免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / CONTTRIBUTE：一项全球观察性研究，对经胸蛋白（TTR）介导的淀粉样变性（ATTR淀粉样变性）（CONTRIBUTE）
CONTTRIBUTE：一项全球观察性研究，对经胸蛋白（TTR）介导的淀粉样变性（ATTR淀粉样变性）（CONTRIBUTE）
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是：
- 描述ATT淀粉样变性患者的流行病学和临床特征，自然病史和现实世界中的临床管理
- 将patisiran的安全性和有效性描述为现实世界中常规临床实践的一部分
- 描述疾病的出现/进展
| 病情或疾病 |
|---|
| 经甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性淀粉样变性 |
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 1500名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 续：一项全球观察性多中心长期研究对经胸蛋白（TTR）介导的淀粉样变性（ATTR淀粉样变性） |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年11月23日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2030年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2030年9月 |
武器和干预措施
| 小组/队列 |
|---|
| 患有淀粉样变性的患者 诊断为ATT淀粉样变性（遗传性或野生型）的患者将有资格进行研究，并将遵循常规的临床护理。 |
| 症状前载体 具有已知疾病的TTR突变的症状前载体将符合该研究的资格，并将遵循常规的临床护理。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 不良事件的发生率[时间范围：从入学时间到10年]
- 遗传性经胸蛋白介导的（HATTR）淀粉样变性（ATTRV淀粉样变性）患者感兴趣的事件[时间范围：从入学前1年起，长达10年]选定的感兴趣事件定义为肝事件，心血管事件，肾脏事件，眼事件和诊断患有ATTRV淀粉样变性的患者的输液相关反应。
- 卫生保健提供者（HCP）评估的神经病' target='_blank'>多神经病（PND）残疾分数[时间范围：最多11年]PND分数：阶段0 =无症状； I级=感觉干扰，但保留了步行能力； II阶段=步行能力受损，但能够无棍或拐杖行走；第三阶段=在1个棍子或拐杖的帮助下行走； IIIB阶段=在2杆或拐杖的帮助下行走；第四阶段=仅限于轮椅或卧床不起。
- HCP评估的家族性淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（FAP）评分[时间范围：最多11年]FAP分数：阶段0 =无症状；第一阶段=未损坏的行走；下肢大部分是轻度的感觉，运动和自主神经病； II阶段=需要进行行动的帮助，主要是中下肢，上肢和躯干的中等障碍；第三阶段=坐轮椅或卧床不起；所有四肢的严重感觉，运动和自主介入。
- 下肢（NIS-LL）评分的HCP评估神经病损伤评分[时间范围：最多11年]NIS-LL评估肌肉的无力，反射和感觉，分别在左和右肢评分。肌肉无力的成分（臀部和膝盖屈曲，髋关节和膝盖伸展，脚踝背屈，脚踝植物屈肌，脚趾伸肌，脚趾屈肌）在0到4比例（0 =正常，4 =麻痹）上得分。反射（股股四头肌，三头肌）和感觉（触摸压力，针刺，振动，关节位置）的组成部分被评分为0 =正常，1 =减少或2 =不存在。总体可能的NIS-LL分数范围为0-88，得分较高=更大的损害。
- HCP评估的心肌病[时间范围：最多11年]心肌病将使用纽约心脏协会（NYHA）类评估：i =无症状； II =普通体育锻炼的症状； iii =症状小于普通体育锻炼； iv =休息时的症状。
- 诺福克生活质量 - 神经病' target='_blank'>糖尿病神经病（QOL -DN）总分[时间范围：最多11年]Norfolk-QOL-DN：诺福克QOL-DN问卷调查表是评估6个领域的标准化的35个项目的患者报告的结果措施：身体机能，大型纤维神经病，日常生活的活动，症状，小型纤维纤维，小型纤维性神经病和自治神经病。总分从-4点（最佳生活质量）到136分（最糟糕的生活质量）不等。
- 堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）[时间范围：最多11年]KCCQ是一项23项自我管理的问卷，开发了旨在独立衡量患者对健康状况的看法，其中包括心力衰竭症状，对身体和社会功能的影响以及他们的心力衰竭如何影响他们在2周内的生活质量召回时期。 KCCQ量化了6个领域（症状，身体机能，生活质量，社会限制，自我效能感和症状稳定性）和2个摘要分数（临床和总体摘要[OS]分数）。
- Rasch建造的总体残疾量表（R-ODS）[时间范围：最多11年]R-ODS是一份24个项目的自我管理调查表，用于评估患者经历的残疾。它使用线性加权的分类量表，专门捕获患者的活动和社会参与限制领域。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 儿童，成人，老年人 |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
诊断为淀粉样变性，遗传性或野生型以及具有已知疾病的TTR突变的症状前载体的患者将有资格进行研究。
标准
纳入标准：
- 诊断淀粉样蛋白病或记录的已知导致疾病的TTR突变，用于症状前载体队列
- 仅德国：必须根据产品特征摘要（SMPC）对患者进行任何批准的ATTR淀粉样变性治疗
排除标准：
- 目前为任何研究代理人参加临床试验的注册
联系人和位置
联系人
| 联系人：Alnylam临床试验信息线 | 1-877-Alnylam | clinicaltrials@alnylam.com | |
| 联系人：Alnylam临床试验信息线 | 1-877-256-9526 | clinicaltrials@alnylam.com |
位置
| 美国德克萨斯州 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 美国德克萨斯州奥斯汀，美国78756 | |
