连全球医疗资源，享前沿医疗服务
4006 776 356
免费咨询 9:00-18:00
免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / 经体基因治疗治疗的镰状细胞疾病受试者的长期随访
经体基因治疗治疗的镰状细胞疾病受试者的长期随访
研究描述
简要摘要：
这是一项多中心的长期安全性和功效随访研究，针对镰状细胞疾病的受试者在蓝鸟生物赞助的临床研究中接受过体内基因治疗药物的治疗。在完成父母临床研究（大约2年）后，将遵循合格的受试者，再进行13年，在药物后15年内输注15年。该研究中不会使用研究药物。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 镰状细胞性贫血症 | 其他：安全和效力评估 |
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 85名参与者 |
| 观察模型： | 只有案例 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 使用慢病毒载体转导的自体造血干细胞治疗的镰状细胞疾病的受试者的长期随访 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年10月21日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2037年5月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2037年5月 |
武器和干预措施
| 小组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 患有镰状疾病的受试者 在一项蓝鸟生物赞助的研究中，接受过体内基因治疗药物治疗的受试者同意参加这项长期随访研究 | 其他：安全和效力评估 安全评估，特定疾病的评估和评估，以监测自体移植的长期并发症 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 随着时间的时间[时间范围：药物后15年]，无转移的总血红蛋白（HB）
次要结果度量 ：
- 总生存期[时间范围：流浪产品后15年]
- 所有与药物产品相关的AES [时间范围：流毒后15年]
- 所有严重的不良事件（SAE）[时间范围：流浪产品后15年]
- 严重或无严重的免疫相关的AE（例如自身免疫性疾病，GVHD，机会性感染，HIV）以及新的或恶化的血液学或神经系统疾病或恶性肿瘤[时间范围：时间范围：药物后15年，药物输液后15年]
- 导致白血病的插入诱变的发生率[时间范围：药物后15年]
- 随着时间的流逝评估以下内容：[时间范围：饮用后产品15年]
- 非转移总HB≥10G/dl
- HBS的非转移总HB百分比
- HBS的非转移总HB≤70％，≤60％，≤50％的HBS百分比
- HBAT87Q的非转移总HB百分比
- HBAT87Q的非转让总HB≥30％，≥40％，≥50％的百分比
- 非转移总HB的非HBS百分比
总HB是指未转移的总HB，相当于没有β +等位基因的受试者的HBS + HBF + HBB + HBA2 + HBAT87Q的总G/DL。对于具有β+等位基因的受试者，对于上一次PRBC输血后≥60天，HBA的样品的“无转化总HB”计算中也将包括在内。
非HBS是HBF + HBA2 + HBAT87Q的总G/DL
- 从父母研究基线中的溶血标记基线变化[时间范围：降水后15年输注]
- 铁商店标记中的父级研究基线的变化[时间范围：药物后15年输注]
- 在压力红细胞生成/贫血的标记中，父母研究基线的变化[时间范围：第36个月，第60个月和15年后药物后产物输液]
- 年度PRBC输血量[时间范围：6个月后的药物后输注至15年]与在父母研究入学前的2年中，与年度PRBC输血要求相比，与年度PRBC输血后6个月相比，从药物输注后6个月开始，从药物输注后6个月开始，年度PRBC输血量（ML/kg/年）。
- 年度PRBC输血频率[时间范围：6个月后的药物后输注至15年]与在父母研究入学前的2年中，与年度PRBC的输血要求相比，与年度PRBC输血要求相比，从药物输注后6个月（父母研究）的年度PRBC输血频率（数量/年）。
- SCD并发症的变化[时间范围：饮用后产品15年]SCD并发症的变化可能包括但不限于：血管占地事件，新的或恶化的骨坏死或严重的腿溃疡；视网膜病变，从肾功能中的基线变化，心肺功能
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 2年至53岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
在蓝鸟生物赞助的临床研究中，接受过体内基因治疗产物治疗的镰状细胞疾病的受试者
标准
纳入标准：
- 根据受试者或适用的主题父母/法律监护人为本研究提供书面知情同意书
- 在蓝鸟生物赞助的临床研究中，用药物治疗镰状细胞疾病治疗
- 能够遵守学习要求
排除标准：
- 这项研究没有排除标准
联系人和位置
位置
| 美国，纽约 | |
| 哥伦比亚大学医学中心 | |
| 纽约，纽约，美国，10032 | |
| 美国，南卡罗来纳州 | |
| 南卡罗来纳州医科大学 | |
| 美国南卡罗来纳州查尔斯顿，美国29425 | |
| 法国 | |
| 医院的内心 | |
| 法国巴黎，75015 | |
赞助商和合作者
蓝鸟生物
调查人员
| 研究主任： | Sunita Goyal | Bluebird Bio，Inc。 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年11月5日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2020年11月13日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2020年12月28日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2020年10月21日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2037年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 | 随着时间的时间[时间范围：药物后15年]，无转移的总血红蛋白（HB） | ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果指标 |
