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出境医 / 临床实验 / Engensis在肌萎缩性侧性硬化症参与者中的安全性（Revivals-1a）

Engensis在肌萎缩性侧性硬化症参与者中的安全性（Revivals-1a）

研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是评估与安慰剂相比，肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的肌内（IM）给药的安全性。安全将通过治疗急剧不良事件（TEAE）的发生率，治疗急剧的严重不良事件（TESAE），注射部位反应（ISRS）和其他特殊兴趣的不良事件（AES）以及在临床上重要的实验室值以及其他不利事件来评估安全性。与安慰剂相比，Engensis注射。探索性终点包括使用修订后的肌萎缩性侧面硬化功能量表（ALSFRS-R）和ALSFRS-R子尺度评估肌肉功能，以评估肌肉功能；使用手持式测量学（HHD）和肢体等距强度（ATLIS）的准确测试通过定量测试（ATLIS）进行定量测试；使用ALS评估问卷（ALSAQ-40）的生活质量；患者全球变化印象（PGIC），临床全球变化印象（CGIC）和严重程度的临床全球印象（CGIS）；并使用缓慢的生命力（SVC）评估肺功能。在研究期间将进行肌肉活检以进行未来的生物标志物分析。

病情或疾病 干预/治疗阶段
肌萎缩性侧硬化症生物学：Engensis其他：安慰剂阶段2

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 18名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
掩蔽：四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员）
主要意图：治疗
官方标题：一项2A期，双盲，随机，安慰剂对照，多中心研究，以评估Engensis在肌萎缩性侧面硬化症参与者中的安全性
实际学习开始日期 ： 2021年1月27日
估计初级完成日期 ： 2022年12月31日
估计 学习完成日期 ： 2022年12月31日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
主动比较器：Engensis
每个治疗周期64毫克ENGENSIS，每个循环中的每个循环中的每一个由2天的128个注射量，左右目标肌肉，间隔2周
生物学：Engensis
冻干的生物学将重构包含Engensis

安慰剂比较器：安慰剂
每个治疗周期的安慰剂32毫升，每个循环中的每个循环中的每个循环中的每个循环中的每一颗，每次注射128个，左右目标肌肉，间隔2周
其他：安慰剂
注射液体

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 与安慰剂相比，肌肉营养性侧索硬化症（ALS）参与者的肌内（IM）注射ENGENSIS的安全性[时间范围：从第0天开始访问到第180天访问]
    与安慰剂相比


其他结果措施：
  1. 与安慰剂相比，Engensis注射后肌肉功能的变化[时间范围：第0天至第180天]
    从基线（第0天）的总平均修订后的肌萎缩性侧向硬化功能等级（ALSFRS-R）得分，细和总体运动功能和鳞茎函数的子计数以及总分的斜率

  2. 与安慰剂相比，ENGENSIS注射后肌肉强度的变化评估[时间范围：第0天至第180天]
    如在上肢和下肢的肌肉中通过手持式测量学（HHD）进行双侧评估

  3. 与安慰剂相比，ENGENSIS注射后肌肉强度的变化评估[时间范围：第0天至第180天]
    通过通过可用的肢体等距强度（ATLIS）的精确测试进行双侧评估

  4. 与安慰剂相比，Engensis注射后生活质量改善的评估[时间范围：第0天至第180天]
    使用使用40个项目（ALSAQ-40）的ALS评估问卷进行评估。

  5. 与安慰剂相比，对ENGENSIS注射后的患者和临床报告改善的评估[时间范围：第84天至第180天]
    使用患者全球变化印象（PGIC）评估

  6. 与安慰剂相比，对ENGENSIS注射后的患者和临床报告改善的评估[时间范围：第84天至第180天]
    如使用临床全球变化印象（CGIC）评估

  7. 与安慰剂相比，确定Engensis对呼吸功能的影响[时间范围：第0天至第180天]
    如使用慢速生命能力（SVC）评估

  8. 与安慰剂相比，确定Engensis对呼吸功能的影响[时间范围：第0天至第180天]
    如气管切开术的时间评估

  9. 与安慰剂相比，确定Engensis对生存的影响[时间范围：第0天到第180天]
    全因死亡率的时间

  10. 比较接受Engensis的受试者与接受安慰剂的受试者之间的肌肉萎缩生物标志物的基因表达差异[时间范围：第0天到第180天]
    使用RNA测序方法获得接收Engensis和接受安慰剂的组的基因组转录谱，并比较这两组之间的基因表达差异


