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出境医 / 临床实验 / 封装的同种异体FVIII细胞疗法的安全性和功效

封装的同种异体FVIII细胞疗法的安全性和功效

研究描述
简要摘要：
SIG-001-121是第一阶段（FIH），第1/2阶段，多核，开放标签，剂量升级研究，以评估SIG-001的安全性，耐受性和初步功效或无抑制剂中等严重的血友病A。最多计划三剂同类（每个患者3例）。可能会触发队列扩张（最多3例患者），以收集有关安全性和功效的其他信息。

病情或疾病 干预/治疗阶段
血友病a组合产品：SIG-001第1阶段2

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 18名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题： SIG-001的1/2阶段开放标签，剂量 - 降低，安全性，耐受性和疗效研究在没有抑制剂的患有严重或中度重度血友病A的成年患者中（SIG-001-121）
实际学习开始日期 ： 2020年9月28日
估计初级完成日期 ： 2026年9月
估计 学习完成日期 ： 2026年9月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：SIG-001
B域删除的人因子VIII（BDD-HFVIII）产生球体
组合产品：SIG-001
SIG-001球的腹腔镜给药，这是一种用非病毒载体进行基因修饰的封装的同种细胞疗法，以产生BDD-HFVIII。

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 总体和剂量/队列的参与者的数量和比例。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
  2. 进行严重治疗的紧急不良事件（TEAE）的参与者的数量和比例总体和剂量/队列。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]

次要结果度量 ：
  1. 由Nijmegen Bethesda分析和剂量/队列评估的具有抑制剂滴度值的参与者的数量和比例。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
  2. FVIII活性水平通过一阶段和成色测定总体和剂量/队列评估。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
  3. SIG-001给药后所有出血后，所有出血率和位置呈现后的所有出血率（ABR）。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
  4. 总体和剂量/队列的替代FVIII疗法的总数。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]

资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：男性
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 18岁或以上的男性
  • 诊断为血友病A定义为≤2％FVIII活性
  • FVIII产品的治疗大于150天
  • 如果适用，使用可靠的屏障避孕药
  • von Willebrand因子（VWF）抗原的正常水平
  • 有能力并愿意提供知情同意
  • 愿意在研究中指定期间退出FVIII预防

排除标准：

  • 体重指数（BMI）≥35
  • 当前的FVIII抑制剂（> 0.6 Nijmegen Bethesda单位/mL）或先前的免疫耐受诱导（ITI）
  • 对重组FVIII产品或SIG-001组件的过敏反应或过敏反应的历史
  • 除血友病A外，任何出血障碍的证据
  • 协议中定义的异常实验室值
  • 用丙型肝炎或丙型肝炎病毒或目前使用丙型肝炎或C的抗病毒药物进行主动感染
  • 不受控制的HIV感染
  • 在筛查前的12个月内，活跃的酒精中毒或吸毒成瘾
  • 研究入学前的5年中的5年中，主动恶性肿瘤或恶性肿瘤病史
  • 参与另一项研究医学或设备研究
  • 基因治疗产品的事先给药
  • 严重的潜在疾病或合并症是全身麻醉或腹腔镜手术的禁忌症
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Sigilon临床试验联系人1-617-586-2822 clinicaltrials@sigilon.com

位置
位置表的布局表
美国，印第安纳州
临床研究地点招募
印第安纳州印第安纳波利斯，美国，46260
美国，马萨诸塞州
临床研究地点尚未招募
美国马萨诸塞州波士顿，美国，02116
华盛顿美国
临床研究地点尚未招募
西雅图，华盛顿，美国，98104
英国
临床研究地点招募
伦敦，英国
临床研究地点尚未招募
英国曼彻斯特
临床研究地点招募
英国南安普敦
赞助商和合作者
Sigilon Therapeutics，Inc。
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年8月21日
第一个发布日期ICMJE 2020年9月9日
最后更新发布日期2020年10月26日
实际学习开始日期ICMJE 2020年9月28日
估计初级完成日期2026年9月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年9月1日）
  • 总体和剂量/队列的参与者的数量和比例。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
  • 进行严重治疗的紧急不良事件（TEAE）的参与者的数量和比例总体和剂量/队列。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年9月1日）
  • 由Nijmegen Bethesda分析和剂量/队列评估的具有抑制剂滴度值的参与者的数量和比例。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
  • FVIII活性水平通过一阶段和成色测定总体和剂量/队列评估。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
  • SIG-001给药后所有出血后，所有出血率和位置呈现后的所有出血率（ABR）。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
  • 总体和剂量/队列的替代FVIII疗法的总数。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE封装的同种异体FVIII细胞疗法的安全性和功效
官方标题ICMJE SIG-001的1/2阶段开放标签，剂量 - 降低，安全性，耐受性和疗效研究在没有抑制剂的患有严重或中度重度血友病A的成年患者中（SIG-001-121）
简要摘要SIG-001-121是第一阶段（FIH），第1/2阶段，多核，开放标签，剂量升级研究，以评估SIG-001的安全性，耐受性和初步功效或无抑制剂中等严重的血友病A。最多计划三剂同类（每个患者3例）。可能会触发队列扩张（最多3例患者），以收集有关安全性和功效的其他信息。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段1
阶段2
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE血友病a
干预ICMJE组合产品：SIG-001
SIG-001球的腹腔镜给药，这是一种用非病毒载体进行基因修饰的封装的同种细胞疗法，以产生BDD-HFVIII。
研究臂ICMJE实验：SIG-001
B域删除的人因子VIII（BDD-HFVIII）产生球体
干预：组合产品：SIG-001
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年9月1日）		 18
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2026年9月
估计初级完成日期2026年9月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 18岁或以上的男性
  • 诊断为血友病A定义为≤2％FVIII活性
  • FVIII产品的治疗大于150天
  • 如果适用，使用可靠的屏障避孕药
  • von Willebrand因子（VWF）抗原的正常水平
  • 有能力并愿意提供知情同意
  • 愿意在研究中指定期间退出FVIII预防