赞助商和合作者
Alnylam Pharmaceuticals
调查人员
| 研究主任： | 医疗主任 | Alnylam Pharmaceuticals |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年9月18日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2020年9月23日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月14日 | ||||||||
| 实际学习开始日期 | 2020年11月23日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2030年9月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 |
| ||||||||
| 原始主要结果指标 |
| ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | CONTRIBUTE：一项全球观察性研究对经胸蛋白（TTR）介导的淀粉样变性（ATTR淀粉样变性）的全球观察性研究 | ||||||||
| 官方头衔 | 续：一项全球观察性多中心长期研究对经胸蛋白（TTR）介导的淀粉样变性（ATTR淀粉样变性） | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是：
| ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：前瞻性 | ||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 诊断为淀粉样变性，遗传性或野生型以及具有已知疾病的TTR突变的症状前载体的患者将有资格进行研究。 | ||||||||
| 健康）状况 | |||||||||
| 干涉 | 不提供 | ||||||||
| 研究组/队列 | |||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 1500 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2030年9月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2030年9月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别 |
| ||||||||
| 年龄 | 儿童，成人，老年人 | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||||||
| 联系人 |
| ||||||||
| 列出的位置国家 | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04561518 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | ALN-TTR02-013 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享声明 |
| ||||||||
| 责任方 | Alnylam Pharmaceuticals | ||||||||
| 研究赞助商 | Alnylam Pharmaceuticals | ||||||||
| 合作者 | 不提供 | ||||||||
| 调查人员 |
| ||||||||
| PRS帐户 | Alnylam Pharmaceuticals | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是：
- 描述ATT淀粉样变性患者的流行病学和临床特征，自然病史和现实世界中的临床管理
- 将patisiran的安全性和有效性描述为现实世界中常规临床实践的一部分
- 描述疾病的出现/进展
| 病情或疾病 |
|---|
| 经甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性淀粉样变性 |
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 1500名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 续：一项全球观察性多中心长期研究对经胸蛋白（TTR）介导的淀粉样变性（ATTR淀粉样变性） |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年11月23日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2030年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2030年9月 |
武器和干预措施
| 小组/队列 |
|---|
| 患有淀粉样变性的患者 诊断为ATT淀粉样变性（遗传性或野生型）的患者将有资格进行研究，并将遵循常规的临床护理。 |
| 症状前载体 具有已知疾病的TTR突变的症状前载体将符合该研究的资格，并将遵循常规的临床护理。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 不良事件的发生率[时间范围：从入学时间到10年]
- 遗传性经胸蛋白介导的（HATTR）淀粉样变性（ATTRV淀粉样变性）患者感兴趣的事件[时间范围：从入学前1年起，长达10年]选定的感兴趣事件定义为肝事件，心血管事件，肾脏事件，眼事件和诊断患有ATTRV淀粉样变性的患者的输液相关反应。
- 卫生保健提供者（HCP）评估的神经病' target='_blank'>多神经病（PND）残疾分数[时间范围：最多11年]PND分数：阶段0 =无症状； I级=感觉干扰，但保留了步行能力； II阶段=步行能力受损，但能够无棍或拐杖行走；第三阶段=在1个棍子或拐杖的帮助下行走； IIIB阶段=在2杆或拐杖的帮助下行走；第四阶段=仅限于轮椅或卧床不起。
- HCP评估的家族性淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（FAP）评分[时间范围：最多11年]FAP分数：阶段0 =无症状；第一阶段=未损坏的行走；下肢大部分是轻度的感觉，运动和自主神经病； II阶段=需要进行行动的帮助，主要是中下肢，上肢和躯干的中等障碍；第三阶段=坐轮椅或卧床不起；所有四肢的严重感觉，运动和自主介入。
