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出境医 / 临床实验 / 对冷冻蛋白相关的周期综合征（CAPS）患者的ATI-450研究

对冷冻蛋白相关的周期综合征（CAPS）患者的ATI-450研究

研究描述
简要摘要：
这是一项2阶段研究，旨在研究ATI-450在先前通过抗IL-1治疗治疗的冷冻蛋白相关周期综合征（CAP）的ATI-450的安全性和功效。

病情或疾病 干预/治疗阶段
冷冻蛋白相关的周期综合征药物：ATI-450阶段2

详细说明：
这是一项2A期开放标签的单臂研究，可研究ATI-450在先前通过抗IL-1治疗治疗的冷冻蛋白相关周期综合征（CAP）的ATI-450维持缓解的安全性和功效。该研究将包括为期8周的筛查期，12周的治疗期和4周的安全随访。剩余的患者的总持续时间为止，直到他们的最终随访评估将长达24周。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
实际注册 ： 1名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
干预模型描述：开放标签，单臂研究
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题：一项2A期开放标签的单臂研究，以研究ATI-450的安全性和功效，以维持与先前通过抗IL-1治疗管理的冷冻蛋白相关的周期性综合征（CAP）患者的缓解。
实际学习开始日期 ： 2020年10月23日
实际的初级完成日期 ： 2021年2月25日
实际 学习完成日期 ： 2021年2月25日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：ATI-450
口服，小分子MK2抑制剂每天以50 mg的剂量给药两次（BID）
药物：ATI-450
口服小分子MK2抑制剂

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 评估ATI-450的安全性和耐受性，以维持先前使用抗IL-1治疗的CAP患者的缓解：不良事件（AES）[时间范围：基线至第12周]
    不良事件（AES）将与监管活动的医学词典（MEDDRA）一起编码。 AES将由系统器官类和频率表中的首选项提出。


次要结果度量 ：
  1. 维持疾病缓解的参与者总数（HSCRP）[时间范围：基线至第12周]
    缓解被定义为在正常范围内（≤10mg/L）内的高灵敏度C反应蛋白（HSCRP）。

  2. 维持疾病缓解的参与者总数（SAA）[时间范围：基线至第12周]
    缓解定义为正常范围内（≤10mg/l）的血清淀粉样蛋白A（SAA）值。

  3. 维持疾病缓解的参与者总数（PGA）[时间范围：基线至第12周]
    缓解被定义为缺乏或最小的医师全球评估（PGA）评分。医师对自发疾病活动（PGA）的全球评估是研究人员或指定人完成的措施。 PGA使用5分评分量表：不存在，最小，轻度，中度和严重。研究人员将根据患者访问时患者当前的疾病活动选择评级。较低的PGA分数代表更好的结果。

  4. 是时候复发了[时间范围：基线到第12周]
    复发被定义为在PGA量表上的两点恶化。医师对自发疾病活动（PGA）的全球评估是研究人员或指定人完成的措施。 PGA使用5分评分量表：不存在，最小，轻度，中度和严重。研究人员将根据患者访问时患者当前的疾病活动选择评级。较低的PGA分数代表更好的结果。

  5. ATI-450中断后经历疾病症状重新出现的参与者总数[时间范围：后续第1天到后续第7天]
    重新出现定义为每日关键症状评分（KSS）≥3点比基线至少连续2天高3点。 KSS源自患者管理的DHAF，是5个单独尺度的0至10量表（0 =无，10 =非常严重）的平均水平 - 皮疹，发烧和寒意，发烧和寒意，关节疼痛，关节疼痛，眼睛发红和疼痛和疲劳。较低的KSS分数代表更好的结果。

  6. 平均KSS的参与者总数在治疗期间至少8周中的6周中的6分高于基线[时间范围：基线至第12周]
    关键症状评分（KSS）。 KSS源自患者管理的DHAF，是5个单独尺度的0至10量表（0 =无，10 =非常严重）的平均水平 - 皮疹，发烧和寒意，发烧和寒意，关节疼痛，关节疼痛，眼睛发红和疼痛和疲劳。较低的KSS分数代表更好的结果。

  7. 从PGA中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    医师全球评估（PGA）。医师对自发疾病活动（PGA）的全球评估是研究人员或指定人完成的措施。 PGA使用5分评分量表：不存在，最小，轻度，中度和严重。研究人员将根据患者访问时患者当前的疾病活动选择评级。较低的PGA分数代表更好的结果。

  8. 从KSS中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    关键症状评分（KSS）。 KSS源自患者管理的DHAF，是5个单独尺度的0至10量表（0 =无，10 =非常严重）的平均水平 - 皮疹，发烧和寒意，发烧和寒意，关节疼痛，关节疼痛，眼睛发红和疼痛和疲劳。较低的KSS分数代表更好的结果。

  9. 从CRP中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    C反应蛋白（CRP）。 CRP值≤10mg/L被认为是正常范围。

  10. 从SAA中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    血清淀粉样蛋白A（SAA）。 SAA值≤10mg/L被认为是正常范围。


其他结果措施：
  1. 血清细胞因子IL-1β的基线变化[时间框架：基线到第12周]
    探索性终点以评估CAPS患者血清细胞因子IL-1βATI-450中基线的变化。

  2. 血清细胞因子IL-1α的基线变化[时间框架：基线到第12周]
    探索性终点，以评估CAPS患者ATI-450的血清细胞因子IL-1α中基线的变化。

  3. 从血清细胞因子IL-6中的基线变化[时间范围：基线到第12周]
    探索性端点，以评估CAPS患者ATI-450血清细胞因子IL-6中基线的变化。

  4. 从血清细胞因子IL-18 [时间范围：基线到第12周]中的基线变化。
    探索性终点，以评估CAPS患者ATI-450的血清细胞因子IL-18的基线变化。

