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出境医 / 临床实验 / 造血干细胞移植后血栓性微血管病中的Ravulizumab
造血干细胞移植后血栓性微血管病中的Ravulizumab
研究描述
简要摘要：
这项研究将评估Ravulizumab的疗效，安全性，药代动力学和药效学对造血干细胞移植相关的血栓性血管微动性（HSCT-TMA）的成人和青少年参与者的功效。在第1阶段，单臂时期，将确认剂量方案。在第2阶段，参与者将被随机接收盲人的Ravulizumab加上最佳支持护理或匹配的安慰剂以及最佳的支持护理。治疗期为26周（第1阶段的开放标签，随机，双盲和安慰剂对照，用于第2阶段），然后进行26周的随访期。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 血栓性微血管病 | 药物：Ravulizumab药物：安慰剂其他：最佳支持护理 | 阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 184名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 造血干细胞移植（HSCT）后，在成年和青少年参与者中对成年和青少年参与者的Ravulizumab进行的Ravulizumab（TMA）的第3阶段，双盲，安慰剂对照，多中心研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年9月16日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年8月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年2月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：拉维珠单抗 | 药物：ravulizumab 基于重量的ravulizumab剂量将静脉注射，作为加载剂量方案，然后每8周进行维持给药。 其他名称：Ultomiris，Alxn1210 其他：最佳支持护理 参与者将根据标准医院治疗方案获得药物，疗法和干预措施（除非该方案明确禁止）。 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 | 药物：安慰剂 匹配的安慰剂 其他：最佳支持护理 参与者将根据标准医院治疗方案获得药物，疗法和干预措施（除非该方案明确禁止）。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- TMA响应[时间范围：26周（治疗期）]
次要结果度量 ：
- TMA响应的时间[时间范围：26周（治疗期）]
- TMA复发[时间范围：26周（治疗期）和52周（包括治疗期和接受治疗的随访期）]
- 总生存期[时间范围：26周（治疗期）和52周（包括治疗期和接受治疗的随访期）]
- 非释放死亡率[时间范围：26周（治疗期）和52周（包括治疗期和接受治疗的随访期）]
- 血小板响应[时间范围：26周（治疗期）和52周（包括治疗期和接受治疗的随访期）]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 12岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 12岁或以上。
- 在过去6个月内收到了HSCT。
- 尽管有任何触发条件的初步管理，但TMA的诊断仍然存在。
- 体重≥30公斤。
- 生育潜力的女性参与者和具有生育潜力的女性伴侣的男性参与者必须在筛查开始并持续到最后剂量的研究干预后至少8个月，必须使用高效的避孕。
- 根据HSCT后的免疫重建指南，如果在临床上可行，则必须对脑膜炎球菌感染接种疫苗。根据HSCT后的机构重新建立，必须在临床上可行，必须将<18岁的参与者重新接种嗜血杆菌和肺炎链球菌肺炎和肺炎链球菌。根据机构移植后感染预防指南，应对所有参与者进行预防性抗生素的覆盖范围，包括在脑膜炎球菌疫苗接种后至少2周内针对奈瑟氏菌的覆盖范围。无法接受脑膜炎球菌疫苗的参与者应在整个治疗期内接受针对奈瑟氏菌的抗生素预防覆盖范围，并在最终剂量的研究干预措施后8个月内接受抗生素覆盖率。
排除标准：
联系人和位置
联系人
| 联系人：Alexion Pharmaceuticals Inc. | 855-752-2356 | clinicaltrials@alexion.com |
位置
显示41个研究地点
赞助商和合作者
Alexion Pharmaceuticals
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年8月17日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年9月10日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月27日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年9月16日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年8月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | TMA响应[时间范围：26周（治疗期）] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 造血干细胞移植后血栓性微血管病中的Ravulizumab | ||||
| 官方标题ICMJE | 造血干细胞移植（HSCT）后，在成年和青少年参与者中对成年和青少年参与者的Ravulizumab进行的Ravulizumab（TMA）的第3阶段，双盲，安慰剂对照，多中心研究 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究将评估Ravulizumab的疗效，安全性，药代动力学和药效学对造血干细胞移植相关的血栓性血管微动性（HSCT-TMA）的成人和青少年参与者的功效。在第1阶段，单臂时期，将确认剂量方案。在第2阶段，参与者将被随机接收盲人的Ravulizumab加上最佳支持护理或匹配的安慰剂以及最佳的支持护理。治疗期为26周（第1阶段的开放标签，随机，双盲和安慰剂对照，用于第2阶段），然后进行26周的随访期。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 血栓性微血管病 | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 184 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年2月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年8月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 12岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 法国，意大利，日本，韩国，共和国，西班牙，美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04543591 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | ALXN1210-TMA-313 2020-000144-61（Eudract编号） | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | Alexion Pharmaceuticals | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Alexion Pharmaceuticals | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Alexion Pharmaceuticals | ||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
