• 总生存期（OS）[时间范围：5年总生存率]
• 无进展生存率（PFS）[时间范围：5年无进展生存]
• 总体响应率（OOR）[时间范围：12个月OOR]
• 治疗燃料不良事件率（TEAE）[时间范围：12个月的茶率]

在新诊断的高风险骨髓增生综合征中，对偶氮丁定的观察性，非际交往，前瞻性和多中心研究。

主要目标是通过下一代测序来评估目标基因的突变状态，以评估老年评估量表的预后价值并评估总体生存。

主要假设是靶基因和老年尺度的突变状态对总体生存具有统计学意义。

研究时间点将在诊断中，即6、12、18和24个月，始终考虑常规临床实践，何时将收集样本以评估突变状态。老年评估仅在诊断时进行。

根据知情同意的签名和纳入标准的检查，患者将在28天的基于28天的周期（允许7-0-0-0和5-0-2方案）中接受Azacitidine 75 mg/sqm的治疗，直到疾病进展，直到疾病进展，不可接受的毒性或研究者的决定。

预计将在研究地点招募150名患者。

• Tefferi A，Vardiman JW。骨髓增生综合征。 N Engl J Med。 2009年11月5日； 361（19）：1872-85。 doi：10.1056/nejmra0902908。审查。
• Grefing U，Strupp C，KündgenA，Bowen D，Aul C，Haas R，Gattermann N.骨髓增生综合征的年龄特异性发病率没有增加。血液学。 2004年8月； 89（8）：905-10。
• Cazzola M，Malcovati L.骨髓增生综合征 - 与无效的造血作用。 N Engl J Med。 2005年2月10日； 352（6）：536-8。
• Vardiman JW，Thiele J，Arber DA，Brunning RD，Borowitz MJ，Porwit A，Harris NL，Le Beau MM，Hellström-Lindberg E，Tefferi A，Bloomfield CD。 2008年世界卫生组织（WHO）对髓样肿瘤和急性白血病的分类：基本原理和重要变化。血。 2009年7月30日； 114（5）：937-51。 doi：10.1182/Blood-2009-03-209262。 EPUB 2009年4月8日。评论。
• Greenberg PL, Tuechler H, Schanz J, Sanz G, Garcia-Manero G, Solé F, Bennett JM, Bowen D, Fenaux P, Dreyfus F, Kantarjian H, Kuendgen A, Levis A, Malcovati L, Cazzola M, Cermak J, Fonatsch C，Le Beau MM，Slovak ML，Krieger O，Luebbert M，Maciejewski J，Magalhaes SM，Miyazaki Y，PfeilstöckerM，Sekeres M，Sekeres M，Sperr W WR，Stauder R，Stauder R，Tauro S，Tauro S，Tauro S，Vaurent P，Valent P，Valent P，Vallespi T，Van de de loosdrech loosdrech aaa aaa aaa aaa ，Greging U，Haase D.修订了骨髓增生综合征的国际预后评分系统。血。 2012年9月20日； 120（12）：2454-65。 Epub 2012年6月27日。
• Fega KR，Abel GA，Motyckova G，Sherman AE，Deangelo DJ，Steensma DP，Galinsky I，Wadleigh M，Stone RM，Stone RM，Driver JA。死亡率的非血液学预测指标提高了老年人国际预后评分系统的预后价值。 J Geriatr Oncol。 2015年7月; 6（4）：288-98。 doi：10.1016/j.jgo.2015.05.003。 Epub 2015年6月11日。
• Hamaker ME，Mitrovic M，StauderR。G8筛查工具检测到相关的老年障碍，并预测血液恶性肿瘤的老年患者的生存。 Ann Hematol。 2014 Jun; 93（6）：1031-40。 doi：10.1007/s00277-013-2001-0。 EPUB 2014年2月2日。
• Bonanad S, De la Rubia J, Gironella M, Pérez Persona E, González B, Fernández Lago C, Arnan M, Zudaire M, Hernández Rivas JA, Soler A, Marrero C, Olivier C, Altés A, Valcárcel D, Hernández MT, Oiartzabal I, Fernández Ordoño R, Arnao M, Esquerra A, Sarrá J, González-Barca E, González J, Calvo X, Nomdedeu M, García Guiñón A, Ramírez Payer A, Casado A, López S, Durán M, Marcos M, Cruz-Jentoft AJ; GAH集团。对血液恶性肿瘤的老年患者的简短综合健康状况评估量表的发展和心理测量验证：GAH量表。 J Geriatr Oncol。 2015年9月; 6（5）：353-61。 doi：10.1016/j.jgo.2015.03.003。 EPUB 2015年6月29日。
