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出境医 / 临床实验 / 针对家族性乳糜症综合征（FCS）患者的AKCEA-APOCIII-LRX的研究（平衡）
针对家族性乳糜症综合征（FCS）患者的AKCEA-APOCIII-LRX的研究（平衡）
研究描述
简要摘要：
该研究的目的是评估Akcea-apociii-LRX的功效，而安慰剂对基线的禁食甘油三酸酯（TG）的变化百分比变化。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 家族性乳糜症综合征 | 药物：Akcea-Apociii-LRX药物：安慰剂 | 阶段3 |
详细说明：
这是一项多达60名FC患者的多中心，双盲，第三阶段研究。参与者将以2：1的比率随机分配，以在53周的治疗期内接受Akcea-Apociii-LRX或匹配的安慰剂。参与研究的时间大约为74周，其中包括长达8周的筛查期，53周的治疗期和13周的治疗后评估期。在治疗期之后，符合条件的患者可以选择参加开放标签扩展研究。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 60名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 双重（参与者，调查员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项随机，双盲，安慰剂对照，第3阶段研究的AKCEA-APOCIII-LRX对家族性乳糜症综合征（FCS）的患者皮下施用。 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年11月18日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年3月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年6月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Akcea-apociii-lrx Akcea-Apociii-LRX将每4周从第1周至第49周从皮下注射（SC）注射一次。 | 药物：Akcea-apociii-lrx Akcea-apocii-lrx将通过SC注射来管理。 其他名称：ISIS 678354 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 Akcea-apociii-lrx匹配安慰剂将每4周从第1周至第49周进行一次注射一次。 | 药物：安慰剂 Akcea-apociii-lrx匹配安慰剂将通过SC注入进行管理。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 与安慰剂相比，禁食在6个月（平均为23、25和27周）的基线变化百分比[时间范围：基线和第6个月]
次要结果度量 ：
- 与安慰剂相比，在12个月（平均为51周和53周）的禁食TG的基线变化百分比[时间范围：基线和第12个月]
- 与安慰剂相比，6个月禁食TG降低≥40％的参与者的比例（时间范围：基线：基线和第6个月）的比例变化。
- 与安慰剂相比，空腹载脂蛋白B-48（APOB-48）的基线百分比变化表格基线[APOB-48）[时间范围：第6个月]
- 与安慰剂相比，在6个月时达到禁食≤750mg/dl的参与者比例[时间范围：在第6个月]
- 与安慰剂相比，治疗期间的胰腺炎' target='_blank'>急性胰腺炎事件发生率在入学前5年内≥2个审理的胰腺炎' target='_blank'>急性胰腺炎的参与者[时间范围：第1周至第53周]
- 与安慰剂相比，治疗期间裁定胰腺炎' target='_blank'>急性胰腺炎事件发生率[时间范围：第1周至第53周]
- 与安慰剂相比，6个月禁食TG降低70％的参与者比例的变化与安慰剂[时间范围：基线和第6个月]
- 与安慰剂相比，在6个月时达到禁食≤500mg/dl的参与者比例[时间范围：在第6个月]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：Ionis Pharmaceuticals | 800-679-4747 | netter@ionisph.com |
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 美国加利福尼亚州亨廷顿海滩，美国92648 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 美国加利福尼亚州旧金山，美国94143 | |
| 美国，佛罗里达州 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 美国佛罗里达州的博卡拉顿，美国33434 | |
| 美国，伊利诺伊州 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 美国伊利诺伊州埃文斯顿，美国60201 | |
| 美国，堪萨斯州 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 堪萨斯城，堪萨斯州，美国66160 | |
| 美国密歇根州 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 美国密歇根州安阿伯，美国48105 | |
| 美国，纽约 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 纽约，纽约，美国，10016 | |
| 美国，北卡罗来纳州 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 格林斯伯勒，北卡罗来纳州，美国，27401 | |
| 美国，田纳西州 | |
| 研究性药房服务 | 招募 |
| 田纳西州纳什维尔，美国37232 | |
| 美国德克萨斯州 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 达拉斯，德克萨斯州，美国，75390 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 休斯顿，德克萨斯州，美国，77030 | |
| 美国，弗吉尼亚州 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 诺福克，弗吉尼亚州，美国，23510 | |
| 加拿大，魁北克 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| Chicoutimi，加拿大魁北克，G7H 7K9 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 魁北克，加拿大魁北克，G1V 4W2 | |
| 加拿大 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 魁北克，加拿大，G1V 4W2 | |
| 西班牙 | |
| 医院一般 - plantasemisótano | 招募 |
| 塞维利亚，西班牙，41013 | |
赞助商和合作者
Ionis Pharmaceuticals，Inc。
Akcea Therapeutics
