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出境医 / 临床实验 / 在人类研究中首先测试PPSGG对抗MAG神经病患者的安全性和初步功效
在人类研究中首先测试PPSGG对抗MAG神经病患者的安全性和初步功效
研究描述
简要摘要：
在这项研究中，将测试称为PPSGG（PN-1007）的新药。在动物中进行的初步研究表明，PPSGG（PN-1007）可能是降低抗MAG神经病患者抗MAG抗体水平的良好治疗方法。
这是PPSGG（PN-1007）的首次研究，其主要目的是测试其在患者中的安全性和可接受性。在这项研究中，将检查如何通过身体改变并从人体中去除药物，并检查该药物可能真正有效地针对抗MAG神经病。 PPSGG（PN-1007）将以几种不同的剂量进行测试。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 抗MAG神经病 | 药物：PPSGG药物：安慰剂 | 第1阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 48名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 在疯狂的悲伤和平行的单身团体 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，研究人员，结果评估者） |
| 掩盖说明： | 悲伤的阶段是开放的标签，疯狂是随机的，剂量升级，双盲（患者和研究者盲），安慰剂对照 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 在人类研究中首先评估PPSGG（PN-1007）在抗MAG神经病患者中的安全性，耐受性，药代动力学，药效学和初步疗效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年11月17日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年1月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年5月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 活动比较器：PPSGG 无菌液体，一个1小时的SAD输注，疯狂多次输注。在悲伤的多个队列中进行了测试。 MAD中的剂量和政权将根据悲伤的结果定义。 | 药物：ppsgg 致病性抗MAG免疫球蛋白M（IGM）自身抗体的抗体清除剂 其他名称：PN-1007 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 标准PBS溶液，pH 7.4，由磷酸氢二氢二氢二氢二氢钾，磷酸钾，氯化钠和水组成 | 药物：安慰剂 标准PBS溶液，pH 7.4，由磷酸氢二钠二氢二氢钾，二氢磷酸钾，氯化钠和水组成 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 不良事件（AES）和严重的不良事件（SAE）[时间范围：1个月]所有AE都将被记录，无论是否被视为次要或严重，与毒品有关
- 抗药物抗体ADA [时间范围：SAD 1个月]ELISA将测量患者暴露于PPSGG（PN-1007）引起的潜在ADA（免疫原性）（PN-1007）
次要结果度量 ：
- tmax [时间范围：第1天到第42天]PPSGG峰浓度的时间（PN-1007）
- CMAX [时间范围：第1天到第42天]PPSGG的最大血浆浓度（PN-1007）
- Aucinf [时间范围：第1天到第42天]血浆浓度与从零到无穷大的时间曲线下的面积（PN-1007）
- T1/2 [时间范围：第1天到第42天]PPSGG的终端半衰期（PN-1007）
- 药效学[时间范围：直到第28天]ELISA测量的基线的抗Mag Buhlmann滴度的变化
- 从ONLS中的基线更改[时间范围：Mad的最新第150天]整体神经病限制量表衡量上肢和下肢日常活动的限制
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18年至80年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
位置
| 法国 | |
| 服务De Neurologie CenterdeRéférence神经病périphériquesRares，Chu Limoges | |
| Limoges，法国，87 042 | |
| 神经肌肉疾病和ALS的转诊中心，hôpitalla timone | |
| 法国马赛，13385年 | |
| DépartementdeNeurologiePôle神经科学中心deRéférencedes neuropathiesamyloïdesfamiliales et utres神经病périphériquesrares rares rares Center HospitAiter debicêtreedebicêtrete | |
| 法国巴黎，94275 | |
| 荷兰 | |
| UMC UTRECHT癌症中心 | |
| 荷兰乌得勒支 | |
| 西班牙 | |
| 巴塞罗那 | |
| 西班牙巴塞罗那 | |
| 瑞士 | |
| 洛桑 | |
| 瑞士洛桑 | |
| 英国 | |
| 伦敦女王的国家神经和神经外科医院 | |
| 伦敦，英国，WC1N 3BG | |
赞助商和合作者
多神经元药AG
调查人员
| 学习主席： | Hedvika Lazar | 多神经元药AG |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年9月8日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年9月29日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年2月16日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年11月17日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年1月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE |
| ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
| ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 在人类研究中首先测试PPSGG对抗MAG神经病患者的安全性和初步功效 | ||||
| 官方标题ICMJE | 在人类研究中首先评估PPSGG（PN-1007）在抗MAG神经病患者中的安全性，耐受性，药代动力学，药效学和初步疗效 | ||||
| 简要摘要 | 在这项研究中，将测试称为PPSGG（PN-1007）的新药。在动物中进行的初步研究表明，PPSGG（PN-1007）可能是降低抗MAG神经病患者抗MAG抗体水平的良好治疗方法。 这是PPSGG（PN-1007）的首次研究，其主要目的是测试其在患者中的安全性和可接受性。在这项研究中，将检查如何通过身体改变并从人体中去除药物，并检查该药物可能真正有效地针对抗MAG神经病。 PPSGG（PN-1007）将以几种不同的剂量进行测试。 | ||||
| 详细说明 | PPSGG（PN-1007）旨在以高度选择性的方式结合抗MAG IgM自身抗体，抗MAG神经病的根本原因，导致它们中和并从循环中删除。这允许在循环中特定靶向抗MAG IgM，并规避与当前治疗策略相关的非特异性免疫抑制。 这是I/IIA期，首先是人类（FIH），多中心，单一和多升剂量升级试验PPSGG（PN-1007），PPSGG（PN-1007）是一种致病性抗MAG免疫球蛋白M（IgM）自身抗体的抗体清除剂-MAG神经病。该研究的目的是评估PPSGG（PN-1007）的安全性和耐受性，药代动力学（PK），药效学（PD）和初步疗效（pn-1007） 。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 在疯狂的悲伤和平行的单身团体 掩盖：三重（参与者，研究人员，结果评估者）掩盖说明： 悲伤的阶段是开放的标签，疯狂是随机的，剂量升级，双盲（患者和研究者盲），安慰剂对照 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 抗MAG神经病 | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 暂停 | ||||
| 估计注册ICMJE | 48 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年5月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年1月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18年至80年（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 法国，荷兰，西班牙，瑞士，英国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04568174 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | PN-1007-001 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | 多神经元药AG | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 多神经元药AG | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | 多神经元药AG | ||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
在这项研究中，将测试称为PPSGG（PN-1007）的新药。在动物中进行的初步研究表明，PPSGG（PN-1007）可能是降低抗MAG神经病患者抗MAG抗体水平的良好治疗方法。
这是PPSGG（PN-1007）的首次研究，其主要目的是测试其在患者中的安全性和可接受性。在这项研究中，将检查如何通过身体改变并从人体中去除药物，并检查该药物可能真正有效地针对抗MAG神经病。 PPSGG（PN-1007）将以几种不同的剂量进行测试。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 抗MAG神经病 | 药物：PPSGG药物：安慰剂 | 第1阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 48名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 在疯狂的悲伤和平行的单身团体 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，研究人员，结果评估者） |
| 掩盖说明： | 悲伤的阶段是开放的标签，疯狂是随机的，剂量升级，双盲（患者和研究者盲），安慰剂对照 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 在人类研究中首先评估PPSGG（PN-1007）在抗MAG神经病患者中的安全性，耐受性，药代动力学，药效学和初步疗效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年11月17日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年1月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年5月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 活动比较器：PPSGG 无菌液体，一个1小时的SAD输注，疯狂多次输注。在悲伤的多个队列中进行了测试。 MAD中的剂量和政权将根据悲伤的结果定义。 | 药物：ppsgg 致病性抗MAG免疫球蛋白M（IGM）自身抗体的抗体清除剂 其他名称：PN-1007 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 标准PBS溶液，pH 7.4，由磷酸氢二氢二氢二氢二氢钾，磷酸钾，氯化钠和水组成 | 药物：安慰剂 标准PBS溶液，pH 7.4，由磷酸氢二钠二氢二氢钾，二氢磷酸钾，氯化钠和水组成 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 不良事件（AES）和严重的不良事件（SAE）[时间范围：1个月]所有AE都将被记录，无论是否被视为次要或严重，与毒品有关
- 抗药物抗体ADA [时间范围：SAD 1个月]ELISA将测量患者暴露于PPSGG（PN-1007）引起的潜在ADA（免疫原性）（PN-1007）
次要结果度量 ：
