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出境医 / 临床实验 / FT-4202在成人和镰状细胞疾病（芙蓉）的研究
FT-4202在成人和镰状细胞疾病（芙蓉）的研究
研究描述
简要摘要：
这项临床试验是一项2/3期研究，将评估FT-4202的功效和安全性，并测试FT-4202与安慰剂相比的工作效果，以改善血液中血红蛋白的量并减少血管合并的数量危机（血管被阻塞并引起疼痛的时候）。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞性贫血症 | 药物：FT-4202片剂药物：安慰剂片剂 | 第2阶段3 |
详细说明：
FT-4202旨在激活PKR，从而通过影响RBC中的两种关键途径来调节RBC代谢。 FT-4202临床开发计划将研究减少2,3-DPG是否可以帮助氧与血红蛋白结合（即增加氧亲和力），从而增加ATP和影响RBC功能。这项研究是一项随机，安慰剂对照的，双盲的，多中心2/3阶段的2/3阶段研究，对12至65岁的患者（包括）患有镰状细胞病。这项研究设计中有两个计划的临时分析。最初，患者将在1：1：1随机分配给FT-4202或安慰剂的两个剂量水平之一。在第一次临时分析中，将在研究的第三阶段选择两个FT-4202剂量水平之一，其中患者将在1：1中随机分配给选定的FT-4202剂量或安慰剂。在第二次临时分析中，将评估血红蛋白的功效，然后在最终分析中测试对血管占主体危机的疗效。在完成52周的双盲治疗后，患者可能进入52周的FT-4202开放标签延长期。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 344名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项自适应，随机，安慰剂对照，双盲，多中心研究口服FT-4202，一种镰状细胞病（hibiscus）患者的丙酮酸激酶激活剂 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年3月26日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2025年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：双盲FT-4202低剂量 | 药物：FT-4202平板电脑 每天200毫克 |
| 实验：双盲FT-4202高剂量 | 药物：FT-4202平板电脑 每天400毫克 |
| 实验：双盲安慰剂 | 药物：安慰剂片 安慰剂每天一次 |
| 实验：打开标签FT-4202 | 药物：FT-4202平板电脑 每天选择剂量一次 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在盲人治疗期间[时间范围：24周]，第24周的血红蛋白反应率（从基线> 10 g/L> 10 g/l [> 10 g/l]增加）
- 基于裁决的血管熟悉危机审查，在52周盲目治疗期内，年度化的血管熟悉危机率[时间范围：52周]
次要结果度量 ：
- 在盲人治疗期间第24周的血红蛋白的基线变化[时间范围：24周]
- 镰状细胞疾病相关的临床实验室测量的变化与盲型治疗期间第24周的基线[时间范围：24周]
- ％网状细胞，
- 未结合的胆红素
- 乳酸脱氢酶（LDH）
- 是在盲人治疗期间首次进行血管熟悉的时间[时间范围：52周]
- 在患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）疲劳量表在第24周[时间范围：24周]成人患者（18至65岁）将完成Promis®项目库v.1.0-疲劳 - 短表7A。青春期患者（12至17岁）将完成Promis®项目库V2.0-疲劳 - 短表10A。响应的评分为1-5，得分较高，表明结果较差。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 12年至65岁（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 提供同意
- 患者已确认镰状细胞疾病的诊断
- 在过去的12个月中，至少有2集的血管熟悉危机
- 筛查期间血红蛋白≥5.5≥5.5和≤10g/dL（≥55和≤100g/L）
- 服用羟基脲的患者必须在开始治疗前至少90天证明稳定剂量
- 生育潜力的女性患者必须使用高效的避孕方法，男性患者愿意使用屏障方法
关键排除标准：
医疗条件
- 在过去的12个月内，超过10个血管造成的危机
- 母乳喂养或怀孕的女性
肝功能障碍的特征是：
- 丙氨酸氨基转移酶（ALT）> 4.0倍正常的上限（ULN）
- 直接胆红素> 3.0×ULN
- 已知的HIV阳性
- 主动丙型肝炎或丙型肝炎感染
- 严重的肾功能障碍或慢性透析
同意书之前6个月内不稳定或恶化的心脏或肺部疾病病史，包括但不限于以下几个月：
- 前两年内公开临床中风的病史或内出血' target='_blank'>颅内出血的任何病史
先验/伴随的治疗
- 接受定期安排血液（RBC）输血疗法的患者（也称为慢性，预防或预防输血）
- 在开始研究治疗后的2周内接受或使用具有强诱导剂或中等/强抑制剂的伴随药物，或者在研究期间对此类药物进行预期的需求
- 在开始研究治疗之前的28天内，使用素体的使用或在研究期间对该药物的预期需求
- 在开始研究治疗后的28天内，使用选择素拮抗剂（例如，克里扎氏珠单抗或其他单克隆抗体或小分子），在研究期间对此类药物的预期需求
- 在开始研究治疗后的28天内，使用红细胞生成素或其他造血生长因子治疗，或者在研究期间对此类药物的预期需求
