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出境医 / 临床实验 / 接受SB-318，SB-913或SB-FIX（LTFU）的受试者的长期随访（LTFU）
接受SB-318，SB-913或SB-FIX（LTFU）的受试者的长期随访（LTFU）
研究描述
简要摘要：
在先前的试验中接受SB-318，SB-913或SB-FIX的受试者的长期随访，并在其主要方案中至少完成了输血后随访52周。接触SB-318，SB-913或SB-FIX后，将遵循招募的受试者总计10年。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 血友病B粘多糖症I I粘多糖含量II | 生物学：SB-318生物学：SB-913生物学：SB-fix |
详细说明：
在临床研究中对SB-318剂量的受试者SB-318-1502，SB-913在临床研究SB-913-1602和SB中对SB-318的受试者进行的非中心，多中心的长期随访（LTFU）研究 - 临床研究中的fix SB-fix-1501。在研究中服用的所有受试者，并在其主要方案中至少完成了52周的后续行动，将提供参与。接触各自的研究产品后，将总共监控注册的受试者总计10年。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 13名参与者 |
| 观察模型： | 只有案例 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 经过SB-318，SB-913或SB-FIX治疗的受试者的长期随访，用于靶向基因组编辑到肝脏中的白蛋白基因中 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年11月3日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2030年1月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2030年1月1日 |
武器和干预措施
| 小组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 接受SB-318的受试者 在临床研究中接受SB-318的受试者SB-318-1502 | 生物学：SB-318 本研究中没有研究药物。在先前试验中接受SB-318的受试者将在本试验中评估长期安全性。 |
| 接受SB-913的受试者 在临床研究中接受SB-913的受试者SB-913-1602。 | 生物学：SB-913 本研究中没有研究药物。在先前试验中接受SB-913的受试者将在本试验中评估长期安全性。 |
| 接受SB固定的受试者 在临床研究中接受SB固定的受试者SB固定 | 生物学：SB固定 本研究中没有研究药物。在先前试验中接受SB固定的受试者将在本试验中评估长期安全性。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 长期安全[时间范围：10年]通过评估现有医疗状况的任何新诊断或恶化，SB-318，SB-913和SB-FIX的长期安全性。
生物测量保留率：DNA样品
血浆，血清
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
在研究方案SB-318-1502，SB-913中获得SB-318的所有受试者在研究方案SB-913-1602中或研究方案中的SB-fix SB-FIX-1501并已同意参加这一长期后续研究。
标准
纳入标准：
- 根据研究协议SB-318-1502，SB-913在研究方案中获得SB-318
- 已提供同意参加LTFU研究的受试者。
排除标准：
- 无法遵守学习时间表或学习访问程序。
- 在调查员或医疗监测仪的看来，任何其他原因都将使该主题不适合参加研究。
联系人和位置
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| UCSF贝尼奥夫儿童医院奥克兰 | |
| 美国加利福尼亚州奥克兰，美国94609 | |
| 美国，伊利诺伊州 | |
| Ann＆Robert H. Lurie儿童医院 | |
| 芝加哥，伊利诺伊州，美国60611 | |
| 美国，纽约 | |
| 纽约大学格罗斯曼医学院 | |
| 纽约，纽约，美国，10016 | |
| 美国，北卡罗来纳州 | |
| 北卡罗来纳大学 | |
| 美国北卡罗来纳州教堂山，美国27514 | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 辛辛那提儿童医院医疗中心 | |
| 俄亥俄州辛辛那提，美国，45229 | |
赞助商和合作者
Sangamo Therapeutics
调查人员
| 研究主任： | 医疗监测仪 | Sangamo Therapeutics |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年11月9日 | ||||||
| 第一个发布日期 | 2020年11月16日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年2月12日 | ||||||
| 实际学习开始日期 | 2020年11月3日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2030年1月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果指标 | 长期安全[时间范围：10年] 通过评估现有医疗状况的任何新诊断或恶化，SB-318，SB-913和SB-FIX的长期安全性。 | ||||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短标题 | 接受SB-318，SB-913或SB-FIX的受试者的长期随访（LTFU） | ||||||
| 官方头衔 | 经过SB-318，SB-913或SB-FIX治疗的受试者的长期随访，用于靶向基因组编辑到肝脏中的白蛋白基因中 | ||||||
| 简要摘要 | 在先前的试验中接受SB-318，SB-913或SB-FIX的受试者的长期随访，并在其主要方案中至少完成了输血后随访52周。接触SB-318，SB-913或SB-FIX后，将遵循招募的受试者总计10年。 | ||||||