- tmax [时间范围：第1天到第42天]PPSGG峰浓度的时间（PN-1007）
- CMAX [时间范围：第1天到第42天]PPSGG的最大血浆浓度（PN-1007）
- Aucinf [时间范围：第1天到第42天]血浆浓度与从零到无穷大的时间曲线下的面积（PN-1007）
- T1/2 [时间范围：第1天到第42天]PPSGG的终端半衰期（PN-1007）
- 药效学[时间范围：直到第28天]ELISA测量的基线的抗Mag Buhlmann滴度的变化
- 从ONLS中的基线更改[时间范围：Mad的最新第150天]整体神经病限制量表衡量上肢和下肢日常活动的限制
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18年至80年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
位置
| 法国 | |
| 服务De Neurologie CenterdeRéférence神经病périphériquesRares，Chu Limoges | |
| Limoges，法国，87 042 | |
| 神经肌肉疾病和ALS的转诊中心，hôpitalla timone | |
| 法国马赛，13385年 | |
| DépartementdeNeurologiePôle神经科学中心deRéférencedes neuropathiesamyloïdesfamiliales et utres神经病périphériquesrares rares rares Center HospitAiter debicêtreedebicêtrete | |
| 法国巴黎，94275 | |
| 荷兰 | |
| UMC UTRECHT癌症中心 | |
| 荷兰乌得勒支 | |
| 西班牙 | |
| 巴塞罗那 | |
| 西班牙巴塞罗那 | |
| 瑞士 | |
| 洛桑 | |
| 瑞士洛桑 | |
| 英国 | |
| 伦敦女王的国家神经和神经外科医院 | |
| 伦敦，英国，WC1N 3BG | |
赞助商和合作者
多神经元药AG
调查人员
| 学习主席： | Hedvika Lazar | 多神经元药AG |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年9月8日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年9月29日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年2月16日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年11月17日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年1月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE |
| ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 在人类研究中首先测试PPSGG对抗MAG神经病患者的安全性和初步功效 | ||||
| 官方标题ICMJE | 在人类研究中首先评估PPSGG（PN-1007）在抗MAG神经病患者中的安全性，耐受性，药代动力学，药效学和初步疗效 | ||||
| 简要摘要 | 在这项研究中，将测试称为PPSGG（PN-1007）的新药。在动物中进行的初步研究表明，PPSGG（PN-1007）可能是降低抗MAG神经病患者抗MAG抗体水平的良好治疗方法。 这是PPSGG（PN-1007）的首次研究，其主要目的是测试其在患者中的安全性和可接受性。在这项研究中，将检查如何通过身体改变并从人体中去除药物，并检查该药物可能真正有效地针对抗MAG神经病。 PPSGG（PN-1007）将以几种不同的剂量进行测试。 | ||||
| 详细说明 | PPSGG（PN-1007）旨在以高度选择性的方式结合抗MAG IgM自身抗体，抗MAG神经病的根本原因，导致它们中和并从循环中删除。这允许在循环中特定靶向抗MAG IgM，并规避与当前治疗策略相关的非特异性免疫抑制。 这是I/IIA期，首先是人类（FIH），多中心，单一和多升剂量升级试验PPSGG（PN-1007），PPSGG（PN-1007）是一种致病性抗MAG免疫球蛋白M（IgM）自身抗体的抗体清除剂-MAG神经病。该研究的目的是评估PPSGG（PN-1007）的安全性和耐受性，药代动力学（PK），药效学（PD）和初步疗效（pn-1007） 。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 在疯狂的悲伤和平行的单身团体 掩盖：三重（参与者，研究人员，结果评估者）掩盖说明： 悲伤的阶段是开放的标签，疯狂是随机的，剂量升级，双盲（患者和研究者盲），安慰剂对照 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 抗MAG神经病 | ||||
| 干预ICMJE | |||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 暂停 | ||||
| 估计注册ICMJE | 48 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年5月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年1月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至80年（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 法国，荷兰，西班牙，瑞士，英国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04568174 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | PN-1007-001 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 多神经元药AG | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 多神经元药AG | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 多神经元药AG | ||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
