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出境医 / 临床实验 / Khenerext研究
Khenerext研究
研究描述
简要摘要：
这是一项开放标签的多中心研究，对具有遗传确认的线粒体脱氧核酸（DNA）转移核糖核酸（TRNA）LEU（UUR）M.3243a> G突变的受试者进行了研究KH176-202。在KH176-203中，研究对象将接受KH176 100 mg BID或KH176 50 mg BID（BID）（BID）（BID）（根据研究人员根据安全性 /耐受性考虑确定），从而确保在研究KH176后继续治疗KH176 -202。最终的后续访问计划在最后一剂研究药物摄入未进入富有同情心的患者的患者中进行的最终随访访问。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 线粒体疾病线粒体DNA trnaleu（UUR）M.3243a <g突变产在母体遗传的糖尿病和耳聋（Midd）线粒体脑膜病，乳酸性酸中毒，乳酸性酸中毒和中风类似（Melas）（Melas）慢性渐进式外部外ophthalmoplegia（cpeo）（cpeo）（cpeo） | 药物：口服100 mg KH176每天两次 | 阶段2 |
详细说明：
线粒体疾病是由4,300名成年人中的估计患病率估计的，是由最终编码氧化磷酸化系统（OXPHOS）不同酶复合物的线粒体蛋白的致病突变引起的。在这些突变中，线粒体编码转移rnaleu（Uur）亮氨酸1基因（MT TL 1）的3243> G核苷酸变化是最普遍的。当线粒体有缺陷时，可能会导致多种严重和使人衰弱的疾病，尤其是在能量的肌肉和大脑等能量组织中。因此，线粒体疾病的体征和症状可能包括各种症状，例如疲劳，运动耐受性，肌肉无力和共济失调，心力衰竭，耳聋，失明，发育不良的生长和认知学习障碍。
尽管了解线粒体疾病的进步，但迄今为止，治疗方案非常有限，并且在很大程度上支持。因此，迫切需要新的治疗方法。 KH176是一种药物成分（API），是一种正在开发的口服生物利用的小分子，用于治疗这些疾病。 KH176充当一种有效的细胞内氧化还原调节剂，靶向活性氧，如许多体外和体内测定中所示。较早的II期研究表明，KH176对机敏和情绪的积极影响。
当前研究的主要目的是为完成KH176-202研究的患者启用KH176-202的继续治疗。由于预计KH176将是线粒体疾病的长期治疗方法，因此该研究将检查长期安全并探索长期疗效。为此，每天两次的最高剂量为100 mg KH176（在研究KH176-201中的目标组安全且耐受性良好）将用作初始剂量，将在1年内（最少365天）施用。研究KH176-202每天两次使用50毫克的剂量，每天两次两次。目前，这项研究仍然是盲目的，但是对盲人安全数据的综述表明，这些剂量的耐受性良好。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 27名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 打开标签 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项IIB期开放标签，多中心扩展研究，以探索具有遗传确认的线粒体DNA trnaleu（UUR）M.3243a> G突变的受试者KH176的长期安全性和功效202。 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年5月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：开放标签处理 每天两次口服100 mg KH176 | 药物：口服100 mg KH176每天两次 药物：KH176 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 治疗紧急不良事件（TEAE）[时间范围：52周]在整个治疗期间的茶频。
次要结果度量 ：
- 血压（MMHG）[时间范围：52周]从基线到血压（MMHG）的每次评估访问的变化
- 安全结果[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化，生命体征，实验室参数（化学，血液学，尿液分析）。
- 认知功能：注意[时间范围：52周]通过Cogstate计算机化认知测试电池的识别测试评估，认知功能的注意域评分。
- 执行功能[时间范围：52周]认知功能的执行功能域评分，如Cogstate计算机化认知测试电池的Groton迷宫学习测试所评估。
- 精神运动功能[时间范围：52周]通过Cogstate计算机化认知测试电池的检测测试评估，认知功能的心理运动功能域评分。
- 视觉学习[时间范围：52周]通过Cogstate计算机化认知测试电池的一张卡学习测试评估，认知功能的视觉学习域分数。
- 工作记忆[时间范围：52周]认知功能的工作记忆域评分，如Cogstate计算机化认知测试电池的一个后退测试所评估。
- 言语学习[时间范围：52周]通过Cogstate计算机化认知测试电池的国际购物清单测试评估，认知功能的口头学习功能领域得分。
- 注意力表现测试（TAP）[时间范围：52周]标准化测试以评估警报和心理灵活性。
- 贝克抑郁量表（BDI）[时间范围：52周]21个问题多项选择自我报告清单，用于衡量抑郁症的严重程度。
- 汉密尔顿焦虑和抑郁评分（HADS）[时间范围：52周]受试者报告的结果指标，包括14个项目，在两个分量表焦虑（HADS-A）和抑郁症（HADS-D）上平均分配。
- 成人纽卡斯尔线粒体疾病量表（NMDA）[时间范围：52周]为线粒体疾病设计的半定量临床评级量表。评级量表探索了几个领域：当前功能，特定于系统的参与，当前的临床评估和生活质量。
- 头痛天数[时间范围：52周]自我报告日记。
- 纯音调测定法（PTA）[时间范围：52周]标准化测试以测量单个听力阈值水平。
- 宾夕法尼亚大学气味识别测试（UPSIT）[时间范围：52周]测试以衡量个人在上方水平上检测气味的能力。
- 认知失败问卷（CFQ）[时间范围：52周]评估主观认知功能的问卷。
- 神经QOL疲劳短形式（神经系统疾病的生活质量）[时间范围：52周]8项自我评估问卷评估疲劳感及其对日常生活活动的影响。
- 五次进行测试（5xSST）[时间范围：52周]测试下肢功能强度。
- 手工束强度[时间范围：52周]测量上肢缺陷的测试。
