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出境医 / 临床实验 / 长链脂肪酸氧化障碍临界疾病监测计划
长链脂肪酸氧化障碍临界疾病监测计划
研究描述
简要摘要：
这项研究的主要目的是评估参加DMP的LC-FAOD患者的长期安全，包括怀孕，婴儿和哺乳结果。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD） | 其他：没有干预 |
详细说明：
LC-FAOD DMP是一项全球观察性的长期前瞻性结果研究，旨在从成人和儿科患者的LC-FAOD最多收集10年的信息，无论疾病管理如何在Triheptanoin临床试验或扩展的访问计划（EAP）中。
在研究过程中，将由医生酌情管理LC-FAOD DMP的患者，在研究过程中可能会接受或可能不会用Triheptanoin治疗。患者只能通过授权的商业用途（如果在其国家批准）或可用的EAP来访问triheptanoin，而不能从LC-FAOD DMP本身中使用。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 300名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 长链脂肪酸氧化障碍临界疾病监测计划（LC-FAOD DMP） |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年7月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2031年3月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2031年3月 |
武器和干预措施
| 小组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 以前用triheptanoin治疗 先前在临床研究中接受过triheptanoin治疗的患者：UX007-CL201（NCT01886378），UX007-CL202（NCT02214160），研究人员赞助的试验（ISTS）或UX007-EAP（NCT037777770）。 | 其他：没有干预 没有干预 |
| 目前用Triheptanoin治疗 当前正在接受Triheptanoin治疗的DMP的新患者（不包括先前接受过Triheptanoin队列的患者）。 | 其他：没有干预 没有干预 |
| triheptanoin幼稚 新的患者进入DMP而无需接触triheptanoin。 | 其他：没有干预 没有干预 |
| triheptanoin幼稚过渡的totriheptanoin 入学后DMP期间，患者已经入学到triheptanoin幼稚的队列中，但已过渡到Triheptanoin。 | 其他：没有干预 没有干预 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 所有LC-FAOD患者在怀孕期间的严重不良事件（SAE）和不良事件（AES）的发生率评估的LC-FAOD患者的长期安全性[时间范围：10年]
- LC-FAOD患者的长期安全性，由新生儿和婴儿结局在妊娠的第一年中评估[时间范围：10年]
- 通过研究研究者评估的与Triheptanoin治疗有关的SAE的发病率评估的LC-FAOD患者的长期安全性[时间范围：10年]
- 通过所有结肠癌或胃肠道癌，GI发育异常和GI肿瘤，SAE和AES的所有结肠癌或胃肠道癌的发病率评估，LC-FAOD患者的长期安全性，SAE和AES报告了所有LC-FAOD患者[时间范围：10年：10年]
- LC-FAOD患者的长期安全性，通过所有SAE和AE的发病率评估护理母亲及其母乳喂养的婴儿[时间范围：10年]
次要结果度量 ：
- 通过重大临床事件（MCE）评估，三脑毒素在LC-FAOD患者中的长期有效性[时间范围：10年]
- 通过住院评估[时间范围：10年]，三脑毒素在LC-FAOD患者中的长期有效性
- 通过死亡率评估，三脑毒素对LC-FAOD患者的长期有效性[时间范围：10年]
- 心脏生物标志物评估[时间范围：10年]心脏生物标志物评估包括B型纳地钠肽（BNP），血清肌钙蛋白（Total＆TP-1）
- 通过12分钟的步行测试（12MWT）评估，三脑毒素在LC-FAOD患者中的长期有效性[时间范围：10年]
- Triheptanoin对LC-FAOD患者的长期有效性，如新生儿和儿科的第一时间评估[时间范围：10年]
- triheptanoin在LC-FAOD患者中的长期有效性，根据身高/卧式长度评估[时间范围：10年]
- 通过体重评估[时间范围：10年]，三脑od蛋白在LC-FAOD患者中的长期有效性
- 通过头围评估的LC-FAOD患者的长期有效性[时间范围：10年]
- 通过腹膜评估[时间范围：10年]，三脑毒素在LC-FAOD患者中的长期有效性
- 通过与健康相关的生活质量评估，三脑毒素对LC-FAOD患者的长期有效性[时间范围：10年]由婴儿和幼儿生活质量（ITQOL）衡量
- 通过与健康相关的生活质量评估，三脑毒素对LC-FAOD患者的长期有效性[时间范围：10年]通过医学结果研究10个项目短形式（SF-10）衡量
- 通过与健康相关的生活质量评估，三脑毒素对LC-FAOD患者的长期有效性[时间范围：10年]通过医学结果研究衡量的12个项目简短形式（SF-12）评估
- 通过与健康相关的生活质量评估，三脑毒素对LC-FAOD患者的长期有效性[时间范围：10年]由Euroqol EQ-5D-5L仪器测量
- 通过与健康相关的生活质量评估，triheptanoin在LC-FAOD患者中的长期有效性[时间范围：10年]通过临床全球严重程度（CGI-S）评估来衡量
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 儿童，成人，老年人 |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
