• 实验：Vosoritide +护理标准
  子宫颈甲状腺压缩的护理标准治疗和每天以30μg/kg（0- <2岁）或15μg/kg（年龄> 2岁）的每日皮下注射vosoritide
  干预：生物学：Vosoritide
• 没有干预：仅护理标准
  机构护理标准监测和宫颈护理压缩的治疗

纳入标准：

• 在对研究性质进行了解释并在执行任何研究相关程序之前，父母或监护人愿意并且能够提供签署的知情同意书。
• 具有基因测试记录的ACH。
• 愿意并且能够在身体上执行所有学习程序。
• 年龄为0至≤12个月，在研究条目（第1天）。鉴于沃索里德治疗对孔的任何潜在影响都取决于尽早治疗，而在颅骨底部的同步质仍然开放。对于入学率> 6个月大的受试者，应进行调查员与医疗监测仪之间的讨论，目的是限制> 6个月至≤12个月大的受试者数量。
• 父母或看护人愿意每天对受试者进行注射并完成所需的培训。
• 有CMC的证据表明“可能”需要手术干预

排除标准：

• 除非疼痛质症（例如，三体症，假骨质质等）以外的低软入性或短期疾病。
• 具有CMC，即不需要手术干预（例如，通过保存脑脊液空间来狭窄狭窄），或者确实需要立即进行手术干预。
• 具有以下任何一项：未经治疗的甲状腺功能减退症' target='_blank'>先天性甲状腺功能减退症或甲状腺功能亢进症的产妇史，胰岛素征用新生儿糖尿病，自身免疫性炎症性疾病，炎症性肠病，自主神经病。
• 具有以下任何历史：肾功能不全，慢性贫血，基线收缩压低于年龄和性别指定正常范围或复发性症状性低血压（定义为低血压发作，通常伴随着症状，例如，苍白，苍白，cyanisos，cyanisos，cyansis，烦躁，烦躁，烦躁，烦躁，烦躁，易怒，烦躁，疾病进食不佳）和心脏或血管疾病。
• 在筛查ECG时，具有临床上显着的发现或心律不齐，表明心脏功能异常或传导或QTC-F≥450毫秒。
• 在筛查前的6个月内，已用生长激素，胰岛素样生长因子1或合成代谢类固醇治疗，或任何时候长期治疗（> 3个月）。
• 曾经有过宫颈乳房减压手术。
• 筛查前6个月内有长骨或脊柱的骨折。

• 实验：Vosoritide +护理标准
  子宫颈甲状腺压缩的护理标准治疗和每天以30μg/kg（0- <2岁）或15μg/kg（年龄> 2岁）的每日皮下注射vosoritide
  干预：生物学：Vosoritide
• 没有干预：仅护理标准
  机构护理标准监测和宫颈护理压缩的治疗

纳入标准：

• 在对研究性质进行了解释并在执行任何研究相关程序之前，父母或监护人愿意并且能够提供签署的知情同意书。
• 具有基因测试记录的ACH。
• 愿意并且能够在身体上执行所有学习程序。
• 年龄为0至≤12个月，在研究条目（第1天）。鉴于沃索里德治疗对孔的任何潜在影响都取决于尽早治疗，而在颅骨底部的同步质仍然开放。对于入学率> 6个月大的受试者，应进行调查员与医疗监测仪之间的讨论，目的是限制> 6个月至≤12个月大的受试者数量。
• 父母或看护人愿意每天对受试者进行注射并完成所需的培训。
• 有CMC的证据表明“可能”需要手术干预

排除标准：

• 除非疼痛质症（例如，三体症，假骨质质等）以外的低软入性或短期疾病。
• 具有CMC，即不需要手术干预（例如，通过保存脑脊液空间来狭窄狭窄），或者确实需要立即进行手术干预。
• 具有以下任何一项：未经治疗的先天性甲状腺功能减退' target='_blank'>甲状腺功能减退症' target='_blank'>先天性甲状腺功能减退' target='_blank'>甲状腺功能减退症或甲状腺功能亢进' target='_blank'>甲状腺功能亢进症的产妇史，胰岛素征用新生儿糖尿病，自身免疫性炎症性疾病，炎症性肠病，自主神经病。
• 具有以下任何历史：肾功能不全，慢性贫血，基线收缩压低于年龄和性别指定正常范围或复发性症状性低血压（定义为低血压发作，通常伴随着症状，例如，苍白，苍白，cyanisos，cyanisos，cyansis，烦躁，烦躁，烦躁，烦躁，烦躁，易怒，烦躁，疾病进食不佳）和心脏或血管疾病。
• 在筛查ECG时，具有临床上显着的发现或心律不齐，表明心脏功能异常或传导或QTC-F≥450毫秒。
• 在筛查前的6个月内，已用生长激素，胰岛素样生长因子1或合成代谢类固醇治疗，或任何时候长期治疗（> 3个月）。
• 曾经有过宫颈乳房减压手术。
• 筛查前6个月内有长骨或脊柱的骨折。