- HBA1C [时间范围：52周]葡萄糖稳态 /糖尿病控制。
- 平均每日胰岛素剂量[时间范围：52周]葡萄糖稳态 /糖尿病控制。
- 平均每日口服抗糖尿病剂量[时间范围：52周]葡萄糖稳态 /糖尿病控制。
- 简短的Form-36（SF-36）[时间范围：52周]36个项目自我报告与健康相关的生活质量问卷调查评估功能健康和福祉，身体机能，身体疼痛，由于身体健康问题引起的角色限制，由于个人或情绪问题而引起的角色限制，情感幸福感，社交功能，社交功能，能量/疲劳，一般健康感和健康的感知变化。
- EQ-5Dimension-5Level（EQ-5D-5L）[时间范围：52周]自我报告与健康相关的生活质量（HRQOL）仪器评估流动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适，焦虑/抑郁和感知到的健康。
- 语音听力计：矩阵测试[时间范围：52周]标准化测试以测量单个听力阈值水平。
- 麦吉尔疼痛问卷（SF-MPQ）[时间范围：52周]使用感觉和情感分量表和视觉模拟量表（VAS）评估主观疼痛经历的严重性，情感和评估维度的自我评价问卷，以记录患者当前的疼痛强度。
- 心电图（ECG）：PQ间隔（毫秒）[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化以PQ间隔
- 心电图（ECG）：QRS持续时间（毫秒）和形态（峰值，轴）[时间范围：52周]从基线到QRS持续时间（毫秒）和形态学（峰值，轴）的每个评估访问的变化
- 心电图（ECG）：QTC [时间范围：52周]从基线到QTC的每个评估访问的变化
- 心电图（ECG）：t峰-t端间隔[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化在t峰 - t端间隔
- 心电图（ECG）：T波形态：峰值，对称性[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化T波形态：峰值，对称性
- 血液学：血红蛋白（HB）[时间范围：52周]从基线到血红蛋白（HB）的每次评估访问的变化
- 血液学：血细胞比容（HT）[时间范围：52周]从基线到血细胞比容（HT）的每个评估访问的变化
- 血液学：平均白细胞血红蛋白（MCH）[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化在平均性白血状血红蛋白（MCH）中的变化
- 血液学：平均白细胞血红蛋白浓度（MCHC）[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化，平均性血红蛋白浓度（MCHC）的变化
- 血液学：红细胞计数（RBC）[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化红细胞计数（RBC）
- 血液学：平均肺泡体积（MCV）[时间范围：52周]从基线到每个评估访问的变化，平均发球量（MCV）
- 血液学：白细胞（WBC）计数[时间范围：52周]从基线到白细胞（WBC）计数的每个评估访问的变化
- 血液学：白细胞差异（WBC差异：中性粒细胞，淋巴细胞，单核细胞，嗜酸性粒细胞，嗜碱性粒细胞）[时间范围：52周]WBC差异（中性粒细胞，淋巴细胞，单核细胞，嗜酸性粒细胞，嗜碱性粒细胞）从基线到每次评估访问的变化
- 血液学：血小板[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化
- 化学：总蛋白质[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化总蛋白质
- 化学：碱性磷酸酶[时间范围：52周]从基线到碱性磷酸酶的每个评估访问的变化
- 化学：天冬氨酸氨基转移酶（ASAT）[时间范围：52周]天冬氨酸氨基转移酶（ASAT）的每次评估访问的变化到每次评估访问
- 化学：丙氨酸氨基转移酶（ALAT）[时间范围：52周]丙氨酸氨基转移酶（ALAT）从基线到每次评估访问的变化
- 化学：γ-谷氨酰转移酶（Gamma-GT）[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化，
- 化学：总胆红素[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化
- 化学：尿素[时间范围：52周]从基线到尿素的每次评估访问的变化
- 化学：肌酐[时间范围：52周]从基线到肌酐的每次评估访问的变化
- 化学：肌酐激酶[时间范围：52周]从基线到肌酐激酶的每个评估访问的变化
- 化学：钠[时间范围：52周]从基线到钠的每次评估访问的变化
- 化学：钾[时间范围：52周]从基线到钾的每次评估访问的变化
- 化学：钙[时间范围：52周]从基线到钙的每次评估访问的变化
- 化学：氯化物[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化
- 化学：乳酸[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化
- 化学：淀粉酶[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化
- 化学：脂肪酶[时间范围：52周]从基线到脂肪酶的每个评估访问的变化
- 化学：尿酸[时间范围：52周]从基线到尿酸的每次评估访问的变化
- 化学：磷酸盐[时间范围：52周]从基线到磷酸盐的每个评估访问的变化
- 化学：人血清白蛋白[时间范围：52周]从基线到人类血清白蛋白的每次评估访问的变化
- 化学：葡萄糖[时间范围：52周]从基线到葡萄糖的每次评估访问的变化
- 化学：HBA1C [时间范围：52周]从基线到HBA1C的每个评估访问的变化
- 化学：甲状腺刺激激素（TSH）[时间范围：52周]从基线到甲状腺激素（TSH）的每次评估访问的变化
- 化学：游离甲状腺素（FT4）[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化（FT4）
- 化学：C反应蛋白（CRP）[时间范围：52周]从基线到C反应蛋白（CRP）的每个评估访问的变化
- 化学：脂质：胆固醇，甘油三酸酯，低密度脂蛋白（LDL），高密度脂蛋白（HDL）[时间框架：52周]从基线到每次评估访问的变化：胆固醇，甘油三酸酯，低密度脂蛋白（LDL），高密度脂蛋白（HDL）