- 接受先前基于细胞的治疗（例如造血细胞移植，基因修饰疗法）
联系人和位置
联系人
| 联系人：Forma Therapeutics，Inc。 | 617-679-1970 | clinicaltrials@formatherapeutics.com |
位置
| 美国阿肯色州 | |
| 伍德兰国际研究小组 | 招募 |
| 美国阿肯色州小石城，美国72211 | |
| 联系人：tandi ilsom 501-221-8681 tilsom@ergclinical.com | |
| 美国，加利福尼亚 | |
| 合作神经科学研究有限责任公司。 | 招募 |
| 加利福尼亚州长滩，美国90806 | |
| 联系人：Jeanette Caruso 916-933-3023 Jeanette@alliancesites.com | |
| 太平洋研究合作伙伴，有限责任公司 | 招募 |
| 美国加利福尼亚州奥克兰，美国94607 | |
| 联系人：Jaime Flores 510-444-2877 jamieflores@pacifictrials.com | |
| 美国，佛罗里达州 | |
| 基石研究所 | 招募 |
| 美国佛罗里达州阿尔塔蒙特斯普林斯，32701 | |
| 联系人：Derrica Robinson 407-257-8102 drobinson@cornerstonestudy.com | |
| Advanced Pharma CR LLC。 | 招募 |
| 迈阿密，佛罗里达州，美国，33147 | |
| 联系人：Ivette Lopez 305-220-2727 Ext 805 iLopez@advancedpharma.com | |
| 美国，佐治亚州 | |
| 声纳临床研究 | 招募 |
| 美国佐治亚州亚特兰大，30331 | |
| 联系人：Chikita Cunningham 317-332-5378 chikitacunningham@comcast.net | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 波士顿医疗中心 | 招募 |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02118 | |
| 联系人：Elizabeth Pottier 617-638-7480 Elizabeth.pottier@bmc.org | |
| 美国内布拉斯加州 | |
| 内布拉斯加州大学医学中心 | 招募 |
| 奥马哈，内布拉斯加州，美国，68198 | |
| 联系人：Serena Gaines 402-559-3848 serena.gaines@unmc.edu | |
| 美国，纽约 | |
| 雅各比医疗中心 | 招募 |
| 布朗克斯，纽约，美国，10461 | |
| 联系人：Olga Diaz 718-918-4284 olga.diaz@nychhc.org | |
| 国王县医院 | 招募 |
| 布鲁克林，纽约，美国，11203 | |
| 联系人：Deborah Chrispi 718-245-3131 chrispid@nychhc.org | |
| 皇后医院中心 | 招募 |
| 牙买加，纽约，美国，11432 | |
| 联系人：Linda Bulone 718-883-3000 bulonel@nychhc.org | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 神经行为临床研究 | 招募 |
| 俄亥俄州北广州，美国，44720 | |
| 联系人：Lisa Boyce 330-493-1118 lboyce@nb-cr.com | |
| 美国，俄克拉荷马州 | |
| 塔尔萨林恩学院 | 招募 |
| 塔尔萨，俄克拉荷马州，美国，74135 | |
| 联系人：Lauren Schwab 918-289-0083 lschwab@lhsi.net | |
| 美国，南卡罗来纳州 | |
| Prisma健康 | 招募 |
| 美国南卡罗来纳州格林维尔，美国29605 | |
| 联系人：Tranaka Fuqua 543-720-5665 Tranaka.fuqua@prismahealth.org | |
赞助商和合作者
Forma Therapeutics，Inc。
调查人员
| 研究主任： | 范迪·布莱克（MD） | Forma Therapeutics，Inc。 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年11月5日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年11月12日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月14日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年3月26日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2025年12月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
| ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | FT-4202在成人和镰状细胞疾病（芙蓉）的研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项自适应，随机，安慰剂对照，双盲，多中心研究口服FT-4202，一种镰状细胞病（hibiscus）患者的丙酮酸激酶激活剂 | ||||
