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出境医 / 临床实验 / ALXN2060的3阶段研究对有症状的ATTR-CM的日本参与者

ALXN2060的3阶段研究对有症状的ATTR-CM的日本参与者

研究描述
简要摘要：
这项前瞻性研究旨在评估ALXN2060（也称为AG10）的功效，安全性和耐受性，并在稳定的心脏衰竭治疗背景下给予症状性ATTR-CM的日本参与者中建立其药代动力学和药物动力学特征。 。

病情或疾病 干预/治疗阶段
有症状的经胆囊素淀粉样蛋白心肌病药物：ALXN2060阶段3

详细说明：
参与者将收到12个月的ALXN2060（A部分）。在A部分的最后一次访问（第12个月）之后，参与者将继续进行B部分，该研究将持续18个月（第1天的30个月），在此期间，所有参与者将继续接受ALXN2060的口服治疗。在完成B部分的第30个月评估之后，将为参与者提供机会在扩展期内继续接收ALXN2060，这将持续到日本批准ALXN2060或最多24个月，以先行为准。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 22名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题：第三阶段，前瞻性，多中心，开放标签，两部分研究ALXN2060的疗效，安全性，药代动力学和药效学对有症状的经胰岛素淀粉样蛋白心肌病（attr-cm）的日本参与者
实际学习开始日期 ： 2020年11月1日
估计初级完成日期 ： 2022年11月
估计 学习完成日期 ： 2024年5月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：ALXN2060
参与者将获得ALXN2060。
药物：ALXN2060
ALXN2060片剂将以800毫克的剂量进行两次管理。
其他名称：
  • AG10
  • 阿ac虫

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 在六分钟的步行测试（6MWT）[时间范围：基线，第12个月]中，从基线从基线到第12个月的距离步行。
  2. 全因死亡率和与心血管相关的住院时间30个月[时间范围：基线至30个月]

次要结果度量 ：
  1. 在6MWT期间步行的距离的基线到30个月[时间范围：基线，第30个月]
  2. 从堪萨斯城心肌病问卷调查表（KCCQ-OS）[时间范围：基线，第12个月]从基线到第12个月的基线变为第12个月
  3. 在KCCQ-OS中从基线到第30个月[时间范围：基线，第30个月]
  4. 治疗生气的发生率（SAE）和不良事件（AES）[时间范围：基线至第12个月]
  5. 治疗素食SAE和AES的发病率[时间范围：基线至30个月]
  6. 从基线到第28天的转化素（TTR）稳定[时间范围：基线，第28天]
  7. 从基线到TTR稳定的30个月[时间范围：基线，第30个月]

资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 20年至90年（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 用野生型TTR或变体TTR基因型确定了ATTR-CM的诊断。
  2. 心力衰竭的病史至少有1个先前的住院治疗因心力衰竭或心力衰竭的临床证据而没有先前的心力衰竭住院治疗，这表现为体积超负荷或升高压力的症状或症状，或需要进行利尿治疗的心力衰竭症状或心力衰竭症状。
  3. 纽约心脏协会I-III类症状由于ATTR-CM。
  4. 关于稳定剂量的心血管药物疗法。
  5. 在第1天之前的2项测试上，在6MWT上完成了≥150米。
  6. 左心室（LV）壁（介入的隔膜或LV后壁）厚度≥12毫米。
  7. 心肌壁应力的生物标志物：N末端的脑型纳二尿素PEP（NT-PROBNP）水平≥300个皮克图/毫升/毫升（PG/mL）。

排除标准：

  1. 急性心肌梗塞，急性冠状动脉综合征或冠状动脉血运重建，或筛查前90天内经历的中风或短暂性缺血性发作。
  2. 筛查时血流动力学不稳定。
  3. 可能会在筛查的一年内进行心脏移植。
  4. 当前用市场药品和其他研究剂治疗ATTR-CM的治疗。
  5. 用传导系统效应（例如Verapamil，Diltiazem）用钙通道阻滞剂进行当前处理。允许使用二氢吡啶钙通道阻滞剂。
  6. 确认的轻链（AL）淀粉样变性的诊断。
  7. 心肌壁应力的生物标志物：NT-Probnp≥8,500pg/ml。
  8. 肾功能的度量，通过修饰肾脏疾病配方中的饮食估计肾小球过滤率<30 mL/minune/1.73米平方。
联系人和位置

