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出境医 / 临床实验 / PTR-01的研究中，腹部营养不良表皮溶液Bullosa

PTR-01的研究中，腹部营养不良表皮溶液Bullosa

研究描述
简要摘要：
协议PTR-01-002是PTR-01的开放标签研究的3部分2部分。尽管将招募新患者，但将优先考虑完成研究PTR-01-001的患者。

病情或疾病 干预/治疗阶段
隐性营养不良的表皮溶液bullosa药物：PTR-01阶段2

详细说明：

协议PTR-01-002是PTR-01的开放标签研究的3部分2部分。尽管将招募新患者，但将优先考虑完成研究PTR-01-001的患者。

在第1部分中，患者每周将接受3.0 mg/kg的剂量，总共4剂。接下来是第2部分，其中患者每隔一周将接受每隔7剂的剂量为3.0 mg/kg。在第3部分中，将遵循患者12周。在此期间，不会进行研究疗法。在每个给药期结束时，将进行疗效评估。在整个研究中，将不断评估安全性。

在第3部分结束后，根据研究药物的可利用性，患者可能有资格进行长期延长的潜在长期延长。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 6名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
干预模型描述：开放标签研究
掩蔽：无（开放标签）
掩盖说明：开放标签
主要意图：治疗
官方标题： PTR-01的2阶段开放标签研究对遗传性营养不良表皮溶液（RDEB）的患者
实际学习开始日期 ： 2020年10月15日
估计初级完成日期 ： 2021年5月30日
估计 学习完成日期 ： 2021年8月31日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：PTR-01 3 mg/kg
所有患者每周每周一次接受PTR-01剂量为3.0 mg/kg，总共4剂，然后每隔一周的剂量为3.0 mg/kg，总共7剂。
药物：PTR-01
IV重组胶原蛋白7以每周3毫克/千克给予4剂，然后每两周进行7剂
其他名称：
  • 重组胶原蛋白7
  • RC7

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 伤口愈合[时间范围：最多162天]
    使用7点（1-7）全球变化仪器印象（7是最糟糕的），大多数目标病变的大多数目标病变至少为2个级别

  2. 治疗 - 发射器不良事件的发生率[时间范围：最多162天]
    安全性和耐受性，如治疗急剧不良事件所评估

  3. 输注相关反应的发生率[时间范围：最多162天]
    通过输注相关反应（IAR）评估的安全性和耐受性

  4. 抗药物抗体的发生率（ADA）[时间范围：最多162天]
    通过抗药物抗体（ADA）测试通过免疫原性评估的安全性和耐受性


次要结果度量 ：
  1. 将PTR-01传递到皮肤[时间范围：最多162天]
    PTR-01通过使用NC1和NC2染色，通过剂量频率周期掺入免疫荧光

  2. 锚定纤维的形成[时间范围：最多162天]
    通过电子显微镜测量的新锚定原纤维的形成

  3. 伤口表面积的变化，如伤口成像评估[时间范围：最多162天]
    靶病变的伤口区域，通过伤口成像评估

  4. 如研究者全球变化印象（IGIC）评估的伤口表面积的变化[时间范围：最多162天]
    靶病变的伤口区域，如IgIC评估

  5. 全身伤口表面积的变化[时间范围：最多162天]
    使用九个规则改变身体的总伤口表面积

  6. 皮肤完整性的变化，如吸气水泡时间评估[时间范围：最多162天]
    皮肤完整性的变化，如吸水时间评估

  7. 皮肤完整性的变化，通过重新设置的时间评估[时间范围：最多162天]
    皮肤完整性的变化，通过时间重新放荡评估

  8. 通过改良的患者报告的结果测量信息系统（Promis）瘙痒域[时间范围：最多162天]评估，瘙痒严重程度的变化变化。
    通过改良的患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）瘙痒域评估，瘙痒的严重程度

  9. 瘙痒严重程度的变化，由该工具评估，以评估表皮溶液研究（ISCoreB）的临床结果[时间范围：最多162天]
    瘙痒的严重程度，通过仪器评估，以评估表皮溶液研究（ISCoreB）的临床结果，最高得分为234（最坏）

  10. 瘙痒对生活质量的影响[时间范围：最多162天]
    瘙痒对生活质量的影响的变化，由特定于瘙痒的生活质量工具（itchyqol）评估，最高分数为110（最差）

  11. 疼痛严重程度的变化，如经过改进的患者报告的结果测量信息系统（Promis）疼痛域评估[时间范围：最多162天]
    疼痛严重程度的变化，如患者报告的结果测量信息系统（Promis）疼痛域评估

  12. 疼痛严重程度的变化，由该工具评估，以评估表皮溶液研究（ISCoreB）的临床结果[时间范围：最多162天]
    疼痛严重程度的变化，由该工具评估临床评分，最高分234（最坏）

  13. 疼痛对生活质量的影响[时间范围：最多162天]
    疼痛对生活质量的影响的变化，由该工具评估，以评估表皮溶液研究（ISCOREB）仪器的临床结果，最高得分为234（最坏）

  14. 使用简短的食管吞咽困难问卷评估吞咽困难[时间范围：最多162天]
    使用简短的食管吞咽困难问卷评估，吞咽困难的变化，最高分数为40（最坏）

  15. 通过口服营养摄入量评估的吞咽困难的变化[时间范围：最多162天]
    通过口服营养摄入量评估的吞咽困难的变化，使用患者访谈和日记，最高分数为40（最坏）

