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出境医 / 临床实验 / 脆弱X综合症和威廉姆斯综合症儿童的合作父母介导的疗法

脆弱X综合症和威廉姆斯综合症儿童的合作父母介导的疗法

研究描述
简要摘要:

脆弱的X综合征(FXS)和Williams-Beuren综合征(WBS)是相对罕见的疾病,其特征是与社会交流性赤字和自闭症行为相关的发育延迟。

鉴于它们的超围表型,WBS长期以来一直被认为是ASD的“极性相反”。但是,最近的研究强调了ASD和WBS表型之间的相似之处。通过跟随一些作者:“ ASD和WS中的社会异常可以以社会认知的类似困难来表征),而在WBS中,ASD和增强的社会动机模式的明显模式”。这些作者不仅是相反的条件,还建议WBS和ASD在理解社会关系方面具有相同的社会参与模式(在WBS中增强并减弱的ASD)。给定,这些相似之处的作者建议测试WBS儿童ASD治疗的可行性和有效性。父母介导的治疗(PMT)是一组“以技术为重点的干预措施,父母是变化的推动者,孩子是治疗的直接受益人”。 PMT在一项随机对照试验(RCT)中证明了ASD儿童社会交流改善的有效性证据。

最近的一些研究人员将PMT的使用扩展到具有遗传疾病和自闭症特征(例如FXS)的儿童。在表现出令人鼓舞的结果的同时,研究样本受到限制。

这项研究的主要目的是验证合作社PMT(CMPT)在FXS和WBS儿童中对社会交通不足的有效性。我们的假设是,除了常规的康复疗法(主要是言语疗法和职业疗法)外,CPMT还可能有助于增强社会交流技能和降低行为问题。我们还期望家庭生活质量和父母压力减轻的改善。


病情或疾病 干预/治疗阶段
脆弱的X综合症威廉姆斯综合症行为:合作父母介导的疗法”(CPMT)行为:照常不适用

展示显示详细说明
学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 14名参与者
分配:随机
干预模型:并行分配
掩蔽:三重(护理提供者,研究人员,成果评估员)
主要意图:治疗
官方标题:脆弱X综合症和威廉姆斯综合症儿童的合作父母介导的疗法
实际学习开始日期 2017年5月17日
估计初级完成日期 2021年6月
估计 学习完成日期 2021年6月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:合作父母介导的疗法
合作父母介导的疗法”(CPMT)是针对ASD核心症状的靶向父母介导的干预措施(Bearss等,2015)。CPMT基于自然主义发展的最重要的ASD父母培训模型行为干预措施NDBI特别注意促进合作互动(Schreibman等,2016)。CPMT的目的是提高父母的技能,使父母能够促进孩子中的以下七个目标技能:社会情感参与,,,,社会情感互动,,情绪调节,模仿,沟通,共同注意,游戏和认知灵活性和合作互动。为每个孩子设计了个性化的治疗计划,以确定其发育水平和治疗目标(Valeri等,2019)。
行为:合作父母介导的疗法”(CPMT)
CMPT通常持续6个月,总数为15分钟90分钟;在头三个月内进行了十二次核心会议(每周一次),然后进行3个每月助推器会议。每个每周的核心课程都基于亲子互动期间积极的父母教练的特定重点和特定的干预策略,并包括父子二元组,父母由训练有素的治疗师积极指导。活跃的教练提高了父母在实施策略以增强儿童发展的策略方面的能力,同时也增加了他们的信心。该干预措施证明了ADOS-G(Valeri,2019)在一项随机对照试验(RCT)中测量的社会交流改善中有效性的证据。

行为:照常
国家卫生服务公司像往常一样提供语音语言疗法和庭面治疗

主动比较器:控制
控制组
行为:照常
国家卫生服务公司像往常一样提供语音语言疗法和庭面治疗

结果措施
主要结果指标
  1. 联合注意[时间范围:6个月]
    ESC评估的联合注意评分。分数以行为/场合数量百分比(从0%到100%)表示。更高的分数表明功能更好

  2. 自信[时间范围:6个月]
    通过技能的儿童社会转化来衡量的自信。分数从1到5(较高的分数表明功能更好)

  3. 响应性[时间范围:6个月]
    通过技能的儿童社会转化来衡量的自信。分数从1到5(较高的分数表明功能更好)

  4. 表达语言(单词)[时间范围:6个月]
    通过Primo Vocabolario del Bambino(从0到408)的单词生产量表来衡量表达语言。较高的原始分数表明语言水平更高

  5. 表达语言(手势)[时间范围:6个月]
    表达语言通过Primo Vocabolario del Bambino的手势量表(从0到63)衡量。较高的原始分数表明语言水平更高

  6. 接受语言(单词)[时间范围:6个月]
    接受语言作为Primo Vocabolario del Bambino的测量单词理解量表(从0到408)。较高的原始分数表明语言水平更高

  7. 接受语言(句子)[时间范围:6个月]
    通过Primo Vocabolario del Bambino的句子理解量表(从0到28)来衡量的接受语言。较高的原始分数表明语言水平更高


次要结果度量
  1. 行为和情感问题[时间范围:6个月]
    行为和情绪问题作为儿童行为清单的测量(T分数,平均50,标准偏差15)。较高的分数表明严重问题。 > 64边界> 70临床

  2. 自适应水平的变化(Vineland自适应行为量表,第二版)[时间范围:6个月]
    儿童的自适应功能。分数以标准分数(平均100,标准偏差15)表示。更高的分数表明功能更好。