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年9月23日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年9月29日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月26日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年11月18日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年3月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 与安慰剂相比，禁食在6个月（平均为23、25和27周）的基线变化百分比[时间范围：基线和第6个月] | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 对家族性乳糜症综合征（FCS）患者的AKCEA-APOCIII-LRX的研究 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 一项随机，双盲，安慰剂对照，第3阶段研究的AKCEA-APOCIII-LRX对家族性乳糜症综合征（FCS）的患者皮下施用。 | ||||||
| 简要摘要 | 该研究的目的是评估Akcea-apociii-LRX的功效，而安慰剂对基线的禁食甘油三酸酯（TG）的变化百分比变化。 | ||||||
| 详细说明 | 这是一项多达60名FC患者的多中心，双盲，第三阶段研究。参与者将以2：1的比率随机分配，以在53周的治疗期内接受Akcea-Apociii-LRX或匹配的安慰剂。参与研究的时间大约为74周，其中包括长达8周的筛查期，53周的治疗期和13周的治疗后评估期。在治疗期之后，符合条件的患者可以选择参加开放标签扩展研究。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：双重（参与者，调查员） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 家族性乳糜症综合征 | ||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 60 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年6月 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年3月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准：
关键排除标准：
| ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 加拿大，西班牙，美国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04568434 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | ISIS 678354-CS3 2020-002536-67（Eudract编号） | ||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||
| 责任方 | Ionis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | Ionis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||
| 合作者ICMJE | Akcea Therapeutics | ||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||
| PRS帐户 | Ionis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
研究描述
简要摘要：
该研究的目的是评估Akcea-apociii-LRX的功效，而安慰剂对基线的禁食甘油三酸酯（TG）的变化百分比变化。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 家族性乳糜症综合征 | 药物：Akcea-Apociii-LRX药物：安慰剂 | 阶段3 |
详细说明：
这是一项多达60名FC患者的多中心，双盲，第三阶段研究。参与者将以2：1的比率随机分配，以在53周的治疗期内接受Akcea-Apociii-LRX或匹配的安慰剂。参与研究的时间大约为74周，其中包括长达8周的筛查期，53周的治疗期和13周的治疗后评估期。在治疗期之后，符合条件的患者可以选择参加开放标签扩展研究。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 60名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 双重（参与者，调查员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项随机，双盲，安慰剂对照，第3阶段研究的AKCEA-APOCIII-LRX对家族性乳糜症综合征（FCS）的患者皮下施用。 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年11月18日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年3月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年6月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Akcea-apociii-lrx Akcea-Apociii-LRX将每4周从第1周至第49周从皮下注射（SC）注射一次。 | 药物：Akcea-apociii-lrx Akcea-apocii-lrx将通过SC注射来管理。 其他名称：ISIS 678354 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 Akcea-apociii-lrx匹配安慰剂将每4周从第1周至第49周进行一次注射一次。 | 药物：安慰剂 Akcea-apociii-lrx匹配安慰剂将通过SC注入进行管理。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 与安慰剂相比，禁食在6个月（平均为23、25和27周）的基线变化百分比[时间范围：基线和第6个月]
次要结果度量 ：
- 与安慰剂相比，在12个月（平均为51周和53周）的禁食TG的基线变化百分比[时间范围：基线和第12个月]
- 与安慰剂相比，6个月禁食TG降低≥40％的参与者的比例（时间范围：基线：基线和第6个月）的比例变化。
- 与安慰剂相比，空腹脂蛋白' target='_blank'>载脂蛋白B-48（APOB-48）的基线百分比变化表格基线[APOB-48）[时间范围：第6个月]
- 与安慰剂相比，在6个月时达到禁食≤750mg/dl的参与者比例[时间范围：在第6个月]
- 与安慰剂相比，治疗期间的胰腺炎' target='_blank'>急性胰腺炎事件发生率在入学前5年内≥2个审理的胰腺炎' target='_blank'>急性胰腺炎的参与者[时间范围：第1周至第53周]
- 与安慰剂相比，治疗期间裁定胰腺炎' target='_blank'>急性胰腺炎事件发生率[时间范围：第1周至第53周]
- 与安慰剂相比，6个月禁食TG降低70％的参与者比例的变化与安慰剂[时间范围：基线和第6个月]