  16. 使用短暂食管吞咽困难量表评估吞咽困难[时间范围：最多162天]
    使用短暂食管吞咽困难评估，吞咽困难的稳定

  17. 通过口腔营养摄入量评估，吞咽困难的稳定[时间范围：最多162天]
    通过体积口服营养摄入量评估的吞咽困难的稳定，使用患者访谈和日记

  18. 角膜症状的改变[时间范围：最多162天]
    如表皮溶液Bullosa眼病指数（EB-EDI）评估，角膜症状的变化（眼睛症状）（眼部症状）

  19. 角膜症状的稳定[时间范围：最多162天]
    通过表皮溶解Bullosa眼病指数（EB-EDI）评估，角膜症状的稳定（眼部症状）

  20. 营养标记的变化率（血红蛋白/血细胞比容）[时间范围：最多162天]
    营养标记的变化，如血红蛋白/血细胞比容评估

  21. 营养标记的变化率（总蛋白质/白蛋白）[时间范围：最多162天]
    营养标记的变化，如总蛋白质/白蛋白评估

  22. 营养标记的变化率（铁/TIBC）[时间范围：最多162天]
    通过铁/TIBC评估的营养标记变化

  23. 营养标记的变化率（C反应蛋白）[时间范围：最多162天]
    通过C反应蛋白评估营养标记物的变化

  24. 营养标记稳定率（血红蛋白/血细胞比容）[时间范围：最多162天]
    由血红蛋白/血细胞比容评估，营养标记的稳定化

  25. 营养标记的稳定率（总蛋白质/白蛋白）[时间范围：最多162天]
    由总蛋白/白蛋白评估，营养标记的稳定

  26. 营养标记稳定率（铁/TIBC）[时间范围：最多162天]
    通过铁/TIBC评估，营养标记的稳定

  27. 营养标记（C反应蛋白）的稳定速率[时间范围：最多162天]
    通过C反应蛋白评估营养标记物的稳定化

  28. 研究者全球变化印象（IGIC）的变化[时间范围：最多162天]
    通过IGIC评估（1-7），全球变化印象是最差的

  29. 调查员的变化变化印象（PGIC）[时间范围：最多162天]
    通过PGIC评估（1-7），全球变化印象是最差的

  30. 疾病活动和疤痕的变化[时间范围：最多162天]
    通过表皮溶液疾病活动和疤痕指数（EBDASI）评估，疾病活动和疤痕的变化（EBDASI）评估

  31. 通过表皮溶液（Qoleb）问卷中的生活质量评估，整体生活质量的变化[时间范围：最多162天]
    如表皮溶液（Qoleb）问卷中的生活质量评估，整体生活质量的变化

  32. 整体健康状况变化[时间范围：最多162天]
    正如健康评估问卷或儿童健康评估问卷（HAQ/CHAQ）评估的总体残疾变化

  33. 心理健康的变化[时间范围：最多162天]
    如患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）心理健康领域的评估，心理健康和社会功能的变化

  34. 社交功能的改变[时间范围：最多162天]
    如患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）社会功能域评估，心理健康和社会功能的变化

  35. 伤口护理量的变化[时间范围：最多162天]
    通过患者访谈评估，伤口护理量的变化

  36. 伤口护理的时间变化[时间范围：最多162天至162天]
    通过患者访谈评估，伤口护理的时间变化

  37. 伤口护理成本的变化[时间范围：最多162天]
    通过患者访谈评估，伤口护理成本的变化

  38. 整体患者生活质量的印象[时间范围：最多162天]
    通过患者访谈评估，整体生活质量的变化

  39. 整体患者对残疾的印象[时间范围：最多162天]
    如患者访谈评估，总体残疾的变化


其他结果措施：
  1. 基因型/表型关系[时间范围：最多162天]
    基因型（基因突变）与疾病严重程度之间的相关性

  2. 药代动力学对安全结果的影响[时间范围：最多162天]
    将曲线（AUC）下的CMAX和面积与治疗的不良事件，输注相关反应和免疫介导的反应相关

  3. 药代动力学对疗效结果的影响[时间范围：最多162天]
    将CMAX和AUC与伤口愈合相关

  4. 药代动力学对药效结果的影响[时间范围：长达162天]
    将CMAX和AUC与抽吸时间相关联，C7免疫荧光在活检和通过电子显微镜形成原纤维的形成原纤维上


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 12岁以上（儿童，成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

患者必须符合以下所有标准，才有资格参加研究期间的三个月进行研究：

  1. 愿意提供知情同意书，或者如果12至18岁，法律监护人已提供知情同意书，未成年人已签署了一份同意表，承认他们理解并同意学习程序。
  2. 基于遗传分析并与隐性遗传模式一致，对RDEB进行了诊断。
  3. if的皮肤表皮连接处（DEJ）的C7染色不足。

  4. 同意使用避孕如下：

    对于生育潜力的妇女（WOCBP），同意使用筛查，研究以及最后一次研究药物后至少10周使用高效的避孕方法（包括禁欲）。非童子势被定义为符合以下标准的女性：≥50岁，至少1年没有月经或记录的子宫切除术，双侧管结扎或双侧卵巢切除术。

    对于男性，从研究治疗的第1天开始，以及最后一次剂量的研究药物后至少10周，同意与任何WOCBP性伴侣使用避孕套。

  5. 愿意并且能够遵守此协议。

排除标准：

具有以下任何一项的患者将被排除在研究之外：

  1. 对PTR-01中的任何非活性成分具有已知的系统性超敏反应。
  2. 以前对PTR-01有过敏反应。
  3. 怀孕或护理。
  4. 在过去的六个月中，任何研究基因治疗产品或在过去三个月中都收到了任何非基因治疗研究产品。
  5. 预计在试验期间会接受新的抗生素或其他抗感染方案。
  6. 在调查员认为的其他医疗或个人状况中，可能会损害患者的安全性或依从性，或者可能排除患者的安全性或依从性。
联系人和位置