- 心率（BPM）[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化（BPM）
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 筛查时年龄在18岁或以上的男性和女性。
- 在筛选评估之前，能够提供书面知情同意书的能力。
- 满足了所有纳入和排除标准，并完成了整个研究期KH176-202。
- 根据病史，体格检查，心电图和生命体征记录以及研究人员判断的临床化学和血液学测试结果，疾病适当的身体和心理健康。
- 对象化的左心室射血分数（LVEF）≥45％（超声心动图或其他方式）。
- 左心室（LV）壁厚≤15毫米。
- 左心房扩张≤40mL/m2。注意：无需测试LV参数（标准＃5，＃6，＃7）如果有利的超声心动图（或其他）结果，则可以在筛选前少于13个月的结果进行测试。
在整个研究中，有生育潜力的妇女必须愿意使用高效的避孕方法，即，IE，联合（含有雌激素和孕激素），口腔，阴道内或透皮荷尔蒙避孕与抑制相关的抑制作用；与排卵抑制相关的避孕；使用宫内装置；宫内激素释放系统，双侧输卵管闭塞和伴侣输精管切除术。任何激素避孕方法都必须补充屏障方法（最好是男性避孕套）。血管切除术的伴侣被认为是一种高效的避孕方法，只要伴侣是该受试者的唯一性伴侣，并且血管切除伙伴已获得了手术成功的医学评估。只有在与研究治疗相关的整个风险期间，仅定义为避免异性恋交往，才被认为是一种高效的方法。性禁欲的可靠性需要根据临床试验的持续时间以及受试者的首选和通常的生活方式进行评估。周期性禁欲（例如，日历，排卵，症状，卵形后方法）和戒断是不可接受的避孕方法。
注1：在本研究的背景下，自然计划生育方法，女性避孕套，颈帽或隔膜不被认为是足够的避孕方法。
注2：要被认为不具有生育潜力，潜在的女性受试者必须在绝经后至少两年，或者在筛查前6个月进行了手术灭菌（双侧管结扎，子宫切除术或双侧卵巢切除术）。
注3：根据AMES测试，染色体像差测试和体内微核测试，KH176已显示出非生物毒性。此外，暴露于（〜2.5 mL）精液中的明显全身暴露是极不可能的。但是，除非生殖毒理学研究证实KH176不会对成年男性和女性的正常繁殖产生不利影响，又不会引起后代的发育毒性，必须遵守以下避孕预防措施：
- 具有生育潜力的女性伴侣的男性受试者必须在整个研究中使用避孕套。
- 在整个研究中，男性受试者的生育潜力的女性伴侣必须愿意使用足够的避孕方法，即一种激素避孕方法（药丸，阴道环，斑块，植入物，可注射的，可注射的，可注射的泌尿剂内装置）或一种Niuterine内装置。
- 能够遵守研究要求，包括吞咽研究药物。
排除标准：
为了有资格参加这项研究，受试者不得符合以下任何标准：
- 胃肠道的手术可能会干扰吸收。
- 在研究药物的第一次剂量之前，在3个月内使用研究产品（KH176除外）的治疗（KH176除外）（以更长的时间为准）进行治疗。
- 在KH176-202研究或病史中，在任何Holter评估中，有记录的心室心动过速病史（HR> 110次/分钟），PVC负担≥5％或白天Mobitz II AV块。
- 心力衰竭' target='_blank'>急性心力衰竭的历史，（家庭）无法解释的晕厥或先天性长和短QT综合征或猝死的历史。
临床相关的异常实验室，生命体征或身体或心理健康； e）天冬氨酸氨基转移酶（ASAT）或丙氨酸氨基转移酶（ALAT）> 3 x正常（ULN）的上限或胆红素> 3 x ULN筛查时。如果患者患有ASAT或ALAT> 3 x ULN，但<3.5 x ULN，则可以根据调查人员的判断力进行重新评估。
f）根据筛选时的CKD-EPI公式，估计的肾小球过滤率≤60mL/min。
g）筛查或基线时的收缩压> 150 mmHg。 h）研究人员判断的筛查或基线时的所有其他临床相关参数。
- I，II，III，AVL，AVF，V3，V4，V5，V6中的临床相关异常的心电图或心脏功能，定义为ST段高度> 1 mm； V1，V2中> 2毫米;男性受试者的一式三份心电图记录的平均QTC> 450毫秒；女性受试者（图阅读），t-top反转的三式三份心电图记录的平均QTC> 470ms，连续较高。
- 血清高钾血症（> 5.0 MEQ/L）。
- 血清低钾血症（<3.5 meq/l）。
- 缺血性心脏病的史。
- 有症状的心力衰竭。
- 由研究者判断的临床相关主动脉和/或线瓣瓣膜缺陷。
- 怀孕或母乳喂养（女性）。
- 对研究药物的任何组成部分的过敏史或特质史。
- 药物滥用的病史（非法药物，例如大麻素，苯丙胺，可卡因，阿片类药物或有问题使用处方药，例如苯二氮卓类药物，阿片类药片）。
在第一次服用研究药物之前，使用以下任何药物和/或补充剂的使用中的任何一种和/或补充剂的使用：
- （多）维生素，共生酶Q10，维生素E，核黄素和抗氧化剂补充剂（包括但不限于IDEBENONE/EPI-743，MITOQ或类似产品的替代名称）；除非稳定至少一个月前首次给药并在整个研究中保持稳定。
任何对线粒体功能产生负面影响的药物（包括但不限于丙戊酸，葡萄酮，他汀类药物，抗病毒，抗病毒，胺碘酮和非甾体类抗炎药（NSAIDS），除非在首次初次给药，并保留至少一个月之前稳定在整个研究过程中稳定。
注意：因此，只要剂量在首次服用之前至少一个月稳定，并且在整个研究过程中保持稳定，MITOQ和任何对线粒体功能产生负面影响的药物。
- 任何强大的细胞色素P450（CYP）3A4抑制剂（所有“ Conazoles-Anti-Fungals”，HIV抗病毒药，葡萄柚）。
- 强大的CYP3A4诱导剂（包括HIV抗病毒药，卡马西平，苯巴比妥，苯妥英，利福平，圣约翰麦芽汁，吡格列酮，troglitazone）。
- 任何已知会影响心脏复千利化的药物，除非筛查的QTC间隔在稳定治疗期间正常，持续两周，或5个半衰期的药物及其主要代谢产物（S），无论是最短的（所有抗抗）精神病患者，几种抗抑郁药，例如nor-/杏仁碱，氟西汀，抗遗星：Domperidone，Granisetron，Ondansetron）。有关完整列表，请参见https://crediblemeds.org。
- CYP3A4代谢具有狭窄治疗宽度的任何药物
联系人和位置
联系人
| 联系人：Rob Van Maanen | +31243617505 | vanmaanen@khondrion.com | |
