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出境医 / 临床实验 / 胎儿新生儿同种免疫性血小板减少症(NOFNAIT)后神经发育结果

胎儿新生儿同种免疫性血小板减少症(NOFNAIT)后神经发育结果

研究描述
简要摘要:
胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症(FNAIT)是一种由妊娠期间同种免疫引起的疾病。如果未治疗,fnait可能会导致严重的胎儿内出血' target='_blank'>颅内出血。通过每周对母亲在怀孕期间向母亲静脉内免疫球蛋白(IVIG)每周给予这种并发症。有或没有IVIG治疗的FNAIT幸存者长期发展的知识非常有限,但在新诊断病例的父母的咨询中是一个重要主题。为了评估两组FNAIT儿童的长期神经发育结果,将要求我们在门诊诊所参加我们的研究。

病情或疾病 干预/治疗
胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少长期不良反应神经发育异常静脉内免疫球蛋白不良反应诊断测试:认知测试(Bayley III,WPPSI III和WISC V)

展示显示详细说明
学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察
估计入学人数 78名参与者
观察模型:队列
时间观点:回顾
官方标题:胎儿新生儿同种免疫性血小板减少症后神经发育结果
实际学习开始日期 2019年12月17日
估计初级完成日期 2020年12月17日
估计 学习完成日期 2021年12月17日
武器和干预措施
小组/队列 干预/治疗
队列1:意外的fnait案件
所有在2002年至2017年之间出生并被诊断​​出患有FNAIT的孩子都有资格参加这项研究。 1中的儿童将是未经母体IVIG给药(或其他形式的胎儿治疗)产生治疗的FNAIT病例。
诊断测试:认知测试(Bayley III,WPPSI III和WISC V)
将邀请父母和孩子参加门诊诊所,进行认知测试和神经系统检查。除了这些父母外,还将要求填写问卷,提供最新的学校结果,并要求医生的医疗文件。
其他名称:
  • 小儿生活质量清单
  • 儿童行为清单
  • 根据“ Richtlijn Diagnostiek Naar onderliggende aandoeningen bij Kinderen MET Recidiverende luchtweginfecties”的问卷调查表
  • 问卷与过敏者合作(H. de Groot博士)合作。
  • 神经检查

队列2:预期的FNAIT案件
所有在2002年至2017年之间出生并被诊断​​出患有FNAIT的孩子都有资格参加这项研究。根据我们的本地协议,孕产妇iVig管理在产前预期会在产前预期的情况下,这是同类群体中的儿童。
诊断测试:认知测试(Bayley III,WPPSI III和WISC V)
将邀请父母和孩子参加门诊诊所,进行认知测试和神经系统检查。除了这些父母外,还将要求填写问卷,提供最新的学校结果,并要求医生的医疗文件。
其他名称:
  • 小儿生活质量清单
  • 儿童行为清单
  • 根据“ Richtlijn Diagnostiek Naar onderliggende aandoeningen bij Kinderen MET Recidiverende luchtweginfecties”的问卷调查表
  • 问卷与过敏者合作(H. de Groot博士)合作。
  • 神经检查

结果措施
主要结果指标
  1. 认知测试评分[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    智商测试得分是从标准化认知测试计算得出的。


次要结果度量
  1. 神经发育损伤(NDI)[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的

    NDI是:

    • 根据总体运动分类系统(GMFCS),大脑麻痹≥II级
    • 认知,语言和/或运动发展受损(测试分数<70)
    • 双侧失明和/或双侧耳聋
    • 需要放大的双侧耳聋

  2. 与健康相关的生活质量[时间范围:从出生到学习入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    与健康相关的生活质量评分从PEDSQOL问卷计算出来。

  3. 脑瘫[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    欧洲CP网络的痉挛性双边,痉挛性单侧或混合分类

  4. 双侧失明[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    盲人或部分看到。

  5. 双边耳聋[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    需要助听器。

  6. 行为测试评分[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    行为测试得分基础在儿童行为清单上

  7. 感染的异常病程或发病率[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    需要参考免疫学家或根据荷兰指南采取的历史进行预诊断的需求。

  8. 湿疹的患病率[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    患有湿疹的儿童人数。

  9. 过敏的患病率[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    患有过敏的儿童人数

  10. 患者报告过敏[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    严重的过敏反应,需要肾上腺素的紧急治疗。

  11. 过敏性鼻炎的控制不佳[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    上呼吸道的克拉得分<8

  12. 哮喘的控制不佳[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    较低气道的克拉评分<16。

  13. 学术表现[时间范围:从出生到学习入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    将要求小学的最新考试成绩。将评估三个学术领域;算术和拼写表现以及阅读理解的测量。


其他结果措施:
  1. 孕产妇特征[时间范围:在评估儿童的分娩时测量。计算在几年中。这是给予的
    送货时代的母亲

  2. 产科历史[时间范围:在评估儿童的分娩时测量。这是给予的
    先兆子痫,流产或子宫内胎儿死亡的历史

  3. 急性/奇偶校验[时间范围:在评估儿童的分娩时测量。这是给予的
    急性/均等

  4. 模式分娩[时间范围:在评估儿童的分娩时测量。这是给予的
    模式分娩

  5. 出生时的胎龄[时间范围:在评估儿童的分娩时测量。胎龄在几天内表达。这是给予的
    几天出生时的胎龄

  6. 出生体重[时间范围:在分娩时进行评估,分娩后直接测量。这是给予的
    克的出生体重

  7. APGAR分数[时间范围:在分娩时以1、5和10分钟后测量的儿童分娩时测量。这是给予的
    Apgar得分

  8. 抗HPA特异性[时间范围:在诊断时,在怀孕期间或出生后1周内测量。这是给予的
    在母亲和胎儿之间存在HPA不兼容的情况下发现的抗体的HPA特异性。

  9. 血小板计数[时间范围:出生后至7天之间测量的最低血小板计数。这是给予的
    最低的血小板计数

  10. 血小板输血[时间范围:出生和出生后7天之间的血小板输血。这是给予的
    任何血小板输血。

  11. 新生儿IVIG治疗[时间范围:出生与出生后7天之间。这是给予的
    出生后任何IVIG的管理。

  12. 皮肤出血表现[时间范围:出生与出生后7天之间。这是给予的
    由新生儿时期的看守诊断的Petechiae,紫癜或血肿(妇科医生,儿科医生或助产士)。

  13. 内出血' target='_blank'>颅内出血[时间范围:出生和出生后7天之间。这是给予的
    任何内出血' target='_blank'>颅内出血