位置
位置表的布局表
美国，加利福尼亚
斯坦福大学
美国加利福尼亚州红木城，美国94063
美国，科罗拉多州
儿童医院科罗拉多州
奥罗拉，美国科罗拉多州，80045
赞助商和合作者
Phoenix Tissue Repay，Inc。
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年10月8日
第一个发布日期ICMJE 2020年10月23日
最后更新发布日期2021年3月9日
实际学习开始日期ICMJE 2020年10月15日
估计初级完成日期2021年5月30日（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年10月21日）
  • 伤口愈合[时间范围：最多162天]
    使用7点（1-7）全球变化仪器印象（7是最糟糕的），大多数目标病变的大多数目标病变至少为2个级别
  • 治疗 - 发射器不良事件的发生率[时间范围：最多162天]
    安全性和耐受性，如治疗急剧不良事件所评估
  • 输注相关反应的发生率[时间范围：最多162天]
    通过输注相关反应（IAR）评估的安全性和耐受性
  • 抗药物抗体的发生率（ADA）[时间范围：最多162天]
    通过抗药物抗体（ADA）测试通过免疫原性评估的安全性和耐受性
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年10月21日）
  • 将PTR-01传递到皮肤[时间范围：最多162天]
    PTR-01通过使用NC1和NC2染色，通过剂量频率周期掺入免疫荧光
  • 锚定纤维的形成[时间范围：最多162天]
    通过电子显微镜测量的新锚定原纤维的形成
  • 伤口表面积的变化，如伤口成像评估[时间范围：最多162天]
    靶病变的伤口区域，通过伤口成像评估
  • 如研究者全球变化印象（IGIC）评估的伤口表面积的变化[时间范围：最多162天]
    靶病变的伤口区域，如IgIC评估
  • 全身伤口表面积的变化[时间范围：最多162天]
    使用九个规则改变身体的总伤口表面积
  • 皮肤完整性的变化，如吸气水泡时间评估[时间范围：最多162天]
    皮肤完整性的变化，如吸水时间评估
  • 皮肤完整性的变化，通过重新设置的时间评估[时间范围：最多162天]
    皮肤完整性的变化，通过时间重新放荡评估
  • 通过改良的患者报告的结果测量信息系统（Promis）瘙痒域[时间范围：最多162天]评估，瘙痒严重程度的变化变化。
    通过改良的患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）瘙痒域评估，瘙痒的严重程度
  • 瘙痒严重程度的变化，由该工具评估，以评估表皮溶液研究（ISCoreB）的临床结果[时间范围：最多162天]
    瘙痒的严重程度，通过仪器评估，以评估表皮溶液研究（ISCoreB）的临床结果，最高得分为234（最坏）
  • 瘙痒对生活质量的影响[时间范围：最多162天]
    瘙痒对生活质量的影响的变化，由特定于瘙痒的生活质量工具（itchyqol）评估，最高分数为110（最差）
  • 疼痛严重程度的变化，如经过改进的患者报告的结果测量信息系统（Promis）疼痛域评估[时间范围：最多162天]
    疼痛严重程度的变化，如患者报告的结果测量信息系统（Promis）疼痛域评估
  • 疼痛严重程度的变化，由该工具评估，以评估表皮溶液研究（ISCoreB）的临床结果[时间范围：最多162天]
    疼痛严重程度的变化，由该工具评估临床评分，最高分234（最坏）
  • 疼痛对生活质量的影响[时间范围：最多162天]
    疼痛对生活质量的影响的变化，由该工具评估，以评估表皮溶液研究（ISCOREB）仪器的临床结果，最高得分为234（最坏）
  • 使用简短的食管吞咽困难问卷评估吞咽困难[时间范围：最多162天]
    使用简短的食管吞咽困难问卷评估，吞咽困难的变化，最高分数为40（最坏）
  • 通过口服营养摄入量评估的吞咽困难的变化[时间范围：最多162天]
    通过口服营养摄入量评估的吞咽困难的变化，使用患者访谈和日记，最高分数为40（最坏）
  • 使用短暂食管吞咽困难量表评估吞咽困难[时间范围：最多162天]
    使用短暂食管吞咽困难评估，吞咽困难的稳定
  • 通过口腔营养摄入量评估，吞咽困难的稳定[时间范围：最多162天]
    通过体积口服营养摄入量评估的吞咽困难的稳定，使用患者访谈和日记
  • 角膜症状的改变[时间范围：最多162天]
    如表皮溶液Bullosa眼病指数（EB-EDI）评估，角膜症状的变化（眼睛症状）（眼部症状）
  • 角膜症状的稳定[时间范围：最多162天]
    通过表皮溶解Bullosa眼病指数（EB-EDI）评估，角膜症状的稳定（眼部症状）
  • 营养标记的变化率（血红蛋白/血细胞比容）[时间范围：最多162天]
    营养标记的变化，如血红蛋白/血细胞比容评估
  • 营养标记的变化率（总蛋白质/白蛋白）[时间范围：最多162天]
    营养标记的变化，如总蛋白质/白蛋白评估
  • 营养标记的变化率（铁/TIBC）[时间范围：最多162天]
    通过铁/TIBC评估的营养标记变化
  • 营养标记的变化率（C反应蛋白）[时间范围：最多162天]
    通过C反应蛋白评估营养标记物的变化
  • 营养标记稳定率（血红蛋白/血细胞比容）[时间范围：最多162天]
    由血红蛋白/血细胞比容评估，营养标记的稳定化
  • 营养标记的稳定率（总蛋白质/白蛋白）[时间范围：最多162天]
    由总蛋白/白蛋白评估，营养标记的稳定
  • 营养标记稳定率（铁/TIBC）[时间范围：最多162天]
    通过铁/TIBC评估，营养标记的稳定
  • 营养标记（C反应蛋白）的稳定速率[时间范围：最多162天]
    通过C反应蛋白评估营养标记物的稳定化
  • 研究者全球变化印象（IGIC）的变化[时间范围：最多162天]
    通过IGIC评估（1-7），全球变化印象是最差的
  • 调查员的变化变化印象（PGIC）[时间范围：最多162天]
    通过PGIC评估（1-7），全球变化印象是最差的
  • 疾病活动和疤痕的变化[时间范围：最多162天]
    通过表皮溶液疾病活动和疤痕指数（EBDASI）评估，疾病活动和疤痕的变化（EBDASI）评估
  • 通过表皮溶液（Qoleb）问卷中的生活质量评估，整体生活质量的变化[时间范围：最多162天]
    如表皮溶液（Qoleb）问卷中的生活质量评估，整体生活质量的变化
  • 整体健康状况变化[时间范围：最多162天]
    正如健康评估问卷或儿童健康评估问卷（HAQ/CHAQ）评估的总体残疾变化
  • 心理健康的变化[时间范围：最多162天]
    如患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）心理健康领域的评估，心理健康和社会功能的变化
  • 社交功能的改变[时间范围：最多162天]
    如患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）社会功能域评估，心理健康和社会功能的变化
  • 伤口护理量的变化[时间范围：最多162天]
    通过患者访谈评估，伤口护理量的变化
  • 伤口护理的时间变化[时间范围：最多162天至162天]
    通过患者访谈评估，伤口护理的时间变化
  • 伤口护理成本的变化[时间范围：最多162天]
    通过患者访谈评估，伤口护理成本的变化
  • 整体患者生活质量的印象[时间范围：最多162天]
    通过患者访谈评估，整体生活质量的变化
  • 整体患者对残疾的印象[时间范围：最多162天]
    如患者访谈评估，总体残疾的变化
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标
（提交：2020年10月21日）
  • 基因型/表型关系[时间范围：最多162天]
    基因型（基因突变）与疾病严重程度之间的相关性
  • 药代动力学对安全结果的影响[时间范围：最多162天]
    将曲线（AUC）下的CMAX和面积与治疗的不良事件，输注相关反应和免疫介导的反应相关
  • 药代动力学对疗效结果的影响[时间范围：最多162天]
    将CMAX和AUC与伤口愈合相关
  • 药代动力学对药效结果的影响[时间范围：长达162天]
    将CMAX和AUC与抽吸时间相关联，C7免疫荧光在活检和通过电子显微镜形成原纤维的形成原纤维上
其他其他预先指定的结果指标与电流相同
描述性信息
简短的标题ICMJE PTR-01在隐性营养不良表皮溶液中的研究
官方标题ICMJE PTR-01的2阶段开放标签研究对遗传性营养不良表皮溶液（RDEB）的患者
简要摘要协议PTR-01-002是PTR-01的开放标签研究的3部分2部分。尽管将招募新患者，但将优先考虑完成研究PTR-01-001的患者。
详细说明