  5. 血清细胞因子TNF-α的基线变化[时间框架：基线到第12周]
    探索性终点，以评估CAPS患者的ATI-450血清细胞因子TNF-α中基线的变化。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 家族性冷自身炎症综合征，粘液孔综合征或新生儿发作多系统炎症疾病的诊断。研究入学后，研究人员和阿克拉利人之间的研究资格之间需要进行研究资格（未进行NALP3突变的分子诊断（未进行测试，或进行测试））。对于那些未接受分子测试的NALP3突变的患者，在研究期间应进行分子测试。
  • PGA评分为“最小”或更少的患者，HSCRP和SAA值在正常范围内（≤10mg/L），并且由于成功的抗IL-1治疗而被认为已实现了这种反应。
  • 抗IL1治疗连续治疗至少6个月。
  • 能够理解并遵守研究程序，并能够提供知情同意。

  • 至少18岁，包括男性或非怀孕的，非女性患者，包括。

    • 具有生育潜力的女性患者必须使用2种高效避孕方法* - 其中一种必须是物理障碍 - 在研究期间，最后剂量后30天。
    • 与育儿潜力的女性伴侣有生育潜力的男性患者必须同意使用避孕套，并在研究期间以及最后一次剂量后的90天使用避孕套以及另一种高效的节育形式。
  • 在筛查时，女性患者必须在筛查时进行阴性血清妊娠试验，并在第1天给药之前进行阴性尿液妊娠试验。
  • 愿意并且有能力按照当地，州或联邦指南在参与研究期间的要求采取适当的Covid-19风险缓解预防措施（例如在公共场合戴口罩，坚持社会疏远等）。

排除标准：

  • 在进入前12周内或在调查剂的5个半衰期之内，参与调查剂的任何临床研究。
  • 用另一种免疫抑制剂（即，除了抗IL-1产品）治疗CAPS综合征（抗IL-1治疗将至少使用6个月，并将在研究进入时停止使用）。

  • 在基线访问之前指定的冲洗期内使用以下任何处理：

    • 在访问2前16周内（不包括CAPS抗IL-1疗法），全身性免疫抑制剂或免疫调节疗法（例如，Etanercept，Alefacept，alefacept，英夫利昔单抗，甲氨蝶呤）。
    • Janus激酶（JAK）抑制剂（全身或局部）在访问前4周内。
    • 访问前4周内的全身性皮质类固醇（鼻内，吸入和局部眼皮质类固醇）。
  • 免疫受损的病史，包括筛查中的阳性HIV（ELISA和Western印迹）测试结果。 [先前用抗IL1治疗的治疗不是排除]
  • 丙型丙型肝炎表面抗原（HBSAG）或丙型肝炎抗体测试结果。
  • 在试验开始之前的3个月内或试验期间，实时疫苗接种。
  • 活性细菌，真菌或病毒感染的复发和/或证据的史。
  • 活性或潜在结核病（TB）的病史或证据。

  • 在筛查的中央实验室进行的测试符合以下任何标准（在与赞助商或指定人员协商后，可以一次重新检查范围实验室，然后再进行筛查失败）：

    • 白细胞（WBC）计数<3.0×103个细胞/mm3
    • 绝对中性粒细胞计数（ANC）<1.5×103个细胞/mm3
    • 淋巴细胞计数<0.5×103个细胞/mm3
    • 血小板计数<100×103单元/mm3
    • 血红蛋白<10 g/dl
    • 天冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）≥2×正常上限（ULN）
    • 胆红素总水平> 2×ULN，除非患者被诊断出患有吉尔伯茨疾病，并且清楚地记录了这一点
    • 基于饮食和肾脏疾病配方的修饰，估计的肾小球过滤率估计肾小球滤过率（EGFR），<40 mL/min/1.73m2
  • 根据研究者的判断，任何临床上重要的实验室异常都会影响患者参与研究的研究数据或研究的安全性。
  • 根据研究人员的判断，患者除体格检查的CAP外具有临床上显着的异常发现，这些发现可能影响研究数据的解释或患者参与研究的安全性。
  • 患者具有医学障碍的临床重要病史，该病史将根据研究人员的判断，从而损害患者的安全性或数据质量。
  • 血压（BP）水平（至少在休息5分钟后处于仰卧位）：收缩压或<40 mmHg或<40 mmHg或> 90 mmHg <90 mmHg或> 140 mmHg或> 90 mmHg。
  • 有中风病史的患者。
  • 根据研究者的判断，包括最近的心肌梗死或不稳定的心绞痛，或纽约心脏协会III或IV级症状，会影响研究数据的解释或患者参与研究的安全性。

  • 具有以下筛查或剂量前心电图检查结果的患者，特别是：

    • 心房颤动，心房颤动，完整的右或左束支块，沃尔夫 - 帕金森 - 白综合征或其他明显的节奏干扰的证据
    • 急性缺血的证据
    • 男性的筛查或剂量基线平均QTCF> 450毫秒或女性> 470毫秒（为此目的，使用ECG算法是可以接受的）
    • 先天性长QT综合征或猝死的个人或家族史
    • 任何被认为具有临床意义的发现
  • 在基线或研究期间的任何时间对Covid-19的确认诊断。
联系人和位置

