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出境医 / 临床实验 / RGX-314基因疗法在糖尿病性视网膜病（DR）的参与者中给药，没有中心糖尿病性黄斑水肿（CI-DME）（高度）
RGX-314基因疗法在糖尿病性视网膜病（DR）的参与者中给药，没有中心糖尿病性黄斑水肿（CI-DME）（高度）
研究描述
简要摘要：
RGX-314被开发为一种新型的一次性基因治疗治疗，用于治疗糖尿病性视网膜病，这是糖尿病的慢性和进行性并发症。糖尿病性视网膜病是一种威胁视力疾病，在视网膜中神经元和血管功能障碍的早期阶段，后来通过新血管形成，导致功能视觉的进一步恶化。尽管目前有治疗的可用性，但糖尿病性视网膜病仍然是工人年龄成年人视力丧失的主要原因，年龄在20至74岁之间。抗VEGF药物的现有治疗虽然被证明是有效的，但受到短期治疗的限制。半衰期需要在患者的一生中经常进行玻璃体内注射，从而导致相关不良事件和重大治疗负担的风险增加。由于治疗的负担，患者通常不会紧密地遵守治疗方案，并经历了亚最佳结局和视力下降。 RGX-314被开发为一种潜在的一次性治疗糖尿病性视网膜病，该治疗可能比常规治疗具有优势，例如可能提供更长的治疗作用持续时间，并在疾病的早期阶段介入。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 糖尿病性视网膜病（DR） | 生物学：RGX-314剂量1生物学：RGX-314剂量2 | 阶段2 |
详细说明：
该第2阶段，随机的剂量降低研究旨在评估RGX-314基因治疗对无CI-DME的受试者的功效，安全性和耐受性。符合纳入/排除标准的大约40名参与者将被招募成2个剂量队列之一。功效将是研究的主要重点。在整个研究中，将对参与者的RGX-314的安全性和耐受性进行评估。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 40名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 第2阶段，随机，剂量降低，观察控制的研究，以评估通过糖尿病性视网膜病（DR）的参与者对参与者的一两次或两个跨性别空间（SCS）注射进行的RGX-314基因治疗的功效，安全性和耐受性涉及糖尿病黄斑水肿（CI-DME）（高度） |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年11月20日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年5月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年5月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 没有干预：观察控制臂 观察控制 | |
| 实验：RGX-314治疗组（剂量1） RGX-314剂量1 | 生物学：RGX-314剂量1 AAV8载体含有抗VEGF Fab的转基因（剂量1） |
| 实验：RGX-314治疗组（剂量2） RGX-314剂量2 | 生物学：RGX-314剂量2 AAV8载体含有抗VEGF Fab的转基因（剂量2） |
结果措施
主要结果指标 ：
- 通过早期治疗视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变研究（ETDRS） - 视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变严重程度量表（-DRSS）在第48周[时间范围：48周]来评估RGX-314对DR的影响。通过早期治疗视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变研究（ETDRS） - 视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变严重程度量表（-DRSS），在第48周从10-85得分，较高的水平表明DR严重程度更高的水平，在第48周获得了视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变严重程度量表（-DRSS），从而实现2步或更大的DR改善参与者的比例。
次要结果度量 ：
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 25年至89岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 患者25-89岁，患有视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变诊断非增殖性糖尿病性视网膜病（NPDR）和增生性视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变（PDR）（PDR），其继发于1型糖尿病或2型糖尿病的PRP或抗VEGF的患者至少可以在6型或2型。月份
- 最佳校正视力（BCVA）早期治疗视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变研究（ETDRS）在研究眼中的字母评分≥69个字母（大约20/40或更高的Snellen）
- 研究眼中CI-DME的先前历史是可以接受的。
- 必须愿意并且能够提供书面的，已签署的知情同意。
排除标准：
- 研究眼中的新生血管化来自DR以外的其他原因。
- 存在任何活性CI-DME。
- 研究眼中的活跃或视网膜脱离病史。
- 在研究眼中，任何证据或记录的PRP或视网膜激光史。
- 接受过玻璃体切除术手术的患者。
- 有生育潜力的妇女。
注意：其他夹杂物/排除标准适用
联系人和位置
联系人
