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出境医 / 临床实验 / 克里扎氏珠单抗治疗视网膜血管病，脑白血病（RVCL）

克里扎氏珠单抗治疗视网膜血管病，脑白血病（RVCL）

研究描述
简要摘要：
这是一项2阶段试验，将测试克里扎龙珠单抗对视网膜血管病的功效和安全性，并用脑性白细胞病（RVCL）（RVCL）（一种非常罕见且均匀致命的遗传状况），会影响微腔体系，尤其是大脑和眼睛。目前尚无RVCL的治疗方法。最多将注册20名患者。

病情或疾病 干预/治疗阶段
RVCL-视网膜血管病脑白血病病药物：crizanlizumab阶段2

详细说明：

具有脑白血病（RVCL）的视网膜血管病是一种非常罕见且统一致命的遗传病，会影响微脉管系统，尤其是大脑和眼睛。症状从成年开始（通常是30年代中期至40年代初），包括视力丧失，迷你冲刺和痴呆症。其他患者还患有涉及肾脏，骨坏死和肠道缺血的微血管疾病。微血管闭塞性疾病的其中一些特征类似于镰状细胞疾病期间发生的缺血性事件。目前，RVCL没有有效的治疗方法。

这项研究的目的是测试用Crizanlizumab治疗的RVCL患者的疗效，Crizanlizumab是一种人源化的单克隆抗P-选择蛋白抗体，可防止白细胞粘附对血管内皮的粘附，从而限制微血管咬合的风险。 P-选择素被动员到活化的血管内皮细胞表面，并促进白细胞粘附于血管壁。矿工实验室已从初步观察到与可溶性P-选择素水平和RVCL患者的脑病变数量的相关性。由于白细胞对血管内皮的粘附会促进微血管闭塞，因此我们将确定Crizanlizumab是否有助于限制RVCL患者的缺血和脑部病变。这可能导致缺血性大脑和眼部病变的发展。

在第1周和第3周，最多20名RVCL患者将接受5 mg/kg的Crizanlizumab静脉输注。监测将包括护理标准串行MRI以及预定义的间隔的护理标准眼病监测。高风险药物监测将包括血液检查监测（CBC/CMP）在治疗开始后1个月，此后每3个月一次。将进行标准评估，包括放射学和身体检查以及眼部成像和检查。克里扎龙珠单抗给药完成后，将至少遵循患者至少2年。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 20名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题： Crizanlizumab对视网膜血管病治疗的试验
实际学习开始日期 ： 2021年1月25日
估计初级完成日期 ： 2023年1月25日
估计 学习完成日期 ： 2025年1月25日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
单臂研究
单臂研究：将在含有10 ml的单列小瓶中提供Crizanlizumab，浓度为10 mg/ml，用于通过IV输注进行给药。每位患者将在第1周的第1天，第3周，第7周的第1天，然后每4周周期的第1天接受一剂Crizanlizumab。在输液日，药剂师或指定的人员将根据药物手册，在100 mL输液袋中以每公斤（5 mg/kg）的基础（5 mg/kg）准备单个剂量的克里扎龙珠单抗。 crizanlizumab将在30分钟内通过IV输注给药
药物：crizanlizumab
药物：Crizanlizumab是一种人性化的单克隆抗P-蛋白抗体，可防止白细胞粘附对血管内皮的粘附，从而限制了微血管闭塞的风险。它是静脉内给药的。
其他名称：adakveo

结果措施
主要结果指标 ：
  1. RVCL患者中流体衰减恢复（FLAIR）磁共振成像（MRI）的病变模式的变化。 [时间范围：年]
    评估了基线和一年之间FLAIR MRI病变的体积变化。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 25年至75岁（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 通过基因检测确认的RVCL的诊断
  2. 研究注册时，至少有25岁的大脑或眼病的成像证据
  3. 正常血液学功能定义为：白细胞计数（WBC）> 4x109/L，绝对中性粒细胞计数（ANC）> 1.5x109/L和血小板> 100x109/L
  4. 生育潜力的女性（FCBP）必须同意在研究药物中避免怀孕，并在停止研究药物后3个月，并且必须同意使用足够的避孕药，包括激素避孕药，（即避孕药等）避孕（即避孕套）或在那段时间里禁欲