位置
位置表的布局表
美国，加利福尼亚
阿克拉斯研究地点
加利福尼亚州圣地亚哥，美国92123
阿克拉斯研究地点
美国加利福尼亚州旧金山，美国94116
赞助商和合作者
Aclaris Therapeutics，Inc。
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任：大卫·戈登Aclaris Therapeutics
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年8月19日
第一个发布日期ICMJE 2020年8月24日
最后更新发布日期2021年4月1日
实际学习开始日期ICMJE 2020年10月23日
实际的初级完成日期2021年2月25日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年8月21日）		评估ATI-450的安全性和耐受性，以维持先前使用抗IL-1治疗的CAP患者的缓解：不良事件（AES）[时间范围：基线至第12周]
不良事件（AES）将与监管活动的医学词典（MEDDRA）一起编码。 AES将由系统器官类和频率表中的首选项提出。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年8月25日）
  • 维持疾病缓解的参与者总数（HSCRP）[时间范围：基线至第12周]
    缓解被定义为在正常范围内（≤10mg/L）内的高灵敏度C反应蛋白（HSCRP）。
  • 维持疾病缓解的参与者总数（SAA）[时间范围：基线至第12周]
    缓解定义为正常范围内（≤10mg/l）的血清淀粉样蛋白A（SAA）值。
  • 维持疾病缓解的参与者总数（PGA）[时间范围：基线至第12周]
    缓解被定义为缺乏或最小的医师全球评估（PGA）评分。医师对自发疾病活动（PGA）的全球评估是研究人员或指定人完成的措施。 PGA使用5分评分量表：不存在，最小，轻度，中度和严重。研究人员将根据患者访问时患者当前的疾病活动选择评级。较低的PGA分数代表更好的结果。
  • 是时候复发了[时间范围：基线到第12周]
    复发被定义为在PGA量表上的两点恶化。医师对自发疾病活动（PGA）的全球评估是研究人员或指定人完成的措施。 PGA使用5分评分量表：不存在，最小，轻度，中度和严重。研究人员将根据患者访问时患者当前的疾病活动选择评级。较低的PGA分数代表更好的结果。
  • ATI-450中断后经历疾病症状重新出现的参与者总数[时间范围：后续第1天到后续第7天]
    重新出现定义为每日关键症状评分（KSS）≥3点比基线至少连续2天高3点。 KSS源自患者管理的DHAF，是5个单独尺度的0至10量表（0 =无，10 =非常严重）的平均水平 - 皮疹，发烧和寒意，发烧和寒意，关节疼痛，关节疼痛，眼睛发红和疼痛和疲劳。较低的KSS分数代表更好的结果。
  • 平均KSS的参与者总数在治疗期间至少8周中的6周中的6分高于基线[时间范围：基线至第12周]
    关键症状评分（KSS）。 KSS源自患者管理的DHAF，是5个单独尺度的0至10量表（0 =无，10 =非常严重）的平均水平 - 皮疹，发烧和寒意，发烧和寒意，关节疼痛，关节疼痛，眼睛发红和疼痛和疲劳。较低的KSS分数代表更好的结果。
  • 从PGA中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    医师全球评估（PGA）。医师对自发疾病活动（PGA）的全球评估是研究人员或指定人完成的措施。 PGA使用5分评分量表：不存在，最小，轻度，中度和严重。研究人员将根据患者访问时患者当前的疾病活动选择评级。较低的PGA分数代表更好的结果。
  • 从KSS中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    关键症状评分（KSS）。 KSS源自患者管理的DHAF，是5个单独尺度的0至10量表（0 =无，10 =非常严重）的平均水平 - 皮疹，发烧和寒意，发烧和寒意，关节疼痛，关节疼痛，眼睛发红和疼痛和疲劳。较低的KSS分数代表更好的结果。
  • 从CRP中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    C反应蛋白（CRP）。 CRP值≤10mg/L被认为是正常范围。
  • 从SAA中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    血清淀粉样蛋白A（SAA）。 SAA值≤10mg/L被认为是正常范围。
原始次要结果措施ICMJE
（提交：2020年8月21日）
  • 维持疾病缓解的参与者总数（HSCRP）[时间范围：基线至第12周]
    缓解被定义为在正常范围内（≤10mg/L）内的高灵敏度C反应蛋白（HSCRP）。
  • 维持疾病缓解的参与者总数（SAA）[时间范围：基线至第12周]
    缓解定义为正常范围内（≤10mg/l）的血清淀粉样蛋白A（SAA）值。
  • 维持疾病缓解的参与者总数（PGA）[时间范围：基线至第12周]
    缓解被定义为缺乏或最小的医师全球评估（PGA）评分。较低的PGA分数代表更好的结果。
  • 是时候复发了[时间范围：基线到第12周]
    复发被定义为在PGA量表上的两点恶化。较低的PGA分数代表更好的结果。
  • ATI-450中断后经历疾病症状重新出现的参与者总数[时间范围：后续第1天到后续第7天]
    重新出现定义为每日关键症状评分（KSS）≥3点比基线至少连续2天高3点。 KSS源自患者管理的日常健康评估表（DHAF）。较低的KSS分数代表更好的结果。
  • 平均KSS的参与者总数在治疗期间至少8周中的6周中的6分高于基线[时间范围：基线至第12周]
    关键症状评分（KSS）。较低的KSS分数代表更好的结果。
  • 从PGA中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    医师全球评估（PGA）。较低的PGA分数代表更好的结果。
  • 从KSS中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    关键症状评分（KSS）。较低的KSS分数代表更好的结果。
  • 从CRP中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    C反应蛋白（CRP）。 CRP值≤10mg/L被认为是正常范围。
  • 从SAA中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    血清淀粉样蛋白A（SAA）。 SAA值≤10mg/L被认为是正常范围。
当前其他预先指定的结果指标
（提交：2020年8月21日）
  • 血清细胞因子IL-1β的基线变化[时间框架：基线到第12周]
    探索性终点以评估CAPS患者血清细胞因子IL-1βATI-450中基线的变化。
  • 血清细胞因子IL-1α的基线变化[时间框架：基线到第12周]
    探索性终点，以评估CAPS患者ATI-450的血清细胞因子IL-1α中基线的变化。
  • 从血清细胞因子IL-6中的基线变化[时间范围：基线到第12周]
    探索性端点，以评估CAPS患者ATI-450血清细胞因子IL-6中基线的变化。
  • 从血清细胞因子IL-18 [时间范围：基线到第12周]中的基线变化。
    探索性终点，以评估CAPS患者ATI-450的血清细胞因子IL-18的基线变化。
  • 血清细胞因子TNF-α的基线变化[时间框架：基线到第12周]
    探索性终点，以评估CAPS患者的ATI-450血清细胞因子TNF-α中基线的变化。
其他其他预先指定的结果指标与电流相同
描述性信息
简短的标题ICMJE对冷冻蛋白相关的周期综合征（CAPS）患者的ATI-450研究
官方标题ICMJE一项2A期开放标签的单臂研究，以研究ATI-450的安全性和功效，以维持与先前通过抗IL-1治疗管理的冷冻蛋白相关的周期性综合征（CAP）患者的缓解。
简要摘要这是一项2阶段研究，旨在研究ATI-450在先前通过抗IL-1治疗治疗的冷冻蛋白相关周期综合征（CAP）的ATI-450的安全性和功效。
详细说明这是一项2A期开放标签的单臂研究，可研究ATI-450在先前通过抗IL-1治疗治疗的冷冻蛋白相关周期综合征（CAP）的ATI-450维持缓解的安全性和功效。该研究将包括为期8周的筛查期，12周的治疗期和4周的安全随访。剩余的患者的总持续时间为止，直到他们的最终随访评估将长达24周。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
干预模型描述：
开放标签，单臂研究
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE冷冻蛋白相关的周期综合征
干预ICMJE药物：ATI-450
口服小分子MK2抑制剂
研究臂ICMJE实验：ATI-450
口服，小分子MK2抑制剂每天以50 mg的剂量给药两次（BID）
干预：药物：ATI-450
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE终止
实际注册ICMJE
（提交：2021年3月26日）		 1
原始估计注册ICMJE
（提交：2020年8月21日）		 10
实际学习完成日期ICMJE 2021年2月25日
实际的初级完成日期2021年2月25日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 家族性冷自身炎症综合征，粘液孔综合征或新生儿发作多系统炎症疾病的诊断。研究入学后，研究人员和阿克拉利人之间的研究资格之间需要进行研究资格（未进行NALP3突变的分子诊断（未进行测试，或进行测试））。对于那些未接受分子测试的NALP3突变的患者，在研究期间应进行分子测试。
  • PGA评分为“最小”或更少的患者，HSCRP和SAA值在正常范围内（≤10mg/L），并且由于成功的抗IL-1治疗而被认为已实现了这种反应。
  • 抗IL1治疗连续治疗至少6个月。
  • 能够理解并遵守研究程序，并能够提供知情同意。