| 联系人：Gerrit Ruiterkamp | +31612805425 EXT +31612805425 | ruiterkamp@khondrion.com |
位置
| 德国 | |
| Klinikum derUniversitätmünchenFriedrich-Baur-Institut | |
| 德国美钦，80336 | |
| 联系人：Thomas Klopstock +49 89/4400-57402 thomas.klopstock@med.uni-muenchen.de | |
| 荷兰 | |
| 拉德布德大学医学中心 | |
| 荷兰Nijmegen | |
| 英国 | |
| 纽卡斯尔大学老化与健康研究所 | |
| 纽卡斯尔在英国泰恩 | |
赞助商和合作者
Khondrion BV
朱利叶斯临床，荷兰
先知小组
作者
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年6月19日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年10月27日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月20日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年5月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 治疗紧急不良事件（TEAE）[时间范围：52周] 在整个治疗期间的茶频。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
| ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | Khenerext研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项IIB期开放标签，多中心扩展研究，以探索具有遗传确认的线粒体DNA trnaleu（UUR）M.3243a> G突变的受试者KH176的长期安全性和功效202。 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项开放标签的多中心研究，对具有遗传确认的线粒体脱氧核酸（DNA）转移核糖核酸（TRNA）LEU（UUR）M.3243a> G突变的受试者进行了研究KH176-202。在KH176-203中，研究对象将接受KH176 100 mg BID或KH176 50 mg BID（BID）（BID）（BID）（根据研究人员根据安全性 /耐受性考虑确定），从而确保在研究KH176后继续治疗KH176 -202。最终的后续访问计划在最后一剂研究药物摄入未进入富有同情心的患者的患者中进行的最终随访访问。 | ||||||||
| 详细说明 | 线粒体疾病是由4,300名成年人中的估计患病率估计的，是由最终编码氧化磷酸化系统（OXPHOS）不同酶复合物的线粒体蛋白的致病突变引起的。在这些突变中，线粒体编码转移rnaleu（Uur）亮氨酸1基因（MT TL 1）的3243> G核苷酸变化是最普遍的。当线粒体有缺陷时，可能会导致多种严重和使人衰弱的疾病，尤其是在能量的肌肉和大脑等能量组织中。因此，线粒体疾病的体征和症状可能包括各种症状，例如疲劳，运动耐受性，肌肉无力和共济失调，心力衰竭，耳聋，失明，发育不良的生长和认知学习障碍。 尽管了解线粒体疾病的进步，但迄今为止，治疗方案非常有限，并且在很大程度上支持。因此，迫切需要新的治疗方法。 KH176是一种药物成分（API），是一种正在开发的口服生物利用的小分子，用于治疗这些疾病。 KH176充当一种有效的细胞内氧化还原调节剂，靶向活性氧，如许多体外和体内测定中所示。较早的II期研究表明，KH176对机敏和情绪的积极影响。 当前研究的主要目的是为完成KH176-202研究的患者启用KH176-202的继续治疗。由于预计KH176将是线粒体疾病的长期治疗方法，因此该研究将检查长期安全并探索长期疗效。为此，每天两次的最高剂量为100 mg KH176（在研究KH176-201中的目标组安全且耐受性良好）将用作初始剂量，将在1年内（最少365天）施用。研究KH176-202每天两次使用50毫克的剂量，每天两次两次。目前，这项研究仍然是盲目的，但是对盲人安全数据的综述表明，这些剂量的耐受性良好。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 干预模型描述： 打开标签 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
| ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：口服100 mg KH176每天两次 药物：KH176 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：开放标签处理 每天两次口服100 mg KH176 干预：药物：口服100 mg KH176每天两次 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 27 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年12月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： 为了有资格参加这项研究，受试者不得符合以下任何标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 德国，荷兰，英国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04604548 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | KH176-203 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | Khondrion BV | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Khondrion BV | ||||||||
| 合作者ICMJE |
| ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | Khondrion BV | ||||||||
| 验证日期 | 2020年10月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这是一项开放标签的多中心研究，对具有遗传确认的线粒体脱氧核酸（DNA）转移核糖核酸（TRNA）LEU（UUR）M.3243a> G突变的受试者进行了研究KH176-202。在KH176-203中，研究对象将接受KH176 100 mg BID或KH176 50 mg BID（BID）（BID）（BID）（根据研究人员根据安全性 /耐受性考虑确定），从而确保在研究KH176后继续治疗KH176 -202。最终的后续访问计划在最后一剂研究药物摄入未进入富有同情心的患者的患者中进行的最终随访访问。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 线粒体疾病线粒体DNA trnaleu（UUR）M.3243a <g突变产在母体遗传的糖尿病和耳聋（Midd）线粒体脑膜病，乳酸性酸中毒，乳酸性酸中毒和中风类似（Melas）（Melas）慢性渐进式外部外ophthalmoplegia（cpeo）（cpeo）（cpeo） | 药物：口服100 mg KH176每天两次 | 阶段2 |
详细说明：
线粒体疾病是由4,300名成年人中的估计患病率估计的，是由最终编码氧化磷酸化系统（OXPHOS）不同酶复合物的线粒体蛋白的致病突变引起的。在这些突变中，线粒体编码转移rnaleu（Uur）亮氨酸1基因（MT TL 1）的3243> G核苷酸变化是最普遍的。当线粒体有缺陷时，可能会导致多种严重和使人衰弱的疾病，尤其是在能量的肌肉和大脑等能量组织中。因此，线粒体疾病的体征和症状可能包括各种症状，例如疲劳，运动耐受性，肌肉无力和共济失调，心力衰竭，耳聋，失明，发育不良的生长和认知学习障碍。
尽管了解线粒体疾病的进步，但迄今为止，治疗方案非常有限，并且在很大程度上支持。因此，迫切需要新的治疗方法。 KH176是一种药物成分（API），是一种正在开发的口服生物利用的小分子，用于治疗这些疾病。 KH176充当一种有效的细胞内氧化还原调节剂，靶向活性氧，如许多体外和体内测定中所示。较早的II期研究表明，KH176对机敏和情绪的积极影响。
当前研究的主要目的是为完成KH176-202研究的患者启用KH176-202的继续治疗。由于预计KH176将是线粒体疾病的长期治疗方法，因此该研究将检查长期安全并探索长期疗效。为此，每天两次的最高剂量为100 mg KH176（在研究KH176-201中的目标组安全且耐受性良好）将用作初始剂量，将在1年内（最少365天）施用。研究KH176-202每天两次使用50毫克的剂量，每天两次两次。目前，这项研究仍然是盲目的，但是对盲人安全数据的综述表明，这些剂量的耐受性良好。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 27名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 打开标签 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项IIB期开放标签，多中心扩展研究，以探索具有遗传确认的线粒体DNA trnaleu（UUR）M.3243a> G突变的受试者KH176的长期安全性和功效202。 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年5月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：开放标签处理 每天两次口服100 mg KH176 | 药物：口服100 mg KH176每天两次 药物：KH176 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 治疗紧急不良事件（TEAE）[时间范围：52周]在整个治疗期间的茶频。
次要结果度量 ：
- 血压（MMHG）[时间范围：52周]从基线到血压（MMHG）的每次评估访问的变化
- 安全结果[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化，生命体征，实验室参数（化学，血液学，尿液分析）。
- 认知功能：注意[时间范围：52周]通过Cogstate计算机化认知测试电池的识别测试评估，认知功能的注意域评分。
- 执行功能[时间范围：52周]认知功能的执行功能域评分，如Cogstate计算机化认知测试电池的Groton迷宫学习测试所评估。
- 精神运动功能[时间范围：52周]通过Cogstate计算机化认知测试电池的检测测试评估，认知功能的心理运动功能域评分。
- 视觉学习[时间范围：52周]通过Cogstate计算机化认知测试电池的一张卡学习测试评估，认知功能的视觉学习域分数。
- 工作记忆[时间范围：52周]认知功能的工作记忆域评分，如Cogstate计算机化认知测试电池的一个后退测试所评估。
- 言语学习[时间范围：52周]通过Cogstate计算机化认知测试电池的国际购物清单测试评估，认知功能的口头学习功能领域得分。
- 注意力表现测试（TAP）[时间范围：52周]标准化测试以评估警报和心理灵活性。
- 贝克抑郁量表（BDI）[时间范围：52周]21个问题多项选择自我报告清单，用于衡量抑郁症的严重程度。
- 汉密尔顿焦虑和抑郁评分（HADS）[时间范围：52周]
- 成人纽卡斯尔线粒体疾病量表（NMDA）[时间范围：52周]为线粒体疾病设计的半定量临床评级量表。评级量表探索了几个领域：当前功能，特定于系统的参与，当前的临床评估和生活质量。
- 头痛天数[时间范围：52周]自我报告日记。
- 纯音调测定法（PTA）[时间范围：52周]标准化测试以测量单个听力阈值水平。
- 宾夕法尼亚大学气味识别测试（UPSIT）[时间范围：52周]测试以衡量个人在上方水平上检测气味的能力。
- 认知失败问卷（CFQ）[时间范围：52周]评估主观认知功能的问卷。
- 神经QOL疲劳短形式（神经系统疾病的生活质量）[时间范围：52周]8项自我评估问卷评估疲劳感及其对日常生活活动的影响。
- 五次进行测试（5xSST）[时间范围：52周]测试下肢功能强度。
- 手工束强度[时间范围：52周]测量上肢缺陷的测试。
- HBA1C [时间范围：52周]葡萄糖稳态 /糖尿病控制。
