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出境医 / 临床实验 / pH2B评估tildacerfont在减少成人CAH中糖皮质固醇剂量的降低
pH2B评估tildacerfont在减少成人CAH中糖皮质固醇剂量的降低
研究描述
简要摘要：
在经典的CAH受试者中，在52周的治疗中，对Tildacerfont降低超生理糖皮质激素剂量的能力的研究。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 先天性肾上腺增生 | 药物：Tildacerfont/安慰剂 | 阶段2 |
详细说明：
这项研究将评估tildacerfont降低成人CAH受试者使用的糖皮质固醇剂量的能力。第一个24周将是双盲，由安慰剂控制，Tildacerfont vs安慰剂的比较。以下28周将允许所有受试者移动以打开标签Tildacerfont，以便在适当的情况下继续减少类固醇剂量，并观察长期安全性。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 60名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 受试者将以1：1的方式随机分配给Tildacerfont或安慰剂。 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，护理提供者，研究人员） |
| 掩盖说明： | 双盲 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项随机，双盲的，安慰剂控制的研究，以评估SPR001（Tildacerfont）在降低经典先天性肾上腺增生的成人受试者中降低超塑性糖皮质激素的功效和安全性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年9月29日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年6月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年11月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：TildacerFont组 TildacerFont每天通过口服片剂在剂量1级进行24周。 | 药物：Tildacerfont/安慰剂 平板电脑，每天管理 其他名称：spr001 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 安慰剂每天通过口服片剂服用24周。 | 药物：Tildacerfont/安慰剂 平板电脑，每天管理 其他名称：spr001 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在第24周的GC剂量更改[时间范围：24周]与HCE的GC剂量相比，HCE的绝对变化在第24周
次要结果度量 ：
- HCE中的总累积GC剂量[时间范围：24周]HCE中的中值总GC剂量
- 代谢标记的变化 - 脂肪[时间范围：24周]脂肪质量变化百分比
- 变化代谢标记 - 重量[时间范围：24周]绝对体重改变
- 代谢标记的变化 - 胰岛素[时间范围：24周]MG/DL的胰岛素耐药性（HOMA-IR）的体内平衡模型评估变化
其他结果措施：
- 不良事件和严重不良事件的发生率（安全分析）[时间范围：52周]患有治疗急剧不良事件和严重不良事件的参与者的数量和百分比
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18年至55年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 18至55岁的男性和女性受试者
- 根据CYP21A2和/或升高17-OHP的基因突变，由于21-羟化酶缺乏症引起的经典CAH的历史诊断。
- 在此期间，在筛查前，在筛查前没有任何不遵守GC方案的证据，在筛查之前，已经使用了稳定的GC替代剂量的稳定的上生理学剂量。
- 对于CAH浪费盐的受试者，受试者在筛查前已在稳定剂量的矿物皮质激素替代量上≥3个月
排除标准：
- 对任何其他已知形式的经典CAH有已知或怀疑的诊断
- 具有包括双侧肾上腺切除术或垂体不足的病史
- 对Tildacerfont或任何其他CRF1受体拮抗剂有过敏或过敏的病史
- 显示肾上腺功能不全的临床体征或症状
联系人和位置
联系人
| 联系人：David M Moriarty | 16508629761 | dmoriarty@sprucebiosciences.com | |
| 联系人：妮可·雷姆斯 | 9257195041 | nrems@sprucebiosciences.com |
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 云杉临床部位 | 招募 |
| 橙色，加利福尼亚，美国，92868 | |
赞助商和合作者
云杉生物科学
调查人员
| 首席研究员： | 马里兰州罗恩·纽菲尔德 | 加州大学圣地亚哥分校医学院的Rady儿童医院San迭戈和临床儿科教授。 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年8月30日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年9月10日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2020年11月6日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年9月29日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年6月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在第24周的GC剂量更改[时间范围：24周] 与HCE的GC剂量相比，HCE的绝对变化在第24周 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不良事件和严重不良事件的发生率（安全分析）[时间范围：52周] 患有治疗急剧不良事件和严重不良事件的参与者的数量和百分比 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | pH2B评估tildacerfont在减少成人CAH中糖皮质固醇剂量的降低 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项随机，双盲的，安慰剂控制的研究，以评估SPR001（Tildacerfont）在降低经典先天性肾上腺增生的成人受试者中降低超塑性糖皮质激素的功效和安全性 | ||||||||
| 简要摘要 | 在经典的CAH受试者中，在52周的治疗中，对Tildacerfont降低超生理糖皮质激素剂量的能力的研究。 | ||||||||
| 详细说明 | 这项研究将评估tildacerfont降低成人CAH受试者使用的糖皮质固醇剂量的能力。第一个24周将是双盲，由安慰剂控制，Tildacerfont vs安慰剂的比较。以下28周将允许所有受试者移动以打开标签Tildacerfont，以便在适当的情况下继续减少类固醇剂量，并观察长期安全性。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 受试者将以1：1的方式随机分配给Tildacerfont或安慰剂。 掩盖：三重（参与者，护理提供者，调查员）掩盖说明： 双盲 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 先天性肾上腺增生 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：Tildacerfont/安慰剂 平板电脑，每天管理 其他名称：spr001 | ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 60 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年11月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年6月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18年至55年（成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04544410 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | SPR001-204 Cahmelia 204（其他标识符：云杉生物科学） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 云杉生物科学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 云杉生物科学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | 云杉生物科学 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年9月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