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• klepin高清。老年人中的骨髓增生综合征和急性髓样白血病。 Clin Geriatr Med。 2016年2月; 32（1）：155-73。 doi：10.1016/j.cger.2015.08.010。审查。
• Xicoy B，JiménezMJ，GarcíaO，Bargay J，Martínez-Robles V，Brunet S，Arilla MJ，Pérezde oteyza J，Andreu R，CasañoFJ，Cervero fj，Cervero CJ，BailénA，BailénA，DíezM，DíezM，GonzálezB，Vicicente ai，Pedro Ai，Pedro Ai，Pedro Ai，Pedro Ai，Pedro Ai，Pedro Ai，Pedro Ai，Pedro Ai，Pedro Ai，Pedro C，Bernal T，LuñoE，Cedena MT，Palomera L，Simiele A，Calvo JM，Marco V，GómezE，GómezE，GómezM，Gallardo D，MuñozJ，De Paz R，Grau J，Grau J，Ribera JM，Ribera JM，Ribera JM，Benloloch Le，Sanz Le，Sanz Le，Sanz Le，Sanz GL 。在西班牙骨髓增生综合征的西班牙注册表中，在≥75岁的患者中用偶氮替丁治疗的结果。 LEUK淋巴瘤。 2014年6月； 55（6）：1300-3。 doi：10.3109/10428194.2013.834532。 EPUB 2013年9月16日。
• Gangat N，Patnaik MM，Tefferi A.骨髓增生综合征：当代评论以及我们如何对待。 Am J Hematol。 2016年1月； 91（1）：76-89。 doi：10.1002/ajh.24253。审查。
• Bejar R，A Lord A，Stevenson K，Bar-Natan M，Pérez-Ladaga A，Zaneveld J，Wang H，Caughey B，Stojanov P，Getz G，Garcia-Manero G，Kantarjian H，Kantarjian H，Chen R，Chen R，Chen R，Stone RM，Neuberg D D. ，Steensma DP，Ebert BL。 TET2突变预测了骨髓增生综合征患者中降压剂的反应。血。 2014年10月23日； 124（17）：2705-12。 doi：10.1182/Blood-2014-06-582809。 EPUB 2014年9月15日。
• Itzykson R，Kosmider O，Cluzeau T，Mansat-De Mas V，Dreyfus F，Beyne-Rauzy O，Quesnel B，Vey N，Gelsi-Boyer V，Raynaud S，Preudhomme C，AdèsL，AdèsL，Fenaux P，Fenaux P，Fontenay M;组francophone des myelodysplasies（GFM）。 TET2突变对髓异增生综合征和低爆炸计数急性髓样白血病的反应率的影响。白血病。 2011年7月; 25（7）：1147-52。 doi：10.1038/leu.2011.71。 Epub 2011年4月15日。
• Fenaux P, Mufti GJ, Hellstrom-Lindberg E, Santini V, Finelli C, Giagounidis A, Schoch R, Gattermann N, Sanz G, List A, Gore SD, Seymour JF, Bennett JM, Byrd J, Backstrom J, Zimmerman L, McKenzie D，Beach C，Silverman LR；国际维达扎高危MDS生存研究小组。与常规护理方案相比，偶氮替丁在治疗高风险髓质发育异常综合征中的功效：一项随机，开放标签的III期研究。柳叶刀恩科尔。 2009年3月； 10（3）：223-32。 doi：10.1016/s1470-2045（09）70003-8。 EPUB 2009年2月21日。
• Deschler B，Ihorst G，Platzbecker U，Germing U，MärzE，De Figuerido M，Fritzsche K，Haas P，Salih HR，Salih HR，Giagounidis A，Selleslag D，Labar B，De Witte T，Wijermans T，Wijermans P，Wijermans P，LübbertM.参数195例老年骨髓增生综合征和急性髓样白血病的老年患者的老年生活评估具有高度预测的预后。血液学。 2013年2月； 98（2）：208-16。 doi：10.3324/haematol.2012.067892。 Epub 2012年8月8日。
• Sorror ML，Maris MB，Storb R，Baron F，Sandmaier BM，Maloney DG，StorerB。造血细胞移植（HCT） - 特定合并症指数：同种异体HCT之前的风险评估的新工具。血。 2005年10月15日； 106（8）：2912-9。 Epub 2005年6月30日。