协议PTR-01-002是PTR-01的开放标签研究的3部分2部分。尽管将招募新患者，但将优先考虑完成研究PTR-01-001的患者。

在第1部分中，患者每周将接受3.0 mg/kg的剂量，总共4剂。接下来是第2部分，其中患者每隔一周将接受每隔7剂的剂量为3.0 mg/kg。在第3部分中，将遵循患者12周。在此期间，不会进行研究疗法。在每个给药期结束时，将进行疗效评估。在整个研究中，将不断评估安全性。

在第3部分结束后，根据研究药物的可利用性，患者可能有资格进行长期延长的潜在长期延长。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
干预模型描述：
开放标签研究
蒙版：无（打开标签）
掩盖说明：
开放标签
主要目的：治疗
条件ICMJE隐性营养不良的表皮溶液bullosa
干预ICMJE药物：PTR-01
IV重组胶原蛋白7以每周3毫克/千克给予4剂，然后每两周进行7剂
其他名称：
  • 重组胶原蛋白7
  • RC7
研究臂ICMJE实验：PTR-01 3 mg/kg
所有患者每周每周一次接受PTR-01剂量为3.0 mg/kg，总共4剂，然后每隔一周的剂量为3.0 mg/kg，总共7剂。
干预：药物：PTR-01
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE活跃，不招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年10月21日）		 6
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2021年8月31日
估计初级完成日期2021年5月30日（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

患者必须符合以下所有标准，才有资格参加研究期间的三个月进行研究：

  1. 愿意提供知情同意书，或者如果12至18岁，法律监护人已提供知情同意书，未成年人已签署了一份同意表，承认他们理解并同意学习程序。
  2. 基于遗传分析并与隐性遗传模式一致，对RDEB进行了诊断。
  3. if的皮肤表皮连接处（DEJ）的C7染色不足。

  4. 同意使用避孕如下：

    对于生育潜力的妇女（WOCBP），同意使用筛查，研究以及最后一次研究药物后至少10周使用高效的避孕方法（包括禁欲）。非童子势被定义为符合以下标准的女性：≥50岁，至少1年没有月经或记录的子宫切除术，双侧管结扎或双侧卵巢切除术。

    对于男性，从研究治疗的第1天开始，以及最后一次剂量的研究药物后至少10周，同意与任何WOCBP性伴侣使用避孕套。

  5. 愿意并且能够遵守此协议。

排除标准：

具有以下任何一项的患者将被排除在研究之外：

  1. 对PTR-01中的任何非活性成分具有已知的系统性超敏反应。
  2. 以前对PTR-01有过敏反应。
  3. 怀孕或护理。
  4. 在过去的六个月中，任何研究基因治疗产品或在过去三个月中都收到了任何非基因治疗研究产品。
  5. 预计在试验期间会接受新的抗生素或其他抗感染方案。
  6. 在调查员认为的其他医疗或个人状况中，可能会损害患者的安全性或依从性，或者可能排除患者的安全性或依从性。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 12岁以上（儿童，成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04599881
其他研究ID编号ICMJE PTR-01-002
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方Phoenix Tissue Repay，Inc。
研究赞助商ICMJE Phoenix Tissue Repay，Inc。
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Phoenix Tissue Repay，Inc。
验证日期2021年3月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
协议PTR-01-002是PTR-01的开放标签研究的3部分2部分。尽管将招募新患者，但将优先考虑完成研究PTR-01-001的患者。