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18年至80年（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 经修订的El Escorial/Airlie House诊断标准中定义的临床明确或可能的肌萎缩性侧面硬化症（ALS）或实验室支持的可能ALS
  2. ALS症状发作的部位是肢体，并且患有较低运动功能障碍的症状（例如，弱点，萎缩，抽筋，循环差等），具有上运动神经元症状（例如，虚弱，轻度，反射，痉挛）
  3. ALS症状的发作≤4年
  4. 较慢的生命力（SVC）≥50％的预测值筛选时值的50％
  5. 在筛查前至少30天，在整个研究中，至少30天不服用riluzole或稳定剂量（定义为无毒性）
  6. 在筛查前至少30天内不服用Edaravone或维护周期
  7. 对于生育潜力的女性，筛查时和第0天进行负尿液妊娠试验
  8. 男性参与者及其女性伴侣必须同意在研究期间使用双屏障避孕药，或提供绝经后状态（至少1年）或手术不育
  9. 男性参与者在研究期间不得捐赠精子
  10. 女性参与者必须不怀孕，不乳酸和绝经后至少1年，或者手术无菌至少3个月，或同意使用从随机分组前28天（第0天）和/或他们的最后确认的双屏障避孕药。在研究随机分组之前（以更长的为准）之前的月经期，直到研究结束
  11. 能够遵守知情同意书和本协议中的要求和限制
  12. 愿意在随机分组后至少6个月放弃新的实验ALS治疗

排除标准：

  1. 进行性或退化性神经系统疾病，例如阿尔茨海默氏病，帕金森氏病，血管性痴呆，多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症以及研究者认为排除参与的其他神经系统或血管疾病
  2. 需要气管切开术通气或与鳞茎功能相关的无创通气
  3. 通过体格检查，病史或实验室评估重大伴随疾病的证据，预期寿命<6个月
  4. INR值> 2.0
  5. 血小板计数<100,000/µl
  6. 血管炎症障碍（炎性血管病或血管炎，例如Buerger病）
  7. 主动感染（慢性感染或严重的主动感染，可能会损害参与者在研究者判断中参与研究的福祉或参与研究）
  8. 慢性炎症性疾病（例如克罗恩病，类风湿关节炎）
  9. 筛查时阳性人类免疫缺陷病毒（HIV）或人类T细胞淋巴营养病毒（HTLV）I/II测试
  10. 活性急性或慢性肝炎
  11. 活性丙型肝炎c
  12. 由于潜在的疾病（例如，类风湿关节炎，全身性红斑炎）或当前接受免疫抑制药物（例如，化学疗法，皮质类固醇）或放射治疗引起的免疫抑制作用
  13. 筛查前三个月内，中风或心肌梗塞
  14. 活跃的深血栓形成' target='_blank'>静脉血栓形成
  15. 最近的史（<3年）或癌症的存在除外，皮肤的基底细胞癌或鳞状细胞癌被切除，并且至少没有复发的证据至少1年
  16. 在过去的6个月中诊断出的重大精神疾病尚未稳定，或者在调查人员的意见中不允许患者参加预定的程序
  17. 在过去的30天或5个半衰期（如果有的话）中，使用研究药物治疗ALS，以较长者为准或先前与Engensis进行临床研究
  18. 在筛查前的6个月内，用于研究ALS或其他条件的干细胞给药
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：詹妮弗·古兹曼（Jennifer Guzman） 858-428-1225 clinicaltrials@helixmith.com

