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出境医 / 临床实验 / Befizal®200毫克的试验，用于治疗Leber遗传视神经病变（BéfinoHl）
Befizal®200毫克的试验，用于治疗Leber遗传视神经病变（BéfinoHl）
研究描述
简要摘要：
研究Béfizal®200毫克在14例LHON患者中的效率不到5年。患者必须具有某些特定的突变
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 安全问题功效，自我 | 药物：Béfizal | 第2阶段3 |
详细说明：
研究Béfizal®200毫克在14例成年患者中的效率研究，其中LHON在吞咽，临床和辅助测试 /实验室数据中获得了LHON的诊断。 LHON应该发生不到5年，必须通过3460或11778线粒体DNA突变证明。鉴于传播方式，遗传研究可能是在母亲的亲戚中进行的
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 14名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 打开 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | Befizal®200毫克治疗Leber遗传视神经神经病的功效研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年3月26日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年12月9日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年3月10日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：治疗组 14例诊断为吞噬，临床和辅助测试 /实验室数据的成年患者。 LHON应该发生不到5年，必须通过3460或11778线粒体DNA突变证明。鉴于传播方式，遗传研究可能是在母亲的亲戚中进行的。 Befizal®200毫克将测试一年 | 药物：Béfizal 一年每天600 MF |
结果措施
主要结果指标 ：
- 最佳校正视力敏锐度的演变（在logmar中）[时间范围：月12]
次要结果度量 ：
- 远见最佳校正视力[时间范围：第3个月]通过早期治疗视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变研究类型量表（从-0.3到2.6）-0.3是最佳视网膜病变研究类型量表，对logmar的最佳矫正视力测量最佳视力是最佳视力，而2.6则更糟
- 远视最佳视力的演变[时间范围：第6个月]通过早期治疗视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变研究类型量表（从-0.3到2.6）-0.3是最佳视网膜病变研究类型量表，对logmar的最佳矫正视力测量最佳视力是最佳视力，而2.6则更糟
- 远视最佳视力的演变[时间范围：第9个月]通过早期治疗视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变研究类型量表（从-0.3到2.6）-0.3是最佳视网膜病变研究类型量表，对logmar的最佳矫正视力测量最佳视力是最佳视力，而2.6则更糟
- 远视最佳视力的演变[时间范围：15个月]通过早期治疗视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变研究类型量表（从-0.3到2.6）-0.3是最佳视网膜病变研究类型量表，对logmar的最佳矫正视力测量最佳视力是最佳视力，而2.6则更糟
- 有远见的最佳校正视力的演变[时间范围：第3个月]通过早期治疗糖尿病病变研究类型量表（从-0.3到2.6）-0.3对有远见的最佳视力进行测量最佳视力（范围为2.6），而2.6则更糟
- 远视十进制最佳校正视力的演变[时间范围：第6个月]测量最佳校正视力（以logmar）为单位尺度（从20/20到光感知范围）的测量。 20/20是最佳视野和光感，越差
- 远视十进制最佳校正视力的演变[时间范围：第9个月]测量最佳校正视力（以logmar）为单位尺度（从20/20到光感知范围）的测量。 20/20是最佳视野和光感，越差
- 远视十进制最佳校正视力的演变[时间范围：第12个月]测量最佳校正视力（以logmar）为单位尺度（从20/20到光感知范围）的测量。 20/20是最佳视野和光感，越差
- 远视十进制最佳校正视力的演变[时间范围：15个月]测量最佳校正视力（以logmar）为单位尺度（从20/20到光感知范围）的测量。 20/20是最佳视野和光感，越差
- 近视视敏度的演变[时间范围：第3个月]使用Parinaud量表（从P48到P1> .5）测量最佳校正后视力的测量是较差的视力，而P1.5最好
- 近视视敏度的演变[时间范围：第6个月]使用Parinaud量表（从P48到P1> .5）测量最佳校正后视力的测量是较差的视力，而P1.5最好
- 近视视敏度的演变[时间范围：第9个月]使用Parinaud量表（从P48到P1> .5）测量最佳校正后视力的测量是较差的视力，而P1.5最好
- 近视视敏度的演变[时间范围：第12个月]使用Parinaud量表（从P48到P1> .5）测量最佳校正后视力的测量是较差的视力，而P1.5最好
- 近视视敏度的演变[时间范围：15个月]使用Parinaud量表（从P48到P1> .5）测量最佳校正后视力的测量是较差的视力，而P1.5最好