纳入标准：

• 根据WHO标准诊断出患有骨髓增生性综合征（MDS）的患者，包括非增强性慢性骨髓细胞性白血病（CMML），被认为是高风险，而不是候选移植。
• 高风险MDS ：（遵循GrupoEspañolSíndromeMielodisplásico，GESDM MDS指南）和Valcárcel，D。等人的建议）。

中位数预计OS少于30个月。中间2或高风险IPS和 /或高风险WPS和 /或高风险IPSSS-R。

中间风险和 /或WPS的IPS中间风险和 /或IPSS-R的中间风险中至少具有以下特征之一：

IPSS-R高或非常高的细胞遗传学风险组血小板计数<30 X10E9 / L中性粒细胞计数<0.5 x 10E9 / L存在致密和弥漫性骨髓纤维化，有或没有胶原蛋白（欧洲2-3级） ）LRSS得分的第3类（MD Anderson低风险分数系统）

• 根据WHO标准，患者被诊断为Lam de Nevo，骨髓，三列发育不良和超过70年的爆炸率为20-30％，并且没有接受强化化疗的候选者。
• 愿意提供自愿书面知情同意书

排除标准：

• 严重的活动状况与MD无关，这可能会限制患者的合规性和随访，或者在调查人员认为的情况下可能会损害患者的安全。
• 存在其他活性恶性病
• 有机函数参数：（当改变是由于MDS引起的）肝素：胆红素> 2 x正常（ULN）肾脏的上限：肌酐> 2 x正常的上限（ULN）
• 射血分数（<40％）和 /或有症状的心力衰竭。
• 脊髓增生性综合征继发的白血病。
• 严重的精神病或神经疾病。
• 艾滋病毒的阳性血清学。
• 增殖CMML

• 医院儿子拉特策
• 德国人Trias I Pujol医院
• Celgene Corporation

• 总生存期（OS）[时间范围：5年总生存率]
• 无进展生存率（PFS）[时间范围：5年无进展生存]
• 总体响应率（OOR）[时间范围：12个月OOR]
• 治疗燃料不良事件率（TEAE）[时间范围：12个月的茶率]

在新诊断的高风险骨髓增生综合征中，对偶氮丁定的观察性，非际交往，前瞻性和多中心研究。

主要目标是通过下一代测序来评估目标基因的突变状态，以评估老年评估量表的预后价值并评估总体生存。

主要假设是靶基因和老年尺度的突变状态对总体生存具有统计学意义。

研究时间点将在诊断中，即6、12、18和24个月，始终考虑常规临床实践，何时将收集样本以评估突变状态。老年评估仅在诊断时进行。

根据知情同意的签名和纳入标准的检查，患者将在28天的基于28天的周期（允许7-0-0-0和5-0-2方案）中接受Azacitidine 75 mg/sqm的治疗，直到疾病进展，直到疾病进展，不可接受的毒性或研究者的决定。