位置
位置表的布局表
美国，伊利诺伊州
西北大学招募
芝加哥，伊利诺伊州，美国60611
联系人：本杰明·乔斯林312-503-7504 ben.joslin@northwestern.edu
首席研究员：医学博士Senda Ajroud-Driss
美国德克萨斯州
奥斯汀神经肌肉中心招募
美国德克萨斯州奥斯汀，美国78756
联系人：Michael Chiodo 512-920-0140 Ext 210 Michael@austinneuromuscle.com
首席调查员：医学博士Yessar Hussain
赞助商和合作者
Helixmith Co.，Ltd。
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年10月29日
第一个发布日期ICMJE 2020年11月17日
最后更新发布日期2021年5月19日
实际学习开始日期ICMJE 2021年1月27日
估计初级完成日期2022年12月31日（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年2月17日）		与安慰剂相比，肌肉营养性侧索硬化症（ALS）参与者的肌内（IM）注射ENGENSIS的安全性[时间范围：从第0天开始访问到第180天访问]
与安慰剂相比
原始主要结果措施ICMJE
（提交：2020年11月11日）		与安慰剂相比，肌肉营养性侧索硬化症（ALS）参与者的肌内（IM）注射ENGENSIS的安全性[时间范围：从第0天开始访问到第180天访问]
与安慰剂相比，在注射剂量后，注射现场反应和临床意义的实验室值之后的治疗急性不良事件（TEAE）和严重的不良事件（SAE）与安慰剂相比在临床上具有重要的实验室值
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE不提供
原始次要结果措施ICMJE不提供
当前其他预先指定的结果指标
（提交：2021年2月17日）
  • 与安慰剂相比，Engensis注射后肌肉功能的变化[时间范围：第0天至第180天]
    从基线（第0天）的总平均修订后的肌萎缩性侧向硬化功能等级（ALSFRS-R）得分，细和总体运动功能和鳞茎函数的子计数以及总分的斜率
  • 与安慰剂相比，ENGENSIS注射后肌肉强度的变化评估[时间范围：第0天至第180天]
    如在上肢和下肢的肌肉中通过手持式测量学（HHD）进行双侧评估
  • 与安慰剂相比，ENGENSIS注射后肌肉强度的变化评估[时间范围：第0天至第180天]
    通过通过可用的肢体等距强度（ATLIS）的精确测试进行双侧评估
  • 与安慰剂相比，Engensis注射后生活质量改善的评估[时间范围：第0天至第180天]
    使用使用40个项目（ALSAQ-40）的ALS评估问卷进行评估。
  • 与安慰剂相比，对ENGENSIS注射后的患者和临床报告改善的评估[时间范围：第84天至第180天]
    使用患者全球变化印象（PGIC）评估
  • 与安慰剂相比，对ENGENSIS注射后的患者和临床报告改善的评估[时间范围：第84天至第180天]
    如使用临床全球变化印象（CGIC）评估
  • 与安慰剂相比，确定Engensis对呼吸功能的影响[时间范围：第0天至第180天]
    如使用慢速生命能力（SVC）评估
  • 与安慰剂相比，确定Engensis对呼吸功能的影响[时间范围：第0天至第180天]
    如气管切开术的时间评估
  • 与安慰剂相比，确定Engensis对生存的影响[时间范围：第0天到第180天]
    全因死亡率的时间
  • 比较接受Engensis的受试者与接受安慰剂的受试者之间的肌肉萎缩生物标志物的基因表达差异[时间范围：第0天到第180天]
    使用RNA测序方法获得接收Engensis和接受安慰剂的组的基因组转录谱，并比较这两组之间的基因表达差异
其他其他预先指定的结果指标
（提交：2020年11月11日）
  • 与安慰剂相比，Engensis注射后肌肉功能的变化[时间范围：第0天至第180天]
    从基线（第0天）的总平均修订后的肌萎缩性侧向硬化功能等级（ALSFRS-R）得分，细和总体运动功能和鳞茎函数的子计数以及总分的斜率
  • 与安慰剂相比，ENGENSIS注射后肌肉强度的变化评估[时间范围：第0天至第180天]
    如在上肢和下肢的肌肉中通过手持式测量学（HHD）进行双侧评估
  • 与安慰剂相比，ENGENSIS注射后肌肉强度的变化评估[时间范围：第0天至第180天]
    通过通过可用的肢体等距强度（ATLIS）的精确测试进行双侧评估
  • 与安慰剂相比，Engensis注射后生活质量改善的评估[时间范围：第0天至第180天]
    使用使用40个项目（ALSAQ-40）的ALS评估问卷进行评估。
  • 与安慰剂相比，对ENGENSIS注射后的患者和临床报告改善的评估[时间范围：第84天至第180天]
    使用患者全球变化印象（PGIC）评估
  • 与安慰剂相比，对ENGENSIS注射后的患者和临床报告改善的评估[时间范围：第84天至第180天]
    如使用临床全球变化印象（CGIC）评估
  • 与安慰剂相比，对ENGENSIS注射后的患者和临床报告改善的评估[时间范围：第84天至第180天]
    使用临床全球严重程度（CGI）评估
  • 与安慰剂相比，确定Engensis对呼吸功能的影响[时间范围：第0天至第180天]
    如使用慢速生命能力（SVC）评估
  • 与安慰剂相比，确定Engensis对呼吸功能的影响[时间范围：第0天至第180天]
    如气管切开术的时间评估
  • 与安慰剂相比，确定Engensis对生存的影响[时间范围：第0天到第180天]
    全因死亡率的时间
描述性信息
简短的标题ICMJE Engensis在肌萎缩性侧索硬化症的参与者中的安全性
官方标题ICMJE一项2A期，双盲，随机，安慰剂对照，多中心研究，以评估Engensis在肌萎缩性侧面硬化症参与者中的安全性
简要摘要这项研究的目的是评估与安慰剂相比，肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的肌内（IM）给药的安全性。安全将通过治疗急剧不良事件（TEAE）的发生率，治疗急剧的严重不良事件（TESAE），注射部位反应（ISRS）和其他特殊兴趣的不良事件（AES）以及在临床上重要的实验室值以及其他不利事件来评估安全性。与安慰剂相比，Engensis注射。探索性终点包括使用修订后的肌萎缩性侧面硬化功能量表（ALSFRS-R）和ALSFRS-R子尺度评估肌肉功能，以评估肌肉功能；使用手持式测量学（HHD）和肢体等距强度（ATLIS）的准确测试通过定量测试（ATLIS）进行定量测试；使用ALS评估问卷（ALSAQ-40）的生活质量；患者全球变化印象（PGIC），临床全球变化印象（CGIC）和严重程度的临床全球印象（CGIS）；并使用缓慢的生命力（SVC）评估肺功能。在研究期间将进行肌肉活检以进行未来的生物标志物分析。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）
主要目的：治疗
条件ICMJE肌萎缩性侧硬化症
干预ICMJE
  • 生物学：Engensis
    冻干的生物学将重构包含Engensis
  • 其他：安慰剂
    注射液体
研究臂ICMJE
  • 主动比较器：Engensis
    每个治疗周期64毫克ENGENSIS，每个循环中的每个循环中的每一个由2天的128个注射量，左右目标肌肉，间隔2周
    干预：生物学：Engensis
  • 安慰剂比较器：安慰剂
    每个治疗周期的安慰剂32毫升，每个循环中的每个循环中的每个循环中的每个循环中的每一颗，每次注射128个，左右目标肌肉，间隔2周
    干预：其他：安慰剂
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年11月11日）		 18
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年12月31日
估计初级完成日期2022年12月31日（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 经修订的El Escorial/Airlie House诊断标准中定义的临床明确或可能的肌萎缩性侧面硬化症（ALS）或实验室支持的可能ALS
  2. ALS症状发作的部位是肢体，并且患有较低运动功能障碍的症状（例如，弱点，萎缩，抽筋，循环差等），具有上运动神经元症状（例如，虚弱，轻度，反射，痉挛）
  3. ALS症状的发作≤4年
  4. 较慢的生命力（SVC）≥50％的预测值筛选时值的50％
  5. 在筛查前至少30天，在整个研究中，至少30天不服用riluzole或稳定剂量（定义为无毒性）
  6. 在筛查前至少30天内不服用Edaravone或维护周期
  7. 对于生育潜力的女性，筛查时和第0天进行负尿液妊娠试验
  8. 男性参与者及其女性伴侣必须同意在研究期间使用双屏障避孕药，或提供绝经后状态（至少1年）或手术不育
  9. 男性参与者在研究期间不得捐赠精子
  10. 女性参与者必须不怀孕，不乳酸和绝经后至少1年，或者手术无菌至少3个月，或同意使用从随机分组前28天（第0天）和/或他们的最后确认的双屏障避孕药。在研究随机分组之前（以更长的为准）之前的月经期，直到研究结束
  11. 能够遵守知情同意书和本协议中的要求和限制
  12. 愿意在随机分组后至少6个月放弃新的实验ALS治疗