  • 至少18岁，包括男性或非怀孕的，非女性患者，包括。

    • 具有生育潜力的女性患者必须使用2种高效避孕方法* - 其中一种必须是物理障碍 - 在研究期间，最后剂量后30天。
    • 与育儿潜力的女性伴侣有生育潜力的男性患者必须同意使用避孕套，并在研究期间以及最后一次剂量后的90天使用避孕套以及另一种高效的节育形式。
  • 在筛查时，女性患者必须在筛查时进行阴性血清妊娠试验，并在第1天给药之前进行阴性尿液妊娠试验。
  • 愿意并且有能力按照当地，州或联邦指南在参与研究期间的要求采取适当的Covid-19风险缓解预防措施（例如在公共场合戴口罩，坚持社会疏远等）。

排除标准：

  • 在进入前12周内或在调查剂的5个半衰期之内，参与调查剂的任何临床研究。
  • 用另一种免疫抑制剂（即，除了抗IL-1产品）治疗CAPS综合征（抗IL-1治疗将至少使用6个月，并将在研究进入时停止使用）。

  • 在基线访问之前指定的冲洗期内使用以下任何处理：

    • 在访问2前16周内（不包括CAPS抗IL-1疗法），全身性免疫抑制剂或免疫调节疗法（例如，Etanercept，Alefacept，alefacept，英夫利昔单抗，甲氨蝶呤）。
    • Janus激酶（JAK）抑制剂（全身或局部）在访问前4周内。
    • 访问前4周内的全身性皮质类固醇（鼻内，吸入和局部眼皮质类固醇）。
  • 免疫受损的病史，包括筛查中的阳性HIV（ELISA和Western印迹）测试结果。 [先前用抗IL1治疗的治疗不是排除]
  • 丙型丙型肝炎表面抗原（HBSAG）或丙型肝炎抗体测试结果。
  • 在试验开始之前的3个月内或试验期间，实时疫苗接种。
  • 活性细菌，真菌或病毒感染的复发和/或证据的史。
  • 活性或潜在结核病（TB）的病史或证据。

  • 在筛查的中央实验室进行的测试符合以下任何标准（在与赞助商或指定人员协商后，可以一次重新检查范围实验室，然后再进行筛查失败）：

    • 白细胞（WBC）计数<3.0×103个细胞/mm3
    • 绝对中性粒细胞计数（ANC）<1.5×103个细胞/mm3
    • 淋巴细胞计数<0.5×103个细胞/mm3
    • 血小板计数<100×103单元/mm3
    • 血红蛋白<10 g/dl
    • 天冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）≥2×正常上限（ULN）
    • 胆红素总水平> 2×ULN，除非患者被诊断出患有吉尔伯茨疾病，并且清楚地记录了这一点
    • 基于饮食和肾脏疾病配方的修饰，估计的肾小球过滤率估计肾小球滤过率（EGFR），<40 mL/min/1.73m2
  • 根据研究者的判断，任何临床上重要的实验室异常都会影响患者参与研究的研究数据或研究的安全性。
  • 根据研究人员的判断，患者除体格检查的CAP外具有临床上显着的异常发现，这些发现可能影响研究数据的解释或患者参与研究的安全性。
  • 患者具有医学障碍的临床重要病史，该病史将根据研究人员的判断，从而损害患者的安全性或数据质量。
  • 血压（BP）水平（至少在休息5分钟后处于仰卧位）：收缩压或<40 mmHg或<40 mmHg或> 90 mmHg <90 mmHg或> 140 mmHg或> 90 mmHg。
  • 有中风病史的患者。
  • 根据研究者的判断，包括最近的心肌梗死或不稳定的心绞痛，或纽约心脏协会III或IV级症状，会影响研究数据的解释或患者参与研究的安全性。

