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出境医 / 临床实验 / 封装的同种异体FVIII细胞疗法的安全性和功效
封装的同种异体FVIII细胞疗法的安全性和功效
研究描述
简要摘要：
SIG-001-121是第一阶段（FIH），第1/2阶段，多核，开放标签，剂量升级研究，以评估SIG-001的安全性，耐受性和初步功效或无抑制剂中等严重的血友病A。最多计划三剂同类（每个患者3例）。可能会触发队列扩张（最多3例患者），以收集有关安全性和功效的其他信息。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 血友病a | 组合产品：SIG-001 | 第1阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 18名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | SIG-001的1/2阶段开放标签，剂量 - 降低，安全性，耐受性和疗效研究在没有抑制剂的患有严重或中度重度血友病A的成年患者中（SIG-001-121） |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年9月28日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2026年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年9月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：SIG-001 B域删除的人因子VIII（BDD-HFVIII）产生球体 | 组合产品：SIG-001 SIG-001球的腹腔镜给药，这是一种用非病毒载体进行基因修饰的封装的同种细胞疗法，以产生BDD-HFVIII。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 总体和剂量/队列的参与者的数量和比例。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
- 进行严重治疗的紧急不良事件（TEAE）的参与者的数量和比例总体和剂量/队列。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
次要结果度量 ：
- 由Nijmegen Bethesda分析和剂量/队列评估的具有抑制剂滴度值的参与者的数量和比例。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
- FVIII活性水平通过一阶段和成色测定总体和剂量/队列评估。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
- SIG-001给药后所有出血后，所有出血率和位置呈现后的所有出血率（ABR）。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
- 总体和剂量/队列的替代FVIII疗法的总数。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 18岁或以上的男性
- 诊断为血友病A定义为≤2％FVIII活性
- FVIII产品的治疗大于150天
- 如果适用，使用可靠的屏障避孕药
- von Willebrand因子（VWF）抗原的正常水平
- 有能力并愿意提供知情同意
- 愿意在研究中指定期间退出FVIII预防
排除标准：
联系人和位置
联系人
| 联系人：Sigilon临床试验联系人 | 1-617-586-2822 | clinicaltrials@sigilon.com |
位置
| 美国，印第安纳州 | |
| 临床研究地点 | 招募 |
| 印第安纳州印第安纳波利斯，美国，46260 | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 临床研究地点 | 尚未招募 |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02116 | |
| 华盛顿美国 | |
| 临床研究地点 | 尚未招募 |
| 西雅图，华盛顿，美国，98104 | |
| 英国 | |
| 临床研究地点 | 招募 |
| 伦敦，英国 | |
| 临床研究地点 | 尚未招募 |
| 英国曼彻斯特 | |
| 临床研究地点 | 招募 |
| 英国南安普敦 | |
赞助商和合作者
Sigilon Therapeutics，Inc。
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年8月21日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年9月9日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2020年10月26日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年9月28日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2026年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 封装的同种异体FVIII细胞疗法的安全性和功效 | ||||
| 官方标题ICMJE | SIG-001的1/2阶段开放标签，剂量 - 降低，安全性，耐受性和疗效研究在没有抑制剂的患有严重或中度重度血友病A的成年患者中（SIG-001-121） | ||||
| 简要摘要 | SIG-001-121是第一阶段（FIH），第1/2阶段，多核，开放标签，剂量升级研究，以评估SIG-001的安全性，耐受性和初步功效或无抑制剂中等严重的血友病A。最多计划三剂同类（每个患者3例）。可能会触发队列扩张（最多3例患者），以收集有关安全性和功效的其他信息。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 血友病a | ||||
| 干预ICMJE | 组合产品：SIG-001 SIG-001球的腹腔镜给药，这是一种用非病毒载体进行基因修饰的封装的同种细胞疗法，以产生BDD-HFVIII。 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：SIG-001 B域删除的人因子VIII（BDD-HFVIII）产生球体 干预：组合产品：SIG-001 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 18 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年9月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2026年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国英国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04541628 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | SIG-001-121 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | Sigilon Therapeutics，Inc。 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Sigilon Therapeutics，Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Sigilon Therapeutics，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2020年10月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
SIG-001-121是第一阶段（FIH），第1/2阶段，多核，开放标签，剂量升级研究，以评估SIG-001的安全性，耐受性和初步功效或无抑制剂中等严重的血友病A。最多计划三剂同类（每个患者3例）。可能会触发队列扩张（最多3例患者），以收集有关安全性和功效的其他信息。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 血友病a | 组合产品：SIG-001 | 第1阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 18名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | SIG-001的1/2阶段开放标签，剂量 - 降低，安全性，耐受性和疗效研究在没有抑制剂的患有严重或中度重度血友病A的成年患者中（SIG-001-121） |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年9月28日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2026年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年9月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：SIG-001 B域删除的人因子VIII（BDD-HFVIII）产生球体 | 组合产品：SIG-001 SIG-001球的腹腔镜给药，这是一种用非病毒载体进行基因修饰的封装的同种细胞疗法，以产生BDD-HFVIII。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 总体和剂量/队列的参与者的数量和比例。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
- 进行严重治疗的紧急不良事件（TEAE）的参与者的数量和比例总体和剂量/队列。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
次要结果度量 ：
- 由Nijmegen Bethesda分析和剂量/队列评估的具有抑制剂滴度值的参与者的数量和比例。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
- FVIII活性水平通过一阶段和成色测定总体和剂量/队列评估。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
- SIG-001给药后所有出血后，所有出血率和位置呈现后的所有出血率（ABR）。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
- 总体和剂量/队列的替代FVIII疗法的总数。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 18岁或以上的男性
- 诊断为血友病A定义为≤2％FVIII活性
- FVIII产品的治疗大于150天
- 如果适用，使用可靠的屏障避孕药
- von Willebrand因子（VWF）抗原的正常水平
- 有能力并愿意提供知情同意
- 愿意在研究中指定期间退出FVIII预防
排除标准：
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年8月21日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年9月9日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2020年10月26日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年9月28日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2026年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 封装的同种异体FVIII细胞疗法的安全性和功效 | ||||
| 官方标题ICMJE | SIG-001的1/2阶段开放标签，剂量 - 降低，安全性，耐受性和疗效研究在没有抑制剂的患有严重或中度重度血友病A的成年患者中（SIG-001-121） | ||||
| 简要摘要 | SIG-001-121是第一阶段（FIH），第1/2阶段，多核，开放标签，剂量升级研究，以评估SIG-001的安全性，耐受性和初步功效或无抑制剂中等严重的血友病A。最多计划三剂同类（每个患者3例）。可能会触发队列扩张（最多3例患者），以收集有关安全性和功效的其他信息。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 血友病a | ||||
| 干预ICMJE | 组合产品：SIG-001 SIG-001球的腹腔镜给药，这是一种用非病毒载体进行基因修饰的封装的同种细胞疗法，以产生BDD-HFVIII。 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：SIG-001 B域删除的人因子VIII（BDD-HFVIII）产生球体 干预：组合产品：SIG-001 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 18 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年9月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2026年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国英国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04541628 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | SIG-001-121 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | Sigilon Therapeutics，Inc。 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Sigilon Therapeutics，Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Sigilon Therapeutics，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2020年10月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
