行，用于物理评估。参与者必须能够独立行走至少20英尺（6米）。
4. 参与者必须能够忍受吞咽口服药物，或者有胃/空肠造口管进行药物管理。
5. 具有生育潜力的参与者（即已经开始月经）必须在接受PLX-200之前的基线血清妊娠测试负阴性。护理母亲被排除在参与这项研究之外。
6. 参与者的父母/监护人必须同意对研究条件的真诚遵守，包括参加所有必需的基准和后续评估。
7. 参与者的父母和法定监护人必须签署知情同意书，并且参与者将根据当地法规和发展状况表示同意。

排除标准：

1. 参与者患有无症状的CLN3疾病，被定义为没有归因于CLN3疾病的神经系统症状或症状的证据，例如癫痫发作，共济失调，语言延迟或其他发育延迟。同样，与其他研究人群相比，与其他研究人群相比，进步较慢或迅速的异常值将在与医疗监测仪协商后自行决定将其排除在研究之外。
2. 参与者在基线访问后的4周内已临床记录了广义运动状态癫痫持续状态（可以在与医疗监测仪进行讨论后推迟治疗，直到癫痫发作得到充分控制为止）。
3. 除CLN3疾病外，参与者还具有另一种遗传性神经疾病。
4. 参与者还有另一种神经系统疾病，可能导致认知或运动下降。
5. 参与者需要通风支持，除了晚上无创的支持（例如，连续的正气道压力[CPAP]，二聚体正气道压力[BIPAP]）。
6. 参与者的中度或重度肝功能障碍定义为丙氨酸氨基转移酶，天冬氨酸氨基转移酶或总胆红素>正常（ULN）的3倍上限（ULN），但吉尔伯特综合征的参与者除外。参与者患有原发性胆道肝硬化。
7. 参与者患有贫血（定义为血红蛋白<10 g/dL或血细胞比容<30％）。
8. 参与者的基线血清肌酐> 2 mg/dl。
9. 参与者患有胆囊疾病（例如，胆石症或胆囊炎）。
10. 参与者对Gemfibrozil具有过敏性。
11. 参与者正在使用或需要对1. HMG-COA还原酶抑制剂，2。Repaglinide（Prandin®），3。Dasabuvir（Exviera®），5。Pioglitazone（Actos®）（ACTOS®）或4. SELEXIPAG（UPTRAVI®）。由于参与者可能服用抗凝剂，因此INR监测的频率增加对于避免使用并发的PLX-200和抗凝剂（尤其是WARFARIN）的潜在毒性作用至关重要。
12. 参与者的医疗状况或个人情况，调查人员认为，可能会损害参与者或父母/监护人遵守协议要求或损害参与者的福祉，安全性或研究数据的解释性的能力。参与者在基线访问后的30天内收到了任何研究产品或医疗设备，根据调查人员的判断，参与者将使参与者的符合条件或混淆结果。

• PLX-200在CLN3中的功效与自然历史数据相比，统一板条疾病评级量表（UBDRS）临床评级量表的物理领域子级的平均率增加了。 [时间范围：149周]
  UBDRS临床评级量表的物理结构域子评分的增加率将计算为从基线到最后一个评估的变化，除以随访时间（治疗期）。 PLX-200和历史群体将提供增长率的描述性统计数据。量表从0（正常身体评估）到104（严重的身体损害）。
• 通过CTCAE V5.0，异常实验室结果以及异常心血管和/或腹部发现，患有与治疗相关的不良事件的患者数量。 [时间范围：149周]
  在整个研究中，将将临床化学，血液学，尿液分析，心电图读数，心电图读数，腹部超声检查结果以及不良事件的数量和严重性的列表与整个研究中的基线值进行比较在患有CLN3疾病的儿童中。