| 联系人：患者倡导 | 1-866-860-0117 | datientAdvocacy@regenxbio.com |
位置
| 美国，亚利桑那州 | |
| 凤凰地点 | 招募 |
| 美国亚利桑那州凤凰城，85014 | |
| 首席研究员：Phoenix网站PI | |
| 美国，加利福尼亚 | |
| 贝克斯菲尔德的位置 | 尚未招募 |
| 美国加利福尼亚州贝克斯菲尔德，美国93309 | |
| 首席研究员：Bakersfield网站PI | |
| POWAY位置 | 招募 |
| 加利福尼亚州Poway，美国，92064 | |
| 首席研究员：Poway网站PI | |
| 圣塔芭芭拉的位置 | 尚未招募 |
| 加利福尼亚州圣塔芭芭拉，美国93103 | |
| 首席研究员：圣塔芭芭拉网站PI | |
| 内华达州美国 | |
| 里诺的位置 | 招募 |
| 内华达州里诺，美国89502 | |
| 首席研究员：Reno网站PI | |
| 美国，新墨西哥州 | |
| 阿尔伯克基的位置 | 尚未招募 |
| 美国新墨西哥州阿尔伯克基，美国87109 | |
| 首席研究员：Albuquerque网站PI | |
| 美国德克萨斯州 | |
| 林地地点 | 招募 |
| 德克萨斯州林地，美国，77384 | |
| 首席研究员：林地网站PI | |
赞助商和合作者
Regenxbio Inc.
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年9月15日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年9月28日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2020年12月21日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年11月20日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 通过早期治疗视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变研究（ETDRS） - 视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变严重程度量表（-DRSS）在第48周[时间范围：48周]来评估RGX-314对DR的影响。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | |||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | RGX-314基因疗法在糖尿病性视网膜病（DR）的参与者中给药，没有中心糖尿病性黄斑水肿（CI-DME） | ||||
| 官方标题ICMJE | 第2阶段，随机，剂量降低，观察控制的研究，以评估通过糖尿病性视网膜病（DR）的参与者对参与者的一两次或两个跨性别空间（SCS）注射进行的RGX-314基因治疗的功效，安全性和耐受性涉及糖尿病黄斑水肿（CI-DME）（高度） | ||||
| 简要摘要 | RGX-314被开发为一种新型的一次性基因治疗治疗，用于治疗糖尿病性视网膜病，这是糖尿病的慢性和进行性并发症。糖尿病性视网膜病是一种威胁视力疾病，在视网膜中神经元和血管功能障碍的早期阶段，后来通过新血管形成，导致功能视觉的进一步恶化。尽管目前有治疗的可用性，但糖尿病性视网膜病仍然是工人年龄成年人视力丧失的主要原因，年龄在20至74岁之间。抗VEGF药物的现有治疗虽然被证明是有效的，但受到短期治疗的限制。半衰期需要在患者的一生中经常进行玻璃体内注射，从而导致相关不良事件和重大治疗负担的风险增加。由于治疗的负担，患者通常不会紧密地遵守治疗方案，并经历了亚最佳结局和视力下降。 RGX-314被开发为一种潜在的一次性治疗糖尿病性视网膜病，该治疗可能比常规治疗具有优势，例如可能提供更长的治疗作用持续时间，并在疾病的早期阶段介入。 | ||||
| 详细说明 | 该第2阶段，随机的剂量降低研究旨在评估RGX-314基因治疗对无CI-DME的受试者的功效，安全性和耐受性。符合纳入/排除标准的大约40名参与者将被招募成2个剂量队列之一。功效将是研究的主要重点。在整个研究中，将对参与者的RGX-314的安全性和耐受性进行评估。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 糖尿病性视网膜病（DR） | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 40 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年5月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
注意：其他夹杂物/排除标准适用 | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 25年至89岁（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04567550 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | RGX-314-2202 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | Regenxbio Inc. | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Regenxbio Inc. | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Regenxbio Inc. | ||||
