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出境医 / 临床实验 / Wilson病Alxn1840治疗的Wilson病参与者的铜和钼平衡
Wilson病Alxn1840治疗的Wilson病参与者的铜和钼平衡
研究描述
简要摘要：
这项探索性研究将研究ALXN1840对Wilson病参与者（WD）的铜平衡的影响。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 威尔逊病 | 药物：ALXN1840 | 阶段2 |
详细说明：
经历过治疗的参与者（包括护理标准疗法或ALXN1840）和幼稚治疗的参与者有资格参加这项研究。
在整个研究中将监控安全性。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 10名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 第二阶段的开放标签研究，用于评估用ALXN1840治疗的威尔逊病参与者的铜和钼平衡 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年9月7日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年9月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：ALXN1840 参与者将以15毫克（mg）/天的剂量在第1天到第28天以15毫克（mg）的剂量进行管理，然后在第29天到第39天增加到30 mg/天 | 药物：ALXN1840 口服作为片剂。 其他名称：以前是WTX101 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 平均每日铜平衡[时间范围：累积：第1天到第8天（ALXN1840 15 mg）和第31天至第35天（ALXN1840 30 mg）；稳态：第25天到第28天（ALXN1840 15 mg）和第36天至第39天（ALXN1840 30 mg）]铜的平衡定义为食物和饮料中测得的铜输入与尿液和粪便中测得的铜消除之间的差异，并将计算为收集期内的平均每日铜平衡。
次要结果度量 ：
- 从平均每日铜平衡中的基线变化[时间范围：累积：基线，第1天到第8天（ALXN1840 15 mg）和第31天到第35天（ALXN1840 30 mg）；稳态：基线，第25天到第28天（ALXN1840 15 mg）和第31天至第39天（ALXN1840 30 mg）]铜的平衡定义为食物和饮料中测得的铜输入与尿液和粪便中测得的铜消除之间的差异，并将计算为收集期内的平均每日铜平衡。
- 在食物，饮料，粪便和尿液中量化的铜，包括血浆总和不稳定的铜（LBC）[时间范围：累积：第1天到第8天，第8天，第15毫克和第31天至第35天，第35天，30毫克；稳态：ALXN1840的第25天到第28天15毫克，第36天至第39天，alxn1840 30 mg]铜将通过测量铜摄入量（在食物和饮料中）以及铜输出（粪便和尿液）以及血浆总和不稳定的铜来评估铜。
- 在ALXN1840中指定并定量食品，饮料，粪便和尿液中的钼，包括稳态的血浆[时间范围：第25天至第25天（ALXN1840 15 mg）和第36天至第39天（Alxn1840 30 mg）]钼平衡定义为测得的钼摄入量（在食物，饮料和Alxn1840中）和钼输出（以粪便和尿液为单位）之间的差异，并将计算为收集期间的平均每日钼平衡。
- 尿液和粪便中的总钼排泄的基线[时间框架：累积：基线，第1天到第8天（ALXN1840 15 mg）和第31天到第35天（Alxn1840 30 mg）；稳态：基线，第25天到第28天（ALXN1840 15 mg）和第36天至第39天（ALXN1840 30 mg）]
- 平均每日钼平衡在稳态[时间范围：稳态：第25天到第28天（ALXN1840 15 mg）和第36天至第39天（ALXN1840 30 mg）]将通过测量钼摄入量（在食物，饮料和Alxn1840中）和钼输出（以粪便和尿液为单位）来评估稳态下的钼平衡。稳态定义为等于钼（IN）的钼（OUT）。
- 通过钼平衡确定的钼的积累[时间范围：累积：第1天到第8天，第15 mg和第31天至第35天，30 mg]将通过测量钼摄入量（在食物，饮料和Alxn1840中）和钼输出（以粪便和尿液为单位）来评估钼平衡。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：Alexion Pharmaceuticals Inc. | 855-752-2356 | clinicaltrials@alexion.com |
位置
| 英国 | |
| 临床研究地点 | 招募 |
| 伦敦，英国 | |
赞助商和合作者
Alexion Pharmaceuticals
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年9月28日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年10月5日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2020年10月5日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年9月7日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年9月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 平均每日铜平衡[时间范围：累积：第1天到第8天（ALXN1840 15 mg）和第31天至第35天（ALXN1840 30 mg）；稳态：第25天到第28天（ALXN1840 15 mg）和第36天至第39天（ALXN1840 30 mg）] 铜的平衡定义为食物和饮料中测得的铜输入与尿液和粪便中测得的铜消除之间的差异，并将计算为收集期内的平均每日铜平衡。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | Wilson病Alxn1840治疗的Wilson病参与者的铜和钼平衡 | ||||
| 官方标题ICMJE | 第二阶段的开放标签研究，用于评估用ALXN1840治疗的威尔逊病参与者的铜和钼平衡 | ||||
| 简要摘要 | 这项探索性研究将研究ALXN1840对Wilson病参与者（WD）的铜平衡的影响。 | ||||
| 详细说明 | 经历过治疗的参与者（包括护理标准疗法或ALXN1840）和幼稚治疗的参与者有资格参加这项研究。 在整个研究中将监控安全性。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 威尔逊病 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：ALXN1840 口服作为片剂。 其他名称：以前是WTX101 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：ALXN1840 参与者将以15毫克（mg）/天的剂量在第1天到第28天以15毫克（mg）的剂量进行管理，然后在第29天到第39天增加到30 mg/天 干预：药物：ALXN1840 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 10 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年9月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年9月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 英国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04573309 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | ALXN1840-WD-204 2020-001104-41（Eudract编号） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | Alexion Pharmaceuticals | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Alexion Pharmaceuticals | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Alexion Pharmaceuticals | ||||