- 与安慰剂相比，在6个月时达到禁食≤500mg/dl的参与者比例[时间范围：在第6个月]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：Ionis Pharmaceuticals | 800-679-4747 | netter@ionisph.com |
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 美国加利福尼亚州亨廷顿海滩，美国92648 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 美国加利福尼亚州旧金山，美国94143 | |
| 美国，佛罗里达州 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 美国佛罗里达州的博卡拉顿，美国33434 | |
| 美国，伊利诺伊州 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 美国伊利诺伊州埃文斯顿，美国60201 | |
| 美国，堪萨斯州 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 堪萨斯城，堪萨斯州，美国66160 | |
| 美国密歇根州 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 美国密歇根州安阿伯，美国48105 | |
| 美国，纽约 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 纽约，纽约，美国，10016 | |
| 美国，北卡罗来纳州 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 格林斯伯勒，北卡罗来纳州，美国，27401 | |
| 美国，田纳西州 | |
| 研究性药房服务 | 招募 |
| 田纳西州纳什维尔，美国37232 | |
| 美国德克萨斯州 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 达拉斯，德克萨斯州，美国，75390 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 休斯顿，德克萨斯州，美国，77030 | |
| 美国，弗吉尼亚州 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 诺福克，弗吉尼亚州，美国，23510 | |
| 加拿大，魁北克 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| Chicoutimi，加拿大魁北克，G7H 7K9 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 魁北克，加拿大魁北克，G1V 4W2 | |
| 加拿大 | |
| Ionis调查地点 | 招募 |
| 魁北克，加拿大，G1V 4W2 | |
| 西班牙 | |
| 医院一般 - plantasemisótano | 招募 |
| 塞维利亚，西班牙，41013 | |
赞助商和合作者
Ionis Pharmaceuticals，Inc。
Akcea Therapeutics
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年9月23日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年9月29日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月26日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年11月18日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年3月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 与安慰剂相比，禁食在6个月（平均为23、25和27周）的基线变化百分比[时间范围：基线和第6个月] | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 对家族性乳糜症综合征（FCS）患者的AKCEA-APOCIII-LRX的研究 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 一项随机，双盲，安慰剂对照，第3阶段研究的AKCEA-APOCIII-LRX对家族性乳糜症综合征（FCS）的患者皮下施用。 | ||||||
| 简要摘要 | 该研究的目的是评估Akcea-apociii-LRX的功效，而安慰剂对基线的禁食甘油三酸酯（TG）的变化百分比变化。 | ||||||
| 详细说明 | 这是一项多达60名FC患者的多中心，双盲，第三阶段研究。参与者将以2：1的比率随机分配，以在53周的治疗期内接受Akcea-Apociii-LRX或匹配的安慰剂。参与研究的时间大约为74周，其中包括长达8周的筛查期，53周的治疗期和13周的治疗后评估期。在治疗期之后，符合条件的患者可以选择参加开放标签扩展研究。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：双重（参与者，调查员） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 家族性乳糜症综合征 | ||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
| ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 60 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年6月 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年3月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准：
关键排除标准：
| ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 加拿大，西班牙，美国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04568434 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | ISIS 678354-CS3 2020-002536-67（Eudract编号） | ||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Ionis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | Ionis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||
| 合作者ICMJE | Akcea Therapeutics | ||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||
| PRS帐户 | Ionis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
