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出境医 / 临床实验 / 与Behçet病（BEAN）相关的活性口腔溃疡儿童的小儿小儿研究（BEAN）

与Behçet病（BEAN）相关的活性口腔溃疡儿童的小儿小儿研究（BEAN）

研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是与安慰剂在2至<18岁之间的口腔溃疡中估计Apremilast的疗效，与Behçet疾病（BD）至12岁有关，直到第12周，口腔溃疡与口腔溃疡有关。

病情或疾病 干预/治疗阶段
Behçet病药物：Apremilast药物：安慰剂阶段3

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 60名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
干预模型描述：参与者将在双盲12周治疗阶段随机接收Apremilast或安慰剂。然后，参与者将在主动治疗阶段再接受40周的Apremilast。然后，参与者将在主动治疗阶段最后一次剂量的Apremilast剂量后完成30天的安全随访期。
掩蔽：四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员）
主要意图：治疗
官方标题：第3阶段，多中心，双盲，随机，安慰剂对照，并行小组研究，然后是一个主动治疗阶段，以评估2至18岁儿童的Apremilast的疗效和安全性，与活性口腔溃疡相关与贝11的疾病（Bean）
估计研究开始日期 ： 2021年7月15日
估计初级完成日期 ： 2026年4月9日
估计 学习完成日期 ： 2027年2月16日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：Apremilast
参与者将在双盲12周治疗阶段口服Apremilast。然后，参与者将继续在40周的主动治疗阶段接受Apremilast。
药物：Apremilast
参与者将口头接受Apremilast。
其他名称：Otezla®

安慰剂比较器：安慰剂到Apremilast
参与者将在双盲12周治疗阶段口服匹配的安慰剂。然后，参与者将在主动40周治疗阶段接受Apremilast。
药物：Apremilast
参与者将口头接受Apremilast。
其他名称：Otezla®

药物：安慰剂
参与者将口头接受匹配的安慰剂。

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 从第0周到第12周（AUCW0-12）的口腔溃疡数量的曲线面积（时间范围：时间范围：第0周至第12周）

次要结果度量 ：
  1. 从第0周到第12周的口腔溃疡数量[时间范围：第0周至第12周]
  2. 从第0周更改口腔溃疡疼痛的第12周[时间范围：第0周再到第12周]
    口腔溃疡的疼痛将通过视觉模拟量表（VAS）进行测量。将要求参与者在代表口腔溃疡疼痛严重程度的100毫米VAS上放置垂直线。量表的范围从“无疼痛”（左手边界）到“最坏的疼痛”（右手边界）。

  3. 口腔溃疡的完全缓解率[时间范围：第12周]
    口腔溃疡的完全缓解率定义为在第12周没有口腔溃疡的参与者的比例。

  4. 从第0周（时间范围：第0周至第12周）减少口腔溃疡数量的参与者数量≥50％
  5. 生殖器溃疡的完全缓解率[时间范围：第12周]
    生殖器溃疡的完全缓解率定义为第12周无生殖器溃疡的参与者的比例。

  6. 从第0周更改疾病活动的第12周[时间范围：第0周更改为第12周]
    疾病活动是通过Behçet疾病流动活性（BDCAF）评分来衡量的。 BDCAF由3个成分分数组成：Behçet疾病当前活动指数（BDCAI）评分，患者对疾病活动的看法以及临床医生对疾病活动的总体看法。 BDCAI评分范围从0到12。较高的分数表明疾病活动水平较高（恶化），而基线的负变化表示改善。患者对疾病活动的看法和临床医生对疾病活动的总体感知分别由受试者和临床医生评估1至7的量表，其中较高的分数表明较高的疾病活动水平。

  7. 具有新发表或复发的参与者的数量（除了口腔和生殖器溃疡以外）[时间范围：第12周]
  8. 从第0周更改10个项目简短表格调查（SF-10）的第12周[时间范围：第0周再到第12周]
    SF-10儿童健康调查是一项由父母完成的调查，其中包含来自儿童健康问卷调整的10个问题。 SF-10旨在制定身体和社会心理健康摘要措施。 10个问题响应中的每一个都以1到6的点值进行评分（1是最坏的条件，而6是最佳条件）。对SF-10的身体和社会心理措施进行评分，使得较高的分数表明功能更有利。

  9. 经历一个或多个治疗急剧不良事件（TEAES）的参与者人数[时间范围：最多最多的第56周]
  10. 经历一个或多个严重不良事件（SAE）的参与者人数[时间范围：最多最多的第56周]
  11. 报告不良事件的一个或多个常见术语标准（CTCAE）≥3级不良事件的参与者数量[时间范围：最多最多，直到第56周]
  12. 报告一个或多个与治疗相关的不良事件的参与者人数[时间范围：最多最多的第56周]
  13. 在临床实验室测试中，从第0周进行临床显着变化的参与者人数[时间范围：第0周至第56周]
  14. 在生命体征第0周经历临床上有显着变化的参与者数量[时间范围：第0周至第56周]
  15. 从体格检查中第0周从第0周开始经历临床显着变化的参与者数量[时间范围：第0周至第56周]
  16. 通过哥伦比亚自杀严重程度评分量表（C-SSRS）评估的自杀念头或行为的参与者人数[时间范围：最多最多，第56周]

    C-SSRS是一种评估自杀意念和行为的评估工具。具有自杀意念或行为的参与者人数被定义为在研究​​期间（直到安全后续行动，第56周）的任何时间回答“是”的参与者人数：

    类别1：希望成为死亡类别2：非特异性主动自杀思想类别3：主动自杀念头，任何方法（不计划），而无意行动4：主动自杀念头，有某种意图，没有特定计划类别5 ：具有特定计划和意图类别的主动自杀构想6：准备行为或行为类别7：中止尝试类别8：中断尝试类别9：实际尝试（非致命）类别10：完成自杀