  14. 抽搐[时间范围:出生和出生后7天之间。这是给予的
    儿科医生解释为新生儿抽搐的任何阵发性,重复或刻板印象事件。

  15. 器官出血[时间范围:出生和出生后7天之间。这是给予的
    在胸部或腹部的任何器官中流血

  16. 呼吸窘迫综合征[时间范围:出生与出生后7天之间。这是给予的
    需要机械通气和/或表面活性剂。

  17. 围产期窒息[时间范围:在出生后24小时内诊断。这是给予的
    以下标准之一; Apgar评分<7和/或脐带pH≤7.0。

  18. 经过证明的早期发作败血症' target='_blank'>新生儿败血症[时间范围:出生与出生后7天之间。这是给予的
    产后72小时内血液培养和败血症' target='_blank'>新生儿败血症的临床怀疑。

  19. 结肠炎' target='_blank'>坏死性小肠结肠炎[时间范围:出生与出生后28天之间。这是给予的
    钟2或更高。

  20. 家族史(一级)过敏,哮喘或湿疹[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    当一级家庭成员接受哮喘或湿疹的每日治疗时,正面是积极的。或者,由于严重的过敏,家庭成员戴着肾上腺素铅笔。

  21. 父母的种族血统[时间范围:询问学习入学人数。这是给予的
    母亲和父亲的族裔。

  22. 父母吸烟[时间范围:在学习入学前1个月内。这是给予的
    任何生活在儿童家庭中的人每天抽烟。

  23. 日托访问[时间范围:从出生到学习入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    当孩子在日托中至少每周一天。

  24. 父母的教育水平[时间范围:从出生到学习入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    父母的最高毕业水平。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄: 18个月至17岁(孩子)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
采样方法:概率样本
研究人群
所有在2002年至2017年之间出生并被诊断​​出患有FNAIT的孩子都有资格参加这项研究。将邀请他们在我们的门诊诊所进行评估。未经IVIG在产前治疗的FNAIT病例将符合该研究的资格(队列1),以及由Mothal Ivig给药预期的(队列2)在产前预期的FNAIT病例。
标准

纳入标准:

  • 在包含在2至16岁的时候,在怀孕或产后诊断出患有FNAIT的儿童。
  • 居住在荷兰的孩子。
  • 父母或监护人年龄≥18岁,有父母的权威。
  • 书面知情同意书同意父母,表格得到道德委员会的批准。

排除标准:

  • 患有先天和/或染色体异常的孩子。
  • 纳入之前去世的孩子。
联系人和位置

位置
位置表的布局表
荷兰
莱顿大学医学中心
荷兰莱顿,2333 ZA
赞助商和合作者
莱顿大学医学中心
Sanquin-Lumc JJ Van Rood临床输血研究中心
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员: Enrico Lopriore,MD PhD教授莱顿大学医学中心新生儿学系
首席研究员: Masja de Haas,MD博士学位stichting sanquin bloedvoorziening
追踪信息
首先提交日期2020年7月15日
第一个发布日期2020年8月27日
最后更新发布日期2020年8月27日
实际学习开始日期2019年12月17日
估计初级完成日期2020年12月17日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2020年8月25日)
认知测试评分[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
智商测试得分是从标准化认知测试计算得出的。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果指标
(提交:2020年8月25日)
  • 神经发育损伤(NDI)[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    NDI是:
    • 根据总体运动分类系统(GMFCS),大脑麻痹≥II级
    • 认知,语言和/或运动发展受损(测试分数<70)
    • 双侧失明和/或双侧耳聋
    • 需要放大的双侧耳聋
  • 与健康相关的生活质量[时间范围:从出生到学习入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    与健康相关的生活质量评分从PEDSQOL问卷计算出来。
  • 脑瘫[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    欧洲CP网络的痉挛性双边,痉挛性单侧或混合分类
  • 双侧失明[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    盲人或部分看到。
  • 双边耳聋[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    需要助听器。
  • 行为测试评分[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    行为测试得分基础在儿童行为清单上
  • 感染的异常病程或发病率[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    需要参考免疫学家或根据荷兰指南采取的历史进行预诊断的需求。
  • 湿疹的患病率[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    患有湿疹的儿童人数。
  • 过敏的患病率[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    患有过敏的儿童人数
  • 患者报告过敏[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    严重的过敏反应,需要肾上腺素的紧急治疗。
  • 过敏性鼻炎的控制不佳[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    上呼吸道的克拉得分<8
  • 哮喘的控制不佳[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    较低气道的克拉评分<16。
  • 学术表现[时间范围:从出生到学习入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    将要求小学的最新考试成绩。将评估三个学术领域;算术和拼写表现以及阅读理解的测量。
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标
(提交:2020年8月25日)
  • 孕产妇特征[时间范围:在评估儿童的分娩时测量。计算在几年中。这是给予的
    送货时代的母亲
  • 产科历史[时间范围:在评估儿童的分娩时测量。这是给予的
    先兆子痫,流产或子宫内胎儿死亡的历史
  • 急性/奇偶校验[时间范围:在评估儿童的分娩时测量。这是给予的
    急性/均等
  • 模式分娩[时间范围:在评估儿童的分娩时测量。这是给予的
    模式分娩
  • 出生时的胎龄[时间范围:在评估儿童的分娩时测量。胎龄在几天内表达。这是给予的
    几天出生时的胎龄
  • 出生体重[时间范围:在分娩时进行评估,分娩后直接测量。这是给予的
    克的出生体重
  • APGAR分数[时间范围:在分娩时以1、5和10分钟后测量的儿童分娩时测量。这是给予的
    Apgar得分
  • 抗HPA特异性[时间范围:在诊断时,在怀孕期间或出生后1周内测量。这是给予的
    在母亲和胎儿之间存在HPA不兼容的情况下发现的抗体的HPA特异性。
  • 血小板计数[时间范围:出生后至7天之间测量的最低血小板计数。这是给予的
    最低的血小板计数
  • 血小板输血[时间范围:出生和出生后7天之间的血小板输血。这是给予的
    任何血小板输血。
  • 新生儿IVIG治疗[时间范围:出生与出生后7天之间。这是给予的
    出生后任何IVIG的管理。
  • 皮肤出血表现[时间范围:出生与出生后7天之间。这是给予的
    由新生儿时期的看守诊断的Petechiae,紫癜或血肿(妇科医生,儿科医生或助产士)。
  • 内出血' target='_blank'>颅内出血[时间范围:出生和出生后7天之间。这是给予的
    任何内出血' target='_blank'>颅内出血
  • 抽搐[时间范围:出生和出生后7天之间。这是给予的
    儿科医生解释为新生儿抽搐的任何阵发性,重复或刻板印象事件。
  • 器官出血[时间范围:出生和出生后7天之间。这是给予的
    在胸部或腹部的任何器官中流血
  • 呼吸窘迫综合征[时间范围:出生与出生后7天之间。这是给予的
    需要机械通气和/或表面活性剂。
  • 围产期窒息[时间范围:在出生后24小时内诊断。这是给予的
    以下标准之一; Apgar评分<7和/或脐带pH≤7.0。
  • 经过证明的早期发作败血症' target='_blank'>新生儿败血症[时间范围:出生与出生后7天之间。这是给予的
    产后72小时内血液培养和败血症' target='_blank'>新生儿败血症的临床怀疑。
  • 结肠炎' target='_blank'>坏死性小肠结肠炎[时间范围:出生与出生后28天之间。这是给予的
    钟2或更高。
  • 家族史(一级)过敏,哮喘或湿疹[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    当一级家庭成员接受哮喘或湿疹的每日治疗时,正面是积极的。或者,由于严重的过敏,家庭成员戴着肾上腺素铅笔。
  • 父母的种族血统[时间范围:询问学习入学人数。这是给予的
    母亲和父亲的族裔。
  • 父母吸烟[时间范围:在学习入学前1个月内。这是给予的
    任何生活在儿童家庭中的人每天抽烟。
  • 日托访问[时间范围:从出生到学习入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    当孩子在日托中至少每周一天。
  • 父母的教育水平[时间范围:从出生到学习入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    父母的最高毕业水平。
其他其他预先指定的结果指标与电流相同
描述性信息
简短标题胎儿新生儿同种免疫性血小板减少症后神经发育结果
官方头衔胎儿新生儿同种免疫性血小板减少症后神经发育结果
简要摘要胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症(FNAIT)是一种由妊娠期间同种免疫引起的疾病。如果未治疗,fnait可能会导致严重的胎儿内出血' target='_blank'>颅内出血。通过每周对母亲在怀孕期间向母亲静脉内免疫球蛋白(IVIG)每周给予这种并发症。有或没有IVIG治疗的FNAIT幸存者长期发展的知识非常有限,但在新诊断病例的父母的咨询中是一个重要主题。为了评估两组FNAIT儿童的长期神经发育结果,将要求我们在门诊诊所参加我们的研究。
详细说明