- 平均每日胰岛素剂量[时间范围：52周]葡萄糖稳态 /糖尿病控制。
- 平均每日口服抗糖尿病剂量[时间范围：52周]葡萄糖稳态 /糖尿病控制。
- 简短的Form-36（SF-36）[时间范围：52周]36个项目自我报告与健康相关的生活质量问卷调查评估功能健康和福祉，身体机能，身体疼痛，由于身体健康问题引起的角色限制，由于个人或情绪问题而引起的角色限制，情感幸福感，社交功能，社交功能，能量/疲劳，一般健康感和健康的感知变化。
- EQ-5Dimension-5Level（EQ-5D-5L）[时间范围：52周]自我报告与健康相关的生活质量（HRQOL）仪器评估流动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适，焦虑/抑郁和感知到的健康。
- 语音听力计：矩阵测试[时间范围：52周]标准化测试以测量单个听力阈值水平。
- 麦吉尔疼痛问卷（SF-MPQ）[时间范围：52周]使用感觉和情感分量表和视觉模拟量表（VAS）评估主观疼痛经历的严重性，情感和评估维度的自我评价问卷，以记录患者当前的疼痛强度。
- 心电图（ECG）：PQ间隔（毫秒）[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化以PQ间隔
- 心电图（ECG）：QRS持续时间（毫秒）和形态（峰值，轴）[时间范围：52周]从基线到QRS持续时间（毫秒）和形态学（峰值，轴）的每个评估访问的变化
- 心电图（ECG）：QTC [时间范围：52周]从基线到QTC的每个评估访问的变化
- 心电图（ECG）：t峰-t端间隔[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化在t峰 - t端间隔
- 心电图（ECG）：T波形态：峰值，对称性[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化T波形态：峰值，对称性
- 血液学：血红蛋白（HB）[时间范围：52周]从基线到血红蛋白（HB）的每次评估访问的变化
- 血液学：血细胞比容（HT）[时间范围：52周]从基线到血细胞比容（HT）的每个评估访问的变化
- 血液学：平均白细胞血红蛋白（MCH）[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化在平均性白血状血红蛋白（MCH）中的变化
- 血液学：平均白细胞血红蛋白浓度（MCHC）[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化，平均性血红蛋白浓度（MCHC）的变化
- 血液学：红细胞计数（RBC）[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化红细胞计数（RBC）
- 血液学：平均肺泡体积（MCV）[时间范围：52周]从基线到每个评估访问的变化，平均发球量（MCV）
- 血液学：白细胞（WBC）计数[时间范围：52周]从基线到白细胞（WBC）计数的每个评估访问的变化
- 血液学：白细胞差异（WBC差异：中性粒细胞，淋巴细胞，单核细胞，嗜酸性粒细胞，嗜碱性粒细胞）[时间范围：52周]WBC差异（中性粒细胞，淋巴细胞，单核细胞，嗜酸性粒细胞，嗜碱性粒细胞）从基线到每次评估访问的变化
- 血液学：血小板[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化
- 化学：总蛋白质[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化总蛋白质
- 化学：碱性磷酸酶[时间范围：52周]从基线到碱性磷酸酶的每个评估访问的变化
- 化学：天冬氨酸氨基转移酶（ASAT）[时间范围：52周]天冬氨酸氨基转移酶（ASAT）的每次评估访问的变化到每次评估访问
- 化学：丙氨酸氨基转移酶（ALAT）[时间范围：52周]丙氨酸氨基转移酶（ALAT）从基线到每次评估访问的变化
- 化学：γ-谷氨酰转移酶（Gamma-GT）[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化，
- 化学：总胆红素[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化
- 化学：尿素[时间范围：52周]从基线到尿素的每次评估访问的变化
- 化学：肌酐[时间范围：52周]从基线到肌酐的每次评估访问的变化
- 化学：肌酐激酶[时间范围：52周]从基线到肌酐激酶的每个评估访问的变化
- 化学：钠[时间范围：52周]从基线到钠的每次评估访问的变化
- 化学：钾[时间范围：52周]从基线到钾的每次评估访问的变化
- 化学：钙[时间范围：52周]从基线到钙的每次评估访问的变化
- 化学：氯化物[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化
- 化学：乳酸[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化
- 化学：淀粉酶[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化
- 化学：脂肪酶[时间范围：52周]从基线到脂肪酶的每个评估访问的变化
- 化学：尿酸[时间范围：52周]从基线到尿酸的每次评估访问的变化
- 化学：磷酸盐[时间范围：52周]从基线到磷酸盐的每个评估访问的变化
- 化学：人血清白蛋白[时间范围：52周]从基线到人类血清白蛋白的每次评估访问的变化
- 化学：葡萄糖[时间范围：52周]从基线到葡萄糖的每次评估访问的变化
- 化学：HBA1C [时间范围：52周]从基线到HBA1C的每个评估访问的变化
- 化学：甲状腺刺激激素（TSH）[时间范围：52周]从基线到甲状腺激素（TSH）的每次评估访问的变化
- 化学：游离甲状腺素（FT4）[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化（FT4）
- 化学：C反应蛋白（CRP）[时间范围：52周]从基线到C反应蛋白（CRP）的每个评估访问的变化
- 化学：脂质：胆固醇，甘油三酸酯，低密度脂蛋白（LDL），高密度脂蛋白（HDL）[时间框架：52周]
- 心率（BPM）[时间范围：52周]从基线到每次评估访问的变化（BPM）