| ||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 经体基因治疗治疗的镰状细胞疾病受试者的长期随访 | ||||
| 官方头衔 | 使用慢病毒载体转导的自体造血干细胞治疗的镰状细胞疾病的受试者的长期随访 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项多中心的长期安全性和功效随访研究，针对镰状细胞疾病的受试者在蓝鸟生物赞助的临床研究中接受过体内基因治疗药物的治疗。在完成父母临床研究（大约2年）后，将遵循合格的受试者，再进行13年，在药物后15年内输注15年。该研究中不会使用研究药物。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：仅病例 时间观点：前瞻性 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | 在蓝鸟生物赞助的临床研究中，接受过体内基因治疗产物治疗的镰状细胞疾病的受试者 | ||||
| 健康）状况 | 镰状细胞性贫血症 | ||||
| 干涉 | 其他：安全和效力评估 安全评估，特定疾病的评估和评估，以监测自体移植的长期并发症 | ||||
| 研究组/队列 | 患有镰状疾病的受试者 在一项蓝鸟生物赞助的研究中，接受过体内基因治疗药物治疗的受试者同意参加这项长期随访研究 干预：其他：安全和功效评估 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 通过邀请注册 | ||||
| 估计入学人数 | 85 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2037年5月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2037年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 2年至53岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家 | 美国法国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04628585 | ||||
| 其他研究ID编号 | LTF-307 2019-004266-18（Eudract编号） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享声明 | 不提供 | ||||
| 责任方 | 蓝鸟生物 | ||||
| 研究赞助商 | 蓝鸟生物 | ||||
| 合作者 | 不提供 | ||||
| 调查人员 |
| ||||
| PRS帐户 | 蓝鸟生物 | ||||
| 验证日期 | 2020年12月 | ||||
研究描述
简要摘要：
这是一项多中心的长期安全性和功效随访研究，针对镰状细胞疾病的受试者在蓝鸟生物赞助的临床研究中接受过体内基因治疗药物的治疗。在完成父母临床研究（大约2年）后，将遵循合格的受试者，再进行13年，在药物后15年内输注15年。该研究中不会使用研究药物。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 镰状细胞性贫血症 | 其他：安全和效力评估 |
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 85名参与者 |
| 观察模型： | 只有案例 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 使用慢病毒载体转导的自体造血干细胞治疗的镰状细胞疾病的受试者的长期随访 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年10月21日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2037年5月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2037年5月 |
武器和干预措施
| 小组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 患有镰状疾病的受试者 在一项蓝鸟生物赞助的研究中，接受过体内基因治疗药物治疗的受试者同意参加这项长期随访研究 | 其他：安全和效力评估 安全评估，特定疾病的评估和评估，以监测自体移植的长期并发症 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 随着时间的时间[时间范围：药物后15年]，无转移的总血红蛋白（HB）
次要结果度量 ：
- 总生存期[时间范围：流浪产品后15年]
- 所有与药物产品相关的AES [时间范围：流毒后15年]
- 所有严重的不良事件（SAE）[时间范围：流浪产品后15年]
- 严重或无严重的免疫相关的AE（例如自身免疫性疾病，GVHD，机会性感染，HIV）以及新的或恶化的血液学或神经系统疾病或恶性肿瘤[时间范围：时间范围：药物后15年，药物输液后15年]
- 导致白血病的插入诱变的发生率[时间范围：药物后15年]
- 随着时间的流逝评估以下内容：[时间范围：饮用后产品15年]
- 非转移总HB≥10G/dl
- HBS的非转移总HB百分比
- HBS的非转移总HB≤70％，≤60％，≤50％的HBS百分比
- HBAT87Q的非转移总HB百分比
- HBAT87Q的非转让总HB≥30％，≥40％，≥50％的百分比
- 非转移总HB的非HBS百分比
总HB是指未转移的总HB，相当于没有β +等位基因的受试者的HBS + HBF + HBB + HBA2 + HBAT87Q的总G/DL。对于具有β+等位基因的受试者，对于上一次PRBC输血后≥60天，HBA的样品的“无转化总HB”计算中也将包括在内。
非HBS是HBF + HBA2 + HBAT87Q的总G/DL
- 从父母研究基线中的溶血标记基线变化[时间范围：降水后15年输注]
- 铁商店标记中的父级研究基线的变化[时间范围：药物后15年输注]
- 在压力红细胞生成/贫血的标记中，父母研究基线的变化[时间范围：第36个月，第60个月和15年后药物后产物输液]