  3. 临床改进:临床全球印象 - 严重程度量表[时间范围:6个月]
    临床全球印象 - 严重程度量表是一种7分制,用于测量患者的基线严重程度(较高的分数表明患者更严重。

  4. 临床全球印象 - 改进量表(CGI -I)[时间范围:6个月]
    临床全球印象 - 改善量表(CGI-I)SA 7点量表用于衡量治疗后改善(较高的分数表明更严重的症状)

  5. 认知/发展水平[时间范围:6个月]
    Leiter 3 /Griffiths III衡量的儿童的发育 /认知水平。分数以标准分数(平均100,标准偏差15)表示。更高的分数表明功能更好

  6. 父母的生活质量(社会关系)[时间范围:6次]
    生活质量(社会关系)(由WHOQOL)衡量。分数以0到100的原始分数表达(较高的分数表明生活质量更好。

  7. 父母的生活质量(环境)[时间范围:6次]
    生活质量(环境)(WHOQOL)衡量。分数以0到100的原始分数表达(较高的分数表明生活质量更好。

  8. 父母的生活质量(纤维)[时间范围:6次]
    (WHOQOL)测量的生活质量(纤维)。分数以0到100的原始分数表达(较高的分数表明生活质量更好。

  9. 父母的生活质量(心理)[时间范围:6次]
    生活质量(心理)(由WHOQOL)衡量。分数以0到100的原始分数表达(较高的分数表明生活质量更好。

  10. 育儿压力的改变(父母痛苦)[时间范围:6个月]
    育儿压力通过育儿应力指数短形式的Parendal遇险量表来衡量。分数以百分位数(从5°至100°)表示。得分较高,表明压力水平较高

  11. 育儿压力的改变(困难的孩子)[时间范围:6个月]
    育儿压力是通过育儿压力指数的困难儿童量表短形式衡量的。分数以百分位数(从5°至100°)表示。得分较高,表明压力水平较高

  12. 育儿压力的改变(亲子功能失调的互动)[时间范围:6个月]
    育儿应力通过育儿应力指数短形式的亲子功能失调的相互作用量表来衡量。分数以百分位数(从5°至100°)表示。得分较高,表明压力水平较高

  13. 育儿压力的变化(总分)[时间范围:6个月]
    育儿应力通过育儿应力指数短形式的总应力量表来衡量。分数以百分位数(从5°至100°)表示。得分较高,表明压力水平较高


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄: 1年至7岁(儿童)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  • 分子确认脆弱X综合征的诊断
  • 分子确定的威廉姆斯 - 布伦综合征的诊断
  • 自闭症特征
  • 分数>或= 4在临床全球印象中(Guy等,1976)

排除标准:

  • 父母尚未在第一次评估期间参加父母培训
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Paolo Alfieri博士,医学博士0668594721 paolo.alfieri@opbg.net

位置
位置表的布局表
意大利
Ospedale Pediatrico bambinogesù招募
罗马,意大利,00146
联系人:Paolo Alfieri,MD-PHD 0668594721 paolo.alfieri@opbg.net
赞助商和合作者
BambinoGesù医院和研究所
自动威廉姆斯
acea
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员: Paolo Alfieri博士,医学博士Ospedale Pediatrico bambinogesù
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年10月8日
第一个发布日期ICMJE 2020年10月30日
最后更新发布日期2020年10月30日
实际学习开始日期ICMJE 2017年5月17日
估计初级完成日期2021年6月(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2020年10月26日)
  • 联合注意[时间范围:6个月]
    ESC评估的联合注意评分。分数以行为/场合数量百分比(从0%到100%)表示。更高的分数表明功能更好
  • 自信[时间范围:6个月]
    通过技能的儿童社会转化来衡量的自信。分数从1到5(较高的分数表明功能更好)
  • 响应性[时间范围:6个月]
    通过技能的儿童社会转化来衡量的自信。分数从1到5(较高的分数表明功能更好)
  • 表达语言(单词)[时间范围:6个月]
    通过Primo Vocabolario del Bambino(从0到408)的单词生产量表来衡量表达语言。较高的原始分数表明语言水平更高
  • 表达语言(手势)[时间范围:6个月]
    表达语言通过Primo Vocabolario del Bambino的手势量表(从0到63)衡量。较高的原始分数表明语言水平更高
  • 接受语言(单词)[时间范围:6个月]
    接受语言作为Primo Vocabolario del Bambino的测量单词理解量表(从0到408)。较高的原始分数表明语言水平更高
  • 接受语言(句子)[时间范围:6个月]
    通过Primo Vocabolario del Bambino的句子理解量表(从0到28)来衡量的接受语言。较高的原始分数表明语言水平更高
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2020年10月26日)
  • 行为和情感问题[时间范围:6个月]
    行为和情绪问题作为儿童行为清单的测量(T分数,平均50,标准偏差15)。较高的分数表明严重问题。 > 64边界> 70临床
  • 自适应水平的变化(Vineland自适应行为量表,第二版)[时间范围:6个月]
    儿童的自适应功能。分数以标准分数(平均100,标准偏差15)表示。更高的分数表明功能更好。
  • 临床改进:临床全球印象 - 严重程度量表[时间范围:6个月]
    临床全球印象 - 严重程度量表是一种7分制,用于测量患者的基线严重程度(较高的分数表明患者更严重。
  • 临床全球印象 - 改进量表(CGI -I)[时间范围:6个月]
    临床全球印象 - 改善量表(CGI-I)SA 7点量表用于衡量治疗后改善(较高的分数表明更严重的症状)
  • 认知/发展水平[时间范围:6个月]
    Leiter 3 /Griffiths III衡量的儿童的发育 /认知水平。分数以标准分数(平均100,标准偏差15)表示。更高的分数表明功能更好
  • 父母的生活质量(社会关系)[时间范围:6次]
    生活质量(社会关系)(由WHOQOL)衡量。分数以0到100的原始分数表达(较高的分数表明生活质量更好。
  • 父母的生活质量(环境)[时间范围:6次]
    生活质量(环境)(WHOQOL)衡量。分数以0到100的原始分数表达(较高的分数表明生活质量更好。
  • 父母的生活质量(纤维)[时间范围:6次]
    (WHOQOL)测量的生活质量(纤维)。分数以0到100的原始分数表达(较高的分数表明生活质量更好。
  • 父母的生活质量(心理)[时间范围:6次]
    生活质量(心理)(由WHOQOL)衡量。分数以0到100的原始分数表达(较高的分数表明生活质量更好。
  • 育儿压力的改变(父母痛苦)[时间范围:6个月]
    育儿压力通过育儿应力指数短形式的Parendal遇险量表来衡量。分数以百分位数(从5°至100°)表示。得分较高,表明压力水平较高
  • 育儿压力的改变(困难的孩子)[时间范围:6个月]
    育儿压力是通过育儿压力指数的困难儿童量表短形式衡量的。分数以百分位数(从5°至100°)表示。得分较高,表明压力水平较高
  • 育儿压力的改变(亲子功能失调的互动)[时间范围:6个月]
    育儿应力通过育儿应力指数短形式的亲子功能失调的相互作用量表来衡量。分数以百分位数(从5°至100°)表示。得分较高,表明压力水平较高
  • 育儿压力的变化(总分)[时间范围:6个月]
    育儿应力通过育儿应力指数短形式的总应力量表来衡量。分数以百分位数(从5°至100°)表示。得分较高,表明压力水平较高
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE脆弱X综合症和威廉姆斯综合症儿童的合作父母介导的疗法
官方标题ICMJE脆弱X综合症和威廉姆斯综合症儿童的合作父母介导的疗法
简要摘要