  17. 从第0周更改为坦纳舞台的第52周[时间范围：第0周更改为第52周]
    性发展评估的制革商分期将用于评估性成熟度。坦纳（Tanner）分期评估包括针对男孩的3个领域（阴毛，乳房发育和其他变化）（阴毛，阴茎发育，睾丸发育和其他变化）。阶段范围为1-5，有1个指示前观和5个成人。

  18. 从第0周更改为体重第52周[时间范围：0周，第52周]
  19. 从第0周更改高度第52周[时间范围：第0周更改为第52周]
  20. 从第0周更改为体重指数（BMI）[时间范围：0周到第52周]
  21. APREMILAST的血浆浓度[时间范围：直到第52周]
  22. 口味和可接受性[时间范围：第0周和第2周]
    口味和可接受性将使用具有7点面孔的调查表进行评估，其中1点范围从“超级坏”到7“超级好”，并确定参与者是否能够服用治疗药物。

  23. 由于Behçet病的恶化而需要方案禁止药物的参与者人数[时间范围：第0周至第12周]

资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 2年至17岁（儿童）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

关键纳入标准

  • 男性或女性参与者随机分配2至<18岁。
  • 在筛查访问之前的任何时候，被诊断出患有Behçet病（BD）会见国际贝谢氏疾病（ISGBD）标准。
  • 在筛查前的12个月内发生≥3次口腔溃疡。
  • 参与者在筛查访问和第1天都必须有≥2个口腔溃疡。
  • 参与者先前接受过≥1种非生物BD疗法的治疗，例如但不限于局部皮质类固醇或全身治疗。

关键排除标准

- Behcet与疾病相关的活性主要器官受累 - 肺动脉瘤（例如肺动脉瘤），血管（例如，血栓质体），胃肠道（例如，胃肠道沿终止，溃疡）和中枢神经系统（CNS）（CNS）（CNS）（EG，MENINEDOCEREDESPATIONS）表达和眼病变（例如葡萄膜炎）需要免疫抑制治疗；然而：

  • 如果在筛查访问前≥1年发生≥1年，则允许以前的主要器官参与
  • 轻度BD相关的眼病变的参与者不需要全身免疫抑制治疗
  • 还允许患有与BD相关的关节炎和BD皮肤表现的参与者。
  • 还允许患有与BD相关的关节炎和BD皮肤表现的参与者。先前接触BD口腔溃疡治疗的生物疗法，以前的生物学暴露允许其他适应症（包括BD的其他表现）。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：安进呼叫中心866-572-6436 medinfo@amgen.com