这项研究将招募大约300名患者，即接受Triheptanoin治疗或未经治疗的患者。
标准
纳入标准：
- 确认对任何LC-FAOD子类型的诊断。诊断必须通过酰基肉碱轮廓的结果和/或从医疗记录或同等文档获得的突变分析来确认。
- 愿意并且能够遵守所有研究程序。
- 在解释研究性质之后，愿意并且能够在与研究相关的程序之前提供书面知情同意。对于未成年人（<16岁或<18岁，按地区定义）愿意和能够（如果可能）提供书面同意，并拥有合法授权的代表，愿意并能够在研究性质之后提供书面知情同意书解释了与研究相关的程序之前。
- 在研究期间怀孕的育儿女性将被邀请继续进行研究。患有LC-FAOD的怀孕女性将被告知这项研究，并邀请参加。
- 携带受影响的胎儿（ES）的怀孕女性以及确认的LC-FAOD诊断前诊断，也将被告知这项研究并邀请参加。
排除标准：
- 研究人员认为，存在会干扰研究参与或影响患者安全的并发疾病或病情。
- 在研究人员看来，任何条件的存在或病史都使患者处于未完成研究的高风险，或者会影响研究结果的解释。
联系人和位置
联系人
| 联系人：患者联系人：患者倡导 | 1-415-483-8800 | datientAdvocacy@ultragenyx.com | |
| 联系人：HCP联系：医疗信息 | 1-888-756-8657 | medinfo@ultragenyx.com |
赞助商和合作者
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
调查人员
| 研究主任： | 医疗主任 | Ultragenyx Pharmaceutical Inc |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年11月9日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2020年11月17日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月24日 | ||||||||
| 估计研究开始日期 | 2021年7月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2031年3月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 |
| ||||||||
| 原始主要结果指标 | |||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果指标 |
| ||||||||
| 原始的次要结果指标 |
| ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | 长链脂肪酸氧化障碍临界疾病监测计划 | ||||||||
| 官方头衔 | 长链脂肪酸氧化障碍临界疾病监测计划（LC-FAOD DMP） | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的主要目的是评估参加DMP的LC-FAOD患者的长期安全，包括怀孕，婴儿和哺乳结果。 | ||||||||
| 详细说明 | LC-FAOD DMP是一项全球观察性的长期前瞻性结果研究，旨在从成人和儿科患者的LC-FAOD最多收集10年的信息，无论疾病管理如何在Triheptanoin临床试验或扩展的访问计划（EAP）中。 在研究过程中，将由医生酌情管理LC-FAOD DMP的患者，在研究过程中可能会接受或可能不会用Triheptanoin治疗。患者只能通过授权的商业用途（如果在其国家批准）或可用的EAP来访问triheptanoin，而不能从LC-FAOD DMP本身中使用。 | ||||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：前瞻性 | ||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 这项研究将招募大约300名患者，即接受Triheptanoin治疗或未经治疗的患者。 | ||||||||
| 健康）状况 | 长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD） | ||||||||
| 干涉 | 其他：没有干预 没有干预 | ||||||||
| 研究组/队列 |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 尚未招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 300 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2031年3月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2031年3月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别 |
| ||||||||
| 年龄 | 儿童，成人，老年人 | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||||||
| 联系人 |
| ||||||||
| 列出的位置国家 | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04632953 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | UX007-CL401 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享声明 | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Ultragenyx Pharmaceutical Inc | ||||||||
| 研究赞助商 | Ultragenyx Pharmaceutical Inc | ||||||||