| 简要摘要 | 这项临床试验是一项2/3期研究，将评估FT-4202的功效和安全性，并测试FT-4202与安慰剂相比的工作效果，以改善血液中血红蛋白的量并减少血管合并的数量危机（血管被阻塞并引起疼痛的时候）。 | ||||
| 详细说明 | FT-4202旨在激活PKR，从而通过影响RBC中的两种关键途径来调节RBC代谢。 FT-4202临床开发计划将研究减少2,3-DPG是否可以帮助氧与血红蛋白结合（即增加氧亲和力），从而增加ATP和影响RBC功能。这项研究是一项随机，安慰剂对照的，双盲的，多中心2/3阶段的2/3阶段研究，对12至65岁的患者（包括）患有镰状细胞病。这项研究设计中有两个计划的临时分析。最初，患者将在1：1：1随机分配给FT-4202或安慰剂的两个剂量水平之一。在第一次临时分析中，将在研究的第三阶段选择两个FT-4202剂量水平之一，其中患者将在1：1中随机分配给选定的FT-4202剂量或安慰剂。在第二次临时分析中，将评估血红蛋白的功效，然后在最终分析中测试对血管占主体危机的疗效。在完成52周的双盲治疗后，患者可能进入52周的FT-4202开放标签延长期。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 镰状细胞性贫血症 | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 344 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年12月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2025年12月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
关键排除标准： 医疗条件
先验/伴随的治疗
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 12年至65岁（儿童，成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04624659 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 4202-HEM-301 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Forma Therapeutics，Inc。 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Forma Therapeutics，Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | Forma Therapeutics，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
这项临床试验是一项2/3期研究，将评估FT-4202的功效和安全性，并测试FT-4202与安慰剂相比的工作效果，以改善血液中血红蛋白的量并减少血管合并的数量危机（血管被阻塞并引起疼痛的时候）。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞性贫血症 | 药物：FT-4202片剂药物：安慰剂片剂 | 第2阶段3 |
详细说明：
FT-4202旨在激活PKR，从而通过影响RBC中的两种关键途径来调节RBC代谢。 FT-4202临床开发计划将研究减少2,3-DPG是否可以帮助氧与血红蛋白结合（即增加氧亲和力），从而增加ATP和影响RBC功能。这项研究是一项随机，安慰剂对照的，双盲的，多中心2/3阶段的2/3阶段研究，对12至65岁的患者（包括）患有镰状细胞病。这项研究设计中有两个计划的临时分析。最初，患者将在1：1：1随机分配给FT-4202或安慰剂的两个剂量水平之一。在第一次临时分析中，将在研究的第三阶段选择两个FT-4202剂量水平之一，其中患者将在1：1中随机分配给选定的FT-4202剂量或安慰剂。在第二次临时分析中，将评估血红蛋白的功效，然后在最终分析中测试对血管占主体危机的疗效。在完成52周的双盲治疗后，患者可能进入52周的FT-4202开放标签延长期。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 344名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项自适应，随机，安慰剂对照，双盲，多中心研究口服FT-4202，一种镰状细胞病（hibiscus）患者的丙酮酸激酶激活剂 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年3月26日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2025年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：双盲FT-4202低剂量 | 药物：FT-4202平板电脑 每天200毫克 |
| 实验：双盲FT-4202高剂量 | 药物：FT-4202平板电脑 每天400毫克 |
| 实验：双盲安慰剂 | 药物：安慰剂片 安慰剂每天一次 |