• PLX-200在CLN3中的功效[时间范围：149周]
  将统一板条疾病评级量表（UBDRS）临床评级量表的物理领域子评分的平均增加率与自然历史数据的平均得分进行比较。 UBDRS临床评级量表的物理结构域子评分的增加率将计算为从基线到最后一个评估的变化，除以随访时间（治疗期）。 PLX-200和历史群体将提供增长率的描述性统计数据。量表从0（正常身体评估）到104（严重的身体损害）。
• 通过CTCAE V5.0，异常实验室结果以及异常心血管和/或腹部发现，患有与治疗相关的不良事件的患者数量。 [时间范围：149周]
  在整个研究中，将将临床化学，血液学，尿液分析，心电图读数，心电图读数，腹部超声检查结果以及不良事件的数量和严重性的列表与整个研究中的基线值进行比较在患有CLN3疾病的儿童中。

• PLX在统一板条疾病评级量表（UBDRS）的每个领域的功效，包括癫痫发作，行为和功能能力。 [时间范围：149周]
  在整个研究期间，使用统一板条疾病评级量表的单个领域评分评估PLX-200的疗效：癫痫发作，行为和功能能力与Rochester大学（BDR-AUR）（BDR-ur）相比。癫痫发作结构域是一系列最大总分54的项目（得分越高，疾病越严重）。该行为领域是一系列最大总分56的项目（得分越高，疾病越严重）。功能域是一系列的项目，最大总得分为28（得分越高，疾病越严重）。
• 评估症状的临床全球印象（CGI）量表[时间范围：149周]
  在整个研究过程中，评估症状严重程度的临床全球印象（CGI）量表和基线的变化。该量表来自统一板条疾病评级量表，每个领域（癫痫发作，行为，行为，情绪，运动和整体）排名0（正常功能）至5（严重损害），最小分数为0，最大得分为0 30。
• 使用生活质量（QOL）评估，即PEDSQL通用核心尺度和PEDSQL家族影响模块，评估PLX-200的功效，其中较高的分数反映了更好的结果。 [时间范围：149周]
  使用PEDSQL™通用核心尺度版本4.0和PEDSQL™Family Impact Impact 2.0版本2.0的儿科人群中，使用生活质量评估评估PLX-200的功效。这些量表由23个项目组成，适用于具有急性和慢性健康状况的儿科人群，包括身体功能（8个项目），情感功能（5个项目），社交功能（5个项目）和学校功能（如果适用，则为5个项目）。 PEDSQL家族影响模块类似地构建了涉及孩子和父母的模块。项目是反向评分的，并线性转换为0至100比例（0 = 100、1 = 75、2 = 50,3 = 25和4 = 0），因此较高的分数表明更好的HRQOL。比例尺分数计算为项目的总和除以所回答的项目数（这说明数据丢失）。总而言之，每个单个项目的分数更高，总分反映了一个更健康的孩子。
• 在试验期间，将通过定期抽血评估PLX-200药代动力学（PK）。 PLX-200水平将确定在曲线下估计面积，最大浓度，最大浓度的时间，半衰期和给药间隔。 [时间范围：12周]
  在滴定和维持期间，参与者收集的血液中PLX-200的血浆浓度，即PK分析，即CMAX（最大PLX-200浓度）和TMAX（CMAX的时间），消除半衰期（T1/2），区域（T1/2），区域在血浆浓度时曲线（AUC）和给药间隔下。

• PLX在UBDR的每个域中的功效[时间范围：149周]
  在整个研究期间，使用UBDRS的单个领域评分来评估PLX-200的疗效：癫痫发作，行为和功能能力，与罗切斯特大学（BDR-ur）（BDR-ur）（在整个研究期间）相比。
• 评估症状的临床全球印象（CGI）量表[时间范围：149周]
  在整个研究过程中，评估症状严重程度的临床全球印象（CGI）量表和基线的变化。该量表来自统一板条疾病评级量表，每个领域（癫痫发作，行为，行为，情绪，运动和整体）排名0（正常功能）至5（严重损害），最小分数为0，最大得分为0 30。
• 使用生活质量（QOL）评估评估PLX-200的功效[时间范围：149周]
  使用PEDSQL™通用核心尺度版本4.0和PEDSQL™Family Impact Impact 2.0版本2.0的儿科人群中，使用生活质量评估评估PLX-200的功效。这些量表由23个项目组成，适用于具有急性和慢性健康状况的儿科人群，包括身体功能（8个项目），情感功能（5个项目），社交功能（5个项目）和学校功能（如果适用，则为5个项目）。 PEDSQL家族影响模块类似地构建了涉及孩子和父母的模块。通常，每个单个项目和总分的分数都更高，反映了一个更健康的孩子。
• CLN3儿童的PLX-200药代动力学（PK）[时间范围：12周]
  在滴定和维持期间，用于评估参与者收集的血液中PLX-200的血浆浓度，以进行PK分析。