- 视网膜神经纤维层的演变光学相干断层扫描[时间范围：第6个月]生理参数：光学相干断层扫描
- 视网膜神经纤维层的演变光学相干断层扫描[时间范围：12个月]生理参数：光学相干断层扫描
- 自动视野测量[时间范围：第3个月]生理参数：根据协议统计协议30（ChampVisuelMétrovision，Perenchies，France，ChampVisuelMétrovision测量的视野自动视野校正偏差）
- 自动视野测量[时间范围：第6个月]生理参数：自动视野
- 自动化视野[时间范围：用Befizal®200mg（箭头生成）治疗的第9个月与每月0比较]生理参数：根据协议统计协议30（ChampVisuelMétrovision，Perenchies，France，ChampVisuelMétrovision测量的视野自动视野校正偏差）
- 自动视野测量[时间范围：第12个月]生理参数：根据协议统计协议30（ChampVisuelMétrovision，Perenchies，France，ChampVisuelMétrovision测量的视野自动视野校正偏差）
- 自动视野测量[时间范围：15个月]生理参数：根据协议统计协议30（ChampVisuelMétrovision，Perenchies，France，ChampVisuelMétrovision测量的视野自动视野校正偏差）
- 手动视野测量[时间范围：第3个月]生理参数：用Isopter V / 4，III / 1和II / 1测量的手动视野
- 手动视野测量[时间范围：第6个月]生理参数：用Isopter V / 4，III / 1和II / 1测量的手动视野
- 手动视野测量[时间范围：第9个月]生理参数：用Isopter V / 4，III / 1和II / 1测量的手动视野
- 手动视野测量[时间范围：第12个月]生理参数：用Isopter V / 4，III / 1和II / 1测量的手动视野
- 手动视野测量[时间范围：15个月]生理参数：用Isopter V / 4，III / 1和II / 1测量的手动视野
- 国家眼科研究所视觉功能问卷25 [时间范围：第12个月]问卷
- 血清肌酐的浓度[时间范围：每三个月至15个月]血清肌酐浓度
- 高密度脂蛋白胆固醇的浓度[时间范围：每三个月至15个月]验血
- 非常低密度脂蛋白胆固醇的浓度[时间范围：每三个月至15个月]验血
- 甘油三酸酯的浓度[时间范围：每三个月至15个月]验血
- 部分凝血活蛋白时间的速率[时间范围：每三个月至15个月]验血
- 天冬氨酸的浓度[时间范围：每三个月至15个月]验血
- 丙氨酸氨基酸酶的浓度[时间范围：每三个月至15个月]验血
- 乳酸脱氢酶的浓度[时间范围：每三个月至15个月]验血
- 肌酸激酶的浓度[时间范围：每三个月至15个月]验血
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 在吞咽，临床和辅助测试 /实验室数据中获得LHON诊断的成年患者。 LHON应该发生不到5年，必须通过3460或11778线粒体DNA突变证明。鉴于传播方式，遗传研究可能是在母亲的亲戚中进行的
排除标准：
*任何对LHON诊断的视神经病变均未正式证实或遗传证明；
- lhon开始了5年以上；
- LHON与3460或11778的另一个主要突变相关联
- 受监护权或因行政或司法决定剥夺自由的儿童或成年患者；
- 育龄的妇女；怀孕或哺乳的妇女；
- 与社会保护计划（国家或私人保险 /受益人或受让人）无关的患者；
- 未给予书面，知情和签署同意的患者；
- 过敏，对纤维化，bezafibrate和 /或befizal®200mg（箭头一代）或这些成分之一；
- 光敏反应与纤维相关；
- 患者已经接受了纤维化或HMG Co-A还原酶抑制剂或抗凝剂的治疗；
- 在正常的3次中，转氨酶（AST和ALT）增加的肝功能不全或功能障碍；
- 血清肌酐> 15 mg / L（> 135 mg / dl）肾脏肌酐不足
联系人和位置
联系人
| 联系人：医学博士克里斯托夫·奥尔索德 | 33 1 56 09 34 66 | Christophe.orssaud@aphp.fr |
位置
| 法国 | |
| HEGP医院 | 招募 |
| 法国巴黎，75015 | |
| 联系人：Christophe Orssaud，MD 33 1 56 09 34 98 Christophe.orssaud@aphp.fr | |
| 联系人：Dominique Bremond Gignac，MD博士33 1 44 49 45 02 Dominique.bremond@aphp.fr | |
赞助商和合作者
hôpital颈部肉体
欧洲乔治·蓬皮杜医院
克莱罗普
调查人员
| 学习主席： | Dominique Bremond Gignac，医学博士 | 内颈 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年3月14日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年9月23日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年2月12日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年3月26日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年12月9日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 最佳校正视力敏锐度的演变（在logmar中）[时间范围：月12] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 最佳校正视力敏锐度的演变（在logmar中）[时间范围：月12] 通过ETDRS类型量表来测量最佳校正的视力敏锐度（范围为0.1和2） | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
| ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | Befizal®200毫克的试验，用于治疗Leber遗传视神经神经病 | ||||
| 官方标题ICMJE | Befizal®200毫克治疗Leber遗传视神经神经病的功效研究 | ||||
| 简要摘要 | 研究Béfizal®200毫克在14例LHON患者中的效率不到5年。患者必须具有某些特定的突变 | ||||
| 详细说明 | 研究Béfizal®200毫克在14例成年患者中的效率研究，其中LHON在吞咽，临床和辅助测试 /实验室数据中获得了LHON的诊断。 LHON应该发生不到5年，必须通过3460或11778线粒体DNA突变证明。鉴于传播方式，遗传研究可能是在母亲的亲戚中进行的 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 干预模型描述： 打开 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE |
| ||||
| 干预ICMJE | 药物：Béfizal 一年每天600 MF | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：治疗组 14例诊断为吞噬，临床和辅助测试 /实验室数据的成年患者。 LHON应该发生不到5年，必须通过3460或11778线粒体DNA突变证明。鉴于传播方式，遗传研究可能是在母亲的亲戚中进行的。 Befizal®200毫克将测试一年 干预：药物：贝菲扎尔 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 14 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年3月10日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年12月9日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 法国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04561466 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | beza16 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | 克里斯托夫·奥尔索（Christophe Orssaud） | ||||
| 研究赞助商ICMJE | hôpital颈部肉体 | ||||
| 合作者ICMJE |
| ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | hôpital颈部肉体 | ||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
研究Béfizal®200毫克在14例LHON患者中的效率不到5年。患者必须具有某些特定的突变
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 安全问题功效，自我 | 药物：Béfizal | 第2阶段3 |
详细说明：
研究Béfizal®200毫克在14例成年患者中的效率研究，其中LHON在吞咽，临床和辅助测试 /实验室数据中获得了LHON的诊断。 LHON应该发生不到5年，必须通过3460或11778线粒体DNA突变证明。鉴于传播方式，遗传研究可能是在母亲的亲戚中进行的
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 14名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 打开 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | Befizal®200毫克治疗Leber遗传视神经神经病的功效研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年3月26日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年12月9日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年3月10日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：治疗组 14例诊断为吞噬，临床和辅助测试 /实验室数据的成年患者。 LHON应该发生不到5年，必须通过3460或11778线粒体DNA突变证明。鉴于传播方式，遗传研究可能是在母亲的亲戚中进行的。 Befizal®200毫克将测试一年 | 药物：Béfizal 一年每天600 MF |
结果措施
主要结果指标 ：
- 最佳校正视力敏锐度的演变（在logmar中）[时间范围：月12]
次要结果度量 ：
- 远见最佳校正视力[时间范围：第3个月]通过早期治疗视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变研究类型量表（从-0.3到2.6）-0.3是最佳视网膜病变研究类型量表，对logmar的最佳矫正视力测量最佳视力是最佳视力，而2.6则更糟
