4006-776-356 出国就医服务电话

免费获得国外相关药品,最快 1 个工作日回馈药物信息

出境医 / 临床实验 / Wilson病Alxn1840治疗的Wilson病参与者的铜和钼平衡

Wilson病Alxn1840治疗的Wilson病参与者的铜和钼平衡

研究描述
简要摘要:
这项探索性研究将研究ALXN1840对Wilson病参与者(WD)的铜平衡的影响。

病情或疾病 干预/治疗阶段
威尔逊病药物:ALXN1840阶段2

详细说明:

经历过治疗的参与者(包括护理标准疗法或ALXN1840)和幼稚治疗的参与者有资格参加这项研究。

在整个研究中将监控安全性。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 10名参与者
分配: N/A。
干预模型:单组分配
掩蔽:无(开放标签)
主要意图:治疗
官方标题:第二阶段的开放标签研究,用于评估用ALXN1840治疗的威尔逊病参与者的铜和钼平衡
实际学习开始日期 2020年9月7日
估计初级完成日期 2021年9月
估计 学习完成日期 2021年9月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:ALXN1840
参与者将以15毫克(mg)/天的剂量在第1天到第28天以15毫克(mg)的剂量进行管理,然后在第29天到第39天增加到30 mg/天
药物:ALXN1840
口服作为片剂。
其他名称:以前是WTX101

结果措施
主要结果指标
  1. 平均每日铜平衡[时间范围:累积:第1天到第8天(ALXN1840 15 mg)和第31天至第35天(ALXN1840 30 mg);稳态:第25天到第28天(ALXN1840 15 mg)和第36天至第39天(ALXN1840 30 mg)]
    铜的平衡定义为食物和饮料中测得的铜输入与尿液和粪便中测得的铜消除之间的差异,并将计算为收集期内的平均每日铜平衡。


次要结果度量
  1. 从平均每日铜平衡中的基线变化[时间范围:累积:基线,第1天到第8天(ALXN1840 15 mg)和第31天到第35天(ALXN1840 30 mg);稳态:基线,第25天到第28天(ALXN1840 15 mg)和第31天至第39天(ALXN1840 30 mg)]
    铜的平衡定义为食物和饮料中测得的铜输入与尿液和粪便中测得的铜消除之间的差异,并将计算为收集期内的平均每日铜平衡。

  2. 在食物,饮料,粪便和尿液中量化的铜,包括血浆总和不稳定的铜(LBC)[时间范围:累积:第1天到第8天,第8天,第15毫克和第31天至第35天,第35天,30毫克;稳态:ALXN1840的第25天到第28天15毫克,第36天至第39天,alxn1840 30 mg]
    铜将通过测量铜摄入量(在食物和饮料中)以及铜输出(粪便和尿液)以及血浆总和不稳定的铜来评估铜。

  3. 在ALXN1840中指定并定量食品,饮料,粪便和尿液中的钼,包括稳态的血浆[时间范围:第25天至第25天(ALXN1840 15 mg)和第36天至第39天(Alxn1840 30 mg)]
    钼平衡定义为测得的钼摄入量(在食物,饮料和Alxn1840中)和钼输出(以粪便和尿液为单位)之间的差异,并将计算为收集期间的平均每日钼平衡。

  4. 尿液和粪便中的总钼排泄的基线[时间框架:累积:基线,第1天到第8天(ALXN1840 15 mg)和第31天到第35天(Alxn1840 30 mg);稳态:基线,第25天到第28天(ALXN1840 15 mg)和第36天至第39天(ALXN1840 30 mg)]
  5. 平均每日钼平衡在稳态[时间范围:稳态:第25天到第28天(ALXN1840 15 mg)和第36天至第39天(ALXN1840 30 mg)]
    将通过测量钼摄入量(在食物,饮料和Alxn1840中)和钼输出(以粪便和尿液为单位)来评估稳态下的钼平衡。稳态定义为等于钼(IN)的钼(OUT)。

  6. 通过钼平衡确定的钼的积累[时间范围:累积:第1天到第8天,第15 mg和第31天至第35天,30 mg]
    将通过测量钼摄入量(在食物,饮料和Alxn1840中)和钼输出(以粪便和尿液为单位)来评估钼平衡。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄: 18岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  1. 莱比锡标准诊断WD> 4。
  2. 能够驻留在临床研究单元中,以对铜和钼的密集代谢监测。
  3. 在研究期间,愿意遵守铜/钼控制饮食的参与者。
  4. 愿意并且能够遵循协议指定的避孕要求。
  5. 能够给予签署的知情同意。