| 实验：打开标签FT-4202 | 药物：FT-4202平板电脑 每天选择剂量一次 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在盲人治疗期间[时间范围：24周]，第24周的血红蛋白反应率（从基线> 10 g/L> 10 g/l [> 10 g/l]增加）
- 基于裁决的血管熟悉危机审查，在52周盲目治疗期内，年度化的血管熟悉危机率[时间范围：52周]
次要结果度量 ：
- 在盲人治疗期间第24周的血红蛋白的基线变化[时间范围：24周]
- 镰状细胞疾病相关的临床实验室测量的变化与盲型治疗期间第24周的基线[时间范围：24周]
- ％网状细胞，
- 未结合的胆红素
- 乳酸脱氢酶（LDH）
- 是在盲人治疗期间首次进行血管熟悉的时间[时间范围：52周]
- 在患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）疲劳量表在第24周[时间范围：24周]成人患者（18至65岁）将完成Promis®项目库v.1.0-疲劳 - 短表7A。青春期患者（12至17岁）将完成Promis®项目库V2.0-疲劳 - 短表10A。响应的评分为1-5，得分较高，表明结果较差。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 12年至65岁（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 提供同意
- 患者已确认镰状细胞疾病的诊断
- 在过去的12个月中，至少有2集的血管熟悉危机
- 筛查期间血红蛋白≥5.5≥5.5和≤10g/dL（≥55和≤100g/L）
- 服用羟基脲的患者必须在开始治疗前至少90天证明稳定剂量
- 生育潜力的女性患者必须使用高效的避孕方法，男性患者愿意使用屏障方法
关键排除标准：
医疗条件
- 在过去的12个月内，超过10个血管造成的危机
- 母乳喂养或怀孕的女性
肝功能障碍的特征是：
- 丙氨酸氨基转移酶（ALT）> 4.0倍正常的上限（ULN）
- 直接胆红素> 3.0×ULN
- 已知的HIV阳性
- 主动丙型肝炎或丙型肝炎感染
- 严重的肾功能障碍或慢性透析
同意书之前6个月内不稳定或恶化的心脏或肺部疾病病史，包括但不限于以下几个月：
- 前两年内公开临床中风的病史或内出血' target='_blank'>颅内出血的任何病史
先验/伴随的治疗
- 接受定期安排血液（RBC）输血疗法的患者（也称为慢性，预防或预防输血）
- 在开始研究治疗后的2周内接受或使用具有强诱导剂或中等/强抑制剂的伴随药物，或者在研究期间对此类药物进行预期的需求
- 在开始研究治疗之前的28天内，使用素体的使用或在研究期间对该药物的预期需求
- 在开始研究治疗后的28天内，使用选择素拮抗剂（例如，克里扎氏珠单抗或其他单克隆抗体或小分子），在研究期间对此类药物的预期需求
- 在开始研究治疗后的28天内，使用红细胞生成素或其他造血生长因子治疗，或者在研究期间对此类药物的预期需求
- 接受先前基于细胞的治疗（例如造血细胞移植，基因修饰疗法）
联系人和位置
联系人
位置
| 美国阿肯色州 | |
| 伍德兰国际研究小组 | 招募 |
| 美国阿肯色州小石城，美国72211 | |
| 联系人：tandi ilsom 501-221-8681 tilsom@ergclinical.com | |
| 美国，加利福尼亚 | |
| 合作神经科学研究有限责任公司。 | 招募 |
| 加利福尼亚州长滩，美国90806 | |
| 联系人：Jeanette Caruso 916-933-3023 Jeanette@alliancesites.com | |
| 太平洋研究合作伙伴，有限责任公司 | 招募 |
| 美国加利福尼亚州奥克兰，美国94607 | |
| 联系人：Jaime Flores 510-444-2877 jamieflores@pacifictrials.com | |
| 美国，佛罗里达州 | |
| 基石研究所 | 招募 |
| 美国佛罗里达州阿尔塔蒙特斯普林斯，32701 | |
| 联系人：Derrica Robinson 407-257-8102 drobinson@cornerstonestudy.com | |
| Advanced Pharma CR LLC。 | 招募 |
| 迈阿密，佛罗里达州，美国，33147 | |
| 联系人：Ivette Lopez 305-220-2727 Ext 805 iLopez@advancedpharma.com | |
| 美国，佐治亚州 | |
| 声纳临床研究 | 招募 |
| 美国佐治亚州亚特兰大，30331 | |
| 联系人：Chikita Cunningham 317-332-5378 chikitacunningham@comcast.net | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 波士顿医疗中心 | 招募 |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02118 | |
| 联系人：Elizabeth Pottier 617-638-7480 Elizabeth.pottier@bmc.org | |
| 美国内布拉斯加州 | |
| 内布拉斯加州大学医学中心 | 招募 |
| 奥马哈，内布拉斯加州，美国，68198 | |
| 联系人：Serena Gaines 402-559-3848 serena.gaines@unmc.edu | |
| 美国，纽约 | |
| 雅各比医疗中心 | 招募 |
| 布朗克斯，纽约，美国，10461 | |
| 联系人：Olga Diaz 718-918-4284 olga.diaz@nychhc.org | |