排除标准：

  • 体重指数（BMI）≥35
  • 当前的FVIII抑制剂（> 0.6 Nijmegen Bethesda单位/mL）或先前的免疫耐受诱导（ITI）
  • 对重组FVIII产品或SIG-001组件的过敏反应或过敏反应的历史
  • 除血友病A外，任何出血障碍的证据
  • 协议中定义的异常实验室值
  • 用丙型肝炎或丙型肝炎病毒或目前使用丙型肝炎或C的抗病毒药物进行主动感染
  • 不受控制的HIV感染
  • 在筛查前的12个月内，活跃的酒精中毒或吸毒成瘾
  • 研究入学前的5年中的5年中，主动恶性肿瘤或恶性肿瘤病史
  • 参与另一项研究医学或设备研究
  • 基因治疗产品的事先给药
  • 严重的潜在疾病或合并症是全身麻醉或腹腔镜手术的禁忌症
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：男性
年龄ICMJE 18岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Sigilon临床试验联系人1-617-586-2822 clinicaltrials@sigilon.com
列出的位置国家ICMJE美国英国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04541628
其他研究ID编号ICMJE SIG-001-121
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方Sigilon Therapeutics，Inc。
研究赞助商ICMJE Sigilon Therapeutics，Inc。
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Sigilon Therapeutics，Inc。
验证日期2020年10月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
SIG-001-121是第一阶段（FIH），第1/2阶段，多核，开放标签，剂量升级研究，以评估SIG-001的安全性，耐受性和初步功效或无抑制剂中等严重的血友病A。最多计划三剂同类（每个患者3例）。可能会触发队列扩张（最多3例患者），以收集有关安全性和功效的其他信息。

病情或疾病 干预/治疗阶段
血友病a组合产品：SIG-001第1阶段2

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 18名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题： SIG-001的1/2阶段开放标签，剂量 - 降低，安全性，耐受性和疗效研究在没有抑制剂的患有严重或中度重度血友病A的成年患者中（SIG-001-121）
实际学习开始日期 ： 2020年9月28日
估计初级完成日期 ： 2026年9月
估计 学习完成日期 ： 2026年9月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：SIG-001
B域删除的人因子VIII（BDD-HFVIII）产生球体
组合产品：SIG-001
SIG-001球的腹腔镜给药，这是一种用非病毒载体进行基因修饰的封装的同种细胞疗法，以产生BDD-HFVIII。

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 总体和剂量/队列的参与者的数量和比例。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
  2. 进行严重治疗的紧急不良事件（TEAE）的参与者的数量和比例总体和剂量/队列。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]

次要结果度量 ：
  1. 由Nijmegen Bethesda分析和剂量/队列评估的具有抑制剂滴度值的参与者的数量和比例。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
  2. FVIII活性水平通过一阶段和成色测定总体和剂量/队列评估。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
  3. SIG-001给药后所有出血后，所有出血率和位置呈现后的所有出血率（ABR）。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
  4. 总体和剂量/队列的替代FVIII疗法的总数。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]

资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：男性
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 18岁或以上的男性
  • 诊断为血友病A定义为≤2％FVIII活性
  • FVIII产品的治疗大于150天
  • 如果适用，使用可靠的屏障避孕药
  • von Willebrand因子（VWF）抗原的正常水平
  • 有能力并愿意提供知情同意
  • 愿意在研究中指定期间退出FVIII预防

