免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / 一项基因递送研究，以评估duchenne肌肉营养不良（DMD）（努力）中SRP-9001的安全性和表达
一项基因递送研究，以评估duchenne肌肉营养不良（DMD）（努力）中SRP-9001的安全性和表达
研究描述
简要摘要：
这是一项开放标签的基因递送研究，评估了SRP-9001在260周内营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症患者中SRP-9001的安全性和表达。主要终点是从基线到第12周的微障碍蛋白表达的数量变化。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良，杜邦 | 遗传：SRP-9001 | 阶段1 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项使用商业过程材料的开放标签，全身基因递送研究，以评估SRP-9001的安全性和表达在患有Duchenne营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良的受试者中（努力） |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年11月23日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年7月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年3月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：SRP-9001 患者将在第1天接受单一静脉注射（IV）输注SRP-9001。 | 遗传：SRP-9001 SRP-9001的单一IV输注。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 第1部分：通过蛋白质印迹测量的微障碍蛋白表达的基线变化[时间框架：基线到第12周]
次要结果度量 ：
- 通过聚合酶链反应在尿液，唾液和粪便样品中通过聚合酶链反应测量的载体脱落[时间范围：基线至260周]
- SRP-9001的免疫原性由RAAVRH74的抗体滴度水平确定[时间范围：筛选至260周]
- 治疗新兴事件的发生率（TEAES），严重的AE和特别感兴趣的不利事件[时间范围：基线至260周]
- 在生命体征，体格检查，实验室参数，心电图（ECG）和超声心动图（ECHO）发现（回声）发现[时间范围：基线至第260周]中，临床明显异常的参与者人数
- 通过免疫荧光（IF）纤维强度测量的微肺炎蛋白表达的基线变化[时间框架：基线至第12周]
- 通过免疫荧光百分比肌营养不良蛋白阳性纤维（PDPF）[时间框架：基线至第12周]，从基线的微链链蛋白表达的量从基线变化。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 4年至7岁（孩子） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：医疗信息 | +1-800-690-2003 | clinicaltrials@sarepta.com |
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 加利福尼亚大学戴维斯 | 招募 |
| 美国加利福尼亚州萨克拉曼多，美国95616 | |
| 联系916-734-3993 omsarwary@ucdavis.edu | |
| 首席研究员：医学博士Craig McDonald | |
| 美国，密苏里州 | |
| 圣路易斯华盛顿大学 | 招募 |
| 美国密苏里州圣路易斯，21205 | |
| 联系人：Alyssa Sonsoucie 314-362-1566 sonsouciea@wustl.edu | |
| 首席研究员：医学博士Craig Zaidman | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 全国儿童医院 | 招募 |
| 俄亥俄州哥伦布，美国，43205 | |
| 联系人：杰里·门德尔 | |
| 首席研究员：杰里·门德尔（Jerry Mendell） | |
| 美国，弗吉尼亚州 | |
| 国王女儿的儿童医院 | 招募 |
| 诺福克，弗吉尼亚州，美国，23507 | |
| 联系人：Cara Headrick 757-668-6417 cara headrick@chkd.org | |
| 首席研究员：水晶骄傲，医学博士 | |
赞助商和合作者
Sarepta Therapeutics，Inc。
Roche Pharma Ag
调查人员
| 研究主任： | 医疗主任 | Sarepta Therapeutics，Inc。 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年11月6日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年11月12日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月8日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年11月23日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年7月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 第1部分：通过蛋白质印迹测量的微障碍蛋白表达的基线变化[时间框架：基线到第12周] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
| ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 一项基因递送研究，以评估SRP-9001的安全性和表达在Duchenne营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（DMD）中 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项使用商业过程材料的开放标签，全身基因递送研究，以评估SRP-9001的安全性和表达在患有Duchenne营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良的受试者中（努力） | ||||
| 简要摘要 | 这是一项开放标签的基因递送研究，评估了SRP-9001在260周内营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症患者中SRP-9001的安全性和表达。主要终点是从基线到第12周的微障碍蛋白表达的数量变化。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良，杜邦 | ||||
| 干预ICMJE | 遗传：SRP-9001 SRP-9001的单一IV输注。 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：SRP-9001 患者将在第1天接受单一静脉注射（IV）输注SRP-9001。 干预：遗传：SRP-9001 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 10 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年3月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年7月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
其他包含/排除标准适用。 | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 4年至7岁（孩子） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04626674 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | SRP-9001-103 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Sarepta Therapeutics，Inc。 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Sarepta Therapeutics，Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | Roche Pharma Ag | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | Sarepta Therapeutics，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
