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出境医 / 临床实验 / 试点研究PBSCT用TCRAB耗竭治疗血红蛋白病
试点研究PBSCT用TCRAB耗竭治疗血红蛋白病
研究描述
简要摘要：
这是一项单臂试验研究，对外周干细胞移植（PSCT），具有Ex Vivo T细胞受体αβ+（TCRαβ+）T细胞和分化19+β（CD19+ B）细胞耗竭的无关供体（urd）移植物的细胞耗竭在患有镰状细胞疾病（SCD）和β地中海贫血大调（BTM）患者中使用Clinimacs装置。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞疾病丘脑症主要 | 设备：Clinimacs | 不适用 |
详细说明：
这是一项单臂试验研究，该研究使用clinimacs设备在SCD和BTM患者中使用Clinimacs设备进行了VivoTCRαβ+ T细胞和CD19+ B细胞的耗竭。除基于Clinimacs的细胞加工外，PSCT还将根据费城儿童医院（CHOP）细胞疗法和移植部门的当前护理标准进行，包括使用标准化学疗法调节方案和标准的随访实验室评估。该研究将根据植入率，急性和慢性移植与宿主疾病（GVHD）以及一年的整体和无事件生存的效率确定该策略的功效。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 与TCRαβ+ T细胞的紧密匹配的无关供体外周血干细胞移植，镰状细胞疾病和丘脑贫血患者的B细胞耗竭 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年5月14日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年7月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年7月1日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：镰状细胞疾病 | 设备：Clinimacs 根据研究人员的手册和技术手册，将使用Clinimacs设备来处理来自紧密匹配的无关供体的外周血干细胞，以消除tcralpha/beta T细胞和B细胞，并使用实验室标准操作程序（SOP）并使用无菌技术来处理。 |
| 实验：beta thalassemis专业 β地中海疾病主（BTM）患者将在造血干细胞移植前使用TCRALPHA/beta和B细胞耗尽的外周血干细胞从密切匹配的无关供体中枯竭。 | 设备：Clinimacs 根据研究人员的手册和技术手册，将使用Clinimacs设备来处理来自紧密匹配的无关供体的外周血干细胞，以消除tcralpha/beta T细胞和B细胞，并使用实验室标准操作程序（SOP）并使用无菌技术来处理。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 移植失败的速率[时间范围：移植后三年]
- 嗜中性粒细胞植入的时间[时间范围：移植后60天]
- 急性移植与宿主病（GVHD）的发病率[时间范围：移植后100天]
- 慢性移植与宿主病（GVHD）的发病率[时间范围：移植后三年]
次要结果度量 ：
- 由于治疗而导致的死亡人数[时间范围：移植后100天]
- 无事件生存的概率（EFS）[时间范围：移植后1年]
- 总生存率（OS）的概率[时间范围：移植后1年]
- 病毒重新激活和有症状的病毒感染的发生率[时间范围：移植后1年]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 2年至25岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准
严重的镰状细胞病
- 基因型：血红蛋白SS，血红蛋白SC，血红蛋白SD，SOARAB或血红蛋白SBETA THALASSALASSALASSALASSALASDA
- 必须至少具有以下疾病表现之一
- 临床上有症状的神经系统事件（中风）或任何神经系统缺陷在入学前的任何时间持续24小时
- 在入学之前的两年中，每年两次或更多的血管熟悉事件（VOE）的历史。患者必须对羟基脲难治，尽管接受了至少6个月的羟基脲，但仍被定义为开发VOE。不耐受羟基脲的患者也可以招募。
血管熟悉的事件包括：
- 急性胸部综合征
- 需要静脉内疼痛管理和/或住院的疼痛发作
- priapism
- 脾隔离（在急性增大的脾脏中定义为血红蛋白的2 g/dl下降。这将确定为临床护理的一部分，并在研究之前确定）
- 在入学前一年接受定义的常规红细胞（RBC）输血疗法，被定义为接受≥8rbc的输血，以防止血液学判断的任何类型的与镰状细胞相关的并发症。
Beta Thalassia专业
- 基因型：通过分子基因检测确认的β丘脑基因型（可能包括E/beta0和beta0/beta/beta+基因型）
- 必须符合依赖输血依赖性thalassysy的临床诊断，该贫血定义为在研究入学之前的两年中每年需要≥8rbc输血。
排除标准
- 不符合疾病，器官或感染标准的患者。
- 先前的造血干细胞移植（HSCT）
- 没有合适无关供体的患者可用。合适的完全匹配相关供体的患者也不符合资格。
- 怀孕的女性。所有生育潜力的女性都必须具有负妊娠试验。
- 参加一项临床试验，在该试验中，必须在开始移植治疗之前停止接受研究药物。特定的移植化学疗法应直到上次使用研究药物后至少要有3个半衰期才开始。
- 严重的RBC同种免疫，被定义为由于抗RBC抗体而无法接受填充的RBC输血疗法。如果愿意接受HLA抗体脱敏疗法，则可以招募具有筛查中检测到的筛查中检测到的抗体抗体抗体抗体抗体（HLA）抗体的患者。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Barb McGlynn，RN，BSN | 215-590-1303 | mcglynn@email.chop.edu | |
| 联系人：蒂莫西·奥尔森（Timothy Olson），医学博士，博士 | 267-426-5516 | olsont@email.chop.edu |
位置
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 费城儿童医院 | 招募 |
| 费城，宾夕法尼亚州，美国，19104年 | |
| 联系人：Barb McGlynn，RN，BSN 215-590-1303 mcglynn@email.chop.edu | |
| 联系人：蒂莫西·奥尔森（Timothy Olson），医学博士，博士267-426-5516 olsont@email.chop.edu | |
赞助商和合作者
费城儿童医院
调查人员
| 首席研究员： | 蒂莫西·奥尔森（Timothy Olson），医学博士 | 费城儿童医院 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年8月19日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年8月21日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2020年11月6日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年5月14日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年7月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
| ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 试点研究PBSCT用TCRAB耗竭治疗血红蛋白病 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 与TCRαβ+ T细胞的紧密匹配的无关供体外周血干细胞移植，镰状细胞疾病和丘脑贫血患者的B细胞耗竭 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项单臂试验研究，对外周干细胞移植（PSCT），具有Ex Vivo T细胞受体αβ+（TCRαβ+）T细胞和分化19+β（CD19+ B）细胞耗竭的无关供体（urd）移植物的细胞耗竭在患有镰状细胞疾病（SCD）和β地中海贫血大调（BTM）患者中使用Clinimacs装置。 | ||||||||
| 详细说明 | 这是一项单臂试验研究，该研究使用clinimacs设备在SCD和BTM患者中使用Clinimacs设备进行了VivoTCRαβ+ T细胞和CD19+ B细胞的耗竭。除基于Clinimacs的细胞加工外，PSCT还将根据费城儿童医院（CHOP）细胞疗法和移植部门的当前护理标准进行，包括使用标准化学疗法调节方案和标准的随访实验室评估。该研究将根据植入率，急性和慢性移植与宿主疾病（GVHD）以及一年的整体和无事件生存的效率确定该策略的功效。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：平行分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
| ||||||||
| 干预ICMJE | 设备：Clinimacs 根据研究人员的手册和技术手册，将使用Clinimacs设备来处理来自紧密匹配的无关供体的外周血干细胞，以消除tcralpha/beta T细胞和B细胞，并使用实验室标准操作程序（SOP）并使用无菌技术来处理。 | ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年7月1日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年7月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准 严重的镰状细胞病
血管熟悉的事件包括：
Beta Thalassia专业
排除标准
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 2年至25岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04523376 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 19-017141 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 费城儿童医院 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 费城儿童医院 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | 费城儿童医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年11月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这是一项单臂试验研究，对外周干细胞移植（PSCT），具有Ex Vivo T细胞受体αβ+（TCRαβ+）T细胞和分化19+β（CD19+ B）细胞耗竭的无关供体（urd）移植物的细胞耗竭在患有镰状细胞疾病（SCD）和β地中海贫血大调（BTM）患者中使用Clinimacs装置。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞疾病丘脑症主要 | 设备：Clinimacs | 不适用 |
详细说明：
这是一项单臂试验研究，该研究使用clinimacs设备在SCD和BTM患者中使用Clinimacs设备进行了VivoTCRαβ+ T细胞和CD19+ B细胞的耗竭。除基于Clinimacs的细胞加工外，PSCT还将根据费城儿童医院（CHOP）细胞疗法和移植部门的当前护理标准进行，包括使用标准化学疗法调节方案和标准的随访实验室评估。该研究将根据植入率，急性和慢性移植与宿主疾病（GVHD）以及一年的整体和无事件生存的效率确定该策略的功效。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 与TCRαβ+ T细胞的紧密匹配的无关供体外周血干细胞移植，镰状细胞疾病和丘脑贫血患者的B细胞耗竭 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年5月14日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年7月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年7月1日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：镰状细胞疾病 | 设备：Clinimacs 根据研究人员的手册和技术手册，将使用Clinimacs设备来处理来自紧密匹配的无关供体的外周血干细胞，以消除tcralpha/beta T细胞和B细胞，并使用实验室标准操作程序（SOP）并使用无菌技术来处理。 |
| 实验：beta thalassemis专业 β地中海疾病主（BTM）患者将在造血干细胞移植前使用TCRALPHA/beta和B细胞耗尽的外周血干细胞从密切匹配的无关供体中枯竭。 | 设备：Clinimacs 根据研究人员的手册和技术手册，将使用Clinimacs设备来处理来自紧密匹配的无关供体的外周血干细胞，以消除tcralpha/beta T细胞和B细胞，并使用实验室标准操作程序（SOP）并使用无菌技术来处理。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 移植失败的速率[时间范围：移植后三年]
- 嗜中性粒细胞植入的时间[时间范围：移植后60天]
- 急性移植与宿主病（GVHD）的发病率[时间范围：移植后100天]
- 慢性移植与宿主病（GVHD）的发病率[时间范围：移植后三年]
次要结果度量 ：
- 由于治疗而导致的死亡人数[时间范围：移植后100天]
- 无事件生存的概率（EFS）[时间范围：移植后1年]
- 总生存率（OS）的概率[时间范围：移植后1年]
- 病毒重新激活和有症状的病毒感染的发生率[时间范围：移植后1年]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 2年至25岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准
严重的镰状细胞病
