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出境医 / 临床实验 / 法国前瞻性，观察队列研究，对接受Migalastat治疗的Fabry疾病患者
法国前瞻性，观察队列研究，对接受Migalastat治疗的Fabry疾病患者
研究描述
简要摘要：
这是一项队列研究，旨在评估Migalastat对Fabry病患者的长期安全性，有效性和生活质量（QOL）的影响。
| 病情或疾病 |
|---|
| 法布里病 |
详细说明：
将评估安全性和有效性的关键指标，例如心脏，脑血管和肾脏事件以及整体生存。该研究旨在在Q2 2023之前提供有效性和安全性数据，该数据将涵盖Migalastat发射日期后长达5年的时间。
这将涉及在Migalastat启动之前进行回顾性数据收集（对于已经接受Migalastat的患者）和在Migalastat治疗的Fabry病患者中的1至3.5岁的前瞻性随访（取决于入学时间），他们患有GLA突变的患者适合Migalastat。
所有访问将根据临床现场的护理标准进行安排和进行。护理标准被定义为临床医生根据Fabry病患者选择的诊断和习惯临床治疗/实践过程。没有学习的访问，测试或临床评估。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 100名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 一项法国前瞻性观察队列研究，对接受Migalastat治疗的Fabry疾病患者 - Miga -Fab研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年10月15日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年6月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年6月 |
武器和干预措施
| 小组/队列 |
|---|
| MIGA-FAB患者 Miga-fab是一项法国前瞻性观察队列研究，对用Migalastat治疗的Fabry疾病患者 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 安全 - SAE [时间范围：最多60个月]评估事件，即SAE的数量
- 安全 - 生命体征[时间范围：最多60个月]评估静止血压
- 有效性 - Fabry相关的临床事件（面部）[时间范围：最多60个月]评估面部的发生，即心脏，脑血管和肾脏事件的总数
- 有效性 - 生存[时间范围：从纳入日期到任何原因的死亡日期，最多可评估60个月]所有招收的患者的生存期，通过记录的任何原因记录的患者死亡评估
- SF-12 12个项目短表健康调查[时间范围：最多60个月]通过12项简短表格健康调查（SF-12）评估QOL；分数越高，生活质量的越差
- BPI [时间范围：最多60个月]简短的疼痛清单问卷；分数越高，痛苦越强烈
- fabpro-gi [时间范围：包括上次访问]Fabry病患者报告的结局 - 加斯特罗肠道标志和症状问卷；分数越高，胃肠道症状越重要
- 心脏回声图像[时间范围：最多60个月]超声心动图（回声）左心室质量指数（LVMI）
- 治疗依从性[时间范围：最多60个月]患者依从性评估（每月摄入量的百分比）每月通过患者被遗忘的摄入量报告
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 16岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
Miga-fab向Migalastat治疗的Fabry病的参与者开放。没有预定的样本量。
标准
纳入标准：
- 16岁以上的法布里病患者
- EGFRCKD-EPI> 30 ml/min/1.73 m2
- 用Migalastat处理或入学后开始Migalastat
- 患有Fabry病和/或父母/监护人的患者（如果适用）能够理解并提供了签名的非反对形式。
- 通过计算机或平板电脑配备网络连接
排除标准：
- 参加入学时参加任何研究药物或设备的临床试验的患者。
- 本研究已经包括在本研究中
联系人和位置
联系人
| 联系人：法庭 | 0800 906 788 EXT 0033 | info@amicusrx.com |
位置
| 法国 | |
| Chu Angers | 尚未招募 |
| 愤怒，法国 | |
| 联系人：克里斯蒂安·拉维尼（Christian Lavigne），教授 | |
| Hôpitalpellegrin | 尚未招募 |
| 法国波尔多 | |
| 联系人：Didier Lacombe教授 | |
| 中心医院de boulogne sur mer | 尚未招募 |
| 法国Boulogne-Sur-Mer | |
| 联系人：医学博士Pierre Bataille | |
| Chu Caen | 尚未招募 |
| 法国凯恩 | |
| 联系人：Achille Aouba，教授 | |
| HôpitalFrançoisMitterrand | 尚未招募 |
| 法国第琼 | |
| 联系人：MD的Vanessa Leguy-Seguin | |
| Chu de Grenoble网站Nord，HôpitalAlbert Michallon | 尚未招募 |
| 格勒诺布尔，法国 | |
| 联系人：医学博士GérardBesson | |
| 楚里尔 | 尚未招募 |
| 法国里尔 | |
| 联系人：Eric Hachulla，教授 | |
| 子注视器：医学博士Helene Maillard | |
| 妇女妇女 | 尚未招募 |
| 法国里昂 | |
| 联系人：医学博士Alain Fouilhoux | |