| 验证日期 | 2020年12月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
RGX-314被开发为一种新型的一次性基因治疗治疗，用于治疗糖尿病性视网膜病，这是糖尿病的慢性和进行性并发症。糖尿病性视网膜病是一种威胁视力疾病，在视网膜中神经元和血管功能障碍的早期阶段，后来通过新血管形成，导致功能视觉的进一步恶化。尽管目前有治疗的可用性，但糖尿病性视网膜病仍然是工人年龄成年人视力丧失的主要原因，年龄在20至74岁之间。抗VEGF药物的现有治疗虽然被证明是有效的，但受到短期治疗的限制。半衰期需要在患者的一生中经常进行玻璃体内注射，从而导致相关不良事件和重大治疗负担的风险增加。由于治疗的负担，患者通常不会紧密地遵守治疗方案，并经历了亚最佳结局和视力下降。 RGX-314被开发为一种潜在的一次性治疗糖尿病性视网膜病，该治疗可能比常规治疗具有优势，例如可能提供更长的治疗作用持续时间，并在疾病的早期阶段介入。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 糖尿病性视网膜病（DR） | 生物学：RGX-314剂量1生物学：RGX-314剂量2 | 阶段2 |
详细说明：
该第2阶段，随机的剂量降低研究旨在评估RGX-314基因治疗对无CI-DME的受试者的功效，安全性和耐受性。符合纳入/排除标准的大约40名参与者将被招募成2个剂量队列之一。功效将是研究的主要重点。在整个研究中，将对参与者的RGX-314的安全性和耐受性进行评估。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 40名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 第2阶段，随机，剂量降低，观察控制的研究，以评估通过糖尿病性视网膜病（DR）的参与者对参与者的一两次或两个跨性别空间（SCS）注射进行的RGX-314基因治疗的功效，安全性和耐受性涉及糖尿病黄斑水肿（CI-DME）（高度） |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年11月20日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年5月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年5月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 没有干预：观察控制臂 观察控制 | |
| 实验：RGX-314治疗组（剂量1） RGX-314剂量1 | 生物学：RGX-314剂量1 AAV8载体含有抗VEGF Fab的转基因（剂量1） |
| 实验：RGX-314治疗组（剂量2） RGX-314剂量2 | 生物学：RGX-314剂量2 AAV8载体含有抗VEGF Fab的转基因（剂量2） |
结果措施
主要结果指标 ：
- 通过早期治疗视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变研究（ETDRS） - 视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变严重程度量表（-DRSS）在第48周[时间范围：48周]来评估RGX-314对DR的影响。通过早期治疗视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变研究（ETDRS） - 视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变严重程度量表（-DRSS），在第48周从10-85得分，较高的水平表明DR严重程度更高的水平，在第48周获得了视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变严重程度量表（-DRSS），从而实现2步或更大的DR改善参与者的比例。
次要结果度量 ：
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 25年至89岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 患者25-89岁，患有视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变诊断非增殖性糖尿病性视网膜病（NPDR）和增生性视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变（PDR）（PDR），其继发于1型糖尿病或2型糖尿病的PRP或抗VEGF的患者至少可以在6型或2型。月份
- 最佳校正视力（BCVA）早期治疗视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变研究（ETDRS）在研究眼中的字母评分≥69个字母（大约20/40或更高的Snellen）
- 研究眼中CI-DME的先前历史是可以接受的。
- 必须愿意并且能够提供书面的，已签署的知情同意。
排除标准：
- 研究眼中的新生血管化来自DR以外的其他原因。
- 存在任何活性CI-DME。
- 研究眼中的活跃或视网膜脱离病史。
- 在研究眼中，任何证据或记录的PRP或视网膜激光史。
- 接受过玻璃体切除术手术的患者。
- 有生育潜力的妇女。
注意：其他夹杂物/排除标准适用
联系人和位置
联系人
| 联系人：患者倡导 | 1-866-860-0117 | datientAdvocacy@regenxbio.com |
位置
| 美国，亚利桑那州 | |
| 凤凰地点 | 招募 |
| 美国亚利桑那州凤凰城，85014 | |