| 验证日期 | 2020年9月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
这项探索性研究将研究ALXN1840对Wilson病参与者（WD）的铜平衡的影响。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 威尔逊病 | 药物：ALXN1840 | 阶段2 |
详细说明：
经历过治疗的参与者（包括护理标准疗法或ALXN1840）和幼稚治疗的参与者有资格参加这项研究。
在整个研究中将监控安全性。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 10名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 第二阶段的开放标签研究，用于评估用ALXN1840治疗的威尔逊病参与者的铜和钼平衡 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年9月7日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年9月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：ALXN1840 参与者将以15毫克（mg）/天的剂量在第1天到第28天以15毫克（mg）的剂量进行管理，然后在第29天到第39天增加到30 mg/天 | 药物：ALXN1840 口服作为片剂。 其他名称：以前是WTX101 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 平均每日铜平衡[时间范围：累积：第1天到第8天（ALXN1840 15 mg）和第31天至第35天（ALXN1840 30 mg）；稳态：第25天到第28天（ALXN1840 15 mg）和第36天至第39天（ALXN1840 30 mg）]铜的平衡定义为食物和饮料中测得的铜输入与尿液和粪便中测得的铜消除之间的差异，并将计算为收集期内的平均每日铜平衡。
次要结果度量 ：
- 从平均每日铜平衡中的基线变化[时间范围：累积：基线，第1天到第8天（ALXN1840 15 mg）和第31天到第35天（ALXN1840 30 mg）；稳态：基线，第25天到第28天（ALXN1840 15 mg）和第31天至第39天（ALXN1840 30 mg）]铜的平衡定义为食物和饮料中测得的铜输入与尿液和粪便中测得的铜消除之间的差异，并将计算为收集期内的平均每日铜平衡。
- 在食物，饮料，粪便和尿液中量化的铜，包括血浆总和不稳定的铜（LBC）[时间范围：累积：第1天到第8天，第8天，第15毫克和第31天至第35天，第35天，30毫克；稳态：ALXN1840的第25天到第28天15毫克，第36天至第39天，alxn1840 30 mg]铜将通过测量铜摄入量（在食物和饮料中）以及铜输出（粪便和尿液）以及血浆总和不稳定的铜来评估铜。
- 在ALXN1840中指定并定量食品，饮料，粪便和尿液中的钼，包括稳态的血浆[时间范围：第25天至第25天（ALXN1840 15 mg）和第36天至第39天（Alxn1840 30 mg）]钼平衡定义为测得的钼摄入量（在食物，饮料和Alxn1840中）和钼输出（以粪便和尿液为单位）之间的差异，并将计算为收集期间的平均每日钼平衡。
- 尿液和粪便中的总钼排泄的基线[时间框架：累积：基线，第1天到第8天（ALXN1840 15 mg）和第31天到第35天（Alxn1840 30 mg）；稳态：基线，第25天到第28天（ALXN1840 15 mg）和第36天至第39天（ALXN1840 30 mg）]
- 平均每日钼平衡在稳态[时间范围：稳态：第25天到第28天（ALXN1840 15 mg）和第36天至第39天（ALXN1840 30 mg）]将通过测量钼摄入量（在食物，饮料和Alxn1840中）和钼输出（以粪便和尿液为单位）来评估稳态下的钼平衡。稳态定义为等于钼（IN）的钼（OUT）。
- 通过钼平衡确定的钼的积累[时间范围：累积：第1天到第8天，第15 mg和第31天至第35天，30 mg]将通过测量钼摄入量（在食物，饮料和Alxn1840中）和钼输出（以粪便和尿液为单位）来评估钼平衡。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年9月28日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年10月5日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2020年10月5日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年9月7日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年9月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 平均每日铜平衡[时间范围：累积：第1天到第8天（ALXN1840 15 mg）和第31天至第35天（ALXN1840 30 mg）；稳态：第25天到第28天（ALXN1840 15 mg）和第36天至第39天（ALXN1840 30 mg）] 铜的平衡定义为食物和饮料中测得的铜输入与尿液和粪便中测得的铜消除之间的差异，并将计算为收集期内的平均每日铜平衡。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | Wilson病Alxn1840治疗的Wilson病参与者的铜和钼平衡 | ||||
| 官方标题ICMJE | 第二阶段的开放标签研究，用于评估用ALXN1840治疗的威尔逊病参与者的铜和钼平衡 | ||||
| 简要摘要 | 这项探索性研究将研究ALXN1840对Wilson病参与者（WD）的铜平衡的影响。 | ||||
| 详细说明 | 经历过治疗的参与者（包括护理标准疗法或ALXN1840）和幼稚治疗的参与者有资格参加这项研究。 在整个研究中将监控安全性。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 威尔逊病 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：ALXN1840 口服作为片剂。 其他名称：以前是WTX101 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：ALXN1840 参与者将以15毫克（mg）/天的剂量在第1天到第28天以15毫克（mg）的剂量进行管理，然后在第29天到第39天增加到30 mg/天 干预：药物：ALXN1840 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 10 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年9月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年9月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 英国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04573309 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | ALXN1840-WD-204 2020-001104-41（Eudract编号） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Alexion Pharmaceuticals | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Alexion Pharmaceuticals | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Alexion Pharmaceuticals | ||||
| 验证日期 | 2020年9月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