预计将在研究地点招募150名患者。

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• Vardiman JW，Thiele J，Arber DA，Brunning RD，Borowitz MJ，Porwit A，Harris NL，Le Beau MM，Hellström-Lindberg E，Tefferi A，Bloomfield CD。 2008年世界卫生组织（WHO）对髓样肿瘤和急性白血病的分类：基本原理和重要变化。血。 2009年7月30日； 114（5）：937-51。 doi：10.1182/Blood-2009-03-209262。 EPUB 2009年4月8日。评论。
• Greenberg PL, Tuechler H, Schanz J, Sanz G, Garcia-Manero G, Solé F, Bennett JM, Bowen D, Fenaux P, Dreyfus F, Kantarjian H, Kuendgen A, Levis A, Malcovati L, Cazzola M, Cermak J, Fonatsch C，Le Beau MM，Slovak ML，Krieger O，Luebbert M，Maciejewski J，Magalhaes SM，Miyazaki Y，PfeilstöckerM，Sekeres M，Sekeres M，Sperr W WR，Stauder R，Stauder R，Tauro S，Tauro S，Tauro S，Vaurent P，Valent P，Valent P，Vallespi T，Van de de loosdrech loosdrech aaa aaa aaa aaa ，Greging U，Haase D.修订了骨髓增生综合征的国际预后评分系统。血。 2012年9月20日； 120（12）：2454-65。 Epub 2012年6月27日。
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• Bonanad S, De la Rubia J, Gironella M, Pérez Persona E, González B, Fernández Lago C, Arnan M, Zudaire M, Hernández Rivas JA, Soler A, Marrero C, Olivier C, Altés A, Valcárcel D, Hernández MT, Oiartzabal I, Fernández Ordoño R, Arnao M, Esquerra A, Sarrá J, González-Barca E, González J, Calvo X, Nomdedeu M, García Guiñón A, Ramírez Payer A, Casado A, López S, Durán M, Marcos M, Cruz-Jentoft AJ; GAH集团。对血液恶性肿瘤的老年患者的简短综合健康状况评估量表的发展和心理测量验证：GAH量表。 J Geriatr Oncol。 2015年9月; 6（5）：353-61。 doi：10.1016/j.jgo.2015.03.003。 EPUB 2015年6月29日。
• Rollison DE，Howlader N，Smith MT，Strom SS，Merritt WD，Ries LA，Edwards BK，List AF。使用NAACCR和SEER计划的数据，2001 - 2004年美国的骨髓增生综合征和慢性骨髓增生性疾病的流行病学。血。 2008年7月1日； 112（1）：45-52。 doi：10.1182/Blood-2008-01-134858。 Epub 2008年4月28日。
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• Fenaux P, Mufti GJ, Hellstrom-Lindberg E, Santini V, Finelli C, Giagounidis A, Schoch R, Gattermann N, Sanz G, List A, Gore SD, Seymour JF, Bennett JM, Byrd J, Backstrom J, Zimmerman L, McKenzie D，Beach C，Silverman LR；国际维达扎高危MDS生存研究小组。与常规护理方案相比，偶氮替丁在治疗高风险髓质发育异常综合征中的功效：一项随机，开放标签的III期研究。柳叶刀恩科尔。 2009年3月； 10（3）：223-32。 doi：10.1016/s1470-2045（09）70003-8。 EPUB 2009年2月21日。
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纳入标准：

• 根据WHO标准诊断出患有骨髓增生性综合征（MDS）的患者，包括非增强性慢性骨髓细胞性白血病（CMML），被认为是高风险，而不是候选移植。
• 高风险MDS ：（遵循GrupoEspañolSíndromeMielodisplásico，GESDM MDS指南）和Valcárcel，D。等人的建议）。

中位数预计OS少于30个月。中间2或高风险IPS和 /或高风险WPS和 /或高风险IPSSS-R。

中间风险和 /或WPS的IPS中间风险和 /或IPSS-R的中间风险中至少具有以下特征之一：

IPSS-R高或非常高的细胞遗传学风险组血小板计数<30 X10E9 / L中性粒细胞计数<0.5 x 10E9 / L存在致密和弥漫性骨髓纤维化，有或没有胶原蛋白（欧洲2-3级） ）LRSS得分的第3类（MD Anderson低风险分数系统）

• 根据WHO标准，患者被诊断为Lam de Nevo，骨髓，三列发育不良和超过70年的爆炸率为20-30％，并且没有接受强化化疗的候选者。
• 愿意提供自愿书面知情同意书

排除标准：

• 严重的活动状况与MD无关，这可能会限制患者的合规性和随访，或者在调查人员认为的情况下可能会损害患者的安全。
• 存在其他活性恶性病
• 有机函数参数：（当改变是由于MDS引起的）肝素：胆红素> 2 x正常（ULN）肾脏的上限：肌酐> 2 x正常的上限（ULN）
• 射血分数（<40％）和 /或有症状的心力衰竭。
• 脊髓增生性综合征继发的白血病。
• 严重的精神病或神经疾病。
• 艾滋病毒的阳性血清学。
• 增殖CMML

• 医院儿子拉特策
• 德国人Trias I Pujol医院
• Celgene Corporation