  5. 能够理解并愿意签署内部审查委员会（IRB）批准的书面知情同意文件（或合法授权代表的文件，如果适用）

    -

排除标准：

  1. 急性细菌，真菌或病毒感染
  2. 已知的HIV，未处理的潜在结核病（TB）或活性丙型肝炎或C感染或带状疱疹
  3. 怀孕和/或母乳喂养。在开始研究之前，需要负血清妊娠试验。对于育儿潜力（FCBP）的女性，每次输注之前都需要进行阴性尿液妊娠试验。
  4. 对一个或多个研究剂的已知超敏反应
  5. 目前正在接受研究药物之前的14天内接受或已收到任何研究药物
  6. 肝功能测试（LFTS）大于3倍，在过去30天内的正常上限
  7. 在过去30天内用其他单克隆抗体药物治疗

  8. 在过去30天内用各种形式的抗凝治疗，包括但不限于氯吡格雷或香豆素或直接凝血酶抑制剂

    -

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：乔纳森矿工，医学博士/博士314-747-4439 miner@wustl.edu
联系人：Kathy Liszewski，学士314-503-6256 kliszews@wustl.edu

位置
位置表的布局表
美国，密苏里州
华盛顿大学医学院招募
美国密苏里州圣路易斯，美国63110
联系人：Jonathan Miner，医学博士/博士314-747-4439 Miner@wustl.edu
联系人：Kathy Liszewski，BA 314-503-6256 kliszews@wustl.edu
首席研究员：乔纳森·矿工，医学博士/博士
赞助商和合作者
华盛顿大学医学院
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员： Jonathan Miner，医学博士/博士华盛顿大学医学院
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年10月26日
第一个发布日期ICMJE 2020年11月2日
最后更新发布日期2021年2月9日
实际学习开始日期ICMJE 2021年1月25日
估计初级完成日期2023年1月25日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年11月3日）		 RVCL患者中流体衰减恢复（FLAIR）磁共振成像（MRI）的病变模式的变化。 [时间范围：年]
评估了基线和一年之间FLAIR MRI病变的体积变化。
原始主要结果措施ICMJE
（提交：2020年10月26日）		 RVCL患者中流体衰减恢复（FLAIR）磁共振成像（MRI）的病变模式的变化。 [时间范围：年]
评估了基线和一年之间FLAIR MRI病变的体积增加。
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE不提供
原始次要结果措施ICMJE不提供
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE克里扎氏珠单抗治疗视网膜血管病，脑白血病（RVCL）
官方标题ICMJE Crizanlizumab对视网膜血管病治疗的试验
简要摘要这是一项2阶段试验，将测试克里扎龙珠单抗对视网膜血管病的功效和安全性，并用脑性白细胞病（RVCL）（RVCL）（一种非常罕见且均匀致命的遗传状况），会影响微腔体系，尤其是大脑和眼睛。目前尚无RVCL的治疗方法。最多将注册20名患者。
详细说明

具有脑白血病（RVCL）的视网膜血管病是一种非常罕见且统一致命的遗传病，会影响微脉管系统，尤其是大脑和眼睛。症状从成年开始（通常是30年代中期至40年代初），包括视力丧失，迷你冲刺和痴呆症。其他患者还患有涉及肾脏，骨坏死和肠道缺血的微血管疾病。微血管闭塞性疾病的其中一些特征类似于镰状细胞疾病期间发生的缺血性事件。目前，RVCL没有有效的治疗方法。