赞助商和合作者
安进
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任： MD安进
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年8月24日
第一个发布日期ICMJE 2020年8月27日
最后更新发布日期2020年12月2日
估计研究开始日期ICMJE 2021年7月15日
估计初级完成日期2026年4月9日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年8月24日）		从第0周到第12周（AUCW0-12）的口腔溃疡数量的曲线面积（时间范围：时间范围：第0周至第12周）
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年9月8日）
  • 从第0周到第12周的口腔溃疡数量[时间范围：第0周至第12周]
  • 从第0周更改口腔溃疡疼痛的第12周[时间范围：第0周再到第12周]
    口腔溃疡的疼痛将通过视觉模拟量表（VAS）进行测量。将要求参与者在代表口腔溃疡疼痛严重程度的100毫米VAS上放置垂直线。量表的范围从“无疼痛”（左手边界）到“最坏的疼痛”（右手边界）。
  • 口腔溃疡的完全缓解率[时间范围：第12周]
    口腔溃疡的完全缓解率定义为在第12周没有口腔溃疡的参与者的比例。
  • 从第0周（时间范围：第0周至第12周）减少口腔溃疡数量的参与者数量≥50％
  • 生殖器溃疡的完全缓解率[时间范围：第12周]
    生殖器溃疡的完全缓解率定义为第12周无生殖器溃疡的参与者的比例。
  • 从第0周更改疾病活动的第12周[时间范围：第0周更改为第12周]
    疾病活动是通过Behçet疾病流动活性（BDCAF）评分来衡量的。 BDCAF由3个成分分数组成：Behçet疾病当前活动指数（BDCAI）评分，患者对疾病活动的看法以及临床医生对疾病活动的总体看法。 BDCAI评分范围从0到12。较高的分数表明疾病活动水平较高（恶化），而基线的负变化表示改善。患者对疾病活动的看法和临床医生对疾病活动的总体感知分别由受试者和临床医生评估1至7的量表，其中较高的分数表明较高的疾病活动水平。
  • 具有新发表或复发的参与者的数量（除了口腔和生殖器溃疡以外）[时间范围：第12周]
  • 从第0周更改10个项目简短表格调查（SF-10）的第12周[时间范围：第0周再到第12周]
    SF-10儿童健康调查是一项由父母完成的调查，其中包含来自儿童健康问卷调整的10个问题。 SF-10旨在制定身体和社会心理健康摘要措施。 10个问题响应中的每一个都以1到6的点值进行评分（1是最坏的条件，而6是最佳条件）。对SF-10的身体和社会心理措施进行评分，使得较高的分数表明功能更有利。
  • 经历一个或多个治疗急剧不良事件（TEAES）的参与者人数[时间范围：最多最多的第56周]
  • 经历一个或多个严重不良事件（SAE）的参与者人数[时间范围：最多最多的第56周]
  • 报告不良事件的一个或多个常见术语标准（CTCAE）≥3级不良事件的参与者数量[时间范围：最多最多，直到第56周]
  • 报告一个或多个与治疗相关的不良事件的参与者人数[时间范围：最多最多的第56周]
  • 在临床实验室测试中，从第0周进行临床显着变化的参与者人数[时间范围：第0周至第56周]
  • 在生命体征第0周经历临床上有显着变化的参与者数量[时间范围：第0周至第56周]
  • 从体格检查中第0周从第0周开始经历临床显着变化的参与者数量[时间范围：第0周至第56周]
  • 通过哥伦比亚自杀严重程度评分量表（C-SSRS）评估的自杀念头或行为的参与者人数[时间范围：最多最多，第56周]
    C-SSRS是一种评估自杀意念和行为的评估工具。具有自杀意念或行为的参与者人数定义为在研究​​期间任何时间（直到安全后续行动，第56周）中的任何时间回答“是”的参与者数量：1类别1：希望成为死亡类别2：非特定的主动自杀思想类别3：没有任何方法（不计划）的主动自杀念头，而无意采取行动4：主动自杀意念，有意义地行动，没有特定计划类别5：主动自杀念头与特定计划和意图类别6：准备行为或行为类别7：中止尝试类别8：中断尝试类别9：实际尝试（非致命）类别10：完成自杀
  • 从第0周更改为坦纳舞台的第52周[时间范围：第0周更改为第52周]
    性发展评估的制革商分期将用于评估性成熟度。坦纳（Tanner）分期评估包括针对男孩的3个领域（阴毛，乳房发育和其他变化）（阴毛，阴茎发育，睾丸发育和其他变化）。阶段范围为1-5，有1个指示前观和5个成人。
  • 从第0周更改为体重第52周[时间范围：0周，第52周]
  • 从第0周更改高度第52周[时间范围：第0周更改为第52周]
  • 从第0周更改为体重指数（BMI）[时间范围：0周到第52周]
  • APREMILAST的血浆浓度[时间范围：直到第52周]
  • 口味和可接受性[时间范围：第0周和第2周]
    口味和可接受性将使用具有7点面孔的调查表进行评估，其中1点范围从“超级坏”到7“超级好”，并确定参与者是否能够服用治疗药物。
  • 由于Behçet病的恶化而需要方案禁止药物的参与者人数[时间范围：第0周至第12周]
原始次要结果措施ICMJE
（提交：2020年8月24日）
  • 从第0周到第12周的口腔溃疡数量[时间范围：第0周至第12周]
  • 从第0周更改口腔溃疡疼痛的第12周[时间范围：第0周再到第12周]
    口腔溃疡的疼痛将通过视觉模拟量表（VAS）进行测量。将要求参与者在代表口腔溃疡疼痛严重程度的100毫米VAS上放置垂直线。量表的范围从“无疼痛”（左手边界）到“最坏的疼痛”（右手边界）。
  • 口腔溃疡的完全缓解率[时间范围：第12周]
    口腔溃疡的完全缓解率定义为在第12周没有口腔溃疡的参与者的比例。
  • 从第0周（时间范围：第0周至第12周）减少口腔溃疡数量的参与者数量≥50％
  • 生殖器溃疡的完全缓解率[时间范围：第12周]
    生殖器溃疡的完全缓解率定义为第12周无生殖器溃疡的参与者的比例。
  • 从第0周更改疾病活动的第12周[时间范围：第0周更改为第12周]
    疾病活动是通过Behçet疾病流动活性（BDCAF）评分来衡量的。 BDCAF是一个12分的量表，得分较高，表明疾病活动水平较高。
  • 具有新发表或复发的参与者的数量（除了口腔和生殖器溃疡以外）[时间范围：第12周]
  • 从第0周更改10个项目简短表格调查（SF-10）的第12周[时间范围：第0周再到第12周]
    SF-10儿童健康调查是一项由父母完成的调查，其中包含来自儿童健康问卷调整的10个问题。 SF-10旨在制定身体和社会心理健康摘要措施。 10个问题响应中的每一个都以1到6的点值进行评分（1是最坏的条件，而6是最佳条件）。对SF-10的身体和社会心理措施进行评分，使得较高的分数表明功能更有利。
  • 经历一个或多个治疗急剧不良事件（TEAES）的参与者人数[时间范围：最多最多的第56周]
  • 经历一个或多个严重不良事件（SAE）的参与者人数[时间范围：最多最多的第56周]
  • 报告不良事件的一个或多个常见术语标准（CTCAE）≥3级不良事件的参与者数量[时间范围：最多最多，直到第56周]
  • 报告一个或多个与治疗相关的不良事件的参与者人数[时间范围：最多最多的第56周]
  • 在临床实验室测试中，从第0周进行临床显着变化的参与者人数[时间范围：第0周至第56周]
  • 在生命体征第0周经历临床上有显着变化的参与者数量[时间范围：第0周至第56周]
  • 从体格检查中第0周从第0周开始经历临床显着变化的参与者数量[时间范围：第0周至第56周]
  • 通过哥伦比亚自杀严重程度评分量表（C-SSRS）评估的自杀念头或行为的参与者人数[时间范围：最多最多，第56周]
    C-SSRS是一种评估自杀意念和行为的评估工具。具有自杀意念或行为的参与者人数定义为在研究​​期间任何时间（直到安全后续行动，第56周）中的任何时间回答“是”的参与者数量：1类别1：希望成为死亡类别2：非特定的主动自杀思想类别3：没有任何方法（不计划）的主动自杀念头，而无意采取行动4：主动自杀意念，有意义地行动，没有特定计划类别5：主动自杀念头与特定计划和意图类别6：准备行为或行为类别7：中止尝试类别8：中断尝试类别9：实际尝试（非致命）类别10：完成自杀
  • 从第0周更改为坦纳舞台的第52周[时间范围：第0周更改为第52周]
    性发展评估的制革商分期将用于评估性成熟度。坦纳（Tanner）分期评估包括针对男孩的3个领域（阴毛，乳房发育和其他变化）（阴毛，阴茎发育，睾丸发育和其他变化）。阶段范围为1-5，有1个指示前观和5个成人。
  • 从第0周更改为体重第52周[时间范围：0周，第52周]
  • 从第0周更改高度第52周[时间范围：第0周更改为第52周]
  • 从第0周更改为体重指数（BMI）[时间范围：0周到第52周]
  • APREMILAST的血浆浓度[时间范围：直到第52周]
  • 口味和可接受性[时间范围：第0周和第2周]
    口味和可接受性将使用具有7点面孔的调查表进行评估，其中1点范围从“超级坏”到7“超级好”，并确定参与者是否能够服用治疗药物。
  • 由于Behçet病的恶化而需要方案禁止药物的参与者人数[时间范围：第0周至第12周]
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE与Behçet氏病有关的活性口腔溃疡儿童的小儿小儿研究
官方标题ICMJE第3阶段，多中心，双盲，随机，安慰剂对照，并行小组研究，然后是一个主动治疗阶段，以评估2至18岁儿童的Apremilast的疗效和安全性，与活性口腔溃疡相关与贝11的疾病（Bean）
简要摘要这项研究的目的是与安慰剂在2至<18岁之间的口腔溃疡中估计Apremilast的疗效，与Behçet疾病（BD）至12岁有关，直到第12周，口腔溃疡与口腔溃疡有关。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
干预模型描述：
参与者将在双盲12周治疗阶段随机接收Apremilast或安慰剂。然后，参与者将在主动治疗阶段再接受40周的Apremilast。然后，参与者将在主动治疗阶段最后一次剂量的Apremilast剂量后完成30天的安全随访期。
蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）
主要目的：治疗
条件ICMJE Behçet病
干预ICMJE
  • 药物：Apremilast
    参与者将口头接受Apremilast。
    其他名称：Otezla®
  • 药物：安慰剂
    参与者将口头接受匹配的安慰剂。
研究臂ICMJE
  • 实验：Apremilast
    参与者将在双盲12周治疗阶段口服Apremilast。然后，参与者将继续在40周的主动治疗阶段接受Apremilast。
    干预：药物：Apremilast
  • 安慰剂比较器：安慰剂到Apremilast
    参与者将在双盲12周治疗阶段口服匹配的安慰剂。然后，参与者将在主动40周治疗阶段接受Apremilast。
    干预措施：
    • 药物：Apremilast
    • 药物：安慰剂
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年8月24日）		 60
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2027年2月16日
估计初级完成日期2026年4月9日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