脆弱的X综合征(FXS)和Williams-Beuren综合征(WBS)是相对罕见的疾病,其特征是与社会交流性赤字和自闭症行为相关的发育延迟。

鉴于它们的超围表型,WBS长期以来一直被认为是ASD的“极性相反”。但是,最近的研究强调了ASD和WBS表型之间的相似之处。通过跟随一些作者:“ ASD和WS中的社会异常可以以社会认知的类似困难来表征),而在WBS中,ASD和增强的社会动机模式的明显模式”。这些作者不仅是相反的条件,还建议WBS和ASD在理解社会关系方面具有相同的社会参与模式(在WBS中增强并减弱的ASD)。给定,这些相似之处的作者建议测试WBS儿童ASD治疗的可行性和有效性。父母介导的治疗(PMT)是一组“以技术为重点的干预措施,父母是变化的推动者,孩子是治疗的直接受益人”。 PMT在一项随机对照试验(RCT)中证明了ASD儿童社会交流改善的有效性证据。

最近的一些研究人员将PMT的使用扩展到具有遗传疾病和自闭症特征(例如FXS)的儿童。在表现出令人鼓舞的结果的同时,研究样本受到限制。

这项研究的主要目的是验证合作社PMT(CMPT)在FXS和WBS儿童中对社会交通不足的有效性。我们的假设是,除了常规的康复疗法(主要是言语疗法和职业疗法)外,CPMT还可能有助于增强社会交流技能和降低行为问题。我们还期望家庭生活质量和父母压力减轻的改善。

详细说明

脆弱的X综合征(FXS)和Williams-Beuren综合征(WBS)是相对罕见的疾病,其特征是与社会交流性赤字和自闭症行为相关的发育延迟。 FXS是综合症自闭症谱系障碍(ASD)最常见的单基因原因之一。有多达60%的FX男性符合ASD的标准。此外,大约30%-35%的WBS儿童符合ASD的标准。鉴于其超社交表型及其对社会参与的异常兴趣,WBS长期以来一直被认为是ASD的“极性相反”。但是,最近的研究强调了ASD和WBS表型之间的相似之处。通过遵循Vivanti“ ASD和WS中的社会异常,可以从社会认知的类似困难(阅读他人行为的能力)和社会动机的独特模式(社会方法/参与的倾向)方面来表征,这似乎是在ASD中减少并在WS中增强。 Vivanti不仅仅是相反的条件,还建议WBS和ASD在理解社会关系方面具有相同的困难,具有相反的社会参与模式(在WBS中增强并减弱了ASD)。此外,一些研究表明,与ASD的儿童相比,全球适应性功能的儿童在全球适应性功能中类似地延迟。鉴于这些相似性作者建议测试WBS儿童ASD治疗的可行性和有效性。父母介导的治疗(PMT)是一组“以技术为重点的干预措施,父母是变化的推动者,孩子是治疗的直接受益人”。意大利ASD指南强调了PMT对ASD治疗的重要性。 NICE临床指南CG170和谁的心理健康差距行动计划也强烈建议PMT。 PMT显示了ASD幼儿的短期和长期症状减轻症状的有效性证据。自10年以来,在罗马的BambinoGesù儿童医院(BGCH)以来,有关PMT对ASD儿童有效性的研究项目已被激活。在过去的几年中,已系统化了一种半手化干预措施,称为“合作父母介导的疗法”(CPMT)。在Bearss的父母培训分类法之后,CPMT是针对ASD核心症状的目标父母介导的干预措施。 CPMT基于自然主义发展行为干预措施NDBI的最重要的ASD父训练模型,并特别注意促进合作相互作用。 CPMT的目的是提高父母的技能,使父母能够促进孩子的以下七个目标技能:社会情感参与,情感调节,模仿,沟通,共同注意,游戏和认知灵活性和合作互动。为每个孩子设计一个个性化的治疗计划,以确定其发育水平和治疗目标。 CMPT通常持续6个月,总数为15分钟90分钟;在头三个月内进行了十二次核心会议(每周一次),然后进行3个每月助推器会议。每个每周的核心课程都基于亲子互动期间积极的父母教练的特定重点和特定的干预策略,并包括父子二元组,父母由训练有素的治疗师积极指导。活跃的教练提高了父母在实施策略以增强儿童发展的策略方面的能力,同时也增加了他们的信心。该干预措施证明了通过ADOS-G在一项随机对照试验(RCT)中测量的社会通信改善中有效性的证据。为此,一些最近的研究人员将PMT的使用扩展到具有遗传疾病和自闭症特征的儿童,例如脆弱的X综合征(Vismara等,2019)。在表现出令人鼓舞的结果的同时,研究样本有限(四名参与者);此外,父母教练主要是通过数字服务(例如视频通话)进行的。作者建议使用较大样品实施RCT,以评估PMT对FXS患者的有效性。此外,据我们所知,目前在WBS患者中尚无PMT的研究。

