病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
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复发/难治性多发性骨髓瘤 | 遗传:PBCAR269A药物:氟达拉滨药物:环磷酰胺 | 第1阶段2 |
研究类型 : | 介入(临床试验) |
估计入学人数 : | 48名参与者 |
分配: | 非随机化 |
干预模型: | 顺序分配 |
干预模型描述: | 在第一阶段,将依次招募3个升级剂量组,并有可能进行单个降级。在每个剂量组中,至少有3个研究参与者将使用标准3 + 3设计对单剂量的PBCAR269A进行治疗。 PBCAR269A的起始剂量为6 x 105 CAR T细胞/kg体重。随后的剂量组将以升级剂量为6 x 106 CAR T细胞/kg的最大剂量治疗。在没有DLT的情况下,将使用固定剂量方案增加剂量。 |
掩蔽: | 无(打开标签) |
主要意图: | 治疗 |
官方标题: | 一项1/2A的阶段,开放标签,剂量降低,剂量扩张研究,以评估PBCAR269A在患有复发/难治性多发性骨髓瘤的研究参与者中的安全性和临床活性 |
实际学习开始日期 : | 2020年4月30日 |
估计的初级完成日期 : | 2021年5月 |
估计 学习完成日期 : | 2021年5月 |
手臂 | 干预/治疗 |
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实验:剂量1的PBCAR269A PBCAR269A的起始剂量为6 x 10^5 CAR T细胞/kg体重。 | 遗传:PBCAR269A 同种异体抗BCMA汽车T细胞 药物:氟达拉滨 氟达拉滨用于淋巴结蛋白。 药物:环磷酰胺 环磷酰胺用于淋巴结序。 |
实验:剂量2的PBCAR269A 2×10^6 CAR T细胞/kg体重。 | 遗传:PBCAR269A 同种异体抗BCMA汽车T细胞 药物:氟达拉滨 氟达拉滨用于淋巴结蛋白。 药物:环磷酰胺 环磷酰胺用于淋巴结序。 |
实验:剂量3的PBCAR269A 6×10^6 CAR T细胞/kg体重。 | 遗传:PBCAR269A 同种异体抗BCMA汽车T细胞 药物:氟达拉滨 氟达拉滨用于淋巴结蛋白。 药物:环磷酰胺 环磷酰胺用于淋巴结序。 |
为了评估ORR在第360天使用PBCAR269A治疗,将使用IMWG响应标准记录。
ORR定义为研究参与者的比例,满足研究人群中对可评估人群的反应的定义。 ORR将按照符合ORR定义的研究参与者以及相应的95%CIS的定义来总结ORR。 DOR将使用Kaplan-Meier方法对疾病复发,进展或死亡的初始反应,进展或死亡的持续时间(天)进行描述。还将计算在3、6、9和12个月以实现DOR的研究参与者的数量。探索功效分析包括CBC计数,CAR T细胞,细胞因子和CRP水平的基线变化。
有资格学习的年龄: | 18岁以上(成人,老年人) |
有资格学习的男女: | 全部 |
接受健康的志愿者: | 不 |
纳入标准:
筛查时可测量的疾病,包括至少1个标准。注意:患有免疫球蛋白(IG)的研究参与者骨髓瘤,其中血清蛋白电泳由于正常血清蛋白与proprotein在β区域中的pro蛋白的漫画被认为是不可靠的。
研究参与者必须对2种MM治疗方案难治性,包括免疫调节性酰亚胺药物和蛋白酶抑制剂,然后才能进入研究。研究参与者必须从先前治疗期间经历的任何AE恢复或稳定至≤2级,除了神经病。先前的治疗要求如下:
具有足够的骨髓,肾脏,肝,肺和心脏功能,定义为:
丙氨酸氨基转移酶(ALT)和天冬氨酸氨基转移酶(AST)均水平
≤3倍正常上限的≤3倍,除非肝脏中有可疑疾病,在这种情况下,如果血清胆红素在资格标准内,则没有设置限制。
排除标准:
联系人:临床精确生物科学公司 | 919-314-5512 | clinical@precisionbiosciences.com |
美国,加利福尼亚 | |
希望之城 | 招募 |
加利福尼亚州杜阿尔特,美国,91010 | |
联系人:Maung Myo Htut,医学博士 | |
首席研究员:Maung Myo Htut,医学博士 | |
加利福尼亚大学旧金山 | 招募 |
加利福尼亚州旧金山,美国,94115 | |
首席研究员:医学博士Nina Shah | |
美国,马萨诸塞州 | |
达娜·法伯癌症研究所 | 招募 |
美国马萨诸塞州波士顿,美国,02215 | |
首席研究员:医学博士Omar Nadeem | |
美国,纽约 | |
哥伦比亚大学欧文医学中心 | 招募 |
纽约,纽约,美国,10032 | |
首席调查员:RAN RESHEF,医学博士 | |
美国德克萨斯州 | |
MD Anderson | 招募 |
美国德克萨斯州休斯顿,美国77030 | |
首席研究员:医学博士Krina Patel |
学习主席: | 医学博士Monika Vainorius | Precision Biosciences,Inc。 |
追踪信息 | |||||
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首先提交的日期ICMJE | 2019年11月12日 | ||||
第一个发布日期icmje | 2019年11月21日 | ||||
上次更新发布日期 | 2021年4月30日 | ||||
实际学习开始日期ICMJE | 2020年4月30日 | ||||
估计的初级完成日期 | 2021年5月(主要结果度量的最终数据收集日期) | ||||