关键纳入标准

  • 男性或女性参与者随机分配2至<18岁。
  • 在筛查访问之前的任何时候，被诊断出患有Behçet病（BD）会见国际贝谢氏疾病（ISGBD）标准。
  • 在筛查前的12个月内发生≥3次口腔溃疡。
  • 参与者在筛查访问和第1天都必须有≥2个口腔溃疡。
  • 参与者先前接受过≥1种非生物BD疗法的治疗，例如但不限于局部皮质类固醇或全身治疗。

关键排除标准

- Behcet与疾病相关的活性主要器官受累 - 肺动脉瘤（例如肺动脉瘤），血管（例如，血栓质体），胃肠道（例如，胃肠道沿终止，溃疡）和中枢神经系统（CNS）（CNS）（CNS）（EG，MENINEDOCEREDESPATIONS）表达和眼病变（例如葡萄膜炎）需要免疫抑制治疗；然而：

  • 如果在筛查访问前≥1年发生≥1年，则允许以前的主要器官参与
  • 轻度BD相关的眼病变的参与者不需要全身免疫抑制治疗
  • 还允许患有与BD相关的关节炎和BD皮肤表现的参与者。
  • 还允许患有与BD相关的关节炎和BD皮肤表现的参与者。先前接触BD口腔溃疡治疗的生物疗法，以前的生物学暴露允许其他适应症（包括BD的其他表现）。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 2年至17岁（儿童）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：安进呼叫中心866-572-6436 medinfo@amgen.com
列出的位置国家ICMJE不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04528082
其他研究ID编号ICMJE 20190530
2019-002787-27（Eudract编号）
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划说明：在批准的数据共享请求中解决特定研究问题所需的变量，取消识别的个体患者数据。
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
支持材料：知情同意书（ICF）
支持材料：临床研究报告（CSR）
大体时间：与本研究有关的数据共享请求将在研究结束后18个月开始考虑，1）产品和指示已在美国和欧洲授予营销授权，或2）产品和/或指示中断的临床开发数据将不会提交给监管机构。没有资格提交本研究的数据共享请求的结局日期。
访问标准：合格的研究人员可以提交包含研究目标的请求，Amgen产品和Amgen研究/研究范围，终点/感兴趣的结果，统计分析计划，数据需求，出版计划以及研究人员资格。通常，Amgen不会出于重新评估产品标签中已经解决的安全性和疗效问题的目的而批准对个别患者数据的外部请求。请求由内部顾问委员会审查。如果未经批准，数据共享独立审核小组将进行仲裁并做出最终决定。经过批准，将根据数据共享协议的条款提供解决研究问题所需的信息。这可能包括匿名的个人患者数据和/或可用的支持文档，其中包含分析规范中提供的分析代码片段。下面的URL提供了更多详细信息。
URL： http://www.amgen.com/datasharing
责任方安进
研究赞助商ICMJE安进
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任： MD安进
PRS帐户安进
验证日期2020年11月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是与安慰剂在2至<18岁之间的口腔溃疡中估计Apremilast的疗效，与Behçet疾病（BD）至12岁有关，直到第12周，口腔溃疡与口腔溃疡有关。