引入和原理胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症(FNAIT)是在其他健康的期限新生儿中最常见的血小板减少症的原因。 FNAIT是一种罕见的疾病,估计每1000名活出生者约有1个。在怀孕期间,由于孕妇和胎儿血小板上人血小板抗原(HPA)不兼容,可能会发生同种异体释放。针对HPA阳性胎儿血小板的抗体的同种免疫和产妇产生,导致血小板减少症和胎儿内内出血' target='_blank'>颅内出血(ICH)的风险增加。临床表现可能从皮肤出血到严重的ICH,导致终身神经系统后遗症或宫内死亡。

过去,FNAIT通过侵入性和高风险干预措施进行管理,包括宫内血小板输血(IUPT)。自20世纪末以来,侵入性宫内输血(IUT)被一种新的非侵入性疗法取代:孕产妇给药静脉免疫球蛋白(IVIG)。这种新型疗法导致宫内胎儿死亡和ICH的风险显着降低。通过给予免疫球蛋白(IG),在胎儿的半生殖环境中进行免疫调节的干预是成功的,尤其是在预防ICH方面。然而,在未经IVIG治疗的母亲的儿童中,未经有力的方法论随访研究,已将使用IVIG的产前治疗作为护理标准实施。迄今为止,在预期的fnait病例的儿童中仅发表了两项随访研究。 Ward等人对用IVIG治疗的FNAIT队列进行的首次研究。在2006年。他们得出的结论是,与未经处理的兄弟姐妹相比,接受治疗的儿童的成长更好。他们的结论是基于电话评估儿童的行为结果的未验证问卷,并受到约40%的损失到遵循率的限制。 2004年我们中心的一项研究小组发表了第二项随访研究。这项研究指出,FNAIT儿童并接受母体IVIG治疗的结果与正常人群相似。但是,这项研究包括一组具有不同治疗策略的儿童,包括IUT,妨碍确定性的结论以及证明需要更多研究的需求。

未经产前治疗和/或ICH,没有对FNAIT病例进行长期标准化的随访研究。血小板减少症对发育中的胎儿和新生儿的自然病程和长期影响尚不清楚。 FNAIT被定义为由同种抗体引起的疾病,导致血小板减少症和新生儿出血的风险。在过去的几年中,有证据表明,母体同种抗体也可以与胎儿内皮结合,并且可能会损害发育中的胎儿中的血管生成,在怀孕期间,尚不清楚发育中的大脑最容易受到这些同类同种抗体的损害。 。胎儿寿命相关的ICH的时间范围为23至42周,但可能无法诊断出小出血。这些类型的同种抗体也可能不会导致ICH,而是其他类型的大脑损伤。这些病变可以在出生后直接保持亚临床,但从长远来看会导致发育延迟。当向父母咨询有症状的风险或书面准则时,这些知识可能会引起人们的兴趣。

在30年中,在全国范围内筛查FNAIT,以及时检测具有同种抗体的怀孕并开始治疗以防止出血。如果从长远来看,同种抗体在没有大量ICH的患者中也会导致脑损伤,这可能在引入国家筛查计划的辩论中具有很大的影响。因此,研究人员希望强调有关FNAIT幸存者长期发展的更多知识。