排除标准：

  1. 进行性或退化性神经系统疾病，例如阿尔茨海默氏病，帕金森氏病，血管性痴呆，多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症以及研究者认为排除参与的其他神经系统或血管疾病
  2. 需要气管切开术通气或与鳞茎功能相关的无创通气
  3. 通过体格检查，病史或实验室评估重大伴随疾病的证据，预期寿命<6个月
  4. INR值> 2.0
  5. 血小板计数<100,000/µl
  6. 血管炎症障碍（炎性血管病或血管炎，例如Buerger病）
  7. 主动感染（慢性感染或严重的主动感染，可能会损害参与者在研究者判断中参与研究的福祉或参与研究）
  8. 慢性炎症性疾病（例如克罗恩病，类风湿关节炎）
  9. 筛查时阳性人类免疫缺陷病毒（HIV）或人类T细胞淋巴营养病毒（HTLV）I/II测试
  10. 活性急性或慢性肝炎
  11. 活性丙型肝炎c
  12. 由于潜在的疾病（例如，类风湿关节炎，全身性红斑炎）或当前接受免疫抑制药物（例如，化学疗法，皮质类固醇）或放射治疗引起的免疫抑制作用
  13. 筛查前三个月内，中风或心肌梗塞
  14. 活跃的深血栓形成' target='_blank'>静脉血栓形成
  15. 最近的史（<3年）或癌症的存在除外，皮肤的基底细胞癌或鳞状细胞癌被切除，并且至少没有复发的证据至少1年
  16. 在过去的6个月中诊断出的重大精神疾病尚未稳定，或者在调查人员的意见中不允许患者参加预定的程序
  17. 在过去的30天或5个半衰期（如果有的话）中，使用研究药物治疗ALS，以较长者为准或先前与Engensis进行临床研究
  18. 在筛查前的6个月内，用于研究ALS或其他条件的干细胞给药
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至80年（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：詹妮弗·古兹曼（Jennifer Guzman） 858-428-1225 clinicaltrials@helixmith.com
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04632225
其他研究ID编号ICMJE VMALS-002-2
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方Helixmith Co.，Ltd。
研究赞助商ICMJE Helixmith Co.，Ltd。
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Helixmith Co.，Ltd。
验证日期2021年5月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是评估与安慰剂相比，肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的肌内（IM）给药的安全性。安全将通过治疗急剧不良事件（TEAE）的发生率，治疗急剧的严重不良事件（TESAE），注射部位反应（ISRS）和其他特殊兴趣的不良事件（AES）以及在临床上重要的实验室值以及其他不利事件来评估安全性。与安慰剂相比，Engensis注射。探索性终点包括使用修订后的肌萎缩性侧面硬化功能量表（ALSFRS-R）和ALSFRS-R子尺度评估肌肉功能，以评估肌肉功能；使用手持式测量学（HHD）和肢体等距强度（ATLIS）的准确测试通过定量测试（ATLIS）进行定量测试；使用ALS评估问卷（ALSAQ-40）的生活质量；患者全球变化印象（PGIC），临床全球变化印象（CGIC）和严重程度的临床全球印象（CGIS）；并使用缓慢的生命力（SVC）评估肺功能。在研究期间将进行肌肉活检以进行未来的生物标志物分析。