病情或疾病 干预/治疗阶段
Behçet病药物：Apremilast药物：安慰剂阶段3

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 60名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
干预模型描述：参与者将在双盲12周治疗阶段随机接收Apremilast或安慰剂。然后，参与者将在主动治疗阶段再接受40周的Apremilast。然后，参与者将在主动治疗阶段最后一次剂量的Apremilast剂量后完成30天的安全随访期。
掩蔽：四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员）
主要意图：治疗
官方标题：第3阶段，多中心，双盲，随机，安慰剂对照，并行小组研究，然后是一个主动治疗阶段，以评估2至18岁儿童的Apremilast的疗效和安全性，与活性口腔溃疡相关与贝11的疾病（Bean）
估计研究开始日期 ： 2021年7月15日
估计初级完成日期 ： 2026年4月9日
估计 学习完成日期 ： 2027年2月16日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：Apremilast
参与者将在双盲12周治疗阶段口服Apremilast。然后，参与者将继续在40周的主动治疗阶段接受Apremilast。
药物：Apremilast
参与者将口头接受Apremilast。
其他名称：Otezla®

安慰剂比较器：安慰剂到Apremilast
参与者将在双盲12周治疗阶段口服匹配的安慰剂。然后，参与者将在主动40周治疗阶段接受Apremilast。
药物：Apremilast
参与者将口头接受Apremilast。
其他名称：Otezla®

药物：安慰剂
参与者将口头接受匹配的安慰剂。

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 从第0周到第12周（AUCW0-12）的口腔溃疡数量的曲线面积（时间范围：时间范围：第0周至第12周）

次要结果度量 ：
  1. 从第0周到第12周的口腔溃疡数量[时间范围：第0周至第12周]
  2. 从第0周更改口腔溃疡疼痛的第12周[时间范围：第0周再到第12周]
    口腔溃疡的疼痛将通过视觉模拟量表（VAS）进行测量。将要求参与者在代表口腔溃疡疼痛严重程度的100毫米VAS上放置垂直线。量表的范围从“无疼痛”（左手边界）到“最坏的疼痛”（右手边界）。

  3. 口腔溃疡的完全缓解率[时间范围：第12周]
    口腔溃疡的完全缓解率定义为在第12周没有口腔溃疡的参与者的比例。

  4. 从第0周（时间范围：第0周至第12周）减少口腔溃疡数量的参与者数量≥50％
  5. 生殖器溃疡' target='_blank'>生殖器溃疡的完全缓解率[时间范围：第12周]
    生殖器溃疡' target='_blank'>生殖器溃疡的完全缓解率定义为第12周无生殖器溃疡' target='_blank'>生殖器溃疡的参与者的比例。

  6. 从第0周更改疾病活动的第12周[时间范围：第0周更改为第12周]
    疾病活动是通过Behçet疾病流动活性（BDCAF）评分来衡量的。 BDCAF由3个成分分数组成：Behçet疾病当前活动指数（BDCAI）评分，患者对疾病活动的看法以及临床医生对疾病活动的总体看法。 BDCAI评分范围从0到12。较高的分数表明疾病活动水平较高（恶化），而基线的负变化表示改善。患者对疾病活动的看法和临床医生对疾病活动的总体感知分别由受试者和临床医生评估1至7的量表，其中较高的分数表明较高的疾病活动水平。

  7. 具有新发表或复发的参与者的数量（除了口腔和生殖器溃疡' target='_blank'>生殖器溃疡以外）[时间范围：第12周]
  8. 从第0周更改10个项目简短表格调查（SF-10）的第12周[时间范围：第0周再到第12周]
    SF-10儿童健康调查是一项由父母完成的调查，其中包含来自儿童健康问卷调整的10个问题。 SF-10旨在制定身体和社会心理健康摘要措施。 10个问题响应中的每一个都以1到6的点值进行评分（1是最坏的条件，而6是最佳条件）。对SF-10的身体和社会心理措施进行评分，使得较高的分数表明功能更有利。

  9. 经历一个或多个治疗急剧不良事件（TEAES）的参与者人数[时间范围：最多最多的第56周]
  10. 经历一个或多个严重不良事件（SAE）的参与者人数[时间范围：最多最多的第56周]
  11. 报告不良事件的一个或多个常见术语标准（CTCAE）≥3级不良事件的参与者数量[时间范围：最多最多，直到第56周]
  12. 报告一个或多个与治疗相关的不良事件的参与者人数[时间范围：最多最多的第56周]
  13. 在临床实验室测试中，从第0周进行临床显着变化的参与者人数[时间范围：第0周至第56周]
  14. 在生命体征第0周经历临床上有显着变化的参与者数量[时间范围：第0周至第56周]
  15. 从体格检查中第0周从第0周开始经历临床显着变化的参与者数量[时间范围：第0周至第56周]
  16. 通过哥伦比亚自杀严重程度评分量表（C-SSRS）评估的自杀念头或行为的参与者人数[时间范围：最多最多，第56周]

    C-SSRS是一种评估自杀意念和行为的评估工具。具有自杀意念或行为的参与者人数被定义为在研究​​期间（直到安全后续行动，第56周）的任何时间回答“是”的参与者人数：

    类别1：希望成为死亡类别2：非特异性主动自杀思想类别3：主动自杀念头，任何方法（不计划），而无意行动4：主动自杀念头，有某种意图，没有特定计划类别5 ：具有特定计划和意图类别的主动自杀构想6：准备行为或行为类别7：中止尝试类别8：中断尝试类别9：实际尝试（非致命）类别10：完成自杀