病情或疾病 干预/治疗阶段
隐性营养不良的表皮溶液bullosa药物：PTR-01阶段2

详细说明：

协议PTR-01-002是PTR-01的开放标签研究的3部分2部分。尽管将招募新患者，但将优先考虑完成研究PTR-01-001的患者。

在第1部分中，患者每周将接受3.0 mg/kg的剂量，总共4剂。接下来是第2部分，其中患者每隔一周将接受每隔7剂的剂量为3.0 mg/kg。在第3部分中，将遵循患者12周。在此期间，不会进行研究疗法。在每个给药期结束时，将进行疗效评估。在整个研究中，将不断评估安全性。

在第3部分结束后，根据研究药物的可利用性，患者可能有资格进行长期延长的潜在长期延长。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 6名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
干预模型描述：开放标签研究
掩蔽：无（开放标签）
掩盖说明：开放标签
主要意图：治疗
官方标题： PTR-01的2阶段开放标签研究对遗传性营养不良表皮溶液（RDEB）的患者
实际学习开始日期 ： 2020年10月15日
估计初级完成日期 ： 2021年5月30日
估计 学习完成日期 ： 2021年8月31日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：PTR-01 3 mg/kg
所有患者每周每周一次接受PTR-01剂量为3.0 mg/kg，总共4剂，然后每隔一周的剂量为3.0 mg/kg，总共7剂。
药物：PTR-01
IV重组胶原蛋白7以每周3毫克/千克给予4剂，然后每两周进行7剂
其他名称：

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 伤口愈合[时间范围：最多162天]
    使用7点（1-7）全球变化仪器印象（7是最糟糕的），大多数目标病变的大多数目标病变至少为2个级别

  2. 治疗 - 发射器不良事件的发生率[时间范围：最多162天]
    安全性和耐受性，如治疗急剧不良事件所评估

  3. 输注相关反应的发生率[时间范围：最多162天]
    通过输注相关反应（IAR）评估的安全性和耐受性

  4. 抗药物抗体的发生率（ADA）[时间范围：最多162天]
    通过抗药物抗体（ADA）测试通过免疫原性评估的安全性和耐受性


次要结果度量 ：
  1. 将PTR-01传递到皮肤[时间范围：最多162天]
    PTR-01通过使用NC1和NC2染色，通过剂量频率周期掺入免疫荧光

  2. 锚定纤维的形成[时间范围：最多162天]
    通过电子显微镜测量的新锚定原纤维的形成

  3. 伤口表面积的变化，如伤口成像评估[时间范围：最多162天]
    靶病变的伤口区域，通过伤口成像评估

  4. 如研究者全球变化印象（IGIC）评估的伤口表面积的变化[时间范围：最多162天]
    靶病变的伤口区域，如IgIC评估

  5. 全身伤口表面积的变化[时间范围：最多162天]
    使用九个规则改变身体的总伤口表面积

  6. 皮肤完整性的变化，如吸气水泡时间评估[时间范围：最多162天]
    皮肤完整性的变化，如吸水时间评估

  7. 皮肤完整性的变化，通过重新设置的时间评估[时间范围：最多162天]
    皮肤完整性的变化，通过时间重新放荡评估

  8. 通过改良的患者报告的结果测量信息系统（Promis）瘙痒域[时间范围：最多162天]评估，瘙痒严重程度的变化变化。
    通过改良的患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）瘙痒域评估，瘙痒的严重程度

  9. 瘙痒严重程度的变化，由该工具评估，以评估表皮溶液研究（ISCoreB）的临床结果[时间范围：最多162天]
    瘙痒的严重程度，通过仪器评估，以评估表皮溶液研究（ISCoreB）的临床结果，最高得分为234（最坏）

  10. 瘙痒对生活质量的影响[时间范围：最多162天]
    瘙痒对生活质量的影响的变化，由特定于瘙痒的生活质量工具（itchyqol）评估，最高分数为110（最差）

  11. 疼痛严重程度的变化，如经过改进的患者报告的结果测量信息系统（Promis）疼痛域评估[时间范围：最多162天]
    疼痛严重程度的变化，如患者报告的结果测量信息系统（Promis）疼痛域评估

  12. 疼痛严重程度的变化，由该工具评估，以评估表皮溶液研究（ISCoreB）的临床结果[时间范围：最多162天]
    疼痛严重程度的变化，由该工具评估临床评分，最高分234（最坏）

  13. 疼痛对生活质量的影响[时间范围：最多162天]
    疼痛对生活质量的影响的变化，由该工具评估，以评估表皮溶液研究（ISCOREB）仪器的临床结果，最高得分为234（最坏）

  14. 使用简短的食管吞咽困难问卷评估吞咽困难[时间范围：最多162天]
    使用简短的食管吞咽困难问卷评估，吞咽困难的变化，最高分数为40（最坏）

  15. 通过口服营养摄入量评估的吞咽困难的变化[时间范围：最多162天]
    通过口服营养摄入量评估的吞咽困难的变化，使用患者访谈和日记，最高分数为40（最坏）