排除标准:

  1. 末期肝病评分> 13的肝硬化或模型。
  2. 修改后的Nazer分数> 7。
  3. 临床上显着的胃肠道出血在过去3个月内。
  4. 丙氨酸氨基转移酶> 2×正常的上限。
  5. 血红蛋白小于年龄和性别参考范围的下限。
  6. 重要的病史(当前或过去)。
  7. 在筛查前30天内对锌进行治疗。
  8. 肾衰竭的参与者,定义为透析(慢性肾脏疾病5阶段)或肌酐清除率<30毫升/分钟。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Alexion Pharmaceuticals Inc. 855-752-2356 clinicaltrials@alexion.com

位置
位置表的布局表
英国
临床研究地点招募
伦敦,英国
赞助商和合作者
Alexion Pharmaceuticals
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年9月28日
第一个发布日期ICMJE 2020年10月5日
最后更新发布日期2020年10月5日
实际学习开始日期ICMJE 2020年9月7日
估计初级完成日期2021年9月(主要结果指标的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2020年9月28日)
平均每日铜平衡[时间范围:累积:第1天到第8天(ALXN1840 15 mg)和第31天至第35天(ALXN1840 30 mg);稳态:第25天到第28天(ALXN1840 15 mg)和第36天至第39天(ALXN1840 30 mg)]
铜的平衡定义为食物和饮料中测得的铜输入与尿液和粪便中测得的铜消除之间的差异,并将计算为收集期内的平均每日铜平衡。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2020年9月28日)
  • 从平均每日铜平衡中的基线变化[时间范围:累积:基线,第1天到第8天(ALXN1840 15 mg)和第31天到第35天(ALXN1840 30 mg);稳态:基线,第25天到第28天(ALXN1840 15 mg)和第31天至第39天(ALXN1840 30 mg)]
    铜的平衡定义为食物和饮料中测得的铜输入与尿液和粪便中测得的铜消除之间的差异,并将计算为收集期内的平均每日铜平衡。
  • 在食物,饮料,粪便和尿液中量化的铜,包括血浆总和不稳定的铜(LBC)[时间范围:累积:第1天到第8天,第8天,第15毫克和第31天至第35天,第35天,30毫克;稳态:ALXN1840的第25天到第28天15毫克,第36天至第39天,alxn1840 30 mg]
    铜将通过测量铜摄入量(在食物和饮料中)以及铜输出(粪便和尿液)以及血浆总和不稳定的铜来评估铜。
  • 在ALXN1840中指定并定量食品,饮料,粪便和尿液中的钼,包括稳态的血浆[时间范围:第25天至第25天(ALXN1840 15 mg)和第36天至第39天(Alxn1840 30 mg)]
    钼平衡定义为测得的钼摄入量(在食物,饮料和Alxn1840中)和钼输出(以粪便和尿液为单位)之间的差异,并将计算为收集期间的平均每日钼平衡。
  • 尿液和粪便中的总钼排泄的基线[时间框架:累积:基线,第1天到第8天(ALXN1840 15 mg)和第31天到第35天(Alxn1840 30 mg);稳态:基线,第25天到第28天(ALXN1840 15 mg)和第36天至第39天(ALXN1840 30 mg)]
  • 平均每日钼平衡在稳态[时间范围:稳态:第25天到第28天(ALXN1840 15 mg)和第36天至第39天(ALXN1840 30 mg)]
    将通过测量钼摄入量(在食物,饮料和Alxn1840中)和钼输出(以粪便和尿液为单位)来评估稳态下的钼平衡。稳态定义为等于钼(IN)的钼(OUT)。
  • 通过钼平衡确定的钼的积累[时间范围:累积:第1天到第8天,第15 mg和第31天至第35天,30 mg]
    将通过测量钼摄入量(在食物,饮料和Alxn1840中)和钼输出(以粪便和尿液为单位)来评估钼平衡。
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE Wilson病Alxn1840治疗的Wilson病参与者的铜和钼平衡
官方标题ICMJE第二阶段的开放标签研究,用于评估用ALXN1840治疗的威尔逊病参与者的铜和钼平衡
简要摘要这项探索性研究将研究ALXN1840对Wilson病参与者(WD)的铜平衡的影响。
详细说明