- 下肢（NIS-LL）评分的HCP评估神经病损伤评分[时间范围：最多11年]NIS-LL评估肌肉的无力，反射和感觉，分别在左和右肢评分。肌肉无力的成分（臀部和膝盖屈曲，髋关节和膝盖伸展，脚踝背屈，脚踝植物屈肌，脚趾伸肌，脚趾屈肌）在0到4比例（0 =正常，4 =麻痹）上得分。反射（股股四头肌，三头肌）和感觉（触摸压力，针刺，振动，关节位置）的组成部分被评分为0 =正常，1 =减少或2 =不存在。总体可能的NIS-LL分数范围为0-88，得分较高=更大的损害。
- HCP评估的心肌病[时间范围：最多11年]心肌病将使用纽约心脏协会（NYHA）类评估：i =无症状； II =普通体育锻炼的症状； iii =症状小于普通体育锻炼； iv =休息时的症状。
- 诺福克生活质量 - 神经病' target='_blank'>糖尿病神经病（QOL -DN）总分[时间范围：最多11年]Norfolk-QOL-DN：诺福克QOL-DN问卷调查表是评估6个领域的标准化的35个项目的患者报告的结果措施：身体机能，大型纤维神经病，日常生活的活动，症状，小型纤维纤维，小型纤维性神经病和自治神经病。总分从-4点（最佳生活质量）到136分（最糟糕的生活质量）不等。
- 堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）[时间范围：最多11年]KCCQ是一项23项自我管理的问卷，开发了旨在独立衡量患者对健康状况的看法，其中包括心力衰竭症状，对身体和社会功能的影响以及他们的心力衰竭如何影响他们在2周内的生活质量召回时期。 KCCQ量化了6个领域（症状，身体机能，生活质量，社会限制，自我效能感和症状稳定性）和2个摘要分数（临床和总体摘要[OS]分数）。
- Rasch建造的总体残疾量表（R-ODS）[时间范围：最多11年]R-ODS是一份24个项目的自我管理调查表，用于评估患者经历的残疾。它使用线性加权的分类量表，专门捕获患者的活动和社会参与限制领域。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 儿童，成人，老年人 |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
诊断为淀粉样变性，遗传性或野生型以及具有已知疾病的TTR突变的症状前载体的患者将有资格进行研究。
标准
纳入标准：
- 诊断淀粉样蛋白病或记录的已知导致疾病的TTR突变，用于症状前载体队列
- 仅德国：必须根据产品特征摘要（SMPC）对患者进行任何批准的ATTR淀粉样变性治疗
排除标准：
- 目前为任何研究代理人参加临床试验的注册
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年9月18日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2020年9月23日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月14日 | ||||||||
| 实际学习开始日期 | 2020年11月23日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2030年9月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 |
| ||||||||
| 原始主要结果指标 |
| ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | CONTRIBUTE：一项全球观察性研究对经胸蛋白（TTR）介导的淀粉样变性（ATTR淀粉样变性）的全球观察性研究 | ||||||||
| 官方头衔 | 续：一项全球观察性多中心长期研究对经胸蛋白（TTR）介导的淀粉样变性（ATTR淀粉样变性） | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是：
| ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：前瞻性 | ||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 诊断为淀粉样变性，遗传性或野生型以及具有已知疾病的TTR突变的症状前载体的患者将有资格进行研究。 | ||||||||
| 健康）状况 | |||||||||
| 干涉 | 不提供 | ||||||||
| 研究组/队列 | |||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 1500 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2030年9月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2030年9月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别 |
| ||||||||
| 年龄 | 儿童，成人，老年人 | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||||||
| 联系人 |
| ||||||||
| 列出的位置国家 | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04561518 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | ALN-TTR02-013 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享声明 |
| ||||||||
| 责任方 | Alnylam Pharmaceuticals | ||||||||
| 研究赞助商 | Alnylam Pharmaceuticals | ||||||||
| 合作者 | 不提供 | ||||||||
| 调查人员 |
| ||||||||
| PRS帐户 | Alnylam Pharmaceuticals | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