  16. 使用短暂食管吞咽困难量表评估吞咽困难[时间范围：最多162天]
    使用短暂食管吞咽困难评估，吞咽困难的稳定

  17. 通过口腔营养摄入量评估，吞咽困难的稳定[时间范围：最多162天]
    通过体积口服营养摄入量评估的吞咽困难的稳定，使用患者访谈和日记

  18. 角膜症状的改变[时间范围：最多162天]
    如表皮溶液Bullosa眼病指数（EB-EDI）评估，角膜症状的变化（眼睛症状）（眼部症状）

  19. 角膜症状的稳定[时间范围：最多162天]
    通过表皮溶解Bullosa眼病指数（EB-EDI）评估，角膜症状的稳定（眼部症状）

  20. 营养标记的变化率（血红蛋白/血细胞比容）[时间范围：最多162天]
    营养标记的变化，如血红蛋白/血细胞比容评估

  21. 营养标记的变化率（总蛋白质/白蛋白）[时间范围：最多162天]
    营养标记的变化，如总蛋白质/白蛋白评估

  22. 营养标记的变化率（铁/TIBC）[时间范围：最多162天]
    通过铁/TIBC评估的营养标记变化

  23. 营养标记的变化率（C反应蛋白）[时间范围：最多162天]
    通过C反应蛋白评估营养标记物的变化

  24. 营养标记稳定率（血红蛋白/血细胞比容）[时间范围：最多162天]
    由血红蛋白/血细胞比容评估，营养标记的稳定化

  25. 营养标记的稳定率（总蛋白质/白蛋白）[时间范围：最多162天]
    由总蛋白/白蛋白评估，营养标记的稳定

  26. 营养标记稳定率（铁/TIBC）[时间范围：最多162天]
    通过铁/TIBC评估，营养标记的稳定

  27. 营养标记（C反应蛋白）的稳定速率[时间范围：最多162天]
    通过C反应蛋白评估营养标记物的稳定化

  28. 研究者全球变化印象（IGIC）的变化[时间范围：最多162天]
    通过IGIC评估（1-7），全球变化印象是最差的

  29. 调查员的变化变化印象（PGIC）[时间范围：最多162天]
    通过PGIC评估（1-7），全球变化印象是最差的

  30. 疾病活动和疤痕的变化[时间范围：最多162天]
    通过表皮溶液疾病活动和疤痕指数（EBDASI）评估，疾病活动和疤痕的变化（EBDASI）评估

  31. 通过表皮溶液（Qoleb）问卷中的生活质量评估，整体生活质量的变化[时间范围：最多162天]
    如表皮溶液（Qoleb）问卷中的生活质量评估，整体生活质量的变化

  32. 整体健康状况变化[时间范围：最多162天]
    正如健康评估问卷或儿童健康评估问卷（HAQ/CHAQ）评估的总体残疾变化

  33. 心理健康的变化[时间范围：最多162天]
    如患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）心理健康领域的评估，心理健康和社会功能的变化

  34. 社交功能的改变[时间范围：最多162天]
    如患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）社会功能域评估，心理健康和社会功能的变化

  35. 伤口护理量的变化[时间范围：最多162天]
    通过患者访谈评估，伤口护理量的变化

  36. 伤口护理的时间变化[时间范围：最多162天至162天]
    通过患者访谈评估，伤口护理的时间变化

  37. 伤口护理成本的变化[时间范围：最多162天]
    通过患者访谈评估，伤口护理成本的变化

  38. 整体患者生活质量的印象[时间范围：最多162天]
    通过患者访谈评估，整体生活质量的变化

  39. 整体患者对残疾的印象[时间范围：最多162天]
    如患者访谈评估，总体残疾的变化


其他结果措施：
  1. 基因型/表型关系[时间范围：最多162天]
    基因型（基因突变）与疾病严重程度之间的相关性

  2. 药代动力学对安全结果的影响[时间范围：最多162天]
    将曲线（AUC）下的CMAX和面积与治疗的不良事件，输注相关反应和免疫介导的反应相关

  3. 药代动力学对疗效结果的影响[时间范围：最多162天]
    将CMAX和AUC与伤口愈合相关

  4. 药代动力学对药效结果的影响[时间范围：长达162天]
    将CMAX和AUC与抽吸时间相关联，C7免疫荧光在活检和通过电子显微镜形成原纤维的形成原纤维上


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 12岁以上（儿童，成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

患者必须符合以下所有标准，才有资格参加研究期间的三个月进行研究：

  1. 愿意提供知情同意书，或者如果12至18岁，法律监护人已提供知情同意书，未成年人已签署了一份同意表，承认他们理解并同意学习程序。
  2. 基于遗传分析并与隐性遗传模式一致，对RDEB进行了诊断。
  3. if的皮肤表皮连接处（DEJ）的C7染色不足。

  4. 同意使用避孕如下：

    对于生育潜力的妇女（WOCBP），同意使用筛查，研究以及最后一次研究药物后至少10周使用高效的避孕方法（包括禁欲）。非童子势被定义为符合以下标准的女性：≥50岁，至少1年没有月经或记录的子宫切除术，双侧管结扎或双侧卵巢切除术。

    对于男性，从研究治疗的第1天开始，以及最后一次剂量的研究药物后至少10周，同意与任何WOCBP性伴侣使用避孕套。

  5. 愿意并且能够遵守此协议。

排除标准：

具有以下任何一项的患者将被排除在研究之外：

  1. 对PTR-01中的任何非活性成分具有已知的系统性超敏反应。
  2. 以前对PTR-01有过敏反应。
  3. 怀孕或护理。
  4. 在过去的六个月中，任何研究基因治疗产品或在过去三个月中都收到了任何非基因治疗研究产品。
  5. 预计在试验期间会接受新的抗生素或其他抗感染方案。
  6. 在调查员认为的其他医疗或个人状况中，可能会损害患者的安全性或依从性，或者可能排除患者的安全性或依从性。
联系人和位置