| 合作者 | 不提供 | ||||||||
| 调查人员 |
| ||||||||
| PRS帐户 | Ultragenyx Pharmaceutical Inc | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
研究描述
简要摘要：
这项研究的主要目的是评估参加DMP的LC-FAOD患者的长期安全，包括怀孕，婴儿和哺乳结果。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD） | 其他：没有干预 |
详细说明：
LC-FAOD DMP是一项全球观察性的长期前瞻性结果研究，旨在从成人和儿科患者的LC-FAOD最多收集10年的信息，无论疾病管理如何在Triheptanoin临床试验或扩展的访问计划（EAP）中。
在研究过程中，将由医生酌情管理LC-FAOD DMP的患者，在研究过程中可能会接受或可能不会用Triheptanoin治疗。患者只能通过授权的商业用途（如果在其国家批准）或可用的EAP来访问triheptanoin，而不能从LC-FAOD DMP本身中使用。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 300名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 长链脂肪酸氧化障碍临界疾病监测计划（LC-FAOD DMP） |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年7月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2031年3月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2031年3月 |
武器和干预措施
| 小组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 以前用triheptanoin治疗 先前在临床研究中接受过triheptanoin治疗的患者：UX007-CL201（NCT01886378），UX007-CL202（NCT02214160），研究人员赞助的试验（ISTS）或UX007-EAP（NCT037777770）。 | 其他：没有干预 没有干预 |
| 目前用Triheptanoin治疗 当前正在接受Triheptanoin治疗的DMP的新患者（不包括先前接受过Triheptanoin队列的患者）。 | 其他：没有干预 没有干预 |
| triheptanoin幼稚 新的患者进入DMP而无需接触triheptanoin。 | 其他：没有干预 没有干预 |
| triheptanoin幼稚过渡的totriheptanoin 入学后DMP期间，患者已经入学到triheptanoin幼稚的队列中，但已过渡到Triheptanoin。 | 其他：没有干预 没有干预 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 所有LC-FAOD患者在怀孕期间的严重不良事件（SAE）和不良事件（AES）的发生率评估的LC-FAOD患者的长期安全性[时间范围：10年]
- LC-FAOD患者的长期安全性，由新生儿和婴儿结局在妊娠的第一年中评估[时间范围：10年]
- 通过研究研究者评估的与Triheptanoin治疗有关的SAE的发病率评估的LC-FAOD患者的长期安全性[时间范围：10年]
- 通过所有结肠癌或胃肠道癌，GI发育异常和GI肿瘤，SAE和AES的所有结肠癌或胃肠道癌的发病率评估，LC-FAOD患者的长期安全性，SAE和AES报告了所有LC-FAOD患者[时间范围：10年：10年]
- LC-FAOD患者的长期安全性，通过所有SAE和AE的发病率评估护理母亲及其母乳喂养的婴儿[时间范围：10年]
次要结果度量 ：
- 通过重大临床事件（MCE）评估，三脑毒素在LC-FAOD患者中的长期有效性[时间范围：10年]
- 通过住院评估[时间范围：10年]，三脑毒素在LC-FAOD患者中的长期有效性
- 通过死亡率评估，三脑毒素对LC-FAOD患者的长期有效性[时间范围：10年]
- 心脏生物标志物评估[时间范围：10年]心脏生物标志物评估包括B型纳地钠肽（BNP），血清肌钙蛋白（Total＆TP-1）
- 通过12分钟的步行测试（12MWT）评估，三脑毒素在LC-FAOD患者中的长期有效性[时间范围：10年]
- Triheptanoin对LC-FAOD患者的长期有效性，如新生儿和儿科的第一时间评估[时间范围：10年]
- triheptanoin在LC-FAOD患者中的长期有效性，根据身高/卧式长度评估[时间范围：10年]
- 通过体重评估[时间范围：10年]，三脑od蛋白在LC-FAOD患者中的长期有效性
- 通过头围评估的LC-FAOD患者的长期有效性[时间范围：10年]
- 通过腹膜评估[时间范围：10年]，三脑毒素在LC-FAOD患者中的长期有效性
- 通过与健康相关的生活质量评估，三脑毒素对LC-FAOD患者的长期有效性[时间范围：10年]由婴儿和幼儿生活质量（ITQOL）衡量
- 通过与健康相关的生活质量评估，三脑毒素对LC-FAOD患者的长期有效性[时间范围：10年]通过医学结果研究10个项目短形式（SF-10）衡量
- 通过与健康相关的生活质量评估，三脑毒素对LC-FAOD患者的长期有效性[时间范围：10年]通过医学结果研究衡量的12个项目简短形式（SF-12）评估
- 通过与健康相关的生活质量评估，三脑毒素对LC-FAOD患者的长期有效性[时间范围：10年]由Euroqol EQ-5D-5L仪器测量
- 通过与健康相关的生活质量评估，triheptanoin在LC-FAOD患者中的长期有效性[时间范围：10年]通过临床全球严重程度（CGI-S）评估来衡量
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 儿童，成人，老年人 |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