自2017年以来,BGCH开始了一项实验性,非药理,随机,受控的单中心和非营利性研究,以验证CPMT对FXS和WBS儿童的社会共同缺陷的有效性。我们的假设是,除了常规的康复疗法(主要是言语疗法和职业疗法)外,CPMT还可能有助于增强社会交流技能和降低行为问题。我们还期望家庭生活质量和父母压力减轻的改善。该干预措施由心理学家提供,并在CPMT方面具有特定的培训和专业知识,并通过高级儿童精神科医生进行监督

评估:通过以下评估工具,将以两个时间点(T0)和六个月后的两个时间点(T0)和六个月后评估儿童及其家人:

儿童:1。认知水平:Leiter 3/Griffiths III;适当的工具将通过评估发展级别2使用。自适应级别:Vineland自适应行为量表,第二版; 3.社会通信技能:早期社交沟通量表;儿童的调查表技巧(LeAbilitàCocio-Conversazionali del Bambino; ASCB); 4.语言水平:意大利改编“麦克阿瑟 - 巴茨交流发展清单”。 -Il Primo vocabolario del bambino; 5.行为问题:儿童行为清单; 6.临床改进:临床全球印象 - 严重程度量表;临床全球印象 - 改进量表

父母:1。父母的压力:育儿压力指数折扣形式; 2.父母的生活质量:谁的生活质量

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE不适用
研究设计ICMJE分配:随机
干预模型:平行分配
掩盖:三重(护理提供者,研究人员,结果评估者)
主要目的:治疗
条件ICMJE
干预ICMJE
  • 行为:合作父母介导的疗法”(CPMT)
    CMPT通常持续6个月,总数为15分钟90分钟;在头三个月内进行了十二次核心会议(每周一次),然后进行3个每月助推器会议。每个每周的核心课程都基于亲子互动期间积极的父母教练的特定重点和特定的干预策略,并包括父子二元组,父母由训练有素的治疗师积极指导。活跃的教练提高了父母在实施策略以增强儿童发展的策略方面的能力,同时也增加了他们的信心。该干预措施证明了ADOS-G(Valeri,2019)在一项随机对照试验(RCT)中测量的社会交流改善中有效性的证据。
  • 行为:照常
    国家卫生服务公司像往常一样提供语音语言疗法和庭面治疗
研究臂ICMJE
  • 实验:合作父母介导的疗法
    合作父母介导的疗法”(CPMT)是针对ASD核心症状的靶向父母介导的干预措施(Bearss等,2015)。CPMT基于自然主义发展的最重要的ASD父母培训模型行为干预措施NDBI特别注意促进合作互动(Schreibman等,2016)。CPMT的目的是提高父母的技能,使父母能够促进孩子中的以下七个目标技能:社会情感参与,,,,社会情感互动,,情绪调节,模仿,沟通,共同注意,游戏和认知灵活性和合作互动。为每个孩子设计了个性化的治疗计划,以确定其发育水平和治疗目标(Valeri等,2019)。
    干预措施:
    • 行为:合作父母介导的疗法”(CPMT)
    • 行为:照常
  • 主动比较器:控制
    控制组
    干预:行为:照常
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
(提交:2020年10月26日)
14
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2021年6月
估计初级完成日期2021年6月(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 分子确认脆弱X综合征的诊断
  • 分子确定的威廉姆斯 - 布伦综合征的诊断
  • 自闭症特征
  • 分数>或= 4在临床全球印象中(Guy等,1976)

排除标准:

  • 父母尚未在第一次评估期间参加父母培训
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 1年至7岁(儿童)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:Paolo Alfieri博士,医学博士0668594721 paolo.alfieri@opbg.net
列出的位置国家ICMJE意大利
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04610424
其他研究ID编号ICMJE 1324_OPBG_2017
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:
责任方Paolo Alfieri,BambinoGesù医院和研究所
研究赞助商ICMJE BambinoGesù医院和研究所
合作者ICMJE
  • 自动威廉姆斯
  • acea
研究人员ICMJE
首席研究员: Paolo Alfieri博士,医学博士Ospedale Pediatrico bambinogesù
PRS帐户BambinoGesù医院和研究所
验证日期2020年10月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要:

脆弱的X综合征(FXS)和Williams-Beuren综合征(WBS)是相对罕见的疾病,其特征是与社会交流性赤字和自闭症行为相关的发育延迟。

鉴于它们的超围表型,WBS长期以来一直被认为是ASD的“极性相反”。但是,最近的研究强调了ASD和WBS表型之间的相似之处。通过跟随一些作者:“ ASD和WS中的社会异常可以以社会认知的类似困难来表征),而在WBS中,ASD和增强的社会动机模式的明显模式”。这些作者不仅是相反的条件,还建议WBS和ASD在理解社会关系方面具有相同的社会参与模式(在WBS中增强并减弱的ASD)。给定,这些相似之处的作者建议测试WBS儿童ASD治疗的可行性和有效性。父母介导的治疗(PMT)是一组“以技术为重点的干预措施,父母是变化的推动者,孩子是治疗的直接受益人”。 PMT在一项随机对照试验(RCT)中证明了ASD儿童社会交流改善的有效性证据。

最近的一些研究人员将PMT的使用扩展到具有遗传疾病和自闭症特征(例如FXS)的儿童。在表现出令人鼓舞的结果的同时,研究样本受到限制。

这项研究的主要目的是验证合作社PMT(CMPT)在FXS和WBS儿童中对社会交通不足的有效性。我们的假设是,除了常规的康复疗法(主要是言语疗法和职业疗法)外,CPMT还可能有助于增强社会交流技能和降低行为问题。我们还期望家庭生活质量和父母压力减轻的改善。


病情或疾病 干预/治疗阶段
脆弱的X综合症威廉姆斯综合症行为:合作父母介导的疗法”(CPMT)行为:照常不适用

展示显示详细说明
学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 14名参与者
分配:随机
干预模型:并行分配
掩蔽:三重(护理提供者,研究人员,成果评估员)
主要意图:治疗
官方标题:脆弱X综合症和威廉姆斯综合症儿童的合作父母介导的疗法
实际学习开始日期 2017年5月17日
估计初级完成日期 2021年6月
估计 学习完成日期 2021年6月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:合作父母介导的疗法
合作父母介导的疗法”(CPMT)是针对ASD核心症状的靶向父母介导的干预措施(Bearss等,2015)。CPMT基于自然主义发展的最重要的ASD父母培训模型行为干预措施NDBI特别注意促进合作互动(Schreibman等,2016)。CPMT的目的是提高父母的技能,使父母能够促进孩子中的以下七个目标技能:社会情感参与,,,,社会情感互动,,情绪调节,模仿,沟通,共同注意,游戏和认知灵活性和合作互动。为每个孩子设计了个性化的治疗计划,以确定其发育水平和治疗目标(Valeri等,2019)。
行为:合作父母介导的疗法”(CPMT)
CMPT通常持续6个月,总数为15分钟90分钟;在头三个月内进行了十二次核心会议(每周一次),然后进行3个每月助推器会议。每个每周的核心课程都基于亲子互动期间积极的父母教练的特定重点和特定的干预策略,并包括父子二元组,父母由训练有素的治疗师积极指导。活跃的教练提高了父母在实施策略以增强儿童发展的策略方面的能力,同时也增加了他们的信心。该干预措施证明了ADOS-G(Valeri,2019)在一项随机对照试验(RCT)中测量的社会交流改善中有效性的证据。

行为:照常
国家卫生服务公司像往常一样提供语音语言疗法和庭面治疗

主动比较器:控制
控制组
行为:照常
国家卫生服务公司像往常一样提供语音语言疗法和庭面治疗

结果措施
主要结果指标
  1. 联合注意[时间范围:6个月]
    ESC评估的联合注意评分。分数以行为/场合数量百分比(从0%到100%)表示。更高的分数表明功能更好

  2. 自信[时间范围:6个月]
    通过技能的儿童社会转化来衡量的自信。分数从1到5(较高的分数表明功能更好)

  3. 响应性[时间范围:6个月]
    通过技能的儿童社会转化来衡量的自信。分数从1到5(较高的分数表明功能更好)

  4. 表达语言(单词)[时间范围:6个月]
    通过Primo Vocabolario del Bambino(从0到408)的单词生产量表来衡量表达语言。较高的原始分数表明语言水平更高

  5. 表达语言(手势)[时间范围:6个月]
    表达语言通过Primo Vocabolario del Bambino的手势量表(从0到63)衡量。较高的原始分数表明语言水平更高

  6. 接受语言(单词)[时间范围:6个月]
    接受语言作为Primo Vocabolario del Bambino的测量单词理解量表(从0到408)。较高的原始分数表明语言水平更高

  7. 接受语言(句子)[时间范围:6个月]
    通过Primo Vocabolario del Bambino的句子理解量表(从0到28)来衡量的接受语言。较高的原始分数表明语言水平更高


次要结果度量
  1. 行为和情感问题[时间范围:6个月]
    行为和情绪问题作为儿童行为清单的测量(T分数,平均50,标准偏差15)。较高的分数表明严重问题。 > 64边界> 70临床

  2. 自适应水平的变化(Vineland自适应行为量表,第二版)[时间范围:6个月]
    儿童的自适应功能。分数以标准分数(平均100,标准偏差15)表示。更高的分数表明功能更好。

  3. 临床改进:临床全球印象 - 严重程度量表[时间范围:6个月]
    临床全球印象 - 严重程度量表是一种7分制,用于测量患者的基线严重程度(较高的分数表明患者更严重。