这是一项开放标签的基因递送研究，评估了SRP-9001在260周内营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症患者中SRP-9001的安全性和表达。主要终点是从基线到第12周的微障碍蛋白表达的数量变化。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良，杜邦 | 遗传：SRP-9001 | 阶段1 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项使用商业过程材料的开放标签，全身基因递送研究，以评估SRP-9001的安全性和表达在患有Duchenne营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良的受试者中（努力） |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年11月23日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年7月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年3月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：SRP-9001 患者将在第1天接受单一静脉注射（IV）输注SRP-9001。 | 遗传：SRP-9001 SRP-9001的单一IV输注。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 第1部分：通过蛋白质印迹测量的微障碍蛋白表达的基线变化[时间框架：基线到第12周]
次要结果度量 ：
- 通过聚合酶链反应在尿液，唾液和粪便样品中通过聚合酶链反应测量的载体脱落[时间范围：基线至260周]
- SRP-9001的免疫原性由RAAVRH74的抗体滴度水平确定[时间范围：筛选至260周]
- 治疗新兴事件的发生率（TEAES），严重的AE和特别感兴趣的不利事件[时间范围：基线至260周]
- 在生命体征，体格检查，实验室参数，心电图（ECG）和超声心动图（ECHO）发现（回声）发现[时间范围：基线至第260周]中，临床明显异常的参与者人数
- 通过免疫荧光（IF）纤维强度测量的微肺炎蛋白表达的基线变化[时间框架：基线至第12周]
- 通过免疫荧光百分比肌营养不良蛋白阳性纤维（PDPF）[时间框架：基线至第12周]，从基线的微链链蛋白表达的量从基线变化。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 4年至7岁（孩子） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
联系人
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 加利福尼亚大学戴维斯 | 招募 |
| 美国加利福尼亚州萨克拉曼多，美国95616 | |
| 联系916-734-3993 omsarwary@ucdavis.edu | |
| 首席研究员：医学博士Craig McDonald | |
| 美国，密苏里州 | |
| 圣路易斯华盛顿大学 | 招募 |
| 美国密苏里州圣路易斯，21205 | |
| 联系人：Alyssa Sonsoucie 314-362-1566 sonsouciea@wustl.edu | |
| 首席研究员：医学博士Craig Zaidman | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 全国儿童医院 | 招募 |
| 俄亥俄州哥伦布，美国，43205 | |
| 联系人：杰里·门德尔 | |
| 首席研究员：杰里·门德尔（Jerry Mendell） | |
| 美国，弗吉尼亚州 | |
| 国王女儿的儿童医院 | 招募 |
| 诺福克，弗吉尼亚州，美国，23507 | |
| 联系人：Cara Headrick 757-668-6417 cara headrick@chkd.org | |
| 首席研究员：水晶骄傲，医学博士 | |
赞助商和合作者
Sarepta Therapeutics，Inc。
Roche Pharma Ag
调查人员
| 研究主任： | 医疗主任 | Sarepta Therapeutics，Inc。 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年11月6日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年11月12日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月8日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年11月23日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年7月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 第1部分：通过蛋白质印迹测量的微障碍蛋白表达的基线变化[时间框架：基线到第12周] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
| ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 一项基因递送研究，以评估SRP-9001的安全性和表达在Duchenne营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（DMD）中 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项使用商业过程材料的开放标签，全身基因递送研究，以评估SRP-9001的安全性和表达在患有Duchenne营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良的受试者中（努力） | ||||
| 简要摘要 | 这是一项开放标签的基因递送研究，评估了SRP-9001在260周内营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症患者中SRP-9001的安全性和表达。主要终点是从基线到第12周的微障碍蛋白表达的数量变化。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良，杜邦 | ||||
| 干预ICMJE | 遗传：SRP-9001 SRP-9001的单一IV输注。 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：SRP-9001 患者将在第1天接受单一静脉注射（IV）输注SRP-9001。 干预：遗传：SRP-9001 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 10 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年3月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年7月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
其他包含/排除标准适用。 | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 4年至7岁（孩子） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04626674 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | SRP-9001-103 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Sarepta Therapeutics，Inc。 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Sarepta Therapeutics，Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | Roche Pharma Ag | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | Sarepta Therapeutics，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