| 详细说明 | 在临床研究中对SB-318剂量的受试者SB-318-1502，SB-913在临床研究SB-913-1602和SB中对SB-318的受试者进行的非中心，多中心的长期随访（LTFU）研究 - 临床研究中的fix SB-fix-1501。在研究中服用的所有受试者，并在其主要方案中至少完成了52周的后续行动，将提供参与。接触各自的研究产品后，将总共监控注册的受试者总计10年。 | ||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||
| 学习规划 | 观察模型：仅病例 时间观点：前瞻性 | ||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||
| 生物测量 | 保留：DNA样品 描述： 血浆，血清 | ||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||
| 研究人群 | 在研究方案SB-318-1502，SB-913中获得SB-318的所有受试者在研究方案SB-913-1602中或研究方案中的SB-fix SB-FIX-1501并已同意参加这一长期后续研究。 | ||||||
| 健康）状况 |
| ||||||
| 干涉 |
| ||||||
| 研究组/队列 |
| ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状况 | 通过邀请注册 | ||||||
| 估计入学人数 | 13 | ||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||
| 估计学习完成日期 | 2030年1月1日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2030年1月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||
| 性别/性别 |
| ||||||
| 年龄 | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||||
| 联系人 | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||||
| 列出的位置国家 | 美国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号 | NCT04628871 | ||||||
| 其他研究ID编号 | ST-IVPRP-LT01 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||
| IPD共享声明 | 不提供 | ||||||
| 责任方 | Sangamo Therapeutics | ||||||
| 研究赞助商 | Sangamo Therapeutics | ||||||
| 合作者 | 不提供 | ||||||
| 调查人员 |
| ||||||
| PRS帐户 | Sangamo Therapeutics | ||||||
| 验证日期 | 2020年12月 | ||||||
研究描述
简要摘要：
在先前的试验中接受SB-318，SB-913或SB-FIX的受试者的长期随访，并在其主要方案中至少完成了输血后随访52周。接触SB-318，SB-913或SB-FIX后，将遵循招募的受试者总计10年。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 血友病B粘多糖症I I粘多糖含量II | 生物学：SB-318生物学：SB-913生物学：SB-fix |
详细说明：
在临床研究中对SB-318剂量的受试者SB-318-1502，SB-913在临床研究SB-913-1602和SB中对SB-318的受试者进行的非中心，多中心的长期随访（LTFU）研究 - 临床研究中的fix SB-fix-1501。在研究中服用的所有受试者，并在其主要方案中至少完成了52周的后续行动，将提供参与。接触各自的研究产品后，将总共监控注册的受试者总计10年。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 13名参与者 |
| 观察模型： | 只有案例 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 经过SB-318，SB-913或SB-FIX治疗的受试者的长期随访，用于靶向基因组编辑到肝脏中的白蛋白基因中 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年11月3日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2030年1月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2030年1月1日 |
武器和干预措施
| 小组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 接受SB-318的受试者 在临床研究中接受SB-318的受试者SB-318-1502 | 生物学：SB-318 本研究中没有研究药物。在先前试验中接受SB-318的受试者将在本试验中评估长期安全性。 |
| 接受SB-913的受试者 在临床研究中接受SB-913的受试者SB-913-1602。 | 生物学：SB-913 本研究中没有研究药物。在先前试验中接受SB-913的受试者将在本试验中评估长期安全性。 |
| 接受SB固定的受试者 在临床研究中接受SB固定的受试者SB固定 | 生物学：SB固定 本研究中没有研究药物。在先前试验中接受SB固定的受试者将在本试验中评估长期安全性。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 长期安全[时间范围：10年]通过评估现有医疗状况的任何新诊断或恶化，SB-318，SB-913和SB-FIX的长期安全性。
生物测量保留率：DNA样品
血浆，血清
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
在研究方案SB-318-1502，SB-913中获得SB-318的所有受试者在研究方案SB-913-1602中或研究方案中的SB-fix SB-FIX-1501并已同意参加这一长期后续研究。