  4. 临床全球印象 - 改进量表(CGI -I)[时间范围:6个月]
    临床全球印象 - 改善量表(CGI-I)SA 7点量表用于衡量治疗后改善(较高的分数表明更严重的症状)

  5. 认知/发展水平[时间范围:6个月]
    Leiter 3 /Griffiths III衡量的儿童的发育 /认知水平。分数以标准分数(平均100,标准偏差15)表示。更高的分数表明功能更好

  6. 父母的生活质量(社会关系)[时间范围:6次]
    生活质量(社会关系)(由WHOQOL)衡量。分数以0到100的原始分数表达(较高的分数表明生活质量更好。

  7. 父母的生活质量(环境)[时间范围:6次]
    生活质量(环境)(WHOQOL)衡量。分数以0到100的原始分数表达(较高的分数表明生活质量更好。

  8. 父母的生活质量(纤维)[时间范围:6次]
    (WHOQOL)测量的生活质量(纤维)。分数以0到100的原始分数表达(较高的分数表明生活质量更好。

  9. 父母的生活质量(心理)[时间范围:6次]
    生活质量(心理)(由WHOQOL)衡量。分数以0到100的原始分数表达(较高的分数表明生活质量更好。

  10. 育儿压力的改变(父母痛苦)[时间范围:6个月]
    育儿压力通过育儿应力指数短形式的Parendal遇险量表来衡量。分数以百分位数(从5°至100°)表示。得分较高,表明压力水平较高

  11. 育儿压力的改变(困难的孩子)[时间范围:6个月]
    育儿压力是通过育儿压力指数的困难儿童量表短形式衡量的。分数以百分位数(从5°至100°)表示。得分较高,表明压力水平较高

  12. 育儿压力的改变(亲子功能失调的互动)[时间范围:6个月]
    育儿应力通过育儿应力指数短形式的亲子功能失调的相互作用量表来衡量。分数以百分位数(从5°至100°)表示。得分较高,表明压力水平较高

  13. 育儿压力的变化(总分)[时间范围:6个月]
    育儿应力通过育儿应力指数短形式的总应力量表来衡量。分数以百分位数(从5°至100°)表示。得分较高,表明压力水平较高


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄: 1年至7岁(儿童)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  • 分子确认脆弱X综合征的诊断
  • 分子确定的威廉姆斯 - 布伦综合征的诊断
  • 自闭症特征
  • 分数>或= 4在临床全球印象中(Guy等,1976)

排除标准:

  • 父母尚未在第一次评估期间参加父母培训
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Paolo Alfieri博士,医学博士0668594721 paolo.alfieri@opbg.net

位置
位置表的布局表
意大利
Ospedale Pediatrico bambinogesù招募
罗马,意大利,00146
联系人:Paolo Alfieri,MD-PHD 0668594721 paolo.alfieri@opbg.net
赞助商和合作者
BambinoGesù医院和研究所
自动威廉姆斯
acea
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员: Paolo Alfieri博士,医学博士Ospedale Pediatrico bambinogesù
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年10月8日
第一个发布日期ICMJE 2020年10月30日
最后更新发布日期2020年10月30日
实际学习开始日期ICMJE 2017年5月17日
估计初级完成日期2021年6月(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2020年10月26日)
  • 联合注意[时间范围:6个月]
    ESC评估的联合注意评分。分数以行为/场合数量百分比(从0%到100%)表示。更高的分数表明功能更好
  • 自信[时间范围:6个月]
    通过技能的儿童社会转化来衡量的自信。分数从1到5(较高的分数表明功能更好)
  • 响应性[时间范围:6个月]
    通过技能的儿童社会转化来衡量的自信。分数从1到5(较高的分数表明功能更好)
  • 表达语言(单词)[时间范围:6个月]
    通过Primo Vocabolario del Bambino(从0到408)的单词生产量表来衡量表达语言。较高的原始分数表明语言水平更高
  • 表达语言(手势)[时间范围:6个月]
    表达语言通过Primo Vocabolario del Bambino的手势量表(从0到63)衡量。较高的原始分数表明语言水平更高
  • 接受语言(单词)[时间范围:6个月]
    接受语言作为Primo Vocabolario del Bambino的测量单词理解量表(从0到408)。较高的原始分数表明语言水平更高
  • 接受语言(句子)[时间范围:6个月]
    通过Primo Vocabolario del Bambino的句子理解量表(从0到28)来衡量的接受语言。较高的原始分数表明语言水平更高
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2020年10月26日)
  • 行为和情感问题[时间范围:6个月]
    行为和情绪问题作为儿童行为清单的测量(T分数,平均50,标准偏差15)。较高的分数表明严重问题。 > 64边界> 70临床
  • 自适应水平的变化(Vineland自适应行为量表,第二版)[时间范围:6个月]
    儿童的自适应功能。分数以标准分数(平均100,标准偏差15)表示。更高的分数表明功能更好。
  • 临床改进:临床全球印象 - 严重程度量表[时间范围:6个月]
    临床全球印象 - 严重程度量表是一种7分制,用于测量患者的基线严重程度(较高的分数表明患者更严重。
  • 临床全球印象 - 改进量表(CGI -I)[时间范围:6个月]
    临床全球印象 - 改善量表(CGI-I)SA 7点量表用于衡量治疗后改善(较高的分数表明更严重的症状)
  • 认知/发展水平[时间范围:6个月]
    Leiter 3 /Griffiths III衡量的儿童的发育 /认知水平。分数以标准分数(平均100,标准偏差15)表示。更高的分数表明功能更好
  • 父母的生活质量(社会关系)[时间范围:6次]
    生活质量(社会关系)(由WHOQOL)衡量。分数以0到100的原始分数表达(较高的分数表明生活质量更好。
  • 父母的生活质量(环境)[时间范围:6次]
    生活质量(环境)(WHOQOL)衡量。分数以0到100的原始分数表达(较高的分数表明生活质量更好。
  • 父母的生活质量(纤维)[时间范围:6次]
    (WHOQOL)测量的生活质量(纤维)。分数以0到100的原始分数表达(较高的分数表明生活质量更好。
  • 父母的生活质量(心理)[时间范围:6次]
    生活质量(心理)(由WHOQOL)衡量。分数以0到100的原始分数表达(较高的分数表明生活质量更好。
  • 育儿压力的改变(父母痛苦)[时间范围:6个月]
    育儿压力通过育儿应力指数短形式的Parendal遇险量表来衡量。分数以百分位数(从5°至100°)表示。得分较高,表明压力水平较高
  • 育儿压力的改变(困难的孩子)[时间范围:6个月]
    育儿压力是通过育儿压力指数的困难儿童量表短形式衡量的。分数以百分位数(从5°至100°)表示。得分较高,表明压力水平较高
  • 育儿压力的改变(亲子功能失调的互动)[时间范围:6个月]
    育儿应力通过育儿应力指数短形式的亲子功能失调的相互作用量表来衡量。分数以百分位数(从5°至100°)表示。得分较高,表明压力水平较高
  • 育儿压力的变化(总分)[时间范围:6个月]
    育儿应力通过育儿应力指数短形式的总应力量表来衡量。分数以百分位数(从5°至100°)表示。得分较高,表明压力水平较高
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE脆弱X综合症和威廉姆斯综合症儿童的合作父母介导的疗法
官方标题ICMJE脆弱X综合症和威廉姆斯综合症儿童的合作父母介导的疗法
简要摘要