- 基因型：血红蛋白SS，血红蛋白SC，血红蛋白SD，SOARAB或血红蛋白SBETA THALASSALASSALASSALASSALASDA
- 必须至少具有以下疾病表现之一
- 临床上有症状的神经系统事件（中风）或任何神经系统缺陷在入学前的任何时间持续24小时
- 在入学之前的两年中，每年两次或更多的血管熟悉事件（VOE）的历史。患者必须对羟基脲难治，尽管接受了至少6个月的羟基脲，但仍被定义为开发VOE。不耐受羟基脲的患者也可以招募。
血管熟悉的事件包括：
- 急性胸部综合征
- 需要静脉内疼痛管理和/或住院的疼痛发作
- priapism
- 脾隔离（在急性增大的脾脏中定义为血红蛋白的2 g/dl下降。这将确定为临床护理的一部分，并在研究之前确定）
- 在入学前一年接受定义的常规红细胞（RBC）输血疗法，被定义为接受≥8rbc的输血，以防止血液学判断的任何类型的与镰状细胞相关的并发症。
Beta Thalassia专业
- 基因型：通过分子基因检测确认的β丘脑基因型（可能包括E/beta0和beta0/beta/beta+基因型）
- 必须符合依赖输血依赖性thalassysy的临床诊断，该贫血定义为在研究入学之前的两年中每年需要≥8rbc输血。
排除标准
- 不符合疾病，器官或感染标准的患者。
- 先前的造血干细胞移植（HSCT）
- 没有合适无关供体的患者可用。合适的完全匹配相关供体的患者也不符合资格。
- 怀孕的女性。所有生育潜力的女性都必须具有负妊娠试验。
- 参加一项临床试验，在该试验中，必须在开始移植治疗之前停止接受研究药物。特定的移植化学疗法应直到上次使用研究药物后至少要有3个半衰期才开始。
- 严重的RBC同种免疫，被定义为由于抗RBC抗体而无法接受填充的RBC输血疗法。如果愿意接受HLA抗体脱敏疗法，则可以招募具有筛查中检测到的筛查中检测到的抗体抗体抗体抗体抗体（HLA）抗体的患者。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Barb McGlynn，RN，BSN | 215-590-1303 | mcglynn@email.chop.edu | |
| 联系人：蒂莫西·奥尔森（Timothy Olson），医学博士，博士 | 267-426-5516 | olsont@email.chop.edu |
位置
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 费城儿童医院 | 招募 |
| 费城，宾夕法尼亚州，美国，19104年 | |
| 联系人：Barb McGlynn，RN，BSN 215-590-1303 mcglynn@email.chop.edu | |
| 联系人：蒂莫西·奥尔森（Timothy Olson），医学博士，博士267-426-5516 olsont@email.chop.edu | |
赞助商和合作者
费城儿童医院
调查人员
| 首席研究员： | 蒂莫西·奥尔森（Timothy Olson），医学博士 | 费城儿童医院 |
| 追踪信息 | |||||||||
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| 首先提交的日期ICMJE | 2020年8月19日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年8月21日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2020年11月6日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年5月14日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年7月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 试点研究PBSCT用TCRAB耗竭治疗血红蛋白病' target='_blank'>血红蛋白病 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 与TCRαβ+ T细胞的紧密匹配的无关供体外周血干细胞移植，镰状细胞疾病和丘脑贫血患者的B细胞耗竭 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项单臂试验研究，对外周干细胞移植（PSCT），具有Ex Vivo T细胞受体αβ+（TCRαβ+）T细胞和分化19+β（CD19+ B）细胞耗竭的无关供体（urd）移植物的细胞耗竭在患有镰状细胞疾病（SCD）和β地中海贫血大调（BTM）患者中使用Clinimacs装置。 | ||||||||
| 详细说明 | 这是一项单臂试验研究，该研究使用clinimacs设备在SCD和BTM患者中使用Clinimacs设备进行了VivoTCRαβ+ T细胞和CD19+ B细胞的耗竭。除基于Clinimacs的细胞加工外，PSCT还将根据费城儿童医院（CHOP）细胞疗法和移植部门的当前护理标准进行，包括使用标准化学疗法调节方案和标准的随访实验室评估。该研究将根据植入率，急性和慢性移植与宿主疾病（GVHD）以及一年的整体和无事件生存的效率确定该策略的功效。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：平行分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 设备：Clinimacs 根据研究人员的手册和技术手册，将使用Clinimacs设备来处理来自紧密匹配的无关供体的外周血干细胞，以消除tcralpha/beta T细胞和B细胞，并使用实验室标准操作程序（SOP）并使用无菌技术来处理。 | ||||||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年7月1日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年7月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准 严重的镰状细胞病
血管熟悉的事件包括：
Beta Thalassia专业
排除标准
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 2年至25岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04523376 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 19-017141 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 费城儿童医院 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 费城儿童医院 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 费城儿童医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年11月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