经历过治疗的参与者(包括护理标准疗法或ALXN1840)和幼稚治疗的参与者有资格参加这项研究。

在整个研究中将监控安全性。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配:N/A
干预模型:单个小组分配
蒙版:无(打开标签)
主要目的:治疗
条件ICMJE威尔逊病
干预ICMJE药物:ALXN1840
口服作为片剂。
其他名称:以前是WTX101
研究臂ICMJE实验:ALXN1840
参与者将以15毫克(mg)/天的剂量在第1天到第28天以15毫克(mg)的剂量进行管理,然后在第29天到第39天增加到30 mg/天
干预:药物:ALXN1840
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
(提交:2020年9月28日)
10
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2021年9月
估计初级完成日期2021年9月(主要结果指标的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  1. 莱比锡标准诊断WD> 4。
  2. 能够驻留在临床研究单元中,以对铜和钼的密集代谢监测。
  3. 在研究期间,愿意遵守铜/钼控制饮食的参与者。
  4. 愿意并且能够遵循协议指定的避孕要求。
  5. 能够给予签署的知情同意。

排除标准:

  1. 末期肝病评分> 13的肝硬化或模型。
  2. 修改后的Nazer分数> 7。
  3. 临床上显着的胃肠道出血在过去3个月内。
  4. 丙氨酸氨基转移酶> 2×正常的上限。
  5. 血红蛋白小于年龄和性别参考范围的下限。
  6. 重要的病史(当前或过去)。
  7. 在筛查前30天内对锌进行治疗。
  8. 肾衰竭的参与者,定义为透析(慢性肾脏疾病5阶段)或肌酐清除率<30毫升/分钟。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 18岁以上(成人,老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:Alexion Pharmaceuticals Inc. 855-752-2356 clinicaltrials@alexion.com
列出的位置国家ICMJE英国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04573309
其他研究ID编号ICMJE ALXN1840-WD-204
2020-001104-41(Eudract编号)
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:
责任方Alexion Pharmaceuticals
研究赞助商ICMJE Alexion Pharmaceuticals
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Alexion Pharmaceuticals
验证日期2020年9月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要:
这项探索性研究将研究ALXN1840对Wilson病参与者(WD)的铜平衡的影响。

病情或疾病 干预/治疗阶段
威尔逊病药物:ALXN1840阶段2

详细说明:

经历过治疗的参与者(包括护理标准疗法或ALXN1840)和幼稚治疗的参与者有资格参加这项研究。

在整个研究中将监控安全性。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 10名参与者
分配: N/A。
干预模型:单组分配
掩蔽:无(开放标签)
主要意图:治疗
官方标题:第二阶段的开放标签研究,用于评估用ALXN1840治疗的威尔逊病参与者的铜和钼平衡
实际学习开始日期 2020年9月7日
估计初级完成日期 2021年9月
估计 学习完成日期 2021年9月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:ALXN1840
参与者将以15毫克(mg)/天的剂量在第1天到第28天以15毫克(mg)的剂量进行管理,然后在第29天到第39天增加到30 mg/天
药物:ALXN1840
口服作为片剂。
其他名称:以前是WTX101

结果措施
主要结果指标
  1. 平均每日铜平衡[时间范围:累积:第1天到第8天(ALXN1840 15 mg)和第31天至第35天(ALXN1840 30 mg);稳态:第25天到第28天(ALXN1840 15 mg)和第36天至第39天(ALXN1840 30 mg)]
    铜的平衡定义为食物和饮料中测得的铜输入与尿液和粪便中测得的铜消除之间的差异,并将计算为收集期内的平均每日铜平衡。


次要结果度量
  1. 从平均每日铜平衡中的基线变化[时间范围:累积:基线,第1天到第8天(ALXN1840 15 mg)和第31天到第35天(ALXN1840 30 mg);稳态:基线,第25天到第28天(ALXN1840 15 mg)和第31天至第39天(ALXN1840 30 mg)]
    铜的平衡定义为食物和饮料中测得的铜输入与尿液和粪便中测得的铜消除之间的差异,并将计算为收集期内的平均每日铜平衡。