病情或疾病 干预/治疗阶段
肌萎缩性侧硬化症生物学：Engensis其他：安慰剂阶段2

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 18名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
掩蔽：四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员）
主要意图：治疗
官方标题：一项2A期，双盲，随机，安慰剂对照，多中心研究，以评估Engensis在肌萎缩性侧面硬化症参与者中的安全性
实际学习开始日期 ： 2021年1月27日
估计初级完成日期 ： 2022年12月31日
估计 学习完成日期 ： 2022年12月31日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
主动比较器：Engensis
每个治疗周期64毫克ENGENSIS，每个循环中的每个循环中的每一个由2天的128个注射量，左右目标肌肉，间隔2周
生物学：Engensis
冻干的生物学将重构包含Engensis

安慰剂比较器：安慰剂
每个治疗周期的安慰剂32毫升，每个循环中的每个循环中的每个循环中的每个循环中的每一颗，每次注射128个，左右目标肌肉，间隔2周
其他：安慰剂
注射液体

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 与安慰剂相比，肌肉营养性侧索硬化症（ALS）参与者的肌内（IM）注射ENGENSIS的安全性[时间范围：从第0天开始访问到第180天访问]
    与安慰剂相比


其他结果措施：
  1. 与安慰剂相比，Engensis注射后肌肉功能的变化[时间范围：第0天至第180天]
    从基线（第0天）的总平均修订后的肌萎缩性侧向硬化功能等级（ALSFRS-R）得分，细和总体运动功能和鳞茎函数的子计数以及总分的斜率

  2. 与安慰剂相比，ENGENSIS注射后肌肉强度的变化评估[时间范围：第0天至第180天]
    如在上肢和下肢的肌肉中通过手持式测量学（HHD）进行双侧评估

  3. 与安慰剂相比，ENGENSIS注射后肌肉强度的变化评估[时间范围：第0天至第180天]
    通过通过可用的肢体等距强度（ATLIS）的精确测试进行双侧评估

  4. 与安慰剂相比，Engensis注射后生活质量改善的评估[时间范围：第0天至第180天]
    使用使用40个项目（ALSAQ-40）的ALS评估问卷进行评估。

  5. 与安慰剂相比，对ENGENSIS注射后的患者和临床报告改善的评估[时间范围：第84天至第180天]
    使用患者全球变化印象（PGIC）评估

  6. 与安慰剂相比，对ENGENSIS注射后的患者和临床报告改善的评估[时间范围：第84天至第180天]
    如使用临床全球变化印象（CGIC）评估

  7. 与安慰剂相比，确定Engensis对呼吸功能的影响[时间范围：第0天至第180天]
    如使用慢速生命能力（SVC）评估

  8. 与安慰剂相比，确定Engensis对呼吸功能的影响[时间范围：第0天至第180天]
    如气管切开术的时间评估

  9. 与安慰剂相比，确定Engensis对生存的影响[时间范围：第0天到第180天]
    全因死亡率的时间

  10. 比较接受Engensis的受试者与接受安慰剂的受试者之间的肌肉萎缩生物标志物的基因表达差异[时间范围：第0天到第180天]
    使用RNA测序方法获得接收Engensis和接受安慰剂的组的基因组转录谱，并比较这两组之间的基因表达差异