- 远视最佳视力的演变[时间范围：第6个月]通过早期治疗视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变研究类型量表（从-0.3到2.6）-0.3是最佳视网膜病变研究类型量表，对logmar的最佳矫正视力测量最佳视力是最佳视力，而2.6则更糟
- 远视最佳视力的演变[时间范围：第9个月]通过早期治疗视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变研究类型量表（从-0.3到2.6）-0.3是最佳视网膜病变研究类型量表，对logmar的最佳矫正视力测量最佳视力是最佳视力，而2.6则更糟
- 远视最佳视力的演变[时间范围：15个月]通过早期治疗视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变研究类型量表（从-0.3到2.6）-0.3是最佳视网膜病变研究类型量表，对logmar的最佳矫正视力测量最佳视力是最佳视力，而2.6则更糟
- 有远见的最佳校正视力的演变[时间范围：第3个月]通过早期治疗糖尿病病变研究类型量表（从-0.3到2.6）-0.3对有远见的最佳视力进行测量最佳视力（范围为2.6），而2.6则更糟
- 远视十进制最佳校正视力的演变[时间范围：第6个月]测量最佳校正视力（以logmar）为单位尺度（从20/20到光感知范围）的测量。 20/20是最佳视野和光感，越差
- 远视十进制最佳校正视力的演变[时间范围：第9个月]测量最佳校正视力（以logmar）为单位尺度（从20/20到光感知范围）的测量。 20/20是最佳视野和光感，越差
- 远视十进制最佳校正视力的演变[时间范围：第12个月]测量最佳校正视力（以logmar）为单位尺度（从20/20到光感知范围）的测量。 20/20是最佳视野和光感，越差
- 远视十进制最佳校正视力的演变[时间范围：15个月]测量最佳校正视力（以logmar）为单位尺度（从20/20到光感知范围）的测量。 20/20是最佳视野和光感，越差
- 近视视敏度的演变[时间范围：第3个月]使用Parinaud量表（从P48到P1> .5）测量最佳校正后视力的测量是较差的视力，而P1.5最好
- 近视视敏度的演变[时间范围：第6个月]使用Parinaud量表（从P48到P1> .5）测量最佳校正后视力的测量是较差的视力，而P1.5最好
- 近视视敏度的演变[时间范围：第9个月]使用Parinaud量表（从P48到P1> .5）测量最佳校正后视力的测量是较差的视力，而P1.5最好
- 近视视敏度的演变[时间范围：第12个月]使用Parinaud量表（从P48到P1> .5）测量最佳校正后视力的测量是较差的视力，而P1.5最好
- 近视视敏度的演变[时间范围：15个月]使用Parinaud量表（从P48到P1> .5）测量最佳校正后视力的测量是较差的视力，而P1.5最好
- 视网膜神经纤维层的演变光学相干断层扫描[时间范围：第6个月]生理参数：光学相干断层扫描
- 视网膜神经纤维层的演变光学相干断层扫描[时间范围：12个月]生理参数：光学相干断层扫描
- 自动视野测量[时间范围：第3个月]生理参数：根据协议统计协议30（ChampVisuelMétrovision，Perenchies，France，ChampVisuelMétrovision测量的视野自动视野校正偏差）
- 自动视野测量[时间范围：第6个月]生理参数：自动视野
- 自动化视野[时间范围：用Befizal®200mg（箭头生成）治疗的第9个月与每月0比较]生理参数：根据协议统计协议30（ChampVisuelMétrovision，Perenchies，France，ChampVisuelMétrovision测量的视野自动视野校正偏差）
- 自动视野测量[时间范围：第12个月]生理参数：根据协议统计协议30（ChampVisuelMétrovision，Perenchies，France，ChampVisuelMétrovision测量的视野自动视野校正偏差）
- 自动视野测量[时间范围：15个月]生理参数：根据协议统计协议30（ChampVisuelMétrovision，Perenchies，France，ChampVisuelMétrovision测量的视野自动视野校正偏差）
- 手动视野测量[时间范围：第3个月]生理参数：用Isopter V / 4，III / 1和II / 1测量的手动视野
- 手动视野测量[时间范围：第6个月]生理参数：用Isopter V / 4，III / 1和II / 1测量的手动视野
- 手动视野测量[时间范围：第9个月]生理参数：用Isopter V / 4，III / 1和II / 1测量的手动视野
- 手动视野测量[时间范围：第12个月]生理参数：用Isopter V / 4，III / 1和II / 1测量的手动视野
- 手动视野测量[时间范围：15个月]生理参数：用Isopter V / 4，III / 1和II / 1测量的手动视野
- 国家眼科研究所视觉功能问卷25 [时间范围：第12个月]问卷
- 血清肌酐的浓度[时间范围：每三个月至15个月]血清肌酐浓度
- 高密度脂蛋白胆固醇的浓度[时间范围：每三个月至15个月]验血
- 非常低密度脂蛋白胆固醇的浓度[时间范围：每三个月至15个月]验血
- 甘油三酸酯的浓度[时间范围：每三个月至15个月]验血
- 部分凝血活蛋白时间的速率[时间范围：每三个月至15个月]验血
- 天冬氨酸的浓度[时间范围：每三个月至15个月]验血
- 丙氨酸氨基酸酶的浓度[时间范围：每三个月至15个月]验血