这项研究的目的是测试用Crizanlizumab治疗的RVCL患者的疗效，Crizanlizumab是一种人源化的单克隆抗P-选择蛋白抗体，可防止白细胞粘附对血管内皮的粘附，从而限制微血管咬合的风险。 P-选择素被动员到活化的血管内皮细胞表面，并促进白细胞粘附于血管壁。矿工实验室已从初步观察到与可溶性P-选择素水平和RVCL患者的脑病变数量的相关性。由于白细胞对血管内皮的粘附会促进微血管闭塞，因此我们将确定Crizanlizumab是否有助于限制RVCL患者的缺血和脑部病变。这可能导致缺血性大脑和眼部病变的发展。

在第1周和第3周，最多20名RVCL患者将接受5 mg/kg的Crizanlizumab静脉输注。监测将包括护理标准串行MRI以及预定义的间隔的护理标准眼病监测。高风险药物监测将包括血液检查监测（CBC/CMP）在治疗开始后1个月，此后每3个月一次。将进行标准评估，包括放射学和身体检查以及眼部成像和检查。克里扎龙珠单抗给药完成后，将至少遵循患者至少2年。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE RVCL-视网膜血管病脑白血病病
干预ICMJE药物：crizanlizumab
药物：Crizanlizumab是一种人性化的单克隆抗P-蛋白抗体，可防止白细胞粘附对血管内皮的粘附，从而限制了微血管闭塞的风险。它是静脉内给药的。
其他名称：adakveo
研究臂ICMJE单臂研究
单臂研究：将在含有10 ml的单列小瓶中提供Crizanlizumab，浓度为10 mg/ml，用于通过IV输注进行给药。每位患者将在第1周的第1天，第3周，第7周的第1天，然后每4周周期的第1天接受一剂Crizanlizumab。在输液日，药剂师或指定的人员将根据药物手册，在100 mL输液袋中以每公斤（5 mg/kg）的基础（5 mg/kg）准备单个剂量的克里扎龙珠单抗。 crizanlizumab将在30分钟内通过IV输注给药
干预：药物：crizanlizumab
出版物 *
  • Kavanagh D，Spitzer D，Kothari PH，Shaikh A，Liszewski MK，Richards A，Atkinson JP。人类疾病中主要人类3'-5'核酸酶Trex1的新作用。细胞周期。 2008年6月15日； 7（12）：1718-25。 Epub 2008年6月16日。评论。
  • Hasan M，Fermaintt CS，Gao N，Sakai T，Miyazaki T，Jiang S，Li QZ，Atkinson JP，Morse HC 3rd，Lehrman MA，Yan N.胞质核酸酶核酸酶Trex1 trex1 trex1调节少脂蛋白糖酶活性的活性独立于核酸酶活性，以支持免疫激活。免疫。 2015年9月15日； 43（3）：463-74。 doi：10.1016/j.immuni.2015.07.022。 EPUB 2015 8月25日。
  • Wood KC，Hebbel RP，Granger DN。内皮细胞P-选择素介导镰状细胞转基因小鼠的脑静脉表型的促炎和促血肿表型。 Am J Physiol Heart Circ Physiol。 2004年5月； 286（5）：H1608-14。 Epub 2004年1月2日。
  • McEver RP，Cummings Rd。 PSGL-1与Selectins在白细胞募集中的作用。 J Clin Invest。 1997年12月1日; 100（11供应）：S97-103。审查。
  • 福特AL，Chin VW，Fellah S，Binkley MM，Bodin AM，Balasetti V，Taiwo Y，Kang P，Lin D，Jen JC，Grand MG，Bogacki M，Liszewski MK，Hourcade D，Hourcade D，Chen Y，Chen Y，Hassenstab J，Lee JM JM，Lee JM，Lee JM ，A H，Miner JJ，Atkinson JP。 RVCL-S中的病变进化和神经退行性：一种单基因血管造影。神经病学。 2020年10月6日； 95（14）：E1918-E1931。 doi：10.1212/wnl.0000000000010659。 EPUB 2020年9月4日。 2020年12月4日;：。