- 年度PRBC输血量[时间范围：6个月后的药物后输注至15年]与在父母研究入学前的2年中，与年度PRBC输血要求相比，与年度PRBC输血后6个月相比，从药物输注后6个月开始，从药物输注后6个月开始，年度PRBC输血量（ML/kg/年）。
- 年度PRBC输血频率[时间范围：6个月后的药物后输注至15年]与在父母研究入学前的2年中，与年度PRBC的输血要求相比，与年度PRBC输血要求相比，从药物输注后6个月（父母研究）的年度PRBC输血频率（数量/年）。
- SCD并发症的变化[时间范围：饮用后产品15年]SCD并发症的变化可能包括但不限于：血管占地事件，新的或恶化的骨坏死或严重的腿溃疡；视网膜病变，从肾功能中的基线变化，心肺功能
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 2年至53岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
在蓝鸟生物赞助的临床研究中，接受过体内基因治疗产物治疗的镰状细胞疾病的受试者
标准
联系人和位置
位置
| 美国，纽约 | |
| 哥伦比亚大学医学中心 | |
| 纽约，纽约，美国，10032 | |
| 美国，南卡罗来纳州 | |
| 南卡罗来纳州医科大学 | |
| 美国南卡罗来纳州查尔斯顿，美国29425 | |
| 法国 | |
| 医院的内心 | |
| 法国巴黎，75015 | |
赞助商和合作者
蓝鸟生物
调查人员
| 研究主任： | Sunita Goyal | Bluebird Bio，Inc。 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年11月5日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2020年11月13日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2020年12月28日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2020年10月21日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2037年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 | 随着时间的时间[时间范围：药物后15年]，无转移的总血红蛋白（HB） | ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果指标 |
| ||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 经体基因治疗治疗的镰状细胞疾病受试者的长期随访 | ||||
| 官方头衔 | 使用慢病毒载体转导的自体造血干细胞治疗的镰状细胞疾病的受试者的长期随访 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项多中心的长期安全性和功效随访研究，针对镰状细胞疾病的受试者在蓝鸟生物赞助的临床研究中接受过体内基因治疗药物的治疗。在完成父母临床研究（大约2年）后，将遵循合格的受试者，再进行13年，在药物后15年内输注15年。该研究中不会使用研究药物。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：仅病例 时间观点：前瞻性 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | 在蓝鸟生物赞助的临床研究中，接受过体内基因治疗产物治疗的镰状细胞疾病的受试者 | ||||
| 健康）状况 | 镰状细胞性贫血症 | ||||
| 干涉 | 其他：安全和效力评估 安全评估，特定疾病的评估和评估，以监测自体移植的长期并发症 | ||||
| 研究组/队列 | 患有镰状疾病的受试者 在一项蓝鸟生物赞助的研究中，接受过体内基因治疗药物治疗的受试者同意参加这项长期随访研究 干预：其他：安全和功效评估 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 通过邀请注册 | ||||
| 估计入学人数 | 85 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2037年5月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2037年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准： 排除标准：
| ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 2年至53岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家 | 美国法国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04628585 | ||||
| 其他研究ID编号 | LTF-307 2019-004266-18（Eudract编号） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享声明 | 不提供 | ||||
| 责任方 | 蓝鸟生物 | ||||
| 研究赞助商 | 蓝鸟生物 | ||||
| 合作者 | 不提供 | ||||
| 调查人员 |
| ||||
| PRS帐户 | 蓝鸟生物 | ||||
| 验证日期 | 2020年12月 | ||||
治疗案例
- 希瑟·沃尔特斯-病人故事
- 凯西头血癌的故事成人急性淋巴细胞白血病（全部）
- 威廉·扬克（William Yank）血液癌故事，急性淋巴细胞白血病，B型细胞
- Veronica Balanza白血病的故事急性淋巴细胞白血病，B细胞，PH-
- 埃文·莱丝勒（Evan Lessler）血液癌故事讲述成人急性淋巴细胞白血病（ALL）
- 克里斯汀·米尔斯（Christine Mills）白血病故事：急性淋巴细胞白血病，T细胞
- 西亚拉·托特（Ciara Toth）血癌故事讲述急性淋巴细胞白血病
- 萨沙塔诺里（Sasha Tanori）的血液癌故事说明了急性髓细胞性白血病（AML）
- 莱斯利·泰瑟（Leslie Tysseling）的血癌故事讲述急性早幼粒细胞白血病（APL）
- 路易莎·里昂（Luisa Lyons）血液癌症故事讲述急性髓性白血病，Flit 3突变