| Hôpitalde la Conception | AP-HM | 尚未招募 |
| 法国马赛 | |
| 联系人：伯特兰·杜索尔（Bertrand Dussol），教授 | |
| Chu NantesHôtelIeu | 尚未招募 |
| 南特，法国 | |
| 联系人：医学博士Agathe Masseau | |
| Hôpitalde la croix Saint Simon | 招募 |
| 法国巴黎 | |
| 联系人：马里兰州奥利维尔·利多夫（Olivier Lidove） | |
| hôpitaltenon ap-hp | 尚未招募 |
| 法国巴黎 | |
| 联系人：Emmanuelle Plaisier教授 | |
| HôpitauxUniversitaires de Strasbourg | 尚未招募 |
| 法国斯特拉斯堡 | |
| 联系人：医学博士Esther Noel | |
| Chu Toulouse Rangueil | 尚未招募 |
| 法国图卢兹 | |
| 联系人：Gregory Pugnet，教授 | |
| Ch Bretagne Atlantique | 尚未招募 |
| 法国范内斯 | |
| 联系人：Regine Perrichot，医学博士 | |
赞助商和合作者
法国法庭治疗药物SAS
调查人员
| 首席研究员： | 奥利维尔·利多夫（Olivier Lidove），博士 | Groupe HospitAier Diaconess Croix Saint Simon |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年1月22日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2020年10月26日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2020年10月26日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2020年10月15日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年6月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 |
| ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 法国前瞻性，观察队列研究，对接受Migalastat治疗的Fabry疾病患者 | ||||
| 官方头衔 | 一项法国前瞻性观察队列研究，对接受Migalastat治疗的Fabry疾病患者 - Miga -Fab研究 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项队列研究，旨在评估Migalastat对Fabry病患者的长期安全性，有效性和生活质量（QOL）的影响。 | ||||
| 详细说明 | 将评估安全性和有效性的关键指标，例如心脏，脑血管和肾脏事件以及整体生存。该研究旨在在Q2 2023之前提供有效性和安全性数据，该数据将涵盖Migalastat发射日期后长达5年的时间。 这将涉及在Migalastat启动之前进行回顾性数据收集（对于已经接受Migalastat的患者）和在Migalastat治疗的Fabry病患者中的1至3.5岁的前瞻性随访（取决于入学时间），他们患有GLA突变的患者适合Migalastat。 所有访问将根据临床现场的护理标准进行安排和进行。护理标准被定义为临床医生根据Fabry病患者选择的诊断和习惯临床治疗/实践过程。没有学习的访问，测试或临床评估。 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：前瞻性 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | Miga-fab向Migalastat治疗的Fabry病的参与者开放。没有预定的样本量。 | ||||
| 健康）状况 | 法布里病 | ||||
| 干涉 | 不提供 | ||||
| 研究组/队列 | MIGA-FAB患者 Miga-fab是一项法国前瞻性观察队列研究，对用Migalastat治疗的Fabry疾病患者 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||
| 估计入学人数 | 100 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2023年6月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年6月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 16岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不提供 | ||||
| 联系人 |
| ||||
| 列出的位置国家 | 法国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04602364 | ||||
| 其他研究ID编号 | miga-fab | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享声明 | 不提供 | ||||
| 责任方 | 法国法庭治疗药物SAS | ||||
| 研究赞助商 | 法国法庭治疗药物SAS | ||||
| 合作者 | 不提供 | ||||
| 调查人员 |
| ||||
| PRS帐户 | 法国法庭治疗药物SAS | ||||