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年10月26日）		 20
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2025年1月25日
估计初级完成日期2023年1月25日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 通过基因检测确认的RVCL的诊断
  2. 研究注册时，至少有25岁的大脑或眼病的成像证据
  3. 正常血液学功能定义为：白细胞计数（WBC）> 4x109/L，绝对中性粒细胞计数（ANC）> 1.5x109/L和血小板> 100x109/L
  4. 生育潜力的女性（FCBP）必须同意在研究药物中避免怀孕，并在停止研究药物后3个月，并且必须同意使用足够的避孕药，包括激素避孕药，（即避孕药等）避孕（即避孕套）或在那段时间里禁欲

  5. 能够理解并愿意签署内部审查委员会（IRB）批准的书面知情同意文件（或合法授权代表的文件，如果适用）

    -

排除标准：

  1. 急性细菌，真菌或病毒感染
  2. 已知的HIV，未处理的潜在结核病（TB）或活性丙型肝炎或C感染或带状疱疹
  3. 怀孕和/或母乳喂养。在开始研究之前，需要负血清妊娠试验。对于育儿潜力（FCBP）的女性，每次输注之前都需要进行阴性尿液妊娠试验。
  4. 对一个或多个研究剂的已知超敏反应
  5. 目前正在接受研究药物之前的14天内接受或已收到任何研究药物
  6. 肝功能测试（LFTS）大于3倍，在过去30天内的正常上限
  7. 在过去30天内用其他单克隆抗体药物治疗

  8. 在过去30天内用各种形式的抗凝治疗，包括但不限于氯吡格雷或香豆素或直接凝血酶抑制剂

    -

性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 25年至75岁（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：乔纳森矿工，医学博士/博士314-747-4439 miner@wustl.edu
联系人：Kathy Liszewski，学士314-503-6256 kliszews@wustl.edu
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04611880
其他研究ID编号ICMJE 202008079
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划说明：数据将在主要调查员和其他研究人员之间共享
支持材料：研究方案
支持材料：知情同意书（ICF）
大体时间：即时
访问标准：个人患者数据（IPD）将在REDCAP上或主要研究人员提供
责任方华盛顿大学医学院
研究赞助商ICMJE华盛顿大学医学院
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
首席研究员： Jonathan Miner，医学博士/博士华盛顿大学医学院
PRS帐户华盛顿大学医学院
验证日期2021年2月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
这是一项2阶段试验，将测试克里扎龙珠单抗对视网膜血管病的功效和安全性，并用脑性白细胞病（RVCL）（RVCL）（一种非常罕见且均匀致命的遗传状况），会影响微腔体系，尤其是大脑和眼睛。目前尚无RVCL的治疗方法。最多将注册20名患者。

病情或疾病 干预/治疗阶段
RVCL-视网膜血管病脑白血病病药物：crizanlizumab阶段2

详细说明：

具有脑白血病（RVCL）的视网膜血管病是一种非常罕见且统一致命的遗传病，会影响微脉管系统，尤其是大脑和眼睛。症状从成年开始（通常是30年代中期至40年代初），包括视力丧失，迷你冲刺和痴呆症。其他患者还患有涉及肾脏，骨坏死和肠道缺血的微血管疾病。微血管闭塞性疾病的其中一些特征类似于镰状细胞疾病期间发生的缺血性事件。目前，RVCL没有有效的治疗方法。

这项研究的目的是测试用Crizanlizumab治疗的RVCL患者的疗效，Crizanlizumab是一种人源化的单克隆抗P-选择蛋白抗体，可防止白细胞粘附对血管内皮的粘附，从而限制微血管咬合的风险。 P-选择素被动员到活化的血管内皮细胞表面，并促进白细胞粘附于血管壁。矿工实验室已从初步观察到与可溶性P-选择素水平和RVCL患者的脑病变数量的相关性。由于白细胞对血管内皮的粘附会促进微血管闭塞，因此我们将确定Crizanlizumab是否有助于限制RVCL患者的缺血和脑部病变。这可能导致缺血性大脑和眼部病变的发展。