  2. 在食物,饮料,粪便和尿液中量化的铜,包括血浆总和不稳定的铜(LBC)[时间范围:累积:第1天到第8天,第8天,第15毫克和第31天至第35天,第35天,30毫克;稳态:ALXN1840的第25天到第28天15毫克,第36天至第39天,alxn1840 30 mg]
    铜将通过测量铜摄入量(在食物和饮料中)以及铜输出(粪便和尿液)以及血浆总和不稳定的铜来评估铜。

  3. 在ALXN1840中指定并定量食品,饮料,粪便和尿液中的钼,包括稳态的血浆[时间范围:第25天至第25天(ALXN1840 15 mg)和第36天至第39天(Alxn1840 30 mg)]
    钼平衡定义为测得的钼摄入量(在食物,饮料和Alxn1840中)和钼输出(以粪便和尿液为单位)之间的差异,并将计算为收集期间的平均每日钼平衡。

  4. 尿液和粪便中的总钼排泄的基线[时间框架:累积:基线,第1天到第8天(ALXN1840 15 mg)和第31天到第35天(Alxn1840 30 mg);稳态:基线,第25天到第28天(ALXN1840 15 mg)和第36天至第39天(ALXN1840 30 mg)]
  5. 平均每日钼平衡在稳态[时间范围:稳态:第25天到第28天(ALXN1840 15 mg)和第36天至第39天(ALXN1840 30 mg)]
    将通过测量钼摄入量(在食物,饮料和Alxn1840中)和钼输出(以粪便和尿液为单位)来评估稳态下的钼平衡。稳态定义为等于钼(IN)的钼(OUT)。

  6. 通过钼平衡确定的钼的积累[时间范围:累积:第1天到第8天,第15 mg和第31天至第35天,30 mg]
    将通过测量钼摄入量(在食物,饮料和Alxn1840中)和钼输出(以粪便和尿液为单位)来评估钼平衡。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄: 18岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  1. 莱比锡标准诊断WD> 4。
  2. 能够驻留在临床研究单元中,以对铜和钼的密集代谢监测。
  3. 在研究期间,愿意遵守铜/钼控制饮食的参与者。
  4. 愿意并且能够遵循协议指定的避孕要求。
  5. 能够给予签署的知情同意。

排除标准:

  1. 末期肝病评分> 13的肝硬化或模型。
  2. 修改后的Nazer分数> 7。
  3. 临床上显着的胃肠道出血在过去3个月内。
  4. 丙氨酸氨基转移酶> 2×正常的上限。
  5. 血红蛋白小于年龄和性别参考范围的下限。
  6. 重要的病史(当前或过去)。
  7. 在筛查前30天内对锌进行治疗。
  8. 肾衰竭的参与者,定义为透析(慢性肾脏疾病5阶段)或肌酐清除率<30毫升/分钟。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Alexion Pharmaceuticals Inc. 855-752-2356 clinicaltrials@alexion.com