荷兰国家胎儿疗法中心莱顿大学医学中心(LUMC)与Sanquin进行了近距离合作。这项合作提供了一个独特的机会,可以评估大量的fnait儿童队列。 Lumc和Sanquin都是FNAIT的全国推荐中心,并致力于改善需要及需要疗法的高风险病例的及时检测。这个来自国家专业知识中心的研究小组被指定为评估FNAIT儿童的长期结局,并描述受FNAIT影响的儿童的自然历史以及给定疗法的长期影响。

目的主要目标是确定未经产前治疗的未经诊断为fnait的儿童的认知测试评分。

研究设计研究人员将进行观察队列研究。将评估受FNAIT影响的儿童的长期神经发育结果。所有在2002年至2017年之间出生并被诊断​​出患有FNAIT的儿童都有资格进行后续评估,并将邀请在我们的门诊诊所进行评估。 FNAIT幸存者将分为两个队列。队列1将由未经产前治疗的FNAIT幸存者组成,队列2将由产前预期的FNAIT幸存者组成,因此给予了母亲的IVIG治疗。

这项研究的入学率将通过LUMC和STICHTING SANQUIN BLOEDVOORZIENING进行。 LUMC是国家转诊宫内治疗中心,Sanquin是诊断FNAIT的国家参考实验室。回顾性的FNAIT案件将被收集,并直接或通过推荐专家征得许可。

知情同意后,将通过对认知功能的正式心理测试评估儿童认知功能。根据年龄的说法,父母将完成标准化的行为和HRQOL问卷。学术绩效将通过从国家教育测量研究所开发的荷兰学生监测系统中收集最新的CITO测试分数来评估。评估IVIG对免疫系统可能晚期影响的患病率将由问卷调查评估,以了解问卷的过敏,阿斯特菌,湿疹和感染过程的患病率。父母和孩子在12岁或以上时被要求同意申请产妇或新生儿病房的医疗信件以获取围产期和新生儿数据。

在这项研究中不会进行实验室测试,但是将涉及在诊断FNAIT的时间点进行的实验室测试数据。

评估后,将从观察结果和测试结果中提出报告,该报告将发送给父母。

研究类型观察
学习规划观察模型:队列
时间视角:回顾
目标随访时间不提供
生物测量不提供
采样方法概率样本
研究人群所有在2002年至2017年之间出生并被诊断​​出患有FNAIT的孩子都有资格参加这项研究。将邀请他们在我们的门诊诊所进行评估。未经IVIG在产前治疗的FNAIT病例将符合该研究的资格(队列1),以及由Mothal Ivig给药预期的(队列2)在产前预期的FNAIT病例。
健康)状况
干涉诊断测试:认知测试(Bayley III,WPPSI III和WISC V)
将邀请父母和孩子参加门诊诊所,进行认知测试和神经系统检查。除了这些父母外,还将要求填写问卷,提供最新的学校结果,并要求医生的医疗文件。
其他名称:
  • 小儿生活质量清单
  • 儿童行为清单
  • 根据“ Richtlijn Diagnostiek Naar onderliggende aandoeningen bij Kinderen MET Recidiverende luchtweginfecties”的问卷调查表
  • 问卷与过敏者合作(H. de Groot博士)合作。
  • 神经检查
研究组/队列
  • 队列1:意外的fnait案件
    所有在2002年至2017年之间出生并被诊断​​出患有FNAIT的孩子都有资格参加这项研究。 1中的儿童将是未经母体IVIG给药(或其他形式的胎儿治疗)产生治疗的FNAIT病例。
    干预:诊断测试:认知测试(Bayley III,WPPSI III和WISC V)
  • 队列2:预期的FNAIT案件
    所有在2002年至2017年之间出生并被诊断​​出患有FNAIT的孩子都有资格参加这项研究。根据我们的本地协议,孕产妇iVig管理在产前预期会在产前预期的情况下,这是同类群体中的儿童。
    干预:诊断测试:认知测试(Bayley III,WPPSI III和WISC V)
出版物 *
  • Dreyfus M,Kaplan C,Verdy E,Schlegel N,Durand-Zaleski I,Tchernia G.新生儿中免疫血小板细胞减少症的频率:一项前瞻性研究。免疫血小板减少工作组。血。 1997年6月15日; 89(12):4402-6。
  • Williamson LM,Hackett G,Rennie J,Palmer CR,Maciver C,Hadfield R,Hughes D,Jobson S,Ouwehand WH。通过产前筛查确定的胎儿同胞同种免疫化对血小板特异性抗原HPA-1A(PLA1,ZWA)的自然历史。血。 1998年10月1日; 92(7):2280-7。
  • Winkelhorst D,Kamphuis MM,Steggerda SJ,Rijken M,Oepkes D,Lopriore E,Van Klink JMM。胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症引起的内出血' target='_blank'>颅内出血后的围产期结局和长期神经发育。胎儿诊断。 2019; 45(3):184-191。 doi:10.1159/000488280。 Epub 2018 5月4日。
  • Bussel JB,Berkowitz RL,Lynch L,Lesser ML,Payas MJ,Huang CL,McFarland JG。静脉γ-球蛋白的同种异体血小板减少症的产前治疗:一项随机试验,是将低剂量类固醇添加到静脉内γ-球蛋白中的随机试验。 Am J Obstet Gynecol。 1996年5月; 174(5):1414-23。
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*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。
招聘信息
招聘状况通过邀请注册
估计入学人数
(提交:2020年8月25日)
78
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2021年12月17日
估计初级完成日期2020年12月17日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

  • 在包含在2至16岁的时候,在怀孕或产后诊断出患有FNAIT的儿童。
  • 居住在荷兰的孩子。
  • 父母或监护人年龄≥18岁,有父母的权威。
  • 书面知情同意书同意父母,表格得到道德委员会的批准。

排除标准:

  • 患有先天和/或染色体异常的孩子。
  • 纳入之前去世的孩子。
性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄18个月至17岁(孩子)
接受健康的志愿者
联系人仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家荷兰
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04529382
其他研究ID编号P19.069
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明
计划共享IPD:
计划说明:原则上,我们不与其他研究人员共享个人参与者数据。如果有共享数据的请求,则首先将该请求提交给项目负责人(JMM Van Klink)或主要调查员(E. Lopriore或M. de Haas)。如果他们同意共享数据,则该请求将发送给儿科科学委员会。如果项目负责人或科学委员会允许访问数据,则该请求将发送给LUMC的METC。 METC将评估重复使用的目的是否符合知情同意。
责任方莱顿大学医学中心Elopriore
研究赞助商莱顿大学医学中心
合作者Sanquin-Lumc JJ Van Rood临床输血研究中心
调查人员
首席研究员: Enrico Lopriore,MD PhD教授莱顿大学医学中心新生儿学系
首席研究员: Masja de Haas,MD博士学位stichting sanquin bloedvoorziening
PRS帐户莱顿大学医学中心
验证日期2020年8月
研究描述
简要摘要:
胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症(FNAIT)是一种由妊娠期间同种免疫引起的疾病。如果未治疗,fnait可能会导致严重的胎儿内出血' target='_blank'>颅内出血。通过每周对母亲在怀孕期间向母亲静脉内免疫球蛋白(IVIG)每周给予这种并发症。有或没有IVIG治疗的FNAIT幸存者长期发展的知识非常有限,但在新诊断病例的父母的咨询中是一个重要主题。为了评估两组FNAIT儿童的长期神经发育结果,将要求我们在门诊诊所参加我们的研究。

病情或疾病 干预/治疗
胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少长期不良反应神经发育异常静脉内免疫球蛋白不良反应诊断测试:认知测试(Bayley III,WPPSI III和WISC V)

展示显示详细说明
学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察
估计入学人数 78名参与者
观察模型:队列
时间观点:回顾
官方标题:胎儿新生儿同种免疫性血小板减少症后神经发育结果
实际学习开始日期 2019年12月17日
估计初级完成日期 2020年12月17日
估计 学习完成日期 2021年12月17日
武器和干预措施
小组/队列 干预/治疗
队列1:意外的fnait案件
所有在2002年至2017年之间出生并被诊断​​出患有FNAIT的孩子都有资格参加这项研究。 1中的儿童将是未经母体IVIG给药(或其他形式的胎儿治疗)产生治疗的FNAIT病例。
诊断测试:认知测试(Bayley III,WPPSI III和WISC V)
将邀请父母和孩子参加门诊诊所,进行认知测试和神经系统检查。除了这些父母外,还将要求填写问卷,提供最新的学校结果,并要求医生的医疗文件。
其他名称:
  • 小儿生活质量清单
  • 儿童行为清单
  • 根据“ Richtlijn Diagnostiek Naar onderliggende aandoeningen bij Kinderen MET Recidiverende luchtweginfecties”的问卷调查表
  • 问卷与过敏者合作(H. de Groot博士)合作。
  • 神经检查

队列2:预期的FNAIT案件
所有在2002年至2017年之间出生并被诊断​​出患有FNAIT的孩子都有资格参加这项研究。根据我们的本地协议,孕产妇iVig管理在产前预期会在产前预期的情况下,这是同类群体中的儿童。
诊断测试:认知测试(Bayley III,WPPSI III和WISC V)
将邀请父母和孩子参加门诊诊所,进行认知测试和神经系统检查。除了这些父母外,还将要求填写问卷,提供最新的学校结果,并要求医生的医疗文件。
其他名称:
  • 小儿生活质量清单
  • 儿童行为清单
  • 根据“ Richtlijn Diagnostiek Naar onderliggende aandoeningen bij Kinderen MET Recidiverende luchtweginfecties”的问卷调查表
  • 问卷与过敏者合作(H. de Groot博士)合作。
  • 神经检查

结果措施
主要结果指标
  1. 认知测试评分[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    智商测试得分是从标准化认知测试计算得出的。


次要结果度量
  1. 神经发育损伤(NDI)[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的

    NDI是:

    • 根据总体运动分类系统(GMFCS),大脑麻痹≥II级
    • 认知,语言和/或运动发展受损(测试分数<70)
    • 双侧失明和/或双侧耳聋
    • 需要放大的双侧耳聋

  2. 与健康相关的生活质量[时间范围:从出生到学习入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    与健康相关的生活质量评分从PEDSQOL问卷计算出来。

  3. 脑瘫[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    欧洲CP网络的痉挛性双边,痉挛性单侧或混合分类

  4. 双侧失明[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    盲人或部分看到。

  5. 双边耳聋[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    需要助听器。

  6. 行为测试评分[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    行为测试得分基础在儿童行为清单上

  7. 感染的异常病程或发病率[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    需要参考免疫学家或根据荷兰指南采取的历史进行预诊断的需求。

  8. 湿疹的患病率[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    患有湿疹的儿童人数。

  9. 过敏的患病率[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    患有过敏的儿童人数

  10. 患者报告过敏[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    严重的过敏反应,需要肾上腺素的紧急治疗。

  11. 过敏性鼻炎的控制不佳[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    上呼吸道的克拉得分<8

  12. 哮喘的控制不佳[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    较低气道的克拉评分<16。

  13. 学术表现[时间范围:从出生到学习入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    将要求小学的最新考试成绩。将评估三个学术领域;算术和拼写表现以及阅读理解的测量。


其他结果措施:
  1. 孕产妇特征[时间范围:在评估儿童的分娩时测量。计算在几年中。这是给予的
    送货时代的母亲

  2. 产科历史[时间范围:在评估儿童的分娩时测量。这是给予的
    先兆子痫,流产或子宫内胎儿死亡的历史

  3. 急性/奇偶校验[时间范围:在评估儿童的分娩时测量。这是给予的
    急性/均等

  4. 模式分娩[时间范围:在评估儿童的分娩时测量。这是给予的
    模式分娩

  5. 出生时的胎龄[时间范围:在评估儿童的分娩时测量。胎龄在几天内表达。这是给予的
    几天出生时的胎龄

  6. 出生体重[时间范围:在分娩时进行评估,分娩后直接测量。这是给予的
    克的出生体重

  7. APGAR分数[时间范围:在分娩时以1、5和10分钟后测量的儿童分娩时测量。这是给予的
    Apgar得分

  8. 抗HPA特异性[时间范围:在诊断时,在怀孕期间或出生后1周内测量。这是给予的
    在母亲和胎儿之间存在HPA不兼容的情况下发现的抗体的HPA特异性。

  9. 血小板计数[时间范围:出生后至7天之间测量的最低血小板计数。这是给予的
    最低的血小板计数

  10. 血小板输血[时间范围:出生和出生后7天之间的血小板输血。这是给予的
    任何血小板输血。

  11. 新生儿IVIG治疗[时间范围:出生与出生后7天之间。这是给予的
    出生后任何IVIG的管理。

  12. 皮肤出血表现[时间范围:出生与出生后7天之间。这是给予的
    由新生儿时期的看守诊断的Petechiae,紫癜或血肿(妇科医生,儿科医生或助产士)。

  13. 内出血' target='_blank'>颅内出血[时间范围:出生和出生后7天之间。这是给予的
    任何内出血' target='_blank'>颅内出血