在经典的CAH受试者中，在52周的治疗中，对Tildacerfont降低超生理糖皮质激素剂量的能力的研究。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 先天性肾上腺增生 | 药物：Tildacerfont/安慰剂 | 阶段2 |
详细说明：
这项研究将评估tildacerfont降低成人CAH受试者使用的糖皮质固醇剂量的能力。第一个24周将是双盲，由安慰剂控制，Tildacerfont vs安慰剂的比较。以下28周将允许所有受试者移动以打开标签Tildacerfont，以便在适当的情况下继续减少类固醇剂量，并观察长期安全性。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 60名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 受试者将以1：1的方式随机分配给Tildacerfont或安慰剂。 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，护理提供者，研究人员） |
| 掩盖说明： | 双盲 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项随机，双盲的，安慰剂控制的研究，以评估SPR001（Tildacerfont）在降低经典先天性肾上腺增生的成人受试者中降低超塑性糖皮质激素的功效和安全性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年9月29日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年6月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年11月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：TildacerFont组 TildacerFont每天通过口服片剂在剂量1级进行24周。 | 药物：Tildacerfont/安慰剂 平板电脑，每天管理 其他名称：spr001 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 安慰剂每天通过口服片剂服用24周。 | 药物：Tildacerfont/安慰剂 平板电脑，每天管理 其他名称：spr001 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在第24周的GC剂量更改[时间范围：24周]与HCE的GC剂量相比，HCE的绝对变化在第24周
次要结果度量 ：
- HCE中的总累积GC剂量[时间范围：24周]HCE中的中值总GC剂量
- 代谢标记的变化 - 脂肪[时间范围：24周]脂肪质量变化百分比
- 变化代谢标记 - 重量[时间范围：24周]绝对体重改变
- 代谢标记的变化 - 胰岛素[时间范围：24周]MG/DL的胰岛素耐药性（HOMA-IR）的体内平衡模型评估变化
其他结果措施：
- 不良事件和严重不良事件的发生率（安全分析）[时间范围：52周]患有治疗急剧不良事件和严重不良事件的参与者的数量和百分比
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18年至55年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 18至55岁的男性和女性受试者
- 根据CYP21A2和/或升高17-OHP的基因突变，由于21-羟化酶缺乏症引起的经典CAH的历史诊断。
- 在此期间，在筛查前，在筛查前没有任何不遵守GC方案的证据，在筛查之前，已经使用了稳定的GC替代剂量的稳定的上生理学剂量。
- 对于CAH浪费盐的受试者，受试者在筛查前已在稳定剂量的矿物皮质激素替代量上≥3个月
排除标准：
- 对任何其他已知形式的经典CAH有已知或怀疑的诊断
- 具有包括双侧肾上腺切除术或垂体不足的病史
- 对Tildacerfont或任何其他CRF1受体拮抗剂有过敏或过敏的病史
- 显示肾上腺功能不全的临床体征或症状
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年8月30日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年9月10日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2020年11月6日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年9月29日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年6月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在第24周的GC剂量更改[时间范围：24周] 与HCE的GC剂量相比，HCE的绝对变化在第24周 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不良事件和严重不良事件的发生率（安全分析）[时间范围：52周] 患有治疗急剧不良事件和严重不良事件的参与者的数量和百分比 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | pH2B评估tildacerfont在减少成人CAH中糖皮质固醇剂量的降低 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项随机，双盲的，安慰剂控制的研究，以评估SPR001（Tildacerfont）在降低经典先天性肾上腺增生的成人受试者中降低超塑性糖皮质激素的功效和安全性 | ||||||||
| 简要摘要 | 在经典的CAH受试者中，在52周的治疗中，对Tildacerfont降低超生理糖皮质激素剂量的能力的研究。 | ||||||||
| 详细说明 | 这项研究将评估tildacerfont降低成人CAH受试者使用的糖皮质固醇剂量的能力。第一个24周将是双盲，由安慰剂控制，Tildacerfont vs安慰剂的比较。以下28周将允许所有受试者移动以打开标签Tildacerfont，以便在适当的情况下继续减少类固醇剂量，并观察长期安全性。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 受试者将以1：1的方式随机分配给Tildacerfont或安慰剂。 掩盖：三重（参与者，护理提供者，调查员）掩盖说明： 双盲 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 先天性肾上腺增生 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：Tildacerfont/安慰剂 平板电脑，每天管理 其他名称：spr001 | ||||||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 60 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年11月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年6月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至55年（成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04544410 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | SPR001-204 Cahmelia 204（其他标识符：云杉生物科学） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 云杉生物科学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 云杉生物科学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 云杉生物科学 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年9月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