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 筛查时年龄在18岁或以上的男性和女性。
- 在筛选评估之前，能够提供书面知情同意书的能力。
- 满足了所有纳入和排除标准，并完成了整个研究期KH176-202。
- 根据病史，体格检查，心电图和生命体征记录以及研究人员判断的临床化学和血液学测试结果，疾病适当的身体和心理健康。
- 对象化的左心室射血分数（LVEF）≥45％（超声心动图或其他方式）。
- 左心室（LV）壁厚≤15毫米。
- 左心房扩张≤40mL/m2。注意：无需测试LV参数（标准＃5，＃6，＃7）如果有利的超声心动图（或其他）结果，则可以在筛选前少于13个月的结果进行测试。
在整个研究中，有生育潜力的妇女必须愿意使用高效的避孕方法，即，IE，联合（含有雌激素和孕激素），口腔，阴道内或透皮荷尔蒙避孕与抑制相关的抑制作用；与排卵抑制相关的避孕；使用宫内装置；宫内激素释放系统，双侧输卵管闭塞和伴侣输精管切除术。任何激素避孕方法都必须补充屏障方法（最好是男性避孕套）。血管切除术的伴侣被认为是一种高效的避孕方法，只要伴侣是该受试者的唯一性伴侣，并且血管切除伙伴已获得了手术成功的医学评估。只有在与研究治疗相关的整个风险期间，仅定义为避免异性恋交往，才被认为是一种高效的方法。性禁欲的可靠性需要根据临床试验的持续时间以及受试者的首选和通常的生活方式进行评估。周期性禁欲（例如，日历，排卵，症状，卵形后方法）和戒断是不可接受的避孕方法。
注1：在本研究的背景下，自然计划生育方法，女性避孕套，颈帽或隔膜不被认为是足够的避孕方法。
注2：要被认为不具有生育潜力，潜在的女性受试者必须在绝经后至少两年，或者在筛查前6个月进行了手术灭菌（双侧管结扎，子宫切除术或双侧卵巢切除术）。
注3：根据AMES测试，染色体像差测试和体内微核测试，KH176已显示出非生物毒性。此外，暴露于（〜2.5 mL）精液中的明显全身暴露是极不可能的。但是，除非生殖毒理学研究证实KH176不会对成年男性和女性的正常繁殖产生不利影响，又不会引起后代的发育毒性，必须遵守以下避孕预防措施：
- 具有生育潜力的女性伴侣的男性受试者必须在整个研究中使用避孕套。
- 在整个研究中，男性受试者的生育潜力的女性伴侣必须愿意使用足够的避孕方法，即一种激素避孕方法（药丸，阴道环，斑块，植入物，可注射的，可注射的，可注射的泌尿剂内装置）或一种Niuterine内装置。
- 能够遵守研究要求，包括吞咽研究药物。
排除标准：
为了有资格参加这项研究，受试者不得符合以下任何标准：
- 胃肠道的手术可能会干扰吸收。
- 在研究药物的第一次剂量之前，在3个月内使用研究产品（KH176除外）的治疗（KH176除外）（以更长的时间为准）进行治疗。
- 在KH176-202研究或病史中，在任何Holter评估中，有记录的心室心动过速' target='_blank'>心动过速病史（HR> 110次/分钟），PVC负担≥5％或白天Mobitz II AV块。
- 心力衰竭' target='_blank'>急性心力衰竭的历史，（家庭）无法解释的晕厥或先天性长和短QT综合征或猝死的历史。
临床相关的异常实验室，生命体征或身体或心理健康； e）天冬氨酸氨基转移酶（ASAT）或丙氨酸氨基转移酶（ALAT）> 3 x正常（ULN）的上限或胆红素> 3 x ULN筛查时。如果患者患有ASAT或ALAT> 3 x ULN，但<3.5 x ULN，则可以根据调查人员的判断力进行重新评估。
f）根据筛选时的CKD-EPI公式，估计的肾小球过滤率≤60mL/min。
g）筛查或基线时的收缩压> 150 mmHg。 h）研究人员判断的筛查或基线时的所有其他临床相关参数。
- I，II，III，AVL，AVF，V3，V4，V5，V6中的临床相关异常的心电图或心脏功能，定义为ST段高度> 1 mm； V1，V2中> 2毫米;男性受试者的一式三份心电图记录的平均QTC> 450毫秒；女性受试者（图阅读），t-top反转的三式三份心电图记录的平均QTC> 470ms，连续较高。
- 血清高钾血症（> 5.0 MEQ/L）。
- 血清低钾血症（<3.5 meq/l）。
- 缺血性心脏病的史。
- 有症状的心力衰竭。
- 由研究者判断的临床相关主动脉和/或线瓣瓣膜缺陷。
- 怀孕或母乳喂养（女性）。
- 对研究药物的任何组成部分的过敏史或特质史。
- 药物滥用的病史（非法药物，例如大麻素，苯丙胺，可卡因，阿片类药物或有问题使用处方药，例如苯二氮卓类药物，阿片类药片）。
在第一次服用研究药物之前，使用以下任何药物和/或补充剂的使用中的任何一种和/或补充剂的使用：
- （多）维生素，共生酶Q10，维生素E，核黄素和抗氧化剂补充剂（包括但不限于IDEBENONE/EPI-743，MITOQ或类似产品的替代名称）；除非稳定至少一个月前首次给药并在整个研究中保持稳定。
任何对线粒体功能产生负面影响的药物（包括但不限于丙戊酸，葡萄酮，他汀类药物，抗病毒，抗病毒，胺碘酮和非甾体类抗炎药（NSAIDS），除非在首次初次给药，并保留至少一个月之前稳定在整个研究过程中稳定。
注意：因此，只要剂量在首次服用之前至少一个月稳定，并且在整个研究过程中保持稳定，MITOQ和任何对线粒体功能产生负面影响的药物。
- 任何强大的细胞色素P450（CYP）3A4抑制剂（所有“ Conazoles-Anti-Fungals”，HIV抗病毒药，葡萄柚）。
- 强大的CYP3A4诱导剂（包括HIV抗病毒药，卡马西平，苯巴比妥，苯妥英，利福平，圣约翰麦芽汁，吡格列酮，troglitazone）。
- 任何已知会影响心脏复千利化的药物，除非筛查的QTC间隔在稳定治疗期间正常，持续两周，或5个半衰期的药物及其主要代谢产物（S），无论是最短的（所有抗抗）精神病患者，几种抗抑郁药，例如nor-/杏仁碱，氟西汀，抗遗星：Domperidone，Granisetron，Ondansetron）。有关完整列表，请参见https://crediblemeds.org。
- CYP3A4代谢具有狭窄治疗宽度的任何药物
联系人和位置
联系人
| 联系人：Rob Van Maanen | +31243617505 | vanmaanen@khondrion.com | |
| 联系人：Gerrit Ruiterkamp | +31612805425 EXT +31612805425 | ruiterkamp@khondrion.com |
位置
| 德国 | |
