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出境医 / 临床实验 / 研究遗传出血性疾病受试者的凝血因子VIIA Marzeptacog Alfa（激活）
研究遗传出血性疾病受试者的凝血因子VIIA Marzeptacog Alfa（激活）
研究描述
简要摘要：
该试验的目的是评估MARZAA的PK，生物利用度，PD，功效和安全性，以便按需治疗和控制遗传性出血障碍的成年受试者的出血发作。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 因子VII缺乏症Glanzmann血栓性血栓性血友病A带有抑制剂 | 生物学：凝血因子VIIA变体 | 第1阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 24名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 第1/2阶段的研究，以评估Marzeptacog Alfa（激活）在患有遗传性出血疾病的受试者中的药代动力学，药效学，安全性和功效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年5月17日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年3月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：队列1 对于第1阶段，通过静脉注射路线的凝结因子VIIA变体，18μg/kg，然后通过皮下途径上升剂量，10μg/kg，20μg/kg，30μg/kg，40μg/kg，40μg/kg和60μg/kg和60μg/kg/kg KG，用于PK和PD评估。对于第2阶段，通过皮下途径为20μg/kg的凝结因子VIIA，在出血发作期间按需服用，最多3剂量根据止血作用。 | 生物学：凝血因子VIIA变体 单次静脉注射剂量和升剂量的Marzaa，然后是固定剂量的Marzaa，用于治疗出血事件 其他名称：Marzaa |
| 实验：队列2 对于第1阶段，通过静脉内路线的凝结因子VIIA变体，18μg/kg，然后是皮下途径上升剂量，30μg/kg，45μg/kg，60μg/kg，120μg/kg和180μg/kg，和180μg/kg/kg KG，用于PK和PD评估。对于第2阶段，通过皮下途径为60μg/kg的凝结因子VIIA，在出血发作期间按需服用，最多3剂量根据止血作用。 | 生物学：凝血因子VIIA变体 单次静脉注射剂量和升剂量的Marzaa，然后是固定剂量的Marzaa，用于治疗出血事件 其他名称：Marzaa |
| 实验：队列3 对于第1阶段，通过静脉内路线的凝结因子VIIA变体，18μg/kg，然后是皮下途径上升剂量，30μg/kg，45μg/kg，60μg/kg，120μg/kg和180μg/kg，和180μg/kg/kg KG，用于PK和PD评估。对于第2阶段，通过皮下途径为60μg/kg的凝结因子VIIA，在出血发作期间按需服用，最多3剂量根据止血作用。 | 生物学：凝血因子VIIA变体 单次静脉注射剂量和升剂量的Marzaa，然后是固定剂量的Marzaa，用于治疗出血事件 其他名称：Marzaa |
结果措施
主要结果指标 ：
- 通过剂量水平/阶段进行比较的Marzaa活性，并确认2阶段剂量[时间范围：同类中每个阶段的剂量时间大约约5至11天]根据对每个队列中每个剂量组的AUX的检查，根据剂量水平/阶段进行比较药代动力学。
- 出血情节治疗成功[时间范围：第一次进行研究药物后24小时]根据研究者的评估，用MARZAA治疗的出血事件的比例基于四点量表来实现止血疗效
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 12岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 队列的诊断：FVII缺乏，Glanzmann血栓症或血友病A具有抑制剂
- 男性或女性，12岁或以上
- 经常出血情节的历史
- 确认知情同意书，并在与研究相关的活动之前对12至17岁的儿童进行签名确认和同意
- 如果受试者具有生育潜力，则协议在整个研究中使用高效的节育
排除标准：
- 通过中央实验室鉴定的FVIID受试者的基因型在筛查中鉴定出突变
- 先前参与评估改良RFVIIA代理的临床试验
- 在30天或5个半衰期或缺乏临床效果的情况下接受了研究药物，以较长者为准
- 对试验或相关产品的已知超敏反应
- 中央实验室在筛选时检测到的对FVII或FVIIA的已知阳性抗体
- 被免疫抑制
- 参与的重大禁忌症
联系人和位置
联系人
| 联系人：霍华德·利维（Howard Levy），医学博士，博士，嗯 | +1.650.266.8671 | hlevy@catbio.com | |
| 联系人：医学博士Linda Neuman | +1.650.266.8667 | lneuman@catbio.com |
位置
显示20个研究地点
赞助商和合作者
催化剂生物科学
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年9月8日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年9月16日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月20日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年5月17日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年12月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 研究遗传出血性疾病受试者的凝血因子VIIA Marzeptacog Alfa（激活） | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 第1/2阶段的研究，以评估Marzeptacog Alfa（激活）在患有遗传性出血疾病的受试者中的药代动力学，药效学，安全性和功效 | ||||||||
| 简要摘要 | 该试验的目的是评估MARZAA的PK，生物利用度，PD，功效和安全性，以便按需治疗和控制遗传性出血障碍的成年受试者的出血发作。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：顺序分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
| ||||||||
| 干预ICMJE | 生物学：凝血因子VIIA变体 单次静脉注射剂量和升剂量的Marzaa，然后是固定剂量的Marzaa，用于治疗出血事件 其他名称：Marzaa | ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 24 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年3月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年12月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 12岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 印度，意大利，俄罗斯联邦，乌克兰，美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04548791 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | MAA-202 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 催化剂生物科学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 催化剂生物科学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 催化剂生物科学 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