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18年至80年（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 经修订的El Escorial/Airlie House诊断标准中定义的临床明确或可能的肌萎缩性侧面硬化症（ALS）或实验室支持的可能ALS
  2. ALS症状发作的部位是肢体，并且患有较低运动功能障碍的症状（例如，弱点，萎缩，抽筋，循环差等），具有上运动神经元症状（例如，虚弱，轻度，反射，痉挛）
  3. ALS症状的发作≤4年
  4. 较慢的生命力（SVC）≥50％的预测值筛选时值的50％
  5. 在筛查前至少30天，在整个研究中，至少30天不服用riluzole或稳定剂量（定义为无毒性）
  6. 在筛查前至少30天内不服用Edaravone或维护周期
  7. 对于生育潜力的女性，筛查时和第0天进行负尿液妊娠试验
  8. 男性参与者及其女性伴侣必须同意在研究期间使用双屏障避孕药，或提供绝经后状态（至少1年）或手术不育
  9. 男性参与者在研究期间不得捐赠精子
  10. 女性参与者必须不怀孕，不乳酸和绝经后至少1年，或者手术无菌至少3个月，或同意使用从随机分组前28天（第0天）和/或他们的最后确认的双屏障避孕药。在研究随机分组之前（以更长的为准）之前的月经期，直到研究结束
  11. 能够遵守知情同意书和本协议中的要求和限制
  12. 愿意在随机分组后至少6个月放弃新的实验ALS治疗

排除标准：

  1. 进行性或退化性神经系统疾病，例如阿尔茨海默氏病，帕金森氏病，血管性痴呆' target='_blank'>血管性痴呆，多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症以及研究者认为排除参与的其他神经系统或血管疾病
  2. 需要气管切开术通气或与鳞茎功能相关的无创通气
  3. 通过体格检查，病史或实验室评估重大伴随疾病的证据，预期寿命<6个月
  4. INR值> 2.0
  5. 血小板计数<100,000/µl
  6. 血管炎症障碍（炎性血管病或血管炎，例如Buerger病）
  7. 主动感染（慢性感染或严重的主动感染，可能会损害参与者在研究者判断中参与研究的福祉或参与研究）
  8. 慢性炎症性疾病（例如克罗恩病，类风湿关节炎' target='_blank'>关节炎）
  9. 筛查时阳性人类免疫缺陷病毒（HIV）或人类T细胞淋巴营养病毒（HTLV）I/II测试
  10. 活性急性或慢性肝炎
  11. 活性丙型肝炎c
  12. 由于潜在的疾病（例如，类风湿关节炎' target='_blank'>关节炎，全身性红斑炎）或当前接受免疫抑制药物（例如，化学疗法，皮质类固醇）或放射治疗引起的免疫抑制作用
  13. 筛查前三个月内，中风或心肌梗塞
  14. 活跃的深血栓形成' target='_blank'>血栓形成' target='_blank'>静脉血栓形成' target='_blank'>血栓形成
  15. 最近的史（<3年）或癌症的存在除外，皮肤的基底细胞癌或鳞状细胞癌被切除，并且至少没有复发的证据至少1年
  16. 在过去的6个月中诊断出的重大精神疾病尚未稳定，或者在调查人员的意见中不允许患者参加预定的程序
  17. 在过去的30天或5个半衰期（如果有的话）中，使用研究药物治疗ALS，以较长者为准或先前与Engensis进行临床研究
  18. 在筛查前的6个月内，用于研究ALS或其他条件的干细胞给药
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：詹妮弗·古兹曼（Jennifer Guzman） 858-428-1225 clinicaltrials@helixmith.com