当前的主要结果度量ICMJE | PBCAR269A的最大耐受剂量(MTD)[时间范围:第一天 - 第28天] 为了确定最大耐受剂量(MTD),该剂量定义为使用3+3策略的剂量水平不到33%的患者经历剂量限制毒性(DLT)。 | ||||
原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
改变历史 | |||||
当前的次要结果度量ICMJE |
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原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
描述性信息 | |||||
简短的标题ICMJE | 一项剂量提升研究,用于评估PBCAR269A的安全性和临床活性 | ||||
官方标题ICMJE | 一项1/2A的阶段,开放标签,剂量降低,剂量扩张研究,以评估PBCAR269A在患有复发/难治性多发性骨髓瘤的研究参与者中的安全性和临床活性 | ||||
简要摘要 | 这是一项1/2A期,非随机,开放标签,平行分配,单剂量,剂量降低和剂量扩张研究,以评估R/R MM成人PBCAR269A的安全性和临床活性。 | ||||
详细说明 | 这是一项多中心,非随机,开放标签,平行分配,单剂量,剂量降低和剂量扩张研究,可评估R/R MM成人PBCAR269A的安全性和临床活性。在启动研究治疗PBCAR269A之前,所有研究参与者均应接受淋巴结疗法。在筛查期间,初始淋巴结疗法化疗方案将由氟达拉滨和环磷酰胺组成。在治疗期的第0天,研究参与者将获得单一静脉内(IV)输注PBCAR269A。在第28天的治疗期间,所有受试者均受到监测。在退出这项研究后,将在单独的长期随访(LTFU)研究中进行15年,所有接受PBCAR269A的受试者都将遵循。 | ||||
研究类型ICMJE | 介入 | ||||
研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||
研究设计ICMJE | 分配:非随机化 干预模型:顺序分配 干预模型描述: 在第一阶段,将依次招募3个升级剂量组,并有可能进行单个降级。在每个剂量组中,至少有3个研究参与者将使用标准3 + 3设计对单剂量的PBCAR269A进行治疗。 PBCAR269A的起始剂量为6 x 105 CAR T细胞/kg体重。随后的剂量组将以升级剂量为6 x 106 CAR T细胞/kg的最大剂量治疗。在没有DLT的情况下,将使用固定剂量方案增加剂量。 掩蔽:无(打开标签)主要目的:治疗 | ||||
条件ICMJE | 复发/难治性多发性骨髓瘤 | ||||
干预ICMJE |
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研究臂ICMJE |
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出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。 | |||||
招聘信息 | |||||
招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
估计注册ICMJE | 48 | ||||
原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
估计的研究完成日期ICMJE | 2021年5月 | ||||
估计的初级完成日期 | 2021年5月(主要结果度量的最终数据收集日期) | ||||
资格标准ICMJE | 纳入标准:
排除标准:
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性别/性别ICMJE |
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年龄ICMJE | 18岁以上(成人,老年人) | ||||
接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
联系ICMJE |
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列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
删除了位置国家 | |||||
管理信息 | |||||
NCT编号ICMJE | NCT04171843 | ||||
其他研究ID编号ICMJE | PBCAR269A-01 | ||||
有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
美国FDA调节的产品 |
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IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
责任方 | Precision Biosciences,Inc。 | ||||
研究赞助商ICMJE | Precision Biosciences,Inc。 | ||||
合作者ICMJE | 不提供 | ||||
研究人员ICMJE |
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PRS帐户 | Precision Biosciences,Inc。 | ||||
验证日期 | 2021年4月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 |