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出境医 / 临床实验 / FP-045的I/II阶段研究在Fanconi贫血患者中
FP-045的I/II阶段研究在Fanconi贫血患者中
研究描述
简要摘要：
青少年（年龄12-18岁）的1阶段剂量升级。一旦确定，小儿受试者（3-11 YO）的剂量升级将随后升级。在扩展期20期，青少年或小儿受试者将在建议的2期剂量下6个月接受FP-045。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| Fanconi贫血 | 药物：FP-045 | 第1阶段2 |
详细说明：
在第1阶段中，3个队列的3个青少年受试者将在28天内获得3个不断升级的FP-045剂量水平之一，以确定安全性和耐受性。一旦完成最高剂量的安全性评估，3个小儿组的队列将获得3个不断升级的FP-045剂量水平之一，以确定安全性和耐受性。容忍FP-045井的受试者可能会继续接受3个月的治疗。
在扩张中，将在其年龄组的FP-045剂量2剂量的FP-045剂量下进行另外20名青少年和小儿治疗，最多6个月，以研究对血液学参数的影响。所有受试者将紧随其后的串行血液学和化学实验室评估，体格检查以及监测不良事件。将获得药代动力学样本，并定期评估多个药效标记。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 56名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 阶段1剂量升级，然后进行2阶段扩展 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 1/2阶段的多中心，剂量升级和扩张研究，以评估FP-045的安全性，耐受性，药代动力学和初步活动 |
| 估计研究开始日期 ： | 2020年12月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年1月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年7月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：FP-045 FP-045以3剂水平之一的序列人群之一，其次是小儿受试者 | 药物：FP-045 醛脱氢酶激活剂 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 推荐的2阶段FP-045剂量[时间范围：28天]FP-045的MTD在青少年和小儿受试者中
- 初步活动[时间范围：6个月]从血红蛋白中的基线改变
次要结果度量 ：
- 安全性和耐受性[时间范围：3-6个月]不良事件和严重不良事件的频率
- 药代动力学概况[时间范围：3-6个月]按剂量级别的FP-045的平均AUC
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 3年至18岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 3-18岁的男性或女性
- 通过染色体破裂分析记录的Fanconi贫血
- 育儿潜力和使用高效节育所需的男性
仅阶段2：
- 轻度至中度的骨髓衰竭，至少一个> 1级严重性的细胞减少症
排除标准：
- 除了宫颈癌或癌的原位，除了局灶性鳞状细胞或基底细胞癌外，任何恶性肿瘤的病史
- 每个世界卫生组织（WHO）标准患有骨髓增生综合征或急性白血病
- 有任何重要的医疗病史
- 具有天冬氨酸氨基转移酶（AST）/丙氨酸氨基转移酶（ALT）>正常（ULN）的5倍或计算出的肌酐清除率（CLCR）<50 mL/min
- 患有主动丙型肝炎或C
- 有持续的系统感染
- 需要强的CYP3A4抑制剂
- 在30天内进行了大手术
阶段1：
- 干细胞或骨髓移植前3个月内
- 需要全身治疗的活性移植与宿主疾病
阶段2：
- 有骨髓或干细胞移植病史
联系人和位置
联系人
| 联系人：David Lau，博士 | 650-518-9886 | david.lau@foreseepharma.com | |
| 联系人：医学博士Ann Lowe | 512-502-5353 | amlowe@earthlink.net |
赞助商和合作者
Foresee Pharmaceuticals Co.，Ltd。
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年8月3日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年8月21日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2020年8月21日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2020年12月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年1月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | FP-045的I/II阶段研究在Fanconi贫血患者中 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 1/2阶段的多中心，剂量升级和扩张研究，以评估FP-045的安全性，耐受性，药代动力学和初步活动 | ||||||||
| 简要摘要 | 青少年（年龄12-18岁）的1阶段剂量升级。一旦确定，小儿受试者（3-11 YO）的剂量升级将随后升级。在扩展期20期，青少年或小儿受试者将在建议的2期剂量下6个月接受FP-045。 | ||||||||
| 详细说明 | 在第1阶段中，3个队列的3个青少年受试者将在28天内获得3个不断升级的FP-045剂量水平之一，以确定安全性和耐受性。一旦完成最高剂量的安全性评估，3个小儿组的队列将获得3个不断升级的FP-045剂量水平之一，以确定安全性和耐受性。容忍FP-045井的受试者可能会继续接受3个月的治疗。 在扩张中，将在其年龄组的FP-045剂量2剂量的FP-045剂量下进行另外20名青少年和小儿治疗，最多6个月，以研究对血液学参数的影响。所有受试者将紧随其后的串行血液学和化学实验室评估，体格检查以及监测不良事件。将获得药代动力学样本，并定期评估多个药效标记。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 干预模型描述： 阶段1剂量升级，然后进行2阶段扩展 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | Fanconi贫血 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：FP-045 醛脱氢酶激活剂 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：FP-045 FP-045以3剂水平之一的序列人群之一，其次是小儿受试者 干预：药物：FP-045 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 56 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年7月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年1月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
仅阶段2：
排除标准：
阶段1：
阶段2：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 3年至18岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04522375 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | FP045C-19-001 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | Foresee Pharmaceuticals Co.，Ltd。 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Foresee Pharmaceuticals Co.，Ltd。 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | Foresee Pharmaceuticals Co.，Ltd。 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年8月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