  17. 从第0周更改为坦纳舞台的第52周[时间范围：第0周更改为第52周]
    性发展评估的制革商分期将用于评估性成熟度。坦纳（Tanner）分期评估包括针对男孩的3个领域（阴毛，乳房发育和其他变化）（阴毛，阴茎发育，睾丸发育和其他变化）。阶段范围为1-5，有1个指示前观和5个成人。

  18. 从第0周更改为体重第52周[时间范围：0周，第52周]
  19. 从第0周更改高度第52周[时间范围：第0周更改为第52周]
  20. 从第0周更改为体重指数（BMI）[时间范围：0周到第52周]
  21. APREMILAST的血浆浓度[时间范围：直到第52周]
  22. 口味和可接受性[时间范围：第0周和第2周]
    口味和可接受性将使用具有7点面孔的调查表进行评估，其中1点范围从“超级坏”到7“超级好”，并确定参与者是否能够服用治疗药物。

  23. 由于Behçet病的恶化而需要方案禁止药物的参与者人数[时间范围：第0周至第12周]

资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 2年至17岁（儿童）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

关键纳入标准

  • 男性或女性参与者随机分配2至<18岁。
  • 在筛查访问之前的任何时候，被诊断出患有Behçet病（BD）会见国际贝谢氏疾病（ISGBD）标准。
  • 在筛查前的12个月内发生≥3次口腔溃疡。
  • 参与者在筛查访问和第1天都必须有≥2个口腔溃疡。
  • 参与者先前接受过≥1种非生物BD疗法的治疗，例如但不限于局部皮质类固醇或全身治疗。

关键排除标准

- Behcet与疾病相关的活性主要器官受累 - 肺动脉瘤（例如肺动脉瘤），血管（例如，血栓质体），胃肠道（例如，胃肠道沿终止，溃疡）和中枢神经系统（CNS）（CNS）（CNS）（EG，MENINEDOCEREDESPATIONS）表达和眼病变（例如葡萄膜炎）需要免疫抑制治疗；然而：

  • 如果在筛查访问前≥1年发生≥1年，则允许以前的主要器官参与
  • 轻度BD相关的眼病变的参与者不需要全身免疫抑制治疗
  • 还允许患有与BD相关的关节炎' target='_blank'>关节炎和BD皮肤表现的参与者。
  • 还允许患有与BD相关的关节炎' target='_blank'>关节炎和BD皮肤表现的参与者。先前接触BD口腔溃疡治疗的生物疗法，以前的生物学暴露允许其他适应症（包括BD的其他表现）。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：安进呼叫中心866-572-6436 medinfo@amgen.com