在第1周和第3周，最多20名RVCL患者将接受5 mg/kg的Crizanlizumab静脉输注。监测将包括护理标准串行MRI以及预定义的间隔的护理标准眼病监测。高风险药物监测将包括血液检查监测（CBC/CMP）在治疗开始后1个月，此后每3个月一次。将进行标准评估，包括放射学和身体检查以及眼部成像和检查。克里扎龙珠单抗给药完成后，将至少遵循患者至少2年。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 20名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题： Crizanlizumab对视网膜血管病治疗的试验
实际学习开始日期 ： 2021年1月25日
估计初级完成日期 ： 2023年1月25日
估计 学习完成日期 ： 2025年1月25日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
单臂研究
单臂研究：将在含有10 ml的单列小瓶中提供Crizanlizumab，浓度为10 mg/ml，用于通过IV输注进行给药。每位患者将在第1周的第1天，第3周，第7周的第1天，然后每4周周期的第1天接受一剂Crizanlizumab。在输液日，药剂师或指定的人员将根据药物手册，在100 mL输液袋中以每公斤（5 mg/kg）的基础（5 mg/kg）准备单个剂量的克里扎龙珠单抗。 crizanlizumab将在30分钟内通过IV输注给药
药物：crizanlizumab
药物：Crizanlizumab是一种人性化的单克隆抗P-蛋白抗体，可防止白细胞粘附对血管内皮的粘附，从而限制了微血管闭塞的风险。它是静脉内给药的。
其他名称：adakveo

结果措施
主要结果指标 ：
  1. RVCL患者中流体衰减恢复（FLAIR）磁共振成像（MRI）的病变模式的变化。 [时间范围：年]
    评估了基线和一年之间FLAIR MRI病变的体积变化。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 25年至75岁（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 通过基因检测确认的RVCL的诊断
  2. 研究注册时，至少有25岁的大脑或眼病的成像证据
  3. 正常血液学功能定义为：白细胞计数（WBC）> 4x109/L，绝对中性粒细胞计数（ANC）> 1.5x109/L和血小板> 100x109/L
  4. 生育潜力的女性（FCBP）必须同意在研究药物中避免怀孕，并在停止研究药物后3个月，并且必须同意使用足够的避孕药，包括激素避孕药，（即避孕药等）避孕（即避孕套）或在那段时间里禁欲

  5. 能够理解并愿意签署内部审查委员会（IRB）批准的书面知情同意文件（或合法授权代表的文件，如果适用）

    -

排除标准：

  1. 急性细菌，真菌或病毒感染
  2. 已知的HIV，未处理的潜在结核病（TB）或活性丙型肝炎或C感染或带状疱疹
  3. 怀孕和/或母乳喂养。在开始研究之前，需要负血清妊娠试验。对于育儿潜力（FCBP）的女性，每次输注之前都需要进行阴性尿液妊娠试验。
  4. 对一个或多个研究剂的已知超敏反应
  5. 目前正在接受研究药物之前的14天内接受或已收到任何研究药物
  6. 肝功能测试（LFTS）大于3倍，在过去30天内的正常上限
  7. 在过去30天内用其他单克隆抗体药物治疗

  8. 在过去30天内用各种形式的抗凝治疗，包括但不限于氯吡格雷或香豆素或直接凝血酶抑制剂

    -

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：乔纳森矿工，医学博士/博士314-747-4439 miner@wustl.edu
联系人：Kathy Liszewski，学士314-503-6256 kliszews@wustl.edu