位置
位置表的布局表
美国，加利福尼亚
斯坦福大学
美国加利福尼亚州红木城，美国94063
美国，科罗拉多州
儿童医院科罗拉多州
奥罗拉，美国科罗拉多州，80045
赞助商和合作者
Phoenix Tissue Repay，Inc。
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年10月8日
第一个发布日期ICMJE 2020年10月23日
最后更新发布日期2021年3月9日
实际学习开始日期ICMJE 2020年10月15日
估计初级完成日期2021年5月30日（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年10月21日）
  • 伤口愈合[时间范围：最多162天]
    使用7点（1-7）全球变化仪器印象（7是最糟糕的），大多数目标病变的大多数目标病变至少为2个级别
  • 治疗 - 发射器不良事件的发生率[时间范围：最多162天]
    安全性和耐受性，如治疗急剧不良事件所评估
  • 输注相关反应的发生率[时间范围：最多162天]
    通过输注相关反应（IAR）评估的安全性和耐受性
  • 抗药物抗体的发生率（ADA）[时间范围：最多162天]
    通过抗药物抗体（ADA）测试通过免疫原性评估的安全性和耐受性
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年10月21日）
  • 将PTR-01传递到皮肤[时间范围：最多162天]
    PTR-01通过使用NC1和NC2染色，通过剂量频率周期掺入免疫荧光
  • 锚定纤维的形成[时间范围：最多162天]
    通过电子显微镜测量的新锚定原纤维的形成
  • 伤口表面积的变化，如伤口成像评估[时间范围：最多162天]
    靶病变的伤口区域，通过伤口成像评估
  • 如研究者全球变化印象（IGIC）评估的伤口表面积的变化[时间范围：最多162天]
    靶病变的伤口区域，如IgIC评估
  • 全身伤口表面积的变化[时间范围：最多162天]
    使用九个规则改变身体的总伤口表面积
  • 皮肤完整性的变化，如吸气水泡时间评估[时间范围：最多162天]
    皮肤完整性的变化，如吸水时间评估
  • 皮肤完整性的变化，通过重新设置的时间评估[时间范围：最多162天]
    皮肤完整性的变化，通过时间重新放荡评估
  • 通过改良的患者报告的结果测量信息系统（Promis）瘙痒域[时间范围：最多162天]评估，瘙痒严重程度的变化变化。
    通过改良的患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）瘙痒域评估，瘙痒的严重程度
  • 瘙痒严重程度的变化，由该工具评估，以评估表皮溶液研究（ISCoreB）的临床结果[时间范围：最多162天]
    瘙痒的严重程度，通过仪器评估，以评估表皮溶液研究（ISCoreB）的临床结果，最高得分为234（最坏）
  • 瘙痒对生活质量的影响[时间范围：最多162天]
    瘙痒对生活质量的影响的变化，由特定于瘙痒的生活质量工具（itchyqol）评估，最高分数为110（最差）
  • 疼痛严重程度的变化，如经过改进的患者报告的结果测量信息系统（Promis）疼痛域评估[时间范围：最多162天]
    疼痛严重程度的变化，如患者报告的结果测量信息系统（Promis）疼痛域评估
  • 疼痛严重程度的变化，由该工具评估，以评估表皮溶液研究（ISCoreB）的临床结果[时间范围：最多162天]
    疼痛严重程度的变化，由该工具评估临床评分，最高分234（最坏）
  • 疼痛对生活质量的影响[时间范围：最多162天]
    疼痛对生活质量的影响的变化，由该工具评估，以评估表皮溶液研究（ISCOREB）仪器的临床结果，最高得分为234（最坏）
  • 使用简短的食管吞咽困难问卷评估吞咽困难[时间范围：最多162天]
    使用简短的食管吞咽困难问卷评估，吞咽困难的变化，最高分数为40（最坏）
  • 通过口服营养摄入量评估的吞咽困难的变化[时间范围：最多162天]
    通过口服营养摄入量评估的吞咽困难的变化，使用患者访谈和日记，最高分数为40（最坏）
  • 使用短暂食管吞咽困难量表评估吞咽困难[时间范围：最多162天]
    使用短暂食管吞咽困难评估，吞咽困难的稳定
  • 通过口腔营养摄入量评估，吞咽困难的稳定[时间范围：最多162天]
    通过体积口服营养摄入量评估的吞咽困难的稳定，使用患者访谈和日记
  • 角膜症状的改变[时间范围：最多162天]
    如表皮溶液Bullosa眼病指数（EB-EDI）评估，角膜症状的变化（眼睛症状）（眼部症状）
  • 角膜症状的稳定[时间范围：最多162天]
    通过表皮溶解Bullosa眼病指数（EB-EDI）评估，角膜症状的稳定（眼部症状）
  • 营养标记的变化率（血红蛋白/血细胞比容）[时间范围：最多162天]
    营养标记的变化，如血红蛋白/血细胞比容评估
  • 营养标记的变化率（总蛋白质/白蛋白）[时间范围：最多162天]
    营养标记的变化，如总蛋白质/白蛋白评估
  • 营养标记的变化率（铁/TIBC）[时间范围：最多162天]
    通过铁/TIBC评估的营养标记变化
  • 营养标记的变化率（C反应蛋白）[时间范围：最多162天]
    通过C反应蛋白评估营养标记物的变化
  • 营养标记稳定率（血红蛋白/血细胞比容）[时间范围：最多162天]
    由血红蛋白/血细胞比容评估，营养标记的稳定化
  • 营养标记的稳定率（总蛋白质/白蛋白）[时间范围：最多162天]
    由总蛋白/白蛋白评估，营养标记的稳定
  • 营养标记稳定率（铁/TIBC）[时间范围：最多162天]
    通过铁/TIBC评估，营养标记的稳定
  • 营养标记（C反应蛋白）的稳定速率[时间范围：最多162天]
    通过C反应蛋白评估营养标记物的稳定化
  • 研究者全球变化印象（IGIC）的变化[时间范围：最多162天]
    通过IGIC评估（1-7），全球变化印象是最差的
  • 调查员的变化变化印象（PGIC）[时间范围：最多162天]
    通过PGIC评估（1-7），全球变化印象是最差的
  • 疾病活动和疤痕的变化[时间范围：最多162天]
    通过表皮溶液疾病活动和疤痕指数（EBDASI）评估，疾病活动和疤痕的变化（EBDASI）评估
  • 通过表皮溶液（Qoleb）问卷中的生活质量评估，整体生活质量的变化[时间范围：最多162天]
    如表皮溶液（Qoleb）问卷中的生活质量评估，整体生活质量的变化
  • 整体健康状况变化[时间范围：最多162天]
    正如健康评估问卷或儿童健康评估问卷（HAQ/CHAQ）评估的总体残疾变化
  • 心理健康的变化[时间范围：最多162天]
    如患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）心理健康领域的评估，心理健康和社会功能的变化
  • 社交功能的改变[时间范围：最多162天]
    如患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）社会功能域评估，心理健康和社会功能的变化
  • 伤口护理量的变化[时间范围：最多162天]
    通过患者访谈评估，伤口护理量的变化
  • 伤口护理的时间变化[时间范围：最多162天至162天]
    通过患者访谈评估，伤口护理的时间变化
  • 伤口护理成本的变化[时间范围：最多162天]
    通过患者访谈评估，伤口护理成本的变化
  • 整体患者生活质量的印象[时间范围：最多162天]
    通过患者访谈评估，整体生活质量的变化
  • 整体患者对残疾的印象[时间范围：最多162天]
    如患者访谈评估，总体残疾的变化
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标
（提交：2020年10月21日）
  • 基因型/表型关系[时间范围：最多162天]
    基因型（基因突变）与疾病严重程度之间的相关性
  • 药代动力学对安全结果的影响[时间范围：最多162天]
    将曲线（AUC）下的CMAX和面积与治疗的不良事件，输注相关反应和免疫介导的反应相关
  • 药代动力学对疗效结果的影响[时间范围：最多162天]
    将CMAX和AUC与伤口愈合相关
  • 药代动力学对药效结果的影响[时间范围：长达162天]
    将CMAX和AUC与抽吸时间相关联，C7免疫荧光在活检和通过电子显微镜形成原纤维的形成原纤维上
其他其他预先指定的结果指标与电流相同
描述性信息
简短的标题ICMJE PTR-01在隐性营养不良表皮溶液中的研究
官方标题ICMJE PTR-01的2阶段开放标签研究对遗传性营养不良表皮溶液（RDEB）的患者
简要摘要协议PTR-01-002是PTR-01的开放标签研究的3部分2部分。尽管将招募新患者，但将优先考虑完成研究PTR-01-001的患者。
详细说明