  • 具有以下筛查或剂量前心电图检查结果的患者，特别是：

    • 心房颤动，心房颤动，完整的右或左束支块，沃尔夫 - 帕金森 - 白综合征或其他明显的节奏干扰的证据
    • 急性缺血的证据
    • 男性的筛查或剂量基线平均QTCF> 450毫秒或女性> 470毫秒（为此目的，使用ECG算法是可以接受的）
    • 先天性长QT综合征或猝死的个人或家族史
    • 任何被认为具有临床意义的发现
  • 在基线或研究期间的任何时间对Covid-19的确认诊断。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04524858
其他研究ID编号ICMJE ATI-450-CAPS-2010
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方Aclaris Therapeutics，Inc。
研究赞助商ICMJE Aclaris Therapeutics，Inc。
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任：大卫·戈登Aclaris Therapeutics
PRS帐户Aclaris Therapeutics，Inc。
验证日期2021年3月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
这是一项2阶段研究，旨在研究ATI-450在先前通过抗IL-1治疗治疗的冷冻蛋白相关周期综合征（CAP）的ATI-450的安全性和功效。

病情或疾病 干预/治疗阶段
冷冻蛋白相关的周期综合征药物：ATI-450阶段2

详细说明：
这是一项2A期开放标签的单臂研究，可研究ATI-450在先前通过抗IL-1治疗治疗的冷冻蛋白相关周期综合征（CAP）的ATI-450维持缓解的安全性和功效。该研究将包括为期8周的筛查期，12周的治疗期和4周的安全随访。剩余的患者的总持续时间为止，直到他们的最终随访评估将长达24周。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
实际注册 ： 1名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
干预模型描述：开放标签，单臂研究
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题：一项2A期开放标签的单臂研究，以研究ATI-450的安全性和功效，以维持与先前通过抗IL-1治疗管理的冷冻蛋白相关的周期性综合征（CAP）患者的缓解。
实际学习开始日期 ： 2020年10月23日
实际的初级完成日期 ： 2021年2月25日
实际 学习完成日期 ： 2021年2月25日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：ATI-450
口服，小分子MK2抑制剂每天以50 mg的剂量给药两次（BID）
药物：ATI-450
口服小分子MK2抑制剂

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 评估ATI-450的安全性和耐受性，以维持先前使用抗IL-1治疗的CAP患者的缓解：不良事件（AES）[时间范围：基线至第12周]
    不良事件（AES）将与监管活动的医学词典（MEDDRA）一起编码。 AES将由系统器官类和频率表中的首选项提出。


次要结果度量 ：
  1. 维持疾病缓解的参与者总数（HSCRP）[时间范围：基线至第12周]
    缓解被定义为在正常范围内（≤10mg/L）内的高灵敏度C反应蛋白（HSCRP）。

  2. 维持疾病缓解的参与者总数（SAA）[时间范围：基线至第12周]
    缓解定义为正常范围内（≤10mg/l）的血清淀粉样蛋白A（SAA）值。

  3. 维持疾病缓解的参与者总数（PGA）[时间范围：基线至第12周]
    缓解被定义为缺乏或最小的医师全球评估（PGA）评分。医师对自发疾病活动（PGA）的全球评估是研究人员或指定人完成的措施。 PGA使用5分评分量表：不存在，最小，轻度，中度和严重。研究人员将根据患者访问时患者当前的疾病活动选择评级。较低的PGA分数代表更好的结果。

  4. 是时候复发了[时间范围：基线到第12周]
    复发被定义为在PGA量表上的两点恶化。医师对自发疾病活动（PGA）的全球评估是研究人员或指定人完成的措施。 PGA使用5分评分量表：不存在，最小，轻度，中度和严重。研究人员将根据患者访问时患者当前的疾病活动选择评级。较低的PGA分数代表更好的结果。

  5. ATI-450中断后经历疾病症状重新出现的参与者总数[时间范围：后续第1天到后续第7天]
    重新出现定义为每日关键症状评分（KSS）≥3点比基线至少连续2天高3点。 KSS源自患者管理的DHAF，是5个单独尺度的0至10量表（0 =无，10 =非常严重）的平均水平 - 皮疹，发烧和寒意，发烧和寒意，关节疼痛，关节疼痛，眼睛发红和疼痛和疲劳。较低的KSS分数代表更好的结果。

  6. 平均KSS的参与者总数在治疗期间至少8周中的6周中的6分高于基线[时间范围：基线至第12周]
    关键症状评分（KSS）。 KSS源自患者管理的DHAF，是5个单独尺度的0至10量表（0 =无，10 =非常严重）的平均水平 - 皮疹，发烧和寒意，发烧和寒意，关节疼痛，关节疼痛，眼睛发红和疼痛和疲劳。较低的KSS分数代表更好的结果。

  7. 从PGA中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    医师全球评估（PGA）。医师对自发疾病活动（PGA）的全球评估是研究人员或指定人完成的措施。 PGA使用5分评分量表：不存在，最小，轻度，中度和严重。研究人员将根据患者访问时患者当前的疾病活动选择评级。较低的PGA分数代表更好的结果。

  8. 从KSS中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    关键症状评分（KSS）。 KSS源自患者管理的DHAF，是5个单独尺度的0至10量表（0 =无，10 =非常严重）的平均水平 - 皮疹，发烧和寒意，发烧和寒意，关节疼痛，关节疼痛，眼睛发红和疼痛和疲劳。较低的KSS分数代表更好的结果。

  9. 从CRP中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    C反应蛋白（CRP）。 CRP值≤10mg/L被认为是正常范围。

  10. 从SAA中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    血清淀粉样蛋白A（SAA）。 SAA值≤10mg/L被认为是正常范围。


其他结果措施：
  1. 血清细胞因子IL-1β的基线变化[时间框架：基线到第12周]
    探索性终点以评估CAPS患者血清细胞因子IL-1βATI-450中基线的变化。

  2. 血清细胞因子IL-1α的基线变化[时间框架：基线到第12周]
    探索性终点，以评估CAPS患者ATI-450的血清细胞因子IL-1α中基线的变化。

  3. 从血清细胞因子IL-6中的基线变化[时间范围：基线到第12周]
    探索性端点，以评估CAPS患者ATI-450血清细胞因子IL-6中基线的变化。

  4. 从血清细胞因子IL-18 [时间范围：基线到第12周]中的基线变化。
    探索性终点，以评估CAPS患者ATI-450的血清细胞因子IL-18的基线变化。