  14. 抽搐[时间范围:出生和出生后7天之间。这是给予的
    儿科医生解释为新生儿抽搐的任何阵发性,重复或刻板印象事件。

  15. 器官出血[时间范围:出生和出生后7天之间。这是给予的
    在胸部或腹部的任何器官中流血

  16. 呼吸窘迫综合征[时间范围:出生与出生后7天之间。这是给予的
    需要机械通气和/或表面活性剂

  17. 围产期窒息[时间范围:在出生后24小时内诊断。这是给予的
    以下标准之一; Apgar评分<7和/或脐带pH≤7.0。

  18. 经过证明的早期发作败血症' target='_blank'>新生儿败血症[时间范围:出生与出生后7天之间。这是给予的
    产后72小时内血液培养和败血症' target='_blank'>新生儿败血症的临床怀疑。

  19. 结肠炎' target='_blank'>坏死性小肠结肠炎[时间范围:出生与出生后28天之间。这是给予的
    钟2或更高。

  20. 家族史(一级)过敏,哮喘或湿疹[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    当一级家庭成员接受哮喘或湿疹的每日治疗时,正面是积极的。或者,由于严重的过敏,家庭成员戴着肾上腺素铅笔。

  21. 父母的种族血统[时间范围:询问学习入学人数。这是给予的
    母亲和父亲的族裔。

  22. 父母吸烟[时间范围:在学习入学前1个月内。这是给予的
    任何生活在儿童家庭中的人每天抽烟。

  23. 日托访问[时间范围:从出生到学习入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    当孩子在日托中至少每周一天。

  24. 父母的教育水平[时间范围:从出生到学习入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    父母的最高毕业水平。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄: 18个月至17岁(孩子)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
采样方法:概率样本
研究人群
所有在2002年至2017年之间出生并被诊断​​出患有FNAIT的孩子都有资格参加这项研究。将邀请他们在我们的门诊诊所进行评估。未经IVIG在产前治疗的FNAIT病例将符合该研究的资格(队列1),以及由Mothal Ivig给药预期的(队列2)在产前预期的FNAIT病例。
标准

纳入标准:

  • 在包含在2至16岁的时候,在怀孕或产后诊断出患有FNAIT的儿童。
  • 居住在荷兰的孩子。
  • 父母或监护人年龄≥18岁,有父母的权威。
  • 书面知情同意书同意父母,表格得到道德委员会的批准。

排除标准:

  • 患有先天和/或染色体异常' target='_blank'>染色体异常的孩子。
  • 纳入之前去世的孩子。
联系人和位置

位置
位置表的布局表
荷兰
莱顿大学医学中心
荷兰莱顿,2333 ZA
赞助商和合作者
莱顿大学医学中心
Sanquin-Lumc JJ Van Rood临床输血研究中心
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员: Enrico Lopriore,MD PhD教授莱顿大学医学中心新生儿学系
首席研究员: Masja de Haas,MD博士学位stichting sanquin bloedvoorziening
追踪信息
首先提交日期2020年7月15日
第一个发布日期2020年8月27日
最后更新发布日期2020年8月27日
实际学习开始日期2019年12月17日
估计初级完成日期2020年12月17日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2020年8月25日)
认知测试评分[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
智商测试得分是从标准化认知测试计算得出的。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果指标
(提交:2020年8月25日)
  • 神经发育损伤(NDI)[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    NDI是:
    • 根据总体运动分类系统(GMFCS),大脑麻痹≥II级
    • 认知,语言和/或运动发展受损(测试分数<70)
    • 双侧失明和/或双侧耳聋
    • 需要放大的双侧耳聋
  • 与健康相关的生活质量[时间范围:从出生到学习入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    与健康相关的生活质量评分从PEDSQOL问卷计算出来。
  • 脑瘫[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    欧洲CP网络的痉挛性双边,痉挛性单侧或混合分类
  • 双侧失明[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    盲人或部分看到。
  • 双边耳聋[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    需要助听器。
  • 行为测试评分[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    行为测试得分基础在儿童行为清单上
  • 感染的异常病程或发病率[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    需要参考免疫学家或根据荷兰指南采取的历史进行预诊断的需求。
  • 湿疹的患病率[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    患有湿疹的儿童人数。
  • 过敏的患病率[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    患有过敏的儿童人数
  • 患者报告过敏[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    严重的过敏反应,需要肾上腺素的紧急治疗。
  • 过敏性鼻炎的控制不佳[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    上呼吸道的克拉得分<8
  • 哮喘的控制不佳[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    较低气道的克拉评分<16。
  • 学术表现[时间范围:从出生到学习入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    将要求小学的最新考试成绩。将评估三个学术领域;算术和拼写表现以及阅读理解的测量。
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标
(提交:2020年8月25日)
  • 孕产妇特征[时间范围:在评估儿童的分娩时测量。计算在几年中。这是给予的
    送货时代的母亲
  • 产科历史[时间范围:在评估儿童的分娩时测量。这是给予的
    先兆子痫,流产或子宫内胎儿死亡的历史
  • 急性/奇偶校验[时间范围:在评估儿童的分娩时测量。这是给予的
    急性/均等
  • 模式分娩[时间范围:在评估儿童的分娩时测量。这是给予的
    模式分娩
  • 出生时的胎龄[时间范围:在评估儿童的分娩时测量。胎龄在几天内表达。这是给予的
    几天出生时的胎龄
  • 出生体重[时间范围:在分娩时进行评估,分娩后直接测量。这是给予的
    克的出生体重
  • APGAR分数[时间范围:在分娩时以1、5和10分钟后测量的儿童分娩时测量。这是给予的
    Apgar得分
  • 抗HPA特异性[时间范围:在诊断时,在怀孕期间或出生后1周内测量。这是给予的
    在母亲和胎儿之间存在HPA不兼容的情况下发现的抗体的HPA特异性。
  • 血小板计数[时间范围:出生后至7天之间测量的最低血小板计数。这是给予的
    最低的血小板计数
  • 血小板输血[时间范围:出生和出生后7天之间的血小板输血。这是给予的
    任何血小板输血。
  • 新生儿IVIG治疗[时间范围:出生与出生后7天之间。这是给予的
    出生后任何IVIG的管理。
  • 皮肤出血表现[时间范围:出生与出生后7天之间。这是给予的
    由新生儿时期的看守诊断的Petechiae,紫癜或血肿(妇科医生,儿科医生或助产士)。
  • 内出血' target='_blank'>颅内出血[时间范围:出生和出生后7天之间。这是给予的
    任何内出血' target='_blank'>颅内出血
  • 抽搐[时间范围:出生和出生后7天之间。这是给予的
    儿科医生解释为新生儿抽搐的任何阵发性,重复或刻板印象事件。
  • 器官出血[时间范围:出生和出生后7天之间。这是给予的
    在胸部或腹部的任何器官中流血
  • 呼吸窘迫综合征[时间范围:出生与出生后7天之间。这是给予的
    需要机械通气和/或表面活性剂
  • 围产期窒息[时间范围:在出生后24小时内诊断。这是给予的
    以下标准之一; Apgar评分<7和/或脐带pH≤7.0。
  • 经过证明的早期发作败血症' target='_blank'>新生儿败血症[时间范围:出生与出生后7天之间。这是给予的
    产后72小时内血液培养和败血症' target='_blank'>新生儿败血症的临床怀疑。
  • 结肠炎' target='_blank'>坏死性小肠结肠炎[时间范围:出生与出生后28天之间。这是给予的
    钟2或更高。
  • 家族史(一级)过敏,哮喘或湿疹[时间范围:从出生到研究入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    当一级家庭成员接受哮喘或湿疹的每日治疗时,正面是积极的。或者,由于严重的过敏,家庭成员戴着肾上腺素铅笔。
  • 父母的种族血统[时间范围:询问学习入学人数。这是给予的
    母亲和父亲的族裔。
  • 父母吸烟[时间范围:在学习入学前1个月内。这是给予的
    任何生活在儿童家庭中的人每天抽烟。
  • 日托访问[时间范围:从出生到学习入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    当孩子在日托中至少每周一天。
  • 父母的教育水平[时间范围:从出生到学习入学。预计参与者的平均年龄将达到8岁。这是给予的
    父母的最高毕业水平。
其他其他预先指定的结果指标与电流相同
描述性信息
简短标题胎儿新生儿同种免疫性血小板减少症后神经发育结果
官方头衔胎儿新生儿同种免疫性血小板减少症后神经发育结果
简要摘要胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症(FNAIT)是一种由妊娠期间同种免疫引起的疾病。如果未治疗,fnait可能会导致严重的胎儿内出血' target='_blank'>颅内出血。通过每周对母亲在怀孕期间向母亲静脉内免疫球蛋白(IVIG)每周给予这种并发症。有或没有IVIG治疗的FNAIT幸存者长期发展的知识非常有限,但在新诊断病例的父母的咨询中是一个重要主题。为了评估两组FNAIT儿童的长期神经发育结果,将要求我们在门诊诊所参加我们的研究。
详细说明

引入和原理胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症(FNAIT)是在其他健康的期限新生儿中最常见的血小板减少症的原因。 FNAIT是一种罕见的疾病,估计每1000名活出生者约有1个。在怀孕期间,由于孕妇和胎儿血小板上人血小板抗原(HPA)不兼容,可能会发生同种异体释放。针对HPA阳性胎儿血小板的抗体的同种免疫和产妇产生,导致血小板减少症和胎儿内内出血' target='_blank'>颅内出血(ICH)的风险增加。临床表现可能从皮肤出血到严重的ICH,导致终身神经系统后遗症或宫内死亡。

过去,FNAIT通过侵入性和高风险干预措施进行管理,包括宫内血小板输血(IUPT)。自20世纪末以来,侵入性宫内输血(IUT)被一种新的非侵入性疗法取代:孕产妇给药静脉免疫球蛋白(IVIG)。这种新型疗法导致宫内胎儿死亡和ICH的风险显着降低。通过给予免疫球蛋白(IG),在胎儿的半生殖环境中进行免疫调节的干预是成功的,尤其是在预防ICH方面。然而,在未经IVIG治疗的母亲的儿童中,未经有力的方法论随访研究,已将使用IVIG的产前治疗作为护理标准实施。迄今为止,在预期的fnait病例的儿童中仅发表了两项随访研究。 Ward等人对用IVIG治疗的FNAIT队列进行的首次研究。在2006年。他们得出的结论是,与未经处理的兄弟姐妹相比,接受治疗的儿童的成长更好。他们的结论是基于电话评估儿童的行为结果的未验证问卷,并受到约40%的损失到遵循率的限制。 2004年我们中心的一项研究小组发表了第二项随访研究。这项研究指出,FNAIT儿童并接受母体IVIG治疗的结果与正常人群相似。但是,这项研究包括一组具有不同治疗策略的儿童,包括IUT,妨碍确定性的结论以及证明需要更多研究的需求。

未经产前治疗和/或ICH,没有对FNAIT病例进行长期标准化的随访研究。血小板减少症对发育中的胎儿和新生儿的自然病程和长期影响尚不清楚。 FNAIT被定义为由同种抗体引起的疾病,导致血小板减少症和新生儿出血的风险。在过去的几年中,有证据表明,母体同种抗体也可以与胎儿内皮结合,并且可能会损害发育中的胎儿中的血管生成,在怀孕期间,尚不清楚发育中的大脑最容易受到这些同类同种抗体的损害。 。胎儿寿命相关的ICH的时间范围为23至42周,但可能无法诊断出小出血。这些类型的同种抗体也可能不会导致ICH,而是其他类型的大脑损伤。这些病变可以在出生后直接保持亚临床,但从长远来看会导致发育延迟。当向父母咨询有症状的风险或书面准则时,这些知识可能会引起人们的兴趣。