赞助商和合作者
安进
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任： MD安进
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年8月24日
第一个发布日期ICMJE 2020年8月27日
最后更新发布日期2020年12月2日
估计研究开始日期ICMJE 2021年7月15日
估计初级完成日期2026年4月9日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年8月24日）		从第0周到第12周（AUCW0-12）的口腔溃疡数量的曲线面积（时间范围：时间范围：第0周至第12周）
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年9月8日）
  • 从第0周到第12周的口腔溃疡数量[时间范围：第0周至第12周]
  • 从第0周更改口腔溃疡疼痛的第12周[时间范围：第0周再到第12周]
    口腔溃疡的疼痛将通过视觉模拟量表（VAS）进行测量。将要求参与者在代表口腔溃疡疼痛严重程度的100毫米VAS上放置垂直线。量表的范围从“无疼痛”（左手边界）到“最坏的疼痛”（右手边界）。
  • 口腔溃疡的完全缓解率[时间范围：第12周]
    口腔溃疡的完全缓解率定义为在第12周没有口腔溃疡的参与者的比例。
  • 从第0周（时间范围：第0周至第12周）减少口腔溃疡数量的参与者数量≥50％
  • 生殖器溃疡' target='_blank'>生殖器溃疡的完全缓解率[时间范围：第12周]
    生殖器溃疡' target='_blank'>生殖器溃疡的完全缓解率定义为第12周无生殖器溃疡' target='_blank'>生殖器溃疡的参与者的比例。
  • 从第0周更改疾病活动的第12周[时间范围：第0周更改为第12周]
    疾病活动是通过Behçet疾病流动活性（BDCAF）评分来衡量的。 BDCAF由3个成分分数组成：Behçet疾病当前活动指数（BDCAI）评分，患者对疾病活动的看法以及临床医生对疾病活动的总体看法。 BDCAI评分范围从0到12。较高的分数表明疾病活动水平较高（恶化），而基线的负变化表示改善。患者对疾病活动的看法和临床医生对疾病活动的总体感知分别由受试者和临床医生评估1至7的量表，其中较高的分数表明较高的疾病活动水平。
  • 具有新发表或复发的参与者的数量（除了口腔和生殖器溃疡' target='_blank'>生殖器溃疡以外）[时间范围：第12周]
  • 从第0周更改10个项目简短表格调查（SF-10）的第12周[时间范围：第0周再到第12周]
    SF-10儿童健康调查是一项由父母完成的调查，其中包含来自儿童健康问卷调整的10个问题。 SF-10旨在制定身体和社会心理健康摘要措施。 10个问题响应中的每一个都以1到6的点值进行评分（1是最坏的条件，而6是最佳条件）。对SF-10的身体和社会心理措施进行评分，使得较高的分数表明功能更有利。
  • 经历一个或多个治疗急剧不良事件（TEAES）的参与者人数[时间范围：最多最多的第56周]
  • 经历一个或多个严重不良事件（SAE）的参与者人数[时间范围：最多最多的第56周]
  • 报告不良事件的一个或多个常见术语标准（CTCAE）≥3级不良事件的参与者数量[时间范围：最多最多，直到第56周]
  • 报告一个或多个与治疗相关的不良事件的参与者人数[时间范围：最多最多的第56周]
  • 在临床实验室测试中，从第0周进行临床显着变化的参与者人数[时间范围：第0周至第56周]
  • 在生命体征第0周经历临床上有显着变化的参与者数量[时间范围：第0周至第56周]
  • 从体格检查中第0周从第0周开始经历临床显着变化的参与者数量[时间范围：第0周至第56周]
  • 通过哥伦比亚自杀严重程度评分量表（C-SSRS）评估的自杀念头或行为的参与者人数[时间范围：最多最多，第56周]
    C-SSRS是一种评估自杀意念和行为的评估工具。具有自杀意念或行为的参与者人数定义为在研究​​期间任何时间（直到安全后续行动，第56周）中的任何时间回答“是”的参与者数量：1类别1：希望成为死亡类别2：非特定的主动自杀思想类别3：没有任何方法（不计划）的主动自杀念头，而无意采取行动4：主动自杀意念，有意义地行动，没有特定计划类别5：主动自杀念头与特定计划和意图类别6：准备行为或行为类别7：中止尝试类别8：中断尝试类别9：实际尝试（非致命）类别10：完成自杀
  • 从第0周更改为坦纳舞台的第52周[时间范围：第0周更改为第52周]
    性发展评估的制革商分期将用于评估性成熟度。坦纳（Tanner）分期评估包括针对男孩的3个领域（阴毛，乳房发育和其他变化）（阴毛，阴茎发育，睾丸发育和其他变化）。阶段范围为1-5，有1个指示前观和5个成人。
  • 从第0周更改为体重第52周[时间范围：0周，第52周]
  • 从第0周更改高度第52周[时间范围：第0周更改为第52周]
  • 从第0周更改为体重指数（BMI）[时间范围：0周到第52周]
  • APREMILAST的血浆浓度[时间范围：直到第52周]
  • 口味和可接受性[时间范围：第0周和第2周]
    口味和可接受性将使用具有7点面孔的调查表进行评估，其中1点范围从“超级坏”到7“超级好”，并确定参与者是否能够服用治疗药物。
  • 由于Behçet病的恶化而需要方案禁止药物的参与者人数[时间范围：第0周至第12周]
原始次要结果措施ICMJE
（提交：2020年8月24日）
  • 从第0周到第12周的口腔溃疡数量[时间范围：第0周至第12周]
  • 从第0周更改口腔溃疡疼痛的第12周[时间范围：第0周再到第12周]
    口腔溃疡的疼痛将通过视觉模拟量表（VAS）进行测量。将要求参与者在代表口腔溃疡疼痛严重程度的100毫米VAS上放置垂直线。量表的范围从“无疼痛”（左手边界）到“最坏的疼痛”（右手边界）。
  • 口腔溃疡的完全缓解率[时间范围：第12周]
    口腔溃疡的完全缓解率定义为在第12周没有口腔溃疡的参与者的比例。
  • 从第0周（时间范围：第0周至第12周）减少口腔溃疡数量的参与者数量≥50％
  • 生殖器溃疡' target='_blank'>生殖器溃疡的完全缓解率[时间范围：第12周]
    生殖器溃疡' target='_blank'>生殖器溃疡的完全缓解率定义为第12周无生殖器溃疡' target='_blank'>生殖器溃疡的参与者的比例。
  • 从第0周更改疾病活动的第12周[时间范围：第0周更改为第12周]
    疾病活动是通过Behçet疾病流动活性（BDCAF）评分来衡量的。 BDCAF是一个12分的量表，得分较高，表明疾病活动水平较高。
  • 具有新发表或复发的参与者的数量（除了口腔和生殖器溃疡' target='_blank'>生殖器溃疡以外）[时间范围：第12周]
  • 从第0周更改10个项目简短表格调查（SF-10）的第12周[时间范围：第0周再到第12周]
    SF-10儿童健康调查是一项由父母完成的调查，其中包含来自儿童健康问卷调整的10个问题。 SF-10旨在制定身体和社会心理健康摘要措施。 10个问题响应中的每一个都以1到6的点值进行评分（1是最坏的条件，而6是最佳条件）。对SF-10的身体和社会心理措施进行评分，使得较高的分数表明功能更有利。
  • 经历一个或多个治疗急剧不良事件（TEAES）的参与者人数[时间范围：最多最多的第56周]
  • 经历一个或多个严重不良事件（SAE）的参与者人数[时间范围：最多最多的第56周]
  • 报告不良事件的一个或多个常见术语标准（CTCAE）≥3级不良事件的参与者数量[时间范围：最多最多，直到第56周]
  • 报告一个或多个与治疗相关的不良事件的参与者人数[时间范围：最多最多的第56周]
  • 在临床实验室测试中，从第0周进行临床显着变化的参与者人数[时间范围：第0周至第56周]
  • 在生命体征第0周经历临床上有显着变化的参与者数量[时间范围：第0周至第56周]
  • 从体格检查中第0周从第0周开始经历临床显着变化的参与者数量[时间范围：第0周至第56周]
  • 通过哥伦比亚自杀严重程度评分量表（C-SSRS）评估的自杀念头或行为的参与者人数[时间范围：最多最多，第56周]
    C-SSRS是一种评估自杀意念和行为的评估工具。具有自杀意念或行为的参与者人数定义为在研究​​期间任何时间（直到安全后续行动，第56周）中的任何时间回答“是”的参与者数量：1类别1：希望成为死亡类别2：非特定的主动自杀思想类别3：没有任何方法（不计划）的主动自杀念头，而无意采取行动4：主动自杀意念，有意义地行动，没有特定计划类别5：主动自杀念头与特定计划和意图类别6：准备行为或行为类别7：中止尝试类别8：中断尝试类别9：实际尝试（非致命）类别10：完成自杀
  • 从第0周更改为坦纳舞台的第52周[时间范围：第0周更改为第52周]
    性发展评估的制革商分期将用于评估性成熟度。坦纳（Tanner）分期评估包括针对男孩的3个领域（阴毛，乳房发育和其他变化）（阴毛，阴茎发育，睾丸发育和其他变化）。阶段范围为1-5，有1个指示前观和5个成人。
  • 从第0周更改为体重第52周[时间范围：0周，第52周]
  • 从第0周更改高度第52周[时间范围：第0周更改为第52周]
  • 从第0周更改为体重指数（BMI）[时间范围：0周到第52周]
  • APREMILAST的血浆浓度[时间范围：直到第52周]
  • 口味和可接受性[时间范围：第0周和第2周]
    口味和可接受性将使用具有7点面孔的调查表进行评估，其中1点范围从“超级坏”到7“超级好”，并确定参与者是否能够服用治疗药物。
  • 由于Behçet病的恶化而需要方案禁止药物的参与者人数[时间范围：第0周至第12周]
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE与Behçet氏病有关的活性口腔溃疡儿童的小儿小儿研究
官方标题ICMJE第3阶段，多中心，双盲，随机，安慰剂对照，并行小组研究，然后是一个主动治疗阶段，以评估2至18岁儿童的Apremilast的疗效和安全性，与活性口腔溃疡相关与贝11的疾病（Bean）
简要摘要这项研究的目的是与安慰剂在2至<18岁之间的口腔溃疡中估计Apremilast的疗效，与Behçet疾病（BD）至12岁有关，直到第12周，口腔溃疡与口腔溃疡有关。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
干预模型描述：
参与者将在双盲12周治疗阶段随机接收Apremilast或安慰剂。然后，参与者将在主动治疗阶段再接受40周的Apremilast。然后，参与者将在主动治疗阶段最后一次剂量的Apremilast剂量后完成30天的安全随访期。
蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）
主要目的：治疗
条件ICMJE Behçet病
干预ICMJE
  • 药物：Apremilast
    参与者将口头接受Apremilast。
    其他名称：Otezla®
  • 药物：安慰剂
    参与者将口头接受匹配的安慰剂。
研究臂ICMJE
  • 实验：Apremilast
    参与者将在双盲12周治疗阶段口服Apremilast。然后，参与者将继续在40周的主动治疗阶段接受Apremilast。
    干预：药物：Apremilast
  • 安慰剂比较器：安慰剂到Apremilast
    参与者将在双盲12周治疗阶段口服匹配的安慰剂。然后，参与者将在主动40周治疗阶段接受Apremilast。
    干预措施：
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年8月24日）		 60
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2027年2月16日
估计初级完成日期2026年4月9日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