| Klinikum derUniversitätmünchenFriedrich-Baur-Institut | |
| 德国美钦，80336 | |
| 联系人：Thomas Klopstock +49 89/4400-57402 thomas.klopstock@med.uni-muenchen.de | |
| 荷兰 | |
| 拉德布德大学医学中心 | |
| 荷兰Nijmegen | |
| 英国 | |
| 纽卡斯尔大学老化与健康研究所 | |
| 纽卡斯尔在英国泰恩 | |
赞助商和合作者
Khondrion BV
朱利叶斯临床，荷兰
先知小组
作者
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年6月19日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年10月27日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月20日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年5月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 治疗紧急不良事件（TEAE）[时间范围：52周] 在整个治疗期间的茶频。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
| ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | Khenerext研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项IIB期开放标签，多中心扩展研究，以探索具有遗传确认的线粒体DNA trnaleu（UUR）M.3243a> G突变的受试者KH176的长期安全性和功效202。 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项开放标签的多中心研究，对具有遗传确认的线粒体脱氧核酸（DNA）转移核糖核酸（TRNA）LEU（UUR）M.3243a> G突变的受试者进行了研究KH176-202。在KH176-203中，研究对象将接受KH176 100 mg BID或KH176 50 mg BID（BID）（BID）（BID）（根据研究人员根据安全性 /耐受性考虑确定），从而确保在研究KH176后继续治疗KH176 -202。最终的后续访问计划在最后一剂研究药物摄入未进入富有同情心的患者的患者中进行的最终随访访问。 | ||||||||
| 详细说明 | 线粒体疾病是由4,300名成年人中的估计患病率估计的，是由最终编码氧化磷酸化系统（OXPHOS）不同酶复合物的线粒体蛋白的致病突变引起的。在这些突变中，线粒体编码转移rnaleu（Uur）亮氨酸1基因（MT TL 1）的3243> G核苷酸变化是最普遍的。当线粒体有缺陷时，可能会导致多种严重和使人衰弱的疾病，尤其是在能量的肌肉和大脑等能量组织中。因此，线粒体疾病的体征和症状可能包括各种症状，例如疲劳，运动耐受性，肌肉无力和共济失调，心力衰竭，耳聋，失明，发育不良的生长和认知学习障碍。 尽管了解线粒体疾病的进步，但迄今为止，治疗方案非常有限，并且在很大程度上支持。因此，迫切需要新的治疗方法。 KH176是一种药物成分（API），是一种正在开发的口服生物利用的小分子，用于治疗这些疾病。 KH176充当一种有效的细胞内氧化还原调节剂，靶向活性氧，如许多体外和体内测定中所示。较早的II期研究表明，KH176对机敏和情绪的积极影响。 当前研究的主要目的是为完成KH176-202研究的患者启用KH176-202的继续治疗。由于预计KH176将是线粒体疾病的长期治疗方法，因此该研究将检查长期安全并探索长期疗效。为此，每天两次的最高剂量为100 mg KH176（在研究KH176-201中的目标组安全且耐受性良好）将用作初始剂量，将在1年内（最少365天）施用。研究KH176-202每天两次使用50毫克的剂量，每天两次两次。目前，这项研究仍然是盲目的，但是对盲人安全数据的综述表明，这些剂量的耐受性良好。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 干预模型描述： 打开标签 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | |||||||||
| 干预ICMJE | 药物：口服100 mg KH176每天两次 药物：KH176 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：开放标签处理 每天两次口服100 mg KH176 干预：药物：口服100 mg KH176每天两次 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 27 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年12月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： 为了有资格参加这项研究，受试者不得符合以下任何标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 德国，荷兰，英国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04604548 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | KH176-203 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | Khondrion BV | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Khondrion BV | ||||||||
| 合作者ICMJE |
| ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | Khondrion BV | ||||||||
| 验证日期 | 2020年10月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