位置
位置表的布局表
日本
名古屋大学医院
日本Aichi
库姆大学医院
日本福冈
九州大学医院
日本福冈
萨波罗医科大学医院
日本北海道
基塔萨托大学医院
日本卡纳那川
高知医学院医院
日本高知
库曼托大学医院
日本库曼托
新苏大学医院
日本长老
冈山大学医院
冈山，日本
国家脑和心血管中心
日本大阪
后登多大学医院
日本东京
Keio大学医院
日本东京
东京大学医院
日本东京
赞助商和合作者
Alexion Pharmaceuticals
Eidos Therapeutics，一家Bridgebio公司
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年11月6日
第一个发布日期ICMJE 2020年11月9日
最后更新发布日期2021年5月25日
实际学习开始日期ICMJE 2020年11月1日
估计初级完成日期2022年11月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年11月6日）
  • 在六分钟的步行测试（6MWT）[时间范围：基线，第12个月]中，从基线从基线到第12个月的距离步行。
  • 全因死亡率和与心血管相关的住院时间30个月[时间范围：基线至30个月]
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年11月6日）
  • 在6MWT期间步行的距离的基线到30个月[时间范围：基线，第30个月]
  • 从堪萨斯城心肌病问卷调查表（KCCQ-OS）[时间范围：基线，第12个月]从基线到第12个月的基线变为第12个月
  • 在KCCQ-OS中从基线到第30个月[时间范围：基线，第30个月]
  • 治疗生气的发生率（SAE）和不良事件（AES）[时间范围：基线至第12个月]
  • 治疗素食SAE和AES的发病率[时间范围：基线至30个月]
  • 从基线到第28天的转化素（TTR）稳定[时间范围：基线，第28天]
  • 从基线到TTR稳定的30个月[时间范围：基线，第30个月]
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE ALXN2060的3阶段研究对有症状的ATTR-CM的日本参与者
官方标题ICMJE第三阶段，前瞻性，多中心，开放标签，两部分研究ALXN2060的疗效，安全性，药代动力学和药效学对有症状的经胰岛素淀粉样蛋白心肌病（attr-cm）的日本参与者
简要摘要这项前瞻性研究旨在评估ALXN2060（也称为AG10）的功效，安全性和耐受性，并在稳定的心脏衰竭治疗背景下给予症状性ATTR-CM的日本参与者中建立其药代动力学和药物动力学特征。 。
详细说明参与者将收到12个月的ALXN2060（A部分）。在A部分的最后一次访问（第12个月）之后，参与者将继续进行B部分，该研究将持续18个月（第1天的30个月），在此期间，所有参与者将继续接受ALXN2060的口服治疗。在完成B部分的第30个月评估之后，将为参与者提供机会在扩展期内继续接收ALXN2060，这将持续到日本批准ALXN2060或最多24个月，以先行为准。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE有症状的经胆囊素淀粉样蛋白心肌病
干预ICMJE药物：ALXN2060
ALXN2060片剂将以800毫克的剂量进行两次管理。
其他名称：
  • AG10
  • 阿ac虫
研究臂ICMJE实验：ALXN2060
参与者将获得ALXN2060。
干预：药物：ALXN2060
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE活跃，不招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年11月6日）		 22
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2024年5月
估计初级完成日期2022年11月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 用野生型TTR或变体TTR基因型确定了ATTR-CM的诊断。
  2. 心力衰竭的病史至少有1个先前的住院治疗因心力衰竭或心力衰竭的临床证据而没有先前的心力衰竭住院治疗，这表现为体积超负荷或升高压力的症状或症状，或需要进行利尿治疗的心力衰竭症状或心力衰竭症状。
  3. 纽约心脏协会I-III类症状由于ATTR-CM。
  4. 关于稳定剂量的心血管药物疗法。
  5. 在第1天之前的2项测试上，在6MWT上完成了≥150米。
  6. 左心室（LV）壁（介入的隔膜或LV后壁）厚度≥12毫米。
  7. 心肌壁应力的生物标志物：N末端的脑型纳二尿素PEP（NT-PROBNP）水平≥300个皮克图/毫升/毫升（PG/mL）。

排除标准：

  1. 急性心肌梗塞，急性冠状动脉综合征或冠状动脉血运重建，或筛查前90天内经历的中风或短暂性缺血性发作。
  2. 筛查时血流动力学不稳定。
  3. 可能会在筛查的一年内进行心脏移植。
  4. 当前用市场药品和其他研究剂治疗ATTR-CM的治疗。
  5. 用传导系统效应（例如Verapamil，Diltiazem）用钙通道阻滞剂进行当前处理。允许使用二氢吡啶钙通道阻滞剂。
  6. 确认的轻链（AL）淀粉样变性的诊断。
  7. 心肌壁应力的生物标志物：NT-Probnp≥8,500pg/ml。
  8. 肾功能的度量，通过修饰肾脏疾病配方中的饮食估计肾小球过滤率<30 mL/minune/1.73米平方。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 20年至90年（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE日本
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04622046
其他研究ID编号ICMJE ALXN2060-TAC-302
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方Alexion Pharmaceuticals
研究赞助商ICMJE Alexion Pharmaceuticals
合作者ICMJE Eidos Therapeutics，一家Bridgebio公司
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Alexion Pharmaceuticals
验证日期2021年5月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
这项前瞻性研究旨在评估ALXN2060（也称为AG10）的功效，安全性和耐受性，并在稳定的心脏衰竭治疗背景下给予症状性ATTR-CM的日本参与者中建立其药代动力学和药物动力学特征。 。