青少年（年龄12-18岁）的1阶段剂量升级。一旦确定，小儿受试者（3-11 YO）的剂量升级将随后升级。在扩展期20期，青少年或小儿受试者将在建议的2期剂量下6个月接受FP-045。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| Fanconi贫血 | 药物：FP-045 | 第1阶段2 |
详细说明：
在第1阶段中，3个队列的3个青少年受试者将在28天内获得3个不断升级的FP-045剂量水平之一，以确定安全性和耐受性。一旦完成最高剂量的安全性评估，3个小儿组的队列将获得3个不断升级的FP-045剂量水平之一，以确定安全性和耐受性。容忍FP-045井的受试者可能会继续接受3个月的治疗。
在扩张中，将在其年龄组的FP-045剂量2剂量的FP-045剂量下进行另外20名青少年和小儿治疗，最多6个月，以研究对血液学参数的影响。所有受试者将紧随其后的串行血液学和化学实验室评估，体格检查以及监测不良事件。将获得药代动力学样本，并定期评估多个药效标记。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 56名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 阶段1剂量升级，然后进行2阶段扩展 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 1/2阶段的多中心，剂量升级和扩张研究，以评估FP-045的安全性，耐受性，药代动力学和初步活动 |
| 估计研究开始日期 ： | 2020年12月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年1月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年7月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：FP-045 FP-045以3剂水平之一的序列人群之一，其次是小儿受试者 | 药物：FP-045 醛脱氢酶激活剂 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 推荐的2阶段FP-045剂量[时间范围：28天]FP-045的MTD在青少年和小儿受试者中
- 初步活动[时间范围：6个月]从血红蛋白中的基线改变
次要结果度量 ：
- 安全性和耐受性[时间范围：3-6个月]不良事件和严重不良事件的频率
- 药代动力学概况[时间范围：3-6个月]按剂量级别的FP-045的平均AUC
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 3年至18岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 3-18岁的男性或女性
- 通过染色体破裂分析记录的Fanconi贫血
- 育儿潜力和使用高效节育所需的男性
仅阶段2：
- 轻度至中度的骨髓衰竭，至少一个> 1级严重性的细胞减少症
排除标准：
- 除了宫颈癌或癌的原位，除了局灶性鳞状细胞或基底细胞癌外，任何恶性肿瘤的病史
- 每个世界卫生组织（WHO）标准患有骨髓增生综合征或急性白血病
- 有任何重要的医疗病史
- 具有天冬氨酸氨基转移酶（AST）/丙氨酸氨基转移酶（ALT）>正常（ULN）的5倍或计算出的肌酐清除率（CLCR）<50 mL/min
- 患有主动丙型肝炎或C
- 有持续的系统感染
- 需要强的CYP3A4抑制剂
- 在30天内进行了大手术
阶段1：
- 干细胞或骨髓移植前3个月内
- 需要全身治疗的活性移植与宿主疾病
阶段2：
- 有骨髓或干细胞移植病史
联系人和位置
联系人
| 联系人：David Lau，博士 | 650-518-9886 | david.lau@foreseepharma.com | |
| 联系人：医学博士Ann Lowe | 512-502-5353 | amlowe@earthlink.net |
赞助商和合作者
Foresee Pharmaceuticals Co.，Ltd。
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年8月3日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年8月21日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2020年8月21日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2020年12月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年1月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | FP-045的I/II阶段研究在Fanconi贫血患者中 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 1/2阶段的多中心，剂量升级和扩张研究，以评估FP-045的安全性，耐受性，药代动力学和初步活动 | ||||||||
| 简要摘要 | 青少年（年龄12-18岁）的1阶段剂量升级。一旦确定，小儿受试者（3-11 YO）的剂量升级将随后升级。在扩展期20期，青少年或小儿受试者将在建议的2期剂量下6个月接受FP-045。 | ||||||||
| 详细说明 | 在第1阶段中，3个队列的3个青少年受试者将在28天内获得3个不断升级的FP-045剂量水平之一，以确定安全性和耐受性。一旦完成最高剂量的安全性评估，3个小儿组的队列将获得3个不断升级的FP-045剂量水平之一，以确定安全性和耐受性。容忍FP-045井的受试者可能会继续接受3个月的治疗。 在扩张中，将在其年龄组的FP-045剂量2剂量的FP-045剂量下进行另外20名青少年和小儿治疗，最多6个月，以研究对血液学参数的影响。所有受试者将紧随其后的串行血液学和化学实验室评估，体格检查以及监测不良事件。将获得药代动力学样本，并定期评估多个药效标记。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 干预模型描述： 阶段1剂量升级，然后进行2阶段扩展 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | Fanconi贫血 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：FP-045 醛脱氢酶激活剂 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：FP-045 FP-045以3剂水平之一的序列人群之一，其次是小儿受试者 干预：药物：FP-045 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 56 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年7月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年1月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
仅阶段2：
排除标准：
阶段1：
阶段2：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 3年至18岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04522375 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | FP045C-19-001 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Foresee Pharmaceuticals Co.，Ltd。 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Foresee Pharmaceuticals Co.，Ltd。 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | Foresee Pharmaceuticals Co.，Ltd。 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年8月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