| 国王县医院 | 招募 |
| 布鲁克林，纽约，美国，11203 | |
| 联系人：Deborah Chrispi 718-245-3131 chrispid@nychhc.org | |
| 皇后医院中心 | 招募 |
| 牙买加，纽约，美国，11432 | |
| 联系人：Linda Bulone 718-883-3000 bulonel@nychhc.org | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 神经行为临床研究 | 招募 |
| 俄亥俄州北广州，美国，44720 | |
| 联系人：Lisa Boyce 330-493-1118 lboyce@nb-cr.com | |
| 美国，俄克拉荷马州 | |
| 塔尔萨林恩学院 | 招募 |
| 塔尔萨，俄克拉荷马州，美国，74135 | |
| 联系人：Lauren Schwab 918-289-0083 lschwab@lhsi.net | |
| 美国，南卡罗来纳州 | |
| Prisma健康 | 招募 |
| 美国南卡罗来纳州格林维尔，美国29605 | |
| 联系人：Tranaka Fuqua 543-720-5665 Tranaka.fuqua@prismahealth.org | |
赞助商和合作者
Forma Therapeutics，Inc。
调查人员
| 研究主任： | 范迪·布莱克（MD） | Forma Therapeutics，Inc。 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年11月5日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年11月12日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月14日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年3月26日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2025年12月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | FT-4202在成人和镰状细胞疾病（芙蓉）的研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项自适应，随机，安慰剂对照，双盲，多中心研究口服FT-4202，一种镰状细胞病（hibiscus）患者的丙酮酸激酶激活剂 | ||||
| 简要摘要 | 这项临床试验是一项2/3期研究，将评估FT-4202的功效和安全性，并测试FT-4202与安慰剂相比的工作效果，以改善血液中血红蛋白的量并减少血管合并的数量危机（血管被阻塞并引起疼痛的时候）。 | ||||
| 详细说明 | FT-4202旨在激活PKR，从而通过影响RBC中的两种关键途径来调节RBC代谢。 FT-4202临床开发计划将研究减少2,3-DPG是否可以帮助氧与血红蛋白结合（即增加氧亲和力），从而增加ATP和影响RBC功能。这项研究是一项随机，安慰剂对照的，双盲的，多中心2/3阶段的2/3阶段研究，对12至65岁的患者（包括）患有镰状细胞病。这项研究设计中有两个计划的临时分析。最初，患者将在1：1：1随机分配给FT-4202或安慰剂的两个剂量水平之一。在第一次临时分析中，将在研究的第三阶段选择两个FT-4202剂量水平之一，其中患者将在1：1中随机分配给选定的FT-4202剂量或安慰剂。在第二次临时分析中，将评估血红蛋白的功效，然后在最终分析中测试对血管占主体危机的疗效。在完成52周的双盲治疗后，患者可能进入52周的FT-4202开放标签延长期。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 镰状细胞性贫血症 | ||||
| 干预ICMJE | |||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 344 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年12月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2025年12月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
关键排除标准： 医疗条件
先验/伴随的治疗
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 12年至65岁（儿童，成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04624659 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 4202-HEM-301 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Forma Therapeutics，Inc。 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Forma Therapeutics，Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Forma Therapeutics，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