该试验的目的是评估MARZAA的PK，生物利用度，PD，功效和安全性，以便按需治疗和控制遗传性出血障碍的成年受试者的出血发作。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 因子VII缺乏症Glanzmann血栓性血栓性血友病A带有抑制剂 | 生物学：凝血因子VIIA变体 | 第1阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 24名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 第1/2阶段的研究，以评估Marzeptacog Alfa（激活）在患有遗传性出血疾病的受试者中的药代动力学，药效学，安全性和功效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年5月17日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年3月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：队列1 对于第1阶段，通过静脉注射路线的凝结因子VIIA变体，18μg/kg，然后通过皮下途径上升剂量，10μg/kg，20μg/kg，30μg/kg，40μg/kg，40μg/kg和60μg/kg和60μg/kg/kg KG，用于PK和PD评估。对于第2阶段，通过皮下途径为20μg/kg的凝结因子VIIA，在出血发作期间按需服用，最多3剂量根据止血作用。 | 生物学：凝血因子VIIA变体 单次静脉注射剂量和升剂量的Marzaa，然后是固定剂量的Marzaa，用于治疗出血事件 其他名称：Marzaa |
| 实验：队列2 对于第1阶段，通过静脉内路线的凝结因子VIIA变体，18μg/kg，然后是皮下途径上升剂量，30μg/kg，45μg/kg，60μg/kg，120μg/kg和180μg/kg，和180μg/kg/kg KG，用于PK和PD评估。对于第2阶段，通过皮下途径为60μg/kg的凝结因子VIIA，在出血发作期间按需服用，最多3剂量根据止血作用。 | 生物学：凝血因子VIIA变体 单次静脉注射剂量和升剂量的Marzaa，然后是固定剂量的Marzaa，用于治疗出血事件 其他名称：Marzaa |
| 实验：队列3 对于第1阶段，通过静脉内路线的凝结因子VIIA变体，18μg/kg，然后是皮下途径上升剂量，30μg/kg，45μg/kg，60μg/kg，120μg/kg和180μg/kg，和180μg/kg/kg KG，用于PK和PD评估。对于第2阶段，通过皮下途径为60μg/kg的凝结因子VIIA，在出血发作期间按需服用，最多3剂量根据止血作用。 | 生物学：凝血因子VIIA变体 单次静脉注射剂量和升剂量的Marzaa，然后是固定剂量的Marzaa，用于治疗出血事件 其他名称：Marzaa |
结果措施
主要结果指标 ：
- 通过剂量水平/阶段进行比较的Marzaa活性，并确认2阶段剂量[时间范围：同类中每个阶段的剂量时间大约约5至11天]根据对每个队列中每个剂量组的AUX的检查，根据剂量水平/阶段进行比较药代动力学。
- 出血情节治疗成功[时间范围：第一次进行研究药物后24小时]根据研究者的评估，用MARZAA治疗的出血事件的比例基于四点量表来实现止血疗效
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 12岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年9月8日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年9月16日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月20日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年5月17日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年12月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 研究遗传出血性疾病受试者的凝血因子VIIA Marzeptacog Alfa（激活） | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 第1/2阶段的研究，以评估Marzeptacog Alfa（激活）在患有遗传性出血疾病的受试者中的药代动力学，药效学，安全性和功效 | ||||||||
| 简要摘要 | 该试验的目的是评估MARZAA的PK，生物利用度，PD，功效和安全性，以便按需治疗和控制遗传性出血障碍的成年受试者的出血发作。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：顺序分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 生物学：凝血因子VIIA变体 单次静脉注射剂量和升剂量的Marzaa，然后是固定剂量的Marzaa，用于治疗出血事件 其他名称：Marzaa | ||||||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 24 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年3月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年12月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 12岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 印度，意大利，俄罗斯联邦，乌克兰，美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04548791 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | MAA-202 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 催化剂生物科学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 催化剂生物科学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 催化剂生物科学 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