标准
纳入标准：
- 根据研究协议SB-318-1502，SB-913在研究方案中获得SB-318
- 已提供同意参加LTFU研究的受试者。
排除标准：
- 无法遵守学习时间表或学习访问程序。
- 在调查员或医疗监测仪的看来，任何其他原因都将使该主题不适合参加研究。
联系人和位置
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| UCSF贝尼奥夫儿童医院奥克兰 | |
| 美国加利福尼亚州奥克兰，美国94609 | |
| 美国，伊利诺伊州 | |
| Ann＆Robert H. Lurie儿童医院 | |
| 芝加哥，伊利诺伊州，美国60611 | |
| 美国，纽约 | |
| 纽约大学格罗斯曼医学院 | |
| 纽约，纽约，美国，10016 | |
| 美国，北卡罗来纳州 | |
| 北卡罗来纳大学 | |
| 美国北卡罗来纳州教堂山，美国27514 | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 辛辛那提儿童医院医疗中心 | |
| 俄亥俄州辛辛那提，美国，45229 | |
赞助商和合作者
Sangamo Therapeutics
调查人员
| 研究主任： | 医疗监测仪 | Sangamo Therapeutics |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年11月9日 | ||||||
| 第一个发布日期 | 2020年11月16日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年2月12日 | ||||||
| 实际学习开始日期 | 2020年11月3日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2030年1月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果指标 | 长期安全[时间范围：10年] 通过评估现有医疗状况的任何新诊断或恶化，SB-318，SB-913和SB-FIX的长期安全性。 | ||||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短标题 | 接受SB-318，SB-913或SB-FIX的受试者的长期随访（LTFU） | ||||||
| 官方头衔 | 经过SB-318，SB-913或SB-FIX治疗的受试者的长期随访，用于靶向基因组编辑到肝脏中的白蛋白基因中 | ||||||
| 简要摘要 | 在先前的试验中接受SB-318，SB-913或SB-FIX的受试者的长期随访，并在其主要方案中至少完成了输血后随访52周。接触SB-318，SB-913或SB-FIX后，将遵循招募的受试者总计10年。 | ||||||
| 详细说明 | 在临床研究中对SB-318剂量的受试者SB-318-1502，SB-913在临床研究SB-913-1602和SB中对SB-318的受试者进行的非中心，多中心的长期随访（LTFU）研究 - 临床研究中的fix SB-fix-1501。在研究中服用的所有受试者，并在其主要方案中至少完成了52周的后续行动，将提供参与。接触各自的研究产品后，将总共监控注册的受试者总计10年。 | ||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||
| 学习规划 | 观察模型：仅病例 时间观点：前瞻性 | ||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||
| 生物测量 | 保留：DNA样品 描述： 血浆，血清 | ||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||
| 研究人群 | 在研究方案SB-318-1502，SB-913中获得SB-318的所有受试者在研究方案SB-913-1602中或研究方案中的SB-fix SB-FIX-1501并已同意参加这一长期后续研究。 | ||||||
| 健康）状况 |
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| 干涉 |
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| 研究组/队列 |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状况 | 通过邀请注册 | ||||||
| 估计入学人数 | 13 | ||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||
| 估计学习完成日期 | 2030年1月1日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2030年1月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||
| 性别/性别 |
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| 年龄 | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||||
| 联系人 | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||||
| 列出的位置国家 | 美国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号 | NCT04628871 | ||||||
| 其他研究ID编号 | ST-IVPRP-LT01 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 | 不提供 | ||||||
| 责任方 | Sangamo Therapeutics | ||||||
| 研究赞助商 | Sangamo Therapeutics | ||||||
| 合作者 | 不提供 | ||||||
| 调查人员 |
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| PRS帐户 | Sangamo Therapeutics | ||||||
| 验证日期 | 2020年12月 | ||||||