病情或疾病 干预/治疗阶段
有症状的经胆囊素淀粉样蛋白心肌病药物：ALXN2060阶段3

详细说明：
参与者将收到12个月的ALXN2060（A部分）。在A部分的最后一次访问（第12个月）之后，参与者将继续进行B部分，该研究将持续18个月（第1天的30个月），在此期间，所有参与者将继续接受ALXN2060的口服治疗。在完成B部分的第30个月评估之后，将为参与者提供机会在扩展期内继续接收ALXN2060，这将持续到日本批准ALXN2060或最多24个月，以先行为准。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 22名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题：第三阶段，前瞻性，多中心，开放标签，两部分研究ALXN2060的疗效，安全性，药代动力学和药效学对有症状的经胰岛素淀粉样蛋白心肌病（attr-cm）的日本参与者
实际学习开始日期 ： 2020年11月1日
估计初级完成日期 ： 2022年11月
估计 学习完成日期 ： 2024年5月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：ALXN2060
参与者将获得ALXN2060。
药物：ALXN2060
ALXN2060片剂将以800毫克的剂量进行两次管理。
其他名称：
  • AG10
  • 阿ac虫

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 在六分钟的步行测试（6MWT）[时间范围：基线，第12个月]中，从基线从基线到第12个月的距离步行。
  2. 全因死亡率和与心血管相关的住院时间30个月[时间范围：基线至30个月]

次要结果度量 ：
  1. 在6MWT期间步行的距离的基线到30个月[时间范围：基线，第30个月]
  2. 从堪萨斯城心肌病问卷调查表（KCCQ-OS）[时间范围：基线，第12个月]从基线到第12个月的基线变为第12个月
  3. 在KCCQ-OS中从基线到第30个月[时间范围：基线，第30个月]
  4. 治疗生气的发生率（SAE）和不良事件（AES）[时间范围：基线至第12个月]
  5. 治疗素食SAE和AES的发病率[时间范围：基线至30个月]
  6. 从基线到第28天的转化素（TTR）稳定[时间范围：基线，第28天]
  7. 从基线到TTR稳定的30个月[时间范围：基线，第30个月]

资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 20年至90年（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 用野生型TTR或变体TTR基因型确定了ATTR-CM的诊断。
  2. 心力衰竭的病史至少有1个先前的住院治疗因心力衰竭或心力衰竭的临床证据而没有先前的心力衰竭住院治疗，这表现为体积超负荷或升高压力的症状或症状，或需要进行利尿治疗的心力衰竭症状或心力衰竭症状。
  3. 纽约心脏协会I-III类症状由于ATTR-CM。
  4. 关于稳定剂量的心血管药物疗法。
  5. 在第1天之前的2项测试上，在6MWT上完成了≥150米。
  6. 左心室（LV）壁（介入的隔膜或LV后壁）厚度≥12毫米。
  7. 心肌壁应力的生物标志物：N末端的脑型纳二尿素PEP（NT-PROBNP）水平≥300个皮克图/毫升/毫升（PG/mL）。

排除标准：

  1. 急性心肌梗塞，急性冠状动脉综合征或冠状动脉血运重建，或筛查前90天内经历的中风或短暂性缺血性发作。
  2. 筛查时血流动力学不稳定。
  3. 可能会在筛查的一年内进行心脏移植。
  4. 当前用市场药品和其他研究剂治疗ATTR-CM的治疗。
  5. 用传导系统效应（例如Verapamil，Diltiazem）用钙通道阻滞剂进行当前处理。允许使用二氢吡啶钙通道阻滞剂。
  6. 确认的轻链（AL）淀粉样变性的诊断。
  7. 心肌壁应力的生物标志物：NT-Probnp≥8,500pg/ml。
  8. 肾功能的度量，通过修饰肾脏疾病配方中的饮食估计肾小球过滤率<30 mL/minune/1.73米平方。
联系人和位置