这项研究将招募大约300名患者，即接受Triheptanoin治疗或未经治疗的患者。
标准
纳入标准：
- 确认对任何LC-FAOD子类型的诊断。诊断必须通过酰基肉碱轮廓的结果和/或从医疗记录或同等文档获得的突变分析来确认。
- 愿意并且能够遵守所有研究程序。
- 在解释研究性质之后，愿意并且能够在与研究相关的程序之前提供书面知情同意。对于未成年人（<16岁或<18岁，按地区定义）愿意和能够（如果可能）提供书面同意，并拥有合法授权的代表，愿意并能够在研究性质之后提供书面知情同意书解释了与研究相关的程序之前。
- 在研究期间怀孕的育儿女性将被邀请继续进行研究。患有LC-FAOD的怀孕女性将被告知这项研究，并邀请参加。
- 携带受影响的胎儿（ES）的怀孕女性以及确认的LC-FAOD诊断前诊断，也将被告知这项研究并邀请参加。
排除标准：
- 研究人员认为，存在会干扰研究参与或影响患者安全的并发疾病或病情。
- 在研究人员看来，任何条件的存在或病史都使患者处于未完成研究的高风险，或者会影响研究结果的解释。
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年11月9日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2020年11月17日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月24日 | ||||||||
| 估计研究开始日期 | 2021年7月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2031年3月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 |
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| 原始主要结果指标 |
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| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果指标 |
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| 原始的次要结果指标 |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | 长链脂肪酸氧化障碍临界疾病监测计划 | ||||||||
| 官方头衔 | 长链脂肪酸氧化障碍临界疾病监测计划（LC-FAOD DMP） | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的主要目的是评估参加DMP的LC-FAOD患者的长期安全，包括怀孕，婴儿和哺乳结果。 | ||||||||
| 详细说明 | LC-FAOD DMP是一项全球观察性的长期前瞻性结果研究，旨在从成人和儿科患者的LC-FAOD最多收集10年的信息，无论疾病管理如何在Triheptanoin临床试验或扩展的访问计划（EAP）中。 在研究过程中，将由医生酌情管理LC-FAOD DMP的患者，在研究过程中可能会接受或可能不会用Triheptanoin治疗。患者只能通过授权的商业用途（如果在其国家批准）或可用的EAP来访问triheptanoin，而不能从LC-FAOD DMP本身中使用。 | ||||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：前瞻性 | ||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 这项研究将招募大约300名患者，即接受Triheptanoin治疗或未经治疗的患者。 | ||||||||
| 健康）状况 | 长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD） | ||||||||
| 干涉 | 其他：没有干预 没有干预 | ||||||||
| 研究组/队列 |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 尚未招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 300 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2031年3月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2031年3月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别 |
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| 年龄 | 儿童，成人，老年人 | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04632953 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | UX007-CL401 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Ultragenyx Pharmaceutical Inc | ||||||||
| 研究赞助商 | Ultragenyx Pharmaceutical Inc | ||||||||
| 合作者 | 不提供 | ||||||||
| 调查人员 |
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| PRS帐户 | Ultragenyx Pharmaceutical Inc | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||