  5. 血清细胞因子TNF-α的基线变化[时间框架：基线到第12周]
    探索性终点，以评估CAPS患者的ATI-450血清细胞因子TNF-α中基线的变化。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 家族性冷自身炎症综合征，粘液孔综合征或新生儿发作多系统炎症疾病的诊断。研究入学后，研究人员和阿克拉利人之间的研究资格之间需要进行研究资格（未进行NALP3突变的分子诊断（未进行测试，或进行测试））。对于那些未接受分子测试的NALP3突变的患者，在研究期间应进行分子测试。
  • PGA评分为“最小”或更少的患者，HSCRP和SAA值在正常范围内（≤10mg/L），并且由于成功的抗IL-1治疗而被认为已实现了这种反应。
  • 抗IL1治疗连续治疗至少6个月。
  • 能够理解并遵守研究程序，并能够提供知情同意。

  • 至少18岁，包括男性或非怀孕的，非女性患者，包括。

    • 具有生育潜力的女性患者必须使用2种高效避孕方法* - 其中一种必须是物理障碍 - 在研究期间，最后剂量后30天。
    • 与育儿潜力的女性伴侣有生育潜力的男性患者必须同意使用避孕套，并在研究期间以及最后一次剂量后的90天使用避孕套以及另一种高效的节育形式。
  • 在筛查时，女性患者必须在筛查时进行阴性血清妊娠试验，并在第1天给药之前进行阴性尿液妊娠试验。
  • 愿意并且有能力按照当地，州或联邦指南在参与研究期间的要求采取适当的Covid-19风险缓解预防措施（例如在公共场合戴口罩，坚持社会疏远等）。

排除标准：

  • 在进入前12周内或在调查剂的5个半衰期之内，参与调查剂的任何临床研究。
  • 用另一种免疫抑制剂（即，除了抗IL-1产品）治疗CAPS综合征（抗IL-1治疗将至少使用6个月，并将在研究进入时停止使用）。

  • 在基线访问之前指定的冲洗期内使用以下任何处理：

  • 免疫受损的病史，包括筛查中的阳性HIV（ELISA和Western印迹）测试结果。 [先前用抗IL1治疗的治疗不是排除]
  • 丙型丙型肝炎表面抗原（HBSAG）或丙型肝炎抗体测试结果。
  • 在试验开始之前的3个月内或试验期间，实时疫苗接种。
  • 活性细菌，真菌或病毒感染的复发和/或证据的史。
  • 活性或潜在结核病（TB）的病史或证据。

  • 在筛查的中央实验室进行的测试符合以下任何标准（在与赞助商或指定人员协商后，可以一次重新检查范围实验室，然后再进行筛查失败）：

    • 白细胞（WBC）计数<3.0×103个细胞/mm3
    • 绝对中性粒细胞计数（ANC）<1.5×103个细胞/mm3
    • 淋巴细胞计数<0.5×103个细胞/mm3
    • 血小板计数<100×103单元/mm3
    • 血红蛋白<10 g/dl
    • 天冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）≥2×正常上限（ULN）
    • 胆红素总水平> 2×ULN，除非患者被诊断出患有吉尔伯茨疾病，并且清楚地记录了这一点
    • 基于饮食和肾脏疾病配方的修饰，估计的肾小球过滤率估计肾小球滤过率（EGFR），<40 mL/min/1.73m2
  • 根据研究者的判断，任何临床上重要的实验室异常都会影响患者参与研究的研究数据或研究的安全性。
  • 根据研究人员的判断，患者除体格检查的CAP外具有临床上显着的异常发现，这些发现可能影响研究数据的解释或患者参与研究的安全性。
  • 患者具有医学障碍的临床重要病史，该病史将根据研究人员的判断，从而损害患者的安全性或数据质量。
  • 血压（BP）水平（至少在休息5分钟后处于仰卧位）：收缩压或<40 mmHg或<40 mmHg或> 90 mmHg <90 mmHg或> 140 mmHg或> 90 mmHg。
  • 有中风病史的患者。
  • 根据研究者的判断，包括最近的心肌梗死或不稳定的心绞痛，或纽约心脏协会III或IV级症状，会影响研究数据的解释或患者参与研究的安全性。

  • 具有以下筛查或剂量前心电图检查结果的患者，特别是：

    • 心房颤动，心房颤动，完整的右或左束支块，沃尔夫 - 帕金森 - 白综合征或其他明显的节奏干扰的证据
    • 急性缺血的证据
    • 男性的筛查或剂量基线平均QTCF> 450毫秒或女性> 470毫秒（为此目的，使用ECG算法是可以接受的）
    • 先天性长QT综合征或猝死的个人或家族史
    • 任何被认为具有临床意义的发现
  • 在基线或研究期间的任何时间对Covid-19的确认诊断。
联系人和位置