位置
位置表的布局表
日本
名古屋大学医院
日本Aichi
库姆大学医院
日本福冈
九州大学医院
日本福冈
萨波罗医科大学医院
日本北海道
基塔萨托大学医院
日本卡纳那川
高知医学院医院
日本高知
库曼托大学医院
日本库曼托
新苏大学医院
日本长老
冈山大学医院
冈山，日本
国家脑和心血管中心
日本大阪
后登多大学医院
日本东京
Keio大学医院
日本东京
东京大学医院
日本东京
赞助商和合作者
Alexion Pharmaceuticals
Eidos Therapeutics，一家Bridgebio公司
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年11月6日
第一个发布日期ICMJE 2020年11月9日
最后更新发布日期2021年5月25日
实际学习开始日期ICMJE 2020年11月1日
估计初级完成日期2022年11月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年11月6日）
  • 在六分钟的步行测试（6MWT）[时间范围：基线，第12个月]中，从基线从基线到第12个月的距离步行。
  • 全因死亡率和与心血管相关的住院时间30个月[时间范围：基线至30个月]
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年11月6日）
  • 在6MWT期间步行的距离的基线到30个月[时间范围：基线，第30个月]
  • 从堪萨斯城心肌病问卷调查表（KCCQ-OS）[时间范围：基线，第12个月]从基线到第12个月的基线变为第12个月
  • 在KCCQ-OS中从基线到第30个月[时间范围：基线，第30个月]
  • 治疗生气的发生率（SAE）和不良事件（AES）[时间范围：基线至第12个月]
  • 治疗素食SAE和AES的发病率[时间范围：基线至30个月]
  • 从基线到第28天的转化素（TTR）稳定[时间范围：基线，第28天]
  • 从基线到TTR稳定的30个月[时间范围：基线，第30个月]
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE ALXN2060的3阶段研究对有症状的ATTR-CM的日本参与者
官方标题ICMJE第三阶段，前瞻性，多中心，开放标签，两部分研究ALXN2060的疗效，安全性，药代动力学和药效学对有症状的经胰岛素淀粉样蛋白心肌病（attr-cm）的日本参与者
简要摘要这项前瞻性研究旨在评估ALXN2060（也称为AG10）的功效，安全性和耐受性，并在稳定的心脏衰竭治疗背景下给予症状性ATTR-CM的日本参与者中建立其药代动力学和药物动力学特征。 。
详细说明参与者将收到12个月的ALXN2060（A部分）。在A部分的最后一次访问（第12个月）之后，参与者将继续进行B部分，该研究将持续18个月（第1天的30个月），在此期间，所有参与者将继续接受ALXN2060的口服治疗。在完成B部分的第30个月评估之后，将为参与者提供机会在扩展期内继续接收ALXN2060，这将持续到日本批准ALXN2060或最多24个月，以先行为准。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE有症状的经胆囊素淀粉样蛋白心肌病
干预ICMJE药物：ALXN2060
ALXN2060片剂将以800毫克的剂量进行两次管理。
其他名称：
  • AG10
  • 阿ac虫
研究臂ICMJE实验：ALXN2060
参与者将获得ALXN2060。
干预：药物：ALXN2060
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE活跃，不招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年11月6日）		 22
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2024年5月
估计初级完成日期2022年11月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 用野生型TTR或变体TTR基因型确定了ATTR-CM的诊断。
  2. 心力衰竭的病史至少有1个先前的住院治疗因心力衰竭或心力衰竭的临床证据而没有先前的心力衰竭住院治疗，这表现为体积超负荷或升高压力的症状或症状，或需要进行利尿治疗的心力衰竭症状或心力衰竭症状。
  3. 纽约心脏协会I-III类症状由于ATTR-CM。
  4. 关于稳定剂量的心血管药物疗法。
  5. 在第1天之前的2项测试上，在6MWT上完成了≥150米。
  6. 左心室（LV）壁（介入的隔膜或LV后壁）厚度≥12毫米。
  7. 心肌壁应力的生物标志物：N末端的脑型纳二尿素PEP（NT-PROBNP）水平≥300个皮克图/毫升/毫升（PG/mL）。

排除标准：

  1. 急性心肌梗塞，急性冠状动脉综合征或冠状动脉血运重建，或筛查前90天内经历的中风或短暂性缺血性发作。
  2. 筛查时血流动力学不稳定。
  3. 可能会在筛查的一年内进行心脏移植。
  4. 当前用市场药品和其他研究剂治疗ATTR-CM的治疗。
  5. 用传导系统效应（例如Verapamil，Diltiazem）用钙通道阻滞剂进行当前处理。允许使用二氢吡啶钙通道阻滞剂。
  6. 确认的轻链（AL）淀粉样变性的诊断。
  7. 心肌壁应力的生物标志物：NT-Probnp≥8,500pg/ml。
  8. 肾功能的度量，通过修饰肾脏疾病配方中的饮食估计肾小球过滤率<30 mL/minune/1.73米平方。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 20年至90年（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE日本
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04622046
其他研究ID编号ICMJE ALXN2060-TAC-302
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方Alexion Pharmaceuticals
研究赞助商ICMJE Alexion Pharmaceuticals
合作者ICMJE Eidos Therapeutics，一家Bridgebio公司
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Alexion Pharmaceuticals
验证日期2021年5月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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