- 乳酸脱氢酶的浓度[时间范围：每三个月至15个月]验血
- 肌酸激酶的浓度[时间范围：每三个月至15个月]验血
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 在吞咽，临床和辅助测试 /实验室数据中获得LHON诊断的成年患者。 LHON应该发生不到5年，必须通过3460或11778线粒体DNA突变证明。鉴于传播方式，遗传研究可能是在母亲的亲戚中进行的
排除标准：
*任何对LHON诊断的视神经病变均未正式证实或遗传证明；
- lhon开始了5年以上；
- LHON与3460或11778的另一个主要突变相关联
- 受监护权或因行政或司法决定剥夺自由的儿童或成年患者；
- 育龄的妇女；怀孕或哺乳的妇女；
- 与社会保护计划（国家或私人保险 /受益人或受让人）无关的患者；
- 未给予书面，知情和签署同意的患者；
- 过敏，对纤维化，bezafibrate和 /或befizal®200mg（箭头一代）或这些成分之一；
- 光敏反应与纤维相关；
- 患者已经接受了纤维化或HMG Co-A还原酶抑制剂或抗凝剂的治疗；
- 在正常的3次中，转氨酶（AST和ALT）增加的肝功能不全或功能障碍；
- 血清肌酐> 15 mg / L（> 135 mg / dl）肾脏肌酐不足
联系人和位置
联系人
位置
赞助商和合作者
hôpital颈部肉体
欧洲乔治·蓬皮杜医院
克莱罗普
调查人员
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年3月14日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年9月23日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年2月12日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年3月26日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年12月9日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 最佳校正视力敏锐度的演变（在logmar中）[时间范围：月12] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 最佳校正视力敏锐度的演变（在logmar中）[时间范围：月12] 通过ETDRS类型量表来测量最佳校正的视力敏锐度（范围为0.1和2） | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | Befizal®200毫克的试验，用于治疗Leber遗传视神经神经病 | ||||
| 官方标题ICMJE | Befizal®200毫克治疗Leber遗传视神经神经病的功效研究 | ||||
| 简要摘要 | 研究Béfizal®200毫克在14例LHON患者中的效率不到5年。患者必须具有某些特定的突变 | ||||
| 详细说明 | 研究Béfizal®200毫克在14例成年患者中的效率研究，其中LHON在吞咽，临床和辅助测试 /实验室数据中获得了LHON的诊断。 LHON应该发生不到5年，必须通过3460或11778线粒体DNA突变证明。鉴于传播方式，遗传研究可能是在母亲的亲戚中进行的 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 干预模型描述： 打开 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE |
| ||||
| 干预ICMJE | 药物：Béfizal 一年每天600 MF | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：治疗组 14例诊断为吞噬，临床和辅助测试 /实验室数据的成年患者。 LHON应该发生不到5年，必须通过3460或11778线粒体DNA突变证明。鉴于传播方式，遗传研究可能是在母亲的亲戚中进行的。 Befizal®200毫克将测试一年 干预：药物：贝菲扎尔 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 14 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年3月10日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年12月9日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 法国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04561466 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | beza16 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 克里斯托夫·奥尔索（Christophe Orssaud） | ||||
| 研究赞助商ICMJE | hôpital颈部肉体 | ||||
| 合作者ICMJE |
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| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | hôpital颈部肉体 | ||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
