• 严重不良事件的数量[时间范围：最多2年]
  将记录严重不良事件的数量
• 严重出血情节的数量[时间范围：最多2年]
  将记录严重的出血剧集的数量
• 血栓性事件的发作数量，包括血栓性微血管病（TMA）[时间范围：最多2年]
  将记录包括血栓性微血管病（TMA）的血栓事件发作数量

先前对血友病A（HA）中高滴度抗体根除的护理标准包括劳动密集型，免疫耐受诱导（ITI）方案，该方案与伴随的绕行剂（BPA）预防，每天重组活性因子VII（rfviia）或每周至少3个非连续的活化凝血酶蛋白浓缩浓缩液（APCC）每周给予（IV）。

APCC-emicizumab安全研究的目的是前瞻性地研究APCC个性化剂量APCC在急性出血事件期间或手术前预防emicizumab a的儿童和成人的个性化剂量APCC的安全性和止血功效。

• 药物：APCC-emictemizumab
  个性化剂量的APCC-emicizumab将向参与者施用。 APCC允许的最大剂量每8小时为25 U/kg/剂量，不超过72小时，而无需与PI进行进一步讨论。
  其他名称：ACE910，Hemlibra和RO5534262
• 药物：费巴
  FEIBA是一种抗抑制剂凝结剂复合物，用于用于血友病患者的抑制剂患者：对照和预防出血发作，围手术治疗，常规预防，以防止或减少出血发作的频率。如果在48小时或小于“中度”的手术事件控制时，在出血事件中的“良好”反应少，则本地PI可以考虑使用最大剂量不超过90 µg/的凝血酶生成引导的RFVIIA每8小时每8小时千剂量，持续72小时，断奶总共不超过7天。
  其他名称：抗抑制剂凝结剂复合物
• 药物：七事实
  Sevenfact [凝结因子VIIA（重组）-JNCW]是一种凝血因子VIIA浓缩液，用于治疗和控制抑制剂的成人和青少年在成人和青少年中发生的出血发作。
  其他名称：novo7或rfviia

纳入标准：

• 中等严重的血友病A，定义为中央实验室的FVIII水平<0.02 IU/mL，然后开发抑制剂
• 知情同意时的年龄≥6岁
• 两次记录了高滴度抑制剂（> 5个BU/mL），在入学后2年内进行了72小时的冲洗
• 父母/监护人（关怀者）或患者已提供书面知情同意书
• 足够的血液学功能（HGB> 8 g/dL和血小板计数> 100,000 µL）
• 足够的肝功能（总胆红素≤1.5x ULN和筛选时的AST/Alt≤3xULN（不包括已知吉尔伯特）
• 足够的肾功能（≤2.5x ULN和CRCL≥30mL/min）

排除标准：

• 除血友病以外的遗传或获得的出血障碍不包括低VWF（> 30％vwf：RCO或VWF：GP1BM）
• 先前或目前的血栓栓塞疾病或血栓栓塞症迹象（不包括先前的解决线相关血栓形成）
• 可能增加出血或血栓形成风险的疾病
• 与单克隆抗体疗法或Emicizumab注射的成分相关的临床显着性高敏病史
• 在筛查前24周内，CD4计数<200细胞/µL已知HIV感染。如果年龄<35岁，则不需要测试。
• 在研究期间使用系统性免疫调节剂或计划使用
• 在调查员的判断中，有TMA高风险的参与者（例如，有先前的医学/家族史）
• 在临床实验室测试中的同时疾病，治疗或异常可能会干扰研究的进行，可能会带来额外的风险，或者在研究人员的看来会造成额外的风险，排除参与者的安全参与和完成研究
• 将尽一切努力包括在未来两年内考虑次要和主要程序的参与者，以10个程序的目标捕获这一重要数据。

• 严重不良事件的数量[时间范围：最多2年]
  将记录严重不良事件的数量
• 严重出血情节的数量[时间范围：最多2年]
  将记录严重的出血剧集的数量
• 血栓性事件的发作数量，包括血栓性微血管病（TMA）[时间范围：最多2年]
  将记录包括血栓性微血管病（TMA）的血栓事件发作数量

先前对血友病A（HA）中高滴度抗体根除的护理标准包括劳动密集型，免疫耐受诱导（ITI）方案，该方案与伴随的绕行剂（BPA）预防，每天重组活性因子VII（rfviia）或每周至少3个非连续的活化凝血酶蛋白浓缩浓缩液（APCC）每周给予（IV）。

APCC-emicizumab安全研究的目的是前瞻性地研究APCC个性化剂量APCC在急性出血事件期间或手术前预防emicizumab a的儿童和成人的个性化剂量APCC的安全性和止血功效。

• 药物：APCC-emictemizumab
  个性化剂量的APCC-emicizumab将向参与者施用。 APCC允许的最大剂量每8小时为25 U/kg/剂量，不超过72小时，而无需与PI进行进一步讨论。
  其他名称：ACE910，Hemlibra和RO5534262
• 药物：费巴
  FEIBA是一种抗抑制剂凝结剂复合物，用于用于血友病患者的抑制剂患者：对照和预防出血发作，围手术治疗，常规预防，以防止或减少出血发作的频率。如果在48小时或小于“中度”的手术事件控制时，在出血事件中的“良好”反应少，则本地PI可以考虑使用最大剂量不超过90 µg/的凝血酶生成引导的RFVIIA每8小时每8小时千剂量，持续72小时，断奶总共不超过7天。
  其他名称：抗抑制剂凝结剂复合物
• 药物：七事实
  Sevenfact [凝结因子VIIA（重组）-JNCW]是一种凝血因子VIIA浓缩液，用于治疗和控制抑制剂的成人和青少年在成人和青少年中发生的出血发作。
  其他名称：novo7或rfviia

纳入标准：

• 中等严重的血友病A，定义为中央实验室的FVIII水平<0.02 IU/mL，然后开发抑制剂
• 知情同意时的年龄≥6岁
• 两次记录了高滴度抑制剂（> 5个BU/mL），在入学后2年内进行了72小时的冲洗
• 父母/监护人（关怀者）或患者已提供书面知情同意书
• 足够的血液学功能（HGB> 8 g/dL和血小板计数> 100,000 µL）
• 足够的肝功能（总胆红素≤1.5x ULN和筛选时的AST/Alt≤3xULN（不包括已知吉尔伯特）
• 足够的肾功能（≤2.5x ULN和CRCL≥30mL/min）

排除标准：

• 除血友病以外的遗传或获得的出血障碍不包括低VWF（> 30％vwf：RCO或VWF：GP1BM）
• 先前或目前的血栓栓塞疾病或血栓栓塞症迹象（不包括先前的解决线相关血栓形成' target='_blank'>血栓形成）
• 可能增加出血或血栓形成' target='_blank'>血栓形成风险的疾病
• 与单克隆抗体疗法或Emicizumab注射的成分相关的临床显着性高敏病史
• 在筛查前24周内，CD4计数<200细胞/µL已知HIV感染。如果年龄<35岁，则不需要测试。
• 在研究期间使用系统性免疫调节剂或计划使用
• 在调查员的判断中，有TMA高风险的参与者（例如，有先前的医学/家族史）
• 在临床实验室测试中的同时疾病，治疗或异常可能会干扰研究的进行，可能会带来额外的风险，或者在研究人员的看来会造成额外的风险，排除参与者的安全参与和完成研究
• 将尽一切努力包括在未来两年内考虑次要和主要程序的参与者，以10个程序的目标捕获这一重要数据。