位置
位置表的布局表
美国，加利福尼亚
阿克拉斯研究地点
加利福尼亚州圣地亚哥，美国92123
阿克拉斯研究地点
美国加利福尼亚州旧金山，美国94116
赞助商和合作者
Aclaris Therapeutics，Inc。
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任：大卫·戈登Aclaris Therapeutics
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年8月19日
第一个发布日期ICMJE 2020年8月24日
最后更新发布日期2021年4月1日
实际学习开始日期ICMJE 2020年10月23日
实际的初级完成日期2021年2月25日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年8月21日）		评估ATI-450的安全性和耐受性，以维持先前使用抗IL-1治疗的CAP患者的缓解：不良事件（AES）[时间范围：基线至第12周]
不良事件（AES）将与监管活动的医学词典（MEDDRA）一起编码。 AES将由系统器官类和频率表中的首选项提出。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年8月25日）
  • 维持疾病缓解的参与者总数（HSCRP）[时间范围：基线至第12周]
    缓解被定义为在正常范围内（≤10mg/L）内的高灵敏度C反应蛋白（HSCRP）。
  • 维持疾病缓解的参与者总数（SAA）[时间范围：基线至第12周]
    缓解定义为正常范围内（≤10mg/l）的血清淀粉样蛋白A（SAA）值。
  • 维持疾病缓解的参与者总数（PGA）[时间范围：基线至第12周]
    缓解被定义为缺乏或最小的医师全球评估（PGA）评分。医师对自发疾病活动（PGA）的全球评估是研究人员或指定人完成的措施。 PGA使用5分评分量表：不存在，最小，轻度，中度和严重。研究人员将根据患者访问时患者当前的疾病活动选择评级。较低的PGA分数代表更好的结果。
  • 是时候复发了[时间范围：基线到第12周]
    复发被定义为在PGA量表上的两点恶化。医师对自发疾病活动（PGA）的全球评估是研究人员或指定人完成的措施。 PGA使用5分评分量表：不存在，最小，轻度，中度和严重。研究人员将根据患者访问时患者当前的疾病活动选择评级。较低的PGA分数代表更好的结果。
  • ATI-450中断后经历疾病症状重新出现的参与者总数[时间范围：后续第1天到后续第7天]
    重新出现定义为每日关键症状评分（KSS）≥3点比基线至少连续2天高3点。 KSS源自患者管理的DHAF，是5个单独尺度的0至10量表（0 =无，10 =非常严重）的平均水平 - 皮疹，发烧和寒意，发烧和寒意，关节疼痛，关节疼痛，眼睛发红和疼痛和疲劳。较低的KSS分数代表更好的结果。
  • 平均KSS的参与者总数在治疗期间至少8周中的6周中的6分高于基线[时间范围：基线至第12周]
    关键症状评分（KSS）。 KSS源自患者管理的DHAF，是5个单独尺度的0至10量表（0 =无，10 =非常严重）的平均水平 - 皮疹，发烧和寒意，发烧和寒意，关节疼痛，关节疼痛，眼睛发红和疼痛和疲劳。较低的KSS分数代表更好的结果。
  • 从PGA中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    医师全球评估（PGA）。医师对自发疾病活动（PGA）的全球评估是研究人员或指定人完成的措施。 PGA使用5分评分量表：不存在，最小，轻度，中度和严重。研究人员将根据患者访问时患者当前的疾病活动选择评级。较低的PGA分数代表更好的结果。
  • 从KSS中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    关键症状评分（KSS）。 KSS源自患者管理的DHAF，是5个单独尺度的0至10量表（0 =无，10 =非常严重）的平均水平 - 皮疹，发烧和寒意，发烧和寒意，关节疼痛，关节疼痛，眼睛发红和疼痛和疲劳。较低的KSS分数代表更好的结果。
  • 从CRP中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    C反应蛋白（CRP）。 CRP值≤10mg/L被认为是正常范围。
  • 从SAA中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    血清淀粉样蛋白A（SAA）。 SAA值≤10mg/L被认为是正常范围。
原始次要结果措施ICMJE
（提交：2020年8月21日）
  • 维持疾病缓解的参与者总数（HSCRP）[时间范围：基线至第12周]
    缓解被定义为在正常范围内（≤10mg/L）内的高灵敏度C反应蛋白（HSCRP）。
  • 维持疾病缓解的参与者总数（SAA）[时间范围：基线至第12周]
    缓解定义为正常范围内（≤10mg/l）的血清淀粉样蛋白A（SAA）值。
  • 维持疾病缓解的参与者总数（PGA）[时间范围：基线至第12周]
    缓解被定义为缺乏或最小的医师全球评估（PGA）评分。较低的PGA分数代表更好的结果。
  • 是时候复发了[时间范围：基线到第12周]
    复发被定义为在PGA量表上的两点恶化。较低的PGA分数代表更好的结果。
  • ATI-450中断后经历疾病症状重新出现的参与者总数[时间范围：后续第1天到后续第7天]
    重新出现定义为每日关键症状评分（KSS）≥3点比基线至少连续2天高3点。 KSS源自患者管理的日常健康评估表（DHAF）。较低的KSS分数代表更好的结果。
  • 平均KSS的参与者总数在治疗期间至少8周中的6周中的6分高于基线[时间范围：基线至第12周]
    关键症状评分（KSS）。较低的KSS分数代表更好的结果。
  • 从PGA中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    医师全球评估（PGA）。较低的PGA分数代表更好的结果。
  • 从KSS中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    关键症状评分（KSS）。较低的KSS分数代表更好的结果。
  • 从CRP中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    C反应蛋白（CRP）。 CRP值≤10mg/L被认为是正常范围。
  • 从SAA中的基线更改[时间范围：基线到第12周]
    血清淀粉样蛋白A（SAA）。 SAA值≤10mg/L被认为是正常范围。
当前其他预先指定的结果指标
（提交：2020年8月21日）
  • 血清细胞因子IL-1β的基线变化[时间框架：基线到第12周]
    探索性终点以评估CAPS患者血清细胞因子IL-1βATI-450中基线的变化。
  • 血清细胞因子IL-1α的基线变化[时间框架：基线到第12周]
    探索性终点，以评估CAPS患者ATI-450的血清细胞因子IL-1α中基线的变化。
  • 从血清细胞因子IL-6中的基线变化[时间范围：基线到第12周]
    探索性端点，以评估CAPS患者ATI-450血清细胞因子IL-6中基线的变化。
  • 从血清细胞因子IL-18 [时间范围：基线到第12周]中的基线变化。
    探索性终点，以评估CAPS患者ATI-450的血清细胞因子IL-18的基线变化。
  • 血清细胞因子TNF-α的基线变化[时间框架：基线到第12周]
    探索性终点，以评估CAPS患者的ATI-450血清细胞因子TNF-α中基线的变化。
其他其他预先指定的结果指标与电流相同
描述性信息
简短的标题ICMJE对冷冻蛋白相关的周期综合征（CAPS）患者的ATI-450研究
官方标题ICMJE一项2A期开放标签的单臂研究，以研究ATI-450的安全性和功效，以维持与先前通过抗IL-1治疗管理的冷冻蛋白相关的周期性综合征（CAP）患者的缓解。
简要摘要这是一项2阶段研究，旨在研究ATI-450在先前通过抗IL-1治疗治疗的冷冻蛋白相关周期综合征（CAP）的ATI-450的安全性和功效。
详细说明这是一项2A期开放标签的单臂研究，可研究ATI-450在先前通过抗IL-1治疗治疗的冷冻蛋白相关周期综合征（CAP）的ATI-450维持缓解的安全性和功效。该研究将包括为期8周的筛查期，12周的治疗期和4周的安全随访。剩余的患者的总持续时间为止，直到他们的最终随访评估将长达24周。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
干预模型描述：
开放标签，单臂研究
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE冷冻蛋白相关的周期综合征
干预ICMJE药物：ATI-450
口服小分子MK2抑制剂
研究臂ICMJE实验：ATI-450
口服，小分子MK2抑制剂每天以50 mg的剂量给药两次（BID）
干预：药物：ATI-450
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE终止
实际注册ICMJE
（提交：2021年3月26日）		 1
原始估计注册ICMJE
（提交：2020年8月21日）		 10
实际学习完成日期ICMJE 2021年2月25日
实际的初级完成日期2021年2月25日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 家族性冷自身炎症综合征，粘液孔综合征或新生儿发作多系统炎症疾病的诊断。研究入学后，研究人员和阿克拉利人之间的研究资格之间需要进行研究资格（未进行NALP3突变的分子诊断（未进行测试，或进行测试））。对于那些未接受分子测试的NALP3突变的患者，在研究期间应进行分子测试。
  • PGA评分为“最小”或更少的患者，HSCRP和SAA值在正常范围内（≤10mg/L），并且由于成功的抗IL-1治疗而被认为已实现了这种反应。
  • 抗IL1治疗连续治疗至少6个月。
  • 能够理解并遵守研究程序，并能够提供知情同意。