位置
位置表的布局表
英国
临床研究地点招募
伦敦,英国
赞助商和合作者
Alexion Pharmaceuticals
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年9月28日
第一个发布日期ICMJE 2020年10月5日
最后更新发布日期2020年10月5日
实际学习开始日期ICMJE 2020年9月7日
估计初级完成日期2021年9月(主要结果指标的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2020年9月28日)
平均每日铜平衡[时间范围:累积:第1天到第8天(ALXN1840 15 mg)和第31天至第35天(ALXN1840 30 mg);稳态:第25天到第28天(ALXN1840 15 mg)和第36天至第39天(ALXN1840 30 mg)]
铜的平衡定义为食物和饮料中测得的铜输入与尿液和粪便中测得的铜消除之间的差异,并将计算为收集期内的平均每日铜平衡。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2020年9月28日)
  • 从平均每日铜平衡中的基线变化[时间范围:累积:基线,第1天到第8天(ALXN1840 15 mg)和第31天到第35天(ALXN1840 30 mg);稳态:基线,第25天到第28天(ALXN1840 15 mg)和第31天至第39天(ALXN1840 30 mg)]
    铜的平衡定义为食物和饮料中测得的铜输入与尿液和粪便中测得的铜消除之间的差异,并将计算为收集期内的平均每日铜平衡。
  • 在食物,饮料,粪便和尿液中量化的铜,包括血浆总和不稳定的铜(LBC)[时间范围:累积:第1天到第8天,第8天,第15毫克和第31天至第35天,第35天,30毫克;稳态:ALXN1840的第25天到第28天15毫克,第36天至第39天,alxn1840 30 mg]
    铜将通过测量铜摄入量(在食物和饮料中)以及铜输出(粪便和尿液)以及血浆总和不稳定的铜来评估铜。
  • 在ALXN1840中指定并定量食品,饮料,粪便和尿液中的钼,包括稳态的血浆[时间范围:第25天至第25天(ALXN1840 15 mg)和第36天至第39天(Alxn1840 30 mg)]
    钼平衡定义为测得的钼摄入量(在食物,饮料和Alxn1840中)和钼输出(以粪便和尿液为单位)之间的差异,并将计算为收集期间的平均每日钼平衡。
  • 尿液和粪便中的总钼排泄的基线[时间框架:累积:基线,第1天到第8天(ALXN1840 15 mg)和第31天到第35天(Alxn1840 30 mg);稳态:基线,第25天到第28天(ALXN1840 15 mg)和第36天至第39天(ALXN1840 30 mg)]
  • 平均每日钼平衡在稳态[时间范围:稳态:第25天到第28天(ALXN1840 15 mg)和第36天至第39天(ALXN1840 30 mg)]
    将通过测量钼摄入量(在食物,饮料和Alxn1840中)和钼输出(以粪便和尿液为单位)来评估稳态下的钼平衡。稳态定义为等于钼(IN)的钼(OUT)。
  • 通过钼平衡确定的钼的积累[时间范围:累积:第1天到第8天,第15 mg和第31天至第35天,30 mg]
    将通过测量钼摄入量(在食物,饮料和Alxn1840中)和钼输出(以粪便和尿液为单位)来评估钼平衡。
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE Wilson病Alxn1840治疗的Wilson病参与者的铜和钼平衡
官方标题ICMJE第二阶段的开放标签研究,用于评估用ALXN1840治疗的威尔逊病参与者的铜和钼平衡
简要摘要这项探索性研究将研究ALXN1840对Wilson病参与者(WD)的铜平衡的影响。
详细说明

经历过治疗的参与者(包括护理标准疗法或ALXN1840)和幼稚治疗的参与者有资格参加这项研究。

在整个研究中将监控安全性。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配:N/A
干预模型:单个小组分配
蒙版:无(打开标签)
主要目的:治疗
条件ICMJE威尔逊病
干预ICMJE药物:ALXN1840
口服作为片剂。
其他名称:以前是WTX101
研究臂ICMJE实验:ALXN1840
参与者将以15毫克(mg)/天的剂量在第1天到第28天以15毫克(mg)的剂量进行管理,然后在第29天到第39天增加到30 mg/天
干预:药物:ALXN1840
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
(提交:2020年9月28日)
10
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2021年9月
估计初级完成日期2021年9月(主要结果指标的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  1. 莱比锡标准诊断WD> 4。
  2. 能够驻留在临床研究单元中,以对铜和钼的密集代谢监测。
  3. 在研究期间,愿意遵守铜/钼控制饮食的参与者。
  4. 愿意并且能够遵循协议指定的避孕要求。
  5. 能够给予签署的知情同意。

排除标准:

  1. 末期肝病评分> 13的肝硬化或模型。
  2. 修改后的Nazer分数> 7。
  3. 临床上显着的胃肠道出血在过去3个月内。
  4. 丙氨酸氨基转移酶> 2×正常的上限。
  5. 血红蛋白小于年龄和性别参考范围的下限。
  6. 重要的病史(当前或过去)。
  7. 在筛查前30天内对锌进行治疗。
  8. 肾衰竭的参与者,定义为透析(慢性肾脏疾病5阶段)或肌酐清除率<30毫升/分钟。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 18岁以上(成人,老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:Alexion Pharmaceuticals Inc. 855-752-2356 clinicaltrials@alexion.com
列出的位置国家ICMJE英国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04573309
其他研究ID编号ICMJE ALXN1840-WD-204
2020-001104-41(Eudract编号)
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:
责任方Alexion Pharmaceuticals
研究赞助商ICMJE Alexion Pharmaceuticals
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Alexion Pharmaceuticals
验证日期2020年9月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

治疗医院