位置
位置表的布局表
美国，伊利诺伊州
西北大学招募
芝加哥，伊利诺伊州，美国60611
联系人：本杰明·乔斯林312-503-7504 ben.joslin@northwestern.edu
首席研究员：医学博士Senda Ajroud-Driss
美国德克萨斯州
奥斯汀神经肌肉中心招募
美国德克萨斯州奥斯汀，美国78756
联系人：Michael Chiodo 512-920-0140 Ext 210 Michael@austinneuromuscle.com
首席调查员：医学博士Yessar Hussain
赞助商和合作者
Helixmith Co.，Ltd。
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年10月29日
第一个发布日期ICMJE 2020年11月17日
最后更新发布日期2021年5月19日
实际学习开始日期ICMJE 2021年1月27日
估计初级完成日期2022年12月31日（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年2月17日）		与安慰剂相比，肌肉营养性侧索硬化症（ALS）参与者的肌内（IM）注射ENGENSIS的安全性[时间范围：从第0天开始访问到第180天访问]
与安慰剂相比
原始主要结果措施ICMJE
（提交：2020年11月11日）		与安慰剂相比，肌肉营养性侧索硬化症（ALS）参与者的肌内（IM）注射ENGENSIS的安全性[时间范围：从第0天开始访问到第180天访问]
与安慰剂相比，在注射剂量后，注射现场反应和临床意义的实验室值之后的治疗急性不良事件（TEAE）和严重的不良事件（SAE）与安慰剂相比在临床上具有重要的实验室值
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE不提供
原始次要结果措施ICMJE不提供
当前其他预先指定的结果指标
（提交：2021年2月17日）
  • 与安慰剂相比，Engensis注射后肌肉功能的变化[时间范围：第0天至第180天]
    从基线（第0天）的总平均修订后的肌萎缩性侧向硬化功能等级（ALSFRS-R）得分，细和总体运动功能和鳞茎函数的子计数以及总分的斜率
  • 与安慰剂相比，ENGENSIS注射后肌肉强度的变化评估[时间范围：第0天至第180天]
    如在上肢和下肢的肌肉中通过手持式测量学（HHD）进行双侧评估
  • 与安慰剂相比，ENGENSIS注射后肌肉强度的变化评估[时间范围：第0天至第180天]
    通过通过可用的肢体等距强度（ATLIS）的精确测试进行双侧评估
  • 与安慰剂相比，Engensis注射后生活质量改善的评估[时间范围：第0天至第180天]
    使用使用40个项目（ALSAQ-40）的ALS评估问卷进行评估。
  • 与安慰剂相比，对ENGENSIS注射后的患者和临床报告改善的评估[时间范围：第84天至第180天]
    使用患者全球变化印象（PGIC）评估
  • 与安慰剂相比，对ENGENSIS注射后的患者和临床报告改善的评估[时间范围：第84天至第180天]
    如使用临床全球变化印象（CGIC）评估
  • 与安慰剂相比，确定Engensis对呼吸功能的影响[时间范围：第0天至第180天]
    如使用慢速生命能力（SVC）评估
  • 与安慰剂相比，确定Engensis对呼吸功能的影响[时间范围：第0天至第180天]
    如气管切开术的时间评估
  • 与安慰剂相比，确定Engensis对生存的影响[时间范围：第0天到第180天]
    全因死亡率的时间
  • 比较接受Engensis的受试者与接受安慰剂的受试者之间的肌肉萎缩生物标志物的基因表达差异[时间范围：第0天到第180天]
    使用RNA测序方法获得接收Engensis和接受安慰剂的组的基因组转录谱，并比较这两组之间的基因表达差异
其他其他预先指定的结果指标
（提交：2020年11月11日）
  • 与安慰剂相比，Engensis注射后肌肉功能的变化[时间范围：第0天至第180天]
    从基线（第0天）的总平均修订后的肌萎缩性侧向硬化功能等级（ALSFRS-R）得分，细和总体运动功能和鳞茎函数的子计数以及总分的斜率
  • 与安慰剂相比，ENGENSIS注射后肌肉强度的变化评估[时间范围：第0天至第180天]
    如在上肢和下肢的肌肉中通过手持式测量学（HHD）进行双侧评估
  • 与安慰剂相比，ENGENSIS注射后肌肉强度的变化评估[时间范围：第0天至第180天]
    通过通过可用的肢体等距强度（ATLIS）的精确测试进行双侧评估
  • 与安慰剂相比，Engensis注射后生活质量改善的评估[时间范围：第0天至第180天]
    使用使用40个项目（ALSAQ-40）的ALS评估问卷进行评估。
  • 与安慰剂相比，对ENGENSIS注射后的患者和临床报告改善的评估[时间范围：第84天至第180天]
    使用患者全球变化印象（PGIC）评估
  • 与安慰剂相比，对ENGENSIS注射后的患者和临床报告改善的评估[时间范围：第84天至第180天]
    如使用临床全球变化印象（CGIC）评估
  • 与安慰剂相比，对ENGENSIS注射后的患者和临床报告改善的评估[时间范围：第84天至第180天]
    使用临床全球严重程度（CGI）评估
  • 与安慰剂相比，确定Engensis对呼吸功能的影响[时间范围：第0天至第180天]
    如使用慢速生命能力（SVC）评估
  • 与安慰剂相比，确定Engensis对呼吸功能的影响[时间范围：第0天至第180天]
    如气管切开术的时间评估
  • 与安慰剂相比，确定Engensis对生存的影响[时间范围：第0天到第180天]
    全因死亡率的时间
描述性信息
简短的标题ICMJE Engensis在肌萎缩性侧索硬化症的参与者中的安全性
官方标题ICMJE一项2A期，双盲，随机，安慰剂对照，多中心研究，以评估Engensis在肌萎缩性侧面硬化症参与者中的安全性
简要摘要这项研究的目的是评估与安慰剂相比，肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的肌内（IM）给药的安全性。安全将通过治疗急剧不良事件（TEAE）的发生率，治疗急剧的严重不良事件（TESAE），注射部位反应（ISRS）和其他特殊兴趣的不良事件（AES）以及在临床上重要的实验室值以及其他不利事件来评估安全性。与安慰剂相比，Engensis注射。探索性终点包括使用修订后的肌萎缩性侧面硬化功能量表（ALSFRS-R）和ALSFRS-R子尺度评估肌肉功能，以评估肌肉功能；使用手持式测量学（HHD）和肢体等距强度（ATLIS）的准确测试通过定量测试（ATLIS）进行定量测试；使用ALS评估问卷（ALSAQ-40）的生活质量；患者全球变化印象（PGIC），临床全球变化印象（CGIC）和严重程度的临床全球印象（CGIS）；并使用缓慢的生命力（SVC）评估肺功能。在研究期间将进行肌肉活检以进行未来的生物标志物分析。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）
主要目的：治疗
条件ICMJE肌萎缩性侧硬化症
干预ICMJE
  • 生物学：Engensis
    冻干的生物学将重构包含Engensis
  • 其他：安慰剂
    注射液体
研究臂ICMJE
  • 主动比较器：Engensis
    每个治疗周期64毫克ENGENSIS，每个循环中的每个循环中的每一个由2天的128个注射量，左右目标肌肉，间隔2周
    干预：生物学：Engensis
  • 安慰剂比较器：安慰剂
    每个治疗周期的安慰剂32毫升，每个循环中的每个循环中的每个循环中的每个循环中的每一颗，每次注射128个，左右目标肌肉，间隔2周
    干预：其他：安慰剂
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年11月11日）		 18
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年12月31日
估计初级完成日期2022年12月31日（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 经修订的El Escorial/Airlie House诊断标准中定义的临床明确或可能的肌萎缩性侧面硬化症（ALS）或实验室支持的可能ALS
  2. ALS症状发作的部位是肢体，并且患有较低运动功能障碍的症状（例如，弱点，萎缩，抽筋，循环差等），具有上运动神经元症状（例如，虚弱，轻度，反射，痉挛）
  3. ALS症状的发作≤4年
  4. 较慢的生命力（SVC）≥50％的预测值筛选时值的50％
  5. 在筛查前至少30天，在整个研究中，至少30天不服用riluzole或稳定剂量（定义为无毒性）
  6. 在筛查前至少30天内不服用Edaravone或维护周期
  7. 对于生育潜力的女性，筛查时和第0天进行负尿液妊娠试验
  8. 男性参与者及其女性伴侣必须同意在研究期间使用双屏障避孕药，或提供绝经后状态（至少1年）或手术不育
  9. 男性参与者在研究期间不得捐赠精子
  10. 女性参与者必须不怀孕，不乳酸和绝经后至少1年，或者手术无菌至少3个月，或同意使用从随机分组前28天（第0天）和/或他们的最后确认的双屏障避孕药。在研究随机分组之前（以更长的为准）之前的月经期，直到研究结束
  11. 能够遵守知情同意书和本协议中的要求和限制
  12. 愿意在随机分组后至少6个月放弃新的实验ALS治疗