脆弱的X综合征(FXS)和Williams-Beuren综合征(WBS)是相对罕见的疾病,其特征是与社会交流性赤字和自闭症行为相关的发育延迟。

鉴于它们的超围表型,WBS长期以来一直被认为是ASD的“极性相反”。但是,最近的研究强调了ASD和WBS表型之间的相似之处。通过跟随一些作者:“ ASD和WS中的社会异常可以以社会认知的类似困难来表征),而在WBS中,ASD和增强的社会动机模式的明显模式”。这些作者不仅是相反的条件,还建议WBS和ASD在理解社会关系方面具有相同的社会参与模式(在WBS中增强并减弱的ASD)。给定,这些相似之处的作者建议测试WBS儿童ASD治疗的可行性和有效性。父母介导的治疗(PMT)是一组“以技术为重点的干预措施,父母是变化的推动者,孩子是治疗的直接受益人”。 PMT在一项随机对照试验(RCT)中证明了ASD儿童社会交流改善的有效性证据。

最近的一些研究人员将PMT的使用扩展到具有遗传疾病和自闭症特征(例如FXS)的儿童。在表现出令人鼓舞的结果的同时,研究样本受到限制。

这项研究的主要目的是验证合作社PMT(CMPT)在FXS和WBS儿童中对社会交通不足的有效性。我们的假设是,除了常规的康复疗法(主要是言语疗法和职业疗法)外,CPMT还可能有助于增强社会交流技能和降低行为问题。我们还期望家庭生活质量和父母压力减轻的改善。

详细说明

脆弱的X综合征(FXS)和Williams-Beuren综合征(WBS)是相对罕见的疾病,其特征是与社会交流性赤字和自闭症行为相关的发育延迟。 FXS是综合症自闭症谱系障碍(ASD)最常见的单基因原因之一。有多达60%的FX男性符合ASD的标准。此外,大约30%-35%的WBS儿童符合ASD的标准。鉴于其超社交表型及其对社会参与的异常兴趣,WBS长期以来一直被认为是ASD的“极性相反”。但是,最近的研究强调了ASD和WBS表型之间的相似之处。通过遵循Vivanti“ ASD和WS中的社会异常,可以从社会认知的类似困难(阅读他人行为的能力)和社会动机的独特模式(社会方法/参与的倾向)方面来表征,这似乎是在ASD中减少并在WS中增强。 Vivanti不仅仅是相反的条件,还建议WBS和ASD在理解社会关系方面具有相同的困难,具有相反的社会参与模式(在WBS中增强并减弱了ASD)。此外,一些研究表明,与ASD的儿童相比,全球适应性功能的儿童在全球适应性功能中类似地延迟。鉴于这些相似性作者建议测试WBS儿童ASD治疗的可行性和有效性。父母介导的治疗(PMT)是一组“以技术为重点的干预措施,父母是变化的推动者,孩子是治疗的直接受益人”。意大利ASD指南强调了PMT对ASD治疗的重要性。 NICE临床指南CG170和谁的心理健康差距行动计划也强烈建议PMT。 PMT显示了ASD幼儿的短期和长期症状减轻症状的有效性证据。自10年以来,在罗马的BambinoGesù儿童医院(BGCH)以来,有关PMT对ASD儿童有效性的研究项目已被激活。在过去的几年中,已系统化了一种半手化干预措施,称为“合作父母介导的疗法”(CPMT)。在Bearss的父母培训分类法之后,CPMT是针对ASD核心症状的目标父母介导的干预措施。 CPMT基于自然主义发展行为干预措施NDBI的最重要的ASD父训练模型,并特别注意促进合作相互作用。 CPMT的目的是提高父母的技能,使父母能够促进孩子的以下七个目标技能:社会情感参与,情感调节,模仿,沟通,共同注意,游戏和认知灵活性和合作互动。为每个孩子设计一个个性化的治疗计划,以确定其发育水平和治疗目标。 CMPT通常持续6个月,总数为15分钟90分钟;在头三个月内进行了十二次核心会议(每周一次),然后进行3个每月助推器会议。每个每周的核心课程都基于亲子互动期间积极的父母教练的特定重点和特定的干预策略,并包括父子二元组,父母由训练有素的治疗师积极指导。活跃的教练提高了父母在实施策略以增强儿童发展的策略方面的能力,同时也增加了他们的信心。该干预措施证明了通过ADOS-G在一项随机对照试验(RCT)中测量的社会通信改善中有效性的证据。为此,一些最近的研究人员将PMT的使用扩展到具有遗传疾病和自闭症特征的儿童,例如脆弱的X综合征(Vismara等,2019)。在表现出令人鼓舞的结果的同时,研究样本有限(四名参与者);此外,父母教练主要是通过数字服务(例如视频通话)进行的。作者建议使用较大样品实施RCT,以评估PMT对FXS患者的有效性。此外,据我们所知,目前在WBS患者中尚无PMT的研究。