在30年中,在全国范围内筛查FNAIT,以及时检测具有同种抗体的怀孕并开始治疗以防止出血。如果从长远来看,同种抗体在没有大量ICH的患者中也会导致脑损伤,这可能在引入国家筛查计划的辩论中具有很大的影响。因此,研究人员希望强调有关FNAIT幸存者长期发展的更多知识。

荷兰国家胎儿疗法中心莱顿大学医学中心(LUMC)与Sanquin进行了近距离合作。这项合作提供了一个独特的机会,可以评估大量的fnait儿童队列。 Lumc和Sanquin都是FNAIT的全国推荐中心,并致力于改善需要及需要疗法的高风险病例的及时检测。这个来自国家专业知识中心的研究小组被指定为评估FNAIT儿童的长期结局,并描述受FNAIT影响的儿童的自然历史以及给定疗法的长期影响。

目的主要目标是确定未经产前治疗的未经诊断为fnait的儿童的认知测试评分。

研究设计研究人员将进行观察队列研究。将评估受FNAIT影响的儿童的长期神经发育结果。所有在2002年至2017年之间出生并被诊断​​出患有FNAIT的儿童都有资格进行后续评估,并将邀请在我们的门诊诊所进行评估。 FNAIT幸存者将分为两个队列。队列1将由未经产前治疗的FNAIT幸存者组成,队列2将由产前预期的FNAIT幸存者组成,因此给予了母亲的IVIG治疗。

这项研究的入学率将通过LUMC和STICHTING SANQUIN BLOEDVOORZIENING进行。 LUMC是国家转诊宫内治疗中心,Sanquin是诊断FNAIT的国家参考实验室。回顾性的FNAIT案件将被收集,并直接或通过推荐专家征得许可。

知情同意后,将通过对认知功能的正式心理测试评估儿童认知功能。根据年龄的说法,父母将完成标准化的行为和HRQOL问卷。学术绩效将通过从国家教育测量研究所开发的荷兰学生监测系统中收集最新的CITO测试分数来评估。评估IVIG对免疫系统可能晚期影响的患病率将由问卷调查评估,以了解问卷的过敏,阿斯特菌,湿疹和感染过程的患病率。父母和孩子在12岁或以上时被要求同意申请产妇或新生儿病房的医疗信件以获取围产期和新生儿数据。

在这项研究中不会进行实验室测试,但是将涉及在诊断FNAIT的时间点进行的实验室测试数据。

评估后,将从观察结果和测试结果中提出报告,该报告将发送给父母。

研究类型观察
学习规划观察模型:队列
时间视角:回顾
目标随访时间不提供
生物测量不提供
采样方法概率样本
研究人群所有在2002年至2017年之间出生并被诊断​​出患有FNAIT的孩子都有资格参加这项研究。将邀请他们在我们的门诊诊所进行评估。未经IVIG在产前治疗的FNAIT病例将符合该研究的资格(队列1),以及由Mothal Ivig给药预期的(队列2)在产前预期的FNAIT病例。
健康)状况
干涉诊断测试:认知测试(Bayley III,WPPSI III和WISC V)
将邀请父母和孩子参加门诊诊所,进行认知测试和神经系统检查。除了这些父母外,还将要求填写问卷,提供最新的学校结果,并要求医生的医疗文件。
其他名称:
  • 小儿生活质量清单
  • 儿童行为清单
  • 根据“ Richtlijn Diagnostiek Naar onderliggende aandoeningen bij Kinderen MET Recidiverende luchtweginfecties”的问卷调查表
  • 问卷与过敏者合作(H. de Groot博士)合作。
  • 神经检查
研究组/队列
  • 队列1:意外的fnait案件
    所有在2002年至2017年之间出生并被诊断​​出患有FNAIT的孩子都有资格参加这项研究。 1中的儿童将是未经母体IVIG给药(或其他形式的胎儿治疗)产生治疗的FNAIT病例。
    干预:诊断测试:认知测试(Bayley III,WPPSI III和WISC V)
  • 队列2:预期的FNAIT案件
    所有在2002年至2017年之间出生并被诊断​​出患有FNAIT的孩子都有资格参加这项研究。根据我们的本地协议,孕产妇iVig管理在产前预期会在产前预期的情况下,这是同类群体中的儿童。
    干预:诊断测试:认知测试(Bayley III,WPPSI III和WISC V)
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*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。
招聘信息
招聘状况通过邀请注册
估计入学人数
(提交:2020年8月25日)
78
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2021年12月17日
估计初级完成日期2020年12月17日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

  • 在包含在2至16岁的时候,在怀孕或产后诊断出患有FNAIT的儿童。
  • 居住在荷兰的孩子。
  • 父母或监护人年龄≥18岁,有父母的权威。
  • 书面知情同意书同意父母,表格得到道德委员会的批准。

排除标准:

  • 患有先天和/或染色体异常' target='_blank'>染色体异常的孩子。
  • 纳入之前去世的孩子。
性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄18个月至17岁(孩子)
接受健康的志愿者
联系人仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家荷兰
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04529382
其他研究ID编号P19.069
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明
计划共享IPD:
计划说明:原则上,我们不与其他研究人员共享个人参与者数据。如果有共享数据的请求,则首先将该请求提交给项目负责人(JMM Van Klink)或主要调查员(E. Lopriore或M. de Haas)。如果他们同意共享数据,则该请求将发送给儿科科学委员会。如果项目负责人或科学委员会允许访问数据,则该请求将发送给LUMC的METC。 METC将评估重复使用的目的是否符合知情同意。
责任方莱顿大学医学中心Elopriore
研究赞助商莱顿大学医学中心
合作者Sanquin-Lumc JJ Van Rood临床输血研究中心
调查人员
首席研究员: Enrico Lopriore,MD PhD教授莱顿大学医学中心新生儿学系
首席研究员: Masja de Haas,MD博士学位stichting sanquin bloedvoorziening
PRS帐户莱顿大学医学中心
验证日期2020年8月