位置
位置表的布局表
美国，密苏里州
华盛顿大学医学院招募
美国密苏里州圣路易斯，美国63110
联系人：Jonathan Miner，医学博士/博士314-747-4439 Miner@wustl.edu
联系人：Kathy Liszewski，BA 314-503-6256 kliszews@wustl.edu
首席研究员：乔纳森·矿工，医学博士/博士
赞助商和合作者
华盛顿大学医学院
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员： Jonathan Miner，医学博士/博士华盛顿大学医学院
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年10月26日
第一个发布日期ICMJE 2020年11月2日
最后更新发布日期2021年2月9日
实际学习开始日期ICMJE 2021年1月25日
估计初级完成日期2023年1月25日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年11月3日）		 RVCL患者中流体衰减恢复（FLAIR）磁共振成像（MRI）的病变模式的变化。 [时间范围：年]
评估了基线和一年之间FLAIR MRI病变的体积变化。
原始主要结果措施ICMJE
（提交：2020年10月26日）		 RVCL患者中流体衰减恢复（FLAIR）磁共振成像（MRI）的病变模式的变化。 [时间范围：年]
评估了基线和一年之间FLAIR MRI病变的体积增加。
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE不提供
原始次要结果措施ICMJE不提供
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE克里扎氏珠单抗治疗视网膜血管病，脑白血病（RVCL）
官方标题ICMJE Crizanlizumab对视网膜血管病治疗的试验
简要摘要这是一项2阶段试验，将测试克里扎龙珠单抗对视网膜血管病的功效和安全性，并用脑性白细胞病（RVCL）（RVCL）（一种非常罕见且均匀致命的遗传状况），会影响微腔体系，尤其是大脑和眼睛。目前尚无RVCL的治疗方法。最多将注册20名患者。
详细说明

具有脑白血病（RVCL）的视网膜血管病是一种非常罕见且统一致命的遗传病，会影响微脉管系统，尤其是大脑和眼睛。症状从成年开始（通常是30年代中期至40年代初），包括视力丧失，迷你冲刺和痴呆症。其他患者还患有涉及肾脏，骨坏死和肠道缺血的微血管疾病。微血管闭塞性疾病的其中一些特征类似于镰状细胞疾病期间发生的缺血性事件。目前，RVCL没有有效的治疗方法。

这项研究的目的是测试用Crizanlizumab治疗的RVCL患者的疗效，Crizanlizumab是一种人源化的单克隆抗P-选择蛋白抗体，可防止白细胞粘附对血管内皮的粘附，从而限制微血管咬合的风险。 P-选择素被动员到活化的血管内皮细胞表面，并促进白细胞粘附于血管壁。矿工实验室已从初步观察到与可溶性P-选择素水平和RVCL患者的脑病变数量的相关性。由于白细胞对血管内皮的粘附会促进微血管闭塞，因此我们将确定Crizanlizumab是否有助于限制RVCL患者的缺血和脑部病变。这可能导致缺血性大脑和眼部病变的发展。

在第1周和第3周，最多20名RVCL患者将接受5 mg/kg的Crizanlizumab静脉输注。监测将包括护理标准串行MRI以及预定义的间隔的护理标准眼病监测。高风险药物监测将包括血液检查监测（CBC/CMP）在治疗开始后1个月，此后每3个月一次。将进行标准评估，包括放射学和身体检查以及眼部成像和检查。克里扎龙珠单抗给药完成后，将至少遵循患者至少2年。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE RVCL-视网膜血管病脑白血病病
干预ICMJE药物：crizanlizumab
药物：Crizanlizumab是一种人性化的单克隆抗P-蛋白抗体，可防止白细胞粘附对血管内皮的粘附，从而限制了微血管闭塞的风险。它是静脉内给药的。
其他名称：adakveo
研究臂ICMJE单臂研究
单臂研究：将在含有10 ml的单列小瓶中提供Crizanlizumab，浓度为10 mg/ml，用于通过IV输注进行给药。每位患者将在第1周的第1天，第3周，第7周的第1天，然后每4周周期的第1天接受一剂Crizanlizumab。在输液日，药剂师或指定的人员将根据药物手册，在100 mL输液袋中以每公斤（5 mg/kg）的基础（5 mg/kg）准备单个剂量的克里扎龙珠单抗。 crizanlizumab将在30分钟内通过IV输注给药
干预：药物：crizanlizumab
出版物 *
  • Kavanagh D，Spitzer D，Kothari PH，Shaikh A，Liszewski MK，Richards A，Atkinson JP。人类疾病中主要人类3'-5'核酸酶Trex1的新作用。细胞周期。 2008年6月15日； 7（12）：1718-25。 Epub 2008年6月16日。评论。
  • Hasan M，Fermaintt CS，Gao N，Sakai T，Miyazaki T，Jiang S，Li QZ，Atkinson JP，Morse HC 3rd，Lehrman MA，Yan N.胞质核酸酶核酸酶Trex1 trex1 trex1调节少脂蛋白糖酶活性的活性独立于核酸酶活性，以支持免疫激活。免疫。 2015年9月15日； 43（3）：463-74。 doi：10.1016/j.immuni.2015.07.022。 EPUB 2015 8月25日。
  • Wood KC，Hebbel RP，Granger DN。内皮细胞P-选择素介导镰状细胞转基因小鼠的脑静脉表型的促炎和促血肿表型。 Am J Physiol Heart Circ Physiol。 2004年5月； 286（5）：H1608-14。 Epub 2004年1月2日。
  • McEver RP，Cummings Rd。 PSGL-1与Selectins在白细胞募集中的作用。 J Clin Invest。 1997年12月1日; 100（11供应）：S97-103。审查。
  • 福特AL，Chin VW，Fellah S，Binkley MM，Bodin AM，Balasetti V，Taiwo Y，Kang P，Lin D，Jen JC，Grand MG，Bogacki M，Liszewski MK，Hourcade D，Hourcade D，Chen Y，Chen Y，Hassenstab J，Lee JM JM，Lee JM，Lee JM ，A H，Miner JJ，Atkinson JP。 RVCL-S中的病变进化和神经退行性：一种单基因血管造影。神经病学。 2020年10月6日； 95（14）：E1918-E1931。 doi：10.1212/wnl.0000000000010659。 EPUB 2020年9月4日。 2020年12月4日;：。