协议PTR-01-002是PTR-01的开放标签研究的3部分2部分。尽管将招募新患者，但将优先考虑完成研究PTR-01-001的患者。

在第1部分中，患者每周将接受3.0 mg/kg的剂量，总共4剂。接下来是第2部分，其中患者每隔一周将接受每隔7剂的剂量为3.0 mg/kg。在第3部分中，将遵循患者12周。在此期间，不会进行研究疗法。在每个给药期结束时，将进行疗效评估。在整个研究中，将不断评估安全性。

在第3部分结束后，根据研究药物的可利用性，患者可能有资格进行长期延长的潜在长期延长。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
干预模型描述：
开放标签研究
蒙版：无（打开标签）
掩盖说明：
开放标签
主要目的：治疗
条件ICMJE隐性营养不良的表皮溶液bullosa
干预ICMJE药物：PTR-01
IV重组胶原蛋白7以每周3毫克/千克给予4剂，然后每两周进行7剂
其他名称：
研究臂ICMJE实验：PTR-01 3 mg/kg
所有患者每周每周一次接受PTR-01剂量为3.0 mg/kg，总共4剂，然后每隔一周的剂量为3.0 mg/kg，总共7剂。
干预：药物：PTR-01
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE活跃，不招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年10月21日）		 6
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2021年8月31日
估计初级完成日期2021年5月30日（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

患者必须符合以下所有标准，才有资格参加研究期间的三个月进行研究：

  1. 愿意提供知情同意书，或者如果12至18岁，法律监护人已提供知情同意书，未成年人已签署了一份同意表，承认他们理解并同意学习程序。
  2. 基于遗传分析并与隐性遗传模式一致，对RDEB进行了诊断。
  3. if的皮肤表皮连接处（DEJ）的C7染色不足。

  4. 同意使用避孕如下：

    对于生育潜力的妇女（WOCBP），同意使用筛查，研究以及最后一次研究药物后至少10周使用高效的避孕方法（包括禁欲）。非童子势被定义为符合以下标准的女性：≥50岁，至少1年没有月经或记录的子宫切除术，双侧管结扎或双侧卵巢切除术。

    对于男性，从研究治疗的第1天开始，以及最后一次剂量的研究药物后至少10周，同意与任何WOCBP性伴侣使用避孕套。

  5. 愿意并且能够遵守此协议。

排除标准：

具有以下任何一项的患者将被排除在研究之外：

  1. 对PTR-01中的任何非活性成分具有已知的系统性超敏反应。
  2. 以前对PTR-01有过敏反应。
  3. 怀孕或护理。
  4. 在过去的六个月中，任何研究基因治疗产品或在过去三个月中都收到了任何非基因治疗研究产品。
  5. 预计在试验期间会接受新的抗生素或其他抗感染方案。
  6. 在调查员认为的其他医疗或个人状况中，可能会损害患者的安全性或依从性，或者可能排除患者的安全性或依从性。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 12岁以上（儿童，成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04599881
其他研究ID编号ICMJE PTR-01-002
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方Phoenix Tissue Repay，Inc。
研究赞助商ICMJE Phoenix Tissue Repay，Inc。
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Phoenix Tissue Repay，Inc。
验证日期2021年3月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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