排除标准：

  • 体重指数（BMI）≥35
  • 当前的FVIII抑制剂（> 0.6 Nijmegen Bethesda单位/mL）或先前的免疫耐受诱导（ITI）
  • 对重组FVIII产品或SIG-001组件的过敏反应或过敏反应的历史
  • 除血友病A外，任何出血障碍的证据
  • 协议中定义的异常实验室值
  • 用丙型肝炎或丙型肝炎病毒或目前使用丙型肝炎或C的抗病毒药物进行主动感染
  • 不受控制的HIV感染
  • 在筛查前的12个月内，活跃的酒精中毒或吸毒成瘾
  • 研究入学前的5年中的5年中，主动恶性肿瘤或恶性肿瘤病史
  • 参与另一项研究医学或设备研究
  • 基因治疗产品的事先给药
  • 严重的潜在疾病或合并症是全身麻醉或腹腔镜手术的禁忌症
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Sigilon临床试验联系人1-617-586-2822 clinicaltrials@sigilon.com

位置
位置表的布局表
美国，印第安纳州
临床研究地点招募
印第安纳州印第安纳波利斯，美国，46260
美国，马萨诸塞州
临床研究地点尚未招募
美国马萨诸塞州波士顿，美国，02116
华盛顿美国
临床研究地点尚未招募
西雅图，华盛顿，美国，98104
英国
临床研究地点招募
伦敦，英国
临床研究地点尚未招募
英国曼彻斯特
临床研究地点招募
英国南安普敦
赞助商和合作者
Sigilon Therapeutics，Inc。
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年8月21日
第一个发布日期ICMJE 2020年9月9日
最后更新发布日期2020年10月26日
实际学习开始日期ICMJE 2020年9月28日
估计初级完成日期2026年9月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年9月1日）
  • 总体和剂量/队列的参与者的数量和比例。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
  • 进行严重治疗的紧急不良事件（TEAE）的参与者的数量和比例总体和剂量/队列。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年9月1日）
  • 由Nijmegen Bethesda分析和剂量/队列评估的具有抑制剂滴度值的参与者的数量和比例。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
  • FVIII活性水平通过一阶段和成色测定总体和剂量/队列评估。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
  • SIG-001给药后所有出血后，所有出血率和位置呈现后的所有出血率（ABR）。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
  • 总体和剂量/队列的替代FVIII疗法的总数。 [时间范围：从SIG-001管理到研究完成（5年）]
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE封装的同种异体FVIII细胞疗法的安全性和功效
官方标题ICMJE SIG-001的1/2阶段开放标签，剂量 - 降低，安全性，耐受性和疗效研究在没有抑制剂的患有严重或中度重度血友病A的成年患者中（SIG-001-121）
简要摘要SIG-001-121是第一阶段（FIH），第1/2阶段，多核，开放标签，剂量升级研究，以评估SIG-001的安全性，耐受性和初步功效或无抑制剂中等严重的血友病A。最多计划三剂同类（每个患者3例）。可能会触发队列扩张（最多3例患者），以收集有关安全性和功效的其他信息。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段1
阶段2
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE血友病a
干预ICMJE组合产品：SIG-001
SIG-001球的腹腔镜给药，这是一种用非病毒载体进行基因修饰的封装的同种细胞疗法，以产生BDD-HFVIII。
研究臂ICMJE实验：SIG-001
B域删除的人因子VIII（BDD-HFVIII）产生球体
干预：组合产品：SIG-001
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年9月1日）		 18
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2026年9月
估计初级完成日期2026年9月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 18岁或以上的男性
  • 诊断为血友病A定义为≤2％FVIII活性
  • FVIII产品的治疗大于150天
  • 如果适用，使用可靠的屏障避孕药
  • von Willebrand因子（VWF）抗原的正常水平
  • 有能力并愿意提供知情同意
  • 愿意在研究中指定期间退出FVIII预防

排除标准：

  • 体重指数（BMI）≥35
  • 当前的FVIII抑制剂（> 0.6 Nijmegen Bethesda单位/mL）或先前的免疫耐受诱导（ITI）
  • 对重组FVIII产品或SIG-001组件的过敏反应或过敏反应的历史
  • 除血友病A外，任何出血障碍的证据
  • 协议中定义的异常实验室值
  • 用丙型肝炎或丙型肝炎病毒或目前使用丙型肝炎或C的抗病毒药物进行主动感染
  • 不受控制的HIV感染
  • 在筛查前的12个月内，活跃的酒精中毒或吸毒成瘾
  • 研究入学前的5年中的5年中，主动恶性肿瘤或恶性肿瘤病史
  • 参与另一项研究医学或设备研究
  • 基因治疗产品的事先给药
  • 严重的潜在疾病或合并症是全身麻醉或腹腔镜手术的禁忌症
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：男性
年龄ICMJE 18岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Sigilon临床试验联系人1-617-586-2822 clinicaltrials@sigilon.com
列出的位置国家ICMJE美国英国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04541628
其他研究ID编号ICMJE SIG-001-121
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方Sigilon Therapeutics，Inc。
研究赞助商ICMJE Sigilon Therapeutics，Inc。
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Sigilon Therapeutics，Inc。
验证日期2020年10月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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