| 首席研究员：Phoenix网站PI | |
| 美国，加利福尼亚 | |
| 贝克斯菲尔德的位置 | 尚未招募 |
| 美国加利福尼亚州贝克斯菲尔德，美国93309 | |
| 首席研究员：Bakersfield网站PI | |
| POWAY位置 | 招募 |
| 加利福尼亚州Poway，美国，92064 | |
| 首席研究员：Poway网站PI | |
| 圣塔芭芭拉的位置 | 尚未招募 |
| 加利福尼亚州圣塔芭芭拉，美国93103 | |
| 首席研究员：圣塔芭芭拉网站PI | |
| 内华达州美国 | |
| 里诺的位置 | 招募 |
| 内华达州里诺，美国89502 | |
| 首席研究员：Reno网站PI | |
| 美国，新墨西哥州 | |
| 阿尔伯克基的位置 | 尚未招募 |
| 美国新墨西哥州阿尔伯克基，美国87109 | |
| 首席研究员：Albuquerque网站PI | |
| 美国德克萨斯州 | |
| 林地地点 | 招募 |
| 德克萨斯州林地，美国，77384 | |
| 首席研究员：林地网站PI | |
赞助商和合作者
Regenxbio Inc.
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年9月15日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年9月28日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2020年12月21日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年11月20日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 通过早期治疗视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变研究（ETDRS） - 视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变严重程度量表（-DRSS）在第48周[时间范围：48周]来评估RGX-314对DR的影响。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | |||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | RGX-314基因疗法在糖尿病性视网膜病（DR）的参与者中给药，没有中心糖尿病性黄斑水肿（CI-DME） | ||||
| 官方标题ICMJE | 第2阶段，随机，剂量降低，观察控制的研究，以评估通过糖尿病性视网膜病（DR）的参与者对参与者的一两次或两个跨性别空间（SCS）注射进行的RGX-314基因治疗的功效，安全性和耐受性涉及糖尿病黄斑水肿（CI-DME）（高度） | ||||
| 简要摘要 | RGX-314被开发为一种新型的一次性基因治疗治疗，用于治疗糖尿病性视网膜病，这是糖尿病的慢性和进行性并发症。糖尿病性视网膜病是一种威胁视力疾病，在视网膜中神经元和血管功能障碍的早期阶段，后来通过新血管形成，导致功能视觉的进一步恶化。尽管目前有治疗的可用性，但糖尿病性视网膜病仍然是工人年龄成年人视力丧失的主要原因，年龄在20至74岁之间。抗VEGF药物的现有治疗虽然被证明是有效的，但受到短期治疗的限制。半衰期需要在患者的一生中经常进行玻璃体内注射，从而导致相关不良事件和重大治疗负担的风险增加。由于治疗的负担，患者通常不会紧密地遵守治疗方案，并经历了亚最佳结局和视力下降。 RGX-314被开发为一种潜在的一次性治疗糖尿病性视网膜病，该治疗可能比常规治疗具有优势，例如可能提供更长的治疗作用持续时间，并在疾病的早期阶段介入。 | ||||
| 详细说明 | 该第2阶段，随机的剂量降低研究旨在评估RGX-314基因治疗对无CI-DME的受试者的功效，安全性和耐受性。符合纳入/排除标准的大约40名参与者将被招募成2个剂量队列之一。功效将是研究的主要重点。在整个研究中，将对参与者的RGX-314的安全性和耐受性进行评估。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 糖尿病性视网膜病（DR） | ||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 40 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年5月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
注意：其他夹杂物/排除标准适用 | ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 25年至89岁（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04567550 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | RGX-314-2202 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Regenxbio Inc. | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Regenxbio Inc. | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Regenxbio Inc. | ||||
| 验证日期 | 2020年12月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