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年10月26日）		 20
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2025年1月25日
估计初级完成日期2023年1月25日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 通过基因检测确认的RVCL的诊断
  2. 研究注册时，至少有25岁的大脑或眼病的成像证据
  3. 正常血液学功能定义为：白细胞计数（WBC）> 4x109/L，绝对中性粒细胞计数（ANC）> 1.5x109/L和血小板> 100x109/L
  4. 生育潜力的女性（FCBP）必须同意在研究药物中避免怀孕，并在停止研究药物后3个月，并且必须同意使用足够的避孕药，包括激素避孕药，（即避孕药等）避孕（即避孕套）或在那段时间里禁欲

  5. 能够理解并愿意签署内部审查委员会（IRB）批准的书面知情同意文件（或合法授权代表的文件，如果适用）

    -

排除标准：

  1. 急性细菌，真菌或病毒感染
  2. 已知的HIV，未处理的潜在结核病（TB）或活性丙型肝炎或C感染或带状疱疹
  3. 怀孕和/或母乳喂养。在开始研究之前，需要负血清妊娠试验。对于育儿潜力（FCBP）的女性，每次输注之前都需要进行阴性尿液妊娠试验。
  4. 对一个或多个研究剂的已知超敏反应
  5. 目前正在接受研究药物之前的14天内接受或已收到任何研究药物
  6. 肝功能测试（LFTS）大于3倍，在过去30天内的正常上限
  7. 在过去30天内用其他单克隆抗体药物治疗

  8. 在过去30天内用各种形式的抗凝治疗，包括但不限于氯吡格雷或香豆素或直接凝血酶抑制剂

    -

性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 25年至75岁（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：乔纳森矿工，医学博士/博士314-747-4439 miner@wustl.edu
联系人：Kathy Liszewski，学士314-503-6256 kliszews@wustl.edu
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04611880
其他研究ID编号ICMJE 202008079
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划说明：数据将在主要调查员和其他研究人员之间共享
支持材料：研究方案
支持材料：知情同意书（ICF）
大体时间：即时
访问标准：个人患者数据（IPD）将在REDCAP上或主要研究人员提供
责任方华盛顿大学医学院
研究赞助商ICMJE华盛顿大学医学院
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
首席研究员： Jonathan Miner，医学博士/博士华盛顿大学医学院
PRS帐户华盛顿大学医学院
验证日期2021年2月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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