关键纳入标准

  • 男性或女性参与者随机分配2至<18岁。
  • 在筛查访问之前的任何时候，被诊断出患有Behçet病（BD）会见国际贝谢氏疾病（ISGBD）标准。
  • 在筛查前的12个月内发生≥3次口腔溃疡。
  • 参与者在筛查访问和第1天都必须有≥2个口腔溃疡。
  • 参与者先前接受过≥1种非生物BD疗法的治疗，例如但不限于局部皮质类固醇或全身治疗。

关键排除标准

- Behcet与疾病相关的活性主要器官受累 - 肺动脉瘤（例如肺动脉瘤），血管（例如，血栓质体），胃肠道（例如，胃肠道沿终止，溃疡）和中枢神经系统（CNS）（CNS）（CNS）（EG，MENINEDOCEREDESPATIONS）表达和眼病变（例如葡萄膜炎）需要免疫抑制治疗；然而：

  • 如果在筛查访问前≥1年发生≥1年，则允许以前的主要器官参与
  • 轻度BD相关的眼病变的参与者不需要全身免疫抑制治疗
  • 还允许患有与BD相关的关节炎' target='_blank'>关节炎和BD皮肤表现的参与者。
  • 还允许患有与BD相关的关节炎' target='_blank'>关节炎和BD皮肤表现的参与者。先前接触BD口腔溃疡治疗的生物疗法，以前的生物学暴露允许其他适应症（包括BD的其他表现）。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 2年至17岁（儿童）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：安进呼叫中心866-572-6436 medinfo@amgen.com
列出的位置国家ICMJE不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04528082
其他研究ID编号ICMJE 20190530
2019-002787-27（Eudract编号）
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划说明：在批准的数据共享请求中解决特定研究问题所需的变量，取消识别的个体患者数据。
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
支持材料：知情同意书（ICF）
支持材料：临床研究报告（CSR）
大体时间：与本研究有关的数据共享请求将在研究结束后18个月开始考虑，1）产品和指示已在美国和欧洲授予营销授权，或2）产品和/或指示中断的临床开发数据将不会提交给监管机构。没有资格提交本研究的数据共享请求的结局日期。
访问标准：合格的研究人员可以提交包含研究目标的请求，Amgen产品和Amgen研究/研究范围，终点/感兴趣的结果，统计分析计划，数据需求，出版计划以及研究人员资格。通常，Amgen不会出于重新评估产品标签中已经解决的安全性和疗效问题的目的而批准对个别患者数据的外部请求。请求由内部顾问委员会审查。如果未经批准，数据共享独立审核小组将进行仲裁并做出最终决定。经过批准，将根据数据共享协议的条款提供解决研究问题所需的信息。这可能包括匿名的个人患者数据和/或可用的支持文档，其中包含分析规范中提供的分析代码片段。下面的URL提供了更多详细信息。
URL： http://www.amgen.com/datasharing
责任方安进
研究赞助商ICMJE安进
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任： MD安进
PRS帐户安进
验证日期2020年11月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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