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评估RP-L401-0120对婴儿恶性骨质骨术受试者的安全性和功效的试验
研究描述
简要摘要：
该阶段1研究的主要目的是评估研究产品（IP），RP-L401的治疗安全性和可行性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 婴儿恶性肿瘤骨质畸形 | 生物学：RP-L401 | 阶段1 |
详细说明：
这是一项非随机1阶段研究，旨在评估造血基因疗法的初步安全性和疗效，该疗法由自体CD34+富集的造血细胞组成，该细胞在携带人类TCIRG1转元（RP-L401）患者IMO的人类TCIRG1转移（LV）中转导的肺炎载体（LV）。 。在髓质状态调节后，患者将接受遗传改良的造血茎和祖细胞（HSPC）的输注。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 2名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | I期临床试验在婴儿恶性骨质疏松症（IMO）中的一项临床试验，以评估用编码TCIRG1基因的LV载体转导的自体CD34+富集细胞的安全性和初步疗效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年2月1日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年1月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年7月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：实验-RP -L401 RP-L401是一种基因治疗产物，含有自体遗传修饰的CD34+造血细胞，该细胞用携带TCIRG1转基因的慢病毒载体转导 | 生物学：RP-L401 来自婴儿恶性骨质骨术的儿科受试者的CD34+富集的造血干细胞，用带有TCIRG1转基因的慢病毒载体转导的过体转导的过体。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 国家癌症研究所（NCI）不良事件的共同术语标准（CTCAE）v5.0 [时间范围：2年]评估的与治疗相关的不良事件的参与者人数评估与RP-L401治疗相关的安全性
次要结果度量 ：
- 输注RP-L401后的矢量拷贝数（VCN）评估[时间范围：2年]评估通过血液和骨髓评估输注后基因改性血液和骨髓细胞的存在
- 输注RP-L401后内分泌和代谢状态的评估[时间范围：2年]通过血液评估评估血清钙水平的归一化
- 输注RP-L401后的血数评估[时间范围：2年]评估NCI CTACE评估的血液计数的稳定或改善
- 输注RP-L401后骨异常的评估[时间范围：2年]通过X射线研究评估骨形成的定性改进
- 输注RP-L401后的听觉状态[时间范围：2年]通过听觉测试评估听力损失的稳定或改善
- 输注RP-L401后的眼科状况评估[时间范围：2年]通过视觉评估对光学异常的评估
- 输注RP-L401后的肝肾上腺全球评估[时间范围：2年]通过腹部超声改善肝肾上腺全球的评估
- 头部，口和牙龈异常的评估[时间范围：2年]头部，嘴和牙龈的摄影文档，以评估疾病稳定，进展或改善
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 1个月及以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：IMO临床试验 | 646.627.0033 | imoclinicaltrial@rocketpharma.com | |
| 联系人：IMO临床试验 | imoclinicaltrial@rocketpharma.com |
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 加利福尼亚大学洛杉矶 | 招募 |
| 美国加利福尼亚州洛杉矶，90095 | |
| 联系人：Dayna Terrazas | |
赞助商和合作者
Rocket Pharmaceuticals Inc.
加州再生医学研究所（CIRM）
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Donald B Kohn | 加利福尼亚大学洛杉矶 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年8月11日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年8月25日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月6日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年2月1日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年1月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 国家癌症研究所（NCI）不良事件的共同术语标准（CTCAE）v5.0 [时间范围：2年]评估的与治疗相关的不良事件的参与者人数 评估与RP-L401治疗相关的安全性 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 评估RP-L401-0120对婴儿恶性骨质骨术受试者的安全性和功效的试验 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | I期临床试验在婴儿恶性骨质疏松症（IMO）中的一项临床试验，以评估用编码TCIRG1基因的LV载体转导的自体CD34+富集细胞的安全性和初步疗效 | ||||||||
| 简要摘要 | 该阶段1研究的主要目的是评估研究产品（IP），RP-L401的治疗安全性和可行性。 | ||||||||
| 详细说明 | 这是一项非随机1阶段研究，旨在评估造血基因疗法的初步安全性和疗效，该疗法由自体CD34+富集的造血细胞组成，该细胞在携带人类TCIRG1转元（RP-L401）患者IMO的人类TCIRG1转移（LV）中转导的肺炎载体（LV）。 。在髓质状态调节后，患者将接受遗传改良的造血茎和祖细胞（HSPC）的输注。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 婴儿恶性肿瘤骨质畸形 | ||||||||
| 干预ICMJE | 生物学：RP-L401 来自婴儿恶性骨质骨术的儿科受试者的CD34+富集的造血干细胞，用带有TCIRG1转基因的慢病毒载体转导的过体转导的过体。 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：实验-RP -L401 RP-L401是一种基因治疗产物，含有自体遗传修饰的CD34+造血细胞，该细胞用携带TCIRG1转基因的慢病毒载体转导 干预：生物学：RP-L401 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 2 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年7月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年1月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 1个月及以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04525352 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | RP-L401-0120 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Rocket Pharmaceuticals Inc. | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Rocket Pharmaceuticals Inc. | ||||||||
| 合作者ICMJE | 加州再生医学研究所（CIRM） | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | Rocket Pharmaceuticals Inc. | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