这项研究将评估Ravulizumab的疗效，安全性，药代动力学和药效学对造血干细胞移植相关的血栓性血管微动性（HSCT-TMA）的成人和青少年参与者的功效。在第1阶段，单臂时期，将确认剂量方案。在第2阶段，参与者将被随机接收盲人的Ravulizumab加上最佳支持护理或匹配的安慰剂以及最佳的支持护理。治疗期为26周（第1阶段的开放标签，随机，双盲和安慰剂对照，用于第2阶段），然后进行26周的随访期。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 血栓性微血管病 | 药物：Ravulizumab药物：安慰剂其他：最佳支持护理 | 阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 184名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 造血干细胞移植（HSCT）后，在成年和青少年参与者中对成年和青少年参与者的Ravulizumab进行的Ravulizumab（TMA）的第3阶段，双盲，安慰剂对照，多中心研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年9月16日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年8月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年2月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：拉维珠单抗 | 药物：ravulizumab 基于重量的ravulizumab剂量将静脉注射，作为加载剂量方案，然后每8周进行维持给药。 其他名称：Ultomiris，Alxn1210 其他：最佳支持护理 参与者将根据标准医院治疗方案获得药物，疗法和干预措施（除非该方案明确禁止）。 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 | 药物：安慰剂 匹配的安慰剂 其他：最佳支持护理 参与者将根据标准医院治疗方案获得药物，疗法和干预措施（除非该方案明确禁止）。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- TMA响应[时间范围：26周（治疗期）]
次要结果度量 ：
- TMA响应的时间[时间范围：26周（治疗期）]
- TMA复发[时间范围：26周（治疗期）和52周（包括治疗期和接受治疗的随访期）]
- 总生存期[时间范围：26周（治疗期）和52周（包括治疗期和接受治疗的随访期）]
- 非释放死亡率[时间范围：26周（治疗期）和52周（包括治疗期和接受治疗的随访期）]
- 血小板响应[时间范围：26周（治疗期）和52周（包括治疗期和接受治疗的随访期）]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 12岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 12岁或以上。
- 在过去6个月内收到了HSCT。
- 尽管有任何触发条件的初步管理，但TMA的诊断仍然存在。
- 体重≥30公斤。
- 生育潜力的女性参与者和具有生育潜力的女性伴侣的男性参与者必须在筛查开始并持续到最后剂量的研究干预后至少8个月，必须使用高效的避孕。
- 根据HSCT后的免疫重建指南，如果在临床上可行，则必须对脑膜炎球菌感染接种疫苗。根据HSCT后的机构重新建立，必须在临床上可行，必须将<18岁的参与者重新接种嗜血杆菌和肺炎链球菌肺炎和肺炎链球菌。根据机构移植后感染预防指南，应对所有参与者进行预防性抗生素的覆盖范围，包括在脑膜炎球菌疫苗接种后至少2周内针对奈瑟氏菌的覆盖范围。无法接受脑膜炎球菌疫苗的参与者应在整个治疗期内接受针对奈瑟氏菌的抗生素预防覆盖范围，并在最终剂量的研究干预措施后8个月内接受抗生素覆盖率。
排除标准：
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年8月17日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年9月10日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月27日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年9月16日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年8月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | TMA响应[时间范围：26周（治疗期）] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 造血干细胞移植后血栓性微血管病中的Ravulizumab | ||||
| 官方标题ICMJE | 造血干细胞移植（HSCT）后，在成年和青少年参与者中对成年和青少年参与者的Ravulizumab进行的Ravulizumab（TMA）的第3阶段，双盲，安慰剂对照，多中心研究 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究将评估Ravulizumab的疗效，安全性，药代动力学和药效学对造血干细胞移植相关的血栓性血管微动性（HSCT-TMA）的成人和青少年参与者的功效。在第1阶段，单臂时期，将确认剂量方案。在第2阶段，参与者将被随机接收盲人的Ravulizumab加上最佳支持护理或匹配的安慰剂以及最佳的支持护理。治疗期为26周（第1阶段的开放标签，随机，双盲和安慰剂对照，用于第2阶段），然后进行26周的随访期。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 血栓性微血管病 | ||||
| 干预ICMJE | |||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 184 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年2月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年8月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 12岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 法国，意大利，日本，韩国，共和国，西班牙，美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04543591 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | ALXN1210-TMA-313 2020-000144-61（Eudract编号） | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Alexion Pharmaceuticals | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Alexion Pharmaceuticals | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Alexion Pharmaceuticals | ||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