纳入标准：

1. 5至18岁的男性和女性参与者。在进行研究之前，必须由医疗监护仪和赞助商批准与该年龄段的任何偏差。
2. 诊断为症状发作年龄（即4至7年）确定的“经典” CLN3疾病，以及在研究入口时CLN3（Battenin）跨膜基因缺陷的遗传分析。如果没有基因型信息，将在基线访问中收集血液进行CLN3基因分析。
3. 参与者必须患有UBDRS记录的轻度至中度CLN3疾病。参与者的基线UBDRS≤15进行，用于物理评估。参与者必须能够独立行走至少20英尺（6米）。
4. 参与者必须能够忍受吞咽口服药物，或者有胃/空肠造口管进行药物管理。
5. 具有生育潜力的参与者（即已经开始月经）必须在接受PLX-200之前的基线血清妊娠测试负阴性。护理母亲被排除在参与这项研究之外。
6. 参与者的父母/监护人必须同意对研究条件的真诚遵守，包括参加所有必需的基准和后续评估。
7. 参与者的父母和法定监护人必须签署知情同意书，并且参与者将根据当地法规和发展状况表示同意。

排除标准：

1. 参与者患有无症状的CLN3疾病，被定义为没有归因于CLN3疾病的神经系统症状或症状的证据，例如癫痫发作，共济失调，语言延迟或其他发育延迟。同样，与其他研究人群相比，与其他研究人群相比，进步较慢或迅速的异常值将在与医疗监测仪协商后自行决定将其排除在研究之外。
2. 参与者在基线访问后的4周内已临床记录了广义运动状态癫痫持续状态（可以在与医疗监测仪进行讨论后推迟治疗，直到癫痫发作得到充分控制为止）。
3. 除CLN3疾病外，参与者还具有另一种遗传性神经疾病。
4. 参与者还有另一种神经系统疾病，可能导致认知或运动下降。
5. 参与者需要通风支持，除了晚上无创的支持（例如，连续的正气道压力[CPAP]，二聚体正气道压力[BIPAP]）。
6. 参与者的中度或重度肝功能障碍定义为丙氨酸氨基转移酶，天冬氨酸氨基转移酶或总胆红素>正常（ULN）的3倍上限（ULN），但吉尔伯特综合征的参与者除外。参与者患有原发性胆道肝硬化。
7. 参与者患有贫血（定义为血红蛋白<10 g/dL或血细胞比容<30％）。
8. 参与者的基线血清肌酐> 2 mg/dl。
9. 参与者患有胆囊疾病（例如，胆石症或胆囊炎）。
10. 参与者对Gemfibrozil具有过敏性。
11. 参与者正在使用或需要对1. HMG-COA还原酶抑制剂，2。Repaglinide（Prandin®），3。Dasabuvir（Exviera®），5。Pioglitazone（Actos®）（ACTOS®）或4. SELEXIPAG（UPTRAVI®）。由于参与者可能服用抗凝剂，因此INR监测的频率增加对于避免使用并发的PLX-200和抗凝剂（尤其是WARFARIN）的潜在毒性作用至关重要。
12. 参与者的医疗状况或个人情况，调查人员认为，可能会损害参与者或父母/监护人遵守协议要求或损害参与者的福祉，安全性或研究数据的解释性的能力。参与者在基线访问后的30天内收到了任何研究产品或医疗设备，根据调查人员的判断，参与者将使参与者的符合条件或混淆结果。