该阶段1研究的主要目的是评估研究产品（IP），RP-L401的治疗安全性和可行性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 婴儿恶性肿瘤骨质畸形 | 生物学：RP-L401 | 阶段1 |
详细说明：
这是一项非随机1阶段研究，旨在评估造血基因疗法的初步安全性和疗效，该疗法由自体CD34+富集的造血细胞组成，该细胞在携带人类TCIRG1转元（RP-L401）患者IMO的人类TCIRG1转移（LV）中转导的肺炎载体（LV）。 。在髓质状态调节后，患者将接受遗传改良的造血茎和祖细胞（HSPC）的输注。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 2名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | I期临床试验在婴儿恶性骨质疏松症（IMO）中的一项临床试验，以评估用编码TCIRG1基因的LV载体转导的自体CD34+富集细胞的安全性和初步疗效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年2月1日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年1月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年7月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：实验-RP -L401 RP-L401是一种基因治疗产物，含有自体遗传修饰的CD34+造血细胞，该细胞用携带TCIRG1转基因的慢病毒载体转导 | 生物学：RP-L401 来自婴儿恶性骨质骨术的儿科受试者的CD34+富集的造血干细胞，用带有TCIRG1转基因的慢病毒载体转导的过体转导的过体。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 国家癌症研究所（NCI）不良事件的共同术语标准（CTCAE）v5.0 [时间范围：2年]评估的与治疗相关的不良事件的参与者人数评估与RP-L401治疗相关的安全性
次要结果度量 ：
- 输注RP-L401后的矢量拷贝数（VCN）评估[时间范围：2年]评估通过血液和骨髓评估输注后基因改性血液和骨髓细胞的存在
- 输注RP-L401后内分泌和代谢状态的评估[时间范围：2年]通过血液评估评估血清钙水平的归一化
- 输注RP-L401后的血数评估[时间范围：2年]评估NCI CTACE评估的血液计数的稳定或改善
- 输注RP-L401后骨异常的评估[时间范围：2年]通过X射线研究评估骨形成的定性改进
- 输注RP-L401后的听觉状态[时间范围：2年]通过听觉测试评估听力损失的稳定或改善
- 输注RP-L401后的眼科状况评估[时间范围：2年]通过视觉评估对光学异常的评估
- 输注RP-L401后的肝肾上腺全球评估[时间范围：2年]通过腹部超声改善肝肾上腺全球的评估
- 头部，口和牙龈异常的评估[时间范围：2年]头部，嘴和牙龈的摄影文档，以评估疾病稳定，进展或改善
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 1个月及以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 证实对IMO进行了证实的TCIRG1突变。
- 年龄至少1个月，最小体重为4公斤
- 缺乏使人衰弱的脑积水（尽管分流或类似的程序干预，但在NCI CTCAE v5.0 3级或更高的持续存在下定义为脑积水）。
- 兰斯基的比赛量表至少60％
- 保留的肝功能（AST/ALT≤3.0ULN；胆红素≤1.5ULN；以最大程度地降低来自fan' target='_blank'>Busulfan条件过度毒性的潜力）
- 没有伴随的医学或其他疾病代表自体造血干细胞移植的禁忌症。
- 绝对中性粒细胞计数≥500/mm3，血小板计数为≥25,000/mm3
- 没有先前的同种异体或其他造血干细胞移植。
- 非自动救援（备用）造血干细胞供体/来源的可用性
排除标准：
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年8月11日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年8月25日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月6日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年2月1日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年1月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 国家癌症研究所（NCI）不良事件的共同术语标准（CTCAE）v5.0 [时间范围：2年]评估的与治疗相关的不良事件的参与者人数 评估与RP-L401治疗相关的安全性 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 评估RP-L401-0120对婴儿恶性骨质骨术受试者的安全性和功效的试验 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | I期临床试验在婴儿恶性骨质疏松症（IMO）中的一项临床试验，以评估用编码TCIRG1基因的LV载体转导的自体CD34+富集细胞的安全性和初步疗效 | ||||||||
| 简要摘要 | 该阶段1研究的主要目的是评估研究产品（IP），RP-L401的治疗安全性和可行性。 | ||||||||
| 详细说明 | 这是一项非随机1阶段研究，旨在评估造血基因疗法的初步安全性和疗效，该疗法由自体CD34+富集的造血细胞组成，该细胞在携带人类TCIRG1转元（RP-L401）患者IMO的人类TCIRG1转移（LV）中转导的肺炎载体（LV）。 。在髓质状态调节后，患者将接受遗传改良的造血茎和祖细胞（HSPC）的输注。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 婴儿恶性肿瘤骨质畸形 | ||||||||
| 干预ICMJE | 生物学：RP-L401 来自婴儿恶性骨质骨术的儿科受试者的CD34+富集的造血干细胞，用带有TCIRG1转基因的慢病毒载体转导的过体转导的过体。 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：实验-RP -L401 RP-L401是一种基因治疗产物，含有自体遗传修饰的CD34+造血细胞，该细胞用携带TCIRG1转基因的慢病毒载体转导 干预：生物学：RP-L401 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 2 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年7月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年1月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 1个月及以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04525352 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | RP-L401-0120 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Rocket Pharmaceuticals Inc. | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Rocket Pharmaceuticals Inc. | ||||||||
| 合作者ICMJE | 加州再生医学研究所（CIRM） | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Rocket Pharmaceuticals Inc. | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