| 验证日期 | 2020年10月 | ||||
研究描述
简要摘要：
这是一项队列研究，旨在评估Migalastat对Fabry病患者的长期安全性，有效性和生活质量（QOL）的影响。
| 病情或疾病 |
|---|
| 法布里病 |
详细说明：
将评估安全性和有效性的关键指标，例如心脏，脑血管和肾脏事件以及整体生存。该研究旨在在Q2 2023之前提供有效性和安全性数据，该数据将涵盖Migalastat发射日期后长达5年的时间。
这将涉及在Migalastat启动之前进行回顾性数据收集（对于已经接受Migalastat的患者）和在Migalastat治疗的Fabry病患者中的1至3.5岁的前瞻性随访（取决于入学时间），他们患有GLA突变的患者适合Migalastat。
所有访问将根据临床现场的护理标准进行安排和进行。护理标准被定义为临床医生根据Fabry病患者选择的诊断和习惯临床治疗/实践过程。没有学习的访问，测试或临床评估。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 100名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 一项法国前瞻性观察队列研究，对接受Migalastat治疗的Fabry疾病患者 - Miga -Fab研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年10月15日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年6月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年6月 |
武器和干预措施
| 小组/队列 |
|---|
| MIGA-FAB患者 Miga-fab是一项法国前瞻性观察队列研究，对用Migalastat治疗的Fabry疾病患者 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 安全 - SAE [时间范围：最多60个月]评估事件，即SAE的数量
- 安全 - 生命体征[时间范围：最多60个月]评估静止血压
- 有效性 - Fabry相关的临床事件（面部）[时间范围：最多60个月]评估面部的发生，即心脏，脑血管和肾脏事件的总数
- 有效性 - 生存[时间范围：从纳入日期到任何原因的死亡日期，最多可评估60个月]所有招收的患者的生存期，通过记录的任何原因记录的患者死亡评估
- SF-12 12个项目短表健康调查[时间范围：最多60个月]通过12项简短表格健康调查（SF-12）评估QOL；分数越高，生活质量的越差
- BPI [时间范围：最多60个月]简短的疼痛清单问卷；分数越高，痛苦越强烈
- fabpro-gi [时间范围：包括上次访问]Fabry病患者报告的结局 - 加斯特罗肠道标志和症状问卷；分数越高，胃肠道症状越重要
- 心脏回声图像[时间范围：最多60个月]超声心动图（回声）左心室质量指数（LVMI）
- 治疗依从性[时间范围：最多60个月]患者依从性评估（每月摄入量的百分比）每月通过患者被遗忘的摄入量报告
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 16岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
Miga-fab向Migalastat治疗的Fabry病的参与者开放。没有预定的样本量。
标准
纳入标准：
- 16岁以上的法布里病患者
- EGFRCKD-EPI> 30 ml/min/1.73 m2
- 用Migalastat处理或入学后开始Migalastat
- 患有Fabry病和/或父母/监护人的患者（如果适用）能够理解并提供了签名的非反对形式。
- 通过计算机或平板电脑配备网络连接
排除标准：
- 参加入学时参加任何研究药物或设备的临床试验的患者。
- 本研究已经包括在本研究中
联系人和位置
联系人
| 联系人：法庭 | 0800 906 788 EXT 0033 | info@amicusrx.com |
位置
| 法国 | |
| Chu Angers | 尚未招募 |
| 愤怒，法国 | |
| 联系人：克里斯蒂安·拉维尼（Christian Lavigne），教授 | |
| Hôpitalpellegrin | 尚未招募 |
| 法国波尔多 | |
| 联系人：Didier Lacombe教授 | |
| 中心医院de boulogne sur mer | 尚未招募 |
| 法国Boulogne-Sur-Mer | |
| 联系人：医学博士Pierre Bataille | |
| Chu Caen | 尚未招募 |
| 法国凯恩 | |
| 联系人：Achille Aouba，教授 | |
| HôpitalFrançoisMitterrand | 尚未招募 |
| 法国第琼 | |
| 联系人：MD的Vanessa Leguy-Seguin | |
| Chu de Grenoble网站Nord，HôpitalAlbert Michallon | 尚未招募 |
| 格勒诺布尔，法国 | |
| 联系人：医学博士GérardBesson | |
| 楚里尔 | 尚未招募 |
| 法国里尔 | |
| 联系人：Eric Hachulla，教授 | |
| 子注视器：医学博士Helene Maillard | |
| 妇女妇女 | 尚未招募 |
| 法国里昂 | |
| 联系人：医学博士Alain Fouilhoux | |
| Hôpitalde la Conception | AP-HM | 尚未招募 |
| 法国马赛 | |
| 联系人：伯特兰·杜索尔（Bertrand Dussol），教授 | |
| Chu NantesHôtelIeu | 尚未招募 |