自2017年以来,BGCH开始了一项实验性,非药理,随机,受控的单中心和非营利性研究,以验证CPMT对FXS和WBS儿童的社会共同缺陷的有效性。我们的假设是,除了常规的康复疗法(主要是言语疗法和职业疗法)外,CPMT还可能有助于增强社会交流技能和降低行为问题。我们还期望家庭生活质量和父母压力减轻的改善。该干预措施由心理学家提供,并在CPMT方面具有特定的培训和专业知识,并通过高级儿童精神科医生进行监督

评估:通过以下评估工具,将以两个时间点(T0)和六个月后的两个时间点(T0)和六个月后评估儿童及其家人:

儿童:1。认知水平:Leiter 3/Griffiths III;适当的工具将通过评估发展级别2使用。自适应级别:Vineland自适应行为量表,第二版; 3.社会通信技能:早期社交沟通量表;儿童的调查表技巧(LeAbilitàCocio-Conversazionali del Bambino; ASCB); 4.语言水平:意大利改编“麦克阿瑟 - 巴茨交流发展清单”。 -Il Primo vocabolario del bambino; 5.行为问题:儿童行为清单; 6.临床改进:临床全球印象 - 严重程度量表;临床全球印象 - 改进量表

父母:1。父母的压力:育儿压力指数折扣形式; 2.父母的生活质量:谁的生活质量

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE不适用
研究设计ICMJE分配:随机
干预模型:平行分配
掩盖:三重(护理提供者,研究人员,结果评估者)
主要目的:治疗
条件ICMJE
干预ICMJE
  • 行为:合作父母介导的疗法”(CPMT)
    CMPT通常持续6个月,总数为15分钟90分钟;在头三个月内进行了十二次核心会议(每周一次),然后进行3个每月助推器会议。每个每周的核心课程都基于亲子互动期间积极的父母教练的特定重点和特定的干预策略,并包括父子二元组,父母由训练有素的治疗师积极指导。活跃的教练提高了父母在实施策略以增强儿童发展的策略方面的能力,同时也增加了他们的信心。该干预措施证明了ADOS-G(Valeri,2019)在一项随机对照试验(RCT)中测量的社会交流改善中有效性的证据。
  • 行为:照常
    国家卫生服务公司像往常一样提供语音语言疗法和庭面治疗
研究臂ICMJE
  • 实验:合作父母介导的疗法
    合作父母介导的疗法”(CPMT)是针对ASD核心症状的靶向父母介导的干预措施(Bearss等,2015)。CPMT基于自然主义发展的最重要的ASD父母培训模型行为干预措施NDBI特别注意促进合作互动(Schreibman等,2016)。CPMT的目的是提高父母的技能,使父母能够促进孩子中的以下七个目标技能:社会情感参与,,,,社会情感互动,,情绪调节,模仿,沟通,共同注意,游戏和认知灵活性和合作互动。为每个孩子设计了个性化的治疗计划,以确定其发育水平和治疗目标(Valeri等,2019)。
    干预措施:
    • 行为:合作父母介导的疗法”(CPMT)
    • 行为:照常
  • 主动比较器:控制
    控制组
    干预:行为:照常
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
(提交:2020年10月26日)
14
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2021年6月
估计初级完成日期2021年6月(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 分子确认脆弱X综合征的诊断
  • 分子确定的威廉姆斯 - 布伦综合征的诊断
  • 自闭症特征
  • 分数>或= 4在临床全球印象中(Guy等,1976)

排除标准:

  • 父母尚未在第一次评估期间参加父母培训
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 1年至7岁(儿童)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:Paolo Alfieri博士,医学博士0668594721 paolo.alfieri@opbg.net
列出的位置国家ICMJE意大利
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04610424
其他研究ID编号ICMJE 1324_OPBG_2017
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:
责任方Paolo Alfieri,BambinoGesù医院和研究所
研究赞助商ICMJE BambinoGesù医院和研究所
合作者ICMJE
  • 自动威廉姆斯
  • acea
研究人员ICMJE
首席研究员: Paolo Alfieri博士,医学博士Ospedale Pediatrico bambinogesù
PRS帐户BambinoGesù医院和研究所
验证日期2020年10月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

治疗医院