排除标准：

  1. 进行性或退化性神经系统疾病，例如阿尔茨海默氏病，帕金森氏病，血管性痴呆' target='_blank'>血管性痴呆，多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症以及研究者认为排除参与的其他神经系统或血管疾病
  2. 需要气管切开术通气或与鳞茎功能相关的无创通气
  3. 通过体格检查，病史或实验室评估重大伴随疾病的证据，预期寿命<6个月
  4. INR值> 2.0
  5. 血小板计数<100,000/µl
  6. 血管炎症障碍（炎性血管病或血管炎，例如Buerger病）
  7. 主动感染（慢性感染或严重的主动感染，可能会损害参与者在研究者判断中参与研究的福祉或参与研究）
  8. 慢性炎症性疾病（例如克罗恩病，类风湿关节炎' target='_blank'>关节炎）
  9. 筛查时阳性人类免疫缺陷病毒（HIV）或人类T细胞淋巴营养病毒（HTLV）I/II测试
  10. 活性急性或慢性肝炎
  11. 活性丙型肝炎c
  12. 由于潜在的疾病（例如，类风湿关节炎' target='_blank'>关节炎，全身性红斑炎）或当前接受免疫抑制药物（例如，化学疗法，皮质类固醇）或放射治疗引起的免疫抑制作用
  13. 筛查前三个月内，中风或心肌梗塞
  14. 活跃的深血栓形成' target='_blank'>血栓形成' target='_blank'>静脉血栓形成' target='_blank'>血栓形成
  15. 最近的史（<3年）或癌症的存在除外，皮肤的基底细胞癌或鳞状细胞癌被切除，并且至少没有复发的证据至少1年
  16. 在过去的6个月中诊断出的重大精神疾病尚未稳定，或者在调查人员的意见中不允许患者参加预定的程序
  17. 在过去的30天或5个半衰期（如果有的话）中，使用研究药物治疗ALS，以较长者为准或先前与Engensis进行临床研究
  18. 在筛查前的6个月内，用于研究ALS或其他条件的干细胞给药
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至80年（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：詹妮弗·古兹曼（Jennifer Guzman） 858-428-1225 clinicaltrials@helixmith.com
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04632225
其他研究ID编号ICMJE VMALS-002-2
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方Helixmith Co.，Ltd。
研究赞助商ICMJE Helixmith Co.，Ltd。
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Helixmith Co.，Ltd。
验证日期2021年5月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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