| 南特，法国 | |
| 联系人：医学博士Agathe Masseau | |
| Hôpitalde la croix Saint Simon | 招募 |
| 法国巴黎 | |
| 联系人：马里兰州奥利维尔·利多夫（Olivier Lidove） | |
| hôpitaltenon ap-hp | 尚未招募 |
| 法国巴黎 | |
| 联系人：Emmanuelle Plaisier教授 | |
| HôpitauxUniversitaires de Strasbourg | 尚未招募 |
| 法国斯特拉斯堡 | |
| 联系人：医学博士Esther Noel | |
| Chu Toulouse Rangueil | 尚未招募 |
| 法国图卢兹 | |
| 联系人：Gregory Pugnet，教授 | |
| Ch Bretagne Atlantique | 尚未招募 |
| 法国范内斯 | |
| 联系人：Regine Perrichot，医学博士 | |
赞助商和合作者
法国法庭治疗药物SAS
调查人员
| 首席研究员： | 奥利维尔·利多夫（Olivier Lidove），博士 | Groupe HospitAier Diaconess Croix Saint Simon |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年1月22日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2020年10月26日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2020年10月26日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2020年10月15日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年6月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 |
| ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 法国前瞻性，观察队列研究，对接受Migalastat治疗的Fabry疾病患者 | ||||
| 官方头衔 | 一项法国前瞻性观察队列研究，对接受Migalastat治疗的Fabry疾病患者 - Miga -Fab研究 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项队列研究，旨在评估Migalastat对Fabry病患者的长期安全性，有效性和生活质量（QOL）的影响。 | ||||
| 详细说明 | 将评估安全性和有效性的关键指标，例如心脏，脑血管和肾脏事件以及整体生存。该研究旨在在Q2 2023之前提供有效性和安全性数据，该数据将涵盖Migalastat发射日期后长达5年的时间。 这将涉及在Migalastat启动之前进行回顾性数据收集（对于已经接受Migalastat的患者）和在Migalastat治疗的Fabry病患者中的1至3.5岁的前瞻性随访（取决于入学时间），他们患有GLA突变的患者适合Migalastat。 所有访问将根据临床现场的护理标准进行安排和进行。护理标准被定义为临床医生根据Fabry病患者选择的诊断和习惯临床治疗/实践过程。没有学习的访问，测试或临床评估。 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：前瞻性 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | Miga-fab向Migalastat治疗的Fabry病的参与者开放。没有预定的样本量。 | ||||
| 健康）状况 | 法布里病 | ||||
| 干涉 | 不提供 | ||||
| 研究组/队列 | MIGA-FAB患者 Miga-fab是一项法国前瞻性观察队列研究，对用Migalastat治疗的Fabry疾病患者 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||
| 估计入学人数 | 100 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2023年6月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年6月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别 |
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| 年龄 | 16岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不提供 | ||||
| 联系人 |
| ||||
| 列出的位置国家 | 法国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04602364 | ||||
| 其他研究ID编号 | miga-fab | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 | 不提供 | ||||
| 责任方 | 法国法庭治疗药物SAS | ||||
| 研究赞助商 | 法国法庭治疗药物SAS | ||||
| 合作者 | 不提供 | ||||
| 调查人员 |
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| PRS帐户 | 法国法庭治疗药物SAS | ||||
| 验证日期 | 2020年10月 | ||||