  • 至少18岁，包括男性或非怀孕的，非女性患者，包括。

    • 具有生育潜力的女性患者必须使用2种高效避孕方法* - 其中一种必须是物理障碍 - 在研究期间，最后剂量后30天。
    • 与育儿潜力的女性伴侣有生育潜力的男性患者必须同意使用避孕套，并在研究期间以及最后一次剂量后的90天使用避孕套以及另一种高效的节育形式。
  • 在筛查时，女性患者必须在筛查时进行阴性血清妊娠试验，并在第1天给药之前进行阴性尿液妊娠试验。
  • 愿意并且有能力按照当地，州或联邦指南在参与研究期间的要求采取适当的Covid-19风险缓解预防措施（例如在公共场合戴口罩，坚持社会疏远等）。

排除标准：

  • 在进入前12周内或在调查剂的5个半衰期之内，参与调查剂的任何临床研究。
  • 用另一种免疫抑制剂（即，除了抗IL-1产品）治疗CAPS综合征（抗IL-1治疗将至少使用6个月，并将在研究进入时停止使用）。

  • 在基线访问之前指定的冲洗期内使用以下任何处理：

  • 免疫受损的病史，包括筛查中的阳性HIV（ELISA和Western印迹）测试结果。 [先前用抗IL1治疗的治疗不是排除]
  • 丙型丙型肝炎表面抗原（HBSAG）或丙型肝炎抗体测试结果。
  • 在试验开始之前的3个月内或试验期间，实时疫苗接种。
  • 活性细菌，真菌或病毒感染的复发和/或证据的史。
  • 活性或潜在结核病（TB）的病史或证据。

  • 在筛查的中央实验室进行的测试符合以下任何标准（在与赞助商或指定人员协商后，可以一次重新检查范围实验室，然后再进行筛查失败）：

    • 白细胞（WBC）计数<3.0×103个细胞/mm3
    • 绝对中性粒细胞计数（ANC）<1.5×103个细胞/mm3
    • 淋巴细胞计数<0.5×103个细胞/mm3
    • 血小板计数<100×103单元/mm3
    • 血红蛋白<10 g/dl
    • 天冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）≥2×正常上限（ULN）
    • 胆红素总水平> 2×ULN，除非患者被诊断出患有吉尔伯茨疾病，并且清楚地记录了这一点
    • 基于饮食和肾脏疾病配方的修饰，估计的肾小球过滤率估计肾小球滤过率（EGFR），<40 mL/min/1.73m2
  • 根据研究者的判断，任何临床上重要的实验室异常都会影响患者参与研究的研究数据或研究的安全性。
  • 根据研究人员的判断，患者除体格检查的CAP外具有临床上显着的异常发现，这些发现可能影响研究数据的解释或患者参与研究的安全性。
  • 患者具有医学障碍的临床重要病史，该病史将根据研究人员的判断，从而损害患者的安全性或数据质量。
  • 血压（BP）水平（至少在休息5分钟后处于仰卧位）：收缩压或<40 mmHg或<40 mmHg或> 90 mmHg <90 mmHg或> 140 mmHg或> 90 mmHg。
  • 有中风病史的患者。
  • 根据研究者的判断，包括最近的心肌梗死或不稳定的心绞痛，或纽约心脏协会III或IV级症状，会影响研究数据的解释或患者参与研究的安全性。

  • 具有以下筛查或剂量前心电图检查结果的患者，特别是：

    • 心房颤动，心房颤动，完整的右或左束支块，沃尔夫 - 帕金森 - 白综合征或其他明显的节奏干扰的证据
    • 急性缺血的证据
    • 男性的筛查或剂量基线平均QTCF> 450毫秒或女性> 470毫秒（为此目的，使用ECG算法是可以接受的）
    • 先天性长QT综合征或猝死的个人或家族史
    • 任何被认为具有临床意义的发现
  • 在基线或研究期间的任何时间对Covid-19的确认诊断。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04524858
其他研究ID编号ICMJE ATI-450-CAPS-2010
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方Aclaris Therapeutics，Inc。
研究赞助商ICMJE Aclaris Therapeutics，Inc。
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任：大卫·戈登Aclaris Therapeutics
PRS帐户Aclaris Therapeutics，Inc。
验证日期2021年3月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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